美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格10-Q
|
根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的季度报告 |
截至2025年3月31日的季度
或
|
根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告 |
对于从到的过渡期
委托档案号001-37852
（在其章程中指明的注册人的确切名称）
|
|
|
（国家或其他司法 |
（I.R.S.雇主 |
|
网关大道7707号，140套房 |
94560-1160 |
|
（注册人主要行政办公室地址） |
（邮编） |
|
(510) 474-0170 （注册人的电话号码，包括区号） |
||
根据该法第12（b）节登记的证券：
各类名称 |
交易代码（s） |
注册的各交易所名称 |
|
|
纳斯达克股票市场有限责任公司 |
用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。有丨否◻
用复选标记表明注册人在过去12个月内（或要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。有丨否◻
通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。
|
☒ |
加速披露公司 |
☐ |
较小的报告公司 |
|
||
非加速披露公司 |
☐ |
新兴成长型公司 |
|
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐没有
截至2025年4月30日，注册人的普通股有61,981，955股，每股面值0.00001美元，尚未发行。
第一部分–财务信息
项目1.财务报表
Protagonist Therapeutics, Inc.
简明合并资产负债表
（未经审计）
（单位：千，份额和每股数据除外）
3月31日， |
12月31日， |
|||||
|
2025 |
|
2024 |
|||
物业、厂房及设备 |
||||||
当前资产： |
||||||
现金及现金等价物 |
$ |
139,653 |
$ |
97,249 |
||
有价证券 |
434,707 |
321,664 |
||||
应收合作伙伴款项 |
— |
165,000 |
||||
合同资产 |
22,825 |
— |
||||
预付费用及其他流动资产 |
8,675 |
7,728 |
||||
流动资产总额 |
605,860 |
591,641 |
||||
有价证券-非流动 |
123,517 |
140,252 |
||||
物业及设备净额 |
3,530 |
3,190 |
||||
受限制现金-非流动 |
225 |
225 |
||||
经营租赁使用权资产 |
9,000 |
9,417 |
||||
总资产 |
$ |
742,132 |
$ |
744,725 |
||
负债和股东权益 |
||||||
流动负债： |
|
|||||
应付账款 |
$ |
2,917 |
$ |
1,615 |
||
应计费用和其他应付款 |
11,843 |
23,693 |
||||
递延收入 |
16,895 |
18,891 |
||||
应付所得税 |
1,889 |
2,689 |
||||
经营租赁负债 |
1,568 |
510 |
||||
流动负债合计 |
35,112 |
47,398 |
||||
递延收入-非流动 |
8,176 |
11,676 |
||||
经营租赁负债-非流动 |
9,792 |
10,356 |
||||
负债总额 |
53,080 |
69,430 |
||||
承诺与或有事项 |
||||||
股东权益： |
||||||
优先股，面值0.00001美元，授权10,000，000股；没有已发行和流通的股票 |
— |
— |
||||
普通股，面值0.00001美元，授权180,000，000股；截至2025年3月31日和2024年12月31日已发行和流通股分别为61,928，760股和61,035，139股 |
1 |
1 |
||||
额外实收资本 |
1,041,143 |
1,015,898 |
||||
累计其他综合收益（亏损） |
85 |
(82) |
||||
累计赤字 |
(352,177) |
(340,522) |
||||
股东权益合计 |
689,052 |
675,295 |
||||
负债和股东权益合计 |
$ |
742,132 |
$ |
744,725 |
||
随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。
1
Protagonist Therapeutics, Inc.
简明合并经营报表
（未经审计）
（单位：千，份额和每股数据除外）
三个月结束 |
||||||
3月31日， |
||||||
|
2025 |
|
2024 |
|||
许可和协作收入 |
$ |
28,321 |
$ |
254,953 |
||
营业费用： |
||||||
研究与开发 |
35,893 |
33,734 |
||||
一般和行政 |
|
11,738 |
|
14,910 |
||
总营业费用 |
|
47,631 |
|
48,644 |
||
经营（亏损）收入 |
|
(19,310) |
|
206,309 |
||
利息收入 |
|
7,573 |
4,376 |
|||
其他收入（费用），净额 |
82 |
(19) |
||||
所得税费用前（亏损）收入 |
(11,655) |
210,666 |
||||
所得税费用 |
— |
3,326 |
||||
净（亏损）收入 |
$ |
(11,655) |
$ |
207,340 |
||
每股净（亏损）收益，基本 |
$ |
(0.19) |
$ |
3.41 |
||
每股净（亏损）收益，摊薄 |
$ |
(0.19) |
$ |
3.26 |
||
用于计算每股净（亏损）收益的加权平均份额，基本 |
|
62,963,806 |
|
|
60,855,689 |
|
用于计算每股净（亏损）收益的加权平均股份，摊 |
|
62,963,806 |
|
|
63,595,328 |
|
随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。
2
3
Protagonist Therapeutics, Inc.
简明合并股东权益报表
（未经审计）
（单位：千，共享数据除外）
累计 |
|||||||||||||||||
额外 |
其他 |
合计 |
|||||||||||||||
共同 |
实缴 |
综合 |
累计 |
股东' |
|||||||||||||
股票 |
资本 |
（亏损）收入 |
赤字 |
股权 |
|||||||||||||
截至2025年3月31日止三个月 |
|
股份 |
|
金额 |
|
|
|
|
|
||||||||
2024年12月31日余额 |
|
61,035,139 |
|
$ |
1 |
$ |
1,015,898 |
|
$ |
(82) |
$ |
(340,522) |
|
$ |
675,295 |
||
根据股权激励和员工股票购买计划发行普通股 |
906,257 |
— |
11,922 |
— |
— |
11,922 |
|||||||||||
限制性股票单位归属时扣缴税款净额的扣缴股份 |
(12,636) |
— |
(479) |
— |
— |
(479) |
|||||||||||
基于股票的补偿费用 |
|
— |
|
|
— |
|
13,802 |
|
|
— |
|
— |
|
|
13,802 |
||
其他综合收益 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
167 |
|
— |
|
|
167 |
||
净亏损 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
(11,655) |
|
|
(11,655) |
||
2025年3月31日余额 |
|
61,928,760 |
|
$ |
1 |
$ |
1,041,143 |
|
$ |
85 |
$ |
(352,177) |
|
$ |
689,052 |
||
累计 |
|||||||||||||||||
额外 |
其他 |
合计 |
|||||||||||||||
共同 |
实缴 |
综合 |
累计 |
股东' |
|||||||||||||
股票 |
资本 |
（亏损）收入 |
赤字 |
股权 |
|||||||||||||
截至2024年3月31日止三个月 |
|
股份 |
|
金额 |
|
|
|
|
|
||||||||
2023年12月31日余额 |
57,708,613 |
$ |
1 |
$ |
952,491 |
$ |
(105) |
$ |
(615,710) |
$ |
336,677 |
||||||
根据股权激励和员工股票购买计划发行普通股 |
|
827,978 |
|
|
— |
|
7,799 |
|
|
— |
|
— |
|
|
7,799 |
||
限制性股票单位归属时扣缴税款净额的扣缴股份 |
(20,793) |
— |
(600) |
— |
— |
(600) |
|||||||||||
行使预融资认股权证时发行普通股 |
84,989 |
— |
— |
||||||||||||||
基于股票的补偿费用 |
|
— |
|
|
— |
|
9,352 |
|
|
— |
|
— |
|
|
9,352 |
||
其他综合损失 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
(124) |
|
— |
|
|
(124) |
||
净收入 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
207,340 |
|
|
207,340 |
||
2024年3月31日余额 |
|
58,600,787 |
|
$ |
1 |
$ |
969,042 |
|
$ |
(229) |
$ |
(408,370) |
|
$ |
560,444 |
||
随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。
4
Protagonist Therapeutics, Inc.
简明合并现金流量表
（未经审计）
（单位：千）
三个月结束 |
||||||
3月31日， |
||||||
|
2025 |
|
2024 |
|||
经营活动产生的现金流量 |
|
|
|
|||
净（亏损）收入 |
$ |
(11,655) |
$ |
207,340 |
||
调整净（亏损）收入与经营活动提供（用于）的现金净额： |
||||||
股票补偿 |
13,802 |
9,352 |
||||
非现金租赁费用 |
569 |
584 |
||||
折旧 |
239 |
236 |
||||
有价证券折让的增加 |
(2,289) |
(1,615) |
||||
出售有价证券的已实现亏损净额 |
5 |
— |
||||
经营性资产负债变动情况： |
||||||
应收合作伙伴款项 |
165,000 |
(290,043) |
||||
合同资产 |
(22,825) |
— |
||||
预付费用及其他资产 |
(948) |
(915) |
||||
应付账款 |
1,237 |
2,825 |
||||
应计费用和其他应付款 |
(11,817) |
(2,870) |
||||
递延收入 |
(5,496) |
45,047 |
||||
应付所得税 |
(800) |
3,326 |
||||
经营租赁负债 |
341 |
(696) |
||||
经营活动提供（使用）的现金净额 |
125,363 |
(27,429) |
||||
投资活动产生的现金流量 |
||||||
购买有价证券 |
(214,040) |
(65,671) |
||||
有价证券到期收益 |
113,180 |
71,984 |
||||
出售有价证券所得款项 |
7,003 |
— |
||||
购置不动产和设备 |
(545) |
(242) |
||||
投资活动提供（使用）的现金净额 |
(94,402) |
6,071 |
||||
筹资活动产生的现金流量 |
||||||
根据员工股票购买计划行使股票期权和购买时发行普通股的收益 |
11,922 |
7,799 |
||||
与限制性股票单位净额结算相关的扣缴税款 |
(479) |
(600) |
||||
筹资活动提供的现金净额 |
11,443 |
7,199 |
||||
现金，现金等价物和限制现金的净增加（减少） |
42,404 |
(14,159) |
||||
现金、现金等价物和限制性现金，期初 |
|
97,474 |
|
186,952 |
||
现金、现金等价物和限制性现金，期末 |
$ |
139,878 |
$ |
172,793 |
||
补充披露非现金融资及投资信息： |
||||||
应付账款和应计负债中的财产和设备采购 |
$ |
33 |
$ |
45 |
||
随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。
5
Protagonist Therapeutics, Inc.
