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1.业务性质

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（也称为Alnylam、公司、我们、我们的或我们）于2002年6月14日开始运营，是一家生物制药公司，寻求开发和商业化基于核糖核酸干扰（RNAi）的新疗法。我们致力于推进我们的公司战略，即打造一家多产品、全球化、商业化的生物制药公司，拥有面向未来增长的深度和可持续的RNAi疗法临床管道，以及可持续创新的强大、有机研究引擎和对患者产生影响的巨大潜力。自成立以来，我们专注于发现、开发和商业化RNAi疗法，方法是在RNAi领域建立并保持强大的知识产权地位，与领先的制药和生命科学公司建立战略合作，通过许可协议产生收入，并最终独立或与我们的战略合作者在全球范围内开发和商业化RNAi疗法。我们在业务规划、研究、开发、制造和商业化生物制药产品、获取、备案和扩展我们的知识产权、招聘我们的管理和技术人员以及筹集资金方面投入了大量精力。

截至2026年3月31日 六个 已上市产品，包括 two 由合作者商业化的产品，以及向潜在商业化推进的多个后期研究项目。我们目前在全球范围内产生的产品收入来自 四个 商业化产品，AMVUTTRA、ONPATTRO、GIVLAARI和OXLUMO，主要在美国或美国和欧洲。

2.列报依据和合并原则

随附的Alnylam简明综合财务报表未经审计，是根据美利坚合众国普遍接受的适用于中期的会计原则或GAAP编制的，管理层认为，其中包括为公平陈述报告期经营业绩所必需的所有正常和经常性调整。我们的简明综合财务报表的编制基础也与我们截至2025年12月31日止年度的经审计综合财务报表基本一致，并应与这些报表一并阅读，这些报表包含在我们于2026年2月12日向美国证券交易委员会提交的10-K表格年度报告中。年终简明合并资产负债表数据来自我们经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的所有披露。我们在任何中期期间的运营结果并不一定表明我们在任何其他中期期间或整个财政年度的运营结果。

随附的简明综合财务报表反映了Alnylam和我们全资子公司的运营情况。所有公司间账户和交易均已消除。简明合并财务报表中的某些前期金额已进行追溯调整，以反映会计准则更新（ASU，2025-07）的指导，收入合同中客户以股份为基础的非现金对价的衍生品范围细化和范围澄清，我们于2025年第四季度在截至2025年1月1日的修正追溯基础上采用。请参阅我们截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告所载综合财务报表附注2。

我们的重要会计政策在我们截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告所载综合财务报表附注的附注2中进行了描述。截至2026年3月31日止三个月，我们的重大会计政策并无重大变化。

估计数的使用

按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响截至简明综合财务报表日期的资产和负债的报告金额以及或有资产和负债的披露以及报告期间收入和支出的报告金额。在我们的简明综合财务报表中，我们使用了与我们的存货估值和相关储备、临床应计费用、与出售未来特许权使用费和开发资金相关的负债、所得税、递延所得税资产估值备抵、收入确认和相关备抵和储备、研发费用以及基于股票的补偿费用相关的估计和假设。我们的估计基于历史经验和我们认为合理的其他各种假设。实际结果可能与这些估计不同。估计数的变化反映在所知期间的报告结果中。

流动性

根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2026年3月31日，我们的现金、现金等价物、有价证券，以及我们预计从产品销售和根据我们现有合作产生的收入，包括销售Leqvio和QFitlia的特许权使用费，以及循环信贷协议或循环信贷协议下的可用借款能力，将足以满足我们自2026年3月31日起至少未来12个月的近期资本和运营需求。

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表格10-Q本季度报告的提交日期。有关循环信贷协议的更多信息，请参阅附注8，可转换债务和其他融资。

最近的会计公告

2025年9月，财务会计准则委员会（FASB）发布ASU2025-06，有针对性地改进内部使用软件的会计核算，考虑到软件开发的不同方法，通过增加识别指南的可操作性，使内部使用软件成本指导现代化。该标准将对2027年12月15日之后开始的年度报告期以及这些年度报告期内的中期报告期有效，允许提前采用。标准更新可能适用于前瞻性、追溯性或修改后的追溯性方法。我们目前正在评估这一指导意见可能对我们的简明合并财务报表和相关披露产生的影响。

2024年11月，FASB发布ASU2024-03，损益表费用分拆，旨在通过要求在年度和中期基础上在财务报表附注中提供有关特定费用类别的额外信息来改进披露。该准则将在2026年12月15日之后开始的年度报告期间和2027年12月15日之后开始的中期报告期间生效，允许提前采用。标准更新可以在前瞻性或追溯性基础上应用。我们目前正在评估与ASU 2024-03相关的披露要求。

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3.净产品收入

净产品收入，根据产品销售的地理区域和特许经营（“TTR”，包括AMVUTTRA和ONPATTRO，以及“Rare”，包括GIVLAARI和OXLUMO）分类，包括以下内容：

			截至3月31日的三个月，
（单位：千）			2026						2025
AMVUTTRA
美国			$	702,554					$	197,964
欧洲			113,313						80,088
世界其他地区			74,064						31,940
合计			889,931						309,992
ONPATTRO
美国			10,166						15,572
欧洲			7,565						26,541
世界其他地区			2,750						7,376
合计			20,481						49,489
总TTR			910,412						359,481
GIVLAARI
美国			49,091						43,794
欧洲			20,290						18,544
世界其他地区			5,013						4,630
合计			74,394						66,968
OXLUMO
美国			16,965						14,109
欧洲			24,390						20,984
世界其他地区			9,966						6,996
合计			51,321						42,089
Total Rare			125,715						109,057
净产品收入总额			$	1,036,127					$	468,538

截至2026年3月31日和2025年12月31日，与产品收入有关的应收账款净额为$ 727.2 百万美元 669.5 百万，分别计入应收账款，在我们的简明综合资产负债表中为净额。

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下表汇总了每个产品收入津贴和储备类别的余额和活动：

（单位：千）			退单和返利						其他奖励和津贴						合计
截至2025年12月31日的期初余额			$	399,853					$	25,797					$	425,650
与当年销售相关的拨备			289,964						29,960						319,924
与以往年度销售有关的拨备			( 1,102 )						( 992 )						( 2,094 )
为本年度销售而在该期间作出的信贷或付款			( 147,181 )						( 14,146 )						( 161,327 )
为以往年度的销售而在该期间作出的信贷或付款			( 92,210 )						( 12,900 )						( 105,110 )
截至2026年3月31日共计			$	449,324					$	27,719					$	477,043

4.合作净收入

合作产生的净收入包括以下方面：

			截至3月31日的三个月，
（单位：千）			2026						2025
罗氏			$	35,641					$	17,056
再生元制药			46,336						51,039
其他			98						31,090
合作净收入总额			$	82,075					$	99,185

下表列出与我们的合作协议相关的应收账款和合同负债余额：

（单位：千）			截至2026年3月31日						截至2025年12月31日
计入应收账款的应收款项，净额			$	109,417					$	48,823
计入递延收入的合同负债			$	3,213					$	4,845

我们确认了来自合作的净收入$ 4.8 截至二零二六年三月三十一日止三个月累计亏损百万元 28.1 截至2025年3月31日止三个月的百万元，每一项均在适用期间开始时计入合同负债余额。

要从合同负债中确定当期确认的收入，我们首先将收入分配到期初未偿还的单个合同负债余额中，直到收入超过该余额。如果在后续期间收到这些合同的额外对价，我们假设在报告期间确认的所有收入首先适用于期初合同负债，而不是适用于该期间新对价的部分。

产品合作

罗氏

在2023年7月21日或生效日期，我们与F. Hoffmann-La Roche Ltd.和基因泰克（或统称为罗氏）签订了合作和许可协议，或罗氏协议，根据该协议，我们和罗氏建立了全球战略合作，以共同开发zilebesiran。Zilebesiran是我们的研究性小干扰RNA，或siRNA，治疗靶向肝脏表达的血管紧张素原，目前正处于治疗高血压的3期临床开发中。

