Precision生物科学在其全资有机管线内加速PBGENE-DMD的开发，并在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上重点介绍临床前证据

 

 

 

 

 

 

北卡罗来纳州达勒姆，2025年5月14日--Precision生物科学，Inc.（纳斯达克：DTIL），一家临床阶段基因编辑公司，利用其新的专有ARCUS®平台，为具有高度未满足需求的疾病开发体内基因编辑疗法，今天宣布了PBGENE-DMD的战略优先和加速，这是该公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的一流的体内基因编辑方法，并在2025年5月13日至17日于路易斯安那州新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上突出了PBGENE-DMD海报展示。

Precision生物科学总裁兼首席执行官Michael Amoroso表示：“PBGENE-DMD作为我们第二个全资项目的提名和加速是我们迄今为止产生的令人信服的临床前证据的结果。”“目前，还没有获得批准的治疗方法或正在开发的治疗方法能够随着时间的推移显着改善肌肉功能，从而有益地改变这种毁灭性疾病的长期预后。PBGENE-DMD是第一个有潜力改变治疗模式并为大多数患者提供持久功能改善的体内基因编辑程序，因为高达60%的患者在外显子45-55之间的‘热点’区域携带突变。基于这些数据、DMD方面的重大未满足需求以及为DMD新疗法建立的明确监管指导，我们致力于将PBGENE-DMD推进到下一个发展阶段。我们期待着将这一项目迅速推向临床，成为继PBGENE-HBV之后我们的第二个全资项目，并进一步建立ARCUS体内基因编辑的治疗潜力。”

 

DMD是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的遗传性疾病，该基因阻止抗肌萎缩蛋白的产生，仅在美国就影响了大约15,000名患者。目前还没有获得批准的疗法可以推动显着和持久的功能性肌肉改善。PBGENE-DMD采用在单个AAV中递送的两种互补ARCUS核酸酶来切除抗肌萎缩蛋白基因的外显子45-55，目的是恢复人体自然产生的功能性抗肌萎缩蛋白。

 

“PBGENE-DMD有可能提供一次性、持久的干预措施，可以在肌肉再生和功能方面带来终生益处。临床前模型表明，PBGENE-DMD通过恢复人体产生一种功能性的、接近全长的抗肌萎缩蛋白，可显着、持续地改善最大力输出，”Cassie Gorsuch博士补充道，

Precision生物科学首席科学官。“在美国，大约每3500 – 5000名男性中就有一人患有DMD，这些患者的治疗选择有限。我们对PBGENE-DMD的优先考虑与长期、临床前功能改善相结合，加强了我们对该项目及其解决DMD患者重大未满足需求的潜力的信念。”

在ASGCT上展示的临床前数据中，PBGENE-DMD在人源化DMD小鼠模型中显示出显着和持久的功能改善。在AAV递送后，PBGENE-DMD恢复了人体在包括心肌和骨骼肌在内的多块肌肉广泛产生功能性抗肌萎缩蛋白的能力。在9个月的过程中，用PBGENE-DMD治疗的小鼠表现出抗肌萎缩蛋白表达增加，从而导致显着和持续的功能性肌肉改善。此外，作为新肌肉细胞祖细胞的肌肉卫星干细胞中PBGENE-DMD编辑的抗肌萎缩蛋白mRNA转录物支持了长期持久性的潜力。

CureDuchenne创始人兼首席执行官Debra Miller表示：“Precision针对外显子45-55的ARCUS基因切除方法代表了为大多数杜氏肌营养不良症患者解决潜在疾病的新方法。”“我们对这种方法的潜力感到兴奋，并期待Precision在即将于5月24日举行的FUTURES全国会议上对DMD社区进行相关教育。”CureDuchenne是一家非营利组织，被公认为在研究、患者护理和创新方面的全球领导者，以改善和延长杜氏肌营养不良症患者的生命。

Precision正在努力工作，目标是在2025年提交IND和/或CTA，预计2026年会有临床数据。该公司认为，其目前的现金跑道将足以推进PBGENE-HBV（其目前的1期临床项目）和PBGENE-DMD通过1期临床读数。