未经审核简明综合财务报表附注
注1.业务的组织和说明
Protagonist Therapeutics, Inc.（“公司”）是一家通过后期开发发现的生物制药公司，专注于多肽疗法。公司的临床项目分为两大类疾病：（i）炎症和免疫调节（“I & I”）疾病和（ii）血液学和血液疾病。公司专有发现技术平台衍生的两种新型多肽，icotrokinra（原名JNJ-2113）和rusfertide，目前处于先进的3期临床开发阶段。
iCOTrokinra是一种first-in-class研究性靶向口服肽，可选择性阻断白细胞介素-23受体（“IL-23R”），并已授权给强生创新药物（“JNJ”），前身为杨森生物技术公司。在公司和JNJ科学家根据其IL-23R合作共同发现iCOTrokinra后，该公司主要负责iCOTrokinra到1期的开发，而JNJ承担2期及更长时间的开发责任。Rusfertide是一种天然激素铁调素的注射模拟物，目前正在开发用于治疗罕见的血液疾病真性红细胞增多症（“PV”）。Rusfertide正在共同开发中，并将与Takeda Pharmaceuticals，Inc.（“Takeda”）共同商业化，该公司通过潜在的新药申请（“NDA”）备案继续主要负责临床开发。
该公司还拥有多个临床前阶段口服药物发现项目，涉及生物和商业验证的靶点，包括IL-17口服肽拮抗剂PN-881、口服铁调素项目和口服抗肥胖项目。
公司总部位于加利福尼亚州纽瓦克，拥有一家全资子公司Protagonist Pty Limited（“Protagonist Australia”），位于澳大利亚昆士兰州布里斯班。
经营分部
经营分部是企业的组成部分，可获得单独的财务信息，并由首席执行官（即公司的首席经营决策者（“CODM”））在决定如何分配资源和评估业绩时定期进行评估。本公司作为一个经营分部经营和管理其业务。公司首席执行官在汇总基础上审查财务信息，以便分配和评估财务业绩。有关采用ASU2023-07分部报告（主题280）对自2025年1月1日开始的中期期间报告分部披露的改进的公司中期披露，请参见这些简明综合财务报表的附注10。
流动性
截至2025年3月31日，该公司拥有现金、现金等价物和有价证券6.979亿美元。该公司从成立到2025年3月31日的累计赤字为3.522亿美元。该公司的最终成功取决于其研发和合作活动的结果。由于该公司通过潜在的NDA申请继续进行rusfertide 3期开发活动并投资于其临床前发现项目，该公司未来可能会产生额外损失，并可能需要筹集额外资金以继续执行其长期业务计划。自该公司于2016年8月首次公开募股以来，该公司主要通过发行普通股的收益以及根据许可和合作协议收到的付款为其运营提供资金。
6
注2。重要会计政策摘要
列报和合并的基础
随附的未经审计简明综合财务报表是根据美国公认会计原则（“GAAP”）、表格10-Q的说明和S-X条例的规则10-01以及美国证券交易委员会（“SEC”）有关中期财务报告的适用规则和条例编制的。在这些规则允许的情况下，GAAP通常要求的某些脚注或其他财务信息已被压缩或省略，因此，截至2025年3月31日的简明合并资产负债表来自公司在该日期的未经审计的合并财务报表，但不包括GAAP要求的完整合并财务报表的所有信息。这些未经审计的中期简明综合财务报表是根据与公司年度综合财务报表相同的基础编制的，管理层认为，这些调整反映了公平列报公司简明综合财务报表所需的所有调整（包括正常的经常性调整）。截至2025年3月31日止三个月的业务结果并不一定表明2025年12月31日止年度或任何未来期间的预期结果。
随附的未经审计简明综合财务报表和相关财务信息应与公司于2025年2月21日向SEC提交的10-K表格年度报告中包含的截至2024年12月31日止年度的经审计综合财务报表及其相关附注一并阅读。
合并原则
随附的未经审核中期简明综合财务报表包括公司及其全资附属公司的账目。所有公司间交易和余额已在合并时消除。
估计数的使用
按照公认会计原则编制简明综合财务报表要求管理层作出估计、假设和判断，这些估计、假设和判断会影响截至简明综合财务报表日期的资产和负债的呈报金额以及或有负债的披露以及报告期内收入和支出的呈报金额。管理层持续评估其估计，包括与收入确认、研发活动应计费用、基于股票的薪酬、所得税、有价证券和租赁相关的估计。与收入确认相关的估计包括用于确定用于在不同履约义务之间分配交易价格的独立售价的假设、用于对某些采用基于成本的输入法作为进度计量的履约义务随着时间的推移确认收入的假设，以及对每个报告期的交易价格中是否应包括或有对价的估计。管理层的这些估计基于历史和预期结果、趋势以及公司认为在当时情况下合理的各种其他假设，包括关于预测金额和未来事件的假设。实际结果可能与这些估计存在重大差异。
由于若干因素，包括地缘政治不稳定、通胀压力、高利率、衰退环境、国内和全球货币和财政政策、贸易政策变化，包括关税或其他贸易限制或此类行动的威胁、银行业和其他金融机构不稳定等因素，全球经济和金融市场出现了不确定性和混乱。我们的业务也可能受到美国食品和药物管理局（“FDA”）和其他政府机构的变化或中断的影响。公司已考虑到迄今为止对其会计估计的任何已知影响，并且不知道有任何额外的特定事件或情况将需要对其估计或判断进行任何额外更新或修订截至本季度报告表格10-Q提交日期的资产或负债的账面价值。这些估计可能会随着新事件的发生和获得更多信息而发生变化。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计存在重大差异。
7
简明综合现金流量表中列报的现金
简明综合现金流量表中列报的现金包括简明综合资产负债表中列报的现金和现金等价物以及受限制现金的总额。
简明综合现金流量表中报告的现金包括（以千为单位）：
3月31日， |
||||||
|
2025 |
|
2024 |
|||
现金及现金等价物 |
$ |
139,653 |
$ |
172,568 |
||
受限制现金-非流动 |
|
225 |
|
225 |
||
简明综合现金流量表报告的现金总额 |
$ |
139,878 |
$ |
172,793 |
||
基于股票的补偿费用
公司已授予股票期权、限制性股票单位（“RSU”）和业绩股票单位（“PSU”）。
与股票期权相关的基于股票的补偿费用基于使用Black-Scholes估值模型估计的授予日公允价值，该模型需要使用与预期股价波动、期权期限、无风险利率和股息率相关的主观假设。公司在最终预期归属的奖励的归属期内确认补偿费用。
与RSU相关的基于股票的补偿费用基于公司普通股在授予日的公允价值，该公允价值等于公司普通股在授予日的收盘市价。对于RSU，公司在最终预期归属的奖励的归属期内确认补偿费用。
PSU允许此类奖励的接受者在实现预先设定的业绩目标后获得公司普通股的完全归属股份。与PSU相关的基于股票的补偿费用基于公司普通股在授予日的公允价值，该公允价值等于公司普通股在授予日的收盘市价，并在预期实现业绩目标时确认。公司每季度评估实现业绩标准的可能性。预期赚取的PSU估计数的变化对当期和以往期间的累积影响在修订估计期间确认为补偿费用或先前确认的补偿费用的减少。截至2025年3月31日止三个月，公司确认了与PSU相关的180万美元股票补偿费用。
公司在发生基于股票的奖励时确认没收。
股票补偿费用总额如下（单位：千）：
三个月结束 |
||||||
3月31日， |
||||||
|
2025 |
|
2024 |
|||
研究与开发 |
$ |
7,991 |
$ |
5,288 |
||
一般和行政 |
|
5,811 |
|
4,064 |
||
股票补偿费用总额 |
$ |
13,802 |
$ |
9,352 |
||
重要会计政策
截至2025年3月31日止三个月，公司的重大会计政策与附注2所披露者相比并无重大变化。公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的重要会计政策摘要。
8
最近发布的会计公告截至2025年3月31日尚未采纳
2023年12月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了会计准则更新第2023-09号《所得税（主题740）——所得税披露的改进》（“ASU2023-09”），要求公共企业实体每年在所得税率调节中披露特定类别，并为调节达到定性门槛的项目提供额外信息。ASU 2023-09还要求各实体每年披露有关已缴纳所得税的额外信息以及某些项目的分类信息。ASU2023-09自2025年1月1日开始的财政年度对公司生效。公司预计采用该指引不会对其财务状况、经营业绩或现金流量产生重大影响。
2024年11月，FASB发布了会计准则更新第2024-03号损益表–报告综合收益–费用分类披露（子主题220-40）：损益表费用分类（“ASU2024-03”），要求详细披露在损益表正面呈现的某些费用标题中包含的特定类别的费用（包括员工薪酬、折旧和摊销）。2025年1月，FASB发布了ASU 2024-03的更新，明确所有公共企业实体应在2026年12月15日之后开始的第一个年度报告期和2027年12月15日之后开始的中期报告期中初步采用披露要求。ASU2024-03在2027年1月1日开始的财政年度和2028年1月1日开始的中期期间对公司有效。允许提前收养。该指南可（1）前瞻性地适用于ASU2024-03生效日期之后的报告期发布的财务报表，或（2）追溯适用于财务报表中列报的所有以前期间。公司预计采用该指引不会对其合并财务报表产生重大影响，并将继续评估披露列报替代方案。
注3。许可和合作协议
JNJ许可和合作协议
2021年7月，公司与JNJ（前身为Janssen Biotech，Inc.）订立经修订及重述的许可及合作协议，该协议修订及重述了公司与JNJ于2017年7月生效的许可及合作协议，该协议于2019年5月经修订（统称“JNJ许可及合作协议”）。JNJ许可和合作协议涉及口服IL-23受体拮抗剂候选药物的开发、制造和商业化，并使JNJ能够开发用于多种适应症的合作化合物。根据JNJ许可和合作协议，JNJ被要求做出商业上合理的努力，为至少两个适应症开发至少一种合作化合物。
《JNJ许可和合作协议》于2024年11月进一步修订为：
| ● | 为满足其主要终点的任何适应症的任何许可产品的3期临床试验增加里程碑付款$
|
| ● | 消除$
|
| ● | 消除$
|
该公司在2024年第四季度获得了上述1.65亿美元的里程碑付款。从2017年成立到2025年3月31日，该公司已从JNJ获得了总计3.375亿美元的不可退还的付款。
根据JNJ许可和合作协议，即将到来的潜在里程碑包括：
| ● | $
|
9
| ● | $
|
| ● | $
|
| ● | $
|
| ● | $
|
根据该协议，公司有资格按6%至10%的百分比获得未来销售里程碑付款和产品净销售额的分级特许权使用费。
武田协作协议
2024年1月，公司与武田就rusfertide订立经2025年3月修订的全球许可和合作协议（“武田合作协议”），该协议于2024年3月生效。
根据武田合作协议，公司与武田正在美国（“利润份额区域”）共同开发和商业化rusfertide和潜在的其他特定第二代可注射铁调素模拟化合物（“许可产品”）。武田全权负责授权产品在所有其他国家（“武田领土”）的开发和商业化。公司和武田分担利润分享领域许可产品的开发、制造和商业化活动的成本，前提是（i）公司牵头完成正在进行的评估用于处理光伏的rusfertide的第3阶段验证计划，并全权负责其相关成本；（ii）武田牵头并全权负责其在利润分享领域与rusfertide相关的美国监管和商业化前活动的相关成本；（iii）武田牵头在利润分享领域将rusfertide商业化，公司持有共同详述的选择权。武田全权负责在武田领土内开发、制造和商业化许可产品的所有费用。公司授予武田一项不可转让、可再许可及除若干特定例外情况外的公司若干知识产权的独家许可，以行使其在武田协作协议项下的权利及履行其义务。2025年3月，公司和武田同意，根据经修订的《武田合作协议》的规定，武田将承担领导和实施监管战略和相关活动的责任，以准备预计将向FDA提交的光伏领域与rusfertide相关的NDA。NDA准备工作领导层向武田的过渡正在进行中。该公司仍主要负责通过NDA申请开展的临床开发活动。
该公司于2024年4月收到一次性、不可退还的预付款3亿美元。2025年3月，在光伏领域的rusfertide 3期验证试验取得积极的顶线结果后，一项价值2500万美元的里程碑被认为有可能实现。此外，公司有资格获得高达3.05亿美元的Rusfertide全球开发、监管和商业里程碑付款，以及武田地区许可产品净销售额10%至17%的分级特许权使用费。公司和武田还在利润分成领域的许可产品中平均分摊利润和亏损（公司占50%，武田占50%）。武田将在全球范围内预订销售许可产品。