根据罗氏协议，我们授予罗氏（i）在全球范围内开发zilebesiran和在美国将zilebesiran商业化的共同排他性权利，简称共同商业化领土，（ii）在美国境外将zilebesiran商业化的排他性权利，简称罗氏领土，以及（iii）为在罗氏领土开发和商业化zilebesiran制造zilebesiran的非排他性权利。

我们领导zilebesiran的全球临床开发。我们负责百分之四十（ 40 %），罗氏负责余下的百分之六十（ 60 %）在全球范围内开展支持监管机构批准zilebesiran的开发活动所产生的开发成本。我们和罗氏平分秋色（ 50 / 50 ）仅在共同商业化中为支持zilebesiran的监管批准而进行的开发活动所产生的所有费用

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领土，如果需要增量开发活动。罗氏公司全权负责开展主要支持罗氏地区监管批准的开发活动所产生的所有费用。在获得监管部门批准后，罗氏拥有在罗氏地区商业化zilebesiran的独家权利，并将在适用的特许权使用费期限内根据逐个国家的zilebesiran净销售额向我们支付分层、低两位数的特许权使用费。We and Roche will co-commercialize zilebesiran in the co-commercialization territory and share equally（ 50 / 50 ）的损益（含商业化成本）。

罗氏有权在事先书面通知的情况下以任何理由或完全没有理由终止罗氏协议。此外，任何一方均可因另一方的重大违约或无力偿债而终止罗氏协议，但须遵守补救期。除非根据其条款提前终止，否则罗氏协议将继续有效，直至（a）在罗氏地区、在适用国家适用的特许权使用费期限届满时和（b）在共同商业化努力期限届满时，在逐国基础上（a）到期。

截至生效日期，我们在罗氏协议中确定了以下根据会计准则编纂或主题606的范围进行评估的承诺，与客户签订的合同收入，或ASC 606：（i）在全球范围内开发zilebesiran并在共同商业化区域内将zilebesiran商业化的共同独家许可，在罗氏区域内仅为在罗氏区域内开发和商业化zilebesiran而生产zilebesiran的非独家许可，以及在罗氏区域内将zilebesiran商业化的独家许可，统称为罗氏许可义务，（ii）支持监管机构批准zilebesiran的开发服务，包括临床供应的制造，简称罗氏开发服务义务，以及（iii）zilebesiran现有制造工艺的技术转让，简称罗氏技术转让义务。The 三个 罗氏协议项下的履约义务统称为罗氏履约义务。

我们确定，罗氏许可义务、罗氏开发服务义务和罗氏技术转让义务反映了供应商-客户关系，因此代表了ASC 606范围内的履约义务。罗氏许可义务被视为功能性知识产权，有别于合同项下的其他承诺，因为罗氏可以自己或与其他现成资源一起从许可中受益。由于许可证是同时交付的，因此在合同开始时，它们被视为一项履约义务。罗氏开发服务义务被认为是不同的，因为罗氏可以从开发服务以及我们在协议开始时转让的许可证中受益。由于zilebesiran在合同开始时处于临床开发2期，预计开发服务不会大幅修改或定制初始知识产权。鉴于我们的RNAi平台的进步以及我们利用第三方合同制造组织来制造zilebesiran，罗氏技术转让义务是不同的，因为罗氏可以从我们在协议开始时转让的制造许可中受益。因此，在合同开始时，每一项都代表了与客户在ASC 606范围内的合同内的一项单独的履约义务。

我们认为与zilebesiran在美国的共同商业化相关的合作活动是在ASC主题808范围内的一个单独的记账单位，合作安排，因为我们和罗氏都是商业化活动的积极参与者，并面临依赖于安排中活动的商业成功的重大风险和回报。

根据截至生效日期每项履约义务的独立售价，我们将与罗氏开发服务义务和罗氏技术转让义务的估计补偿相关的可变对价分配给每项履约义务，因为可变支付的条款具体涉及我们履行履约义务的努力。我们将固定的前期对价完全分配给罗氏许可义务，作为固定对价的价值，连同剩余的开发和监管里程碑、基于销售的里程碑和特许权使用费的预期价值，所有这些要么目前在开始时受到限制，要么受制于基于销售或使用的特许权使用费例外，近似于罗氏许可义务的单独售价。在考虑合同中所有履约义务和付款条件时，这一分配与ASC 606的分配目标一致。

在将许可证转让给罗氏时，罗氏许可证义务在某个时间点得到满足。许可证的控制权在生效日期转移，罗氏可以开始使用许可证并从中受益。正因为如此，分配给罗氏许可义务的所有对价，包括预付款、里程碑和特许权使用费，在这些金额不再被视为完全受限时确认，或者在相关销售发生时发生的金额受制于ASC 606中基于销售或使用的特许权使用费例外情况。对于罗氏开发服务义务，我们使用一种输入法，根据发生的成本相对于义务的总估计成本，每季度通过确定付出的努力占我们预期付出的总努力的百分比来衡量一段时间内的比例绩效。这一比率适用于分配给该义务的交易价格。由于比例履约模型中的所有成本均允许罗氏公司偿付，且用于确定该义务的估计总成本的假设与用于确定分配给该义务的交易价格的假设一致，因此就该义务确认的收入

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将近似 60 实际发生的可报销费用的%。管理层在制定我们的估计的过程中应用了重要的判断。我们重新评估截至每个报告期末的交易价格，截至2026年3月31日，确定交易总价为$ 1.74 十亿。

下表汇总了分配给每项履约义务的交易价格：

（单位：千）						截至2026年3月31日
罗氏许可义务						$	675,000
罗氏开发服务义务						1,061,167
罗氏技术转让义务						2,000
						$	1,738,167

根据《罗氏协议》确认的合作净收入包括以下内容：

												截至3月31日的三个月，
（单位：千）												2026						2025
罗氏开发服务义务												$	34,406					$	15,840
其他												1,235						1,216
合计												$	35,641					$	17,056

截至2026年3月31日，分配给罗氏履约义务的交易价格未得到满足的总额为$ 870.0 百万，预计将在服务执行时根据我们的输入法模型通过罗氏协议的期限确认。我们与罗氏的合作产生了相关的研发费用$ 61.2 截至2026年3月31日止三个月的百万美元 29.7 截至2025年3月31日止三个月的百万元。

再生元制药公司

概述

2019年，我们与再生元制药公司（再生元制药）达成了一项全球性战略合作，通过解决在眼睛和中枢神经系统（CNS）中表达的治疗靶点，以及在肝脏中表达的选定数量的靶点，我们将其称为再生元制药合作，来发现、开发和商业化用于广泛疾病的RNAi疗法。再生元制药合作受一份主协议管辖，该协议简称为再生元制药主协议。就再生元制药主协议而言，我们与再生元制药订立（i）一份共同合作协议，涵盖继续开发cemdisiran（我们目前正在开发用于C5补体介导疾病的C5 siRNA）作为单一疗法，或C5共同合作协议，以及（ii）一份评估用于C5补体介导疾病的抗C5抗体-siRNA组合的许可协议，包括评估再生元制药的pozelimab和cemdisiran的组合，或C5许可协议。主协议、C5 Co-Co协作协议和C5许可协议作为单一安排入账，因为这些协议是一起谈判达成的。

2022年11月，再生元制药根据C5 Co-Co合作协议行使权利，选择退出cemdisiran单药疗法的进一步开发和商业化。由于再生元制药选择退出的决定，根据C5 Co-Co合作协议授予再生元制药的许可归还给我们，我们拥有继续开发和商业化cemdisiran单一疗法的唯一权利，并且再生元制药不再分担任何单一疗法项目的费用。对于作为单一疗法的cemdisiran的净销售额，再生元制药仍然有资格获得分层的、两位数的特许权使用费。

