附件 99.1
Sana Biotechnology报告2025年第一季度财务业绩和业务更新
展示了正在进行的1型糖尿病研究的阳性4周和12周临床结果，表明移植的无免疫抑制的低免疫修饰胰岛细胞克服了免疫识别，同时在移植后继续发挥功能并持续稳定地产生C肽
SC291用于B细胞介导的自身免疫性疾病的GLEAM试验和SC262用于复发/难治性B细胞恶性肿瘤的VIVID试验的患者入组；预计2025年报告两项研究的临床数据
展示了在非人类灵长类动物中的临床前数据，显示使用SG299的替代物进行安全性和深度B细胞耗竭，SG299是一种具有CD8靶向融合原递送的CD19定向CAR的体内CAR T
预计最早于2026年提交SC451治疗1型糖尿病和SG299治疗B细胞相关疾病的研究性新药申请（IND）
2025年第一季度现金状况为1.047亿美元；预计到2026年的现金跑道
西雅图— 2025年5月8日— Sana Biotechnology, Inc.（NASDAQ：SANA）是一家专注于创造和交付工程细胞作为药物的公司，该公司今天公布了2025年第一季度的财务业绩和业务亮点。
Sana总裁兼首席执行官史蒂夫·哈尔（Steve Harr）表示：“1型糖尿病（T1D）仍然是一个巨大的、未被满足的需求，影响了超过900万人的生活，我们在2025年朝着功能性治愈这种疾病的方向取得了重大进展。”“我们最近提交了UP421的12周临床数据，表明移植的无任何免疫抑制的低免疫修饰胰岛在移植三个月后继续逃避免疫检测和功能，我们预计这一结果将随着时间的推移而持续下去，并在整个人群中广泛推广。此外，我们已经为基因组稳定、基因修饰的主细胞库奠定了基础，这是一个艰难而重要的步骤，它为最早在2026年实现IND扫清了道路，并使T1D患者的可扩展解决方案成为现实的可能性。”
近期企业亮点
宣布了一项由研究者赞助的首次人体研究的积极初步结果，该研究将UP421（一种使用低免疫平台（HIP）技术设计的同种异体原发性胰岛细胞疗法）移植到1型糖尿病患者体内，而无需使用任何免疫抑制。
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UP421是一种用于1型糖尿病患者的主要人类HIP修饰胰岛细胞疗法。这项研究者赞助的试验（IST）的目标是了解1型糖尿病患者中HIP修饰的胰岛细胞在没有任何免疫抑制的情况下的安全性、免疫逃避、胰岛细胞存活率和β细胞功能，通过C肽产生来测量。该试验是在乌普萨拉大学医院的临床试验授权下进行的，由Per-Ola Carlsson博士担任首席研究员。
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细胞移植后12周的研究结果证明，通过循环C肽的存在来测量胰腺β细胞的存活率和功能，这是一种生物标志物，表明移植的β细胞正在产生胰岛素。在这些时间点的测试期间，C肽水平也会随着混合膳食耐受性测试而增加，这与响应膳食的胰岛素分泌一致。磁共振成像扫描还显示，随着时间的推移，移植细胞部位会出现持续的信号，这与移植物存活率是一致的。该研究没有发现任何安全问题，HIP修饰的胰岛细胞逃避了免疫检测。
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Sana在纽约干细胞基金会（NYSCF）会议上展示了为期12周的数据，并期望随着科学会议和/或同行评审出版物的进展，报告这项研究的更多数据，包括更长期的后续行动。
推进我们跨多个适应症和模式的管道：
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1型糖尿病– Sana继续进行基因修饰的原代胰岛细胞（UP421）的临床开发和SC451的临床前开发，SC451是一种HIP修饰的干细胞来源的胰岛细胞疗法。除了上面概述的UP421的人体数据外，Sana还分享了SC451的数据，显示在小鼠模型中血糖控制持续15个月，没有组织学异常。Sana预计将在2025年分享更多数据，并最早于2026年提交SC451的IND。
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异基因CAR T细胞– The格林研究是一项1期研究，评估SC291，一种HIP修饰的CD19导向的同种异体CAR T细胞疗法，用于B细胞介导的自身免疫性疾病患者，包括难治性系统性狼疮
红斑病与抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎。The活力该研究是一项1期临床试验，评估SC262，一种HIP修饰的CD22导向的同种异体CAR T细胞疗法，用于既往接受过CD19导向CAR T疗法的复发和/或难治性B细胞恶性肿瘤患者。
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在复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）中评估SC291的暂停ARDENT试验的数据表明，能够以所需的深度B细胞耗竭安全给药SC291。GLEAM研究的目标是证明类似的深度B细胞耗竭对B细胞介导的自身免疫性疾病患者具有后续的临床益处。
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Sana正在招募GLEAM和VIVID试验的患者，预计将在2025年共享数据。
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体内CAR T细胞– SG299，它使用我们的fusogen平台，允许针对特定细胞，体内交付各种有效载荷。SG299是一种靶向CD8的融合小体，它向CD8 + T细胞递送遗传物质，以制造CD19导向的CAR T细胞，同时避免潜在的麻烦递送到肝脏和性腺组织等组织。Sana分享的数据显示，在不使用任何淋巴消耗化疗的情况下，含有另一种成分的SG299代孕物可导致非人类灵长类动物的深度B细胞耗竭。Sana预计最早将于2026年提交SG299的IND，我们期待将其用于一系列B细胞癌症和B细胞介导的自身免疫性疾病。
2025年第一季度财务业绩
公认会计原则结果
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现金头寸：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.047亿美元，而截至2024年12月31日为1.525亿美元。减少4780万美元的主要原因是运营中使用的现金为4870万美元。
