附件 99.1
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Karyopharm Therapeutics提供子宫内膜癌项目更新
马萨诸塞州牛顿– 2024年12月3日– Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克：KPTI）是一家开创新型癌症疗法的商业阶段制药公司，该公司今天宣布，该公司正在与美国食品药品监督管理局（FDA）进行讨论，并即将举行一次会议，内容涉及子宫内膜癌不断发展的治疗前景以及这可能对该公司的3期XPORT-EC-042试验产生的任何影响。有鉴于此，Karyopharm不打算在Piper Sandler 36期间讨论其子宫内膜癌项目第年度医疗保健会议今天在纽约州纽约市举行。该公司打算在与FDA讨论后尽快提供有关其子宫内膜癌项目的最新信息。
在Piper Sandler 36进行的炉边谈话的网络直播第美国东部时间今天上午11：30的年度医疗保健会议可在公司网站投资者部分的“活动和演示”下访问，https://investors.karyopharm.com/events-presentations，并可在活动结束后重播。
关于EC-042研究
EC-042（XPORT-EC-042；NCT05611931）是一项全球性、3期、随机、双盲研究，评估selinexor作为TP53野生型晚期或复发性子宫内膜癌患者全身治疗后的维持疗法。EC-042研究于2022年11月启动，预计将招募多达220名患者，这些患者将以1：1的比例随机接受60毫克、每周一次的口服selinexor或安慰剂给药，直至疾病进展。该研究的主要终点是由研究者评估的无进展生存期，总生存期是关键的次要终点。此外，就EC-042研究而言，Karyopharm与Foundation Medicine公司达成全球合作，以开发FoundationOne®CDX，一种基于组织的综合基因组分析测试，用于识别和招募肿瘤为TP53野生型的患者。
关于XPOVIO®（selinexor）
XPOVIO是一种First-in-class的口服出口蛋白1（XPO1）抑制剂，也是Karyopharm的首个核出口（SINE）化合物选择性抑制剂，用于治疗癌症。XPOVIO通过选择性结合和抑制核输出蛋白XPO1发挥作用。XPOVIO在美国获得批准，由Karyopharm在多个肿瘤适应症中上市，包括：（i）与VELCADE联合使用®（硼替佐米）和地塞米松（XVD）用于至少一种既往治疗后的多发性骨髓瘤患者；（ii）与地塞米松联合用于大量预处理的多发性骨髓瘤患者；以及（iii）在至少两种系统治疗后用于弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者（包括滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL）的加速批准。XPOVIO®（又称NEXPOVIO®在某些国家）在越来越多的前美国领土和国家，包括但不限于欧盟、英国、中国大陆、台湾、中国香港、澳大利亚、韩国、新加坡、以色列和加拿大，获得了各种适应症的监管批准。XPOVIO®/NEXPOVIO®由Karyopharm的合作伙伴：Antengene、美纳里尼、Neopharm和FORUS在这些各自的前美国领土进行营销。Selinexor还在其他几个中后期临床试验中进行研究，涉及多个高未满足需求的癌症适应症，包括子宫内膜癌和骨髓纤维化。
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欲了解更多关于Karyopharm产品或临床试验的信息，请联系医疗信息化部门：电话：+ 1（888）209-9326；邮箱：medicalinformation@karyopharm.com
XPOVIO®（selinexor）是一种处方药，被批准：
| • | 联合硼替佐米和地塞米松用于治疗至少接受过一种既往治疗（XVD）的多发性骨髓瘤成人患者。 |
| • | 与地塞米松联合用于治疗至少接受过四种既往治疗且其疾病对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体（XD）难治的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。 |
| • | 用于治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，未另有规定，包括滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL，经至少两线全身治疗。该适应症根据应答率在加速审批下获批。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。 |
选择重要安全信息
警告和注意事项
| • | 血小板减少：在整个治疗过程中监测血小板计数。通过剂量中断和/或减少和支持性护理进行管理。 |
| • | 中性粒细胞减少：在整个治疗过程中监测中性粒细胞计数。用剂量中断和/或减少和粒细胞集落刺激因子进行管理。 |
| • | 胃肠道毒性：可出现恶心、呕吐、腹泻、厌食、消瘦等症状。提供止吐预防。通过剂量中断和/或减少、止吐和支持性护理进行管理。 |
| • | 低钠血症：在整个治疗过程中监测血清钠水平。并发高血糖和高血清副蛋白水平正确。管理与剂量中断，减少，或停止，和支持护理。 |
| • | 严重感染者：监测有无感染，及时治疗。 |
| • | 神经毒性：建议患者不要开车，不要从事危险的职业或活动，直到神经毒性消退。优化补水状态和伴随用药，避免头晕或精神状态变化。 |
| • | 胚胎-胎儿毒性：可造成胎儿伤害。向有生育潜力的女性和有生育潜力的女性伴侣的男性建议对胎儿的潜在风险和使用有效避孕措施。 |
| • | 白内障：白内障可能发展或进展。白内障的治疗通常需要手术摘除白内障。 |
不良反应
| • | 接受XVD治疗的多发性骨髓瘤患者最常见的不良反应（≥ 20%）为乏力、恶心、食欲下降、腹泻、周围神经病变、上呼吸道感染、体重下降、白内障和呕吐。3-4级实验室异常（≥ 10%）为血小板减少、淋巴细胞减少、低磷血症、贫血、低钠血症和中性粒细胞减少。在波士顿试验中，致命的不良反应 |
