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CAMP4报告2025年第一季度财务业绩和公司亮点

-CMP-CPS-001在尿素周期紊乱（UCDs）中的1期临床试验正在进行中，在多次递增剂量（MAD）队列3中完成给药；预计2025年Q4的安全性、药代动力学和药效学数据

-CTA在欧洲成功提交女性OTC杂合子1b期临床试验

-提名开发候选者CMP-SYNGAP-01，以解决SYNGAP1相关疾病；预计将于2025年启动GLP毒理学研究

-美国细胞和基因治疗学会（ASGCT）口头报告强调SYNGAP1蛋白的显着增加，由主要ASO候选者CMP-SYNGAP-01在非人类灵长类动物（NHP）中驱动，并审查CMP-CPS-001在健康志愿者中的1期试验的中期SAD数据

-根据2023年7月为我们的Diamond-BlackFan贫血（DBA）计划签署的许可协议，预计将从Fulcrum Therapeutics获得里程碑付款

美国马萨诸塞州剑桥，2025年5月13日 – CAMP4 Therapeutics Corporation（“CAMP4”）（纳斯达克：CAMP）是一家临床阶段的生物制药公司，开发一系列调控RNA靶向疗法，旨在上调基因表达，目标是恢复健康的蛋白质水平，以治疗广泛的遗传疾病，该公司今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了公司最新情况。

CAMP4总裁兼首席执行官Josh Mandel-Brehm表示：“我们对2025年第一季度的强劲执行感到非常满意。”“我们在CMP-CPS-001治疗UCD的临床研究中取得了重要进展，在欧洲提交了一份CTA，用于1b期扩展，以招募OTC基因突变杂合子的女性参与者，等待监管批准。我们仍有望在2025年第四季度发布该1期研究MAD部分的安全性、药代动力学和药效学数据。此外，我们了解到，根据2023年7月签署的许可协议，我们有资格从Fulcrum Therapeutics获得里程碑付款，根据该协议，Fulcrum被授予在我们的DBA计划下的权利的全球独家许可。这一成就进一步验证了我们创造有意义价值的能力。”

Mandel-Brehm先生继续说道：“我们期待在ASGCT上发表演讲，表明我们通过我们专有的RAP平台确定的主要SYNGAP1相关疾病项目ASO候选药物CMP-SYNGAP-01在非人类灵长类动物鞘内给药后推动了SYNGAP1蛋白水平的显着提高，显示出强大的转化潜力。我们还将分享SYNGAP1转录和蛋白质水平在多种细胞类型中增加的证据，包括患者衍生的神经元，以及审查我们正在进行的CMP-CPS-001 1期研究的SAD部分的安全性和药代动力学数据。我们相信，这些里程碑进一步验证了我们RAP平台的广度，并为CAMP4在整个2025年保持势头奠定了基础。”

企业亮点：

•在我们正在进行的CMP-CPS-001临床试验的前三个多次递增剂量（MAD）队列中完成给药。在欧洲提交CTA用于女性OTC杂合子的1b期临床试验。

•在48名健康志愿者中口头介绍SYNGAP1相关疾病项目的新临床前数据和审查CMP-CPS-001正在进行的1期研究的SAD部分的中期安全性结果，将在28日展示第美国基因和细胞治疗学会年会。

o新的临床前数据表明，在NHPs中鞘内给药先导ASO候选药物CMP-SYNGAP-01后，SYNGAP1蛋白水平显着增加，以及ASO靶向调控RNA以解决UCD的潜力。

o审查来自正在进行的CMP-CPS-001 1期试验的有利安全性和药代动力学数据，以提供对治疗候选者的安全性概况和药代动力学特征的见解。

•2025年4月，我们与Fulcrum Therapeutics于2023年7月达成的协议下的第一个里程碑事件实现了，这使我们有资格从Fulcrum获得60万美元的付款。根据该协议条款，如果Fulcrum成功开发许可产品并将其商业化，CAMP4将有资格获得（i）高达3500万美元的开发和监管里程碑付款，以及（ii）高达3500万美元的销售里程碑付款。CAMP4还有资格获得许可产品全球净销售额的特许权使用费，范围从中个位数到低两位数。

•根据稳健的临床前数据，包括NHP研究的最新结果，提名了一种新的开发候选药物CMP-SYNGAP-01，用于治疗SYNGAP-1相关疾病。

2025年第一季度财务业绩

截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为4930万美元，而截至2024年12月31日为6400万美元。

研发费用：截至2025年3月31日的季度研发费用为1010万美元，而截至2024年3月31日的季度为970万美元。研发费用的增长主要是由于临床和临床前研究费用的增加。

G & A费用：截至2025年3月31日的季度，一般和行政费用为380万美元，而截至2024年3月31日的季度为310万美元。G & A费用的增加主要是由于人事相关费用和管理费用的增加。

净亏损：截至2025年3月31日的季度净亏损为1240万美元，而截至2024年3月31日的季度净亏损为1250万美元。

关于CAMP4 Therapeutics

CAMP4正在为一系列广泛的遗传疾病开发疾病修饰疗法，在这些疾病中，放大健康蛋白质可能会带来治疗益处。我们的方法通过利用基因如何被控制的基本机制来放大mRNA。为了扩增mRNA，我们的治疗性ASO候选药物靶向调控RNA（regRNA），后者局部作用于转录因子，是基因表达的主要调节剂。CAMP4的专有RAP平台™能够绘制regRNA的图谱并生成治疗候选物，这些候选物旨在靶向与单倍性不足和隐性部分功能丧失疾病的潜在基因相关的regRNA，其中有1200多种，其中蛋白质表达的适度增加可能具有临床意义。欲了解更多信息，请访问camp4tx.com.

