附件 99.2
XORTX THERAPEUTICS INC。
管理层讨论与分析
截至2025年6月30日止六个月
本管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析(“MD & A”)编制于2025年8月14日,应与XORTX Therapeutics Inc.(“公司”或“XORTX”)截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月和六个月的未经审计简明中期综合财务报表,连同公司截至2024年12月31日和2023年12月31日止年度的经审计财务报表,以及随附的截至该日止期间的MD & A(“年度MD & A”)一并阅读。
所提及的未经审计简明中期综合财务报表是根据国际会计准则理事会(“IASB”)颁布的国际会计准则第34号、中期财务报告和国际财务报告准则解释委员会(“IFRIC”)的解释等国际财务报告准则(“IFRS”)编制的。除注明外,其中和以下MD & A中包含的所有美元金额均以美元表示。
公司在年度MD & A中披露的关键会计估计、重要会计政策和风险因素基本保持不变,除非另有说明,否则仍适用于公司。
在本次讨论中,除非上下文另有要求,否则对“我们”或“我们的”的提及均为对XORTX Therapeutics公司的提及。
企业信息
XORTX于2012年8月24日根据加拿大艾伯塔省法律注册成立,名称为ReVasCOR Inc.,并于2013年2月27日继续根据《加拿大商业公司法》,名称为XORTX Pharma Corp.。于2018年1月10日与根据不列颠哥伦比亚省法律注册成立的公司APAC Resources Inc.完成反向收购交易后,公司更名为“XORTX Therapeutics Inc.”,XORTX Pharma Corp.成为全资子公司。公司运营及邮寄地址为3710 – 33rdStreet NW,Calgary,Alberta,Canada T2L 2M1及其注册地址位于250 Howe Street,20第温哥华,不列颠哥伦比亚省,V6C 3R8楼。该公司的股票在多伦多证券交易所创业板(“TSXV”)和纳斯达克证券交易所(“TERM1”)交易,代码为“XRTX”,在法兰克福证券交易所交易,代码为“ANU”。
前瞻性陈述
除前瞻性陈述的历史事实陈述外,本MD & A包含某些陈述,这些陈述反映了公司目前对未来事件的看法,包括可能影响公司的公司发展、财务业绩和一般经济状况。
本MD & A中包含的除历史事实陈述之外的所有陈述,包括关于我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、管理层目标和预期市场增长的陈述,均为前瞻性陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素,可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。
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1 |
“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表述旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。除其他外,这些前瞻性陈述包括有关以下方面的陈述:
| · | 我们获得额外融资的能力; |
| · | 我们关于费用、与临床试验相关的成本、监管和商业活动、未来收入和资本要求的估计的准确性; |
| · | 我们的临床前研究和临床试验的成功和时机; |
| · | 我们获得并维持监管批准的能力“XORLOTM”,XORTX用于公司XRX-026项目治疗痛风的氧嘌醇专有配方,以及用于其XRX-008项目治疗ADPKD的氧嘌醇替代专有配方,以及我们可能开发的任何其他候选产品,以及我们可能获得的任何批准下的标签; |
| · | 美国和其他国家的监管批准和其他监管发展; |
| · | 第三方制造商和合同研究机构的表现; |
| · | 我们开发候选产品并将其商业化的计划; |
| · | 我们计划推进其他肾脏疾病应用的研究; |
| · | 我们为候选产品获得和维护知识产权保护的能力; |
| · | 我们的销售和营销能力的成功发展; |
| · | 我们的候选产品的潜在市场以及我们为这些市场服务的能力; |
| · | 任何未来产品的市场接受率和程度; |
| · | 已上市或即将上市的竞争药物的成功;和 |
| · | 关键科研或管理人员流失。 |
XORTX在做出前瞻性信息中列出的预测、预测、预测或估计时依赖于某些关键预期和假设。这些因素和假设是基于提供前瞻性信息时可获得的信息。这些包括但不限于有关以下方面的预期和假设:
| · | 以可接受的条件提供资本,为计划支出提供资金; |
| · | 现行监管、税务和环境法律法规;和 |
| · | 确保必要人员、设备和服务的能力。 |
不应过分依赖前瞻性信息,因为一些风险和因素可能导致实际结果与此类前瞻性信息中所述的结果存在重大差异。其中包括:
| · | 以可接受的条件获得资本; |
| · | 对收购、许可和开发计划价值的评估不正确; |
| · | 技术、制造和加工问题; |
| · | 政府当局的行动,包括增加税收和关税; |
| · | 外汇、货币或利率波动与股市波动; |
| · | 未能从许可或收购中实现预期收益; |
| · | 本MD & A中具体确定为风险因素的其他因素;和 |
| · | 潜在的劳工骚乱。 |
请读者注意,上述因素清单不应被解释为详尽无遗。与风险相关的更多信息包含在本MD & A与业务相关的风险下。
除适用法律或证券交易所法规可能要求的情况外,XORTX不承担公开更新或发布对这些前瞻性陈述的任何修订以反映本文件日期之后的事件或情况或反映意外事件的发生的义务。因此,读者不应过分依赖前瞻性陈述。如果XORTX确实更新了一项或多项前瞻性陈述,则不应推断将对这些或其他前瞻性陈述进行额外更新。有关该公司的更多信息,请访问SEDAR +网站www.sedarplus.ca。
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2 |
业务概览
XORTX是一家后期临床制药公司,专注于开发和潜在商业化创新疗法,以治疗由异常嘌呤和尿酸代谢调节的疾病,这些适应症包括痛风、常染色体显性多囊肾病(“ADPKD”)、一种孤儿(罕见)疾病、更大、更普遍的2型糖尿病肾病(“T2DN”),以及与呼吸道病毒感染相关的急性肾损伤(“AKI”)。
我们的重点是开发独特的治疗产品,以:
1/治疗痛风患者,特别是对别嘌醇治疗表现出不耐受的患者;
2/减缓或逆转终末期肾衰竭风险患者的慢性肾病进展;
3/解决面临与呼吸道病毒感染相关的AKI的个人的迫切需求;和
4/确定可以利用我们现有和新的知识产权解决健康问题的其他机会。
我们相信,我们的技术得到了对异常嘌呤代谢、长期高血清尿酸及其健康后果的基础生物学的成熟研究和见解的支持。我们的目标是推进一种新的氧嘌呤醇专有配方,这是一种通过有效抑制黄嘌呤氧化酶起作用的降尿酸药物。我们正在开发候选产品,其中包括新的或现有的药物,这些药物可以适用于解决嘌呤代谢异常和/或尿酸升高是常见分母的疾病适应症,包括痛风、多囊肾病、糖尿病前期、胰岛素抵抗、代谢综合征、糖尿病、糖尿病肾病和感染。我们专注于建立一条资产管道,利用我们创新的氧嘌呤醇配方,并与降尿酸药物相结合,解决患有多种严重或危及生命疾病的患者未满足的医疗需求——这是一种由我们的知识产权支持的产品管道战略,建立了独家制造协议,并与经验丰富的临床医生提出了临床试验建议。
我们目前四个独特的产品开发计划是:
| · | XRX-026,痛风治疗方案; |
