附件 99.1
Regulus Therapeutics报告2024年第三季度财务业绩和最近更新
完成RGLS8429治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）1b期多次递增剂量（MAD）临床试验第四队列入组
展示了一张海报，重点展示了正在美国肾脏病学会（ASN）肾脏周上进行的RGLS8429治疗ADPKD的MAD研究数据
有望在年底前召开第一阶段结束会议
截至2024年第三季度，现金、现金等价物和投资为8730万美元；现金跑道进入2026年上半年
圣迭戈，2024年11月7日– Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克：RGLS）是一家专注于发现和开发靶向microRNA的创新药物（“公司”或“Regulus”）的生物制药公司，该公司今天公布了财务业绩，并提供了截至2024年9月30日的第三季度的公司更新。
“我们一直专注于快速进展的RGLS8429，用于ADPKD的潜在治疗，并很高兴地宣布，我们上个月完成了1b期MAD研究的第四个也是最后一个队列的入组。Regulus首席执行官Jay Hagan表示：“我们的团队继续充满活力，这不仅是因为我们迄今为止在临床上看到的积极结果，还因为最近我们有机会与更广泛的肾病学界互动，并在最近的会议上展示RGLS8429。”“在我们迈向年底和2025年的过程中，我们处于有利地位。我们预计将在2025年初分享RGLS8429在ADPKD中的1b期MAD研究中来自第四组的大量患者的初步顶线数据。”
程序更新
ADPKD用RGLS8429：2024年10月，公司宣布完成ADPKD用RGLS8429 1b期MAD研究的第四组患者入组。第四个队列中的患者正在接受开放标签的300mg固定剂量RGLS8429，每隔一周给药三个月，该公司计划在2025年初分享大量这些患者的一线数据。
Regulus此前在1b期MAD研究中分享了前三个基于体重的队列的积极顶线数据，这些数据显示了基于尿多囊蛋白（PC1和PC2）增加的机械剂量反应的证据，以及探索性成像分析显示身高调整后的总肾容量（htTKV）的平均减少，这是将在第四个队列和潜在的关键3期试验中进行评估的关键测量。该公司仍有望在2024年底前与美国食品药品监督管理局（FDA）举行第一阶段会议。
企业亮点
在ASN肾脏周上展示了公司正在进行的RGLS8429治疗ADPKD研究的最新海报：海报“RGLS8429可增加ADPKD患者的尿PC1和PC2，并可能降低经高度调整的ADPKD患者的总肾容量（htTKV）”，展示了公司正在进行的RGLS8429治疗ADPKD临床研究中前三个基于体重的队列的数据。海报中分享的数据提供了剂量响应性RGLS8429对PC1和PC2的机制活性的临床证明，并突出了探索性分析，该分析表明在相对较短的治疗期内，在2和3mg/kg剂量下降低了htTKV。这些发现验证了RGLS8429被设计用于抑制的miR-17作为ADPKD的潜在治疗靶点。
在寡核苷酸治疗学会年会上展示了创建RGLS8429的路径海报：海报题为“破译并克服抗mIR寡核苷酸RGLS4326的脱靶AMPAR抑制”，概述了公司在慢性毒性研究期间非临床观察到剂量限制性中枢神经系统（CNS）相关毒性后，从上一代分子RGLS4326到当前化合物RGLS8429的转变。通过用腺嘌呤切换3’端鸟嘌呤，Regulus的下一代抗miR-17，RGLS8429，在保持对靶向miR-17的效力的同时，没有脱靶AMPA-受体相互作用和CNS毒性。这些发现显示了某些核碱基改变可能对寡核苷酸的整体轮廓产生的影响，并支持RGLS8429的临床开发。
代表得克萨斯大学西南医学中心（“UTSW”）与得克萨斯大学系统董事会订立专利及技术许可协议（“UTSW协议”）。协议授予公司UTSW关于靶向治疗ADPKD的miR-17产品的共同拥有专利权的权利。根据该协议，Regulus获得了一项独家、含版税的全球许可，拥有分许可权利，包括根据该专利制造、分销、使用、进口、营销和销售产品的能力（“专利权”）。根据本协议授予的额外非排他性、含特许权使用费的全球许可授予公司在实现专利权所需的技术信息、专有技术、工艺和其他类似技术权利方面的权利。作为协议中获得的权利的交换，公司同意支付相当于62,500美元的前期许可费，外加UTSW产生的某些专利费用的补偿。此外，公司同意在实现某些临床、监管和商业里程碑时向UTSW支付特定款项。
财务业绩
现金、现金等价物和有价证券：截至2024年9月30日，Regulus拥有8730万美元的现金、现金等价物和短期投资。
研发（R & D）费用：截至2024年9月30日止三个月和九个月的研发费用分别为1130万美元和2570万美元，而2023年同期分别为550万美元和1540万美元。这些金额反映了与推进我们的临床和临床前管道相关的内部和外部成本。
