Ocugen通过2025年第一季度财务业绩电话会议和网络直播提供业务更新美国东部时间今天上午8：30 • OCU400用于视网膜色素变性（RP）的3期临床试验进展顺利，并有望在2026年年中之前提交潜在的BLA/MAA备案•预计将在2025年中期启动用于Stargardt病的OCU410ST 2/3期关键验证性临床试验宾夕法尼亚州马尔文，2025年5月9日环球新闻社）– Ocugen, Inc.，Inc.（Ocugen或公司）（纳斯达克股票代码：OCGN），一家在失明疾病基因疗法方面具有开创性的生物技术领导者，今天报告了2025年第一季度的财务业绩以及一般业务更新。Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“我们所有的三种新型修饰剂基因疗法都在通过临床推进，我们有望在未来三年内实现三项生物制品许可申请（BLA）/上市许可申请（MAA）申请的目标。”“我们仍然坚定不移地履行我们的使命，为生命提供一次性治疗，以解决数百万面临失去视力的可怕前景的患者存在的大量未满足的医疗需求。”今年1月，公司公布了OCU400治疗RP的1/2期临床试验的积极的两年长期安全性和有效性数据，这些数据表明，与未治疗的眼睛相比，在两年时，所有可评估的治疗受试者的视觉功能（LLVA）都有持久、具有临床意义和统计学意义的改善（p = 0.005）。此外，与未治疗的眼睛相比，100%（10/10）接受治疗的可评估受试者表现出视觉功能的改善或保留。这些数据进一步支持了OCU400的基因不可知作用机制，OCU400是一种广泛的RP治疗，不限于特定突变，具有持久性。OCU400 3期limeliGRT临床试验对所有符合条件的RP患者开放——早期至晚期RP，包括5岁+的儿科受试者——无论基因突变（综合征和非综合征形式的RP）。OCU400有潜力治疗美国和欧盟所有30万RP患者。已与FDA达成一致，以推进OCU410ST治疗Stargardt病的2/3期关键验证性试验，其中包括在8个月时进行蒙面中期分析的适应性设计。Stargardt病在美国和欧盟影响10万人。2/3期临床试验将随机分配51名受试者，其中34人将接受单次、视网膜下、在视力较差的眼睛中注射OCU410ST（200 μ L，浓度为1.5 × 10丨丨载体基因组/mL），其中17人将作为未经治疗的对照。临床试验的主要终点是萎缩性病变大小的变化。关键的次要终点包括通过最佳矫正视力（BCVA）测量的视力，以及与未经治疗的对照相比的LLVA。一年的数据将用于BLA备案。OCU410ST 1期临床试验的最新数据表明，与未治疗的眼睛相比，在可评估的治疗眼睛中，萎缩性病变在六个月时增长速度减慢了54%。在BCVA中，与未治疗的同侧眼睛相比，治疗过的眼睛显示出具有统计学意义（p = 0.02）的视觉功能改善。Ocugen计划在年中之前启动2/3期研究，目标是在2027年提交BLA备案。2月，OCU410 1/2期ArMaDa用于地理萎缩（GA）的临床试验的2期部分完成给药，这是干性年龄相关性黄斑变性（DAMD）的晚期阶段。在可评估的受试者中，OCU410 12个月的数据表明，在单次注射后，与未治疗的同侧眼睛相比，治疗过的眼睛的视力增加了4线（23个字母），GA病变增长减慢了41%。OCU410的独特作用机制针对与DAMD发病机制相关的多个通路，与目前已获批或在研的产品相比，这些产品仅治疗一种GA病因，每年需要多次注射，并具有安全性考虑。美国和欧盟约有2-3百万患者，全球约有800万患有GA。
Ocugen的所有修饰基因疗法—用于RP的OCU400、用于Stargardt病的OCU410ST以及用于GA的OCU410均获得了欧洲药品管理局（EMA）先进疗法委员会授予的先进治疗药物产品（ATMP）分类。ATMP分类被授予可以为疾病治疗提供突破性机会的药物，并加快了这种潜在的一次性终身基因疗法的监管审查时间表。此外，这种分类使公司能够更频繁地与EMA互动，以获得科学建议和协议协助。在再生医学联盟主办的2025年地中海细胞与基因会议期间，与Ocugen最近的ATMP分类相关，Musunuri博士参加了一个讨论成功将ATMPs商业化之旅的小组讨论，该会议重点讨论了在取得商业成功的同时也确保有需要的患者获得这些挑战和策略。