附件 99.1
新闻稿
Prothena报告2024年第四季度和全年财务业绩，并提供财务指导和业务亮点
•净现金用于第四季度运营和投资活动为4780万美元，全年为1.503亿美元年2024年；季度末现金和受限现金头寸为4.722亿美元
•该公司预计2025年全年现金指引用于经营和投资活动的净现金为1.68-1.75亿美元，预计年底现金约为3.01亿美元（中间价）
•根据与FDA的SPA协议进行的birtamimab在Mayo IV期AL淀粉样变性患者中进行的确认性3期AFFIRM-AL临床试验的顶线结果预计将于2025年第二季度出现，主要终点为全因死亡率（事件发生时间），统计显著性水平为0.10
•先进的潜在同类最佳阿尔茨海默病组合：Prothena预计将从2025年年中开始报告PRX012的多个临床读数，并从正在进行的1期ASCENT临床试验持续全年；合作伙伴百时美施贵宝启动BMS-986446（原PRX005）的2期TargettAU-1临床试验
•罗氏对prasinezumab的2b期PADOVA研究结果表明，在早期帕金森病中可能具有临床益处；罗氏将与卫生当局合作确定下一步措施
•获Bristol Myers Squibb 8000万美元全球独家授权PRX019，一种潜在治疗神经退行性疾病的药物；1期临床试验启动
爱尔兰都柏林，2025年2月20日--Prothena Corporation PLC（NASDAQ：PRTA）是一家后期临床生物技术公司，拥有基于蛋白质失调专业知识的强大研究疗法管道，该公司今天公布了2024年第四季度和全年的财务业绩。此外，公司提供了业务亮点和2025年财务指引。
“我们整个蛋白质失调产品组合的持续进步凸显了Prothena在2024年的研发进展。从我们的合作项目来看，罗氏发布了2b期PADOVA临床试验的一线结果，支持继续开发prasinezumab治疗早期帕金森病；诺和诺德完成了评估coramitug用于ATTR-CM的2期临床试验的入组；百时美施贵宝启动了评估BMS-986446的2期临床试验，这是一种抗Tau治疗阿尔茨海默病的药物，并选择与我们的PRX019项目建立合作伙伴关系，目前处于1期开发阶段，”Prothena总裁兼首席执行官Gene Kinney博士说道。“我们预计2025年将是Prothena的变革年，在我们的多个临床里程碑的推动下
独资项目。我们预计下个季度来自评估birtamimab治疗AL淀粉样变性的确认性3期AFFIRM-AL临床试验的顶线数据，该试验是根据与FDA的SPA协议进行的，主要时间终点是全因死亡率，统计显著性水平为0.10，这有可能使Prothena更接近成为一家完全整合的商业公司。我们还预计，从2025年年中开始，从正在进行的针对早期阿尔茨海默病患者的PRX012的1期ASCENT临床试验开始，多个临床读数将持续全年。我们致力于为全球数百万急需神经退行性和罕见的外周淀粉样蛋白疾病新治疗方案的人及其家庭开发新药。”
2024年业务亮点和即将到来的里程碑
神经退行性疾病投资组合
阿尔茨海默病
PRX012，一种全资拥有的潜在同类最佳、单针每月一次皮下递送的抗体，用于治疗症状前或早期症状的阿尔茨海默病，其靶向具有高结合效力的淀粉样蛋白β（A β）N端的关键表位。美国食品和药物管理局（FDA）已授予PRX012治疗阿尔茨海默病的快速通道指定。
•Prothena预计将从2025年年中开始报告多个临床读数，并从正在进行的1期ASCENT临床试验持续全年
•Prothena目前已在ASCENT临床试验中入组约260名患者
•在AAIC 2024和CTAD 2024上展示海报，突出正在进行的1期ASCENT计划的临床试验设计
BMS-986446（原PRX005），一种潜在的同类最佳抗体，用于治疗阿尔茨海默病，专门针对tau微管结合区（MTBR）内的一个关键表位，tau是一种与阿尔茨海默病的因果病理生理学有关的蛋白质。
•百时美施贵宝继续在大约475名早期阿尔茨海默病患者中招募正在进行的2期TargettAU-1临床试验；预计2027年完成初步试验（NCT06268886)
•百时美施贵宝负责所有开发、制造和商业化
•合作伙伴百时美施贵宝在AAIC 2024年的海报展示和CTAD 2024年的口头安可演示中展示了正在进行的2期TargettAU-1临床试验的设计
PRX123，全资拥有潜在的first-in-class双A β/tau疫苗专为治疗和预防阿尔茨海默病而设计，是一种针对A β和MTBR-tau N端内关键表位的双靶点疫苗，旨在促进淀粉样蛋白清除并阻断致病性tau的传播。FDA批准了研究性新药（IND）申请，并授予PRX123治疗阿尔茨海默病的快速通道指定。
•在我们稳健的研发管道中继续优化资本配置，Prothena预计将在2025年更新1期临床试验计划
帕金森病
普拉西尼单抗，一种用于治疗帕金森病的潜在first-in-class抗体，旨在靶向α-突触核蛋白C端内的关键表位，是与罗氏全球合作的重点。
•合作伙伴罗氏报告的结果来自2b期PADOVA临床试验(NCT04777331）在早期帕金森病患者中未达到主要终点但显示出数值
运动进展延迟和多个次要和探索性终点的积极趋势表明可能的临床益处
•Prasinezumab正在进行的2期PASADENA和2b期PADOVA临床试验的开放标签扩展（OLED）中进行研究；我们的合作伙伴罗氏正在进行这两项临床试验
•罗氏将继续评估数据，并将与卫生当局合作确定下一步行动
