附件 99.1
***机密***
Intellia Therapeutics报告遗传性3期结果阳性
血管性水肿，标志着体内基因编辑的全球首创
| • | lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）的3期HAELO试验达到主要和所有关键次要终点；观察到有利的安全性和耐受性数据 |
| • | 单剂量的lonvo-z使大多数患者在六个月的疗效评估期内免于发作和正在进行的治疗，证明了其成为第一个也是唯一一个一次性HAE治疗的潜力 |
| • | 向美国食品和药物管理局（FDA）发起的滚动生物制剂许可申请（BLA）提交；预计美国将于2027年上半年推出，如果获得批准 |
| • | Intellia将于美国东部时间今天上午8点主持网络直播 |
马萨诸塞州剑桥，2026年4月27日– Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克：HAE）是一家领先的生物制药公司，专注于利用CRISPR基因编辑和其他核心技术实现医学革命，今天宣布了lonvo-z（原名NTLA-2002）在遗传性血管性水肿（TERM3）中的全球3期HAELO临床试验的积极顶线结果。HAE是一种罕见的遗传病，患者由于缓激肽的过度产生，在身体的各个部位，包括面部、上呼吸道、腹部和四肢，会出现反复发作并可能危及生命的肿胀（血管性水肿）发作。lonvo-z被设计为在门诊环境中给药的一次性治疗，是一种体内CRISPR基因编辑候选药物，旨在使激肽释放酶B1（KLKB1）基因失活，从而永久降低激肽释放酶和缓激肽水平。
Intellia今天分别宣布，该公司已开始向FDA滚动提交BLA，以寻求监管部门的批准。该公司正在为2027年上半年可能在美国推出的lonvo-z做准备。
“作为首个报告的体内基因编辑疗法的3期数据，今天的HAELO结果代表着对Intellia、更广泛的CRISPR和精准医疗领域，最重要的是，对HAE社区来说具有深远的里程碑意义，”Intellia总裁兼首席执行官、医学博士John Leonard表示。“对于那些多年来一直在与不可预测的突破性肿胀发作、对下一次发作的焦虑或与慢性预防性治疗相关的许多负担作斗争的患者来说，lonvo-z代表了治疗中潜在的范式转变。这些数据证实了lonvo-z的潜力，只需一剂，就可以延长免于两种攻击和持续治疗的必要性。”
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“我们对通过参与我们的临床试验帮助推进基因编辑科学的众多患者、护理人员和临床医生深表感谢。正是由于他们的贡献，我们正朝着我们的首个潜在批准推进，目标是在2027年上半年向美国患者提供lonvo-z，”伦纳德博士总结道。
HAELO顶线结果
HAELO是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，旨在评估一次性50毫克剂量lonvo-z在成人和16岁及以上患有I型或II型HAE的青少年中的疗效和安全性。该试验的关键终点集中在患者经历的HAE发作次数、生活质量、安全性和耐受性。
共入组80例患者，其中52例接受lonvo-z，28例接受安慰剂。在总人口中，49%的患者在美国入组，71%在研究进入时接受长期预防（LTP）治疗。LTP患者被要求在给药前几周停止这些疗法。
HAELO的主要调查结果包括：
| • | 该试验达到了主要终点。在六个月的疗效评估期（第5至28周），与安慰剂相比，一次性输注lonvo-z可减少87%的发作，lonvo-z组的月平均发作率为0.26，而安慰剂组为2.10（p < 0.0001）。 |
| • | 该试验满足了所有具有统计学意义的关键次要终点（p < 0.0001）。其中包括62%的患者在六个月的疗效评估期内在lonvo-z组完全无攻击和无治疗，而在安慰剂组的患者中这一比例为11%。 |
| • | lonvo-z观察到良好的安全性和耐受性数据。在主要观察期（输液至第28周）最常见的治疗紧急不良事件（TEAEs）是输液相关反应、头痛和疲劳。截至数据截止（2026年2月10日）报告的所有TEAEs均为轻度或中度，在lonvo-z组中未观察到严重不良事件。 |
| • | 截至数据截止，所有在基线或第28周后交叉接受lonvo-z的患者均保持无LTP。 |
来自HAELO的更多临床数据将在6月12日至15日在T ü rkiye伊斯坦布尔举行的2026年欧洲过敏和临床免疫学会大会（EAACI）上公布（摘要# 100217）。
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哈佛医学院教授、麻省总医院药物和疫苗过敏中心临床护理主任、HAELO首席研究员、医学博士Aleena Banerji表示：“尽管有几种HAE治疗方法，但许多患者继续经历与该疾病相关的重大负担，包括突破性攻击和与长期治疗相关的挑战。”“我们从lonvo-z看到的结果证明了它在消除慢性用药需求和相关挑战方面的潜力。如果被批准为一次性治疗，我预计lonvo-z将成为许多患者的一个有吸引力的选择。”
网播信息
