TONIX Pharmaceuticals HOLDING CORP. 8-K

附件 99.01

Tonix Pharmaceuticals宣布其单剂量MPOX候选疫苗TNX-801
与世卫组织新发布的首选目标产品简介保持一致
用于全球卫生紧急情况下的MPOX疫苗

世界卫生组织（WHO）发布首选目标产品概况（TPP）标准
在其8月29日至30日举行的MPOX研究与创新科学大会上为MPOX疫苗

Tonix的减毒活病毒候选疫苗TNX-801具有与世卫组织TPP密切一致的特性

2024年8月14日，世卫组织确定非洲越来越多的国家出现多痘热潮
构成国际关注的突发公共卫生事件^1-4：潜在致命性病例
瑞典、泰国和新加坡也发现了新的进化枝I多痘

新泽西州查塔姆，2024年9月16日–拥有已上市产品和一系列候选开发产品的完全整合的生物制药公司Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.（纳斯达克：TNXP）（Tonix或该公司）今天宣布，世界卫生组织（WHO）在2024年8月29日至30日举行的WHO赞助的MPOX研究与创新科学会议上发布的首选目标产品简介（TPP）符合TNX-801（马痘、活病毒）疫苗的特点，该疫苗正在开发用于预防MPOX（原名猴痘）。世卫组织TPP草案的关键要素包括单剂量、持久保护、在没有特殊设备的情况下给药以及在环境温度下的稳定性。其他潜在的有益特征包括限制前向传播的能力、用于病例接触疫苗接种策略以及适用于免疫功能低下个体。

“TNX-801的特点与世卫组织赞助的MPOX研究与创新科学大会上发布的TPP草案是一致的，”Tonix首席执行官医学博士Seth Lederman表示。“在动物研究中，TNX-801已显示出单剂量保护作用，可抵御通过气管内途径给药的进化枝I猴痘病毒的致命攻击。⁵此外，受保护动物没有产生任何传染性病毒，这表明TNX-801有可能像预期的活病毒疫苗那样阻断前向传播。TNX-801是为使用分叉针的经皮给药而设计的，就像世卫组织加速根除天花项目中使用的产品和递送一样。由于TNX-801是活病毒疫苗，我们预计冻干TNX-801在环境温度下的稳定性与包括ACAM2000在内的牛痘病毒活疫苗相似。我们认为，TNX-801可以在不需要昂贵和繁琐的超冷供应链的情况下运输和储存，这在世界欠发达地区具有特殊优势。活病毒疫苗的稳定性消除了对超冷储存的需要，这使mRNA疫苗在非洲的广泛使用变得复杂，而非洲目前最需要这些疫苗。最后，对免疫功能低下动物的研究⁶建议TNX-801可用于HIV等免疫功能减退者，这是对公共健康至关重要的另一种属性。”

Lederman博士继续说道：“最近世卫组织宣布国际关注的突发公共卫生事件（PHEIC），突显出迫切需要新的疫苗来控制这场疫情并挽救生命。我们之所以有动力开发TNX-801，是因为单剂量疫苗简化了给药的后勤工作，通过减少疫苗接种人在不同剂量之间的辍学率实现更高的覆盖率，并允许采用病例接触或“环”策略为确诊的多痘患者的接触者接种疫苗。^7,8圆环疫苗接种被认为是控制多痘的关键，但需要阻断前向传播的单剂量疫苗。”^7,8

2024年8月26日，Tonix宣布与Bilthoven Biologics（BBio）合作开发其mpox疫苗的GMP制造工艺。BBIO是全球最大疫苗制造商Cyrus Poonawalla集团的一部分，该集团还包括印度血清研究所。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准的多痘疫苗是一种名为Jynneos的两剂非复制疫苗^®来自Bavarian Nordic⁹以及来自Emergent的一剂活病毒疫苗，用于感染多痘的高风险人群。¹⁰世卫组织最近授权Jynneos用于成人。¹¹最近，有数据报道了来自Moderna的两剂mRNA疫苗的动物模型数据。¹²

关于TNX-801^*

TNX-801是一种基于马痘的活复制减毒疫苗，被认为可以提供比20更好的耐受性的免疫保护^第世纪牛痘病毒。正如之前所披露的，TNX-801保护动物免受气管内进化枝I猴痘病毒的致命攻击。⁵在单剂量接种后，TNX-801预防了临床疾病和病变，还减少了非人类灵长类动物的口腔和肺部脱落。⁶这些发现与粘膜免疫一致，并表明有能力阻止前向传播，类似于爱德华·詹纳博士的牛痘疫苗，该疫苗根除了天花并将多痘排除在人类之外。与其他基于正痘病毒的疫苗相比，TNX-801结合了免疫保护和更好的耐受性，并以单剂量给药，与两剂方案相比具有优势。对单剂疫苗的关注证实了两党生物防御委员会的早期建议，⁷和美国国家科学院。^7,8美国国家科学院（NAS）的报告强调了即使是两剂方案的环形疫苗接种策略的难度。⁷美国国立卫生研究院（NIH）选择Tonix的新冠疫苗TNX-1800用于NextGen项目。TNX-1800是表达SARS-CoV-2刺突蛋白的马痘工程版。^13,14

