附件 99.1
uniQure公布2025年财务业绩并提供近期公司
更新
~与FDA举行A型会议，讨论AMT-130治疗亨廷顿病；公司评估III期开发考虑，计划在2026年第二季度要求后续B型会议~
~完成AMT-260治疗难治性内侧颞叶癫痫的I/IIA期研究首个队列入组，预计2026年上半年有更多临床数据~
~展示了AMT-191在法布里病中的更新I/II期数据，显示了持久性、剂量依赖性
α-Gal A酶活性增加~
~截至12月31日的现金、现金等价物和流动投资证券约为6.225亿美元，
2025年预计资金运营进入2029年下半年~
~uniQure将于美国东部时间上午8：00主持财报电话会议~
2026年3月2日，马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹—— uniQure N.V.（NASDAQ：QURE）是一家领先的基因治疗公司，该公司正在为有严重医疗需求的患者推进变革性疗法，该公司今天公布了其2025年第四季度和全年的财务业绩，并强调了其业务的最新进展。
“在2025年，我们展示了AMT-130令人信服的36个月临床数据，我们相信这些数据有意义地证明了它有可能成为亨廷顿氏病患者的首个疾病改善疗法，”uniQure首席执行官马特·卡普斯塔（Matt Kapusta）表示。“虽然我们尚未在批准途径上与FDA达成一致，但我们仍然对数据集中反映的强度和持久性充满信心。我们致力于与FDA合作，为急需治疗的亨廷顿病患者确定一条清晰而有效的路径，将这种具有潜在变革性的疗法带给他们。”
“除了亨廷顿病，我们在更广泛的临床组合中也取得了有意义的进展，并期待今年晚些时候有更多的数据读数，”卡普斯塔先生继续说道。“以强劲的资产负债表进入2026年，我们在财务上保持自律，并处于有利地位，可以继续战略性和负责任地推进我们的项目。”
最近的公司发展和更新
推进AMT-130治疗亨廷顿氏病
| ● | 2025年9月，公司公布了AMT-130用于治疗亨廷顿病的关键I/II期研究的积极顶线数据。12例接受大剂量AMT-130的患者的顶线36个月疗效结果包括以下（截至2025年6月30日的数据截止）： |
| o | 观察到通过复合统一亨廷顿病评定量表（CUHDRS）测量的疾病进展放缓75%具有统计学意义，与倾向评分匹配的外部对照（p = 0.003）相比，达到了主要终点。 |
| o | 总功能能力（TFC）的一个关键次要终点显示，与倾向评分匹配的外部对照相比，疾病进展具有统计学意义的60%的减缓（p = 0.033）。 |
| ● | 在I/II期研究的高剂量AMT-130中，在36个月时观察到脑脊髓神经丝轻蛋白（NFL）较基线的平均减少为-8.2 %。 |
| ● | AMT-130在两种剂量下通常具有良好的耐受性，安全性可控，自2022年12月以来未观察到新的与药物相关的严重不良事件。治疗组最常见的不良事件与给药程序有关。 |
| ● | 2025年第四季度，在接受高剂量AMT-130的六名患者的第四个队列中完成了给药，以评估与美国I/II期研究中的先前队列相比，基线纹状体体积较低的患者的安全性和有效性。 |
| ● | 2026年2月23日，该公司在21St在加利福尼亚州棕榈泉举行的年度亨廷顿病治疗学会议表明，使用具有TRACK-HD/TRACK-ON和PREDICT-HD数据集的临床协变量的倾向评分方法在预测亨廷顿病进展方面有效地替代了基线纹状体体积。这些协变量与3年数据分析中用于将AMT-130治疗患者与源自Enroll-HD的外部比较队列进行匹配的协变量相同。 |
| ● | 公司于2025年10月与美国食品药品监督管理局（FDA）举行了BLA前会议，并于2026年1月举行了A类会议，讨论了监管路径。在收到A类会议的最终会议记录后，该公司宣布，FDA表示无法同意，与外部对照相比，I/II期研究的数据足以提供支持AMT-130上市申请所需的有效性的主要证据。FDA强烈建议该公司进行一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究。该公司打算继续与FDA就III期开发考虑进行接触，并计划在2026年第二季度要求召开B类会议，以进一步讨论潜在的研究设计方法。 |
管道项目的持续临床进展
AMT-260治疗难治性内侧颞叶癫痫（MTLE）
| ● | 2025年5月，该公司提交了来自首位接受治疗的患者的初步安全性和探索性疗效数据，显示在前五个月的随访中观察到的癫痫发作频率降低了92%，没有发生严重的安全事件。 |
| ● | 2025年，公司完成了I/IIA期研究中6名患者的第一剂量组入组。第二剂量组已经开始招募，预计将包括另外6名患者。 |
| ● | 该公司预计将在2026年第二季度提供I/IIA期研究的更新数据。 |