| · | XRX-008,ADPKD治疗方案; |
| · | XRX-101,一个治疗与呼吸道病毒感染和相关健康后果相关的AKI的项目;和 |
| · | XRX-225,一个治疗T2DN的程序。 |
在XORTX,我们的目标是开发药物,通过调节异常的嘌呤和尿酸代谢来改善危及生命的疾病患者的生活质量。
我们的专有治疗平台
我们对异常嘌呤代谢的病理影响的专业知识和理解,结合我们对降尿酸药物结构和功能的理解,使得我们的专有治疗平台得以开发。这些是一套互补的治疗配方和新的化学实体,旨在为急性和慢性疾病提供独特的解决方案。我们的治疗平台可以单独使用,也可以联合使用,具有针对多种适应症的定制方法的协同活性。我们将继续利用这些治疗平台来扩大我们的新型和下一代基于药物的候选产品管道。我们认为,这些可能代表着对多种急性和慢性心血管和肾脏疾病的护理标准的显着改善。
我们相信,我们的内部药物设计和配方能力为我们的治疗平台带来了竞争优势。其中一些关键优势是:
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3 |
高度模块化和可定制
我们的平台可以以多种方式组合,这种协同作用可以应用于解决急性、间歇性或慢性疾病进展。例如,我们的XRX-026和XRX-008项目是为更长期稳定的黄嘌呤氧化酶抑制剂(“XOI”)的慢性口服给药而设计的。我们相信,我们的配方技术使我们能够通过调节嘌呤代谢及其对身体的负面健康后果来应对心血管和肾脏疾病的独特挑战。我们针对与呼吸道病毒感染相关的AKI的XRX-101程序旨在产生快速抑制高尿酸血症,然后在病毒感染和急性器官损伤的目标管理期间将嘌呤代谢维持在较低水平。
适合用途
我们的平台可用于设计新的化学实体和那些具有增强性能的试剂的配方。例如,我们的XRX-225候选产品计划代表了一种潜在的新型黄嘌呤氧化酶抑制剂,其设计可增强其抗炎活性。定制这类新药物的潜在治疗益处的能力使我们能够确定可能对治疗产生反应的目标和疾病。通过合理设计,我们可以进一步优化专有配方,以最大限度地发挥其临床潜力,重要的是发挥其治疗效果,同时最大限度地减少其副作用特征。
易于扩展和可转让
我们内部的小分子和配方设计专业知识可以创造出一系列稳定的候选药物产品,这些候选药物具有可扩展性、制造和生产大规模、高纯度活性药物产品的效率。我们相信,这将提供竞争优势、新的知识产权,并有机会提供针对未满足的医疗需求和有意义的生活质量改善的一流产品。
我们团队在降尿酸药物方面的专业知识,特别是在黄嘌呤氧化酶抑制剂的开发和使用方面,使我们的治疗候选产品的开发能够治疗痛风、ADPKD、与呼吸道病毒感染相关的AKI和T2DN的症状,并可能延缓其进展。
候选产品管道
我们的候选产品包括XRX-026、XRX-008、XRX-101、XRX-225。我们的先导方案,XRX-026专为治疗痛风而设计。该计划最近的地位得到了提升,因为它代表了营销批准和创收的近期机会。该公司认为,该项目已通过所需的化学、制造药理学、毒理学和临床研究取得了足够的进展。与FDA的讨论正在进行中,以确认准备提交NDA以通过第505(b)(2)节监管途径获得市场批准。
公司的第二个项目XRX-008用于治疗ADPKD,已报告XORLO的XRX-OXY-101桥接药代动力学研究的顶线结果TM(“XRX-OXY-101 PK临床试验”)提前启动3期注册临床试验测试,申请FDA批准前的最后一个临床开发阶段。与FDA的讨论已证实,一年治疗期的单一临床试验将足以使该项目有资格获得加速批准,一旦XORLO受益TM论降低肾小球滤过率的下降速度得到了证明。
我们完成并报告的桥接药代动力学研究XRX-OXY-101支持XRX-026、XRX-008和XRX-101程序。计划未来针对住院呼吸道病毒感染者AKI减弱或逆转的后期临床研究。XRX-225是一个非临床阶段方案,将新的化学实体推向临床开发阶段,用于治疗T2DN。
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产品
关于公司的领先和最先进的开发计划XRX-026,FDA对公司的B类会议包做出了回应,阐明了通过第505(b)(2)节监管途径提交NDA治疗痛风所需的剩余步骤。XORTX打算在FDA讨论之前将这种药物推进上市批准。该公司认为,该产品的峰值净销售收入可能达到每年5亿美元以上。
XRX-008是XORTX的晚期临床阶段项目,专注于展示其ADPKD新候选产品的潜力。XRX-008是XORTX治疗方案和相关的氧嘌呤醇专有口服制剂的开发名称,适用于肾滤过能力逐渐下降的个体。
XORTX还在开发一种药物产品联合疗法,其中包括静脉内降尿酸疗法与口服抗高尿酸血症黄嘌呤氧化酶抑制剂XRX-101联合,用于治疗与呼吸道病毒感染相关的AKI和/或包括败血症在内的相关合并症患者。
XORTX目前正在为其XRX-225项目评估新的XOI候选者,以治疗T2DN,并开发新的化学实体,以解决医疗需求未得到满足的其他孤儿和大型市场疾病患者。
专利
XORTX是两项美国授权专利的独家被许可人,这些专利声称可以使用所有降尿酸药物来治疗胰岛素抵抗和糖尿病肾病。其中一些专利申请的对应部分也已在欧洲提交。在美国和欧洲,XORTX全资拥有黄嘌呤氧化酶抑制剂独特专有配方的物质组成专利和专利申请。迄今为止,已有三项专利获得授权:一项在美国,两项在欧洲。此外,XORTX还提交了两项专利申请,涵盖使用降尿酸剂治疗呼吸道病毒感染的健康后果。近日,XORTX提交了第三份临时专利申请,涵盖了黄嘌呤氧化酶抑制剂在肾病个体中给药的配方和方法。
我们的战略
该公司的目标是应用我们的跨学科专业知识和产品管道战略,进一步识别、开发和商业化针对与痛风患者、进行性肾病和糖尿病健康后果相关的罕见/孤儿和更广泛适应症的新疗法。为实现这一目标,我们打算推行以下战略:
| 1. | 根据与美国FDA的讨论,准备并提交IND,准备药物物质和药物产品的商业供应,进行桥接药代动力学研究,然后向FDA提交NDA,用于XRX-026产品候选项目,我们认为这将解决痛风未满足的医疗需求。 |
| 2. | 待与FDA讨论后,继成功完成XRX-008产品候选方案的3期临床注册试验后,向FDA提交NDA,请求在加速批准状态下进行审查。我们相信这类药物的推出可以为ADPKD建立新的护理标准。 |
| 3. | 如果获得批准,通过独立商业化和/或与第三方的机会性合作,最大限度地发挥XRX-026和XRX-008产品候选项目的潜力。 |
| 4. | 利用我们的Pipelin-in-a-产品战略和经验,开发更多黄嘌呤氧化酶抑制剂和/或降尿酸药物的专有配方,以治疗特定的疾病适应症,并在机会出现时通过收购和/或在肾病学和糖尿病领域的许可机会补充我们的活动。 |
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5 |
我们执行业务战略的能力受到众多风险的影响。这些风险包括(其中包括)(见“与业务相关的风险”):
| · | 我们将需要大量额外资金,这些资金可能无法以可接受的条件提供给我们,或者根本无法提供,如果无法提供,可能会要求我们更改、延迟、缩减或停止我们的产品开发计划或运营; |
| · | 我们自成立以来已蒙受重大损失,并预计在可预见的未来我们将继续蒙受损失; |
| · | 我们的候选产品数量有限,所有这些产品仍处于不同的开发阶段,我们可能无法获得监管批准或在这样做时遇到重大延误; |
| · | 我们的候选产品可能具有不良副作用,可能会延迟或阻止上市批准,或者,如果获得批准,则要求将其从市场上撤下,要求它们包括禁忌症、警告和预防措施、使用限制或以其他方式限制其销售; |
| · | 我们可能无法根据适用的监管要求为我们的候选产品获得监管批准,任何此类批准的拒绝或延迟将延迟我们的候选产品的商业化(如果获得批准),并对我们产生收入的潜力、我们的业务和我们的经营业绩产生不利影响; |