公司有权在Rusfertide和所有其他许可产品的利润份额区域内完全选择退出（“完全选择退出权”）（i）在Rusfertide就PV向FDA提交NDA后120天开始的90天期间（“初始选择退出期”）；（ii）为方便起见，无需收到选择退出付款（定义见下文）（一般在初始选择退出期之后）。此外，如果公司未行使全部选择退出权，公司可在逐个许可产品的基础上选择退出除rusfertide之外的任何许可产品（每一项，“部分选择退出权”和全部选择退出权或部分选择退出权均为“选择退出权”）。在公司行使选择退出权后，公司已同意将适用的开发和商业活动移交给武田，武田已同意在美国承担此类活动的唯一运营和财务责任。
10
武田合作协议规定，如果公司行使完全选择退出权，武田将向公司就rusfertide支付高达9.75亿美元的汇总开发、监管和商业里程碑付款。除这些里程碑付款外，如果公司在初始选择退出期内行使全部选择退出权，公司将收到：（i）在行使全部选择退出权后支付2亿美元；（ii）在FDA批准用于光伏的Rusfertide的NDA后额外支付2亿美元（合称“选择退出付款”）。如果公司行使选择退出权，武田已同意就公司已行使选择退出权的许可产品的全球净销售额向公司支付14%至29%的特许权使用费。
武田协作协议下即将到来的潜在里程碑包括：
| ● | $
|
| ● | $
|
| ● | $
|
该公司对武田协作协议进行了评估，得出结论认为其中包含属于ASC主题606和ASC主题808范围内的元素。截至武田合作协议生效之日，公司确定了两项不同的履约义务：（i）在武田合作协议生效时交付的rusfertide许可和（ii）将在初始选择退出期之前提供的某些开发服务，包括公司在PV和相关制造服务方面完成验证3期临床试验的责任。
该公司确定，初始交易价格总计3亿美元，包括预付款。迄今为止，公司已将任何未来估计的里程碑或特许权使用费排除在此交易价格之外，所有这些要么目前受到限制，要么受制于基于销售和使用的特许权使用费例外情况。作为公司对这一可变对价约束的评估的一部分，它确定潜在的付款取决于不确定的发展和监管里程碑，并且极易受到其无法控制的因素的影响。根据每项履约义务的相对独立售价，公司将初始交易价格中的2.541亿美元分配给许可，4590万美元分配给开发服务。该许可的独立售价估计是根据Rusfertide预期开发和商业化的贴现现金流确定的，其中包括对预测收入、开发时间表和费用、贴现率以及技术和监管成功概率的假设。开发服务的独立售价估计乃根据预期开发期间的预测成本及开支厘定。对于rusfertide的许可，公司在许可授予时确定武田可以从许可中受益，因此，相关履约义务在某个时点得到履行。
分配给许可的金额，代表在某个时间点转让的功能性知识产权，在将许可转让给武田时得到满足。分配给开发服务的金额将根据公司为履行履约义务所做的努力相对于履行履约义务的预期总努力或投入（例如，与总预算相比所产生的成本）的衡量标准随着时间的推移而确认。
公司认定武田协作协议符合ASC主题808下协作安排的定义。双方都是指导和开展许可产品开发的积极参与者，双方都面临与产品商业成功相关的重大风险和回报。如果公司不行使选择退出权（“公司选择加入”），公司和武田将共同详述美国的许可产品，并通过利润分享结构分享经济成果。公司认定，公司选择加入日期之后的开发成本属于ASC主题808的范围，该范围不提供认可和计量指导。因此，公司确定会计准则编纂主题730“研究与开发”适合类推为基于成本-
11
共享协议条款。该公司的结论是，与这些服务相关的支付给武田或从武田获得的补偿将分别作为研发费用的增加或减少入账。
2025年3月，由于rusfertide在光伏领域的3期验证试验达到其主要终点，被认为可能实现的2500万美元里程碑不再被视为受到限制，并被添加到初始交易价格中，总交易价格为3.25亿美元。随后，额外的2500万美元按比例分配给协议项下的每项履约义务，导致额外的2130万美元分配给许可，额外的370万美元分配给协议项下的开发服务。
收入确认
截至2025年3月31日止三个月，公司确认与武田协作协议相关的许可和协作收入为2830万美元，其中包括i）2280万美元与按比例确认由于第3阶段验证试验达到其主要终点而被认为可能实现的25.0美元里程碑有关，以及（ii）550万美元与该期间公司提供的开发服务的初始交易价格有关。25.0百万美元里程碑的收入确认是根据协议项下每项履约义务的初始独立售价分配的，该收入确认应在完成验证临床研究报告后支付。与里程碑相关的剩余220万美元收入将通过完成开发服务履约义务确认。截至2025年3月31日止三个月，公司在简明综合资产负债表中记录了相应的合同资产2280万美元。
截至2024年3月31日止三个月，公司确认与武田协作协议交易价格相关的许可和协作收入2.550亿美元，其中包括在2024年3月协议生效时分配给交付给武田的Rusfertide许可的2.541亿美元，以及公司在该期间根据基于成本的输入法提供的开发服务的90万美元。与武田协作协议相关的剩余未确认交易价格金额4500万美元在截至2024年3月31日的公司简明综合资产负债表中记录为递延收入，并将随着时间的推移根据公司为履行履约义务而付出的努力相对于履行履约义务的预期总努力或投入（例如与总预算相比发生的成本）的衡量标准予以确认。
截至2025年3月31日止三个月，公司确认了期初计入递延收入负债余额的收入550万美元。截至2024年3月31日止三个月，公司未确认期初递延收入合同负债余额中包含的任何金额的收入。获得或履行合同的成本均未资本化。
注4。公允价值计量
金融资产和负债按公允价值入账。公允价值会计准则为公允价值计量提供了框架，明确了公允价值的定义并扩大了公允价值计量的披露。公允价值定义为在报告日市场参与者之间的有序交易中出售资产所收到的价格或转移负债所支付的价格（退出价格）。会计准则建立了三个层次结构，将计量公允价值的估值方法中使用的输入值优先排序如下：
第1级——输入值为计量日相同资产或负债在活跃市场中未经调整的报价。
第2级——输入值（第1级中包含的市场报价除外）可通过与计量日市场数据的相关性以及在工具预期寿命期间直接或间接地观察到资产或负债。
第3级——输入值反映了管理层对市场参与者在计量日对资产或负债定价时使用的最佳估计。考虑了估值技术中固有的风险和模型输入中固有的风险。
12
在确定公允价值时，公司利用市场报价、经纪人或交易商报价或估值技术，最大限度地使用可观察输入值并尽可能减少使用不可观察输入值，并在评估公允价值时考虑交易对手信用风险。
下表列示了使用上述定义的输入值确定的公司金融资产的公允价值（单位：千）：
2025年3月31日 |
||||||||||||
|
1级 |
|
2级 |
|
3级 |
|
合计 |
|||||
资产： |
||||||||||||
货币市场基金 |
$ |
26,896 |
$ |
— |
$ |
— |
|
$ |
26,896 |
|||
存款证 |
|
— |
23,079 |
|
— |
|
|
23,079 |
||||
美国国债和机构证券 |
— |
328,807 |
— |
328,807 |
||||||||
商业票据 |
|
— |
129,513 |
|
— |
|
|
129,513 |
||||
公司债务证券 |
— |
172,442 |
— |
172,442 |
||||||||
金融资产总额 |
$ |
26,896 |
$ |
653,841 |
|
$ |
— |
|
$ |
680,737 |
||
2024年12月31日 |
||||||||||||
|
1级 |
|
2级 |
|
3级 |
|
合计 |
|||||
资产： |
||||||||||||
货币市场基金 |
$ |
19,563 |
$ |
— |
$ |
— |
|
$ |
19,563 |
|||
存款证 |
|
— |
15,835 |
|
— |
|
|
15,835 |
||||
美国国债和机构证券 |
— |
299,217 |
— |
299,217 |
||||||||
商业票据 |
|
— |
|
110,832 |
|
— |
|
|
110,832 |
|||
公司债务证券 |
|
— |
|
102,705 |
|
|
— |
|
|
102,705 |
||
金融资产总额 |
$ |
19,563 |
$ |
528,589 |
|
$ |
— |
|
$ |
548,152 |
||
公司的存单、美国国债和机构证券，包括美国国库券、商业票据和公司债务证券，被归类为第2级，因为它们是根据活跃市场中类似工具的市场报价、不活跃市场中相同或类似工具的报价和基于模型的估值技术进行估值的，所有重要的输入都可以在市场上观察到，或者可以通过资产基本上整个期限的可观察市场数据加以证实。
公司剩余的金融资产和负债，包括现金、应收款项和应付款项，由于其短期性，其账面价值与其公允价值相近。
13
注5。现金等价物和有价证券
现金等价物和有价证券包括以下（单位：千）：
2025年3月31日 |
||||||||||||
摊销 |
未实现毛额 |
|
||||||||||
|
成本 |
|
收益 |
|
损失 |
|
公允价值 |
|||||
货币市场基金 |
$ |
26,896 |
$ |
— |
$ |
— |
$ |
26,896 |
||||
存款证 |
23,075 |
7 |
|
(3) |
|
23,079 |
||||||
美国国债和机构证券 |
328,565 |
396 |
(154) |
328,807 |
||||||||
商业票据 |
|
129,534 |
9 |
(30) |
|
129,513 |
||||||
公司债务证券 |
172,441 |
47 |
(46) |
172,442 |
||||||||
现金等价物和有价证券合计 |
$ |
680,511 |
$ |
459 |
|
$ |
(233) |
$ |
680,737 |
|||
分类为： |
|
|
|
|||||||||
现金等价物 |
|
|
|
$ |
122,513 |
|||||||
有价证券-当前 |
|
|
|
|
434,707 |
|||||||
有价证券-非流动 |
|
|
|
|
123,517 |
|||||||
现金等价物和有价证券合计 |
|
|
|
$ |
680,737 |
|||||||
2024年12月31日 |
||||||||||||
摊销 |
未实现毛额 |
|
||||||||||
|
成本 |
|
收益 |
|
损失 |
|
公允价值 |
|||||
货币市场基金 |
$ |
19,563 |
$ |
— |
|
$ |
— |
$ |
19,563 |
|||
存款证 |
15,820 |
22 |
(7) |
|
15,835 |
|||||||
美国国债和机构证券 |
299,211 |
429 |
(423) |
299,217 |
||||||||
商业票据 |
|
110,815 |
|
28 |
|
|
(11) |
|
110,832 |
|||
公司债务证券 |
102,714 |
|
103 |
|
|
(112) |
|
102,705 |
||||
现金等价物和有价证券合计 |
$ |
548,123 |
$ |
582 |
|
$ |
(553) |
$ |
548,152 |
|||
分类为： |
|
|
|
|||||||||
现金等价物 |
|
|
|
$ |
86,236 |
|||||||
有价证券-当前 |
|
|
|
|
321,664 |
|||||||
有价证券-非流动 |
|
|
|
|
140,252 |
|||||||
现金等价物和有价证券合计 |
|
|
|
$ |
548,152 |
|||||||
本公司所有有价证券均归类为可供出售证券。截至2025年3月31日和2024年12月31日，分别持有4.347亿美元和3.217亿美元的现有有价证券的合同期限不到一年。截至2025年3月31日和2024年12月31日分别持有1.235亿美元和1.403亿美元的非流动有价证券的合同期限至少为一年，但不超过两年。公司不打算出售其处于未变现亏损状态的证券，公司被要求在收回其摊余成本基础（可能到期）之前出售其证券的可能性不大。
在截至2025年3月31日的三个月中，公司出售了700万美元的有价证券，并确认了净实现亏损0.5万美元。截至2024年3月31日止三个月，有价证券无已实现收益或已实现亏损。公司对有未实现损失的证券进行了评估，以确定此类损失（如果有的话）是否是由于与信用相关的因素造成的，并确定截至2025年3月31日和2024年12月31日没有确认与信用相关的损失。
14
注6。资产负债表组成部分
预付费用及其他流动资产
预付费用和其他流动资产构成如下（单位：千）：
3月31日， |
12月31日， |
|||||
2025 |
2024 |
|||||
应计应收利息 |
$ |
4,263 |
$ |