Med上的会议提供了一个极好的论坛，让广大受众了解通过将潜在的变革性修饰基因疗法推向市场来改变治疗模式的重要性。同样在2025年第一季度，首例患者在OCU200的1期临床试验中给药，OCU200是公司的糖尿病黄斑水肿候选生物产品。目前，患者正在第二个队列中给药，Ocugen计划在今年下半年完成1期临床试验。公司拟启动NeoCart 3期试验®视是否有足够的资金和/或基于未来伙伴关系的潜力而定。最后，OCU500的研究性新药申请生效，国家过敏和传染病研究所打算在2025年第二季度启动1期临床试验。Ocugen正在继续与相关政府机构以及战略合作伙伴讨论为其流感疫苗技术提供开发资金的问题。Musunuri博士表示：“我们在2025年有一个强劲的开端，并在未来几个月内接近相当大的里程碑。”“作为一家公司，我对我们所处的位置充满热情，以清晰、精准的业务战略高效运营，为患者和股东服务。”修饰基因治疗平台— RP的新型First-in-Class平台• OCU400 – EMA对OCU400的ATMP分类提供了积极意见，并根据当前的研究设计和统计分析计划，授予通过集中程序作为ATMP提交OCU400 MAA的资格。正在美国和加拿大积极招募3期liMeliGHT临床试验的患者，并有望在2026年年中达到BLA/MAA备案目标。• OCU410ST for Stargardt Disease –获得FDA的批准，以推进2/3期关键验证性临床试验，这可以成为BLA提交的基础。EMA授予的ATMP分类。• OCU410 for GA –宣布在OCU410的1/2期ArMaDa临床试验的2期部分提前完成给药。收到EMA的ATMP分类。2025年第一季度财务业绩•截至2025年3月31日，公司现金和受限现金总额为3810万美元，而截至2024年12月31日为5880万美元。截至2025年3月31日，公司已发行普通股2.92亿股。该公司预计其现金和受限现金跑道将进入2026年第一季度。•截至2025年3月31日止三个月的总运营费用为1600万美元，其中包括950万美元的研发费用以及
650万美元。相比之下，截至2024年3月31日止三个月的总运营费用为1320万美元，其中包括680万美元的研发费用以及640万美元的一般和行政费用。• Ocugen报告称，截至2025年3月31日止三个月，每股普通股净亏损为0.05美元，而截至2024年3月31日止三个月，每股普通股净亏损为0.05美元。电话会议和网络直播详情Ocugen已安排在美国东部时间今天上午8：30举行电话会议和网络直播，讨论财务业绩和最近的业务亮点。此次电话会议将由Ocugen的高级管理团队主持，该电话会议将向所有听众开放。在准备好的发言之后，还将进行问答环节。请与会者使用以下详细信息参加电话会议或网络直播：拨入号码：（800）715-9871（美国呼叫者）和（646）307-1963（国际呼叫者）会议ID：1773288网络直播：可在Ocugen投资者网站的活动部分获得电话会议的重播和存档的网络直播，将在活动结束后的大约45天内在Ocugen投资者网站上提供。关于Ocugen, Inc.Ocugen公司是失明疾病基因疗法领域开创性的生物技术领导者。我们突破性的修饰剂基因治疗平台有可能通过我们的基因不可知论方法解决大量患者群体的重大未满足的医疗需求。与传统的基因疗法和基因编辑不同，Ocugen的修饰基因疗法针对的是整个疾病——可能由多个基因网络失衡引起的复杂疾病。目前，我们有针对遗传性视网膜疾病和致盲疾病的项目正在开发中，这些疾病影响了全球数百万人，包括视网膜色素变性、Stargardt病和地理萎缩——晚期干性年龄相关性黄斑变性。更多信息请访问www.ocugen.com并关注我们X和LinkedIn。关于前瞻性陈述的注意事项本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于Ocugen临床项目的战略、业务计划和目标、Ocugen候选产品临床前和临床开发的计划和时间表，包括其治疗潜力、临床益处和安全性、对当前正在进行的临床前和临床试验的时间、成功和数据公布的预期、启动新临床项目的能力；Ocugen的预期现金跑道、关于对可用数据的定性评估的陈述、潜在益处、对正在进行的临床试验的预期，预期的监管文件和预期的开发时间表，这受到风险和不确定性的影响。