Rapport Therapeutics举办投资者和分析师日活动；提供公司最新信息

 

RAP-219治疗难治性局灶性癫痫的2a期试验完全入组，2025年9月有望获得一线结果

 

波士顿和圣地亚哥，2025年6月2日--Rapport Therapeutics，Inc.（纳斯达克：RAPP）（“Rapport”或“公司”）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发用于神经系统或精神疾病患者的小分子精准药物，今天将举办其首届投资者和分析师日活动，其中包括Rapport执行团队关于公司战略优先事项和临床管线更新的介绍，包括RAP-219 2a期局灶性癫痫试验的进展。该活动的议程还包括与关键意见领袖和纽约大学朗格尼综合癫痫中心神经病学教授杰奎琳·弗伦奇（Jacqueline French）的炉边谈话，由Rapport的首席医疗官、医学博士Jeffrey Sevigny主持。

 

该活动的直播和演示材料将于美国东部时间今天下午2：45开始提供，可通过访问公司网站投资者部分的“新闻与活动”进行访问：https://investors.rapprolx.com。

 

Rapport Therapeutics首席执行官Abraham N. Ceesay表示：“我们的RAP-219治疗难治性局灶性癫痫的2a期试验现已全部入组，我们仍有望在2025年9月报告顶线结果。”“这将标志着我们牵头项目的一个重要里程碑，也是展示我们精准神经科学方法实力的机会。我们很高兴在宣读之前分享有关该试验的更多细节，并很荣幸加入我们RAP-219癫痫试验的首席研究员French博士的行列，他将就局灶性癫痫的试验设计和未满足的需求提供宝贵的专家见解。今天的活动让我们进一步强调了RAP-219作为一种具有广泛临床和商业潜力的差异化疗法的潜力。”

 

Rapport投资者和分析师日活动的亮点包括以下内容：

 

RAP-219治疗难治性局灶性癫痫的2a期试验

RAP-219治疗难治性局灶性癫痫的2a期试验现已全面入组。这项概念验证试验是根据领先的癫痫专家的投入设计的，它使用来自RNS系统的颅内脑电图（IEEG）数据来访问RAP-219对长发作（LES）的潜在影响，这是一种客观的生物标志物，被证明与临床癫痫发作（CSS）相关。

 

入组患者的基线特征

首批入组的14名患者（可获得基线数据的患者）的初步基线特征表明，试验人群对历史上入组的注册性难治性局灶性癫痫试验的患者具有代表性。

 

首批入组的14名患者的基线特征

	中位数 （幅度）			中位数 （第1至4个四分位区）
年龄	37 (20-61)		4周前瞻性基线中每28天的CS频率	10 (4.25-18.25)
性别（n）	7F/7m		12周基线中每28天的LE频率（8周回顾性+ 4周前瞻性）	51 (21-194)
首次癫痫发作年龄	19 (0.5-31)		LES与电图癫痫发作的一致性（由独立评审员评级）	92% (71-96)
自RNS植入以来的岁月	4.4 (1.4-10.2)		伴随的抗癫痫药物	3

 

2a期顶线数据的预期分析

公司预计将在2025年9月报告顶线结果时提供以下数据分析：

 

主要终点分析：

 

关键次要终点分析：

 

治疗-突发不良事件（TEAEE）发生率和等级

 

RAP-219第1阶段开发更新

合并的第1阶段安全摘要

正如1月份披露的那样，总共进行了四项1期试验——一项单次递增剂量试验、两项多次递增剂量试验和一项多次递增剂量人体正电子发射断层扫描（PET）试验。在这些试验中，100名健康志愿者接触了RAP-219。

 

该公司的更新包括三个已完成的1期多剂量试验的数据，包括PET试验，在该公司1月份披露时尚未获得最终数据。跨多剂量轨迹的最终汇总数据（n = 64）继续强化RAP-219的差异化耐受性：

 

即将到来的催化剂

 

现金跑道指引

 

截至2025年3月31日，Rapport报告的现金、现金等价物和短期投资为2.854亿美元，不包括限制性现金。这些资金预计将在2026年底之前支持运营。

 

