附件 99.1
Ocugen提供2024年第二季度财务业绩的业务更新
美国东部时间今天上午8：30举行电话会议和网络直播
•OCU400 3期limeliGHT临床试验中的主动给药患者
•OCU410初步安全性和有效性数据预计在今年晚些时候
•OCU400扩大准入计划获批
•来自普通股承销公开发行的3260万美元净现金
宾夕法尼亚州马尔文，2024年8月8日（GLOBE NEWSWIRE）– Ocugen, Inc.（Ocugen或公司）（纳斯达克股票代码：OCGN）是一家专注于发现、开发新型基因和细胞疗法、生物制剂以及疫苗并将其商业化的生物技术公司，该公司今天公布了2024年第二季度的财务业绩以及业务更新。
“2024年上半年，我们的修饰剂基因治疗平台取得了重大成就——包括在视网膜色素变性（RP）的OCU400 3期临床试验中为患者给药，以及进入治疗地理萎缩（GA）的OCU410 ARMADa临床试验的2期，”Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示。“这些有意义的里程碑让我们更接近于为急需有效治疗方案的RP（美国和欧洲为30万）和GA（美国和欧洲为2-3万）患者提供潜在的一次性终身治疗。感谢我们的Ocugen团队为保持这些以及我们所有的临床试验在正轨上所做的不懈努力。”
OCU400 3期试验样本量为150名参与者：一只手臂有75名参与者RHO基因突变，另一组有75名参与者与RP相关的其他几个基因中的任何一个发生了突变。亮度相关导航评估（LDNA）是这项研究的主要终点。在这项评估中，参与者导航的障碍路线构成了比先前3期临床试验中使用的移动性测量更敏感和更具体的视觉功能测量。3期limeliGRT试验将重点关注应答者的比例，在接受治疗和未接受治疗的人群中，他们在研究眼中实现了从基线至少2勒克斯（光）水平的改善。超过60%的意向治疗患者来自1/2期临床试验，包括患有RHO突变，满足3期建立的响应者标准。唯一FDA批准的产品治疗RP中的一个突变的3期迁移率测试应答率为52%。假设50%的响应率，3期试验的功率大于95%。
近日，FDA批准了OCU400扩大准入计划（EAP），用于治疗年龄在18岁及以上的RP成人患者。这是有史以来第一个治疗RP患者的基因疗法候选者，无论突变如何，被批准用于EAP，EAP进一步支持这种新型修饰基因疗法的基因不可知作用机制。
新型修饰基因疗法有可能解决多种遗传性视网膜疾病以及影响数百万患者的多因素致盲原因，如干性年龄相关性黄斑变性（DAMD）。OCU410和OCU410ST分别旨在治疗继发于DAMD和Stargardt疾病的地理萎缩。这些修饰基因疗法利用了一种叫做核激素受体基因的罗拉（RAR相关孤儿受体A）作为潜在的一次性治疗终生单次视网膜下注射。
OCU410专为解决与DAMD发病机制有关的多种途径而设计，与目前仅针对一种途径——补体系统——并需要频繁玻璃体内注射（每年约6-12剂次）的治疗方案相比，提供了明显的优势，同时伴随着各种安全问题，例如大约12%的患者进展为湿性AMD。OCU410有潜力通过一次性视网膜下注射来调节与疾病进展相关的所有四种途径——脂质代谢、炎症、氧化应激和补体系统。
OCU410ST已获得FDA的孤儿药指定，用于治疗Stargardt病，该疾病没有批准的治疗方法，在美国和欧洲总共影响约100,000人。该临床试验的第三个队列目前正在接受高剂量。OCU410ST有潜力成为第一个一次性治疗Stargardt病的基因疗法。
Ocugen继续寻求战略合作伙伴关系，这将推动长期战略，最重要的是，将帮助患者在全球范围内获得这些新型修饰基因疗法。在2024年BIO国际大会期间，Ocugen与潜在的合作伙伴和制药高管进行了接触，以探索公司动态管道的机会。
“Ocugen于6月份被纳入罗素指数，这进一步增强了我们管道的价值，并认可了公司稳健的增长战略，”Musunuri博士表示。“这一排名支持我们为实现长期股东价值所做的努力，为Ocugen在投资界赢得显着知名度，并扩大我们的股东基础。我期待着2024年下半年，因为我们将继续巩固Ocugen作为生物技术领导者的地位。”
在2024年6月30日之后，该公司完成了公开发行普通股，净收益为3260万美元——将其预期的现金跑道延长至2025年第三季度。此次发行由一家大型首屈一指的共同基金牵头，领先的生命科学投资者也参与了此次发行。
眼科基因疗法— First-in-class
•OCU400— Ocugen正在为OCU400 3期limeliGHT试验中的受试者积极给药，用于治疗RP。随着3期试验的给药工作正在进行中，OCU400仍有望实现2026年BLA和MAA的批准目标。
•OCU410— 2024年7月，Ocugen宣布完成治疗GA的OCU4410 1/2期ARMADA临床试验第三组给药。迄今为止，已有9名GA患者在1/2期临床试验中给药（包括低、中、高剂量）。临床试验的第2阶段已经启动，将在更大的一组患者中评估OCU410的安全性和有效性，这些患者将被随机分为两个治疗组（中剂量或高剂量）或一个对照组。