| · | 安全漏洞、数据丢失和其他中断可能会危及与我们的业务相关的敏感信息或受保护的健康信息,或阻止我们访问关键信息并使我们承担责任,这可能会对我们的业务和声誉产生不利影响; |
| · | 我们现有的战略伙伴关系对我们的业务很重要,未来的战略伙伴关系也可能对我们很重要;如果我们无法维持任何这些战略伙伴关系,或者如果这些战略伙伴关系不成功,我们可能无法实现我们的战略伙伴关系的预期收益,我们的业务可能会受到不利影响; |
| · | 我们依靠第三方来监测、支持、开展和监督我们正在开发的候选产品的临床试验,在某些情况下,还可以维护这些候选产品的监管档案; |
| · | 我们的商业成功在很大程度上取决于我们在不侵犯第三方的专利和其他专有权利的情况下运营的能力,第三方可能会指控我们的一种产品的商业化以某种方式侵犯了他们的知识产权; |
| · | 我们的专利涵盖我们的一种或多种产品或候选产品,如果受到质疑,可能会被认定为无效或无法执行; |
| · | 如果我们无法获得、维护和执行对我们的候选产品和相关技术的专利和商业秘密保护,我们的业务可能会受到重大损害;和 |
| · | 如果我们无法保护我们专有信息的机密性,我们的技术和产品的价值可能会受到不利影响。 |
资金需求
迄今为止,公司尚未从产品销售中产生任何收入,预计在XORTX获得监管批准并将我们的一个或多个候选产品商业化之前不会产生收入。由于公司的开发计划目前处于不同的开发阶段,我们预计实现我们的一种或多种产品的商业化还需要一段时间,并且不确定我们是否会实现。我们预计,我们将继续增加与临床和临床前活动以及我们管道中候选产品开发相关的运营费用。我们还期望继续寻求战略伙伴关系和更多的合作机会。此外,我们预计将继续努力争取加拿大政府的额外赠款和可退还的税收抵免,以进一步推进我们的研发工作。尽管很难预测我们的资金需求,但根据我们目前的运营计划,公司预计截至2025年6月30日我们现有的现金和现金等价物,加上未来融资的净收益,将使我们能够推进XRX-026和XRX-008候选产品的开发。XRX-026是该公司近期的重点,将根据可用资金推进。当有足够的额外资金可用时,将推进XRX-008、XRX-101和XRX-225计划。该公司的一小部分资源将分配给知识产权开发。XORTX未来也可能有资格获得某些研究、开发和商业里程碑付款。然而,由于我们的候选产品的成功开发和我们的战略合作伙伴实现里程碑具有不确定性,我们无法估计完成候选产品的研究、开发和商业化所需的实际资金。
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最近的发展
融资活动
2025年1月15日,该公司在市场上发行了73,871股普通股,总收益为113,547美元。
2025年7月22日,该公司以每单位0.73美元的价格完成了1267123个单位的非经纪私募,总收益为925000美元。每个单位由公司股本中的一股普通股和一份普通股认购权证组成。每份认股权证赋予其持有人在发行之日后60个月内以1.20美元的价格额外购买一股普通股的权利,但是,如果连续十个或更多交易日的普通股在纳斯达克的收盘价高于2.00美元,则认股权证将加速发行,并将于该通知发布之日后的第30个工作日到期。就此次发行而言,该公司共支付了12,264美元的发现者费用,并发行了总计16,800份发现者认股权证。
2025年8月8日,该公司以每单位0.73美元的价格完成了156,849个单位的非经纪私募,总收益为114,500美元。每个单位由公司股本中的一股普通股和一份普通股认购权证组成。每份认股权证赋予其持有人在发行之日后60个月内以1.20美元的价格额外购买一股普通股的权利,但规定,如果连续十个或更多交易日的普通股在纳斯达克的收盘价高于2.00美元,则认股权证将加速发行,并将于该通知发布之日后的第30个工作日到期。
监管进展
2024年1月3日,公司宣布提交一项治疗慢性肾脏病(“CKD”)的新专利。这项专利旨在保护新的发现和策略,用于治疗在CKD环境中具有不同程度肾功能的个体。
2025年4月28日,公司公告收到通知,专利“黄嘌呤氧化酶抑制剂制剂”将获得欧洲专利局的授权。该专利涵盖使用XORTX专有的XOI配方的组合物和配制方法,用于治疗长期高尿酸、痛风、肾脏、心血管和其他异常嘌呤代谢与疾病进展有关的疾病的健康后果。
2025年4月30日,公司宣布收到FDA关于其开发用于治疗痛风的XRX-026相关的B类会议包的回复。这些回复澄清了提交NDA以通过第505(b)(2)节监管途径获得批准的剩余步骤。FDA的最终会议记录正在等待XORTX和FDA的正式确定。
未来计划和展望
XORTX打算通过开发四个项目来发展其业务:一个用于治疗痛风(XRX-026);一个用于治疗ADPKD(XRX-008);一个用于治疗与呼吸道病毒感染和相关健康后果相关的AKI(XRX-101);以及一个用于治疗T2DN(XRX-225)的最终项目。
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最近的独立同行评审研究报告称,遗传因素与黄嘌呤氧化酶(“XO”)的过度表达有关,并在包括肾脏疾病在内的几种疾病中发挥作用,这为公司提供了开发诊断方法以识别特定遗传因素的机会。这些诊断工具以及公司在开发降尿酸药物和XO抑制剂的独特配方方面的专业知识将使XORTX能够为对特定药物具有共同易感性或类似反应的个体亚群量身定制治疗。公司将最早在我们计划的ADPKD患者注册临床试验中开始评估个体,这为XORTX提供了一个更好地了解这些遗传因素在进行性肾脏疾病中所起作用的机会。
2025年,XORTX将重点推进其氧嘌呤醇的专有制剂– XORLOTM–在XRX-026计划中为别嘌醇不耐受痛风患者提供治疗选择。它将提交IND,进行药代动力学临床试验,制造临床和商业供应药物,同时准备美国FDA上市批准申请。该公司还将继续推进用于ADPKD的XRX-008项目和在2/3期“注册”临床试验项目期间的功效测试的独特的氧嘌呤醇专有配方—— XRX-OXY-201。与FDA讨论并启动XORLO商业化活动TM将是一个优先事项,推进其他肾脏疾病应用的研究也是如此。为实现这些目标,XORTX的行动计划包括:
| 1. | 推进治疗痛风的XRX-026方案,特别关注别嘌醇不耐受痛风。近日,该公司向FDA提交了B类会议包。FDA的回复澄清了提交NDA以通过第505(b)(2)节监管途径获得批准的剩余步骤。FDA的最终会议记录正在等待XORTX和FDA的正式确定。B类会议包包括临床开发历史包括1、2期临床研究结果、FDA关于氧嘌呤醇治疗痛风的事先批准函。在等待FDA的进一步沟通之前,该公司预计将提交IND,进行药代动力学临床试验,启动药物产品的临床和商业供应制造,准备在2025财年提交NDA,与美国和其他主要全球市场的潜在营销和销售合作伙伴进行讨论,并为2026年底的商业化做准备。(估计费用-9至1800万美元。) |
| 2. | 根据XRX-008计划,启动关键注册临床试验“XRX-OXY-201”,支持申请“加速批准”用于ADPKD患者个人的氧嘌呤醇专有制剂。XRX-OXY-201临床试验是一项2b/3a期、多中心、双盲、安慰剂对照、随机退出设计研究,旨在评估新型氧嘌醇制剂在进展期3-4期ADPKD和合并高尿酸血症患者中的疗效和安全性。XRX-OXY-201临床试验将为未来向FDA提交“加速批准”NDA、以及向EMA提交MAA提供数据。视可用融资情况,XRX-OXY-201临床试验计划于2025年上半年开始,招募3或4期ADPKD并出现慢性高血清尿酸水平的个体。XRX-OXY-201临床试验的目的是评估氧嘌呤醇在12个月治疗期内减缓ADPKD患者肾小球滤过率下降速度和/或总肾容量扩大的能力。估计将有150名患者入组,其中120名患者完成研究。(估计费用-500万至3000万美元。) |
