附件 99.1
Intellia Therapeutics公布2025年第一季度财务业绩并重点介绍近期公司进展
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有望在2025年第三季度完成遗传性血管性水肿（HAE）全球3期HAELO研究的入组
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全球3期MAGNITUDE-2研究评估nexiguran ziclumeran（nex-z）治疗遗传性ATTR淀粉样变性合并多发性神经病（ATTRV-PN）患者的首例患者给药
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NEX-Z在ATTR合并心肌病（ATTR-CM）患者中的全球3期MAGNITUDE试验的入组情况继续超出预期
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在2025年6月的EAACI大会上展示正在进行的NTLA-2002在HAE患者中的1/2期研究的1期部分的额外数据
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预计2025年下半年在nex-z的1期研究中展示ATTR-CM和ATTRV-PN患者的更长期数据
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第一季度末现金、现金等价物和有价证券约为7.071亿美元；预计将为2027年上半年的运营提供资金
马萨诸塞州剑桥，2025年5月8日– Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学，该公司今天公布了截至2025年3月31日的第一季度运营亮点和财务业绩。
“Intellia全速前进，并在其临床项目中取得了出色的进展，”Intellia总裁兼首席执行官John Leonard医学博士表示：“第一季度的两项关键成就是为我们两项3期研究的首批患者给药：用于遗传性血管性水肿的HAELO研究和用于遗传性ATTR淀粉样变性并伴有多发性神经病的MAGNITUDE-2研究。此外，我们针对伴有心肌病的ATTR的3期MAGNITUDE研究继续快速入组。即将到来的催化剂包括即将举行的EAACI大会上正在进行的NTLA-2002 1期研究的较长期数据，以及NTLA-2002 2期研究的更新数据和2025年下半年nex-z的较长期1期数据。”
2025年第一季度及近期运营亮点
遗传性血管性水肿（HAE）
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NTLA-2002：NTLA-2002是一家全资、调查性体内基于CRISPR的疗法旨在敲出KLKB1肝脏中的基因，目标是终生控制单次给药后的HAE发作。
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Intellia将于6月15日星期日在英国格拉斯哥举行的欧洲过敏和临床免疫学会（EAACI）大会2025上以口头报告的形式展示正在进行的1/2期研究的更多数据。该演示文稿将包括来自1/2期研究的第1阶段部分患者的长期耐久性数据。
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全球3期HAELO研究的注册工作正在取得进展，该公司预计将于2025年第三季度完成注册。
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Intellia预计将在2025年下半年提供来自正在进行的第1/2期研究的第2阶段部分的新的和更长期的数据。该数据将包括最初接受25毫克剂量或安慰剂，随后接受为3期研究选择的50毫克剂量NTLA-2002的患者。
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该公司有望在2026年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。
转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性
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Nexiguran ziclumeran（nex-z，又称NTLA-2001）：Nex-Z是一项调查体内基于CRISPR的疗法旨在灭活TTR肝细胞中的基因，从而阻止转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白的产生，用于治疗ATTR淀粉样变性。Nex-z提供了阻止和逆转这种疾病的可能性，方法是在单次给药后推动TTRR蛋白的深度、持续和潜在的终身减少。Nex-z在所有患者和测试的所有剂量水平上普遍具有良好的耐受性。最常见的治疗相关不良事件是轻度或中度输液反应；所有患者都能接受预期剂量的nex-z。Intellia与再生元制药公司合作，领导nex-z的开发和商业化
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ATTR淀粉样变性合并心肌病（ATTR-CM）：
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今年3月，Intellia宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予nex-z再生医学高级疗法（RMAT）用于ATTR-CM的治疗。
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全球3期MAGNITUDE试验的入组进展领先于公司的目标预测，预计到年底入组的患者总数将超过550人。
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遗传性ATTR淀粉样变性合并多发性神经病（ATTRV-PN）：
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4月，公司宣布在全球3期MAGNITUDE-2研究中首例患者随机给药Nex-z。Intellia预计注册将于2026年完成。
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5月，该公司将在欧洲心脏病学会心力衰竭（ESC-HF）大会和外周神经学会（PN）年会上展示数据。在ESC-HF上，Intellia将在ATTR-CM患者中显示野生型与变异数据。在PNS上，该公司将展示ATTRV-PN患者的中期1期扩展数据。
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Intellia预计将在2025年下半年的1期研究中提供ATTR-CM和ATTRV-PN患者的更长期数据。数据将包括更新的临床疗效和安全性测量。
平台更新
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Intellia正在开拓新技术，例如基于CRISPR的基因编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，以创造高度差异化的未来体内和前vivo候选产品。该公司的专有平台技术正在研究和开发中，以扩大治疗机会，以支持改变患有严重疾病的人的生活的使命，包括治疗性基因组编辑疗法的可能性。