2024年6月，我们签订了经修订和重述的C5许可协议，或经修订的C5许可协议，该协议终止了C5 Co-Co合作协议，并授予再生元制药除cemdisiran与抗C5抗体联合使用的许可外，cemdisiran作为单一疗法的全球许可。通过经修订的C5许可协议，再生元制药现在全权负责作为单一疗法以及与抗C5抗体联合使用的cemdisiran的开发、制造和商业化。作为经修订的C5许可协议的一部分，我们为cemdisiran向再生元制药提供制造技术转让服务。再生元制药向我们提供了一笔预付款$ 10.0 百万，我们将在收到cemdisiran作为单一疗法的监管批准后收到某些里程碑付款，以及净销售额的两位数分层特许权使用费。修订后的C5许可协议并未改变我们获得低两位数版税和高达$ 325.0 如果cemdisiran被用作组合产品的一部分，任何潜在的产品销售将获得百万。

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根据再生元制药合作条款，我们将继续与再生元制药独家合作，以发现用于眼睛和CNS疾病的RNA疗法，这些药物处于初始研究阶段，我们将其称为初始研究术语。再生元制药合作还涵盖了一些特定的RNAi治疗方案，这些方案旨在靶向肝脏中表达的基因。最初的研究期限将于2026年5月到期。因此，我们和再生元制药将不会提名更多目标加入我们的合作。

再生元制药领导所有针对眼科疾病的项目的开发和商业化（有限的例外情况除外），根据许可协议的条款，我们有权获得某些潜在的里程碑和特许权使用费，许可协议的形式已由各方商定。我们和再生元制药在CNS和肝脏项目上交替领导，牵头方保留全球开发和商业责任。对于此类中枢神经系统和肝脏项目，我们和再生元制药都可以选择在主要候选人的选择上签订共同合作协议，该协议的形式已由各方商定，其中两家公司将平等分担该项目下所有开发和商业化活动的所有成本以及从中获得的利润。如果非牵头方选择不就特定的中枢神经系统或肝脏项目订立共同合作合作协议，我们和再生元制药将就该项目订立许可协议，而牵头方将是许可协议中的“被许可人”。如果CNS或肝脏项目的牵头方选择不签订Co-co合作协议，那么我们和再生元制药将就该项目签订许可协议，该项目的领导权将转移给另一方，而就许可协议而言，前非牵头方将是“被许可人”。

就再生元制药主协议而言，我们仍然有资格获得额外的$ 100.0 在眼科项目的早期临床开发期间达到某些标准时，将获得百万里程碑付款。我们和再生元制药正在继续推进在初始研究期限内提名的项目。对于这些计划中的每一个，再生元制药将为我们提供$ 2.5 在项目启动时获得百万资金和额外的$ 2.5 百万在主要候选人识别。

对于随后订立的任何许可协议，被许可方一般将自行负责与合作产品的开发和商业化相关的成本和费用。被许可方将向许可方支付某些开发和/或商业化里程碑付款，总额最高可达$ 150.0 每个协作产品百万。此外，在根据许可协议首次商业销售适用的合作产品后，被许可人需要支付某些分层的特许权使用费，范围从低两位数到 20 %，根据合作产品的年度总净销售额向许可方提供，但须按惯例减少。

对于随后签订的任何Co-co合作协议，我们和再生元制药将平等分担开发和商业化活动的所有成本以及从中获得的利润。偿还我们分摊的成本将在简明综合经营报表和综合收益（亏损）中确认为研发费用的减少。在一方行使其选择退出权的情况下，牵头方将负责根据适用的协合合作协议开发和商业化合作产品所产生的所有成本和费用，但须通过定义的点继续分担成本。如果一方行使其选择退出权，在根据共同合作协议首次商业销售适用的合作产品之后，牵头方需要支付一定的分层特许权使用费，范围从低两位数到 20 %，根据合作产品的年度总净销售额和选择退出权的行使时间向另一方支付，但须按惯例减少并减少选择退出过渡成本。

合同修改

2024年6月，我们确定经修订的C5许可协议不符合将合同修改作为ASC 606下的单独合同进行会计处理的要求，因为交换额外可明确区分的商品和服务的对价并未反映单独的售价。因此，我们将经修订的C5许可协议和再生元制药主协议作为单一的合并合同进行会计处理。修改日期确定为经修订的C5许可协议的2024年6月生效日期。

我们在合同修改后的履约义务包括：（i）研究许可和研究服务，统称为研究服务义务；（ii）cemdisiran用于联合疗法的全球许可，以及制造和开发服务义务，统称为C5许可义务；（iii）cemdisiran用于单一疗法的全球许可，简称为C5单一疗法义务；（iv）cemdisiran现有制造工艺的技术转让，简称为再生元制药技术转让义务。

经修订的C5许可协议并未改变研究服务义务或C5许可义务，这两项义务在我们开始时都是履约义务，在合同修改之前与再生元制药进行全球、战略协作。经修订的C5许可协议导致 two 追加履约义务，即C5单药治疗义务和再生元制药技术转让义务。C5单药治疗义务被视为功能性知识产权，有别于其他承诺，因为再生元制药可以单独或与其他现成资源一起从cemdisiran单药治疗许可中受益，并且该许可可单独识别自

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合同中的其他承诺。鉴于cemdisiran处于临床开发的高级阶段，并且我们利用第三方合同制造组织制造cemdisiran，因此考虑到cemdisiran处于临床开发的高级阶段，再生元制药可以从我们转让的cemdisiran单药治疗许可中受益，而无需进行技术转让。因此，C5单药治疗义务和再生元制药技术转让义务各自代表一项单独的履约义务。

初始交易价格$ 191.5 分配给C5单药治疗义务的百万立即被确认为该义务在许可转让给再生元制药时的某个时间点已得到履行。该许可证的控制权已于2024年6月转让，因为再生元制药可以开始单独或与其他容易获得的资源一起使用该许可证并从中受益，从而从该许可证产生经济利益。分配给C5单一疗法义务的剩余可变对价，包括里程碑和特许权使用费，将在这些金额不再被视为完全受限或相关销售发生时立即确认，这些金额受制于ASC 606基于销售或使用的特许权使用费例外情况。在截至2025年3月31日的三个月内，我们完成了与C5许可义务和再生元制药技术转让义务相关的义务。

我们继续履行工作以满足剩余未履行的履约义务，即研究服务义务。对于这一履约义务，我们使用一种输入法，通过确定付出的努力占我们预期付出的总努力的百分比，根据发生的成本相对于每一项已识别义务的总估计成本来衡量一段时间内的比例绩效。这一比率适用于分配给该义务的交易价格。管理层在制定我们的估计的过程中应用了重要的判断。这些估计数的任何变动将在其变动期间确认为累计追赶。我们对截至每个报告期末的交易价格进行重新评估，截至2026年3月31日，交易总价确定为$ 100.5 百万与该义务有关。截至2026年3月31日，未获满足的交易价格总额为$ 27.4 百万，预计将在服务执行时通过基于我们的输入法模型的再生元制药合作期限确认。

根据再生元制药合作确认的合作净收入包括：

			截至3月31日的三个月，
（单位：千）			2026						2025
研究服务义务			$	6,633					$	13,810
C5许可义务			—						21,475
再生元制药技术转让义务			—						2,431
其他许可计划			39,703						13,323
合计			$	46,336					$	51,039

就“其他许可计划”确认的收入涉及 九 独立的项目，但须遵守与再生元制药的个别协议。

递延收入根据预期确认收入的期间在简明综合资产负债表中分类为流动收入或非流动收入。当前递延收入为$ 3.2 百万美元 4.8 百万 截至2026年3月31日和2025年12月31日，分别仅与研究服务义务相关。

我们产生了与再生元制药合作相关的研发成本$ 11.0 截至2026年3月31日止三个月的百万美元 18.9 截至2025年3月31日止三个月的百万元。

Vir Biotechnology, Inc.

