web8/4/24，下午1：09 https://distribute.notified.com/preview/pnrArticlePreview？r=7184972&l=eng第1页，共6页Ocugen, Inc.宣布FDA批准用于视网膜色素变性患者的扩大准入计划a您的发布日期和时间将出现在此处。|来源：Ocugen MALVERN，PA，2024年8月4日（GLOBE NEWSWIRE）--Ocugen, Inc.（“Ocugen”或“公司”）（纳斯达克股票代码：OCGN）是一家专注于发现、开发新型基因和细胞疗法及疫苗并将其商业化的生物技术公司，该公司今天宣布已收到FDA的通知，开始其扩大准入计划（EAP），用于使用OCU400（一种修饰基因治疗候选产品）治疗18岁及以上的视网膜色素变性（RP）成人患者。“OCU400实现的每一个临床里程碑都让我们更接近于为RP患者提供潜在的一次性终身治疗，”Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示。“凭借积极的1/2期研究数据和正在进行的3期limeliGRT（发音为“风头”）临床试验，我们现在计划与临床医生、患者和RP社区合作，通过我们的EAP为符合条件的患者提供OCU400接入。EAP加强了我们为RP患者提供服务的承诺——美国和欧洲有30万人，全球有160万人。”

Web8/4/24，下午1：09 https://distribute.notified.com/preview/PnrArticlePreview？r=7184972&l=eng第2页，共6页EAP允许患有严重或危及生命的医疗需求未得到满足的患者获得尚未获得FDA批准的临床试验之外的治疗。OCU400 EAP可用于患有早期、中期至晚期RP且至少保留最少视网膜的患者，这些患者可能会在生物制品许可申请（BLA）批准之前受益于OCU400的作用机制。Ocugen正在为limeliGHT 3期临床试验中的患者积极给药。“多基因突变的RP患者目前没有治疗选择。作为一名视网膜外科医生，我对OCU400提供长期益处的治疗潜力感到鼓舞，”杜克外科玻璃体视网膜奖学金项目主任、杜克大学眼科中心成人和儿童玻璃体视网膜手术和疾病眼科副教授、Ocugen视网膜科学顾问委员会主席、医学博士、FASRS Lejla Vajzovic说。“OCU400 EAP让RP患者能够在正在进行的3期研究之外获得这种新型修饰剂基因疗法。”Ocugen的首席医疗官Huma Qamar博士表示：“我们很高兴通过此次EAP向超出我们3期liMeliGHT临床试验的患者提供OCU400。”"我们很高兴扩大我们的招募范围，将代表多种RP基因突变的患者包括在内。该项目反映了我们持续致力于为可能没有其他治疗选择的RP患者开发一种安全有效的疗法。”Ocugen此前宣布，OCU400已获得FDA的孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）指定，欧洲药品管理局（EMA）接受了提交上市许可申请（MAA）的美国试验。随着3期临床试验计划中患者的给药工作正在进行中，OCU400仍有望在2026年获得靶向BLA和MAA批准。分享

web8/4/24，下午1：09 https://distribute.notified.com/preview/pnrArticlePreview？r=7184972&l=eng第3页，共6页关于OCU400 EAP OCU400 EAP是一种美国独有的方案，适用于（1）符合条件的成人RP患者，年龄在18岁及以上，患有早期、中晚期疾病且至少有最少的视网膜保留，（2）参加OCU400 1/2期研究且符合对侧眼给药条件的患者，（3）在1/2期试验和正在进行的3期limeliGhT临床试验中未能达到纳入标准的患者，谁可以从OCU400中受益，（4）BLA批准前可受益于OCU400作用机制的RP患者。有关OCU400 EAP的更多信息将在www.clinicaltrials.gov上提供。关于OCU400 3期（liMeliGTT）用于RP的3期liMeliGTT临床试验，持续时间为一年，将有150名参与者的样本量。一组将包括75名具有RHO基因突变的参与者，另一组将包括75名具有其他基因突变的参与者。在每一组中，参与者将分别以2：1的比例随机分配到治疗组（2.5x10载体基因组/OCU400的眼睛）和未经治疗的对照组。正在招募患有早期至晚期RP的8岁及以上患者参加limeliGRT研究。关于OCU400 OCU400是该公司基于一种名为NR2E3的核激素受体（NHR）基因的修饰基因治疗产品。该基因调节视网膜内的多种生理功能，如光感受器的发育和维持、新陈代谢、光转导、炎症和细胞存活。RP患者的视网膜细胞有一个功能失调的基因网络，OCU400重置这个网络以重建健康的细胞稳态——这有可能改善RP患者的视力。10