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研发费用：截至2025年3月31日止三个月，研发费用（包括非现金费用）为3720万美元，而2024年同期为5640万美元。减少1930万美元主要是由于员工人数减少和2024年第四季度宣布的投资组合优先顺序导致人员相关、实验室和研究成本降低，临床开发成本下降主要与2024年第四季度ARDENT试验暂停有关，以及2024年第一季度记录的临床开发里程碑在2025年没有再次发生，以及设施和其他分配成本的减少，主要是由于2024年第四季度宣布的投资组合优先顺序。这些减少部分被第三方制造成本增加所抵消。研发费用包括截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的非现金股票薪酬分别为460万美元和580万美元。
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研发相关成功付款及或有对价：截至2025年3月31日的三个月，Sana确认了一笔非现金费用200万美元，而2024年同期为3800万美元，这与成功付款负债和或有对价合计的估计公允价值变动有关。这些潜在负债的价值会随着Sana市值和股价的变化而大幅波动。
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一般和行政费用：截至2025年3月31日止三个月的一般和行政费用（包括非现金费用）为1150万美元，而2024年同期为1630万美元。减少480万美元主要是由于员工人数减少导致与人事相关的费用减少，包括基于非现金股票的薪酬，以及法律和咨询费减少。一般和行政费用包括截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的非现金股票薪酬分别为240万美元和320万美元。
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净亏损：截至2025年3月31日止三个月净亏损为4940万美元，合每股0.21美元，而2024年同期净亏损为1.075亿美元，合每股0.49美元。
非公认会计原则措施
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非GAAP经营现金消耗：截至2025年3月31日止三个月的非美国通用会计准则运营现金消耗为4660万美元，而2024年同期为5870万美元。非美国通用会计准则经营现金消耗是现金、现金等价物和有价证券的减少，不包括来自融资活动的现金流入、与2024年和2023年第四季度投资组合优先顺序相关的成本以及购买财产和设备。
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非美国通用会计准则净亏损：截至2025年3月31日止三个月非美国通用会计准则净亏损为4740万美元，即每股亏损0.20美元，而2024年同期为6950万美元，即每股亏损0.32美元。非美国通用会计准则净亏损不包括与或有对价和成功付款负债的估计公允价值变动相关的非现金费用和收益。
下文在“非GAAP财务指标”下介绍了对非GAAP指标的讨论，包括GAAP和非GAAP指标的对账。
关于萨那
Sana Biotechnology，Inc.专注于为患者创造和提供工程细胞作为药物。我们有一个共同的愿景，那就是修复和控制基因，替换缺失或受损的细胞，并让患者广泛使用我们的疗法。我们是一群充满激情的人，他们一起努力创造一家改变世界治疗疾病方式的经久不衰的公司。Sana在华盛顿州西雅图、马萨诸塞州剑桥、加利福尼亚州南旧金山和华盛顿州博塞尔均有业务。
关于前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含有关Sana Biotechnology, Inc.（“公司”、“我们”、“我们”、“或“我们的”）在联邦证券法的含义内，包括与公司愿景、进展和业务计划相关的那些；对其开发计划、产品候选者和技术平台的预期，包括其临床前、临床和监管发展计划和时间预期，包括对潜在IND的实质和时间以及其产品候选者的潜在适应症的预期；HIP修饰的细胞随着时间的推移在整个人群中逃避免疫检测和功能的潜在能力；对开发基因组稳定、基因修饰的细胞库的预期，包括其潜在影响；对时间的预期，公司产品候选者和技术的临床试验数据的实质、意义和影响，以及在跨多种疾病环境的1型糖尿病患者中利用HIP修饰的原代胰岛细胞的IST，包括1型糖尿病、B细胞介导的自身免疫性疾病和肿瘤学，包括对在科学会议和/或同行评审出版物中报告IST的额外数据的期望；SC291安全给药和证明深度B细胞耗竭并转化为B细胞介导的自身免疫性疾病患者临床获益的潜在能力；以及对公司现金跑道的预期。本新闻稿中除历史事实陈述外的所有陈述，包括（其中包括）有关公司战略、预期、现金跑道和未来财务状况、未来运营和前景的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“定位”、“潜力”、“预测”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”、“将”等术语来识别前瞻性陈述，以及预测或指示未来事件和未来趋势的其他类似表述，或这些术语或其他类似术语的否定。该公司的这些前瞻性陈述主要基于其当前对其认为可能影响其财务状况、经营业绩、业务战略和财务需求的未来事件和财务趋势的预期、估计、预测和预测。鉴于这些前瞻性陈述存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。这些陈述受到可能导致实际结果出现重大差异的风险和不确定因素的影响，其中包括（其中包括）药物开发中固有的风险，例如与公司当前和未来研发计划、临床前和临床试验的启动、成本、时间、进展和结果相关的风险，以及经济、市场和社会干扰。有关可能影响公司实际业绩的风险因素的详细讨论，请参阅公司证券交易委员会（SEC）报告中确定的风险因素，包括但不限于其日期为2025年5月8日的10-Q表格季度报告。除法律要求外，公司不承担以任何理由公开更新任何前瞻性陈述的义务。
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投资者关系与媒体：
妮可·基思
Investor.relations@sana.com
media@sana.com
Sana Biotechnology, Inc.