| 3. | 在XRX-008计划下,准备并与FDA和EMA就名为“XRX-OXY-301”的二期临床试验进行沟通,这是一项针对ADPKD患者的全面注册试验。XRX-OXY-301临床试验是一项3期、多中心、双盲、安慰剂对照、随机退出设计研究,旨在评估新型氧嘌呤醇制剂在进展2-4期ADPKD和伴有进展2、3或4期肾脏疾病的高尿酸血症患者中的疗效和安全性。XRX-OXY-301临床试验的目的是评估氧嘌呤醇用于XRX-008方案在24个月治疗期内的安全性和有效性并获得FDA上市批准,并表征其降低肾小球滤过率下降速度的能力。预计将有300名患者入组。XRX-OXY-301临床试验将在XRX-OXY-201顺利进行之前不会安排或预算,可能会接受FDA的SPA审查。 |
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| 4. | 正在进行的CMC工作。在准备与FDA的监管沟通的同时,XORLO的临床和商业供应的生产TM将启动XRX-026计划和药代动力学临床研究– XRX-OXY-102。XORTX将专注于XORLO临床药物产品供应的放大、验证和稳定性测试TM根据针对痛风的新IND,以及构建、验证和表征未来临床和商业供应的稳定性。所有开发将按照当前的GMP方法进行。这项工作将持续到2025年至2027年。(临床和商业药物供应的估计成本-500万至1000万美元。) |
| 5. | 与潜在商业启动相关的活动。为XORLO可能的商业发布做准备TM与XRX-026开发计划相关的产品,XORTX将进行商业化研究和对定价和报销的深入分析,以及评估产品品牌名称选择、准备相关备案和进行其他上市准备活动。此外,还将为XRX-008项目进行类似的工作。这项工作将持续到2025年至2027年。(估计费用-2至800万美元。) |
| 6. | 与欧洲注册有关的活动。XORTX将继续与EMA合作并获得EMA的指导,以促进其XRX-026和XRX-008项目在欧盟获得潜在批准的途径。这项工作将在2025年至2027年持续进行,将包括更新其信息档案,以支持EMA的孤儿药指定。(估计费用-1美元和800万美元。) |
为实现上述目标,XORTX将继续寻求非稀释性和稀释性资金,并扩大讨论,与具有全球影响力的主要制药/生物技术公司合作。XORTX还将增加金融和医疗保健会议的参与,以进一步加强和扩大其投资者基础。
季度业绩概要
下表列出管理层为截至2025年6月30日的前八个季度编制的未经审计的季度业绩:
| (未经审计) | 2025年Q2 | 2025年第一季度 | 2024年第四季度 | 2024年第三季度 | ||||||||||||
| 研究与开发 | 186,751 | 276,309 | 7,763 | 34,741 | ||||||||||||
| 咨询、工资和福利 | 240,532 | 283,915 | 256,569 | 213,340 | ||||||||||||
| 董事费用 | 57,973 | 43,280 | 42,467 | 40,144 | ||||||||||||
| 投资者关系 | 155,859 | 150,043 | 181,897 | 236,603 | ||||||||||||
| 专业费用 | 100,882 | 81,834 | 26,487 | 195,527 | ||||||||||||
| 一般和行政 | 59,495 | 59,797 | 72,006 | 81,765 | ||||||||||||
| 上市公司成本 | 43,734 | 22,364 | 24,845 | 30,823 | ||||||||||||
| 旅行 | 10,144 | 10,960 | 13,581 | - | ||||||||||||
| 财产和设备摊销 | 20,841 | 19,464 | 19,513 | 19,560 | ||||||||||||
| 无形资产摊销 | 6,789 | 6,521 | 6,631 | 6,389 | ||||||||||||
| 股份支付(1) | 6,945 | 8,969 | 9,505 | 15,857 | ||||||||||||
| 衍生权证负债收益 | (149,000 | ) | (246,000 | ) | (870,349 | ) | (244,000 | ) | ||||||||
| 汇兑(收益)损失 | (10,919 | ) | (362 | ) | 57,336 | (14,715 | ) | |||||||||
| 利息收入 | (12,326 | ) | (18,421 | ) | (25,331 | ) | (29,023 | ) | ||||||||
| 衍生权证负债的交易费用 | - | - | 54,545 | - | ||||||||||||
| 收入总额(亏损) | (717,700 | ) | (698,673 | ) | 122,535 | (587,011 | ) | |||||||||
| 每股(亏损)收益 | (0.19 | ) | (0.19 | ) | 0.04 | (0.20 | ) |
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| (未经审计) | 2024年第二季度 | 2024年第一季度 | 2023年第四季度 | 2023年第三季度 | ||||||||||||
| 研究与开发 | 67,683 | 73,643 | 134,132 | 569,713 | ||||||||||||
| 咨询、工资和福利 | 360,617 | 224,721 | 260,607 | 249,033 | ||||||||||||
| 董事费用 | 46,371 | 39,161 | 45,495 | 46,469 | ||||||||||||
| 投资者关系 | 502,265 | 439,405 | 278,934 | 236,934 | ||||||||||||
| 专业费用 | 274,635 | 120,210 | 56,363 | 102,617 | ||||||||||||
| 一般和行政 | 92,258 | 74,920 | 93,567 | 90,140 | ||||||||||||
| 上市公司成本 | 56,053 | 29,683 | 29,630 | 45,822 | ||||||||||||
| 旅行 | 16,728 | 1,607 | 31,771 | 14,267 | ||||||||||||
| 财产和设备摊销 | 26,885 | 20,246 | 18,300 | 18,329 | ||||||||||||
| 无形资产摊销 | 6,164 | 11,886 | 6,060 | (1,862 | ) | |||||||||||
| 股份支付(1) | 44,031 | 53,134 | 28,815 | 21,850 | ||||||||||||
| 衍生权证负债的亏损/(收益) | (1,645,548 | ) | 1,724,792 | (3,641,403 | ) | - | ||||||||||
| 汇兑损失 | 17,744 | 12,644 | 8,320 | 3,668 | ||||||||||||
| 利息收入 | (35,952 | ) | (31,602 | ) | (49,815 | ) | (63,614 | ) | ||||||||
| 衍生权证负债的交易费用 | - | 224,486 | - | - | ||||||||||||
| 收入总额(亏损) | 170,066 | (3,018,936 | ) | 2,699,224 | (1,333,366 | ) | ||||||||||
| 每股(亏损)收益 | 0.06 | (1.24 | ) | 1.38 | (0.67 | ) |
注意:(1)以股份为基础的付款与期权在该期间的归属有关。
