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附件 99.1 Scholar Rock报告2025年第二季度财务业绩并重点介绍业务进展• FDA接受了优先审评中的apitegromab BLA，PDUFA靶点行动为2025年9月22日；完成美国商业上市制剂•欧洲药品管理局验证的上市许可申请（MAA），监管进程继续取得进展；预计于2026年在欧洲上市•在肥胖成人患者中进行的2期EMBRAZE概念验证试验的积极顶线结果显示，在tirzepatide诱导的减肥过程中，使用apitegromab可保持瘦肉型肿块具有统计学意义•截至6月30日，现金、现金等价物和有价证券为2.95亿美元，2025；预计将支持商业和开发计划到2027年•管理层将于美国东部时间今天上午8：00主持更新电话会议，马萨诸塞州剑桥--（BUSINESS WIRE）--2025年8月6日-Scholar Rock（NASDAQ：SRRK）是一家后期生物制药公司，专注于为患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）和其他严重且使人衰弱的神经肌肉疾病的患者开发和商业化apitegromab，今天公布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩和更新。Scholar Rock首席执行官David L. Hallal表示：“我们的BLA正在针对9月22日的PDUFA日期进行优先审查，我们的团队正在紧急准备为患有脊髓性肌肉萎缩症的儿童和成人提供服务。”“如果获得批准，apitegromab将成为一流的肌肉靶向疗法，有可能在SMA治疗中建立新的护理标准。在我们为在美国成功商业发布做准备的同时，我们正在继续平行推进我们在欧盟的MAA，同时还计划进行广泛的全球扩张，在全球范围内使用Apitegromab为SMA社区提供服务。”Hallal先生补充说：“此外，我们很高兴地分享了EMBRAZE的积极顶线结果，突出了我们高度选择性的肌肉抑制素抑制方法的更广泛潜力，通过安全地保持瘦体重来支持更健康的减肥。这些结果证明了我们高度创新的肌肉抑制素平台的前景，可以提供潜在的改变生活的益处。”公司亮点和即将到来的里程碑脊柱肌肉萎缩（SMA）计划Apitegromab是一种在研的全人源单克隆抗体，通过选择性结合骨骼肌中的促肌抑素和潜在形式的肌抑素来抑制肌抑素激活。它是第一个在关键3期（SAPPHIRE）临床试验中证明临床成功的脊髓性肌萎缩症（SMA）肌肉靶向治疗候选药物。• 9月22日PDUFA日期。FDA已接受优先审评中apitegromab的生物制品许可申请（BLA），并指定了处方药用户费用法案（PDUFA） |
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附件 Apitegromab 99.1靶点行动日期为2025年9月22日。由于预计可能会获得监管部门的批准，Scholar Rock正计划在2025年获得批准后在美国进行商业发射。•继续完成关键发射准备工作。美国面向客户的团队已被聘用并部署在实地，美国商业发射准备工作正在全国各地取得进展。•收到欧洲药品管理局（EMA）的上市许可申请（MAA）验证。Apitegromab获批后预计将于2026年在欧洲上市。Scholar Rock正在德国为其首个欧洲市场积极推进发射准备工作。欧洲其他主要市场正在开展疾病意识和市场准入举措。•在6月的2025年度Cure SMA研究和临床护理会议上展示了积极的3期SAPPHIRE临床试验数据。•预计于2025年Q3启动SMA的2期OPAL临床试验。该试验将在已经或正在继续接受任何目前批准的SMN靶向疗法治疗的两岁以下SMA婴幼儿中评估apitegromab。Apitegromab在其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病中•扩大Apitegromab在其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病中的开发。基于SMA的阳性3期SAPPHIRE试验，该公司正在探索在以进行性肌肉退化导致丧失活动能力、日常生活活动和独立性为特征的神经肌肉疾病中开发apitegromab，作为其努力成为领先的神经肌肉疾病公司的一部分。这些疾病包括杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）等。心脏代谢计划•报告了肥胖症2期EMBRAZE概念验证试验的阳性顶线数据，证明了在tirzepatide诱导的体重减轻期间使用apitegromab对瘦肉质的保存具有统计学意义。试验证明，单独使用替西帕肽总体重减轻的30%是由于瘦体重减轻。与单独使用tirzepatide相比，接受tirzepatide剂量为10mg/kg的apitegromab的患者在24周内保留了额外的4.2磅（1.9千克）或54.9%（p = 0.001）瘦体重，从而导致更高质量的体重减轻。