附件 99.1

Scholar Rock报告2025年第四季度和全年财务业绩和近期业务亮点

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Apitegromab Biologics License Application（BLA）重新提交并在FDA批准后在美国上市，预计将于2026年用于治疗患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童和成人

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FDA完成了与Catalent Indiana，LLC（诺和诺德的一部分）的建设性会议，讨论了补救进展，没有FDA要求的额外纠正措施

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Scholar Rock计划在FDA成功重新检查Catalent Indiana后重新提交BLA

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Apitegromab上市许可申请（MAA）审查正在进行中，预计2026年年中将做出EMA决定；预计2026年下半年在欧洲推出，首先是德国

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获得新的债务融资，提供高达5.5亿美元的非稀释性资本，以支持apitegromab的商业化和关键管道项目的战略推进

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截至2025年12月31日现金、现金等价物和有价证券为3.676亿美元

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管理层将于美国东部时间今天上午8点主持电话会议

马萨诸塞州剑桥--（BUSINESS WIRE）--（美国商业资讯）— 2026年3月3日— Scholar Rock（NASDAQ：SRRK）是一家全球生物制药公司，致力于通过应用其在肌肉抑制素生物学方面的领先平台来推进肌肉骨骼健康，从而显着改善患有脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病的儿童和成人的生活，该公司今天公布了截至2025年12月31日的第四季度和全年财务业绩，并提供了公司近期发展的最新情况。

Scholar Rock董事长兼首席执行官David L. Hallal表示：“我们的最高优先事项是通过尽快让apitegromab通过监管审查程序，为患有SMA的儿童和成人提供服务。”“为此，我们对FDA的持续参与和共同的紧迫感感到鼓舞，因为诺和诺德正在迅速开展工作，以修复其位于印第安纳州的Catalent设施。在FDA成功重新检查该网站后，我们准备重新提交我们的apitegromab BLA。”

Hallal先生继续说道，“在我们准备为SMA患者迎来下一阶段的创新之际，我们继续加强我们的财务状况，同时积极推进我们的管道，并预计2026年将成为Scholar Rock的变革年。”

业务亮点和即将到来的里程碑

Apitegromab

Apitegromab是一种研究性全人源单克隆抗体，旨在通过选择性结合骨骼肌中的促肌抑素和潜伏型肌抑素来抑制肌抑素活化。它是第一个也是唯一一个在关键的3期临床试验（SAPPHIRE）中证明具有统计学意义和临床意义益处的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）肌肉靶向治疗候选药物。

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SMA计划

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BLA重新提交和美国发射，在获得批准后，预计将于2026年。FDA与Catalent Indiana的一次会议发生在2026年第一季度初。这次会议富有建设性，包括讨论了诺和诺德在修复Catalent印第安纳州设施方面的进展。FDA没有要求采取额外的纠正措施。Scholar Rock计划在成功重新检查该网站后重新提交apitegromab BLA。

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美国商业团队准备发射。该商业团队正在扩大其影响力，并加深与主要利益相关者的关系，包括SMA治疗中心和付款人。该团队的重点包括教育解决全运动单元的重要性，该单元由运动神经元和肌肉组成。

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欧洲药品管理局（EMA）监管审查正在进行中。预计EMA将在2026年年中就apitegromab上市许可申请（MAA）作出决定。欧洲团队继续就SMA疾病意识和教育举措与主要利益相关者进行接触。该公司正计划于2026年下半年在欧洲推出Apitegromab，首先是德国。

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推进第二次灌装完成设施的关键活动。第二家位于美国的灌装精加工设施继续进行技术转让，以加强供应连续性并支持未来的商业需求。工程运行正在进行中，计划在2026年第二季度进行更多的制造运行。Scholar Rock预计将在2026年晚些时候为这一填充完成设施提交一份补充BLA（sBLA）。

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2期OPAL临床试验正在进行中.2期OPAL研究（NCT07047144）继续进行入组和患者给药。该试验旨在对接受过批准的SMN1靶向基因疗法或正在接受批准的SMN2靶向疗法持续治疗的两岁以下SMA婴幼儿进行apitegromab评估。