3,242 |
||
预付临床及研究相关费用 |
1,920 |
1,830 |
||||
预付保险 |
1,071 |
1,159 |
||||
预付牌照 |
614 |
600 |
||||
其他预付费用 |
|
807 |
|
649 |
||
其他应收款 |
— |
248 |
||||
预付费用及其他流动资产 |
$ |
8,675 |
$ |
7,728 |
||
物业及设备净额
财产和设备，净额由以下各项组成（单位：千）：
3月31日， |
12月31日， |
|||||
2025 |
2024 |
|||||
实验室设备 |
$ |
6,529 |
$ |
6,354 |
||
家具和电脑设备 |
|
1,497 |
|
1,447 |
||
租赁权改善 |
|
2,778 |
|
2,424 |
||
财产和设备共计 |
|
10,804 |
|
10,225 |
||
累计折旧 |
|
(7,274) |
|
(7,035) |
||
物业及设备净额 |
$ |
3,530 |
$ |
3,190 |
||
应计费用和其他应付款项
应计费用和其他应付款包括下列各项（单位：千）：
3月31日， |
12月31日， |
|||||
|
2025 |
2024 |
||||
应计临床和研究相关费用 |
$ |
7,967 |
$ |
11,923 |
||
应计职工相关费用 |
|
2,899 |
|
11,078 |
||
应计专业服务费 |
796 |
618 |
||||
其他 |
|
181 |
|
74 |
||
应计费用和其他应付款总额 |
$ |
11,843 |
$ |
23,693 |
||
注7。股东权益
获授权发行的普通股股份
在公司于2024年6月20日召开的2024年年度股东大会上，公司股东批准了对公司经修订和重述的公司注册证书（“公司注册证书”）的修订，将公司普通股的授权股份数量从90,000，000股增加到180,000，000股，这也具有将授权股份总数从100,000，000股增加到190,000，000股的效果（“修订”）。2024年6月21日，公司向特拉华州州务卿提交了公司注册证书修订证书，该证书在提交后立即生效。
15
预先注资认股权证
于2018年8月，公司与若干认可投资者（各自为“投资者”，统称为“投资者”）订立证券购买协议。在同时进行的私募中，公司向投资者发行认股权证，以购买合共2,750，000股其普通股（每份为“认股权证”，统称为“认股权证”）。每份认股权证可于2018年8月8日至2023年8月8日期间行使。2023年8月，在认股权证到期前，公司与投资者及其关联公司订立若干协议，根据这些协议，公司同意允许行使认股权证，以换取代表认股权证相关的相同数量的认股权证股份的预融资认股权证，行使价为每股0.00 1美元（“预融资认股权证”）。在协议执行后和认股权证到期前，所有未行使的认股权证均以3440万美元的总收益行使，以换取44,748股公司普通股和预融资认股权证，以购买2,705，252股普通股（如预融资认股权证中所述，可在发生任何股票股息和拆分、反向股票分割、资本重组、重组或类似交易时进行调整），行使价为每股0.00 1美元。预注资认股权证将于悉数行使之日届满。预融资认股权证可在到期前的任何时间行使，但预融资认股权证不能由投资者行使，前提是在该认股权证生效后，投资者将实益拥有公司普通股的9.99%以上，但某些例外情况除外。根据ASC主题260“每股收益”，由于行权价格可以忽略不计，尚未发行的预融资认股权证被纳入计算每股基本净（亏损）收益，并且在原定发行日期之后完全归属并可行使。截至二零二五年三月三十一日止三个月期间，概无行使任何预先注资认股权证。在截至2024年3月31日的三个月内，购买84,992股的预融资认股权证被净行使，导致发行了84,989股普通股。截至2025年3月31日，购买1,500，000股普通股的预融资认股权证仍未发行。
注8。所得税
截至2025年3月31日止三个月，公司并无录得所得税开支。截至2024年3月31日的三个月，该公司的所得税费用为330万美元。所得税费用与上一年相比的差异主要是由于确认与武田协作协议有关的收入导致截至2024年3月31日止三个月的应税收入。截至2024年3月31日止三个月的税项拨备乃使用估计年度有效税率厘定，并就个别项目（如有）作出调整。
注9。每股净（亏损）收入
每股普通股基本净（亏损）收入的计算是基于每期已发行普通股的加权平均数。每股普通股摊薄净（亏损）收益的计算是基于该期间已发行普通股的加权平均数加上（如果其影响是稀释的）由受股票期权、RSU、PSU、公司员工股票购买计划（“ESPP”）和认股权证约束的股份组成的增量股份。
在公司报告净亏损的期间，所有普通股等价物都被视为具有反稀释性，因此每股普通股基本净亏损和每股普通股摊薄净亏损相等。在公司有净收益的时期，使用库存股法计算所有潜在流通股的稀释效应。
16
下表对用于计算普通股每股摊薄净（亏损）收入的分子和分母进行了核对（单位：千，股份和每股数据除外）：
三个月结束 |
||||||
3月31日， |
||||||
|
2025 |
|
2024 |
|||
分子： |
||||||
净（亏损）收入 |
$ |
(11,655) |
$ |
207,340 |
||
分母： |
|
|||||
普通股加权平均股数，基本 |
|
62,963,806 |
|
|
60,855,689 |
|
普通股等价物的稀释效应 |
|
— |
|
|
2,739,639 |
|
加权平均普通股股份，稀释性 |
62,963,806 |
63,595,328 |
||||
每股普通股净（亏损）收入 |
||||||
每股普通股基本净（亏损）收入 |
$ |
(0.19) |
|
$ |
3.41 |
|
每股普通股摊薄净（亏损）收益 |
$ |
(0.19) |
$ |
3.26 |
||
约970万股潜在稀释性普通股（包括受已发行股票期权、RSU、PSU和ESPP约束的股份）由于公司该期间的净亏损，被排除在截至2025年3月31日止三个月的普通股摊薄净亏损计算之外。截至2024年3月31日止三个月，约420万股具有潜在稀释性的普通股（包括受已发行股票期权、RSU、PSU和ESPP（如适用）约束的股份）被排除在计算普通股稀释后每股净收益之外，因为它们的影响是反稀释的。
注10。分部报告
经营分部是企业的组成部分，可获得单独的财务信息，并由公司的主要经营决策者在决定如何分配资源和评估业绩时对其进行评估。
公司作为一个经营分部经营和管理其业务，主要专注于未满足医疗需求领域的创新药物的发现和开发。公司的首席执行官担任公司的首席运营官，在整个实体的基础上管理和分配资源给公司的运营。在整个实体的基础上管理和分配资源，使主要经营决策者能够根据未满足的医疗需求、科学数据、技术和监管成功开发的可能性、市场潜力和其他考虑因素，评估可用资源的总体水平以及如何在跨职能和研发项目中最佳地部署这些资源，并在必要时在我们的内部研发组合和外部机会之间重新分配资源，以最好地支持我们业务的长期增长。为分配资源和评估财务业绩，公司的主要经营决策者按汇总基准审查财务信息，包括分部净（亏损）收入，该收入也在简明综合经营报表中作为综合净（亏损）收入列报。
17
分部信息如下（单位：千美元）：
三个月结束 |
||||||
3月31日， |
||||||
|
2025 |
|
2024 |
|||
|
|
|||||
收入 |
$ |
28,321 |
$ |
254,953 |
||
探索部门费用(1) |
(2,583) |
(2,608) |
||||
开发部门费用(1) |
(14,069) |
(14,825) |
||||
一般和行政费用(1) |
(5,535) |
(9,924) |
||||
员工工资福利-发现 |
(2,127) |
(1,654) |
||||
员工工资福利-发展 |
(5,684) |
(6,592) |
||||
雇员工资和福利-一般和行政 |
(3,831) |
(3,689) |
||||
基于股票的补偿费用 |
(13,802) |
(9,352) |
||||
其他分部项目(2) |
82 |
(19) |
||||
利息收入 |
7,573 |
4,376 |
||||
所得税费用 |
— |
(3,326) |
||||
分部（亏损）利润 |
$ |
(11,655) |
$ |
207,340 |
||
调节（亏损）利润 |
||||||
调整和调节项目 |
$ |
— |
$ |
— |
||
合并净（亏损）收入 |
$ |
(11,655) |
$ |
207,340 |
||
(1)金额不包括员工工资和福利、基于股票的薪酬和费用分配。
(2)其他分部项目包括外币相关收入（费用）和其他杂项收入（费用）。
公司经营分部的会计政策与附注2所述相同。重要会计政策摘要。分部资产的计量在列报期间的公司简明综合资产负债表上以总资产列报。
18
项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析
您应该阅读以下关于我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及我们在表格10-Q的季度报告第一部分第1项中包含的未经审计的简明综合财务报表和相关附注（“季度报告”），以及我们在2025年2月21日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的表格10-K的年度报告中包含的截至2024年12月31日止年度的经审计的综合财务报表及其相关附注。
前瞻性陈述
本季度报告包含经修订的1933年证券法第27A条（“证券法”）和经修订的1934年证券交易法第21E条（“交易法”）含义内的某些前瞻性陈述。除历史事实陈述之外的所有陈述，包括关于我们的计划、目标、目标、战略、未来事件、未来收入或业绩、融资需求、预期、与临床开发有关的计划或意图、产品候选者、监管批准程序、产品和市场、业务趋势和标题为“风险因素”和“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”部分下提及的其他信息的陈述，均为前瞻性陈述。这些陈述受到大量已知和未知风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、结果、业绩或成就，或此类结果、结果、业绩或成就的时间安排与前瞻性陈述中明示或暗示的任何结果、结果、业绩或成就存在重大差异。在某些情况下，您可以通过“预期”、“假设”、“相信”、“承诺”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”、“寻求”等术语来识别前瞻性陈述，以及旨在识别前瞻性陈述的类似表述。前瞻性陈述反映了我们目前对未来事件的看法，基于假设，并受到风险、不确定性和其他重要因素的影响，其中包括我们项目的潜力；我们的临床试验和研发计划的时间、启动、进展和预期结果，包括注册、数据、成本和监管提交；我们的现金跑道；我们将产品候选者推进并成功完成非临床研究和临床试验的能力；我们的产品候选者最终获得监管批准和商业化的潜力；我们的产品候选者的商业化，如果获得批准；如果获得批准，我们成功制造和供应用于临床试验和商业用途的候选产品的能力和潜力；如果获得批准，我们的候选产品的定价、覆盖范围和报销；根据我们的合作协议，我们可能收到里程碑付款和特许权使用费；未来的经营业绩；我们产生销售、收入或现金流的能力；我们对费用、资本要求、额外融资需求的估计以及我们获得额外资本的能力；我们保留关键高管的持续服务以及识别、雇用、并保留更多的合格专业人员；未来任何疾病、流行病和大流行病爆发的影响；美国食品药品监督管理局（“FDA”）和其他政府机构的变化；持续的军事冲突，包括乌克兰与俄罗斯之间以及中东地区的冲突；中国大陆和台湾之间的紧张局势加剧；与我们的竞争对手和我们的行业有关的事态发展，包括竞争产品候选者和疗法；由于若干因素，包括地缘政治不稳定、通胀压力、高利率、衰退环境、国内和全球货币和财政政策，全球经济和金融市场的不确定性和混乱，贸易政策的变化，包括关税或其他贸易限制或此类行动的威胁，以及银行业和其他金融机构的不稳定；以及其他因素。前瞻性陈述涉及超出我们控制或预测能力的风险、不确定性和假设，包括本季度报告第二部分第1A项中讨论的风险、不确定性和假设。这些陈述是基于截至本季度报告日期我们可获得的信息，虽然我们认为这些信息为这些陈述提供了合理的基础，但这些信息可能有限或不完整，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。鉴于这些风险、不确定性和其他重要因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。此外，前瞻性陈述仅代表我们截至本季度报告日期的估计和假设。除法律要求外，我们不承担公开更新任何前瞻性陈述或更新实际结果或结果可能与任何预期存在重大差异的原因的义务