2025年3月，我们与Vir Biotechnology, Inc.（VR）就elebsiran（前身为ALN-HBV02（VIR-2218））签订了经修订和重述的合作和许可协议，或经修订的VR协议。Vir仍全权负责elebsiran的开发、制造和商业化。就执行经修订的Vir协议而言，Vir作出$ 30.0 百万付款，我们仍有权在实现特定监管和商业里程碑时获得里程碑付款，以及elebsiran净销售额的特许权使用费，范围从低到中等的青少年百分比。由于许可权已经交付，并且我们在修订后的Vir协议下没有其他剩余的履约义务，$ 30.0 百万付款在截至2025年3月31日的三个月的合作净收入中确认。

其他

除了上面讨论的合作协议，我们还有其他各种合作协议，这些协议目前对我们的经营业绩或财务状况并不单独重要。根据这些协议的条款，我们可能会被要求支付或收到额外的金额，这取决于未来各种事件的发生（例如，

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在实现各种发展和商业里程碑时），这在总体上可能是重要的。我们也可能会产生或被报销大量的研发费用。此外，如果与这些合作相关的任何产品被批准销售，我们可能会被要求支付，或者我们可能会收到未来销售的特许权使用费。然而，这些款项的支付或收到取决于未来各种事件的发生。由于药物开发的不确定性以及通常与药物开发和商业化相关的高历史失败率，根据我们现有的所有合作和许可协议，包括本说明中描述的协议，我们可能不会收到任何此类付款。

5.公允价值计量

以下表格提供了有关我们以经常性基础上的公允价值计量的金融资产的信息，并表明了我们用于确定此类公允价值的估值技术的公允价值层次：

（单位：千）						截至2026年3月31日						活跃市场报价 （1级）						重要的可观测输入 （2级）						重要的不可观察输入 （三级）
金融资产
现金等价物：
美国国债						$	303,953					$	—					$	303,953					$	—
货币市场基金						128,949						128,949						—						—
有价证券：
美国国债						680,745						—						680,745						—
公司说明						328,318						—						328,318						—
美国政府担保企业证券						283,044						—						283,044						—
商业票据						6,337						—						6,337						—
受限现金（货币市场基金）						569						569						—						—
金融资产总额						$	1,731,915					$	129,518					$	1,602,397					$	—

（单位：千）						截至2025年12月31日						活跃市场报价 （1级）						重要的可观测输入 （2级）						重要的不可观察输入 （三级）
金融资产
现金等价物：
货币市场基金						$	140,445					$	140,445					$	—					$	—
美国国债						18,952						—						18,952						—
美国政府担保企业证券						2,690						—						2,690						—
商业票据						1,995						—						1,995						—
有价证券：
美国国债						653,341						—						653,341						—
公司说明						333,241						—						333,241						—
美国政府担保企业证券						252,634						—						252,634						—
商业票据						7,017						—						7,017						—
市政证券						5,001						—						5,001						—
受限现金（货币市场基金）						917						917						—						—
金融资产总额						$	1,416,233					$	141,362					$	1,274,871					$	—

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6.可上市债务证券

我们将多余的现金余额投资于有价债务证券，并且在每个资产负债表日，我们将我们对债务证券的所有投资分类为可供出售和流动资产，因为它们代表可用于当前运营的资金的投资。在截至2026年3月31日或2025年3月31日的三个月内，我们没有记录任何与我们的有价债务证券相关的减值费用。

以下表格汇总了我们的有价债务证券：

			截至2026年3月31日
（单位：千）			摊销 成本						未实现总收益						未实现损失毛额						公允价值
美国国债			$	984,846					$	577					$	( 725 )					$	984,698
公司说明			328,315						338						( 335 )						328,318
美国政府担保企业证券			283,192						192						( 340 )						283,044
商业票据			6,336						2						( 1 )						6,337
合计			$	1,602,689					$	1,109					$	( 1,401 )					$	1,602,397

			截至2025年12月31日
（单位：千）			摊销 成本						未实现总收益						未实现损失毛额						公允价值
美国国债			$	670,566					$	1,736					$	( 9 )					$	672,293
公司说明			332,104						1,152						( 15 )						333,241
美国政府担保企业证券			254,829						559						( 64 )						255,324
商业票据			9,012						—						—						9,012
市政证券			5,000						1						—						5,001
合计			$	1,271,511					$	3,448					$	( 88 )					$	1,274,871

我们在简明综合资产负债表中按分类划分的有价债务证券的公允价值如下：

（单位：千）			截至2026年3月31日						截至2025年12月31日
有价证券			$	1,298,444					$	1,251,234
现金及现金等价物			303,953						23,637
合计			$	1,602,397					$	1,274,871

7.其他资产负债表详情

存货

存货构成部分汇总如下：

（单位：千）			截至2026年3月31日						截至2025年12月31日
原材料			$	11,687					$	14,184
在制品			65,456						65,122
成品			38,980						32,338
总库存			$	116,123					$	111,644

截至2026年3月31日和2025年12月31日，我们有$ 32.1 百万美元 28.9 由于我们预计其消耗超过我们的正常运营周期，我们的简明综合资产负债表中包含在其他资产中的长期库存分别为百万。

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现金、现金等价物和受限制现金

下表提供了我们简明综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和受限现金与简明综合现金流量表中这些金额总额的对账：

			截至3月31日，
（单位：千）			2026						2025
现金及现金等价物			$	1,710,779					$	1,019,654
计入其他资产的受限制现金总额			1,640						2,595
简明综合现金流量表所示现金、现金等价物及受限制现金总额			$	1,712,419					$	1,022,249

累计其他综合损失

下表汇总了按构成部分分列的累计其他综合损失变动情况：

（单位：千）			投资合营企业亏损						固定福利养老金 计划，税后净额						债务产生的未实现收益（损失） 证券						外币换算 调整						累计合计其他 综合损失
截至2025年12月31日余额			$	( 32,792 )					$	( 3,268 )					$	3,360					$	12,603					$	( 20,097 )
改叙前的其他综合损失			—						—						( 2,568 )						( 1,234 )						( 3,802 )
从累计其他综合损失中重新分类的金额			—						89						( 1,084 )						—						( 995 )
其他综合收益（亏损）净额			—						89						( 3,652 )						( 1,234 )						( 4,797 )
截至2026年3月31日的余额			$	( 32,792 )					$	( 3,179 )					$	( 292 )					$	11,369					$	( 24,894 )

（单位：千）			投资合营企业亏损						固定福利养老金 计划，税后净额						债务产生的未实现收益（损失） 证券						外币换算 调整						累计其他综合损失合计
截至2024年12月31日的余额			$	( 32,792 )					$	( 4,249 )					$	1,544					$	979					$	( 34,518 )
重分类前其他综合收益（亏损）			—						—						1,528						( 4,084 )						( 2,556 )
从累计其他综合损失中重新分类的金额			—						55						( 498 )						—						( 443 )
其他综合收益（亏损）净额			—						55						1,030						( 4,084 )						( 2,999 )
截至2025年3月31日的余额			$	( 32,792 )					$	( 4,194 )					$	2,574					$	( 3,105 )					$	( 37,517 )

从累计其他全面亏损中重新分类的金额与可销售债务证券的结算和我们的养老金义务的摊销有关，这些款项在简明综合经营报表和综合收益（亏损）中记录为其他（费用）收入的净额。

