附件 99.1
Abeona Therapeutics®报告2024年第三季度财务业绩和近期公司更新
FDA接受BLA重新提交pz-cel治疗隐性营养不良大疱性表皮松解症并将PDUFA目标行动日期定为2025年4月29日
公司向2025年pz-cel潜在商业化取得重大进展；与付款人讨论和目标治疗中心建立势头
克利夫兰，2024年11月14日– Abeona Therapeutics公司（纳斯达克：ABEO）今天公布了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩以及最近的公司更新。
Abeona首席执行官Vish Seshadri表示：“随着我们为pz-cel重新提交的生物制品许可申请（BLA）获得接受，我们正在加大商业准备工作的力度，特别是在加入潜在的pz-cel治疗站点以及继续与付款人进行讨论方面。”
第三季度及近期进展
RDEB用PZ-Cel
| ● | Abeona于2024年8月完成了A类会议，在该会议上，它与FDA就重新提交公司用于pz-cel的BLA的内容达成一致，pz-cel是其目前正在为RDEB开发的研究性first-in-class、基于自体细胞的基因疗法，包括满足2024年4月发布的完整回复信（CRL）中提到的所有化学制造和控制（CMC）要求的附加信息。CRL要求在重新提交BLA时涉及某些CMC问题，并且没有发现与BLA中的临床疗效或临床安全性数据相关的任何缺陷。FDA没有要求任何新的临床试验或临床数据来支持pz-cel的批准。 |
| ● | 同样在2024年8月，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）为pz-cel授予了产品特定程序代码ICD-10-PCS（国际疾病分类，第10次修订，程序编码系统）。此外，作为2025财年住院患者预期支付系统（IPPS）最终规则的一部分，CMS将pz-cel的医疗保险报销分配给重大疾病前诊断类别、医疗保险严重程度诊断相关组018（pre-MDC MS-DRG 018），这是细胞和基因疗法的最高可用住院医院报销水平之一。有利的医疗保险决定支持高效的医院计费、报销和患者准入。 |
| ● | 2024年10月， 阿贝奥纳重新向FDA提交其针对pz-cel的BLA，寻求批准pz-cel作为潜在的新疗法用于患有RDEB。 |
| ● | 同样在2024年10月，Abeona在俄亥俄州克利夫兰签订了额外设施空间的租赁协议，以实现超出当前计划制造足迹的制造产能扩张。 |
| ● | 同样在2024年10月，美国专利商标局发布了一项新专利（美国专利号12,110，504）（“‘504专利”），并允许第二项专利（基于美国专利申请号16/066,253）的权利要求，预计将在未来几周内发布。这两项专利的标题均为“使用基因校正的自体角质形成细胞治疗隐性营养不良的大疱性表皮松解症的基因疗法”，并包括涵盖使用pz-cel治疗RDEB的权利要求。‘504专利的到期日为2037年1月3日，可根据任何适用的专利期限延长。 |
| ● | 2024年11月，FDA接受审查重新提交Abeona的pz-cel BLA，并将PDUFA目标行动日期定为2025年4月29日。 |
| ● | 为了为潜在的商业化做准备，Abeona继续在几项关键举措上取得进展，包括在美国启用大容量大疱性表皮松解症治疗中心进行pz-cel治疗、让付款人参与以确保患者获得治疗，以及教育关键利益相关者。 |
| ● | 为了准备潜在的pz-cel发布，Abeona聘用并培训了人员，以支持商业化、制造、供应链和质量。 |
管道和合作项目
| ● | 2024年7月，Abeona宣布与Beacon Therapeutics达成一项非排他性协议，根据该协议，Beacon Therapeutics将评估Abeona的专利AAV204衣壳在选定眼科适应症的AAV基因疗法中的潜在用途。 |
| ● | 2024年10月，Ultragenyx成功地参加了与FDA举行的BLA前会议，在会议期间，Ultragenyx就其合作项目UX111 AAV基因治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）的BLA细节进行了调整，该项目预计将于2024年底左右提交。 |
第三季度财务业绩和现金跑道指引
截至2024年9月30日，现金、现金等价物、短期投资和限制性现金总额为1.10亿美元。截至2024年6月30日，现金、现金等价物、短期投资和限制性现金总额为1.230亿美元。
Abeona估计，其目前的现金和现金等价物、短期投资和受限现金，以及信贷额度，在计入PZ-Cel商业销售的任何潜在收入（如果获得批准）或销售优先审查凭证（PRV）的收益（如果获得FDA授予）之前，足以为2026年的运营提供资金。