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皮下apitegromab的开发活动正在进行中。Scholar Rock正在推进一种apitegromab的皮下制剂，旨在为患者提供可选性，作为一种适合于自动注射器的小容量、自我或护理人员给药的抗肌生长抑素抗体。一项针对健康志愿者的1期研究已经完成，进一步的开发活动正在进行中，包括计划中的FDA和EMA监管参与。

FSHD计划

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第2阶段FORGE试验有望于2026年年中启动。Scholar Rock正在开发apitegromab，用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者。FSHD是一种罕见的、以肌肉萎缩和功能衰退为特征的进行性神经肌肉疾病，在美国和欧洲影响了大约30,000人。IND申请获得批准，该公司继续预计将于2026年年中启动一项名为FORGE的2期随机、双盲、安慰剂对照试验。

SRK-439

SRK-439是一种新型的、研究性的、皮下给药的肌肉抑制素抑制剂，它以高亲和力和选择性（即无GDF11或激活素A结合）与促潜伏肌抑制素结合。根据临床前数据，SRK-439具有有效抑制肌肉抑制素和增加肌肉质量的潜力。

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给药继续进行第1阶段健康志愿者研究。一项在健康志愿者中评估SRK-439的1期研究正在进行中，预计将于2026年下半年获得一线数据。

公司更新

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从Blue Owl资本（NYSE：OWL）管理的基金中获得高达5.5亿美元非稀释性资本的新债务融资。这一债务融资预计将支持apitegromab的商业化和关键管道项目的战略推进。该债务工具于2032年2月到期，由以下部分组成：

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1亿美元，在交易结束时可用，用于偿还Scholar Rock之前与牛津金融的债务融资；

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2026年第一季度将额外提取1亿美元；

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在FDA批准apitegromab后，可获得高达1.5亿美元的资金；以及

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经Scholar Rock和Blue Owl资本共同同意，提供最高2亿美元的额外增量设施的选择权。

2025年第四季度和全年财务业绩

Scholar Rock报告，截至2025年12月31日的季度净亏损9100万美元，其中包括1940万美元的股票薪酬，而截至2024年12月31日的季度净亏损6650万美元，其中包括950万美元的股票薪酬。截至2025年12月31日的季度，每股普通股净亏损为0.88美元，而截至2024年12月31日的季度，每股普通股净亏损为0.61美元。截至2025年12月31日的全年，Scholar Rock报告净亏损3.779亿美元，其中包括7560万美元的股票薪酬，而截至2024年12月31日的年度净亏损为2.463亿美元，其中包括3660万美元的股票薪酬。截至2025年12月31日的全年，每股普通股净亏损为3.29美元，而截至2024年12月31日的全年，每股普通股净亏损为2.47美元。

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截至2025年12月31日和2024年12月31日的季度，或截至2025年12月31日和2024年12月31日的全年，公司没有录得任何收入。

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截至2025年12月31日的季度，研发费用为4690万美元，其中包括530万美元的股票薪酬，而截至2024年12月31日的季度，研发费用为5040万美元，其中包括400万美元的股票薪酬。截至2025年12月31日的全年，研发费用为2.084亿美元，其中包括2070万美元的股票薪酬，而截至2024年12月31日的全年，研发费用为1.845亿美元，其中包括1600万美元的股票薪酬。

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截至2025年12月31日的季度，一般和行政费用为4500万美元，其中包括1410万美元的股票薪酬，而截至2024年12月31日的季度为1900万美元，其中包括550万美元的股票薪酬。截至2025年12月31日的全年，一般和管理费用为1.762亿美元，其中包括5490万美元的股票薪酬，而截至2024年12月31日的全年，一般和管理费用为6750万美元，其中包括2060万美元的股票薪酬。

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截至2025年12月31日，Scholar Rock的现金、现金等价物和有价证券为3.676亿美元。这反映了截至2025年12月31日的季度未行使认股权证的6040万美元。