截至2025年6月30日止三个月
截至2025年6月30日止三个月,该公司净亏损717,700美元(每股0.19美元),而截至2024年6月30日止三个月的净收入为170,066美元(每股0.06美元)。
损失项目内的差异如下:
咨询、工资和福利-240,532美元(2024年-360,617美元)–截至2025年6月30日的三个月内,咨询费用有所下降,原因是由于公司在企业发展方面的活动减少,本季度聘用的顾问减少。
投资者关系-155,859美元(2024年-502,265美元)–由于公司减少了营销和促销活动,投资者关系费用在截至2025年6月30日的三个月内有所减少。
专业费用-100,882美元(2024年-274,635美元)。专业费用主要由会计、审计和法律费用组成,与2024年期间相比,截至2025年6月30日的三个月内有所下降,原因是公司的企业活动减少。
研发----186751美元(2024年----67683美元)–截至2025年6月30日止三个月的研发费用与去年同期相比有所增加,详见下表:
下表列出了XRX-026、XRX-008、XRX-101和XRX-225的合并研发成本,因为该公司的许多项目活动是同时运行和合并运行的。
| 2025年第二季度 | 2024年第二季度 | 变化$ | 变动% | |||||||||||||
| 临床试验费用1 | 49,083 | 787 | 48,296 | 6,135 | % | |||||||||||
| 制造和相关工艺费用2 | 13,554 | 16,815 | (3,261 | ) | (19 | %) | ||||||||||
| 知识产权费用3 | 2,060 | 5,180 | (3,120 | ) | (60 | %) | ||||||||||
| 转化科学费用4 | 89,984 | - | 89,984 | 100 | % | |||||||||||
| 外部顾问费用5 | 32,070 | 44,901 | (12,831 | ) | (29 | %) | ||||||||||
| 研发总额 | 186,751 | 67,683 | 119,068 | 176 | % |
注意事项:
| (1) | 临床试验费用包括与我们的XRX-026、XRX-008和XRX-101项目相关的费用。临床试验费用包括监管和咨询活动、合同研究组织费用、数据管理费用以及与我们的临床试验项目相关的其他费用。临床试验费用增加主要是由于公司更新其信息档案以支持EMA的孤儿药指定以及向FDA提交B类会议包。 |
| (2) | 制造及相关工艺费用包括第三方直接制造成本、质量控制测试和包装成本。2025年Q2,制造成本主要与公司氧嘌呤醇质量控制和稳定性相关成本有关。 |
| (3) | 知识产权费用包括与我们的专利组合相关的法律、备案和维护费用。 |
| (4) | 转化科学费用包括为扩大我们与氧嘌呤醇和我们的氧嘌呤醇专有配方相关的智力知识库、药代动力学测试、非临床生物利用度研究、药理学和毒理学测试以及确定潜在许可机会而进行的各种研究。 |
| (5) | 外部顾问费用包括从事包括化学、制造、药物产品开发、监管、非临床和临床研究执行等研发活动的第三方顾问。截至2025年6月30日止三个月的外部顾问开支与2024年同期大致相当。 |
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10 |
衍生权证负债收益----149,000美元(2024年–收益1,645,548美元)–截至2025年6月30日止三个月,该收益与公司股价下跌及认股权证的剩余条款减少有关,从而降低了衍生权证负债的价值。在2024年第一季度根据发售发行的单位中包含的认股权证的行权价格以加元为单位,由于行权价格使用的货币与实体的功能货币不同,因此被视为衍生金融负债。认股权证初始按公允价值确认,随后按公允价值重新计量,变动通过损益确认。
截至2025年6月30日止六个月
截至2025年6月30日止六个月,公司亏损1,416,373美元(每股0.38美元),而截至2024年6月30日止六个月亏损2,848,870美元(每股1.07美元)。
损失项目内的差异如下:
咨询、工资和福利-524,447美元(2024年-585,338美元)–截至2025年6月30日的六个月期间,咨询费用有所下降,原因是由于公司在企业发展方面的活动减少,本季度聘用的顾问减少。
一般和行政-119,292美元(2024年-167,178美元)–一般和行政费用减少,原因是董事和高级职员的保险费减少。
投资者关系-305,902美元(2024年-941,670美元)–截至2025年6月30日的六个月期间,由于公司减少了营销和促销活动,投资者关系费用有所减少。
研发-463060美元(2024年-141326美元)–截至2025年6月30日止六个月的研发费用与去年同期相比有所增加,详见下表(未来支出将取决于可用的财务资源):
下表列出了XRX-026、XRX-008、XRX-101和XRX-225的合并研发成本,因为该公司的许多项目活动是同时运行和合并运行的。
| 2025年第二季度 | 2024年第二季度 | 变化$ | 变动% | |||||||||||||
| 临床试验费用1 | 140,523 | 7,439 | 133,084 | 1,789 | % | |||||||||||
| 制造和相关工艺费用2 | 17,479 | 49,178 | (31,699 | ) | (64 | %) | ||||||||||
| 知识产权费用3 | 9,525 | 10,319 | (794 | ) | (8 | %) | ||||||||||
| 转化科学费用4 | 237,464 | - | 237,464 | 100 | % | |||||||||||
| 外部顾问费用5 | 58,069 | 74,390 | (16,321 | ) | (22 | %) | ||||||||||
| 研发总额 | 463,060 | 141,326 | 321,734 | 228 | % |
注意事项:
| (1) | 临床试验费用包括与我们的XRX-026、XRX-008和XRX-101项目相关的费用。临床试验费用包括监管和咨询活动、合同研究组织费用、数据管理费用以及与我们的临床试验项目相关的其他费用。临床试验费用增加主要是由于公司更新其信息档案以支持EMA的孤儿药指定以及向FDA提交B类会议包。 |
| (2) | 制造及相关工艺费用包括第三方直接制造成本、质量控制测试和包装成本。2025年Q2,制造成本主要与公司氧嘌呤醇质量控制和稳定性相关成本有关。 |
| (3) | 知识产权费用包括与我们的专利组合相关的法律、备案和维护费用。 |
| (4) | 转化科学费用包括为扩大我们与氧嘌呤醇和我们的氧嘌呤醇专有配方相关的智力知识库、药代动力学测试、非临床生物利用度研究、药理学和毒理学测试以及确定潜在许可机会而进行的各种研究。 |
| (5) | 外部顾问费用包括从事包括化学、制造、药物产品开发、监管、非临床和临床研究执行等研发活动的第三方顾问。截至2025年6月30日止六个月的外部顾问开支与2024年同期大致相当。 |
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11 |
衍生权证负债收益-39.5万美元(2024年–亏损79,244美元)–截至2025年6月30日止六个月,该收益与公司股价下跌及认股权证剩余条款减少导致衍生权证负债价值下降有关。在2024年第一季度根据发售发行的单位中包含的认股权证的行权价格以加元为单位,由于行权价格使用的货币与实体的功能货币不同,因此被视为衍生金融负债。认股权证初始按公允价值确认,随后按公允价值重新计量,变动通过损益确认。
截至二零二五年六月三十日止六个月现金流量与二零二四年比较
