附件 99.1
| 新闻稿
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ATS：2期数据证明efdoralprin alfa在AATD中实现更高fAAT水平方面优于标准护理增强疗法
| • | 头对头研究的数据显示，efdoralprin alfa在alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症患者中正常化并维持功能性AAT水平 |
| • | Efdoralprin alfa是一种有别于血浆衍生疗法的重组蛋白，近40年来一直是护理标准 |
2026年5月18日，巴黎。来自全球ElevAATe 2期研究（临床研究标识符：NCT05856331）的数据表明，研究性efdoralprin alfa优于标准护理疗法，在患有α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肺气肿的成年患者中达到并维持正常的功能性α-1抗胰蛋白酶（fAAT）水平。这些结果将于今天在美国佛罗里达州奥兰多举行的2026年美国胸科学会（ATS）国际会议上公布。
Efdoralprin alfa，每三周（Q3W）给药，实现了fAAT谷值的平均增加，比每周（Q1W）给药的血浆衍生蛋白（pdAAT）高出三倍以上，达到了主要终点（p < 0.0001）。该研究中的所有关键次要终点也都达到了（p < 0.0001），这凸显了efdoralprin alfa有可能成为首个维持患者正常fAAT水平的疗法，并以较少的给药频率做到这一点。在Q3W剂量的患者中，在为期32周的研究中，FAAT水平在100%的天数内保持在正常阈值（23.8 μ M）以上，而在接受标准护理增强疗法的患者中，FAAT水平的天数为41%。
AATD是一种诊断不足的罕见遗传病，会导致相当大的呼吸道疾病，其特点是低水平或不存在AAT，这是一种旨在保护肺部免受破坏性炎症侵害的蛋白质。如果没有足够的FAAT水平，患者往往会出现肺组织的进行性恶化，并可能发展为肺气肿，这是最常见的慢性阻塞性肺病（COPD）形式，占AATD患者死亡人数的72%。据估计，90%的AATD患者被认为没有确诊。
“AATD提出了一项持续的临床挑战。人们普遍缺乏对这种疾病作为某些形式的慢阻肺的遗传原因的认识，这使得许多患者得不到充分的服务。如果不进行治疗来解决潜在的AAT蛋白缺乏问题，这些患者就无法保持保护性蛋白水平，并变得容易患上进行性肺部疾病，”美国洛杉矶加州大学洛杉矶分校David Geffen医学院副教授、ElevAATe 2期研究的首席研究员Igor Barjaktarevic医学博士、博士说。“ElevAATE数据表明，依多拉普林α通过其作用机制，可能能够恢复正常的AAT水平，并使患者在该范围内的时间比标准护理疗法更长，从而有助于通过恢复性重组方法解决这种疾病未满足的需求。”
ElevAATe 2期研究
ElevAATe 2期研究是一项双盲、随机研究，评估EFDoralprin alfa与标准护理增强疗法在AATD相关肺气肿患者中的应用。97例患者以2：2：1的比例随机分配，每三周或四周接受一次efdoralprin alfa，或每周一次血浆来源增强治疗。
今天分享以下结果：
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| 埃夫多拉普林阿尔法 Q3 W |
埃夫多拉普林阿尔法 Q4W |
血浆衍生 增强 疗法Q1 W |
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| 主要终点 | ||||||
| 第32周平均血清fAAT谷浓度从基线到稳态的平均变化*
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24.1 μ m [ 22.8 μ m，25.3 μ m ] |
16.8 μ m p < 0.0001 |
7.6 μ m [ 6.0 μ m、9.3 μ m ] |
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| 关键次要终点 | ||||||
| 第32周血清fAAT平均浓度从基线到稳态的平均变化*
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32.9 μ m [ 31.7 μ m，34.2 μ m ] p < 0.0001 |
26.0 μ m [ 24.6 μ m，27.3 μ m ] p < 0.0001 |
17.9 μ m [ 16.2 μ m，19.6 μ m ] |
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| 第32周稳态fAAT水平高于正常范围下限的天数百分比** | 100% p < 0.0001 |
89.3% p < 0.0001 |
40.8% | |||
*最小二乘均值变化；[ 95%置信区间]。
**功能性AAT的正常范围= 23.8-42.4 uM。
Q4W：四周一次。
Efdoralprin alfa具有良好的耐受性，其安全性与pdAAT相当，没有参与者经历治疗紧急不良事件（TEAEs）导致永久停止研究干预。efdoralprin alfa Q3W、efdoralprin alfa Q4W和pdAAT治疗组中最常见的TEAEs分别为COPD加重（分别为34.1%、42.1%和44.4%）、头痛（分别为19.5%、13.2%和11.1%）和新冠感染（分别为17.1%、2.6%和16.7%）。值得注意的是，在ElevAAATe研究中作为特别关注的不良事件捕获的≥ 2级COPD加重的发生率在数值上低于efdoralprin alfa Q3W组（26.8%）与efdoralprin alfa Q4W组（42.1%）和pdAAT组（44.4%）。在两名参与者中检测到Efdoralprin alfa抗药物抗体，这些抗体是短暂的和非中和的。
“数据表明，efdoralprin alfa是一种修复性重组疗法，旨在实现比标准护理增强疗法更长的半衰期，它有可能以较少的给药频率提高并维持正常范围内的fAAT水平。这可能代表着AATD相关肺气肿治疗的重要进步，在过去40年创新有限的疾病状态下为患者提供新的希望，”赛诺菲全球开发主管Christopher Corsico表示。
赛诺菲正在与全球监管机构就efdoralprin alfa的适当下一步措施进行接触。Efdoralprin alfa在美国获得快速通道指定和孤儿药指定，在欧盟获得孤儿指定。ElevAATe OLE2期研究（临床研究标识符：NCT05897424）正在评估额外的长期安全性和有效性结果。
Efdoralprin alfa目前处于临床开发阶段，其安全性和有效性未经任何监管机构评估。
关于efdoralprin alfa
Efdoralprin alfa是一种重组人AAT-FC融合蛋白，正在研究作为AATD肺气肿成人的恢复性疗法，剂量为Q3W或Q4W。这种研究性治疗，旨在实现比血浆来源增强疗法更长的半衰期，是
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正在研究将fAAT水平恢复并维持在正常范围，并抑制中性粒细胞弹性蛋白酶和其他可导致AATD患者肺组织损伤的蛋白酶。
关于AATD
AATD是一种罕见的遗传性疾病，其特征是低水平或无AAT，这是一种由肝脏产生的蛋白质，可保护肺部免受炎症和损伤。这种疾病导致肺部和肝脏的组织逐渐恶化。如果没有足够的AAT水平，受影响的个体通常会出现肺部损伤并发展为COPD，包括肺气肿，严重时患者有时可能需要肺移植。血浆衍生疗法于1987年被引入来治疗这种疾病，但从那时起，患者就再也没有新的治疗方法了。全球约有23.5万人患有AATD，美国有近10万人，但约90%的AATD患者可能未确诊。
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