附件 99.1
BridgeBio公布口服Infigratinib治疗软骨发育不全的耐久12、18个月2期队列5结果，首例参与者同意ACCEL治疗软骨发育不全
-在PROPEL 2的队列5（0.25mg/kg/天）中，口服infigratinib治疗导致年化身高速度（AHV）具有统计学意义且持续增加，在第12个月时与基线的平均变化为+ 2.51cm/yr，在第18个月时为+ 2.50cm/yr（p = 0.0015）
-在第18个月，身体比例有统计学上的显著改善（p值为0.001）。第18个月的平均上下体段比为1.88，而基线为2.02
-Infigratinib作为单一的每日口服疗法继续具有良好的耐受性，没有在队列5的任何参与者中评估为与治疗相关的不良事件（AEs）
-FICRATINIB治疗软骨发育不全的全球3期注册研究PROPEL3继续如期入组，预计2024年底完成
-BridgeBio宣布首个在ACCEL中获得同意的儿童，这是infigratinib在软骨发育不全儿童中的观察性磨合研究，软骨发育不全是一种与软骨发育不全密切相关的骨骼发育不良，同样由FGFR3功能获得性变异驱动
加利福尼亚州帕洛阿尔托– 2024年6月4日—BridgeBio Pharma，Inc.（纳斯达克：BBIO）（BridgeBio）是一家专注于遗传疾病的商业阶段生物制药公司，今天宣布了PROPEL 2的持续积极结果，这是一项研究性疗法infigratinib在儿童软骨发育不全中的2期试验，显示出持续潜在的同类最佳疗效和令人鼓舞的安全性。Infigratinib是一种口服小分子，旨在抑制FGFR3信号传导，并在其源头靶向软骨发育不全和软骨发育不全。BridgeBio还将举办一场投资者电话美国东部时间2024年6月4日上午8：00，与澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所的医学博士、博士、PROPEL 2的全球首席研究员Ravi Savarirayan讨论2期研究的结果。
迄今为止，PROPEL 2试验的队列5剂量递增队列的关键结果包括：
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12个月时AHV较基线持续且具有统计学意义的平均增加量为+ 2.51cm/年，18个月时为+ 2.50cm/年（p = 0.0015）
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身体比例（平均上下体段比）有统计学意义的改善，从基线的2.02到第18个月的1.88（相对于基线的平均变化，p = 0.001）
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持续的耐受性良好的安全性，没有与治疗相关的不良事件被评估为与infigratinib相关
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“这些数据表明，使用infigratinib治疗继续显示出增长速度和改善软骨发育不全儿童身体比例中的s。这是令人鼓舞的，表明infigratinib具有增强人们功能的潜力生活中伴有软骨发育不全除了增长。我们希望看到这些改进反映在正在进行的PROPEL 3关键研究中，该研究将致力于为正在寻求治疗的软骨发育不全社区的人提供安全有效的口服疗法，”Savarirayan博士说。
PROPEL 3是英菲格拉替尼治疗软骨发育不全的全球3期注册研究，继续如期入组，预计年底完成入组。
鉴于PROPEL 2带来的可喜结果，BridgeBio致力于通过加速软骨发育不全的开发，扩大用于infigratinib的FGFR3相关骨骼发育不良专营权。与美国FDA和EMA的积极互动支持软骨发育不全儿童的发展，一个小的开放标签2期部分测试单剂量为0.25mg/kg/天，导致进入双盲、安慰剂对照的3期研究。ACCEL是软骨发育不全的观察性导入计划，于2024年5月在第一位参与者同意的情况下启动。该介入项目ACCEL 2/3将是一项全球2/3期多中心、单剂量研究，旨在评估0.25mg/kg/天的infigratinib在软骨发育不全儿童中的疗效和安全性。在5至11岁儿童的开放标签2期部分之后，将在3至< 18岁具有生长潜力的儿童中进行关键的3期、一年、2：1随机、双盲、安慰剂对照研究。除了AHV测量相对于基线的变化外，该研究还将评估生长、身体比例、与软骨发育不全相关的医疗并发症以及生活质量测量的变化等其他指标的变化。BridgeBio此前曾在ENDO2023和ASHG2022上展示了有希望的软骨发育不全临床前数据。
“我们非常高兴地看到对英菲格拉替尼的反应在线性生长中持续存在。我们尤其对身体比例的有希望的效果感到鼓舞，这支持了infigratinib提供可能影响软骨发育不全儿童生活的益处的潜力。这些结果促使我们继续评估infigratinib在其他FGFR相关的骨骼发育不良和遗传条件。我们在软骨发育不全方面的观察性研究的启动，以及在介入研究中获得FDA和EMA的一致性，是我们对infigratinib作为儿童软骨发育不全治疗选择的潜力感到兴奋的基础，”说Daniela Rogoff，医学博士，博士，BridgeBio骨骼发育不良首席医疗官。
“与骨骼发育不良一起生活的旅程因人而异，但由于他们的病情和骨骼发育方式，许多人受到功能限制、社会耻辱和医疗并发症的影响。我们很高兴看到infigratinib在改善身体比例方面的潜力，这可能有助于解决对骨骼发育不良患者有意义的功能性并发症。Chandler项目重视我们与BridgeBio和QED建立的合作伙伴关系，以确保在整个发现和开发过程中优先考虑社区的真正需求。我们也很高兴启动一项针对软骨发育不全的观察性研究，这个社区一直渴望进一步研究和开发治疗方案，”位于马里兰州巴尔的摩的患者倡导组织Chandler Project的创始人Chandler Crews说。