| ● | 2026年2月，公司提交了AMT-191在法布里病中的I/II期研究的最新安全性和探索性疗效数据（截至2026年1月8日的数据截止）： |
| o | 在3个剂量水平的11名患者中观察到剂量依赖性升高，α-GAL A活性范围高于平均正常范围0.34至82.2倍1最低剂量时，中剂量时为1.6至312.52倍，最高剂量时为27.7至223.7倍。 |
| o | 这些增长在四个月到一年多的后续期间是持久的。 |
| o | 11名给药患者中有6人退出酶替代疗法（ERT）。 |
| o | 所有队列的血浆溶胶-GB3水平在给药后均稳定，无论ERT状态如何 |
| ● | 根据迄今为止观察到的数据，AMT-191在所有剂量水平上都显示出可控的安全性。 在4x10没有观察到与AMT-191相关的SAE13GC/kg和2x1013GC/kg剂量。在6x10期间没有观察到额外的SAE13GC/kg剂量超过先前于2025年9月报告的5例，在两名患者中。 |
| ● | 根据方案，中剂量和高剂量队列的额外给药已暂停，等待对中剂量队列的两名患者报告的无症状3级肝酶升高的进一步评估，这些患者被确认为剂量限制性毒性。 |
| ● | 根据独立数据监测委员会在2025年9月对初步安全性和有效性数据进行审查后提出的建议，注册仍处于自愿暂停状态，其中包括一个被确定与AMT-162相关的剂量限制性毒性严重不良事件。公司继续收集和评估I/II期EPISOD1研究中接受治疗的5名患者的数据。 |
| ● | 2025年，公司通过完成发行总计1180万股普通股的后续公开发行，在扣除承销折扣和佣金以及其他发行费用后，通过购买公司普通股50万股的预融资认股权证代替向某些投资者发行的普通股，获得了总计4.042亿美元的净收益。 |
| ● | 2025年第三季度，该公司进一步宣布对其现有的5000万美元未偿债务进行再融资，以将期限延长至2030年10月，并降低其资本成本。在AMT-130达到预先定义的监管里程碑的情况下，公司可以选择额外提取1亿美元的定期贷款。第三笔2500万美元的贷款将在贷款人批准后提供。 |
| ● | 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和流动投资证券6.225亿美元。该公司预计，现金、现金等价物和投资证券将足以为2029年下半年的运营提供资金。 |
合同制造收入成本：截至2025年12月31日止年度，合同制造收入成本为零，而2024年为1710万美元。在2024年剥离列克星敦工厂后，合同制造收入的成本在其他费用中扣除相关收入后入账。
其他收入：截至2025年12月31日止年度，其他收入为1440万美元，而2024年同期为790万美元。2025年增加的650万美元主要与一次性向Genezen出售600万美元的关键试剂有关。
净亏损：截至2025年12月31日止年度的净亏损为1.990亿美元，即每股普通股基本和摊薄亏损3.46美元，而2024年同期的净亏损为2.396亿美元，即每股普通股基本和摊薄亏损4.92美元。
| ● | 道明高宏集团 46第年度健康护理大会，3月2日nd–马萨诸塞州波士顿 |
| ● | Leerink 伙伴全球全球医疗保健大会，3月11日第–佛罗里达州迈阿密 |
| ● | 巴克莱银行 28第年度全球医疗保健大会，3月12日第 –佛罗里达州迈阿密 |
| ● | Kempen生命科学大会，4月15日第–荷兰阿姆斯特丹 |
对投资者而言： |
对于媒体： |
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基亚拉·鲁索 |
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|
12月31日， |
|
12月31日， |
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2025 |
|
2024 |
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|
（单位：千） |
||||
流动资产 |
|
|
|
|
|
|
现金及现金等价物 |
|
$ |
80,240 |
|
$ |
158,930 |
当前投资证券 |
|
|
542,301 |
|
|
208,591 |
应收账款 |
|
|
5,863 |
|
|
5,881 |
预付费用 |
|
|
20,506 |
|
|
9,281 |
其他流动资产和应收款 |
|
|
7,076 |
|
|
7,606 |
流动资产总额 |
|
|
655,986 |
|
|
390,289 |
非流动资产 |
|
|
|
|
|
|
固定资产、工厂及设备，净值 |
|
|
13,800 |
|
|
20,424 |
其他投资 |
|
|
30,237 |