Apitegromab联合tirzepatide普遍获得参与者良好的耐受性。EMBRAZE的结果凸显了该公司高度创新的肌肉生长抑素抑制方法在开发针对肥胖患者的疗法方面具有重要意义的潜力，并支持通过与专注于心脏代谢的领先合作伙伴合作推进早期抗肌肉生长抑素研究资产的机会。推进我们的高度创新和选择性潜伏肌生长抑素抑制剂产品组合SRK-439是一种新型的、研究性的、用于皮下给药的临床前肌肉生长抑素抑制剂，它以高亲和力与前和潜伏肌生长抑素结合，并且对肌生长抑素具有选择性（即没有GDF11或激活素A结合）。基于临床前数据，SRK-439具有有效抑制肌肉抑制素和增加肌肉质量的潜力，正在开发用于治疗罕见的严重神经肌肉疾病。• Scholar Rock仍有望在2025年下半年提交SRK-439的IND申请，以支持首次人体研究。 |
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附件 99.1 2025年第二季度财务业绩截至2025年6月30日止季度，净亏损为1.1亿美元或每股0.98美元，而截至2024年6月30日止季度，净亏损为5850万美元或每股0.60美元。•公司在截至2025年6月30日的季度或截至2024年6月30日的季度没有录得任何收入。•截至2025年6月30日的季度，研发费用为6240万美元，而截至2024年6月30日的季度为4240万美元。增加2000万美元主要是由于外部研发费用增加了1100万美元，主要是由于药物供应制造费用，雇员相关费用增加了630万美元，其中270万美元与一次性领导层过渡费用有关，以及基于股票的补偿费用增加了180万美元。•截至2025年6月30日的季度，一般和行政费用为4970万美元，而截至2024年6月30日的季度为1710万美元。增加3260万美元主要是由于股票薪酬支出增加1330万美元，其中860万美元与一次性领导过渡费用有关，雇员相关支出增加1000万美元，其中440万美元为一次性领导过渡费用。此外，由于我们继续建设发射准备基础设施，专业服务费增加了880万美元。•截至2025年6月30日，Scholar Rock拥有约2.95亿美元的现金、现金等价物和有价证券，连同公司可用现金和计划收入，预计将为2027年的预期运营和资本支出需求提供资金。电话会议信息管理公司将于美国东部时间8月6日星期三上午8点通过电话会议提供公司最新情况并讨论2025年第二季度业绩。要访问现场电话会议，参与者可以在这里注册。此次电话会议的现场音频网络直播将在Scholar Rock网站投资者关系部分的“活动和演示”下提供，网址为http://investors.scholarrock.com。电话参会，请拨打800-715-9871（国内）或646-307-1963（国际）并参考会议ID3205013参加。该网络广播的存档重播将在公司网站上提供大约90天。关于Scholar Rock Scholar Rock（NASDAQ：SRRK）是一家后期生物制药公司，专注于开发和商业化用于脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他严重和使人衰弱的神经肌肉疾病患者的apitegromab。作为转化生长因子β（TGF β）超家族生物学领域的全球领导者，该公司因蛋白质结构与学者岩石的视觉相似性而得名。过去十年，Scholar Rock创造了一条具有推进潜力的管道 |
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附件 99.1神经肌肉疾病、心脏代谢紊乱、癌症等生长因子靶向药物可以起到转化作用的病症的护理标准。这种解锁根本不同的治疗方法的承诺是由一个专有平台的广泛应用提供支持的，该平台开发了新型单克隆抗体，以非凡的选择性调节蛋白质生长因子。通过利用历史上通过传统疗法未被充分解决的疾病领域的尖端科学，Scholar Rock每天都在努力为患者创造新的可能性。在ScholarRock.com上了解有关我们方法的更多信息，并在LinkedIn上关注@ ScholarRock。学者岩®是Scholar Rock，Inc.的注册商标。有关Scholar Rock Investors和其他人的其他信息的可用性应注意，我们使用公司网站www.scholarrock.com与我们的投资者和公众进行沟通，包括但不限于公司披露、投资者介绍和常见问题解答、证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议记录和网络直播记录，以及在X（以前称为Twitter）和LinkedIn上。我们在我们的网站或X（以前称为Twitter）或LinkedIn上发布的信息可被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他有兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。