Web8/4/24，下午1：09 https://distribute.notified.com/preview/pnrArticlePreview？r=7184972&l=eng第4页，共6页关于修饰剂基因治疗修饰剂基因疗法旨在满足与视网膜疾病相关的未满足的医疗需求，包括IRD，如RP、Leber先天性黑蒙（LCA）和Stargardt病，以及干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）等多因素疾病。我们的修饰剂基因治疗平台基于NHRs的使用，主控基因调节剂，具有恢复稳态的潜力——视网膜中的基本生物过程。与仅针对一种基因突变的单基因替代疗法不同，我们认为，我们的修饰基因治疗平台，通过使用NHR，代表了一种新的方法，该方法有可能解决由一个产品的多个基因突变引起的多种视网膜疾病，并解决可能由多个基因网络失衡引起的复杂疾病。目前，Ocugen有三种修饰基因治疗方案投入临床：OCU400、OCU410、OCU410ST。除OCU400 3期limeliGTT临床试验外，OCU410 1/2期ARMADA临床试验用于DAMD继发的地理萎缩（GA）和OCU410ST 1/2期GARDian用于Stargardt病的临床试验目前正在进行中。GA在美国和欧盟合计影响约两三百万人，Stargardt病在美国和欧盟合计影响近10万人。关于Ocugen, Inc.Ocugen公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗，这些疗法和疫苗可以改善健康状况，并为全球患者带来希望。我们正在通过勇敢的创新对患者的生活产生影响——开辟利用我们独特的智力和人力资本的新科学道路。我们突破性的修饰剂基因治疗平台具有单一产品治疗多种视网膜疾病的潜力，我们正在推进感染性研究

Web8/4/24，下午1：09 https://distribute.notified.com/preview/PnrArticlePreview？r=7184972&l=eng第5页，共6种疾病，支持公共卫生和骨科疾病，解决未满足的医疗需求。更多信息，请访问www.ocugen.com，并在X和LinkedIn上关注我们。关于前瞻性陈述的注意事项本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于关于现有数据的定性评估、潜在益处、对正在进行的临床试验的预期、预期的监管备案和预期的开发时间表的陈述，这些陈述受到风险和不确定性的影响。在某些情况下，我们可能会使用诸如“预测”、“相信”、“潜在”、“提议”、“继续”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”等表达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。此类陈述受到许多重要因素、风险和不确定性的影响，这些因素、风险和不确定性可能导致实际事件或结果与我们当前的预期存在重大差异，包括但不限于初步、中期和一线临床试验结果可能不具有指示性，并且可能与，最终临床数据；在进行中的临床试验中或通过对现有临床试验数据的进一步分析可能出现不利的新临床试验数据；较早的非临床和临床数据以及对其的测试可能无法预测后期临床试验的结果或成功；以及临床试验数据受到不同的解释和评估，包括监管部门的解释和评估。这些及其他风险和不确定性在我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的定期文件中有更全面的描述，包括我们向SEC提交的季度和年度报告中题为“风险因素”的部分中描述的风险因素。我们在本新闻稿中所做的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。除法律规定外，我们假设没有

web8/4/24，下午1：09 https://distribute.notified.com/preview/pnrArticlePreview？r=7184972&l=eng第6页，共6页。标签有义务在本新闻稿发布之日后更新本新闻稿中包含的前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。联系人：Tiffany Hamilton企业传播主管Tiffany.Hamilton@ocugen.com生物技术基因治疗眼科