•OCU410ST—目前在研究的剂量递增阶段给药高剂量的OCU410ST。
再生细胞疗法— First-in-class
•NeoCart®— Ocugen打算根据是否有足够的资金启动第3期试验。
疫苗组合— First-in-class
•吸入式黏膜疫苗平台— NIAID计划今年提交启动OCU500（新冠）1期临床试验的IND。Ocugen正在继续与相关政府机构以及战略合作伙伴就OCU510和OCU520平台开发的资金进行讨论。
眼科生物制品
•OCU200— Ocugen继续与FDA合作以解除临床搁置。
2024年第二季度财务业绩
•从2024年8月2日结束的普通股承销公开发行中获得3260万美元的净现金。
•截至2024年6月30日，该公司的现金、现金等价物和限制性现金总额为1600万美元，而截至2023年12月31日为3950万美元。截至2024年6月30日，公司已发行普通股2.574亿股。
•截至2024年6月30日止三个月的总运营费用为1660万美元，其中包括890万美元的研发费用以及770万美元的一般和管理费用。相比之下，截至2023年6月30日止三个月的总运营费用为2400万美元，其中包括1450万美元的研发费用以及950万美元的一般和管理费用。
•Ocugen报告称，截至2024年6月30日止三个月，每股普通股净亏损为0.04美元，而截至2023年6月30日止三个月，每股普通股净亏损为0.10美元。
电话会议和网络直播详情
Ocugen已安排在美国东部时间今天上午8：30召开电话会议和网络直播，讨论财务业绩和最近的业务亮点。此次电话会议将由Ocugen的高级管理团队主持，该电话会议将向所有听众开放。在准备好的发言之后，还将有一个问答环节。
欢迎与会者参加电话会议或网络直播：
拨入号码：美国呼叫者（800）715-9871，国际呼叫者（646）307-1963
会议编号：7453742
网络直播：可在Ocugen投资者网站活动栏目查阅
此次电话会议的重播和存档的网络广播将在事件发生后大约45天内在Ocugen投资者网站上提供。
关于Ocugen, Inc.
Ocugen，Inc.是一家生物技术公司，专注于发现、开发新型基因和细胞疗法、生物制剂以及疫苗并将其商业化，这些技术可以改善健康状况，为全球患者带来希望。我们正在通过勇敢的创新对患者的生活产生影响——开辟利用我们独特的智力和人力资本的新科学道路。我们突破性的修饰剂基因治疗平台具有以单一产品治疗多种视网膜疾病的潜力，我们正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，以解决未满足的医疗需求。访问www.ocugen.com了解更多信息，并在X和LinkedIn上关注我们。
关于前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于Ocugen临床项目的战略、业务计划和目标、Ocugen候选产品临床前和临床开发的计划和时间表，包括其治疗潜力、临床益处和安全性、对当前正在进行的临床前和临床试验的时间、成功和数据公布的预期、启动新临床项目的能力；Ocugen到2025年第三季度的财务状况和预期现金跑道，关于对可用数据进行定性评估的陈述、潜在益处，对正在进行的临床试验的预期、预期的监管备案和预期的开发时间表，这些都受到风险和不确定性的影响。在某些情况下，我们可能会使用诸如“预测”、“相信”、“潜在”、“提议”、“继续”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”等表达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。此类陈述受众多重要因素、风险和不确定性的影响，这些因素、风险和不确定性可能导致实际事件或结果与我们当前的预期存在重大差异，包括但不限于初步、中期和顶线临床试验结果可能不具有指示性，并且可能与之不同的风险，最终临床数据；在进行中的临床试验中或通过对现有临床试验数据的进一步分析可能会出现不利的新临床试验数据；早期的非临床和临床数据以及对其的测试可能无法预测后期临床试验的结果或成功；以及临床试验数据受到不同的解释和评估，包括监管部门的解释和评估。这些及其他风险和不确定性在我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的年度和定期文件中有更全面的描述，包括我们向SEC提交的季度和年度报告中题为“风险因素”的部分中描述的风险因素。我们在本新闻稿中所做的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。除法律要求外，我们不承担在本新闻稿发布之日之后更新本新闻稿中包含的前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
联系人：
蒂芙尼·汉密尔顿
AVP，通信主管
Tiffany.Hamilton@ocugen.com
Ocugen, Inc.
