Kura Oncology报告2025年第一季度财务业绩
– 2025年第一季度提交的ziftomenib用于治疗NPM1突变的复发或难治性AML成人患者的NDA –
– ziftomenib 1b/2期注册导向试验数据入选ASCO年会口头报告–
–根据与Kyowa Kirin的合作协议提交NDA获得4500万美元的里程碑付款–
–首例患者在GIST的齐夫托米尼加伊马替尼1期试验中给药–
– 7.032亿美元的备考现金，连同预期的合作协议付款，预计将通过一线AML组合设置支持ziftomenib商业化–
–管理层将于美国东部时间今天下午4：30主持网络直播和电话会议–
圣迭戈，2025年5月1日– Kura Oncology, Inc.（纳斯达克：KURA）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于实现精准药物治疗癌症的承诺，该公司今天公布了2025年第一季度财务业绩，并提供了公司更新信息。
“在2025年第一季度，我们实现了一个重要的里程碑，提交了我们的第一个ziftomenib NDA，Kura Oncology总裁兼首席执行官Troy Wilson博士和J.D.说。“我们致力于与FDA合作以支持其审查，并正在战略性地推进我们的商业前活动，为治疗复发或难治性NPM1突变AML成人患者的潜在批准做准备。在单一疗法设置之外，我们期待分享关于将齐夫托米尼与重症和非重症标准护理相结合的数据，同时为一线设置的两项3期研究做好准备。凭借强大的管道、预计今年将有多个临床数据读数，以及坚实的财务基础，我们处于有利地位，可以推动我们各个项目的进展。”
近期亮点
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齐夫托米尼向FDA提交新药申请– Kura和Kyowa Kirin Co.，Ltd.（Kyowa Kirin）宣布于2025年3月31日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交ziftomenib新药申请（NDA），用于治疗具有核磷酰胺1（NPM1）突变的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成人患者。从提交时起，FDA有60天的备案审查期，公司预计将在2025年第二季度收到FDA关于这一初步评估的通知。如果优先审评获得批准，将在NDA接受后提供六个月的目标FDA审查期。
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ASCO和EHA接受介绍的摘要– 2025年2月，Kura和Kyowa Kirin公布了KOMET-001的阳性顶线结果，这是ziftomenib在R/R患者中的2期注册导向试验NPM1-突变体（NPM1-m）AML。这些数据已被接受在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头介绍，并被接受在意大利米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）大会上进行安可介绍。此外，在一线环境中评估ziftomenib联合强化（7 + 3）的1b期扩展队列的初步临床数据已被接受在EHA进行口头报告。摘要标题和演示细节可在解除各自禁运的ASCO和EHA会议现场找到。
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齐夫托米尼NDA提交引发Kyowa Kirin 4500万美元里程碑付款义务–由于ziftomenib的NDA提交，Kura根据Kura和Kyowa Kirin之间的全球战略合作协议（Kyowa协议）获得了4500万美元的里程碑付款，以开发和商业化ziftomenib治疗急性白血病。根据Kyowa协议的条款，Kura在2024年12月收到了3.3亿美元的预付款，在这笔4500万美元的里程碑付款中，Kura预计将收到高达3.75亿美元的额外、近期的里程碑付款。
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首例患者在GIST的KOMET-015试验中给药–本周早些时候，Kura宣布，在伊马替尼失败后晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的Ziftomenib KOMET-015 1期临床试验中，首批患者已经给药。2024年10月，Kura在巴塞罗那举行的第36届EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会上展示了临床前数据，支持了ziftomenib联合KIT抑制剂治疗GIST的潜力。在伊马替尼敏感（1L）和伊马替尼耐药（2L/3L）GIST患者来源的异种移植模型中，齐夫托米尼和伊马替尼的联合使用显示出强大和持久的抗肿瘤活性。
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KO-2806的临床前数据在AACR年会上的口头小型研讨会会议上展示–上个月，Kura在芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上公布了该公司的下一代法尼基转移酶抑制剂（FTI）KO-2806与卡博替尼联合用于治疗透明细胞肾细胞癌的临床前数据。这些数据增加了越来越多的临床前证据，证明FTIs作为伴随治疗剂的潜力，可以增强各种靶向疗法的抗肿瘤活性并克服对各种靶向疗法的耐药性。
财务业绩
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2025年第一季度，我们的Kyowa Kirin合作伙伴关系带来的协作收入为1410万美元，而2024年第一季度没有收入。
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2025年第一季度的研发费用为5600万美元，而2024年第一季度为3630万美元。
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2025年第一季度的一般和行政费用为2280万美元，而2024年第一季度为1820万美元。
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2025年第一季度净亏损为5740万美元，而2024年第一季度净亏损为4950万美元。
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2025年第一季度的净亏损包括780万美元的非现金、股权激励费用。相比之下，2024年同期为850万美元。
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截至2025年3月31日，Kura的现金、现金等价物和短期投资为6.582亿美元，而截至2024年12月31日为7.274亿美元。
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根据我们与Kyowa Kirin的合作协议获得的4500万美元NDA提交里程碑付款进行调整后，截至2025年3月31日，Kura在备考基础上拥有7.032亿美元的现金、现金等价物和短期投资。
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根据我们目前的计划，我们认为，截至2025年3月31日，我们的现金、现金等价物和短期投资将足以使我们能够为到2027年的当前运营费用提供资金，并且结合Kyowa协议下的预期合作资金，应该会通过在一线组合环境中的商业化来支持我们的ziftomenib AML计划。