8.可转换债务和其他融资

2028年到期的可转换优先票据

2025年9月8日，我们开始非公开发行$ 575.0 百万本金总额 0.00 %于2028年到期的可转换优先票据，或首期2028年票据。2025年9月10日，此类发行中的初始购买者行使了购买额外$ 86.3 百万总本金我们的 0.00 %于2028年到期的可转换优先票据，或额外的2028年票据，连同最初的2028年票据（简称2028年票据），使已发行和未偿还的2028年票据的本金总额达到$ 661.3 百万。2028年票据是我们的高级无抵押债务。2028年票据是根据美国与作为受托人的纽约梅隆银行之间日期为2025年9月12日的契约或2025年契约发行的。2025年契约包括习惯契约，并规定了某些违约事件，之后可能会宣布2028年票据立即到期应付，并规定了涉及我们的某些类型的破产或无力偿债违约事件，之后2028年票据将自动到期应付。

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2028年票据将于2028年9月15日到期，除非提前转换、赎回或回购。2028年票据将不定期计息。

在2028年6月15日之前，票据持有人将有权在某些情况下和在特定时期内转换其2028年票据：（1）在2025年12月31日结束的日历季度之后开始的任何日历季度（并且仅在该日历季度），如果我们的普通股的最后报告销售价格至少 20 一段时间内的交易日（不论是否连续） 30 截至（包括）上一个日历季度的最后一个交易日的连续交易日大于或等于 130 个适用交易日的转股价格的%；（二）在 五个 任何之后的营业日期间 十个 连续交易日期间，其中2028年票据每1,000美元本金的交易价格在该交易日的每个交易日 十个 连续交易日期间小于 98 我们的普通股最后报告的销售价格与该交易日的转换率的乘积的百分比；（3）如果我们要求赎回任何或全部2028年票据；或（4）在发生特定的公司事件时。自2028年6月15日起及之后，2028年票据将可由票据持有人选择在紧接到期日前第二个预定交易日收市前的任何时间进行转换。

根据我们的选择，我们将通过支付或交付（如适用）现金、我们的普通股股份或现金和普通股股份的组合来结算2028年票据的任何转换。2028年票据的兑换率最初为每1000美元本金2028年票据1.49 23股普通股，相当于大约$ 670.11 每股普通股。初始转股价代表溢价约 40 2025年9月9日美国东部夏令时间下午12：30至下午4：00我们普通股的美国综合成交量加权平均价格高出%，当时为$ 478.63 每股。根据2025年契约条款，转换率在特定情况下可能会有所调整。

我们可能不会在2027年9月20日之前赎回2028年票据。我们可以选择在2027年9月20日或之后以及紧接到期日之前的第21个预定交易日或之前赎回2028年票据的全部或任何部分（受某些限制），前提是我们普通股的最后报告销售价格至少 130 至少在当时有效的转换价格的% 20 交易日（不论是否连续），包括我们提供赎回通知日期的紧接前一个交易日，在任何 30 截至（包括）我们提供赎回通知之日前一个交易日的连续交易日期间，赎回价格等于 100 将予赎回的2028年票据本金的百分比，加上截至（但不包括）赎回日期的任何应计及未付特别利息。 无 为2028年票据提供偿债基金，这意味着我们不需要定期赎回或退还2028年票据。

如果我们发生根本性变化，其中包括某些控制权变更事件或我们的普通股终止交易，那么在某些条件下，持有人可能会要求我们以现金回购其全部或任何部分票据，回购价格等于 100 将购回的2028年票据本金额的百分比加上应计及未付特别利息。此外，如果特定的公司事件发生在到期日之前，或者如果我们发出赎回通知，我们将为选择转换与此类公司事件相关的票据的持有人增加预先定义的金额的兑换率。允许2028年票据持有人转换的条件在截至2026年3月31日的季度内未得到满足。

2028年票据按面值发行。截至2026年3月31日和2025年12月31日，2028年票据在简明合并资产负债表上被归类为长期负债，账面价值为$ 648.5 百万美元 647.2 百万，分别为未偿还本金，扣除未摊销发行费用$ 12.7 百万美元 14.0 分别为百万。发行费用在2028年票据的合同期限内摊销至利息费用。截至2026年3月31日和2025年12月31日，2028年票据的估计公允价值约为$ 614.5 百万美元 637.0 分别为百万，这是根据当日每100美元2028年票据（第2级）的最后活跃交易价格确定的。截至2026年3月31日及2025年12月31日，2028年票据的实际利率为 1 %.

我们使用发行2028年票据的净收益支付2025年上限认购交易的成本，剩余净收益连同手头现金偿还$ 637.8 2027年票据本金总额百万，下文将进一步讨论。

2025年上限认购交易

2025年9月，就2028年票据的定价而言，我们订立了私下协商的上限认购交易，即2025年上限认购交易。根据惯例反稀释调整，2025年上限认购交易最初涵盖2028年票据基础的普通股数量。2025年上限认购交易的初始上限价格为$ 837.61 每股，并须根据2025年上限认购交易的条款作出若干调整。

2025年上限认购交易不属于2028年票据条款的一部分，并作为单独交易入账。由于这些交易与我们自己的股票挂钩并被视为权益分类，因此它们被记录在

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股东权益，不作为衍生工具入账。与2025年上限认购交易有关的成本$ 35.3 百万在我们的简明综合资产负债表中被记录为额外实收资本的减少，并且没有在每个报告期重新计量有上限的看涨工具的公允价值。

2027年到期的可转换优先票据

2022年9月12日，我们开始非公开发行$ 900.0 百万本金总额 1.00 2027年到期的%可转换优先票据，或首期2027年票据。2022年9月13日，此类发行中的初始购买者行使了购买额外$ 135.0 百万总本金我们的 1.00 % 2027年到期的可转换优先票据，或额外的2027年票据，连同最初的2027年票据统称为2027年票据，使2027年票据的本金总额达到$ 1.04 十亿。2027年票据是根据日期为2022年9月15日的契约或2022年契约发行的。2022年契约包括惯常契约，并规定了某些违约事件，之后2027年票据可能被宣布立即到期应付，并规定了涉及我们的某些类型的破产或破产违约事件，之后2027年票据将自动到期应付。2027年票据按面值发行。

2027年票据将于2027年9月15日到期，除非提前转换、赎回或回购。2027年票据的利率为 1.00 自2023年3月15日起，于每年3月15日和9月15日每半年支付一次。2027年票据可于2027年6月15日或之后由票据持有人选择转换。在2027年6月15日之前，2027年票据只能在以下情况下可转换：（1）在截至2022年12月31日的日历季度之后开始的任何日历季度（且仅在该日历季度），如果我们普通股的最后报告售价至少 20 一段时间内的交易日（不论是否连续） 30 截至（包括）上一个日历季度的最后一个交易日的连续交易日大于或等于 130 个适用交易日的转股价格的%；（二）在 五个 任何之后的营业日期间 十个 连续交易日期间，其中2027年票据每1,000美元本金的交易价格在该交易日的每个交易日 十个 连续交易日期间小于 98 我们普通股最后报告的销售价格与2027年票据在该交易日的兑换率乘积的百分比；（3）如果我们要求赎回任何或所有2027年票据；或（4）在发生适用于2027年票据的2022年契约中规定的特定公司事件时。

我们将根据我们的选择，通过支付或交付（如适用）现金、我们的普通股股份或现金和普通股股份的组合来结算2027年票据的任何转换。2027年票据的初始兑换率为每1000美元本金3.49 41股普通股，相当于初始兑换价约为$ 286.20 每股普通股，相当于溢价约 35 超过上次报告的普通股销售价格$ 212.00 2022年9月12日的每股收益。根据2022年契约条款，转换率在某些情况下可能会进行调整。允许2027年票据持有人转换的条件在2025年第四季度得到满足，原因是我们的普通股交易至少 20 期间的天数 30 截至（含）上述季度最后一个交易日的连续交易日 130 %的转换价格，2027年票据可在2026年第一季度根据持有人的选择进行转换。2026年第一季度未满足相同条件，2027年票据将无法在2026年第二季度进行可转换。