前瞻性陈述

本新闻稿包含涉及风险、不确定性和意外事件的前瞻性陈述，其中许多超出了公司的控制范围，可能导致实际结果、业绩或成就与预期结果、业绩或成就存在重大差异。本新闻稿中除历史事实陈述之外的所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表达等术语来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。前瞻性陈述包括但不限于有关CAMP4正在进行的CMP-CPS-001 1期临床试验及其扩展为CMP-CPS-001 1b期临床试验的计划和预期的陈述；公司正在进行的和未来的临床试验的预期时间和结果，包括关于CMP-CPS-001临床试验报告数据的时间预期；公司启动与CAMP4的SYNGAP1计划相关的GLP毒性研究的预期时间；以及CAMP4候选产品的治疗潜力。本新闻稿中的前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并受制于许多已知和未知的风险、不确定性和假设，这些风险、不确定性和假设可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的预期存在重大差异，包括但不限于：公司有限的经营历史、自公司成立以来发生的重大亏损以及预计在可预见的未来将发生重大且不断增加的亏损；公司需要大量额外融资以实现公司目标；临床开发的不确定性，这是冗长和昂贵的，其特点是结果不确定，以及与额外成本或延迟完成或未能完成公司当前候选产品或任何未来候选产品的开发和商业化相关的风险；临床试验中患者入组和给药的延迟或困难；公司候选产品引起的任何重大不良事件或不良副作用的影响；潜在竞争，包括来自大型和专业制药和生物技术公司；公司实现公司当前或未来合作或许可安排的好处的能力以及成功完善未来合作伙伴关系的能力；公司获得监管批准在美国或任何其他司法管辖区将任何候选产品商业化的能力，以及任何此类批准可能针对比公司寻求的更狭窄的适应症的风险；公司对公司高级管理层和其他临床和科学人员服务的依赖，以及公司留住这些人或招聘更多管理或临床和科研人员的能力；公司发展公司组织的能力，以及管理公司增长和扩大公司运营的能力；与公司候选产品制造相关的风险，这是

复杂，以及公司的第三方制造商可能在生产中遇到困难的风险；公司为公司的候选产品或公司可能开发的任何未来候选产品获得并保持足够的知识产权保护的能力；公司依赖第三方进行公司的临床前研究和临床试验；公司遵守他人授予公司的许可项下的公司义务，为开发和商业化公司候选产品的权利；与公司供应商运营相关的风险；以及公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告和截至2025年3月31日止季度的10-Q表格季度报告中“风险因素”一节中描述的其他风险和不确定性，以及公司向美国证券交易委员会提交的其他信息。这份新闻稿中的前瞻性陈述本质上是不确定的，并不是对未来事件的保证。因为前瞻性陈述本质上受到风险和不确定性的影响，其中有些无法预测或量化，有些超出了公司的控制范围，你不应该过度依赖这些前瞻性陈述。前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际的未来结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中预测的存在重大差异。此外，公司在不断变化的环境中运营。新的风险和不确定性可能会不时出现，管理层无法预测所有的风险和不确定性。投资者、潜在投资者和其他人应该认真考虑这些风险和不确定性。除适用法律要求外，公司不承诺公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、变化的情况或其他原因。

联系人

投资者关系：
Dan Ferry（美国）
LifeSci顾问
daniel@lifesciadvisors.com

Sandya von der Weid（欧洲）
LifeSci顾问
svonderweid@lifesciadvisors.com

媒体：
杰森·布拉科，博士。
生命科学通信
jbraco@lifescicomms.com


CAMP4治疗公司
未经审计的综合经营报表和综合亏损
（单位：千，份额和每股数据除外）

	截至3月31日的三个月，
	2025	2024
收入
研究与协作收入	$ 858	$ -
营业费用
研究与开发	10,146	9,740
一般和行政	3,812	3,135
总营业费用	13,958	12,875
经营亏损	(13,100)	(12,875)


其他收入，净额：
利息收入	588	395
其他收入（费用）	79	28
其他收入总额，净额	667	423
归属于普通股股东的净亏损和综合亏损	$ (12,433)	$ (12,452)
归属于普通股股东的每股净亏损，基本和稀释	$ (0.62)	$ (26.57)
已发行普通股、基本和稀释的加权平均股份	20,152,872	468,695


未经审计的简明资产负债表数据：	3月31日，		12月31日，
（单位：千）		2025		2024
现金及现金等价物	49323		64039
营运资金（1）		45,234		56,785
总资产		62,773		78,307
负债总额		11,201		15,163
累计赤字		(224,186)		(211,753)
股东权益总额		51,572		63,144

（1）营运资金定义为流动资产总额减去流动负债总额。有关流动资产和流动负债的进一步详情，请参阅我们截至2025年3月31日止三个月的10-Q表格季度报告中所载的未经审核简明综合财务报表及其相关附注。