即将举行的活动
公司将在2025年第二季度参加以下活动：
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加拿大皇家银行资本市场全球医疗保健会议，5月21日，纽约
2025年第一季度财务业绩
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现金头寸:截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为7.071亿美元，而截至2024年12月31日为8.617亿美元。现金、现金等价物和有价证券减少的主要原因是第一季度运营以及与公司先前宣布的投资组合优先顺序、裁员和房地产整合相关的约5100万美元非经常性现金支付。该公司截至2025年3月31日的现金、现金等价物和有价证券预计将为2027年上半年的运营提供资金。
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协作收入:2025年第一季度的协作收入为1660万美元，而2024年第一季度为2890万美元。减少1230万美元主要是由于AvenCell许可和协作协议下的协作收入减少。
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研发费用:2025年第一季度的研发（R & D）费用为1.084亿美元，而2024年第一季度为1.118亿美元。减少340万美元的主要原因是与员工相关的费用、基于股票的薪酬、研究材料和签约服务被我们的牵头项目推进的增加所抵消。2025年第一季度计入研发费用的股票补偿费用为1260万美元。
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G & A费用:2025年第一季度的一般和行政（G & A）费用为2900万美元，而2024年第一季度为3110万美元。减少210万美元主要是由于2025年1月裁员导致与员工相关的费用减少，以及基于股票的薪酬减少，部分被第一季度记录的与遣散费相关的增加所抵消。2025年第一季度计入G & A费用的股票薪酬费用为920万美元。
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净亏损：2025年第一季度净亏损为1.143亿美元，而2024年第一季度净亏损为1.074亿美元。
电话会议讨论2025年第一季度业绩
该公司将于美国东部时间今天（5月8日，星期四）上午8点召开电话会议，讨论这些结果。
加入电话：
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美国呼叫者应拨打1-833-316-0545，国际呼叫者应拨打1-412-317-5726，大约在通话前五分钟。所有参与者应要求与Intellia Therapeutics电话会议相连。
将于美国东部时间5月8日下午12点开始，通过Intellia网站intelliatx.com上投资者与媒体部分的活动和演示页面重播电话会议。
关于Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学。自成立以来，Intellia一直专注于利用基因编辑技术开发新颖、一流的药物，以满足未被满足的重要医疗需求，并为患者推进治疗范式。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验，与其员工一起，正在帮助树立一类新药的标准。为了充分利用基因编辑的潜力，Intellia继续使用新颖的编辑和传递技术扩展其基于CRISPR平台的能力。在intelliatx.com了解更多信息，并关注我们@ intelliatx。
前瞻性陈述
本新闻稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）在1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Intellia的信念和期望的明示或暗示陈述，这些陈述涉及：其针对转甲状腺素蛋白（“ATTR”）淀粉样变性的NTLA-2001（也称为nexiguran ziclumeran或“nex-z”）和用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的NTLA-2002的临床项目的安全性、有效性、成功和进展，根据其临床试验申请（“CTA”）和研究性新药申请（“IND”）提交，包括其正在进行的nex-z和NTLA-2002临床试验数据发布的预期时间、监管反馈、监管备案以及临床试验的启动、入组、给药和完成，如HAELO 3期研究于2025年第三季度完成入组并于2026年下半年提交生物制剂许可申请（“BLA”），其有能力在2025年底前入组3期MAGNITUDEE研究并超过550名总入组患者，其有能力入组3期MAGNITUDE-2研究并于2026年完成入组，其有计划提交NTLA-2002的1/2期研究的2期部分的新数据以及NEX-Z更长期的1期数据，包括更新了临床疗效和安全性的措施，在2025年下半年，nex-z通过在单次给药后驱动TTRR蛋白的深度、持续和潜在的终身降低来阻止和逆转疾病的潜力，以及NTLA-2002在单次给药后提供终身控制HAE发作的潜力；其应用新技术开发体内和体外候选产品的能力，例如基于CRISPR的基因编辑技术和脂质纳米颗粒递送技术，包括其使用这些技术来扩大治疗机会的能力以及推进此类候选产品的时间预期；其优化合作对其开发计划影响的能力，包括但不限于与再生元制药公司（“再生元制药”）的合作及其针对ATTR淀粉样变性的共同开发计划；以及其作为一家公司的成长性以及对其资本用途、费用、未来累计赤字和财务业绩的预期，包括其为2027年上半年的运营提供资金的能力。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与Intellia保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与Intellia与第三方（包括其合同制造商、合作者、许可人和被许可人）的关系相关的风险；与其许可人保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与其产品候选者的临床前和临床研究的授权、启动和进行以及其他开发要求相关的不确定性，包括与监管机构批准进行临床试验相关的不确定性；与成功开发和商业化任何一种或多种Intellia的候选产品的能力相关的风险；与临床前研究或临床研究结果不能预测与未来研究相关的未来结果相关的风险；临床研究结果不会是积极的风险；与计划中的临床试验可能因监管反馈或其他发展而延迟相关的风险；以及与Intellia与再生元制药的合作相关的风险，或其其他合作不继续或不成功。有关这些以及其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅Intellia最近的10-K表格年度报告中标题为“风险因素”的部分，以及Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，包括其10-Q表格季度报告。本新闻稿中的所有信息截至发布之日，并且除非法律要求，Intellia不承担更新这些信息的义务。
Intellia Therapeutics, Inc.
合并经营报表（未经审计）
（金额以千为单位，每股数据除外）