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电话会议信息

Scholar Rock将于美国东部时间今天3月3日（星期二）上午8点召开电话会议和网络直播，回顾其第四季度和2025年全年财务业绩，并讨论最近的业务更新。接入现场音频网络直播，请访问学者摇滚网站投资者栏目“活动与演示”，网址为http://investors.scholarrock.com。

通过电话参加，请在这里提前报名。注册后，所有电话参与者将收到一封确认电子邮件，详细说明如何加入电话会议。网络直播的重播将在公司网站上播放大约90天。

关于学者岩

Scholar Rock是一家后期生物制药公司，专注于为患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）和其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病的儿童和成人开发和商业化apitegromab。作为肌肉生长抑制素生物学领域的全球领导者，该领域专注于调节肌肉质量的蛋白质，这家生物制药公司因学者岩石与蛋白质结构的视觉相似性而得名。我们致力于解锁根本不同的治疗方法，这得益于广泛应用的专有平台，该平台开发了新型单克隆抗体，以非凡的选择性调节蛋白质生长因子。Scholar Rock每天都在努力，通过其极具创新性的抗肌生长抑素项目为患者创造新的可能性，包括在其他罕见的神经肌肉疾病方面的机会。在ScholarRock.com上了解更多信息，并在X和LinkedIn上关注@ ScholarRock。

学者岩®是Scholar Rock，Inc.的注册商标。

有关Scholar Rock的其他信息的可用性

投资者和其他人应注意，我们使用公司网站www.scholarrock.com与投资者和公众进行沟通，包括但不限于公司披露、投资者介绍和常见问题解答、证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议记录和网络直播记录，以及在X（以前称为Twitter）和LinkedIn上。我们在我们的网站或X（以前称为Twitter）或LinkedIn上发布的信息可被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他有兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。我们网站或社交媒体的内容不应被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》提交的任何文件中。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关Scholar Rock未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于Scholar Rock对其Apitegromab、SRK-439及其临床前项目的临床试验的增长、战略、进展和时间以及适应症选择和开发时间的预期，包括任何监管提交和预期批准的时间、任何候选产品的治疗潜力、临床益处和安全性、其处理完整回复信中确定的观察结果的能力，在FDA成功重新检查Catalent印第安纳州后，关于重新提交其用于apitegromab的BLA和时间的期望，关于在美国和欧洲的商业推出时间的期望，关于新的填充完成设施和重要里程碑的实现的期望，

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任何候选产品以与早期非临床、临床前或临床试验数据一致的方式在人体中进行的能力，其候选产品和专有平台的潜力。使用“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜在”或“继续”等词语，以及其他类似表述旨在识别此类前瞻性陈述。所有此类前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于临床前和临床数据，包括SAPPHIRE 3期试验的结果，是否足以支持监管部门的批准，临床前和临床数据，包括apitegromab 2期或3期临床试验的结果，或SRK-439的临床前数据，是否不能预测、可能不一致或更有利，相同候选产品未来或正在进行的临床试验产生的数据；FDA是否会针对FDA的观察结果接受对诺和诺德 Bloomington Indiana填充饰面设施的补救措施，Scholar Rock是否能够及时重新提交其BLA，更新后的BLA是否足以支持监管部门的批准，Scholar Rock管理费用或提供财务支持的能力，在预期时间线上识别和开发候选产品所需的资源和专业知识；监管机构提供的信息或作出的决定；来自为类似用途开发产品的第三方的竞争；Scholar Rock获得、维护和保护其知识产权的能力；以及Scholar Rock依赖第三方开发和制造候选产品，包括但不限于提供任何临床试验以及Scholar Rock截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中题为“风险因素”一节中更全面讨论的风险，以及对Scholar Rock随后向美国证券交易委员会提交的文件中的潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表Scholar Rock截至今天的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除法律要求外，Scholar Rock不承担更新这些信息的义务。

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Scholar Rock Holding Corporation

简明合并经营报表

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Scholar Rock Holding Corporation

简明合并资产负债表

（未经审计）

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