成功付款及或有代价的估计公平值变动
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成功付款
责任（1） |
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特遣队
考虑（2） |
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总成功付款负债和或有对价 |
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（单位：千） |
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截至2024年12月31日负债余额 |
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$ |
4,556 |
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$ |
108,968 |
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$ |
113,524 |
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公允价值变动–费用 |
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93 |
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1,864 |
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1,957 |
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截至2025年3月31日负债余额 |
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$ |
4,649 |
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$ |
110,832 |
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$ |
115,481 |
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截至2025年3月31日止三个月公允价值变动总额 |
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$ |
93 |
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$ |
1,864 |
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$ |
1,957 |
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(1)
Cobalt Biomedicine，Inc.（Cobalt）和哈佛学院（Harvard）的总裁和研究员有权根据各自协议的条款和条件获得成功付款。成功付款按公允价值入账，并在每个报告期重新计量，与研发相关的成功付款和运营报表上的或有对价中记录的估计公允价值变动。
(2)
Cobalt有权根据协议条款和条件在实现某些里程碑时获得或有对价。或有对价按公允价值入账，并在每个报告期根据研发相关成功付款和运营报表上的或有对价中记录的估计公允价值变动重新计量。
非GAAP财务指标
为了补充根据美国公认会计原则（GAAP）提出的财务结果，Sana使用某些非GAAP财务指标来评估其业务。Sana的管理层认为，这些非公认会计准则财务指标有助于了解Sana的财务业绩和未来的潜在结果，并提供与同行公司和期间的可比性。特别是，Sana的管理层利用非GAAP运营现金消耗、非GAAP研发费用和非GAAP净亏损和每股净亏损。Sana认为，这些非公认会计原则措施的提出使管理层和投资者能够更好地了解公司运营业务的实际持续成本，包括不受非现金估值变化影响的实际研发成本和获取技术的某些一次性费用，并有助于更有意义地比较期间活动。Sana将这些项目排除在外，因为它们在不同时期之间的可变性很大，并且就非现金费用而言，为投资者提供了对其治疗方案和平台技术开发的实际现金投资的洞察力。
这些并不意味着孤立地考虑或替代可比的GAAP衡量标准，应该与Sana根据GAAP编制的财务报表一起阅读。这些非GAAP衡量标准与标题相同的GAAP衡量标准不同，可能与其他公司使用的标题相同或相似的非GAAP财务衡量标准不同，并不反映全面的会计制度。Sana的管理层在内部使用这些补充的非GAAP财务指标来理解、管理和评估Sana的业务并做出运营决策。此外，Sana管理层认为，这些非公认会计准则财务指标的列报对投资者很有用，因为它们增强了投资者在不同时期比较Sana业绩的能力，并允许Sana在做出经营决策时使用的关键财务指标具有更大的透明度。以下是GAAP与非GAAP财务指标的对账：
Sana Biotechnology, Inc.
未经审计的GAAP与非GAAP净亏损和每股净亏损的对账
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截至3月31日的三个月， |
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2025 |
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2024 |
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（单位：千，每股数据除外） |
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净亏损– GAAP |
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$ |
(49,389 |
) |
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$ |
(107,475 |
) |
调整项： |
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成功支付负债的估计公允价值变动（一） |
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93 |
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32,623 |
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或有对价估计公允价值变动（2） |
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1,864 |
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5,384 |
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净亏损–非美国通用会计准则 |
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$ |
(47,432 |
) |
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$ |
(69,468 |
) |
每股净亏损– GAAP |
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$ |
(0.21 |
) |
|
$ |
(0.49 |
) |
调整项： |
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成功支付负债的估计公允价值变动（一） |
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- |
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0.15 |
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或有对价估计公允价值变动（2） |
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0.01 |
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0.02 |
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每股净亏损–非美国通用会计准则 |
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$ |
(0.20 |
) |
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$ |
(0.32 |
) |
加权平均流通股–基本和稀释 |
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237,578 |
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217,290 |
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(1)
截至2025年3月31日的三个月，与钴成功付款负债相关的费用为10万美元，而2024年同期为2790万美元。截至2025年3月31日的三个月，与哈佛成功支付负债相关的收益并不重要，而2024年同期的支出为470万美元。