19
前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展、假设变化或其他原因。
“Protagonist”、Protagonist徽标以及Protagonist的其他商标、服务标记和商号是Protagonist Therapeutics，Inc.在美国和其他司法管辖区的注册和未注册标记。
概述
We are a discovery through late-stage development biopharmaceutical company focusing on peptide therapeutics。我们的临床项目分为两大类疾病：（i）炎症和免疫调节（“I & I”）疾病，以及（ii）血液学和血液疾病。源自我们专有发现技术平台的两种新型肽，icotrokinra（原名JNJ-2113）和rusfertide，目前处于先进的3期临床开发阶段，可能会在2025年向美国食品和药物管理局（“FDA”）提交新药申请（“NDA”）。
iCotrokinra是一种first-in-class在研靶向口服肽，可选择性阻断白细胞介素-23受体（“IL-23R”），并已授权给强生创新药物（“JNJ”），前身为强生旗下的杨森生物技术公司。继icotrokinra由我们和JNJ科学家根据我们的IL-23R合作共同发现后，我们主要负责icotrokinra到第1阶段的开发，而JNJ负责第2阶段及以后的开发。Rusfertide是一种一流的天然激素铁调素的研究性注射模拟物，目前正处于治疗罕见血液病真性红细胞增多症（“PV”）的3期开发阶段。Rusfertide正在共同开发中，并将与Takeda Pharmaceuticals，Inc.（“Takeda”）共同商业化，该公司通过潜在的NDA申请继续主要负责临床开发活动。
我们还有多个临床前阶段口服药物发现项目，涉及生物和商业验证的靶点，包括我们的IL-17口服肽拮抗剂PN-881、口服铁调素项目和口服抗肥胖项目。
我们的产品管道
20
Icotrokinra
我们的IL-23R拮抗剂化合物icotrokinra，许可给JNJ，是一种口服给药药物，旨在阻断目前已上市的注射抗体药物所靶向的生物途径。我们的口服稳定肽方法可能会根据需要为胃肠道和全身区室提供靶向治疗方法。我们认为，与抗体药物相比，icotrokinra有潜力为口服药物提供临床改善，增加便利性和依从性，并有机会更早地引入靶向口服疗法。
JNJ已启动以下icotrokinra试验：
| ● | ICONIC-LEAD（NCT06095115）–一项684名患者的随机对照3期试验，评估icotrokinra与安慰剂相比在中度至重度斑块状银屑病参与者中的安全性和有效性，PASI-90（通过银屑病面积和严重程度指数（“PASI”）测量的皮肤病变改善90%）和研究者的全球评估（“IGA”）评分0（明确）或1（几乎明确）为共同主要终点； |
| ● | ICONIC-TOTAL（NCT06095102）–一项311名患者的随机对照3期试验，以IGA总评分为0或1为主要终点，评估icotrokinra与安慰剂相比治疗影响特殊区域（头皮、生殖器和/或手掌和脚底）的至少中度严重程度的参与者的斑块状银屑病的有效性和安全性； |
| ● | ICONIC-ADVANCE 1（NCT06143878）–一项774名患者的随机对照3期试验，与安慰剂和Sotyktu相比，评估icotrokinra在中度至重度斑块状银屑病参与者中的有效性®（“deucravacitinib”）。该试验的主要共同终点是PASI-90和IGA分数0或1； |
| ● | ICONIC-ADVANCE 2（NCT06220604）–一项与ICONIC ADVANCE 1类似设计的731名患者的3期试验，用于患有中度至重度斑块状银屑病的参与者； |
| ● | 脓疱性/红皮病性银屑病（NCT06295692）–一项19名患者的开放标签3期试验，评估icotrokinra在脓疱性或红皮病性银屑病参与者中的有效性； |
| ● | ICONIC-PSA1（NCT06807424）–一项540名患者的随机、对照3期试验，以评估icotrokinra与安慰剂在活动性银屑病关节炎的生物初学者患者中的疗效和安全性； |
| ● | ICONIC-PSA2（NCT06807424）–一项750名患者的随机对照3期试验，以评估icotrokinra与安慰剂在活动性银屑病关节炎的生物经验患者中的疗效和安全性；和 |
| ● | ANTHEM-UC（NCT06049017）–一项252名患者的2b期随机对照试验，旨在评估icotrokinra与安慰剂在中度至重度活动性溃疡性结肠炎（“UC”）参与者中的安全性和有效性。 |
ICONIC节目
2025年3月在2025年美国皮肤病学会年会上展示的ICONIC-LEAD 3期试验数据显示，每日一次的icotrokinra在患有中度至重度斑块状银屑病的12岁及以上成人和青少年中表现出显着的皮肤清除率和良好的安全性。
21
ICONIC-LEAD试验的主要发现总结如下：
| ● | 在第24周，近一半接受icotrokinra治疗的患者实现了皮肤完全透明；46%达到IGA0,40%达到PASI100（通过PASI测量的皮肤损伤改善100%）。 |
| ● | 近三分之二（65%）接受每日一次icotrokinra治疗的患者达到IGA评分0或1（皮肤透明或几乎透明），50%达到PASI90应答，相比之下，在第16周接受安慰剂的患者分别为8%和4%（两个终点的P < 0.001）。 |
| ● | 第24周报告皮肤清除率持续改善，74%接受icotrokinra治疗的患者达到IGA0/1,65%达到PASI90。 |
| ● | 类似比例的患者经历了icotrokinra（49%）和安慰剂组（49%）之间的不良事件，没有发现新的安全信号。 |
此外，icotrokinra与deucravacitinib 3期ICONIC-ADVANCE 1和ICONIC-ADVANCE 2试验的顶线结果总结如下：
| ● | 这些试验在第16周达到了IGA 0/1和PASI 90与安慰剂的共同主要终点。 |
| ● | 这些试验还在第16周和第24周达到了所有关键的次要终点，这些终点测量了deucravacitinib在中度至重度斑块状银屑病患者中的优越性。 |
基于ICONIC ADVANCE-1和ADVANCE-2试验的积极结果，JNJ正在启动ICONIC-ASCEND 3期试验，这是有史以来第一项头对头研究，旨在证明口服药icotrokinra与注射用生物制剂ustekinumab相比的优越性。
2025年4月，在2025年世界儿科皮肤病学大会上展示的ICONIC-LEAD试验评估青少年人群中的icotrokinra的亚组分析结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受每日一次icotrokinra治疗的青少年在第16周获得了更高的透明或几乎透明的皮肤比率，没有发现新的安全信号。
ANTHEM-UC
2025年3月，我们公布了icotrokinra在成人中度至重度活动性UC中的2b期anthem-UC试验的阳性顶线结果。该试验由JNJ进行，在评估的所有icotrokinra剂量组中均达到了临床反应的主要终点。此外，该试验在第12周证明了与安慰剂在临床缓解、症状缓解和内镜改善的关键次要终点方面具有临床意义的差异。
ANTHEM-UC试验的主要发现总结如下：
| ● | 所有三个剂量的每日一次icotrokinra在第12周达到了临床反应的主要终点。 |
22
icotrokinra耐受性良好，icotrokinra剂量组和安慰剂组报告一种或多种不良事件的参与者比例相似。ANTHEM-UC试验的综合结果正由JNJ准备在即将举行的医学大会上公布。计划在UC和克罗恩病中开展更多的icotrokinra临床研究。
JNJ许可和合作协议
2021年7月，我们与JNJ签订了经修订和重述的许可和合作协议，该协议修订和重述了公司与JNJ之间的许可和合作协议，自2017年7月起生效，该协议于2019年5月经修订，用于icotrokinra的开发和商业化（统称“JNJ许可和合作协议”）。《JNJ许可和合作协议》于2024年11月进一步修订为：
| ● | 将满足其主要终点的任何适应症的任何许可产品的3期临床试验的里程碑付款从1.15亿美元增加5000万美元至1.65亿美元； |
| ● | 取消此前因接受FDA针对任何适应症的许可产品的NDA申请而应支付的3500万美元里程碑付款；和 |
| ● | 取消此前应支付的1500万美元里程碑付款，用于第二个适应症的许可产品的第一个3期临床试验中的第三个患者的给药。 |
我们在2024年第四季度获得了上述1.65亿美元的里程碑付款。从2017年成立到2025年3月31日，我们从JNJ获得了总计3.375亿美元的不可退还的付款。我们有资格获得高达6.30亿美元的未来开发和销售里程碑付款，其中包括以下潜在的即将到来的里程碑：
根据JNJ许可和合作协议，即将到来的潜在里程碑包括：
| ● | 在任何适应症的icotrokinra的NDA获得批准后5000万美元； |
| ● | 在第二个适应症中接受icotrokinra的NDA后2500万美元； |
| ● | 在第二个适应症的icotrokinra的NDA获得批准后获得4500万美元； |
| ● | 接受第三个适应症的icotrokinra的NDA后3500万美元；和 |
| ● | 在第三个适应症的icotrokinra的NDA获得批准后，5000万美元。 |
我们也仍然有资格获得产品净销售额的向上分层特许权使用费，百分比从6%到10%不等，其中10%适用于超过40亿美元的净销售额。更多信息见本季度报告其他部分所载简明综合财务报表附注3。
PN-881
在2024年第四季度，我们宣布选择PN-881作为治疗免疫介导的皮肤病的开发候选药物，这是一种潜在的同类最佳口服肽IL-17拮抗剂。PN-881靶向三种IL-17二聚体（IL-17 AA、AF和FF），可能为斑块状银屑病、银屑病关节炎、化脓性汗腺炎和脊柱关节炎提供潜在的治疗选择。研究性新药（“IND”），或国外同等药物，赋能研究正在进行中，我们预计将于2025年第四季度启动PN-881 1期研究。
23
鲁斯费泰德
Rusfertide目前正处于处理PV的3期开发中。VERIFY（ClinicalTrials.gov标识符NCT05210790）是一项全球双盲、安慰剂对照的Rusfertide在PV中的3期临床试验，入组293名患者。该试验评估了每周一次、皮下自我给药的rusfertide在血细胞比容不受控制的患者中的疗效、症状负担和安全性，这些患者尽管有标准的护理治疗，但仍依赖于放血。该试验在北美和南美、欧洲、亚洲和澳大利亚招募患者。2025年3月，我们公布了该试验32周主要疗效终点的积极顶线数据，这可能会导致在2025年第四季度提交NDA申请。
VERIFY试验的主要发现总结如下：
| ● | 该研究的主要终点达到了，与在第20-32周接受安慰剂的患者（33%）相比，Rusfertide治疗的PV患者（77%）的临床应答者比例明显更高；p < 0.0001。该研究的主要终点是达到应答的患者比例，这被定义为不具备放血资格。 |
| ● | 第一个关键次要终点，也就是欧盟监管机构预先指定的主要终点，也达到了，在第0-32周，rusfertide组平均每位患者接受0.5次静脉切除术，而安慰剂组每位患者接受1.8次静脉切除术；p < 0.0001。 |
| ● | 其他三个预先指定的关键次要终点，即使用PROMIS疲劳SF-8a（一种测量患者报告的疲劳症状及其对日常生活影响的问卷）的血细胞比容控制和患者报告的结果，以及骨髓增生性肿瘤-症状评估表TSS-7，也以统计学意义实现。 |
| ● | Rusfertide在3期VERIFY试验中总体耐受性良好，安全性与之前的Rusfertide临床研究一致。研究中未观察到新的安全性发现。大多数不良事件为1-2级注射部位反应，所有报告的严重不良事件均被视为与药物无关。与服用安慰剂的患者相比，没有证据表明接受过rusfertide治疗的患者患癌症的风险增加。 |
THRIVE（NCT06033586），我们针对REVIVE 2期试验患者在治疗的第三年至第五年的2期长期开放标签扩展（“OLE”）试验，仍在进行中。
一份题为“Rusfertide治疗真性红细胞增多症的3期、双盲、安慰剂（PBO）对照研究VERIFY的结果”的摘要于2025年6月在美国临床肿瘤学会年会的全体会议上被接受介绍。
武田协作协议