截至2024年9月30日止三个月的研发费用为890万美元，而2023年同期为710万美元。截至2024年9月30日的三个月，一般和行政支出为640万美元，而2023年同期为420万美元。一般和行政费用的增加主要是由于商业和发射准备费用。2024年第三季度净亏损为3030万美元，其中包括季度重新计量认股权证和衍生工具负债公允价值导致的1520万美元亏损。2023年第三季度，净亏损为1180万美元，其中包括季度重新计量认股权证负债公允价值导致的110万美元亏损。
电话会议详情
该公司将于美国东部时间2024年11月14日（星期四）上午8：30召开电话会议和网络直播，讨论季度业绩。要接入电话，请在电话开始前五分钟拨打877-545-0320（美国免费电话）或973-528-0002（国际电话）并输入代码：500590。可以在Abeona网站的Investors & Media部分（https://investors.abeonatherapeutics.com/events）上访问电话的现场、仅供收听的网络直播和存档重播。存档的网络直播重播将在电话会议后的30天内提供。
关于Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics公司是一家临床阶段的生物制药公司，为严重疾病开发细胞和基因疗法。Prademagene zamikeracel（pz-cel）是Abeona的研究性自体、COL7A1基因校正表皮片，目前正在开发用于治疗隐性营养不良大疱性表皮松解症。公司完全集成的细胞和基因治疗cGMP制造设施作为其3期VIITAL中使用的pz-cel的制造场地™试用，并能够在FDA批准后支持pz-cel的商业化生产。该公司的开发组合还包括基于AAV的基因疗法，用于医疗需求未得到满足的眼科疾病。Abeona的新型下一代AAV衣壳正在接受评估，以改善各种破坏性疾病的向性特征。欲了解更多信息，请访问www.abeonatherapeutics.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含某些前瞻性陈述，这些陈述符合经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条的含义，并且涉及风险和不确定性。我们试图通过“可能”、“将”、“相信”、“预期”、“预期”、“打算”、“潜在”等术语来识别前瞻性陈述，以及类似的词语和表达（以及引用未来事件、条件或情况的其他词语或表达），它们构成并旨在识别前瞻性陈述。由于各种重要因素、众多风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于FDA对我们的BLA重新提交pz-cel进行审查的时间和结果；FDA在pz-cel批准后授予优先审查凭证；对我们的罕见病组合的持续兴趣；我们在临床试验中招募患者的能力；未来与FDA或其他监管机构会议的结果，包括与临床前项目相关的风险；获得或获得必要监管批准的能力；金融市场和全球经济状况的任何变化的影响；与数据分析和报告相关的风险；以及公司最近的10-K表格年度报告和随后提交给美国证券交易委员会的定期报告中披露的其他风险。公司不承担修改前瞻性陈述或更新这些陈述以反映本新闻稿发布之日之后发生的事件或情况的义务，无论是由于新信息、未来发展或其他原因，除非联邦证券法要求。
投资者及媒体联系人：
格雷格·金
投资者关系和企业传播副总裁
Abeona Therapeutics
ir@abeonatherapeutics.com
ABEONA THERAPEUTICS INC。和子公司
简明综合经营报表及综合亏损
（单位：千美元，股份和每股金额除外）
（未经审计）
为这三个月 截至9月30日， |
九个月 截至9月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 许可证和其他收入 | $ | — | $ | — | $ | — | $ | 3,500 | ||||||||
| 费用： | ||||||||||||||||
| 版税 | — | 30 | — | 1,605 | ||||||||||||
| 研究与开发 | 8,941 | 7,148 | 25,366 | 23,712 | ||||||||||||
| 一般和行政 | 6,404 | 4,156 | 22,173 | 13,174 | ||||||||||||
| 经营租赁使用权资产收益 | — | — | — | (1,065 | ) | |||||||||||
| 费用总额 | 15,345 | 11,334 | 47,539 | 37,426 | ||||||||||||
| 经营亏损 | (15,345 | ) | (11,334 | ) | (47,539 | ) | (33,926 | ) | ||||||||
| 利息收入 | 1,189 | 593 | 3,223 | 1,374 | ||||||||||||
