附件 99.1

新闻发布

Aldeyra Therapeutics收到美国食品药品监督管理局ADX-2191用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的特别方案评估协议信函

马萨诸塞州列克星敦，2025年6月26日– Aldeyra Therapeutics, Inc.（纳斯达克：ALDX）（Aldeyra）今天宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于ADX-2191（甲氨蝶呤注射液，USP）的特别协议评估协议信函，该药物是一种在研候选药物，用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL），这是一种罕见且可能致命的癌症，目前缺乏FDA批准的疗法。

“原发性玻璃体视网膜淋巴瘤今天可以通过玻璃体内注射复方甲氨蝶呤进行超标准治疗，”Aldeyra总裁兼首席执行官、医学博士Todd C. Brady表示。“ADX-2191是一种新型的、与玻璃体兼容的甲氨蝶呤制剂，专为眼内注射而设计，相对于复配而言，它可能允许减少注射量。”

基于2022年12月与FDA的新药申请（NDA）会议，Aldeyra提交了ADX-2191用于治疗PVRL的基于文献的NDA，并于2023年3月被接受优先审评。2023年6月，Aldeyra收到了一封完整的回复信，信中称现有文献不足以证明疗效，需要进行充分且对照良好的试验才能获得批准。FDA随后同意，除了文献参考之外的单一临床试验将足以支持NDA重新提交。

特别方案评估中提出的临床试验将比较多达20名患者在治疗30天后的癌细胞清除率，按照1：1随机分配接受单次眼内注射或8次眼内注射ADX-2191。甲氨蝶呤注射频率与PVRL患者癌细胞清除率有关，^[1]并且平均需要大约五次注射才能实现癌细胞清除。^[2]该临床试验预计将于2025年下半年开始，并于2026年结束。

关于ADX-2191

ADX-2191（甲氨蝶呤注射液，USP）是一种无菌、非复合的甲氨蝶呤玻璃体内制剂，用于潜在治疗特定的罕见视网膜疾病，包括原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性。ADX-2191玻璃体内制剂不含防腐剂，设计为玻璃体相容，并针对辅料成分、粘度、密度、强心度、pH值、浓度和给药体积进行了优化。ADX-2191获得FDA孤儿药指定，用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性。

关于原发性玻璃体视网膜淋巴瘤

原发性玻璃体视网膜淋巴瘤是一种罕见的、侵袭性的、可能致命的视网膜癌症，在美国每年约有300至600名患者确诊。新确诊患者的中位生存期不到五年。目前没有获得批准的治疗方法，尽管玻璃体内注射复方甲氨蝶呤代表了目前的护理标准。

关于Aldeyra

Aldeyra Therapeutics是一家生物技术公司，致力于发现旨在治疗免疫介导和代谢疾病的创新疗法。我们的方法是开发调节蛋白质系统的药物，而不是直接抑制或激活单一的蛋白质靶点，目标是同时优化多个途径，同时最大限度地减少毒性。我们的候选产品包括RASP（活性醛类）调节剂ADX-629、ADX-248、ADX-743、ADX-631、ADX-246，以及用于潜在治疗全身和视网膜免疫介导和代谢疾病的化学相关分子。我们的后期候选产品是reproxalap，一种用于潜在治疗干眼病和过敏性结膜炎的RASP调节剂，以及ADX-2191，一种用于潜在治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性的玻璃体内甲氨蝶呤的新配方。

安全港声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于有关Aldeyra未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于有关以下方面的陈述：ADX-2191的目标、机会和潜力；ADX-2191的任何临床试验的结果和时间；以及FDA接受、审查或批准ADX-2191的潜在NDA重新提交的结果和时间，以及预期将包含在此类潜在重新提交的NDA中的数据的充分性。Aldeyra打算将这些前瞻性陈述纳入1934年《证券交易法》第21E条和1995年《私人证券诉讼改革法案》所载前瞻性陈述的安全港条款。在某些情况下，您可以通过“可能”、“可能”、“将”、“目标”、“打算”、“应该”、“可能”、“可以”、“将”、“预期”、“相信”、“预期”、“项目”、“在轨道上”、“计划”、“目标”、“设计”、“估计”、“预测”、“考虑”、“可能”、“潜在”、“继续”、“进行中”、“目标”、“计划”或这些术语的否定，以及旨在识别前瞻性陈述的类似表述。此类前瞻性陈述基于当前的预期，其中涉及风险、环境变化、假设和不确定性。Aldeyra处于早期发展阶段，可能永远不会有任何产品产生可观的收入。Aldeyra的所有开发时间表可能会根据招聘率、监管审查、临床前和临床结果、资金以及其他可能延迟临床试验的启动、注册或完成的因素进行调整。可能导致实际结果与Aldeyra前瞻性陈述中反映的结果存在重大差异的重要因素包括，除其他外，Aldeyra临床试验的注册、开始和完成的时间、Aldeyra及其开发合作伙伴进行的临床前研究和临床试验的时间和成功；延迟或未能获得Aldeyra候选产品的监管批准，包括由于FDA不接受Aldeyra的监管文件，发布完整的回复信，或要求在审查或批准此类申报之前或与重新提交此类申报有关的额外临床试验或数据；维持对Aldeyra产品候选者的监管批准的能力，以及任何批准产品的标签；从临床前或临床试验中观察到的先前结果，例如安全性、活性或效果持久性的信号，将无法在正在进行或未来的研究或临床试验中复制或不会继续的风险，这些研究或临床试验涉及Aldeyra产品候选者的临床试验侧重于相同或不同的适应症；范围、进展、扩展，以及开发和商业化Aldeyra候选产品的成本；不确定Aldeyra是否有能力（单独或与他人一起）商业化并在获得监管批准后获得Aldeyra候选产品的补偿，如果有的话；潜在市场的规模和增长情况以及Aldeyra候选产品的定价以及服务这些市场的能力；Aldeyra对Aldeyra的费用和未来收入的预期，未来收入的时间安排，Aldeyra现金资源的充足或使用情况以及额外融资的需求；Aldeyra的任何候选产品的市场接受率和程度；Aldeyra对竞争的预期；Aldeyra的预期增长战略；Aldeyra吸引或留住关键人员的能力；Aldeyra的商业化、营销和制造能力及战略；Aldeyra建立和维持发展合作伙伴关系的能力；Aldeyra成功将收购整合到其业务中的能力；Aldeyra对联邦、州和外国监管要求的预期；政治、经济、法律、社会和健康风险、公共卫生措施以及战争或其他军事行动，可能影响Aldeyra的业务或全球经济；美国和外国的监管发展；Aldeyra为其候选产品获得和维护知识产权保护的能力；Aldeyra业务及其经营所在市场的预期趋势和挑战；以及Aldeyra截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告和Aldeyra截至2025年3月31日止季度的10-Q表格季度报告的“风险因素”和“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”部分中描述的其他因素， 这些文件已在美国证券交易委员会（SEC）存档，可在SEC网站https://www.sec.gov/上查阅。其他因素可能会在Aldeyra截至2025年6月30日的季度10-Q表格季度报告中的那些部分中描述，该报告预计将于2025年第三季度向SEC提交，以及Aldeyra向SEC提交的其他文件。

除了上述以及Aldeyra向SEC提交的其他文件中描述的风险之外，其他未知或不可预测的因素也可能影响Aldeyra的业绩。无法保证任何前瞻性陈述，实际结果可能与此类陈述存在重大差异。本新闻稿中的信息仅在本新闻稿发布之日提供，除法律要求外，Aldeyra不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。

投资者&媒体联系人：