2024年1月，我们与武田签订了一项关于rusfertide的全球许可和合作协议（“武田合作协议”）。2025年3月，我们和武田同意，根据经修订的《武田合作协议》的规定，武田将承担领导和实施监管战略和相关活动的责任，以准备与光伏领域的rusfertide相关的NDA，该NDA预计将提交给FDA。我们主要负责通过潜在的NDA申请进行rusfertide的临床开发。根据协议条款，我们在2024年4月收到了3亿美元的一次性、不可退还的预付款，在Rusfertide在光伏领域的第3阶段验证试验取得积极的顶线结果后，我们认为有可能在2025年3月实现2500万美元的里程碑。我们有资格为rusfertide获得高达3.05亿美元的额外全球开发、监管和商业里程碑付款。
24
武田协作协议下即将到来的潜在里程碑包括：
| ● | FDA批准Rusfertide在PV领域的NDA后5000万美元（如果我们行使完全选择退出权，则为7500万美元）； |
| ● | 在定价和报销批准后，在三个欧洲国家首次监管批准Rusfertide用于光伏的1500万美元；和 |
| ● | Rusfertide在日本光伏领域的首次监管批准后获得1000万美元。 |
我们还有资格获得除美国以外的10%至17%的分级特许权使用费。rusfertide和其他特定的第二代可注射铁调素memetic化合物（“许可产品”）的净销售额。如果获得批准，我们和武田也将平分盈亏（美国授权产品的50%给我们，50%给武田）。
如果我们行使选择退出损益分摊安排的权利，我们将获得每年全球净销售额14%至29%的特许权使用费。此外，我们将有资格获得总额高达9.75亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，以及4亿美元的行使选择退出权的付款。
有关该协议的更多详细信息，包括我们的选择退出权，请参阅本季度报告其他部分中包含的简明综合财务报表附注3。
探索平台
我们的临床和临床前资产全部来自我们的专有发现平台。我们的平台使我们能够设计出新颖的、结构受限的肽，这些肽旨在保留口服小分子和可注射抗体药物的关键优势，同时克服它们作为治疗剂的许多限制。重要的是，可以设计受约束的多肽，以潜在地缓解传统多肽固有的基本不稳定性，以允许不同的递送形式，例如口服、皮下、静脉和直肠。我们的发现管道战略性地专注于（i）I & I疾病，（ii）血液学和血液疾病以及（iii）代谢性疾病，包括肥胖症。
我们有一个临床前阶段计划，以确定一种口服给药的铁调素模拟物或铁转运蛋白抑制剂，我们认为这是对注射用rusfertide的补充，可为PV和其他潜在的红细胞生成和铁失衡疾病提供最佳治疗方案，我们预计将在2025年第四季度提名一名开发候选者。我们还有一项基于口服多肽的抗肥胖计划，重点关注经过验证的靶点，包括单、多促胰岛素和非促胰岛素激动剂，我们预计将在2025年第二季度末提名一名开发候选者。
风险和不确定性
我们在第二部分第1A项中描述了可能影响我们的业务、财务状况或经营业绩的相应风险、不确定性和假设。这里的“风险因素”。
运营
从成立到2025年3月31日，我们的累计净亏损为3.522亿美元。我们几乎所有的净亏损都是由于与我们的研发计划相关的成本以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。我们预计将继续产生大量研发费用，以及与我们正在进行的运营、产品开发、临床前发现计划和商业化前活动相关的其他费用。因此，随着我们继续开发我们的候选产品并寻求监管部门的批准，我们可能会在未来蒙受损失。
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关键会计政策和估计
我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于我们根据美国公认会计原则（“GAAP”）编制的未经审计的简明综合财务报表。编制这些未经审计的简明综合财务报表要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响在未经审计的简明综合财务报表日期的资产和负债的呈报金额和或有负债的披露，以及报告所述期间产生的呈报收入和发生的费用。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，其结果构成对从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。
与我们于2025年2月21日向SEC提交的截至2024年12月31日止年度的年度报告中“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析——关键会计政策和估计”中披露的内容相比，截至2025年3月31日止三个月，我们的关键会计政策没有重大变化。
我们运营结果的组成部分
许可和协作收入
我们的许可和协作收入来自我们根据与JNJ和武田的许可和协作协议收到的付款。更多信息见本季度报告其他部分所载简明综合财务报表附注3。
研发费用
研发费用指进行研究所产生的成本，例如我们的候选产品的发现和开发。我们确认所有研发费用，因为它们是发生的，除非有替代的未来用途在其他研发项目或其他方面。将用于未来研发活动的货物和服务的不可退还的预付款在活动已经进行或收到货物时而不是在付款时计入费用。在我们与第三方签订协议向我们提供研发服务的情况下，成本随着服务的提供而计入费用。此类安排下的到期金额可能是固定费用或服务费，可能包括预付款、每月付款以及完成里程碑或收到可交付成果时的付款。
研发费用主要包括以下各项：
| ● | 与代表我们开展研发活动的临床试验场所签订的协议项下发生的费用； |
| ● | 与员工相关的费用，包括工资、福利和基于股票的薪酬； |
| ● | 与准备和进行临床前研究和临床试验有关的实验室供应商费用； |
| ● | 与生产临床用品和临床前材料相关的成本，包括支付给合同制造商的费用； |
| ● | 许可和合作协议项下的许可费和里程碑付款；和 |
| ● | 设施和其他分配的费用，其中包括设施的租金和维护费用、信息技术、折旧和摊销费用以及行政和其他用品。 |
26
我们将不受退款条款约束的与我们的澳大利亚研发可退税款抵消相关的金额确认为研发费用的减少。研发税项抵销在有合理保证能够收到抵销款项、相关支出已经发生、且对价金额能够可靠计量时予以确认。我们在每个资产负债表日评估我们在税收抵消计划下的资格，并根据可获得的最新和相关数据进行应计和相关调整。或者，我们可能有资格获得不可退还的税收补偿。
我们将产品候选者进入临床开发时产生的直接成本和间接成本分摊给他们。对于临床开发中的候选产品，直接成本主要包括临床、临床前和药物发现成本、供应用于临床和临床前研究的药物物质和药物产品的成本，包括临床制造成本、合同研究组织费用以及与特定临床和临床前研究有关的其他合同服务。根据特定项目分配给我们的产品候选者的间接成本包括研发员工的工资、福利和基于股票的薪酬，以及间接间接费用和其他行政支持成本。当相关费用发生在我们的早期研究和药物发现项目上时，项目特定成本未分配，因为我们的内部资源、员工和基础设施不与任何一个研究或药物发现项目挂钩，并且通常部署在多个项目中。因此，我们不提供有关早期临床前和药物发现项目在临床开发阶段之前的特定项目基础上所产生的成本的财务信息。
我们预计，与去年同期相比，我们的研发费用将在短期内增加，因为我们将继续将资源集中用于（i）为我们的Rusfertide计划准备监管备案和商业化，以及（ii）推进我们的临床前和药物发现研究计划，包括通过IND授权研究或国外同类研究推进我们最近提名的产品开发候选PN-881。开展研究、确定潜在的候选产品、进行获得监管批准和开始商业化前活动所必需的临床前研究和临床试验的过程是昂贵和时间密集的。无论我们的成本和努力如何，我们都可能永远无法成功地为我们的候选产品实现营销批准。我们的候选产品的成功概率可能受到许多因素的影响，包括临床前数据、临床数据、竞争、制造能力、我们的销售成本、我们的接收能力以及监管批准的时间、市场条件，以及如果我们的产品被批准上市，我们成功将其商业化的能力。因此，我们无法确定我们的研发项目的持续时间和完成成本，也无法确定我们何时以及在何种程度上能够从我们的任何候选产品的商业化和销售中产生收入。当我们评估我们的优先事项和可用资源时，我们的研发计划会不时发生变化。
一般和行政费用
一般和行政费用包括人员成本、分配成本和外部专业服务的其他费用，包括法律、人力资源、审计和会计服务，以及商业化前的费用，包括销售和营销成本。人事成本包括工资、福利和股票薪酬。分配成本包括设施租金和维护费用、信息技术、折旧和摊销费用以及其他行政用品。我们预计将继续产生费用以支持我们作为一家上市公司的持续运营，包括与遵守美国证券交易委员会和我们的证券交易所在的国家证券交易所的规则和规定相关的费用、保险费用、投资者关系费用、审计费用、专业服务以及一般管理费用和行政费用。
利息收入
利息收入包括我们的现金、现金等价物和有价证券所赚取的利息，其中包括合同利息、溢价摊销和折扣增值。
其他收入（费用），净额
其他收入（费用）净额主要包括与外汇损益、出售有价证券及相关项目的已实现损益相关的金额。
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经营成果
截至二零二五年三月三十一日止三个月与二零二四年比较
三个月结束 |
|||||||||||
3月31日， |
美元 |
% |
|||||||||
|
2025 |
|
2024 |
|
改变 |
|
改变 |
||||
（千美元） |
|||||||||||
收入： |
|||||||||||
许可和协作收入 |
$ |
28,321 |
$ |
254,953 |
$ |
(226,632) |
(89) |
||||
营业费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究与开发(1) |
35,893 |
33,734 |
2,159 |
|
6 |
||||||
一般和行政(2) |
|
11,738 |
|
14,910 |
|
(3,172) |
|
(21) |
|||
总营业费用 |
|
47,631 |
|
48,644 |
|
(1,013) |
|
(2) |
|||
经营（亏损）收入 |
|
(19,310) |
|
206,309 |
|
(225,619) |
|
(109) |
|||
利息收入 |
|
7,573 |
4,376 |
|
3,197 |
|
73 |
||||
其他收入（费用），净额 |
82 |
(19) |
101 |
* |
|||||||
所得税费用前（亏损）收入 |
(11,655) |
210,666 |
(222,321) |
(106) |
|||||||
所得税费用 |
— |
3,326 |
(3,326) |
(100) |
|||||||
净（亏损）收入 |
$ |
(11,655) |
$ |
207,340 |
$ |
(218,995) |
|
(106) |
|||
*百分比没有意义。
| (1) | 包括截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的非现金股票薪酬费用分别为800万美元和530万美元。 |
| (2) | 包括截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的580万美元和410万美元非现金股票薪酬费用。 |
许可和协作收入
截至2025年3月31日止三个月与武田协作协议相关的许可和协作收入为2830万美元，其中包括i）2280万美元与按比例确认由于Rusfertide在光伏领域的第3阶段验证试验达到其主要终点而被认为可能实现的2500万美元里程碑有关，以及（ii）550万美元与我们在此期间提供的开发服务的初始交易价格有关。25.0百万美元里程碑的收入确认是根据协议项下每项履约义务的初始独立售价分配的，该收入确认应在完成验证临床研究报告时支付。与2500万美元里程碑相关的剩余220万美元收入将通过完成开发服务履约义务确认。
截至2024年3月31日止三个月的许可和协作收入为2.55亿美元，其中包括在2024年3月武田协作协议生效后分配给向武田交付Rusfertide许可的3.00亿美元预付现金付款中的2.541亿美元，以及根据成本输入法分配给我们在该期间提供的开发服务的90万美元。剩余的4500万美元记录为递延收入，将随着时间的推移确认，因为我们履行了完成正在进行的rusfertide第3阶段验证试验的履约义务。
我们没有任何商业化的产品，我们的收入来自许可和合作协议。许可和合作协议的收入，就其本质而言，具有很大的可变性，取决于诸如实现监管和销售里程碑的时间（如果有的话）以及与任何现有或新协议相关的任何预付款和履约义务的会计处理等因素。