我们可以在2025年9月20日之后赎回2027年票据。我们可以赎回现金等于 100 我们可选择在2025年9月20日或之后赎回2027年票据本金的百分比加上2027年票据全部或任何部分的应计和未付利息，前提是我们普通股的最后报告销售价格至少 130 至少在当时有效的转换价格的% 20 期间的交易日（不论是否连续） 30 连续交易日期间。截至2026年3月31日，我们没有根据这项选择赎回任何2027年票据。

没有为2027年票据提供偿债基金，因此我们不需要定期赎回或退还2027年票据。如果我们发生根本性变化，其中包括某些控制权变更事件或我们的普通股终止交易，那么在某些条件下，持有人可能会要求我们以现金回购其2027年票据的全部或任何部分，回购价格等于 100 将购回的2027年票据本金额的百分比加上应计及未付利息。此外，如果特定的公司事件发生在到期日之前，或者如果我们发出赎回通知，我们将为选择转换与此类公司事件相关的票据的持有人增加预定义金额的兑换率。

2025年9月，在2028年票据定价的同时，我们与2027年票据的某些持有人进行了私下协商交易，以现金回购$ 637.8 百万美元未偿还的2027年票据本金总额，回购总成本（包括应计和未付利息$ 3.1 百万）约$ 1.11 十亿。回购作为诱导转换入账。We recorded an induction expense of $ 39.1 2025年12月31日终了年度合并经营报表和综合收益（亏损）中与可转换债务相关的损失内的百万美元以及额外实收资本中的费用$ 430.4 百万在股东权益内。

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2025年12月，我们与2027年票据的某些持有人进行私下协商交易，以现金回购$ 34.4 百万美元未偿还的2027年票据本金总额，回购总成本（包括应计和未付利息$ 0.1 百万）约$ 52.3 百万。回购作为诱导转换入账。We recorded an induction expense of $ 3.3 2025年12月31日终了年度合并经营报表和综合收益（亏损）中与可转换债务相关的损失内的百万美元以及额外实收资本中的费用$ 14.8 百万在股东权益内。

截至2026年3月31日和2025年12月31日，我们有$ 362.8 2027年未偿还票据本金总额百万。截至2026年3月31日和2025年12月31日，2027年票据在简明合并资产负债表上被归类为长期负债，账面价值为$ 360.9 百万美元 360.5 百万，分别为未偿还本金净额未摊销发行费用$ 2.0 百万美元 2.3 分别为百万。发行费用在2027年票据的合同期限内摊销至利息费用。截至2026年3月31日和2025年12月31日，2027年票据的估计公允价值约为$ 458.0 百万美元 534.1 分别为百万，这是根据各自日期每100美元2027年票据（第2级）的最后活跃交易价格确定的。截至2026年3月31日及2025年12月31日，2027年票据的实际利率为 1 %.

2022年上限认购交易

于2022年，就2027年票据的定价而言，我们订立私下协商的上限认购交易，或2022年上限认购交易。根据惯例反稀释调整，2022年上限认购交易最初涵盖2027年票据基础的普通股数量。2022年上限认购交易的上限价格初步为$ 424.00 每股，即溢价为 100 超过上次报告的普通股销售价格$ 212.00 2022年9月12日的每股收益，并须根据2022年上限认购交易的条款作出若干调整。截至2026年3月31日，2022年上限认购交易仍未完成。因为这些交易与我们自己的股票挂钩，被视为权益分类，它们被记录在股东权益中，不作为衍生工具入账。在我们的简明综合资产负债表中，购买2022年有上限看涨期权所产生的成本被记录为额外实收资本的减少，并且有上限看涨期权工具的公允价值不会在每个报告期重新计量。

循环信贷协议

于2025年9月30日，我们订立循环信贷协议，其中提供$ 500.0 百万循环信贷额度，包括一美元 150.0 开立信用证的百万分限额。循环信贷协议将于2030年9月到期，但在某些情况下须提前到期。

借款（如果有的话）将按我们的选择承担利息，利率为基本利率加上适用的保证金，范围从 0.50 %至 1.50 %基于总杠杆率或期限有担保隔夜融资利率（或替代货币期限利率）加上适用的保证金，范围从 1.50 %至 2.50 %基于总杠杆率。我们被要求按季度支付承诺费，金额介于 0.20 %至 0.35 循环信贷协议下未使用的可用承付%（取决于我们的总杠杆比率）。我们也有义务支付这种规模和类型的循环信贷融资惯常的行政代理费用。

循环信贷协议包含对借款的惯常肯定和否定契约和条件，以及惯常的违约事件。此外，循环信贷协议包含要求我们保持总杠杆率小于或等于 3.75 ：1.00且利息覆盖率大于等于 3.00 ：1.00，每个财政季度末测试。截至2026年3月31日，我们遵守财务契约。

截至二零二六年三月三十一日及二零二五年十二月三十一日止 无 借款和$ 17.5 百万元循环信贷协议项下未偿还的信用证。

9.与出售未来特许权使用费和发展资金有关的负债

发展筹资负债

2020年8月，我们与BXLS V Bodyguard – PCP L.P.和BXLS Family Investment Partnership V – ESC L.P.（统称Blackstone Life Sciences）签订了共同开发协议，简称开发资助协议，据此，Blackstone Life Sciences将提供高达$ 150.0 百万资金用于vutrisiran和zilebesiran的临床开发， two 我们的心脏代谢项目。截至2026年3月31日，黑石生命科学已提供$ 70.0 百万美元，用于资助与HELIOS-B 3期临床试验相关的vutrisiran开发费用和$ 26.0 万用于资助齐勒贝斯兰的2期临床试验。此外，黑石生命科学有义务为$ 18.0 百万用于齐勒贝斯兰继2025年9月触发开发里程碑后的3期临床试验，其中$ 12.0 截至2026年3月31日已提供百万。黑石生命科学最终为zilebesiran的3期临床试验提供的资金数额取决于我们实现剩余的指定开发

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里程碑。根据黑石生命科学与公司之间的协议，我们保留vutrisiran和zilebesiran的开发和商业化的唯一责任。

作为Blackstone Life Sciences为vutrisiran临床开发费用提供资金的考虑，我们同意向Blackstone Life Sciences支付$ 175.0 获得vutrisiran治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病或ATTR-CM的监管批准后触发的百万 1 vutrisiran净销售额的特许权使用费百分比 10年期 vutrisiran获得ATTR-CM监管批准后的首次商业销售开始生效。2025年3月，我们获得FDA对vutrisiran用于ATTR-CM的监管批准，触发了$ 175.0 百万应付黑石生命科学于 八个 平均季度付款超过 两年 .

2023年9月，我们公布了zilebesiran的KARDIA-1 2期临床试验的积极顶线结果，触发了$的开发里程碑成就 84.5 百万应付黑石生命科学于 16 平均季度付款超过 四年 ，作为Blackstone Life Sciences资助zilebesiran 2期临床开发费用的对价。作为zilebesiran 3期临床开发费用资金的考虑，我们同意向Blackstone Life Sciences支付$ 243.0 百万中 16 平均季度付款超过 四年 在特定国家监管机构批准zilebesiran时触发，除非后来在强制召回后退出市场。

除某些例外情况外，我们在发展资助协议项下的付款义务由我们拥有的与vutrisiran和zilebesiran相关的知识产权的担保权益以及我们将存入资助存款的银行账户中的担保权益担保。