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截至3月31日的三个月， |
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2025 |
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2024 |
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协作收入 |
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16,627 |
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$ |
28,935 |
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营业费用： |
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研究与开发 |
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108,427 |
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111,847 |
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一般和行政 |
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29,007 |
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31,091 |
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总营业费用 |
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137,434 |
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142,938 |
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经营亏损 |
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(120,807 |
) |
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(114,003 |
) |
其他收入（费用），净额： |
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利息收入 |
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8,603 |
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12,632 |
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投资公允价值变动，净额 |
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(2,125 |
) |
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(6,065 |
) |
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其他收入总额，净额 |
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6,478 |
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6,567 |
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净亏损 |
$ |
(114,329 |
) |
|
$ |
(107,436 |
) |
每股净亏损，基本及摊薄 |
$ |
(1.10 |
) |
|
$ |
(1.12 |
) |
加权平均流通股、基本股和稀释股 |
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103,500 |
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95,502 |
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Intellia Therapeutics, Inc.
合并资产负债表数据（未经审计）
（金额以千为单位）
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2025年3月31日 |
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2024年12月31日 |
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现金、现金等价物和有价证券 |
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$ |
707,100 |
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$ |
861,730 |
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总资产 |
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986,163 |
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1,191,015 |
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负债总额 |
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206,244 |
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319,059 |
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股东权益合计 |
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779,919 |
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871,956 |
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Intellia联系人：
投资者：
布列塔尼·查韦斯
投资者关系高级经理
brittany.chaves@intelliatx.com
媒体：
马特·克伦森
十桥通讯
media@intelliatx.com
mcrenson@tenbridgecommunications.com