我们截至2024年12月31日止年度的收入显着高于往年，原因是在执行武田合作协议时部分确认了3亿美元的预付款，以及根据经修订的JNJ许可和合作协议的条款实现了1.65亿美元的里程碑。我们截至2025年12月31日止年度的收入预期包括（i）按比例
28
确认截至2024年12月31日在递延收入中记录的3060万美元，以及（ii）年内实现的任何里程碑，预计将大大低于2024年。因此，预计2025年的收入将大幅减少，这也将影响我们的净收入。
研发费用
三个月结束 |
|||||||||||
3月31日， |
美元 |
% |
|||||||||
|
2025 |
2024 |
改变 |
改变 |
|||||||
（千美元） |
|||||||||||
临床和开发费用— rusfertide |
$ |
21,400 |
$ |
24,513 |
$ |
(3,113) |
(13) |
||||
临床和开发费用—其他 |
116 |
150 |
(34) |
(23) |
|||||||
临床前和药物发现研究费用 |
14,377 |
9,071 |
5,306 |
58 |
|||||||
研发费用总额 |
$ |
35,893 |
$ |
33,734 |
$ |
2,159 |
6 |
||||
研发费用从截至2024年3月31日止三个月的3370万美元增加至截至2025年3月31日止三个月的3590万美元，增幅为220万美元，即6%。这一增长主要是由于临床前和药物发现研究计划费用增加了530万美元，包括与我们最近提名的IL-17开发候选药物PN-881相关的费用，部分被与我们的3期验证临床试验相关的Rusfertide费用减少310万美元所抵消。
截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月，我们有97名全职等效研发员工。与截至2024年3月31日止三个月相比，截至2025年3月31日止三个月的研发人员相关费用增加了220万美元，主要是由于与2025年1月授予的年度复习奖励相关的股票补偿费用增加以及与绩效股票单位（“PSU”）相关的费用确认。
一般和行政费用
一般及行政开支减少320万美元，或21%，由截至2024年3月31日止三个月的1490万美元减至截至2025年3月31日止三个月的1170万美元。这一减少主要是由于在截至2024年3月31日的三个月内，与《武田协作协议》相关的一次性咨询和法律费用减少了460万美元，部分被与2025年1月授予的年度复习奖励和确认PSU费用相关的基于股票的补偿费用增加170万美元所抵消。
截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月，我们共有27名全职同等一般和行政雇员。
利息收入
利息收入增加320万美元，即73%，由截至2024年3月31日止三个月的440万美元增至截至2025年3月31日止三个月的760万美元。这一增长主要是由于投资余额增加，包括从我们的合作伙伴收到的里程碑付款。
所得税费用
截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的所得税费用分别为零和330万美元。截至2024年3月31日止三个月的所得税费用是与武田协作协议相关的收入确认产生的应税收入。截至2024年3月31日止三个月的实际税率为1.54%。
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流动性和资本资源
流动性来源
截至2025年3月31日和2024年12月31日，我们分别拥有6.979亿美元和5.592亿美元的现金、现金等价物和有价证券。从历史上看，我们的运营资金主要来自出售我们普通股的股份和根据合作协议收到付款的净收益。
收到合作协议项下的付款
《JNJ许可和合作协议》于2024年11月修订为：
| ● | 将满足其主要终点的任何适应症的任何许可产品的3期临床试验的里程碑付款增加5000万美元，从1.15亿美元增加到1.65亿美元； |
| ● | 取消此前应支付的3500万美元里程碑付款，用于接受FDA的NDA申请，用于任何适应症的许可产品；和 |
| ● | 取消此前应支付的1500万美元里程碑付款，用于第二个适应症的许可产品的第一个3期临床试验中的第三个患者的给药。 |
我们在2024年第四季度获得了上述1.65亿美元的里程碑付款，我们在2025年1月收到了这笔款项。从2017年JNJ许可和合作协议开始到2025年3月31日，我们已经从JNJ收到了总计3.375亿美元的不可退还的付款。我们还收到了根据合作协议提供服务的付款，并且我们已就其根据协议的成本分摊条款产生的某些成本向JNJ进行了实物支付补偿。根据JNJ许可和合作协议，我们可能有资格获得临床开发、监管和销售里程碑，如果实现的话。
根据JNJ许可和合作协议，即将到来的潜在里程碑包括：
| ● | 在任何适应症的icotrokinra的NDA获得批准后5000万美元； |
| ● | 在第二个适应症中接受icotrokinra的NDA后2500万美元； |
| ● | 在第二个适应症的icotrokinra的NDA获得批准后获得4500万美元； |
| ● | 接受第三个适应症的icotrokinra的NDA后3500万美元；和 |
| ● | 在第三个适应症的icotrokinra的NDA获得批准后，5000万美元。 |
2024年3月，我们在达成武田协作协议时从武田获得了3亿美元的一次性、不可退还的预付款，我们于2024年4月收到了这笔款项。2025年3月，基于Rusfertide在PV中的3期VERIFY试验的积极顶线结果，认为有可能实现2500万美元的里程碑。这一里程碑将在完成VerIFY临床研究报告后支付。根据武田合作协议，如果实现，我们可能有资格获得额外的临床开发、监管和销售里程碑。
武田协作协议下即将到来的潜在里程碑包括：
| ● | FDA批准Rusfertide在PV领域的NDA后5000万美元（如果我们行使完全选择退出权，则为7500万美元）； |
| ● | 在定价和报销批准后，在三个欧洲国家首次监管批准Rusfertide用于光伏的1500万美元；和 |
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| ● | Rusfertide在日本光伏领域的首次监管批准后获得1000万美元。 |
资本要求
截至2025年3月31日，我们拥有6.979亿美元的现金、现金等价物和有价证券，累计赤字为3.522亿美元。截至2025年3月31日止三个月和截至2024年12月31日止年度，我们的资本支出分别为50万美元和140万美元。我们现金的主要用途是为我们的运营费用提供资金，包括我们的研发支出以及一般和行政成本。我们预计，根据目前的运营计划和财务预测，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们自本季度报告之日起至少未来十二个月的运营提供资金。
我们可能需要额外的资金来推进我们的早期发现管道，并开发、收购或获得其他潜在候选产品的许可。我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括：
| ● | 推进我们的候选产品临床试验的进度、时间、范围、结果和成本，包括为我们的临床试验及时招募患者的能力； |
| ● | 我们目前的候选产品以及我们可能识别和开发的任何其他候选产品的成本以及我们获得临床供应的能力； |
| ● | 我们与合作伙伴以及我们可能识别和开发的任何其他候选产品成功商业化我们当前候选产品的能力； |
| ● | 我们与第三方现有或未来合作的成功； |
| ● | 与Rusfertide相关的销售和营销成本，Rusfertide正在根据武田合作协议与武田共同开发和共同商业化，以及我们可能识别和开发的任何其他候选产品，包括扩大我们的销售和营销能力的成本和时间； |
| ● | 实现开发、监管和销售里程碑，从而导致根据JNJ许可和合作协议从JNJ、根据武田合作协议向我们付款，或我们可能订立的其他此类安排，以及收到此类付款的时间（如有）； |
| ● | 经监管部门批准或许可（如有），根据JNJ许可和合作协议从JNJ或根据武田合作协议从武田获得特许权使用费的时间、收到的款项和金额； |
| ● | 我们当前候选产品和我们可能识别和开发的任何其他候选产品的销售和其他收入的数量和时间，包括销售价格和是否有足够的第三方报销； |
| ● | 任何未来收购或发现候选产品的现金需求； |
| ● | 应对技术和市场发展所需的时间和成本；以及 |
| ● | 我们可能获得或许可其他候选产品和技术的程度。 |
此类额外资金可能来自各种来源，包括筹集额外资金、寻求获得债务以及寻求与合作伙伴的额外合作或其他安排，但此类资金可能无法以我们可以接受的条件获得，如果有的话。我们目前正处于经济不确定和资本市场混乱的时期，受到国内和全球货币和财政政策、贸易政策变化，包括关税或其他限制或此类行动的威胁、地缘政治不稳定、通胀压力的显着影响
31
以及高利率、银行业和其他金融机构不稳定等因素。未来的衰退或市场调整，包括那些由于重大地缘政治或宏观经济事件引起的衰退或市场调整，可能会对我们的业务以及我们进入信贷和金融市场的机会产生重大影响。
任何未能在需要时筹集资金的情况都可能对我们的财务状况以及我们执行业务计划和战略的能力产生负面影响。此外，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要额外的资金来满足临床试验、其他研发活动和商业化前成本的运营需求和资本要求。如果我们确实通过公开或私募股权发行或可转换债务证券筹集额外资金，我们现有股东的所有权权益可能会被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他可能对我们股东权利产生不利影响的优先权。如果我们通过债务融资筹集额外资本，我们可能会受到限制或限制我们采取特定行动的能力的契约的约束，例如产生额外债务、进行资本支出或宣布股息。由于与我们的候选产品的开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法充分估计与我们当前和预期的产品开发计划相关的增加的资本支出和运营支出的金额。
现金流
下表汇总了我们在所示期间的现金流量：
三个月结束 |
||||||
3月31日， |
||||||
|
2025 |
|
2024 |
|||
简明合并现金流量表数据： |
（千美元） |
|||||
经营活动提供（使用）的现金 |
$ |
125,363 |
$ |
(27,429) |
||
投资活动提供的现金（用于） |
$ |
(94,402) |
$ |
6,071 |
||
筹资活动提供的现金 |
$ |
11,443 |
$ |
7,199 |
||
股票补偿 |
$ |
13,802 |
$ |
9,352 |
||
递延收入 |
$ |
(5,496) |
$ |
45,047 |
||
经营活动提供（使用）的现金
截至2025年3月31日止三个月的经营活动提供的现金为1.254亿美元，主要包括1.247亿美元的经营资产和负债净变动以及1380万美元的股票补偿费用，期间净亏损1170万美元部分抵消。净经营资产和负债的变化主要是由于2025年1月根据JNJ许可和协作协议收到了1.65亿美元的里程碑付款，但被与武田协作协议相关的2280万美元合同资产的确认、550万美元的递延收入变化以及1180万美元的应计费用和其他应付款项的变化部分抵消。与截至2024年3月31日的三个月相比，截至2025年3月31日的三个月内经营活动提供的现金增加了1.528亿美元，主要是由于在2025年1月从JNJ收到了1.650亿美元的里程碑付款。
投资活动提供的现金（用于）
截至2025年3月31日止三个月用于投资活动的现金为9440万美元，主要包括2.14亿美元的有价证券购买以及50万美元的财产和设备购买，部分被到期收益和1.202亿美元的有价证券销售所抵消。与截至2024年3月31日止三个月相比，截至2025年3月31日止三个月用于投资活动的现金增加1.005亿美元，主要是与2025年1月从JNJ收到的1.65亿美元里程碑付款的部分收益进行的投资有关。购置财产和设备主要涉及实验室设备和家具及固定装置。
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融资活动提供的现金
截至2025年3月31日止三个月，融资活动提供的现金为1140万美元，其中包括在行使股票期权时发行普通股和根据我们的员工股票购买计划（“ESPP”）购买股票的净现金收益1190万美元，部分被与限制性股票单位净额结算相关的50万美元预扣税款所抵消。与截至2024年3月31日的三个月相比，截至2025年3月31日的三个月筹资活动提供的现金增加420万美元，主要是由于行使期权时发行普通股和根据ESPP购买普通股的收益增加了410万美元。