在某些情况下，我们可能会使用诸如“预测”、“相信”、“潜在”、“提议”、“继续”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”等表达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。此类陈述受到许多重要因素、风险和不确定性的影响，这些因素、风险和不确定性可能导致实际事件或结果与我们当前的预期存在重大差异，包括但不限于初步、中期和一线临床试验结果可能不具有指示性，并且可能与，最终临床数据；在进行中的临床试验中或通过对现有临床试验数据的进一步分析可能出现不利的新临床试验数据；较早的非临床和临床数据以及对其的测试可能无法预测后期临床试验的结果或成功；以及临床试验数据受到不同的解释和评估，包括监管部门的解释和评估。这些和其他风险和
不确定性在我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的年度和定期文件中有更全面的描述，包括我们向SEC提交的季度和年度报告中题为“风险因素”的部分中描述的风险因素。我们在本新闻稿中所做的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。除法律要求外，我们不承担在本新闻稿发布之日之后更新本新闻稿中包含的前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。联系人：Tiffany Hamilton传播部主管IR@ocugen.com（下表）
Ocugen, Inc.简明合并资产负债表（单位：千）（未经审计）2025年3月31日2024年12月31日资产流动资产现金37800美元58,514美元预付费用和其他流动资产6,1643，168流动资产总额43,96461，682财产和设备净额15,98916，554受限制现金309307其他资产4,1983，899总资产64,460美元82,442美元负债和股东权益流动负债应付账款3,224美元4,243美元应计费用和其他流动负债12,92615，500经营租赁义务736519长期债务的流动部分— 1,326流动负债总额16,88621，588非流动负债经营租赁义务，减流动部分3,4183，313长期债务净额27,66927，345其他非流动负债573564非流动负债合计31,66031，222负债合计48,54652，810股东权益普通股2,9222，915库存股（48）（48）额外实收资本 368,571366，938累计其他综合收益4048累计亏损（355,571）（340,221）股东权益总额15,91429，632负债和股东权益合计$ 64,460 $ 82,442
Ocugen, Inc.简明合并经营报表和综合亏损（单位：千，股份和每股金额除外）（未经审计）截至2025年3月31日的三个月2024年合作安排收入1,481美元1,014美元总收入1,4811，014营业费用研发9,5296，826一般和行政费用6,4536，404营业费用总额15,98213，230营业亏损（14,501）（12,216）利息（费用）收入净额（914）302其他收入（费用），净亏损65（10）净亏损$（15,350）$（11,924）其他综合收益（亏损）外币折算调整（8）5综合亏损$（15,358）$（11,919）归属于普通股股东的净亏损—基本和稀释（15,350）（11,899）计算每股普通股净亏损时使用的加权股份—基本和稀释后的291,996，562257,232，636归属于普通股股东的每股净亏损—基本和稀释后的$（0.05）$（0.05）归属于B系列可转换优先股股东的净亏损—基本和稀释后的净亏损—（25）计算每股B系列可转换优先股净亏损时使用的加权股份—基本和稀释—归属于B系列可转换优先股股东的每股净亏损54,745 —基本和稀释后$ — $（0.46）