•合作伙伴罗氏报告的PASADENA OLE 2期临床试验数据显示，与真实世界数据相比，早期帕金森病患者在四年后继续表现出运动和功能进展降低；数据在AD/PD 2024上展示并发表于自然医学
•合作伙伴罗氏关于PASADENA 2期临床试验中四个预先指定亚群的运动进展数据发表于自然医学
神经退行性疾病
PRX019，一种与百时美施贵宝合作开发的神经退行性疾病的潜在治疗方法。
•百时美施贵宝获得PRX019全球独家授权8000万美元；作为全球许可的一部分，Prothena将有资格获得高达6.175亿美元的额外开发、监管和销售里程碑付款，以及净销售额的分级特许权使用费
•Prothena启动1期首次人体临床试验，评价健康成人单次递增和多次给药的安全性、耐受性、免疫原性、药代动力学
•预计2026年完成1期临床试验
罕见外周淀粉样蛋白疾病组合
AL淀粉样变性
博泰单抗，一种全资拥有的潜在同类最佳抗淀粉样蛋白抗体，用于治疗AL淀粉样变性，旨在直接中和可溶性毒性轻链聚集体，并促进清除导致器官功能障碍和衰竭的淀粉样蛋白。在AL淀粉样变性这一罕见、进行性和致命的疾病患者中，新诊断的心脏受累个体的早期死亡风险最高。Birtamimab已获得FDA的快速通道指定，并获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药指定。在之前的3期VITAL临床试验中，在基线分类为Mayo IV期的birtamimab治疗患者的事后分析中观察到了显着的生存获益（血2023).
•正在进行的验证性3期AFFIRM-AL临床试验正在根据与FDA的特别协议评估（SPA）协议进行，主要终点为全因死亡率（事件发生时间），统计显著性水平为0.10
•顶线来自验证性3期AFFIRM-AL临床试验的结果预计在2025年第二季度（NCT04973137)
•Birtamimab作用机制及药理特性发表于白血病&淋巴瘤
•VITAL 3期临床试验跨领域纵向健康相关生活质量数据（SF-36v2）在2024年淀粉样变性国际研讨会上展示
ATTR淀粉样变性
科拉米图格（前身为PRX004）是一种潜在的first-in-class去淀粉样蛋白抗体，用于治疗ATTR淀粉样变性合并心肌病（ATTR-CM），旨在消耗致病性的非天然形式的转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白。作为其以高达12亿美元收购Prothena的ATTR淀粉样变性业务和管道的一部分，诺和诺德正在开发该抗体。
•CORAMITUG在ATTR淀粉样变性患者中的1期临床试验结果发表于淀粉样蛋白, 国际淀粉样变性学会官方期刊
•正在进行的ATTR-CM患者2期信号检测临床试验由诺和诺德进行
•2期临床试验已完成约99名患者入组，预计于2025年上半年完成试验（NCT05442047)
2024年组织和企业亮点
•宣布任命Daniel G. Welch作为董事会主席加入董事会
•David Ford任命到新设的首席人事官职位，负责人、文化、人力资源战略
•Chad J. Swanson，博士。，被任命为首席开发官，负责所有临床开发和医疗职能
2024年第四季度和全年财务业绩
对于2024年第四季度和全年，Prothena分别报告净亏损58.0百万美元和1.223亿美元，分别为与净亏损相比o6750万法郎和1.470亿美元 为第四季度 和全年分别为2023年。净亏损每股w为1.08美元和2.27美元f或第四季度和全年分别于2024年，as，而每股净亏损为1.26美元和$2.76f或第四季度 和全年分别为2023年。
Prothena第四季度和全年总营收分别为210万美元和1.352亿美元2024年收入总额分别为0.3百万美元和9140万美元为的第四季度 和全年分别为2023年。2024年全年百时美施贵宝的合作收入主要来自为PRX019全球许可协议和相关开发服务确认的收入以及自到期未行使的TDP-43合作目标的美国权利和全球权利的实质性权利.2023年全年来自BMS的协作收入主要来自与他们行使购买BMS-986446（原PRX005）全球独家权利的选择权相关的确认收入，以及相关的开发服务。
第四季度研发（R & D）费用总计5020万美元和2.225亿美元 和全年2024年分别为6190万美元和2.206亿美元第四季度和全年分别为2023年.第四季度研发费用较上年同期减少主要是由于临床试验费用减少以及制造和其他研发费用减少。全年研发费用增幅与上一年同期相比的2024年初ily由于较高的临床试验费用和较高的人员相关费用；被较低的制造和其他研发费用部分抵消。研发费用包括470万美元的非现金股权报酬费用，第四季度为2090万美元 和全年2024年，分别， 与500万美元和1920万美元第四季度和全年分别为2023年。
一般和行政（G & A）费用至1680万美元和6720万美元 FOr第四季度和全年分别为2024年的1690万美元和第四季度的6180万美元
和全年分别为2023年.G的增加& A费用全年2024年与上年同期相比主要是与较高的人事相关费用有关。G &A费用包括非现金股份薪酬ex2024年第四季度和全年的支出分别为580万美元和2500万美元，而2023年第四季度和全年的支出分别为600万美元和2170万美元.
非现金股份补偿费用总额为1050万美元，第4600万美元e第四季度和全年分别为2024年的1110万美元和第四季度的4090万美元和全年分别为2023年。