PROPEL 3（NCT06164951）相关信息可被发现这里在Clinicaltrials.gov上。有关PROPEL（NCT04035811）的信息，BridgeBio在PROPEL 3和其他研究的软骨发育不全中的观察性导入研究，可以找到这里在Clinicaltrials.gov上。ACCEL（NCT06410976）相关信息，BridgeBio的观测软骨发育不全的导入研究可以找到了 这里 上Clinicaltrials.gov。BridgeBio致力于探索infigratinib对软骨发育不全、软骨发育不全和其他骨骼发育不良的更广泛的医疗和功能影响的潜力，这些疾病对家庭有着重大的未满足需求。
网播信息
BridgeBio将于美国东部时间2024年6月4日上午8点举办投资者电话会议和同步网络直播，讨论infigratinib在儿童软骨发育不全中的第12和18个月的2期数据。可从BridgeBio网站的活动日历页面访问网络广播的链接，网址为https://investor.bridgebio.com/.A repa电话会议和网络直播的y将在公司网站上存档，并将在活动结束后至少30天内提供。
关于软骨发育不全
软骨发育不全是导致不成比例矮小的最常见原因，在美国（US）和欧盟（EU）约有5.5万人受到影响，其中包括多达1万名生长板开放性的儿童和青少年。软骨发育不全影响整体健康和生活质量，导致阻塞性睡眠呼吸暂停、中耳功能障碍、脊柱后凸和椎管狭窄等医疗并发症。该病均由FGFR3中的一种激活变异株引起。
关于软骨发育不全
软骨发育不全也是一种与FGFR3相关的骨骼发育不良，是一种罕见的情况，在软骨发育不全中具有相似的患病率。软骨发育不全表现为多种表型，包括不成比例的矮小、轻度关节松弛和大头畸形。目前，美国还没有批准软骨发育不全的治疗方法。
关于BridgeBio Pharma股份有限公司。
BridgeBio Pharma（BridgeBio）是一家商业阶段的生物制药公司，成立的目的是发现、创造、测试和交付变革性药物，以治疗患有遗传疾病的患者。BridgeBio的开发项目范围从早期科学到高级临床试验。BridgeBio成立于2015年，其由经验丰富的药物发现者、开发者和创新者组成的团队致力于应用基因医学的进步，以最快的速度帮助患者。欲了解更多信息，请访问Bridgebio.com并继续关注我们领英和推特.
BridgeBio Pharma，Inc.前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，这些陈述被视为经修订的1933年《证券法》第27A条（《证券法》）和经修订的1934年《证券交易法》第21E条（《交易法》）含义内的前瞻性陈述，这些陈述通常通过使用诸如“预期”、“相信”、“继续”、“估计”、“预期”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“仍然”、“寻求”、“应该”、“将”以及此类词语或类似表达的变体来识别。我们打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所载前瞻性陈述的安全港条款。这些前瞻性陈述，包括与我们的项目和候选产品的临床、治疗和市场潜力有关的陈述，包括我们的infigratinib在软骨发育不全中的临床开发计划、我们的临床开发计划的时机和成功、我们正在进行和计划中的infigratinib在软骨发育不全和软骨发育不全中的临床试验的进展、我们计划与监管机构的互动、我们的infigratinib临床试验数据的可用性以及这些事件的时间安排，反映了我们目前对我们的计划、意图、期望和战略的看法，这是基于我们目前可以获得的信息和我们所做的假设。尽管我们认为这些前瞻性陈述中反映或建议的我们的计划、意图、期望和战略是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望或战略将会实现或实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们临床试验的初始和正在进行的数据不代表最终数据、正在进行和计划进行的临床试验的设计和成功、我们临床试验的注册困难、我们的临床试验中可能遇到的不良事件、FDA或其他监管机构不同意我们的监管批准策略、我们备案的组成部分，例如临床试验设计、行为和方法，或所提交数据的充分性、全球卫生紧急情况造成的潜在不利影响，包括监管审查延迟、制造和供应链中断、对医疗保健系统的不利影响和对全球经济的破坏、当前宏观经济和地缘政治事件的影响，包括乌克兰和以色列及加沙地带敌对行动带来的情况变化、通货膨胀率上升和利率上升，对我们的业务运营和预期产生的影响，以及我们最近的10-K表格年度报告的风险因素部分以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中列出的风险。此外，我们在竞争非常激烈且瞬息万变的环境中运营，在这种环境中，新的风险不时出现。这些前瞻性陈述基于我们管理层截至本新闻稿发布之日的当前预期和信念，并受到某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异。除适用法律要求外，我们不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
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