关于MPOX^*

2024年8月14日，世界卫生组织确定，非洲越来越多的国家出现的多痘热潮构成了PHEIC，这是过去两年中为应对多痘爆发而呼吁的第二次此类声明。¹目前的疫情是由Clade I猴痘病毒引起的，而2022年的疫情是Clade 2猴痘病毒。始于2022年的全球多痘疫情已影响到包括欧洲和美国在内的多痘此前未流行的国家的9万多人。2022年Clade IIB毒株mPOX的传播凸显了mPOX的大流行潜力。与Clade IIb型多痘不同，Clade I型多痘毒株似乎正在向刚果民主共和国周边国家传播，包括布隆迪、卢旺达、乌干达和肯尼亚。在非洲，Clade I mpox的病死率通常是Clade IIb mpox的大约20倍。根据美国疾病控制和预防中心（CDC）和其他专家的说法，更致命的Clade I毒株可能会在美国出现的风险很大。^2,3

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.^*

Tonix是一家完全整合的生物制药公司，专注于开发、许可和商业化治疗药物，以治疗和预防人类疾病并减轻痛苦。Tonix的优先事项是在2024年10月向FDA提交TNX-102 SL的新药申请（NDA），该产品候选者已完成两项具有统计学意义的3期研究，用于治疗纤维肌痛。FDA已授予TNX-102 SL治疗纤维肌痛的快速通道指定。TNX-102 SL也在研发中，用于治疗急性应激反应。Tonix近日宣布，美国国防部（DOD）、美国国防威胁减少局（DTRA）在一项其他交易协议（OTA）中授予其五年内高达3400万美元的合同，以开发TNX-4200小分子广谱抗病毒药物，用于预防或治疗感染，以提高军事人员在生物威胁环境中的医疗准备。Tonix在马里兰州弗雷德里克拥有并经营一家最先进的传染病研究设施。该公司位于马萨诸塞州达特茅斯的具有良好生产规范（GMP）能力的先进制造设施专门用于生产TNX-801，GMP套件已准备好在国家或国际紧急情况下重新启用。Tonix的开发组合专注于中枢神经系统（CNS）疾病。Tonix的CNS产品组合包括TNX-1300（可卡因酯酶），这是一种处于2期开发阶段的生物制剂，旨在治疗可卡因中毒，具有突破性治疗指定。Tonix的免疫学开发组合包括解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，包括TNX-1500，这是一种靶向CD40-配体（CD40L或CD154）的人源化单克隆抗体，正在开发用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病。Tonix在罕见病和传染病领域也有正在开发的候选产品。我们的商业子公司Tonix Medicines营销Zembrace^®SymTouch^®（舒马曲坦注射液）3mg和Tosymra^®（舒马曲坦鼻喷雾剂）10mg用于成人急性偏头痛有无先兆的治疗。

Zembrace SymTouch和Tosymra是Tonix Medicines的注册商标。所有其他标记均为其各自所有者的财产。

本新闻稿和有关Tonix的更多信息可在www.tonixpharma.com上找到。

前瞻性陈述

本新闻稿中的某些陈述在1995年《私人证券诉讼改革法案》的含义内具有前瞻性。这些陈述可以通过使用诸如“预期”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”等前瞻性词语来识别。这些前瞻性陈述是基于托尼目前的预期，实际结果可能大不相同。有许多因素可能导致实际事件与此类前瞻性陈述所表明的情况存在重大差异。这些因素包括但不限于与未能获得FDA许可或批准以及不遵守FDA法规相关的风险；与我们的任何产品未能成功上市相关的风险；与我们的候选产品临床开发的时间和进度相关的风险；我们对额外融资的需求；专利保护和诉讼的不确定性；政府或第三方付款人报销的不确定性；有限的研发努力和对第三方的依赖；以及实质性竞争。与任何在研药品一样，新产品的开发、监管批准和商业化都存在重大风险。Tonix不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务。投资者应阅读2024年4月1日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中列出的风险因素，以及在该日期或之后向SEC提交的定期报告。托尼的所有前瞻性陈述都被所有这些风险因素和其他警示性陈述明确限定。此处列出的信息仅代表截至其日期的信息。

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ICR Westwicke
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