为了加速PBGENE-DMD的开发，并通过1期临床结果保持追求PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的运营能力，Precision计划暂停PBGENE-3243的开发，其潜在的治疗m.3243相关线粒体疾病的方法，并将在1期ELIMINATE-B试验完成后以及PBGENE-DMD项目进入临床后单独或与合作伙伴一起进行未来的开发。Precision已完成与监管机构就PBGENE-3243进行的IND前讨论，最终的临床候选者已准备好开始毒理学研究。“我们仍然对PBGENE-3243在帮助患有m.3243线粒体疾病的人方面的潜力感到兴奋，并将继续致力于在未来单独或通过合作伙伴关系帮助那些患有m.3243相关线粒体疾病的人，”阿莫罗索先生补充道。

 

电话会议信息

 

Precision生物科学将于美国东部时间5月15日（星期四）上午8点召开电话会议。要访问现场电话会议，参与者可以在这里注册。电话会议的现场音频网络直播将在Investor.precisionbiosciences.com的Events & Presentations下的Investors部分提供。网络直播的存档重播将在活动结束后的大约30天内提供。

 

PBGENE-DMD演示详情：

 

标题：ARCUS介导的利用PBGENE-DMD对人类肌营养不良蛋白基因外显子45-55进行基因编辑切除，导致功能性肌营养不良蛋白和骨骼肌功能的持久恢复——用于治疗杜氏肌营养不良症的体内

会议：海报接待

日期时间：美国东部时间2025年5月14日（星期三）下午5时30分-7时

地点：海报厅i2

 

 

关于Precision生物科学股份有限公司。

Precision生物科学，Inc.是一家临床阶段基因编辑公司，致力于通过其新颖且专有的ARCUS改善生活（DTIL）®与其他技术不同的基因组编辑平台，其切割方式、体积更小、结构更简单。Precision的两个先导项目，PBGENE-HBV，用于治疗慢性乙型肝炎，以及PBGENE-DMD，用于治疗杜氏肌营养不良症，其重点是患者群体众多且需求未得到高度满足的地区。使用ARCUS，该公司的管道优先考虑体内基因编辑候选者，这些候选者旨在为最广泛的遗传和传染性疾病提供持久的治愈方法，而这些疾病不存在适当的治疗方法。欲了解更多关于Precision生物科学的信息，请访问www.precisionbiosciences.com。

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的与历史事实无关的所有陈述应被视为前瞻性陈述，包括但不限于关于我们和我们的合作伙伴和被许可人的产品候选者和基因编辑方法（包括编辑效率）的临床开发和预期安全性、有效性和益处的陈述，以及ARCUS核酸酶适用于基因插入、基因消除和基因切除以及与其他基因编辑方法的区分；PBGENE-DMD改变治疗模式和提供持久功能改善的能力、目标或治疗潜力，恢复人体自然产生更接近正常抗肌萎缩蛋白的功能性抗肌萎缩蛋白，提供一次性、持久的干预措施，可以在肌肉保留和功能方面带来终生益处，或在预期提供治疗益处的水平上在心肌和骨骼肌产生显着的功能性抗肌萎缩蛋白；证明ARCUS体内基因编辑管道的广度和治疗潜力，以推动近期和长期价值和商业机会；监管过程和临床操作的预期时间安排（包括IND和/或CTA备案、研究、PBGENE-DMD和PBGENE-HBV的注册和临床数据）；PBGENE-DMD编辑肌肉卫星干细胞的能力，表明具有长期持久性的潜力；将ARCUS核酸酶临床前研究的结果转化为人体临床研究；对我们和我们的合作伙伴的运营举措、战略以及我们项目的进一步发展的期望；我们的现金跑道是否足以通过1期临床读数推进PBGENE-HBV和PBGENE-DMD；对实现关键里程碑和收到任何里程碑、版税、或其他付款；对我们的流动性和资本资源的预期；对PBGENE-3243继续开发和时间的预期；以及临床数据的预期时间。在某些情况下，您可以通过“目标”、“预期”、“出现”、“接近”、“相信”、“考虑”、“可能”、“设计”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“看”、“可能”、“使命”、“计划”、“可能”、“潜力”、“预测”、“项目”、“追求”、“应该”、“努力”、“建议”、“目标”、“将”、“将”或其否定形式以及类似的词语和表达方式。

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投资者及媒体联系人：

纳雷什·塔纳

投资者关系副总裁

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