预测里程碑
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KOMET-001 1b/2期注册导向试验在R/R中的现有数据NPM12025年第二季度ASCO和EHA的-m AML。
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展示KOMET-007 1b期扩展队列在2025年第二季度EHA一线环境中评估ziftomenib联合强化化疗（7 + 3）的初步临床数据。
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在2025年下半年的医学会议上展示KOMET-007 1b期扩展队列的初步临床数据，该队列在一线环境中评估ziftomenib与venetoclax和阿扎胞苷。
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在2025年下半年启动1L密集型（KOMET-017-IC）和非密集型（KOMET-017-NIC）AML的两个独立3期注册授权试验。
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2025年中期提名糖尿病下一代menin抑制剂项目的开发候选者。
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在2025年下半年启动KO-2806和卡博替尼在晚期肾细胞癌患者中的一个或多个FIT-001扩展队列。
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展示2025年下半年评估KO-2806和卡博替尼在肾细胞癌患者中的FIT-001 1期试验数据。
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现2025年下半年RAS突变患者FIT-001 1期KO-2806单药剂量递增数据。
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KURRENT-HN试验评估tipifarnib和alpelisib在PIK3CA-2025年下半年头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。
电话会议和网络直播
Kura的管理层将于美国东部时间今天（2025年5月1日）下午4：30/太平洋时间下午1：30主持网络直播和电话会议，讨论2025年第一季度的财务业绩并提供公司最新情况。国内呼叫者可拨打（800）245-3047，国际呼叫者可拨打（203）518-9765，输入会议ID：KURAQ1，即可接入直播电话。公司网站www.kuraoncology.com的投资者关系部分将在此处或在线提供该活动的网络直播和存档重播。
关于Kura Oncology
Kura Oncology是一家临床阶段的生物制药公司，致力于实现精准药物治疗癌症的承诺。该公司的管线包括设计用于靶向癌症信号通路的小分子候选药物。Ziftomenib是一种每日一次的口服menin抑制剂，是第一个也是唯一一个获得FDA突破性疗法指定的研究疗法，用于治疗R/R NPM1-m AML。2024年11月，Kura Oncology与Kyowa Kirin订立全球战略合作协议，以开发和商业化
ziftomenib用于AML和其他血液系统恶性肿瘤。ziftomenib在R/R NPM1-m AML中的2期注册导向试验的注册已经完成，并且在2025年第二季度，两家公司宣布提交ziftomenib用于治疗R/R NPM1-m AML成人患者的NDA。Kura和Kyowa Kirin正在开展一系列临床试验，以结合当前护理标准评估ziftomenib在新诊断和R/R NPM1-m和KMT2A重排AML中的作用。KO-2806是一种下一代FTI，正在进行1期剂量递增试验（FIT-001）的评估，作为单一疗法并与靶向治疗联合用于各种实体瘤患者。Tipifarnib是一种强效选择性FTI，目前正处于与alpelisib联合用于PIK3CA依赖性HNSCC患者的1/2期试验（KURRENT-HN）中。欲了解更多信息，请访问Kura的网站www.kuraoncology.com，并在X和LinkedIn上关注我们。
前瞻性陈述
本新闻稿包含某些前瞻性陈述，这些陈述涉及可能导致实际结果与历史结果或此类前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果存在重大差异的风险和不确定性。此类前瞻性陈述包括以下方面的陈述：Kura的候选产品ziftomenib、KO-2806和tipifarnib的功效、安全性和治疗潜力；临床试验的预期时间；临床试验结果和数据的预期时间和呈现；FDA就其对ziftomenib的NDA初步评估通知的预期时间；FDA对NDA审查的潜在持续时间；FDA对候选产品的潜在批准；与FDA互动的成功和影响；Kura的资产负债表实力和充足的现金，现金等价物和短期投资，为其目前到2027年的运营计划提供资金，并结合Kyowa协议下的预期合作资金，通过1L组合环境中的商业化支持Kura的ziftomenib AML计划。可能导致实际结果出现重大差异的因素包括：在早期研究或临床试验中看起来很有希望的化合物在后来的临床前研究或临床试验中没有证明安全性和/或有效性的风险、Kura可能无法获得批准上市其候选产品的风险、与进行临床试验、监管备案以及与监管机构的其他互动相关的不确定性、与依赖第三方成功进行临床试验相关的风险、与依赖外部融资以满足资本要求相关的风险、与Kyowa Kirin合作不成功的风险，以及与发现、开发和商业化可安全有效地用作人类治疗剂的药物的过程相关的其他风险，以及围绕此类药物建立业务的努力。我们敦促你考虑包含“可能”、“将”、“将”、“可能”、“应该”、“相信”、“估计”、“项目”、“承诺”、“潜力”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“继续”、“设计”、“目标”等词语的否定或其他类似词语的陈述，以使其具有不确定性和前瞻性。有关公司面临的风险和不确定性的进一步清单和描述，请参阅公司向美国证券交易委员会提交的定期和其他文件，这些文件可在www.sec.gov上查阅。此类前瞻性陈述仅在截至
发布日期，Kura不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
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KURA肿瘤学公司。 |
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运营数据报表 |
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（未经审计） |
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（单位：千，每股数据除外） |
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三个月结束 |
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3月31日， |
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2025 |
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2024 |
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协作收入 |