我们和黑石生命科学各自有权在另一方破产或类似程序的情况下全部终止开发资助协议。如果另一方发生未治愈的重大违约，或者出于某些患者健康和安全原因，或者如果在产品完成临床试验后未获得产品在特定主要市场国家的监管批准，我们和Blackstone Life Sciences可以各自终止开发资助协议的全部内容或与其中任何一种产品有关。此外，黑石生命科学有权在发生影响我们根据协议支付款项或开发或商业化产品的能力的某些事件时，或在我们的控制权发生变化时，完全终止开发资助协议。如果联合指导委员会选择完全终止该产品的开发计划，如果该产品未达到某些临床终点，或者仅就vutrisiran而言，如果我们的vutrisiran开发或商业化权利因涉嫌专利侵权而在特定主要市场被禁止，Blackstone Life Sciences也可能终止该产品的开发资助协议。在某些终止情况下，我们将有义务向Blackstone Life Sciences支付相当于从Blackstone Life Sciences获得的开发资金或其乘数的金额，并且如果我们在终止后获得zilebesiran的监管批准，我们可能在某些情况下仍有义务向Blackstone Life Sciences支付上述款项。

就vutrisiran和zilebesiran资金偿还Blackstone Life Sciences的债务责任在发展资金协议的有效期内使用实际利率法从初始账面值增加至总付款金额。实际利率根据收到的收益和对未来现金流量的金额和时间的预测确定。该增值在简明综合经营报表及综合收益（亏损）中记作利息开支。我们将收到的收益和向黑石生命科学支付的本金部分确认为简明综合现金流量表中的融资活动。截至2026年3月31日，我们对总利息支出的估计导致实际年利率为 49 与vutrisiran和 32 %与zilebesiran有关。

随着向黑石生命科学支付款项，负债余额在发展资助协议的有效期内得到有效偿还。确切的还款时间和金额很可能会在每个报告期发生变化。vutrisiran全球净产品收入的显着增加或减少将对与vutrisiran付款和确认的利息费用相关的负债产生重大影响。在每个资产负债表日，我们评估对黑石生命科学的预期付款，并前瞻性地调整负债的摊销和相关的利息费用。

下表显示了与vutrisiran发展筹资负债相关的活动，单位为千：

截至2025年12月31日的账面价值						$	194,153
利息支出						23,925
支付金额						( 30,141 )
截至2026年3月31日的账面价值						$	187,937

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截至2026年3月31日和2025年12月31日，我们有$ 98.5 百万美元 94.5 百万，分别在与出售未来特许权使用费和开发资金相关的负债和$ 89.4 百万美元 99.7 百万，分别在与出售未来特许权使用费和开发资金相关的负债中，扣除我们简明合并资产负债表中与vutrisiran开发资金负债相关的流动部分。

下表显示了有关zilebesiran发展筹资负债的活动，单位：千：

截至2025年12月31日的账面价值						$	17,047
利息支出						1,847
支付金额						( 5,281 )
收到的金额						6,000
截至2026年3月31日的账面价值						$	19,613

截至2026年3月31日和2025年12月31日，我们有$ 7.5 百万美元 6.8 百万，分别在与出售未来特许权使用费和开发资金相关的负债和$ 12.1 百万美元 10.3 百万，分别在与出售未来特许权使用费和开发资金相关的负债中，扣除我们简明综合资产负债表中与zilebesiran开发资金负债相关的流动部分。

vutrisiran和zilebesiran发展筹资负债的公允价值为$ 558.1 百万美元 118.3 截至2026年3月31日，分别为百万美元 541.3 百万美元 116.2 百万，分别截至2025年12月31日，基于我们目前对安排存续期内未来付款的估计和估计的市场参与者加权平均资本成本，这被视为第3级投入。

与出售未来特许权使用费相关的责任

2020年4月，我们与BX Bodyguard Royalties L.P.（The Blackstone Group Inc.的关联公司）或Blackstone Royalties签订了买卖协议或购买协议，据此，Blackstone Royalties获得了应付特许权使用费的一定百分比，或特许权使用费利息，最初设定为 50 MDCO、其关联公司或inclisiran（或品牌药品，LeQvio）和MDCO许可协议下的任何其他许可产品的分许可人的净销售额的百分比，以及 75 根据MDCO许可协议应付的商业里程碑付款的百分比，连同特许权使用费，即购买的利息。如果Blackstone版税在2029年12月31日之前没有收到与版税利息相关的付款，则至少等于$ 1.00 亿，黑石版税将获得版税利息在 55 2030年1月1日开始的百分比。作为出售所购权益的对价，Blackstone Royalties支付了美元 1.00 十亿。

由于我们的持续参与和偿还黑石特许权使用费的义务，我们在简明的综合资产负债表中将这笔交易的收益作为债务（扣除结算成本）记录在案。偿还所购利息的债务责任在购买协议的有效期内使用实际利率法从初始账面值累计至总付款金额。实际利率根据收到的收益以及对未来现金流量的金额和时间的预测确定。该增值在简明综合经营报表及综合收益（亏损）中记作利息开支。截至2026年3月31日和2025年12月31日，我们对这一总利息支出的估计导致实际年利率为 11 %和 10 %，分别。这些估计包含影响执行时记录的金额和将在未来期间确认的利息费用的假设。我们将根据MDCO许可协议应付给我们的任何特许权使用费和商业里程碑计入我们简明综合经营报表和综合收益（亏损）的收入。

由于向Blackstone特许权使用费支付了款项，因此在购买协议的有效期内有效偿还了负债余额。确切的还款时间和金额很可能会在每个报告期发生变化。Leqvio全球净收入的大幅增加或减少将对负债、利息支出和还款时间产生重大影响。在每个资产负债表日，我们评估对黑石特许权使用费的预期付款，并前瞻性地调整负债摊销和相关利息费用。

截至2026年3月31日和2025年12月31日，负债账面价值为$ 1.49 十亿和$ 1.48 亿美元，扣除结账费用$ 8.1 百万美元 8.3 分别为百万。截至2026年3月31日和2025年12月31日，负债公允价值为$ 1.67 十亿和$ 1.61 亿，分别基于我们目前对安排存续期内未来付款的估计和估计的市场参与者加权平均资本成本，这被视为第3级投入。

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下表显示了与负债相关的活动，单位：千：

截至2025年12月31日的账面价值						$	1,479,209
利息支出						40,464
付款						( 30,051 )
截至2026年3月31日的账面价值						$	1,489,622

截至2026年3月31日和2025年12月31日，我们有$ 121.5 百万美元 118.8 百万，分别在与出售未来特许权使用费和开发资金相关的负债和$ 1.37 十亿和$ 1.36 亿元，分别在与出售未来特许权使用费和开发资金相关的负债内，扣除与购买的利息相关的流动部分。

10.股票补偿

下表汇总了我们简明综合经营和综合收益（亏损）报表中包含在运营成本和费用中的基于股票的补偿费用，以及我们简明综合股东权益报表中包含在额外实收资本中的基于股票的补偿费用：

			截至3月31日的三个月，
（单位：千）			2026						2025
研究与开发			$	30,112					$	23,798
销售，一般和行政			40,042						32,914
股票补偿费用总额			70,154						56,712
基于股票的资本化补偿成本			1,105						1,128
股票薪酬费用总额			$	71,259					$	57,840

11.每股普通股净收入（亏损）

我们通过将净收入（亏损）除以已发行普通股的加权平均数来计算每股普通股的基本净收入（亏损）。使用库存股和if转换方法的稀释后每股普通股净收益基于该期间已发行普通股和稀释性潜在普通股等价物的加权平均数。对于我们产生净亏损的时期，每股普通股摊薄净亏损与每股普通股基本净亏损相同，因为纳入具有潜在稀释性的普通股将具有反稀释性。

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下表列出每股基本及摊薄净收益（亏损）的计算方法：

			截至3月31日的三个月，
（单位：千，每股金额除外）			2026						2025
净收入（亏损），如报告			$	205,991					$	( 18,251 )
可转债利息费用冲销调整			2,501						—
净收益（亏损），用于稀释每股收益			$	208,492					$	( 18,251 )
加权平均普通股—基本			132,893						129,676
稀释性证券的影响：
可转债			2,255						—
购买普通股的期权，包括基于业绩的股票期权			1,877						—
限制性股票单位，包括基于业绩的限制性股票单位			1,197						—
员工股票购买计划			4						—
加权平均普通股——稀释			138,226						129,676
每股普通股净收益（亏损）—基本			$	1.55					$	( 0.14 )
每股普通股净收益（亏损）——摊薄			$	1.51					$	( 0.14 )