截至2024年12月31日，Prothena有4.722亿美元在现金、现金等价物和受限制现金，且无债务。
截至2025年2月13日，Prothena拥有约TREL 5380万或d已发行的inary股票。
2025年财务指导
该公司预计2025年全年用于经营和投资活动的净现金为1.68-1.75亿美元，预计年底现金、现金等价物和限制性现金约为3.01亿美元（中点）。预计2025年全年用于经营和投资活动的净现金主要是由1.97亿美元至2.05亿美元的估计净亏损驱动的，其中包括估计4100万美元的非现金股份补偿费用。
电话会议详情
Prothena管理层将在美国东部时间今天（2025年2月20日，星期四）下午4：30举行的现场音频电话会议上讨论这些结果及其2025年财务指导。电话会议将在公司网站www.prothena.com的“活动和演示”部分的“投资者”选项卡下进行。在现场音频网络直播之后，公司网站将提供至少90天的重播。
要通过拨入方式接听电话，请在开始时间前五分钟拨打+ 1（800）715-9871（美国和加拿大免费电话）或+ 1（646）307-1963（国际电话），并参考会议ID号9788564。电话重播将持续到2024年2月22日，可拨打电话+ 1（800）770-2030（美国和加拿大免费电话）或+ 1（609）800-9909（国际电话），会议ID号码9788564。
关于Prothena
Prothena Corporation plc是一家后期临床生物技术公司，拥有蛋白质失调方面的专业知识和一系列研究疗法，有可能改变破坏性神经退行性和罕见的周围淀粉样蛋白疾病的病程。在其数十年研究积累的深厚科学专业知识的推动下，Prothena正在推进一系列候选治疗药物的研发，用于多种适应症和新靶点，可以利用其整合围绕神经功能障碍和错误折叠蛋白生物学的科学见解的能力。Prothena的管道包括正在开发的全资和合作项目，用于潜在治疗疾病，包括AL淀粉样变性、伴有心肌病的ATTR淀粉样变性、阿尔茨海默病、帕金森病和许多其他神经退行性疾病。欲了解更多信息，请访问公司网站www.prothena.com，并在X（原推特）@ prothenaCorp上关注公司。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。除其他事项外，这些陈述涉及我们的现金状况是否足以为推进广泛的管道和完成我们正在进行的临床试验提供资金；我们的发现、临床前和临床管道的持续推进，以及2025年、2026年及以后的预期里程碑；PRX012、BMS-986446/PRX005、PRX123、prasinezumab、PRX019、birtamimab和coramitug/PRX004的治疗潜力、设计、拟议作用机制和潜在给药；PRX012、BMS-986446/PRX005、PRX123、prasinezumab、PRX019、birtamimab和coramitug/PRX004正在进行和未来临床试验的计划；临床试验数据报告的预期时间，包括从2025年年中开始的多个临床读数，并从我们正在进行的评估PRX012的1期临床试验和2025年第二季度我们3期AFFIRM-AL临床试验的顶线研究结果持续全年；我们预计2025年经营和投资活动产生的净现金消耗以及2025年底的预期现金余额；以及我们估计的2025年净亏损和非现金股份补偿费用。这些报表基于可能被证明不准确的估计、预测和假设，由于已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括但不限于与完成业务和财务结算程序相关的不确定性、审计调整以及可能出现的需要对本新闻稿中包含的初步财务结果进行调整的其他发展，实际结果可能与预期结果存在重大差异，以及我们于2024年11月12日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表格季度报告的“风险因素”部分中描述的那些，我们随后向SEC提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，以及我们将在2024财年向SEC提交的10-K表格年度报告。我们不承担因新信息、未来事件或我们的预期变化而公开更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。
Prothena Corporation plc
简明合并经营报表
（未经审计-以千为单位的金额，每股数据除外）
| 截至12月31日的三个月， | 年终 12月31日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||||||
| 协作收入 | $ | 2,123 | $ | 316 | $ | 135,107 | $ | 91,320 | ||||||||||||||||||
| 许可和知识产权收入 | — | — | 50 | 50 | ||||||||||||||||||||||
| 总收入 | 2,123 | 316 | 135,157 | 91,370 | ||||||||||||||||||||||
| 营业费用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 50,172 | 61,891 | 222,519 | 220,571 | ||||||||||||||||||||||
