Editas Medicine报告体内EDIT-401在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）上的概念验证数据32nd年度大会
临床前数据证明EDIT-401在非人类灵长类动物和小鼠模型中LDL-C平均降低≥ 90%的概念验证
美国马萨诸塞州剑桥，2025年10月9日–处于领先地位的基因编辑公司Editas Medicine, Inc.（纳斯达克：EDIT）今天报告体内EDIT-401的临床前概念验证数据，EDIT-401是一种实验性、潜在的同类最佳、一次性疗法，可显着降低LDL-胆固醇（LDL-C），在32nd年度欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT）西班牙塞维利亚国会。该公司分享了临床前研究的结果，这些研究证明了通过上调LDL受体（LDLR）有效且持久地降低LDL-C。
提供的关键EDIT-401数据包括:
•稳健的疗效数据：非人类灵长类动物LDL-C降低≥ 90% EDIT-401单次给药48小时内达到；高基线LDL-C且LDLR功能降低的小鼠LDL-C降低≥ 90%
•优化治疗策略：
oCRISPR/Cas9核酸酶和具有LNP递送的双GRNA破坏3 ' UTR中的负调控元件，增加mRNA稳定性，从而实现有效的LDLR上调
oNHP肝脏中LDLR蛋白平均增加≥ 6倍，只需要中等水平的功能编辑LDLR等位基因
•持久效果：一项为期三个月的研究在小鼠模型中保持LDL-C降低
“The体内今天提供的概念验证数据强化了我们差异化上调策略的潜在影响。在临床前非人类灵长类动物研究中，EDIT-401实现了稳健的疗效数据，LDL-C平均降低≥ 90%。这些数据坚定了我们的信念，即EDIT-401代表了一种新型治疗方法，有可能显着改善高LDL胆固醇患者的预后，”Editas Medicine执行副总裁兼首席科学官Linda C. Burkly博士表示。
文摘可供注册人查阅ESGCT网站.该演示文稿还将发布到“海报和演示文稿”介绍时公司网站的部分内容，并将在活动结束后保持可访问性。
口头陈述详情：
•职位：一种在小鼠和非人类灵长类动物中功能性上调LDLR的转化性LDL降胆固醇体内CRISPR基因编辑药物
•会议日期和时间：美国东部时间10月9日星期四下午5：00/美国东部时间上午11：00
•会议标题：9A：基因编辑II、EX vivo应用
•房间：平行A
•主讲人：Linda Burkly，博士，Editas Medicine执行副总裁兼首席科学官
•最终摘要编号：OR069
关于Editas Medicine
作为一家开创性的基因编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为一个强大的变革性管道体内世界各地严重疾病患者的药品。Editas Medicine旨在发现、开发、制造并将耐用、精密体内一大类疾病的基因编辑药物。Editas Medicine是布罗德研究所Cas12a专利财产以及布罗德研究所和哈佛大学人用药物Cas9专利财产的独家被许可人。有关最新信息和科学报告，请访问www.editasmedicine.com。
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