我们网站或社交媒体的内容不应被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》提交的任何文件中。前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关Scholar Rock未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于Scholar Rock对其增长、战略、进展和其apitegromab及其临床前项目（包括SRK-439）临床试验的时间的预期，以及适应症选择和开发时间，包括任何监管提交和预期批准的时间、任何候选产品的治疗潜力、临床益处和安全性、其现金跑道，关于商业发布时间和实现重要里程碑的预期，任何候选产品以与早期非临床、临床前或临床试验数据一致的方式在人体中表现的能力，以及其候选产品和专有平台的潜力。使用“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜在”或“继续”等词语，以及其他类似表述旨在识别此类前瞻性陈述。所有此类前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于，临床前和临床数据，包括3期SAPPHIRE试验的结果，是否足以支持监管部门的批准，3期SAPPHIRE试验的全部结果可能与顶线数据不同；临床前和临床数据，包括Apitegromab的2期或3期临床试验的结果，或SRK-181的1期临床试验的A部分或B部分的结果，不能预测、可能不一致或更有利，相同候选产品未来或正在进行的临床试验产生的数据；Scholar Rock的能力 |
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附件 99.1管理费用或提供必要的财务支持、资源和专业知识，以按预期时间轴识别和开发候选产品；监管机构提供的信息或作出的决定；来自正在开发类似用途产品的第三方的竞争；Scholar Rock获得、维护和保护其知识产权的能力；以及Scholar Rock在开发和制造候选产品方面依赖第三方的情况，包括但不限于，提供任何临床试验以及Scholar Rock截至2025年6月30日止季度的10-Q表格季度报告中题为“风险因素”部分中更全面讨论的风险，以及Scholar Rock随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表Scholar Rock截至今天的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。本新闻稿中的所有信息截至发布之日，除法律要求外，Scholar Rock不承担更新这些信息的义务。Scholar Rock Holding Corporation简明合并资产负债表（未经审计）（单位：千）2025年6月30日2024年12月31日资产现金、现金等价物和有价证券$ 295,013 $ 437,2782025202420252024运营费用研发$ 62,401 $ 42,373 $ 111,079 $ 85,466一般和行政费用49,70817，12578,12032，451总运营费用112,10959，498189,199117，917运营亏损（112,109）（59,498）（189,199）（117,917）其他收入（费用），净额2,0789904，4452,556净亏损$（110,031）$（58,508）$（184,754）$（115,361）$（0.98）$（0.60）$（1.65）$（1.20）112,703，01496,813，116112,273，03296,352，858截至6月30日止三个月，每股净亏损，截至6月30日止六个月之基本及摊薄报表（未经审计）（单位：千，股份及每股数据除外）加权平均已发行普通股、基本及摊薄 |
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附件 99.1其他流动资产24,11313，887流动资产总额319,126451，165其他资产20,91923，757资产总额$ 340,045 $ 474,922负债和股东权益流动负债$ 50,435 $ 46,936长期负债56,31759，352负债总额106,752106，288股东权益总额233,293，368,634负债和股东权益总额$ 340,045 $ 474,922 Scholar Rock：Investors Rushmie Nofsinger Scholar Rock ir@scholarrock.com 857-259-5573媒体Molly MacLeod media@scholarrock.com 802-579-5995 |