截至2025年6月30日止六个月,公司实现净现金流出1,410,172美元,而截至2024年6月30日止六个月的现金流出为369,193美元。截至2025年6月30日止六个月的现金流量与2024年6月30日相比的差异如下:
经营活动–截至2025年6月30日止六个月经营活动使用的现金为1,437,249美元(2024年-2,040,389美元)。经营活动使用的现金主要是由于该期间的净亏损。
投资活动–截至2025年6月30日止六个月投资活动所用现金为25,210美元(2024年-11,707美元)。所用现金与期内收购无形资产有关。
融资活动–截至2025年6月30日的六个月,融资活动提供的现金为24,133美元(2024年– 1,694,710美元)。所使用的现金主要与1月份进行的市场发售有关,该发行通过发行73,871股普通股筹集了113,547加元的总收益,被19,064美元的现金股发行费用、23,966美元的递延股票发行费用和46,386美元的租赁债务支付所抵消。
流动性和资本资源
截至2025年6月30日,公司的现金余额为1,063,477美元,营运资金为553,065美元,而截至2024年12月31日,公司的现金余额为2,473,649美元,营运资金为1,918,708美元。营运资金包括与衍生权证负债相关的非现金部分177,000美元(2024年12月31日-572,000美元)。如果不包括这一非现金金额,营运资金将为730,065美元(2024年12月31日-2,490,708美元)。在截至2025年6月30日的六个月期间,公司完成了包括73,871股普通股的市场发行,平均价格为每股1.5371加元,总收益为113,547加元。
虽然无法确定,但管理层认为,可以根据需要为其项目和运营筹集额外资金。公司面临多项与成功开发新产品及其市场推广、开展临床研究及其结果相关的风险。该公司将不得不为其研发活动和临床研究提供资金。为实现经营计划中的目标,公司计划筹集必要的资金并产生收入。公司开发的产品将需要获得FDA和其他国家同等组织的批准才能获得销售授权。如果公司未来未能成功获得充足的融资,企业举措将受到影响。该公司目前的现金消耗约为每月24万美元,但取决于融资活动,支出的时间将进行调整。
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12 |
融资收益用途
公司将利用其现有和未来的任何现金资源为其运营和一般公司用途提供资金,包括进一步的研发,以及制造活性药物成分和药物产品,以支持临床试验和监管批准。
承诺
公司于2025年6月30日和2024年12月31日存在未确认为负债的长期承诺如下:
就业协议
6月30日, 2025 |
12月31日, 2024 |
|||||||
| $ | $ | |||||||
| 管理服务–官员 | 321,000 | 321,000 |
公司总裁、首席执行官和一名董事与公司签订了长期雇佣协议。该协议有一项解雇条款,根据该条款,他有权获得相当于目前月薪12倍的工资,截至2025年6月30日和2024年12月31日,相当于年薪32.1万美元。
付款
在正常业务过程中,公司已承诺支付总额为0美元(2024年12月31日-323,000美元)的款项,用于与其临床试验、制造、合作计划和预计将在未来两年内发生的其他常规业务活动相关的活动。
资产负债表外安排
公司无表外安排。
与关联方的交易
所有关联交易均以公允价值计量。所有应收/应付关联方款项均为无抵押、不计息且无固定还款期限。
截至2025年6月30日及2024年6月30日止六个月期间,公司与关联方发生以下交易:
| a) | 向首席执行官(“CEO”)Allen Davidoff支付或应计的工资和福利以及专业费用为164,394美元(2024年-212,711美元)。 |
| b) | 已向公司首席财务官(“CFO”)支付或应计的费用为79,895美元(2024年-前CFO已支付或应计的费用为75,584美元)。 |
| c) | 向Haworth BioPharmaceutical支付或累积研发费用,该公司由该公司的首席医疗官(“CMO”)Stephen Haworth拥有,金额为48,000美元(2024年-62,445美元)。 |
| d) | 向公司首席商务官(“CBO”)Stacy Evans支付或应计咨询费75000美元(2024年-82500美元)。 |
| e) | 已向公司董事支付或应计的董事费用为105,154美元(2024年-85,532美元)。该金额包括向公司董事长Anthony Giovinazzo支付的截至2025年6月30日止六个月的董事费用66,446美元(2024年-64,212美元)。 |
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13 |
| f) | 截至2025年6月30日,应付公司董事26,686美元(2024年12月31日-11,120美元),应付公司CFO应计CFO服务费用28,174美元(2024年12月31日-7,705美元),应付公司CMO咨询服务费用16,000美元(2024年12月31日-8,000美元),应付公司CBO咨询服务费用25,000美元(2024年12月31日-12,500美元)。余额无抵押,不计息,无固定还款期限。 |
| g) | 截至2025年6月30日和2024年6月30日止六个月的管理层和董事薪酬交易汇总如下: |
| 管理层薪酬 | 董事’ 费用 |
股份支付 |
合计 |
|||||||||||||
| $ | $ | $ | $ | |||||||||||||
| 截至2024年6月30日止六个月 | ||||||||||||||||
| 董事及高级职员 | 433,240 | 85,532 | 71,426 | 590,198 | ||||||||||||
| 截至2025年6月30日止六个月 | ||||||||||||||||
| 董事及高级职员 | 367,289 | 105,154 | 8,958 | 481,401 |
财务和资本风险管理
本公司的金融工具包括现金、应收账款、应付账款和应计负债、租赁债务和衍生权证负债。现金及应付账款和应计负债的公允价值由于其短期性,与2025年6月30日的账面价值相近。
公司彻底检查其所面临的各种金融工具和风险,并评估这些风险的影响和可能性。这些风险包括外汇风险、利率风险、市场风险、信用风险、流动性风险等。重大的,这些风险由董事会审查和监测
自2024年12月31日以来,没有任何风险管理政策发生变化。
资本管理
该公司将其管理的资本定义为股东权益。公司管理其资本结构,以便有可用的资金来支持其研发并维持业务的未来发展。在管理资本时,公司的目标是确保实体持续经营,并为其股东实现最佳回报,并为其其他利益相关者提供利益。管理层根据需要调整资本结构,以支持其活动。
公司在以下期间的管理资本中包括以下项目:
| 股权包括: | 6月30日, 2025 |
12月31日 2024 |
||||||
| $ | $ | |||||||
| 股本 | 18,912,699 | 18,493,571 | ||||||
| 储备金 | 5,730,349 | 6,039,078 | ||||||
| 发行股份的义务 | 24,746 | 24,746 | ||||||
| 累计其他综合损失 | (52,605 | ) | (52,605 | ) | ||||
| 赤字 | (22,584,626 | ) | (21,168,253 | ) |
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14 |
自成立以来,该公司管理资本的目标是确保有足够的流动性为其研发活动、一般和行政费用、与知识产权保护相关的费用及其总体资本支出提供资金。截至二零二五年六月三十日止六个月期间并无变动。该公司没有受到监管机构关于其资本的外部要求的影响。