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$ |
14,108 |
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$ |
— |
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营业费用 |
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研究与开发 |
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55,973 |
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36,268 |
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一般和行政 |
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22,835 |
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18,184 |
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总营业费用 |
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78,808 |
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54,452 |
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其他收入，净额 |
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7,497 |
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4,927 |
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所得税费用 |
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(226 |
) |
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— |
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净亏损 |
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$ |
(57,429 |
) |
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$ |
(49,525 |
) |
每股净亏损，基本及摊薄 |
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$ |
(0.66 |
) |
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$ |
(0.59 |
) |
用于计算每股净亏损的加权平均股数，基本和稀释 |
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87,415 |
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83,905 |
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KURA肿瘤学公司。 |
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资产负债表数据 |
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（未经审计） |
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（单位：千） |
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3月31日， |
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12月31日， |
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2025 |
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2024 |
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现金、现金等价物和短期投资 |
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$ |
658,191 |
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$ |
727,395 |
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营运资金 |
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634,432 |
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666,117 |
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总资产 |
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743,764 |
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760,159 |
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长期负债 |
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289,592 |
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267,807 |
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累计赤字 |
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(952,851 |
) |
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(895,422 |
) |
股东权益 |
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364,406 |
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413,640 |
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联系人
投资者：
帕蒂银行
董事总经理
(415) 513-1284
patti.bank@icrhealthcare.com
媒体：
亚历山德拉·温加滕
企业传播副总监
(858) 500-8822
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