合同义务和其他承诺
在截至2025年3月31日的三个月内，我们于2025年2月21日向SEC提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析中描述的重大现金需求（包括资本支出承诺）没有重大变化。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
我们在日常经营过程中面临市场风险。这些风险主要包括与我们的生息投资相关的利率敏感性以及影响劳动力成本和临床试验成本的通胀风险。
利率波动风险
截至2025年3月31日和2024年12月31日，我们分别拥有6.979亿美元和5.592亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们的现金和现金等价物包括现金、货币市场基金、商业票据和政府债券。有价证券包括存单、公司债券、商业票据和政府债券。我们的一部分投资可能会面临利率风险，如果市场利率上升，价值可能会下降。根据我们的利率敏感性分析，立即将利率提高100个基点将使我们的年利息收入增加约340万美元，而立即将利率降低100个基点将使我们的年利息收入减少约340万美元。
截至2025年3月31日和2024年12月31日，我们的现金余额中分别约有130万美元和60万美元位于澳大利亚。我们的费用，除了与我们的澳大利亚业务相关的费用，一般以美元计价。对于我们在澳大利亚的业务，我们的大部分费用以澳元计价。迄今为止，我们还没有关于外汇的正式对冲计划，但如果我们的外汇敞口变得更加显着，我们可能会在未来这样做。当前汇率上升或下降10%不会对我们的经营业绩产生实质性影响。
通胀波动风险
通货膨胀通常通过增加我们的成本来影响我们，例如劳动力成本和研发合同成本。我们不认为通货膨胀对我们截至2025年3月31日止三个月的经营业绩产生了重大不利影响。
项目4.控制和程序
评估披露控制和程序
管理层在我们的首席执行官（首席执行官）和首席财务官（首席财务官）的监督和参与下，评估了截至本报告涵盖期间结束时我们的披露控制和程序（定义见《交易法》规则13a-15（e）和15d-15（e））的有效性。基于对我们的披露控制和程序的评估，我们的首席
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执行官和首席财务官得出结论认为，截至本报告涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。
对财务报告的控制和程序及内部控制有效性的限制
在设计和评估财务报告的披露控制和程序以及内部控制时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现预期的控制目标提供合理保证。此外，对财务报告的披露控制和程序以及内部控制的设计必须反映存在资源限制的事实，并要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的收益时应用判断。
财务报告内部控制的变化
在最近一个财政季度期间，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
第二部分–其他信息
项目1.法律程序
我们可能会不时成为日常业务过程中产生的诉讼和索赔的对象。我们目前不是任何重大法律诉讼的当事方，我们也不知道有任何我们认为可能对我们的业务、经营业绩、财务状况或现金流量产生重大不利影响的针对我们的未决或威胁法律诉讼。
项目1A.风险因素
我们的业务、经营成果和财务状况受到各种风险的影响。这些风险在本10-Q表格季度报告和我们向SEC提交的其他文件中有描述，包括我们截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告。除下文本项目1A披露的风险因素外，与公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中确定的风险因素并无重大变化。
FDA和其他政府机构的中断可能会对我们提交的监管文件的审查产生负面影响，从而可能对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准监管提交的能力可能受到多种因素的影响，包括法定、监管和政策变化、政府预算资金水平不足或FDA劳动力及其雇用和留住关键人员的能力减少、政府关闭造成的中断、公共卫生危机、FDA接受支付用户费用的能力，以及其他可能影响FDA履行日常职能能力的事件。自2025年1月现任总统执政以来，联邦雇员已出现大规模裁员，目前尚不清楚其全部影响。此类中断可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，总统政府已经并预计将继续对美国各联邦监管机构的领导层进行调整，并对美国联邦政府政策进行调整，这在某些情况下导致了围绕包括FDA在内的美国联邦监管机构的资金、运作和政策优先事项的法律挑战和不确定性。
我们无法预测总统行政当局可能在多大程度上强加或寻求强加FDA的领导层或政策变化或影响我们业务和运营的规则和政策的变化。目前尚不清楚联邦政府的这些行政行动或其他潜在行动将如何影响FDA或其他监管我们业务的监管机构。政府提出的减少或消除预算赤字的建议可能
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包括减少对FDA和其他相关政府机构的拨款。这些预算压力可能会降低FDA履行职责的能力，这可能会导致我们的临床试验时间表延迟。如果FDA的劳动力大幅减少、FDA的预算大幅减少或政府长期关闭，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们的监管提交或采取对我们的候选产品的开发或批准至关重要的其他行动的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
不稳定的市场和宏观经济状况，包括高涨和持续的通货膨胀以及关税或贸易政策的变化，可能会对我们的业务、财务状况和股价产生严重的不利影响。
正如广泛报道的那样，我们目前正处于宏观经济不确定和资本市场混乱的时期，受到国内和全球货币和财政政策、贸易法规的显着影响，包括贸易政策的变化、关税或其他贸易限制或此类行动的威胁、地缘政治不稳定，包括俄罗斯和乌克兰之间以及中东地区持续的军事冲突、中国和台湾之间不断加剧的紧张局势以及高利率。特别是，乌克兰冲突加剧了市场混乱，包括大宗商品价格大幅波动，以及供应链中断，并促成了全球创纪录的通胀。美国联邦储备银行和其他央行可能无法通过更具限制性的货币政策来遏制通胀，通胀可能会增加或持续很长一段时间。通胀因素，例如临床用品成本、利率、间接费用和运输成本的增加，可能会对我们的经营业绩产生不利影响。我们将继续监测这些事件以及对我们业务的潜在影响。尽管我们不认为通货膨胀对我们迄今为止的财务状况或经营业绩产生了实质性影响，但由于上述宏观经济因素，我们的财务状况或经营业绩可能在未来受到不利影响，这些因素可能导致制造我们的候选产品的成本增加和启动试验的延迟。此外，全球信贷和金融市场在过去几年经历了极端波动和混乱，上述因素已经并可能继续导致流动性和信贷供应减少、消费者信心下降、经济增长下降、经济稳定性的不确定性和通货膨胀加剧。
不利的宏观经济条件，包括通货膨胀、增长放缓或衰退、新的或增加的关税和其他贸易壁垒，特别是考虑到最近总统行政当局的评论和行政命令、财政和货币政策或政府预算动态的变化（特别是在制药和生物技术领域）、信贷收紧、利率上升、金融市场波动、高失业率、劳动力供应限制、货币波动和全球经济中的其他挑战，过去对我们以及我们的业务合作伙伴和供应商产生了不利影响，并可能在未来产生不利影响。近几个月来，美国宣布对大多数国家的进口产品征收关税，其中包括对来自加拿大、墨西哥和中国的进口产品征收高额关税。从历史上看，关税导致贸易和政治紧张局势加剧。为应对关税，其他国家已对美国商品实施报复性关税。贸易政策导致的政治紧张可能会减少主要国际经济体之间的贸易额、投资、技术交流和其他经济活动，从而对全球经济状况和全球金融市场的稳定造成实质性不利影响。现有关税的持续时间以及是否可能征收、修改或暂停加征关税存在较大不确定性。
无法保证信贷和金融市场的进一步恶化以及对经济状况的信心不会发生。未来经济衰退或市场调整或其他重大地缘政治事件可能会对我们的业务和普通股价值产生重大影响。我们的一般业务策略可能会受到任何该等经济衰退、波动的营商环境或持续的不可预测及不稳定的市场状况的不利影响。如果当前的股票和信贷市场恶化，或者没有改善，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难，成本更高，稀释性更强。未能及时以优惠条件获得任何必要的融资可能会对我们的增长战略、财务业绩和股价产生重大不利影响，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们目前的一个或多个服务提供商、制造商和其他合作伙伴可能无法度过这些困难的经济时期，这可能直接影响我们实现经营目标的能力。
35
项目2.未登记的股权证券销售和收益使用情况
近期出售未登记证券
没有。
回购股份或公司股本证券
没有。
项目3.对高级证券的违约
没有。
项目4.矿山安全披露
不适用。
项目5.其他信息
| （c） | 交易计划 |
在截至2025年3月31日的财政季度内，没有任何董事或第16条高级管理人员采用或终止任何规则10b5-1交易安排或非规则10b5-1交易安排（在每种情况下均为S-K条例第408（a）项所定义）。
项目6.展览
展览指数
附件 |
以引用方式并入 |
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数 |
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附件说明 |
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表格 |
|
SEC档案编号。 |
|
附件 |
|
备案日期 |
3.1 |
8-K |
001-37852 |
3.1 |
8/16/2016 |
||||||
3.2 |
8-K |
001-37852 |
3.1 |
6/26/2024 |
||||||
3.3 |
S-1/a |
333-212476 |
3.2b |
8/1/2016 |
||||||
31.1+ |
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条要求的首席执行官认证 |
|||||||||
31.2+ |
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条要求的首席财务官证明 |
|||||||||
32.1+* |
||||||||||
101.INS + |
XBRL实例文档-实例文档不会出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中。 |
|||||||||
101.SCH + |
内联XBRL分类法扩展架构文档 |
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101.CAL + |
内联XBRL分类法扩展计算linkbase文档 |
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101.DEF + |
内联XBRL分类学扩展定义linkbase文档 |
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101.LAB + |
内联XBRL分类法扩展标签Linkbase文档 |
|||||||||
101.PRE + |
内联XBRL分类法扩展演示Linkbase文档 |
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104 |
封面页交互式数据文件-封面页交互式数据文件没有出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中 |
+随函提交。
*作为表格10-Q季度报告随附的附件 32.1的这份证明不被视为已向证券交易委员会提交，也不应通过引用并入Protagonist Therapeutics，Inc.根据经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》提交的任何文件中，无论是在表格10-Q日期之前还是之后提交的，无论此种文件中包含的任何一般公司注册语言如何。
37
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