优秀的份额数据
公司拥有无限数量的未经授权的无面值普通股。
| 证券类型 | 普通股 | |||
| 截至2025年8月14日 | (数) | |||
| 已发行和未偿还 | 5,212,218 | |||
| 股票期权 | 129,761 | |||
| 购股认股权证 | 4,321,807 | |||
| 全面摊薄流通股 | 9,663,786 |
与业务相关的风险
对公司的投资具有投机性,风险程度较高。因此,除本MD & A中包含的其他信息外,潜在投资者在做出投资该公司的任何决定之前,应仔细考虑下文列出的特定风险因素。本公司董事及高级人员认为以下风险及其他因素对本公司潜在投资者而言最为重大,但所列风险不一定包括与本公司投资相关的所有风险,亦未按任何特定优先顺序列出。公司董事和高级职员目前不知道的其他风险和不确定性也可能对公司的业务产生不利影响。如果实际发生以下任何风险,公司的业务、财务状况、资本资源、业绩或未来经营可能会受到重大不利影响。在这种情况下,普通股的价格可能会下降,投资者可能会损失全部或部分投资。
有关XORTX风险的更多讨论,请参阅公司年度信息表的“风险因素”部分和截至2024年12月31日止年度的20-F表,以及本MD & A的“前瞻性陈述”部分。
投资风险的投机性质
对公司普通股的投资具有较高的风险,应被视为购买者的投机性投资。公司现金储备有限,经营历史有限,未分红,近期不太可能分红。该公司的程序正处于开发阶段。运营尚未充分建立,因此公司可以减轻与其计划活动相关的风险。
经营历史有限
该公司目前没有从销售产品中获得收入。因此,公司面临许多早期企业常见的风险,包括资本不足、现金短缺、人员、财务和其他资源方面的限制。无法保证公司将成功实现股东投资回报,其成功的可能性必须考虑到其运营的早期阶段。
可预见未来的负现金流
该公司没有盈利或经营现金流的历史。公司预计几年内不会产生实质性收入或实现自我维持运营,如果有的话。如果公司未来期间现金流为负,就需要拨出一部分现金储备来为这种负现金流提供资金。
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15 |
对管理层的依赖
公司的成功取决于管理层的能力、专业知识、判断力、判断力和诚意。虽然雇佣协议通常被用作保留关键员工服务的主要方法,但这些协议无法保证这些员工的持续服务。此类个人服务的任何损失都可能对公司的业务、经营业绩和/或财务状况产生重大不利影响。
潜在候选药物的临床试验既昂贵又耗时,其结果也不确定。
公司在获得任何候选药物商业销售的监管批准或吸引与之合作的主要制药公司之前,将被要求完成广泛的临床试验,以证明其候选药物的安全性和有效性。临床试验成本高,设计和实施难度大。临床试验过程非常耗时,经常会出现意想不到的延误。这些延误与各种原因有关,包括但不限于:无法制造或获得足够数量的材料用于临床试验;合作伙伴关系引起的延误;延迟获得开始研究的监管批准,或政府干预暂停或终止研究;延误,负责监督研究的适用机构审查委员会或独立伦理委员会暂停或终止临床试验,以保护研究对象;在确定和与预期临床试验地点就可接受的条款达成一致方面出现延误;患者招募和入组速度缓慢;不确定的剂量问题;医学研究人员无法或不愿意遵循临床方案;每项研究可用的受试者数量和类型的可变性以及由此导致的识别困难以及招募符合试验资格标准的受试者;日程安排冲突;治疗后难以与受试者保持联系导致数据不完整;不可预见的安全性问题或副作用;临床试验期间缺乏有效性;依赖临床研究组织按照约定的安排和规定高效、妥善地进行临床试验或其他监管延迟。
食品药品监督管理局(FDA)审批相关风险
在美国,FDA对治疗药物的批准进行监管,FDA的通知和批准过程需要大量的时间、精力和财政资源来导航。公司无法确定其产品的任何批准是否会及时获得,如果有的话。美国以外的其他司法管辖区也有类似的政府监管机构和要求,公司在这些司法管辖区销售产品之前必须满足这些要求。
公司面临风险、费用、轮班、变化和困难,所有业务受各联邦、州和地方政府监管的公司也是如此。监管环境一直在变化,尤其是在美国现任政府的领导下,其全部影响尚不清楚。不断变化的法规和任何未能遵守适用的监管要求将对公司的业务产生重大负面影响。此外,未来立法的变化无法预测,可能会对公司的业务造成不可挽回的损害。
知识产权
如果不能充分保护其知识产权,该公司可能会受到不利影响。该公司认为其商标、权利、商业秘密和其他知识产权对其成功至关重要。为保护其投资和公司的知识产权,它可能依赖与其员工、客户、战略合作伙伴、收购目标和其他人的专利、商标和版权法、商业秘密保护和保密协议以及其他合同安排相结合。无法保证公司为保护其知识产权而采取的步骤将是充分的或第三方不会侵犯或盗用公司的版权、商标和类似的所有权,或公司将能够发现未经授权使用其知识产权并采取适当步骤强制执行其权利。此外,虽然公司认为其知识产权没有侵犯他人的知识产权,但无法保证其他方不会对公司提出侵权索赔。这种索赔,即使没有立功之处,也可能导致大量财政和管理资源的支出。
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16 |
公司将依赖商业秘密来保护其认为专利保护不适当或无法获得的技术。商业秘密很难保护。虽然将使用商业上合理的努力来保护商业秘密,但战略合作伙伴、雇员、顾问、承包商或科学和其他顾问可能会无意或故意向竞争对手披露信息。
如果公司无法捍卫专利或商业秘密,那么就无法排除竞争对手开发或营销竞争产品,公司可能无法从产品销售中产生足够的收入来证明开发这些产品的成本是合理的,并实现或保持盈利能力。
临床前和非关键性临床试验的结果并不一定能预测未来的有利结果。
临床前试验和早期临床试验主要是为了测试安全性,了解候选药物的副作用,并探索不同剂量和时间表的疗效。临床前或动物研究和早期临床试验的成功并不能确保后来的大规模疗效试验获得成功,也不能预测最终结果。早期试验的有利结果可能不会在后来的试验中重演。
预测难度
由于一般无法从其他来源获得详细的预测,公司必须在很大程度上依靠自己的市场研究来预测销售。由于竞争、技术变革或其他因素导致对其产品的需求未能实现,可能对公司的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
诉讼
公司在日常业务过程中可能不时成为可能对其业务产生不利影响的诉讼当事人。如果公司卷入的任何诉讼被裁定对公司不利,这样的决定可能会对公司的持续经营能力产生不利影响,并可能对公司普通股的市场价格产生不利影响。即使公司涉及诉讼并胜诉,诉讼也可以重新分配公司的重要资源。
公司的商业成功将部分取决于不侵犯其他方的专利和专有权利,并取决于对他人执行自己的专利和专有权利。公司的研发项目处于竞争激烈的领域,在这些领域中,众多第三方已发布专利和与公司项目主题密切相关的权利要求待决的专利申请。公司目前并不知悉任何知识产权相关诉讼或第三方有关其技术或方法的其他诉讼或索赔。
虽然公司的惯例是对开发中的技术进行预备案搜索和分析,但不能保证其已识别出可能与其产品的研究、开发或商业化相关的每一项专利或专利申请。而且,它不能保证第三方不会主张无效、错误或轻率的专利侵权主张。
不可保风险
公司的业务可能无法投保或,可能因成本过高而无法购买保险。如果出现非保险负债,它们可能会减少或消除任何未来的盈利能力,并导致成本增加和公司价值下降。
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17 |
公司普通股的市场价格可能会出现宽幅波动。
公司普通股的市场价格可能会因应多种因素而出现宽幅波动,包括公司经营业绩的可变性、财务业绩与分析师预期的差异、股票市场分析师对盈利预测的变化、公司业务前景的变化、总体经济状况、立法变化以及公司无法控制的其他事件和因素。此外,股票市场不时出现价格和数量的极端波动,以及一般的经济和政治状况,可能会对公司普通股的市场价格产生不利影响。