关于RAP-219

RAP-219是一种临床阶段的AMPA受体（AMPAR）阴性变构调节剂（NAM），旨在通过选择性靶向与神经元AMPAR相关的受体相关蛋白（RAP）TARP γ 8来实现神经解剖学特异性。AMPARs广泛分布于中枢神经系统，而TARP γ 8仅在离散区域表达，包括海马区和新皮层，局灶性癫痫往往起源于这些区域。相比之下，TARP γ 8在后脑中的表达极少，药物效应通常与不可容忍的不良事件相关。通过这种精准的方法，该公司认为，与传统的神经科学药物相比，RAP-219具有提供差异化特征的潜力。由于AMPA生物学在各种神经系统疾病中的作用以及TARP γ 8的选择性靶向，该公司认为RAP-219具有Pipelin-a-Product潜力，并正在评估该化合物作为局灶性癫痫、双相情感障碍和周围神经病理性疼痛患者的转化治疗方法。

 

有关Rapport Therapeutics的其他信息的可用性

Rapport Therapeutics使用并打算继续使用其投资者关系网站和LinkedIn（Rapport Therapeutics）作为披露重大非公开信息和遵守FD条例规定的披露义务的手段。因此，投资者除了关注公司的新闻稿、SEC文件、公开电话会议、演示文稿和网络广播外，还应关注公司的投资者关系网站和LinkedIn。The

公司网站或社交媒体的内容不应被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》提交的任何文件中。

 

关于Rapport Therapeutics

Rapport Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发用于神经系统或精神疾病患者的小分子精准药物。该公司的创始人已经取得了与大脑中受体相关蛋白（RAP）功能相关的开创性发现。他们的发现构成了Rapport的RAP技术平台的基础，该平台能够采用差异化的方法来生成精准的小分子候选产品，有可能克服传统神经病学药物发现的许多限制。Rapport的精准神经科学管道包括该公司的主要研究药物RAP-219，该药物旨在通过选择性靶向仅在大脑离散区域表达的RAP来实现神经解剖学特异性。该公司目前正在寻求RAP-219作为难治性局灶性癫痫、双相躁狂症和糖尿病周围神经病理性疼痛的潜在治疗方法。其他临床前和晚期发现阶段项目也在进行中，包括针对慢性疼痛和听力障碍。

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条含义内的“前瞻性陈述”。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”和类似表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的明示或暗示陈述：RAP-219用于治疗难治性局灶性癫痫、双相躁狂症和糖尿病周围神经病理性疼痛的临床开发，包括我们正在进行和计划中的临床试验的启动、时间、进展和结果；对RAP-219的活性、耐受性和商业潜力的预期；Rapport的RAP技术平台的潜力；以及对Rapport的资本使用、费用和财务业绩的预期，包括其到2026年底的现金跑道。

 

前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受到可能对Rapport的业务、经营业绩、财务状况和股票价值产生负面影响的风险和不确定性的影响。可能导致实际结果与当前预期结果存在重大差异的因素包括：与公司研发活动相关的风险；Rapport执行其战略的能力，包括在预期时间线上获得必要的监管批准（如果有的话）；与临床前和临床开发活动相关的不确定性；公司依赖第三方进行临床试验、制造其候选产品以及开发和商业化其候选产品（如果获得批准）；Rapport的吸引能力，整合和留住关键人员；与公司财务状况相关的风险，以及为完成开发活动和将候选产品商业化而需要大量额外资金的风险（如果获得批准）；与美国食品药品监督管理局和类似的外国监管机构的监管发展和批准程序相关的风险；与建立和维护Rapport的知识产权相关的风险

保护措施；以及与Rapport候选产品竞争格局相关的风险；以及公司10-K表格年度报告和10-Q表格最近季度报告中“风险因素”中描述的其他风险，以及Rapport随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表Rapport截至今天的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。Rapport明确表示不承担任何义务或承诺公开发布对此处包含的任何前瞻性陈述的任何更新或修订，以反映其预期的任何变化或任何此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化，除非法律要求，并声称保护1995年《私人证券诉讼改革法案》中包含的前瞻性陈述的安全港。

 

联系方式

朱莉·迪卡洛

通信和投资者关系主管

Rapport Therapeutics

jdicarlo@rapportrx.com