该公司将于美国东部时间今天上午8点召开电话会议和网络直播，讨论顶线业绩。参加网络直播，请访问Intellia网站intelliatx.com投资者与媒体栏目活动页面。网络直播的重播将持续大约90天。
关于Lonvo-z
基于诺贝尔奖获得者CRISPR/Cas9技术，lonvo-z有潜力成为首个一次性治疗遗传性血管性水肿（HAE）的药物。Lonvo-z是一种体内CRISPR基因编辑候选药物，旨在通过单剂量灭活激肽释放酶B1（KLKB1）基因来永久降低激肽释放酶。Lonvo-z获得了五个值得注意的监管指定：美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和RMAT指定、英国药品和保健品监管局（MHRA）的创新护照、欧洲药品管理局的优先药品（PRIME）指定，以及欧盟委员会的孤儿药指定（ODD）。
关于遗传性血管性水肿
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，其特征是在身体的各个器官和组织中出现严重、反复和不可预测的炎症发作，可引起疼痛、虚弱甚至危及生命。据估计，每5万人中就有一人受到HAE的影响。有预防性和按需治疗方案来帮助控制病情，包括用于预防肿胀发作的长期和短期预防。目前的治疗方案通常包括终身治疗，这可能需要每周两次或每日口服的慢性静脉（IV）或皮下（SC）给药，以确保持续的通路抑制以控制疾病。尽管长期给药，突破性攻击仍在发生。激肽释放酶抑制是一种临床验证的预防性治疗HAE发作的策略。
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关于Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克：NTLA）是一家领先的临床阶段生物制药公司，专注于利用CRISPR基因编辑和其他核心技术进行医学革命。该公司的使命是通过开发和商业化潜在的治疗方法，改变患有严重疾病的人的生活。凭借深厚的科学、技术和临床开发经验，Intellia旨在通过持久治疗疾病的根源，重新设定医学的标准。在intelliatx.com了解更多信息并关注我们@ intelliatx。
前瞻性陈述
本新闻稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）在1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Intellia的信念和期望的明示或暗示的陈述，这些陈述涉及：其用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的lonvoguran ziclumeran或“lonvo-z”（也称为NTLA-2002）项目的成功和进展，包括其计划在2026年下半年完成提交lonvo-z的生物制品许可申请（“BLA”），其关于审查和批准该BLA的期望，以及其对美国可能在2027年上半年推出lonvo-z的预期；以及一剂lonvo-z提供长期免于两种攻击和持续治疗需求的潜力。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与对其候选产品（包括lonvo-z）进行临床研究以及其他开发和商业化要求相关的不确定性，包括与lonvo-z或任何Intellia候选产品的开发和成功商业化的能力相关的风险；与Intellia保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与TERM1与第三方（包括其合同制造商、合作者、许可人和被许可人；与其许可人保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与临床前研究或临床研究的结果不能预测与未来研究相关的未来结果相关的风险；临床研究结果不会是积极的风险；以及与由于监管反馈或其他发展而可能延迟计划中的临床试验或监管备案相关的风险。为了讨论这些和其他风险和不确定性，以及其他重要因素，其中任何一个都可以
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导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅Intellia最近的10-K表格年度报告中标题为“风险因素”的部分，以及TERM1向美国证券交易委员会提交的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，包括其10-Q表格季度报告。本新闻稿中的所有信息截至发布之日，除非法律要求，否则Intellia不承担更新这些信息的义务。
投资者联系方式：
杰森·弗雷戴特
投资者关系和企业传播副总裁
Intellia Therapeutics, Inc.
jason.fredette@intelliatx.com
媒体联系人：
迈克·塔托里
副总裁
生命科学通信
mtattory@lifescicommunications.com
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