股息
公司没有收益或股息记录,预计在可预见的未来不会支付普通股的任何股息。
稀释
公司未来活动的财务风险将在很大程度上由普通股购买者承担。如果公司出于融资目的从库房发行普通股,购买者将遭受额外稀释,公司的控制权可能发生变化。
快速的技术变革
公司业务受制于快速的技术变革。未能跟上这些变化可能会对公司的业务产生不利影响。公司受制于医疗健康业务经营企业的风险。公司所处市场的特点是技术快速变化、行业标准不断演变、新服务和产品频繁发布、推出和增强、客户需求不断变化。因此,对公司股票的投资具有高度投机性,只适合于认识到所涉及的高风险并能够承担其投资全损的投资者。
与收购相关的风险
如果出现适当的机会,公司可能会收购公司认为具有战略意义的业务、技术、服务或产品。本公司目前并无就任何其他重大收购事项达成谅解、承诺或协议,且目前并无进行任何其他重大收购事项。无法保证公司将能够成功识别、谈判或为未来的收购提供资金,或将此类收购与其当前业务整合。将收购的业务、技术、服务或产品整合到公司的过程可能会导致不可预见的经营困难和支出,并可能吸收管理层的大量关注,否则这些关注将可用于公司业务的持续发展。未来的收购可能导致潜在的稀释性发行股本证券、产生债务、或有负债和/或与商誉和其他无形资产相关的摊销费用,这可能对公司的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。未来对其他业务、技术、服务或产品的任何此类收购可能需要公司获得额外的股权或债务融资,而这些融资可能无法以对公司有利的条款获得,或者根本无法获得,而此类融资如果可以获得,可能会稀释。
经济环境
如果失业率、利率或通货膨胀达到影响消费趋势的水平,进而影响公司未来的销售和盈利能力,公司的运营可能会受到经济环境的影响。
全球经济风险
持续的经济问题和全球资本市场的低迷,普遍加大了通过股权或债务融资筹集资金的难度。获得融资的机会受到了持续的全球经济风险的负面影响。因此,公司在满足发展和未来运营成本要求方面存在流动性风险。这些因素可能会影响公司在未来以对公司有利的条件筹集股权或获得贷款和其他信贷融资的能力。如果不确定的市场条件持续存在,公司筹集资金的能力可能会受到损害,这可能对公司的经营和公司股票的交易价格产生不利影响。
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国际冲突
俄罗斯入侵乌克兰的持续影响、硅谷银行等金融机构倒闭、美国特朗普新政府领导下的政治和经济不确定性,以及由此导致的全球经历的通胀和利率措施,以及各国央行采取的某些反制措施的影响,可能会对公司产生不利影响。特别是,美国与其他国家(包括加拿大)未来在贸易政策、条约和关税方面的关系继续存在重大不确定性,全球股市经历了较大波动。这些事态发展,或认为其中任何一种情况都可能发生的看法,可能对全球经济状况和全球金融市场的稳定产生重大不利影响,并可能显着减少全球贸易,特别是受影响国家与美国之间的贸易。这些因素中的任何一个都可能对全球或加拿大经济产生负面影响,并对公司的业务、财务状况和经营业绩产生负面影响。
金融风险敞口
公司可能存在与其经营所在的每个国家的货币相关的不同程度的财务风险敞口。与货币和汇率波动相关的金融风险敞口水平将取决于公司对冲这类风险的能力或其他保护机制。
吸引和留住高级管理人员和关键科研人员
公司的成功取决于能否持续吸引、留住、激励高素质的管理、临床、科研人才,并与领先的学术机构、公司、思想领袖发展和保持重要关系。该公司首席执行官艾伦·大卫杜夫(Allen Davidoff)对公司的日常事务行使重大控制权。该公司依靠Davidoff博士与第三方和承包商合作经营业务。
分部报告
我们在一个部门看待我们的运营和管理我们的业务,这是生物制药的开发和商业化,最初专注于痛风和进行性肾脏疾病的治疗。
趋势信息
除其他地方披露的情况外,我们不知道有任何合理可能对我们的净收入、持续经营收入、盈利能力、流动性或资本资源产生重大影响的趋势、不确定性、要求、承诺或事件,或导致所报告的财务信息不一定表明未来的经营业绩或财务状况。
管理层对财务报表的责任
公司管理层负责财务报表和MD & A的列报和编制。MD & A是根据证券监管机构的要求准备的,包括加拿大证券管理局的National Instrument 51-102。
MD & A中的财务报表和信息必然包括基于对当前事件和交易的预期影响的知情判断和估计并适当考虑重要性的金额。此外,在编制财务信息时,我们必须对上述要求进行解释,确定所包含信息的相关性,并做出影响所报告信息的估计和假设。MD & A还包括有关当前交易和事件的影响、流动性和资本资源来源、运营趋势、风险和不确定性的信息。未来的实际结果可能与我们目前对这些信息的评估存在重大差异,因为未来的事件和情况可能不会像预期的那样发生。
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对财务报告的内部控制
披露控制和程序
披露控制和程序旨在合理保证公司在其年度申报、临时申报或根据证券法提交或提交的其他报告中要求披露的信息在证券法规定的时间段内记录、处理、汇总和报告,并包括旨在确保公司在其年度申报、临时申报或根据证券法提交或提交的其他报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层的控制和程序,酌情包括其首席执行官和首席财务官,以便及时就要求的披露作出决定。
财务报告的内部控制
管理层设计并实施财务报告内部控制,为财务报告的可靠性和按照国际财务报告准则编制财务报表提供合理保证。
公司对财务报告的内部控制包括与维护记录相关的政策和程序,这些记录以合理的细节准确和公平地反映资产的交易和处置;提供合理保证,交易记录是必要的,以允许根据国际财务报告准则编制财务报表,并且收支仅根据公司管理层和董事的授权进行;并就防止或及时发现可能对财务报表产生重大影响的资产的未经授权的收购、使用或处置提供合理保证。
截至2025年6月30日,除下文讨论的缓解弱点步骤外,该期间的披露控制和程序以及财务报告内部控制没有任何重大变化。包括首席执行官和首席财务官在内的管理层已评估了公司披露控制和程序以及财务报告内部控制的设计和运作的有效性。截至2025年6月30日,首席执行官和首席财务官各自得出结论,如National Instrument 52-109 –发行人年度和中期申报中的披露认证中所定义的公司披露控制和程序以及财务报告内部控制现已到位,以实现其设计的目的。年度审计期间发现的重大缺陷已得到解决,并已实施新流程以减少任何相关风险。然而,对这些重大弱点的更正尚未经过测试或审计,新的控制措施仅实施了短暂时间,其有效性尚未得到证明。这份MD & A和相关财务报表的读者应该考虑到这一点。重大缺陷是指财务报告内部控制的缺陷或控制缺陷的组合,以致存在无法及时预防或发现年度或中期财务报表重大错报的合理可能性。财务报告的内部控制由于其固有的局限性,只能提供合理的保证,可能无法防止或发现错报。此外,对未来期间的任何有效性评估的预测都受到以下风险的影响:由于条件的变化,控制可能变得不充分,或者政策或程序的遵守程度可能恶化。用于评估公司财务报告内部控制设计和运作有效性的控制框架是由Treadway委员会发起组织委员会发布的2013年内部控制–综合框架。
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财务报告内部控制的变化
在本MD & A涵盖的期间内,公司对财务报告的内部控制和程序的设计没有发生任何对公司财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化,除了为解决上文讨论的已识别的重大弱点所做的工作。
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