下表列出了潜在的普通股（在考虑库存股或如果转换的方法之前），因为将其包括在内将具有反稀释性而被排除在计算稀释后的每股普通股净亏损之外：

			三个月结束 3月31日，
（单位：千）			2026						2025
购买普通股的期权，包括基于业绩的股票期权			83						4,939
未归属的限制性股票单位，包括基于业绩的限制性股票单位			75						3,103
可转债			—						3,616
合计			158						11,658

2022年上限认购交易和2025年上限认购交易的影响也被排除在稀释每股净收益（亏损）的计算之外，因为行使这些交易可能会减少公司已发行普通股的股份数量，因此将具有反稀释性。在截至2026年3月31日的三个月中，我们排除了 8.5 万股，截至2025年3月31日止三个月，我们剔除 5.2 百万股与该等交易有关。

12.承诺与或有事项

技术许可及其他承诺

我们已从第三方获得许可，有权在我们的研究过程以及我们可能开发的任何其他产品中使用某些技术和信息。根据相关的许可或技术协议，我们需要就各种协议条款向许可人或许可人的指定人支付一定的固定款项。其中许多协议条款与我们已许可的基础知识产权的剩余寿命是一致的。截至2026年3月31日，我们在未来五年内根据现有许可协议进行固定和可取消付款的承诺并不重要。

法律事项

我们在日常经营活动过程中可能不时成为诉讼、仲裁或其他法律诉讼的一方，包括我们行业内公司常见的以下几类事项：

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•专利诉讼，通常涉及对各种产品或候选产品、工艺或剂型的专利的覆盖范围和/或有效性提出质疑。不利结果可能导致产品或候选产品失去专利保护、产品收入的重大损失或相关资产价值的减值。

•与我们的产品相关的产品责任和其他与产品相关的诉讼，可能包括人身伤害、消费者欺诈、标签外促销、证券、反垄断和违约索赔等，通常涉及与医疗因果关系、标签警告和对这些警告的依赖、科学证据和调查结果、实际的、可证明的伤害和其他事项有关的高度复杂的问题。

•商业和其他主张或未主张的事项，可能包括收购-、许可-、知识产权-、合作或共同推广相关和产品定价索赔以及环境索赔和诉讼，可能涉及因事项而异的复杂性。

•政府调查，这通常与美国和其他司法管辖区的国家、州和地方政府机构对制药公司的广泛监管有关。

任何此类法律诉讼的结果，无论案情如何，本质上都是不确定的。此外，诉讼和相关事项成本高昂，可能会转移我们管理层和其他资源的注意力，否则这些资源将从事其他活动。如果我们无法在任何此类法律诉讼中胜诉，可能会对我们的业务、经营业绩、流动性和财务状况产生重大不利影响。

如果我们确定未来很可能会为某一特定事项进行支出，并且此类支出可以合理估计，我们将根据我们对可能的损失范围的最佳估计计提损失或有事项。如果该范围内没有比另一个更可能的金额，我们将在可能的损失范围内计提最低金额。如果我们确定未来支出不太可能，或很可能但没有合理估计，我们不计提损失或有事项。如果我们确定材料损失是合理可能的，并且可以估计损失的范围，我们披露可能的损失范围。我们每季度评估这些索赔和法律诉讼的发展情况，这些情况可能导致应计损失或有事项，或增加或减少先前应计的损失或有事项。有 无 截至2026年3月31日或2025年3月31日应计材料损失或有事项。

专利诉讼

2024年12月12日，得克萨斯大学系统董事会向美国得克萨斯西部地区地方法院或得克萨斯地区法院提起诉讼，指控我们在美国制造、使用和商业化ONPATTRO侵犯了美国专利8,895，717号。2025年2月5日，我们以不适当的地点提交了驳回案件的动议，如果驳回未获批准，我们提出了将案件移交给美国马萨诸塞州地区法院的替代动议。2025年7月2日，德州地方法院驳回驳回并在不影响的情况下移交案件的动议，我们于2025年9月24日重新提出驳回并移交案件的动议。2025年12月15日，法院在确定地点在德克萨斯州西区不当后，部分批准并部分驳回了我们的驳回动议，并下令将案件移交给美国马萨诸塞州地区法院。该案件目前正在麻萨诸塞州进行，索赔建设听证会定于2026年7月举行。

2026年3月13日，我们和我们的合作者Novartis Pharmaceuticals Corp.、Novartis Technology LLC和The Medicines Company，根据Cipla的简化新药申请寻求FDA批准上市Leqvio仿制药，在美国特拉华州地区法院对Cipla USA Inc.和Cipla Ltd，或统称Cipla提起专利侵权诉讼®（inclisiran）。

政府调查

2025年10月，我们收到了美国马萨诸塞州地区检察官办公室的传票，要求提供与我们针对AMVUTTRA、ONPATTRO、OXLUMO和GIVLAARI的政府价格报告有关的文件，包括与分销商的某些费用和折扣安排，以及某些其他相关文件和通信。我们已经制作了回应传票的记录，并正在继续与美国检察官办公室接触。

赔偿义务

关于我们可能与公司订立的获得知识产权权利的许可协议，我们可能被要求赔偿这些公司因根据协议获得许可的知识产权而产生的某些损害。根据此类协议，我们可能负责支付与许可协议或基础知识产权有关的任何诉讼的费用，包括与许可知识产权相关的某些诉讼相关的费用。我们也是在日常业务过程中订立的多项协议的一方，这些协议包含典型条款，规定我们有义务在发生某些事件（包括诉讼或其他法律程序）时对此类协议的其他方进行赔偿。此外，我们已同意赔偿我们的军官和

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董事就任何受威胁、未决或已完成的诉讼程序支付的费用、判决、罚款、罚款、消费税和和解金额，其中高级职员或董事作为一方参与、现在或将参与，原因是该人的高级职员或董事身份，或由于该高级职员或董事在以该身份行事时采取的任何行动，但须受某些限制。这些赔偿费用计入销售、一般和管理费用。

我们在任何此类赔偿条款下的最大潜在未来责任是不确定的。我们已根据所有此类赔偿条款审查了我们潜在负债的估计总公允价值，截至2026年3月31日，我们没有记录任何相关负债。

13.分段信息

我们在一个专门从事RNAi疗法的发现、开发、制造和商业化的单一部门开展业务。根据我们的管理报告，我们的经营业绩在合并基础上报告，以用于分部报告的目的。我们的首席执行官或首席执行官作为首席运营决策者或CODM，根据简明综合经营报表和综合收益（亏损）中报告的综合净收益（亏损）评估业绩并决定如何分配资源。分部资产的计量在简明综合资产负债表中以总资产列报。有关这些分部业绩计量的进一步信息，请参阅简明综合财务报表。 此外，研发和销售、一般和管理费用是定期提供给首席执行官的重大分部费用，类别如下：

研究与开发

						三个月结束 3月31日，
（单位：千）						2026						2025
临床研究和外部服务						$	199,139					$	127,343
补偿及相关						124,298						99,187
占用和所有其他费用(1)						41,429						38,592
研发费用总额						$	364,866					$	265,122

销售，一般和行政

						三个月结束 3月31日，
（单位：千）						2026						2025
补偿及相关						$	163,077					$	131,437
咨询和专业服务						105,294						64,687
占用和所有其他费用(1)						54,180						43,825
销售、一般和管理费用合计						$	322,551					$	239,949

(1) 占用和所有其他成本包括设施、信息技术、折旧和某些部门费用 .

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