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| 6%的患者在最后一次治疗的30天内发生。52%的患者发生严重不良反应。因不良反应导致的治疗中止率为19%。 |
| • | 接受XD治疗的多发性骨髓瘤患者最常见的不良反应（≥ 20%）为血小板减少、乏力、恶心、贫血、食欲下降、体重下降、腹泻、呕吐、低钠血症、中性粒细胞减少、白细胞减少、便秘、呼吸困难和上呼吸道感染。在storm试验中，有9%的患者发生了致命的不良反应。严重不良反应发生在58%的患者中。因不良反应导致的治疗中止率为27%。 |
| • | DLBCL患者最常见的不良反应（发生率≥ 20%），不包括实验室异常，为乏力、恶心、腹泻、食欲下降、体重下降、便秘、呕吐、发热。3-4级实验室异常（≥ 15%）为血小板减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、贫血、低钠血症。在SADAL试验中，3.7%的患者在30天内发生致命不良反应，5%的患者在最后一次治疗的60天内发生；最常见的致命不良反应是感染（4.5%的患者）。46%的患者发生严重不良反应；最常见的严重不良反应是感染（21%的患者）。17%的患者出现因不良反应而停药的情况。 |
在特定人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
如需更多产品信息，包括完整的处方信息，请访问www.XPOVIO.com。
要报告疑似不良反应，请致电1-888-209-9326联系Karyopharm Therapeutics Inc.或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
关于Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克：KPTI）是一家商业阶段的制药公司，其对开创新型癌症疗法的奉献精神，其动力来自于对癌症患者非凡力量和勇气的信念。自成立以来，Karyopharm在解决核输出失调这一致癌的基本机制的口服化合物方面一直处于行业领先地位。Karyopharm的先导化合物和first-in-class，口服出口蛋白1（XPO1）抑制剂，XPOVIO®（selinexor），在美国获批，由公司在三个肿瘤适应症上市。它还在越来越多的美国以外地区和国家获得了各种适应症的监管批准，包括欧洲和英国（作为NEXPOVIO®）和中国。Karyopharm拥有专注的管道，针对多种高未满足需求癌症的适应症，包括多发性骨髓瘤、子宫内膜癌、骨髓纤维化和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。欲了解有关我们的人员、科学和管道的更多信息，请访问www.karyopharm.com，并在LinkedIn和X上关注我们@Karyopharm。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括有关Karyopharm的临床开发计划和selinexor的潜在监管提交以及selinexor治疗多发性骨髓瘤、子宫内膜癌、骨髓纤维化、弥漫性大B细胞患者的能力的前瞻性陈述
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淋巴瘤，以及其他疾病。此类陈述受到众多重要因素、风险和不确定性的影响，其中许多超出了Karyopharm的控制范围，可能导致实际事件或结果与Karyopharm当前的预期存在重大差异。例如，无法保证Karyopharm将成功地将XPOVIO商业化，也无法保证Karyopharm的任何候选药物，包括selinexor，将成功完成必要的临床开发阶段，或者将继续开发Karyopharm的任何候选药物。此外，无法保证Karyopharm的候选药物组合的开发或商业化的任何积极进展将导致股价升值。管理层的预期，因此，本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他因素相关的风险和不确定性的影响，包括：XPOVIO在商业市场上的采用、将XPOVIO或任何获得监管批准的Karyopharm候选药物商业化所涉及的时间和成本；获得并保留XPOVIO或任何获得监管批准的Karyopharm候选药物的监管批准的能力；Karyopharm的临床试验和临床前试验结果，包括对现有数据和从正在进行和未来的试验中收到的新数据的后续分析；美国食品药品监督管理局和其他监管机构、临床试验场所的调查审查委员会和出版物审查机构做出的决定的内容和时间安排，包括有关额外临床试验的需要；Karyopharm或其感兴趣的第三方合作者或继任者全面履行其在适用协议下各自义务的能力以及该等协议未来潜在的财务影响；Karyopharm在其临床试验中招募患者的能力；计划外现金需求和支出；对Karyopharm的持续经营能力存在重大疑问；Karyopharm的竞争对手对Karyopharm目前正在商业化或开发的产品或候选产品的候选药物的开发或监管批准；新冠疫情或任何未来大流行对TERM3的业务、经营业绩和财务状况的直接或间接影响；以及Karyopharm为其任何产品或候选产品获得、维护和执行专利及其他知识产权保护的能力。这些风险和其他风险在Karyopharm于2024年11月5日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2024年9月30日的季度10-Q表格季度报告中的“风险因素”标题下进行了描述，在Karyopharm未来可能向SEC提交的其他文件中也进行了描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，除法律要求外，Karyopharm明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
XPOVIO®和NEXPOVIO®是Karyopharm Therapeutics Inc.的注册商标
联系人：欲了解更多信息：Brendan Strong，Argot Partners，617.34 0.6072 | investorrelations@karyopharm.com；媒体：David Rosen，Argot Partners，646.46 1.6387 | david.rosen@argotpartners.com