合并资产负债表
（单位：千）
（未经审计）
| 2024年6月30日 | 2023年12月31日 | ||||||||||
| 物业、厂房及设备 | |||||||||||
| 流动资产 | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 15,697 | $ | 39,462 | |||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 2,920 | 3,509 | |||||||||
| 流动资产总额 | 18,617 | 42,971 | |||||||||
| 物业及设备净额 | 17,474 | 17,290 | |||||||||
| 受限制现金 | 302 | — | |||||||||
| 其他资产 | 4,149 | 4,286 | |||||||||
| 总资产 | $ | 40,542 | $ | 64,547 | |||||||
| 负债与股东权益 | |||||||||||
| 流动负债 | |||||||||||
| 应付账款 | $ | 3,391 | $ | 3,172 | |||||||
| 应计费用和其他流动负债 | 12,814 | 13,343 | |||||||||
| 经营租赁义务 | 461 | 574 | |||||||||
| 长期债务的流动部分 | 1,306 | — | |||||||||
| 流动负债合计 | 17,972 | 17,089 | |||||||||
| 非流动负债 | |||||||||||
| 经营租赁债务，减去流动部分 | 3,546 | 3,567 | |||||||||
| 长期债务，净额 | 1,552 | 2,800 | |||||||||
| 其他非流动负债 | 545 | 527 | |||||||||
| 非流动负债合计 | 5,643 | 6,894 | |||||||||
| 负债总额 | 23,615 | 23,983 | |||||||||
| 股东权益 | |||||||||||
| 可转换优先股 | — | 1 | |||||||||
| 普通股 | 2,576 | 2,567 | |||||||||
| 库存股票 | (48) | (48) | |||||||||
| 额外实收资本 | 327,742 | 324,191 | |||||||||
| 累计其他综合收益 | 28 | 20 | |||||||||
| 累计赤字 | (313,371) | (286,167) | |||||||||
| 股东权益总额 | 16,927 | 40,564 | |||||||||
| 负债总额和股东权益 | $ | 40,542 | $ | 64,547 | |||||||
Ocugen, Inc.
综合业务报表
（单位：千，股份和每股金额除外）
（未经审计）
| 截至6月30日的三个月， | 截至6月30日的六个月， | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 合作安排收入 | $ | 1,141 | $ | 485 | $ | 2,155 | $ | 928 | |||||||||||||||
| 总收入 | 1,141 | 485 | 2,155 | 928 | |||||||||||||||||||
| 营业费用 | |||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 8,902 | 14,574 | 15,728 | 24,746 | |||||||||||||||||||
| 一般和行政 | 7,688 | 9,451 | 14,092 | 17,757 | |||||||||||||||||||
| 总营业费用 | 16,590 | 24,025 | 29,820 | 42,503 | |||||||||||||||||||
| 经营亏损 | (15,449) | (23,540) | (27,665) | (41,575) | |||||||||||||||||||
| 其他收入（费用），净额 | 169 | 475 | 461 | 1,184 | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (15,280) | $ | (23,065) | $ | (27,204) | $ | (40,391) | |||||||||||||||
| 净亏损—基本及摊薄 | (15,280) | (23,065) | (27,204) | (40,391) | |||||||||||||||||||
| 赎回的B系列可转换优先股 | 4,988 | — | 4,988 | — | |||||||||||||||||||
| 普通股股东可获得的净亏损——基本和稀释 | (10,292) | (23,065) | (22,216) | (40,391) | |||||||||||||||||||
| 用于计算每股普通股净亏损的股份——基本和稀释 | 257,353,857 | 238,311,498 | 257,293,247 | 231,952,888 | |||||||||||||||||||
| 普通股股东可获得的每股净亏损——基本和稀释 | $ | (0.04) | $ | (0.10) | $ | (0.09) | $ | (0.17) | |||||||||||||||