| 利息支出 | (1,102 | ) | (105 | ) | (3,126 | ) | (309 | ) | ||||||||
| 认股权证及衍生负债公允价值变动 | (15,156 | ) | (1,101 | ) | (7,530 | ) | (7,465 | ) | ||||||||
| 其他收益 | 145 | 111 | 531 | 2,729 | ||||||||||||
| 净亏损 | $ | (30,269 | ) | $ | (11,836 | ) | $ | (54,441 | ) | $ | (37,597 | ) | ||||
| 每股普通股基本和摊薄亏损 | $ | (0.63 | ) | $ | (0.48 | ) | $ | (1.41 | ) | $ | (1.89 | ) | ||||
| 已发行普通股加权平均数-基本和稀释 | 48,081,758 | 24,797,564 | 38,504,273 | 19,942,613 | ||||||||||||
| 其他综合收益（亏损）： | ||||||||||||||||
| 与可供出售债务证券相关的未实现收益（亏损）变动 | 50 | (33 | ) | (18 | ) | 1 | ||||||||||
| 外币换算调整 | — | 29 | — | 29 | ||||||||||||
| 综合损失 | $ | (30,219 | ) | $ | (11,840 | ) | $ | (54,459 | ) | $ | (37,567 | ) | ||||
ABEONA THERAPEUTICS INC。和子公司
简明合并资产负债表
（单位：千美元，股份和每股金额除外）
（未经审计）
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 物业、厂房及设备 | ||||||||
| 当前资产： | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 15,726 | $ | 14,473 | ||||
| 短期投资 | 93,975 | 37,753 | ||||||
| 受限现金 | 338 | 338 | ||||||
| 其他应收款 | 1,613 | 2,444 | ||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 1,005 | 729 | ||||||
| 流动资产总额 | 112,657 | 55,737 | ||||||
| 物业及设备净额 | 4,058 | 3,533 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 | 3,789 | 4,455 | ||||||
| 其他资产 | 88 | 277 | ||||||
| 总资产 | $ | 120,592 | $ | 64,002 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 2,789 | $ | 1,858 | ||||
| 应计费用 | 5,210 | 5,985 | ||||||
| 长期债务的流动部分 | 4,444 | — | ||||||
| 经营租赁负债的流动部分 | 1,057 | 998 | ||||||
| 应付许可人的流动部分 | 4,921 | 4,580 | ||||||
| 其他流动负债 | 1 | 1 | ||||||
| 流动负债合计 | 18,422 | 13,422 | ||||||
| 长期经营租赁负债 | 3,402 | 4,402 | ||||||
| 长期负债 | 14,206 | — | ||||||
| 认股权证负债 | 38,789 | 31,352 | ||||||
| 负债总额 | 74,819 | 49,176 | ||||||
| 承诺与或有事项 | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 优先股-面值0.01美元；授权2,000，000股；截至2024年9月30日和2023年12月31日分别没有已发行和流通在外的股票 | — | — | ||||||
| 普通股-面值0.01美元；授权200,000，000股；截至2024年9月30日和2023年12月31日已发行和流通股分别为43,404，706股和26,523，878股 | 434 | 265 | ||||||
| 额外实收资本 | 849,388 | 764,151 | ||||||
| 累计赤字 | (803,965 | ) | (749,524 | ) | ||||
| 累计其他综合损失 | (84 | ) | (66 | ) | ||||
| 股东权益合计 | 45,773 | 14,826 | ||||||
| 负债和股东权益合计 | $ | 120,592 | $ | 64,002 | ||||