|
|
27,464 |
经营租赁使用权资产 |
|
|
12,525 |
|
|
13,647 |
无形资产，净值 |
|
|
72,790 |
|
|
71,043 |
商誉 |
|
|
25,355 |
|
|
22,414 |
递延所得税资产，净额 |
|
|
8,654 |
|
|
9,856 |
其他非流动资产 |
|
|
5,561 |
|
|
1,399 |
非流动资产合计 |
|
|
168,922 |
|
|
166,247 |
总资产 |
|
$ |
824,908 |
|
$ |
556,536 |
流动负债 |
|
|
|
|
|
|
应付账款 |
|
$ |
5,170 |
|
$ |
7,227 |
应计费用和其他流动负债 |
|
|
41,292 |
|
|
29,225 |
与预先注资认股权证有关的法律责任 |
|
|
12,595 |
|
|
— |
经营租赁负债的流动部分 |
|
|
3,862 |
|
|
3,601 |
流动负债合计 |
|
|
62,919 |
|
|
40,053 |
非流动负债 |
|
|
|
|
|
|
长期负债 |
|
|
49,699 |
|
|
51,324 |
特许权使用费融资协议产生的负债 |
|
|
473,199 |
|
|
434,930 |
经营租赁负债，扣除流动部分 |
|
|
9,832 |
|
|
11,136 |
或有对价 |
|
|
18,736 |
|
|
10,860 |
递延所得税负债，净额 |
|
|
7,967 |
|
|
7,043 |
其他非流动负债，扣除流动部分 |
|
|
3,655 |
|
|
7,942 |
非流动负债合计 |
|
|
563,088 |
|
|
523,235 |
负债总额 |
|
|
626,007 |
|
|
563,288 |
股东权益/（赤字） |
|
|
|
|
|
|
股东权益总额/（赤字） |
|
|
198,901 |
|
|
(6,752) |
负债和股东权益合计/（赤字） |
|
$ |
824,908 |
|
$ |
556,536 |
|
|
截至12月31日止年度， |
|||||||
|
|
2025 |
|
2024 |
|
2023 |
|||
|
|
（单位：千，股份和每股金额除外） |
|||||||
许可证收入 |
|
$ |
15,934 |
|
$ |
10,133 |
|
$ |
2,758 |
合同制造收入 |
|
|
— |
|
|
6,114 |
|
|
10,835 |
协作收入 |
|
|
164 |
|
|
10,872 |
|
|
2,250 |
总收入 |
|
16,098 |
27,119 |
|
|
15,843 |
|||
营业费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
许可证收入成本 |
|
|
(1,686) |
|
|
(1,267) |
|
|
(65) |
合同制造收入成本 |
|
|
— |
|
|
(17,060) |
|
|
(13,563) |
研发费用 |
|
|
(140,673) |
|
|
(143,782) |
|
|
(214,864) |
销售、一般和管理费用 |
|
|
(65,456) |
|
|
(52,657) |
|
|
(74,591) |
总营业费用 |
|
|
(207,815) |
|
|
(214,766) |
|
|
(303,083) |
其他收益 |
|
|
14,410 |
|
|
7,926 |
|
|
6,059 |
其他费用 |
|
|
(8,042) |
|
|
(4,573) |
|
|
(1,690) |
经营亏损 |
|
|
(185,349) |
|
|
(184,294) |
|
|
(282,871) |
非经营性项目，净额 |
|
|
(7,991) |
|
|
(52,833) |
|
|
(23,686) |
所得税费用前亏损 |
|
$ |
(193,340) |
|
$ |
(237,127) |
|
$ |
(306,557) |
所得税费用 |
|
|
(5,631) |
|
|
(2,429) |
|
|
(1,921) |
净亏损 |
|
$ |
(198,971) |
|
$ |
(239,556) |
|
$ |
(308,478) |
每股普通股收益-摊薄 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
每股普通股摊薄净亏损 |
|
$ |
(3.46) |
|
$ |
(4.92) |
|
$ |
(6.47) |
加权平均股份-基本及摊薄 |
|
|
57,502,068 |
|
|
48,649,129 |
|
|
47,670,986 |