| 一般和行政 | 16,848 | 16,940 | 67,199 | 61,835 | ||||||||||||||||||||||
| 总营业费用 | 67,020 | 78,831 | 289,718 | 282,406 | ||||||||||||||||||||||
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经营亏损
|
(64,897) | (78,515) | (154,561) | (191,036) | ||||||||||||||||||||||
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其他收入，净额
|
5,396 | 7,897 | 25,631 | 30,556 | ||||||||||||||||||||||
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所得税前亏损
|
(59,501) | (70,618) | (128,930) | (160,480) | ||||||||||||||||||||||
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受益于所得税
|
(1,545) | (3,142) | (6,620) | (13,452) | ||||||||||||||||||||||
|
净亏损
|
$ | (57,956) | $ | (67,476) | $ | (122,310) | $ | (147,028) | ||||||||||||||||||
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每股普通股基本和摊薄净亏损
|
$ | (1.08) | $ | (1.26) | $ | (2.27) | $ | (2.76) | ||||||||||||||||||
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用于计算每股基本和摊薄净亏损的股份
|
53,815 | 53,668 | 53,772 | 53,216 | ||||||||||||||||||||||
Prothena Corporation plc
简明合并资产负债表
（未经审计-以千为单位的金额）
| 12月31日， | |||||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||||
| 物业、厂房及设备 | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 471,388 | $ | 618,830 | |||||||
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受限制现金，当前
|
— | 1,352 | |||||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 14,024 | 19,100 | |||||||||
| 流动资产总额 | 485,412 |
|
639,282 | ||||||||
| 物业及设备净额 | 3,081 | 3,836 | |||||||||
| 经营租赁使用权资产 | 10,708 | 12,162 | |||||||||
| 受限制现金，非流动 | 860 | 860 | |||||||||
| 其他非流动资产 | 47,047 | 40,242 | |||||||||
| 非流动资产合计 | 61,696 | 57,100 | |||||||||
| 总资产 | $ | 547,108 | $ | 696,382 | |||||||
| 负债和股东权益 | |||||||||||
| 应计研发 | 13,428 | 14,724 | |||||||||
|
递延收入，当前
|
8,850 | — | |||||||||
| 租赁负债，流动 | 2,610 | 1,114 | |||||||||
| 其他流动负债 | 23,613 | 41,053 | |||||||||
| 流动负债合计 | 48,501 | 56,891 | |||||||||
|
递延收入，非流动
|
3,448 | 67,405 | |||||||||
| 租赁负债，非流动 | 8,233 | 10,721 | |||||||||
| 非流动负债合计 | 11,681 | 78,126 | |||||||||
| 负债总额 | 60,182 | 135,017 | |||||||||
| 股东权益合计 | 486,926 | 561,365 | |||||||||
| 负债和股东权益合计 | $ | 547,108 | $ | 696,382 | |||||||
联系人：
投资者
Mark Johnson，CFA，投资者关系副总裁
650-417-1974，mark.johnson@prothena.com
媒体
Michael Bachner，企业传播高级总监
609-664-7308，michael.bachner@prothena.com