一般和行政（G & A）费用：截至2024年9月30日的三个月和九个月，一般和行政费用分别为390万美元和1060万美元，而2023年同期分别为260万美元和740万美元。这些金额反映了与人员相关的和持续的一般业务运营成本。
净亏损：截至2024年9月30日的三个月和九个月的净亏损分别为1410万美元或每股0.21美元（基本和稀释后）和3360万美元或每股0.63美元（基本和稀释后），而2023年同期的净亏损分别为780万美元或每股0.40美元（基本和稀释后）和2200万美元或每股1.19美元（基本和稀释后）。
关于ADPKD
由PKD1或PKD2基因突变引起的常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的人类单基因疾病之一，也是终末期肾病的主要原因。这种疾病的特点是主要在肾脏发展出多个充满液体的囊肿，在肝脏和其他器官的发展程度较低。过度的肾囊肿细胞增殖，一个中心病理特征，最终导致大约50%的ADPKD患者在60岁时出现终末期肾病。仅在美国就有大约16万人被诊断出患有这种疾病，估计全球流行率为400-700万。
关于RGLS8429
RGLS8429是一种新型的、用于治疗ADPKD的下一代寡核苷酸，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏。RGLS8429的给药在临床前模型中显示出肾功能、大小和其他疾病严重程度测量的明显改善。Regulus宣布于2022年9月完成1期SAD研究。1期SAD研究表明，RGLS8429具有良好的安全性和PK特征。RGLS8429耐受性良好，没有报告严重不良事件，在测试的四个剂量中，血浆暴露近似线性。在1b期MAD研究中，Regulus公布了2023年9月第一组患者、2024年3月第二组患者和2024年6月第三组患者的顶线数据。Regulus于2024年10月完成了第四组患者的入组。第四组的患者正在接受开放标签的300mg固定剂量的RGLS8429，每隔一周给药三个月。
关于Regulus
Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克：RGLS）是一家专注于发现和开发靶向microRNA的创新药物的生物制药公司。Regulus利用其寡核苷酸药物发现和开发专业知识，在microRNA领域开发了一条与丰富的知识产权资产相辅相成的管道。Regulus将公司总部设在加利福尼亚州的圣地亚哥。
前瞻性陈述
本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括与公司的RGLS8429计划和临床前管道相关的陈述，RGLS8429可能有资格获得加速批准途径的可能性，可能为患者实现治疗疗效和临床转化，报告中期或一线数据的预期时间，以及其他临床前和临床活动的时间和未来发生。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“将”、“目标”、“潜在”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Regulus当前的预期，涉及的假设可能永远不会实现，或者可能被证明是不正确的。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，这些风险包括但不限于：我们为发现和开发药物而采取的方法是新颖的，可能永远不会导致产品可上市，初步或一线结果是基于对关键疗效和安全性数据的初步分析，此类数据可能会在对与临床试验相关的数据进行更全面的审查后发生变化，并且可能不代表未来的结果，FDA没有将RGLS8429指定为加速批准途径，此类指定可能不会导致更快的开发、监管审查或批准过程，也不会增加RGLS8429获得上市批准的可能性、临床前和临床研究可能不会成功的风险、与监管审查和批准相关的风险、与我们依赖第三方合作者和其他第三方相关的风险、与知识产权相关的风险、与发现、开发和商业化作为人类治疗剂安全有效的药物的过程相关的风险，额外毒理学数据可能是负面的风险，以及与我们成功获得和部署资本的能力相关的风险。这些风险和其他风险在Regulus提交给美国证券交易委员会的文件中有更详细的描述，包括在该公司网站或www.sec.gov上提供的Regulus季度报告表格10-Q的“风险因素”标题下。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在发表之日发表。Regulus不承担更新此类声明以反映在做出声明之日之后发生的事件或存在的情况的义务。
投资者关系联系人：
Cris Calsada
首席财务官
858-202-6376
ccalsada@regulusrx.com
媒体联系人：
莎拉·萨顿
Argot Partners
212-600-1902
regulus@argotpartners.com
Regulus Therapeutics Inc.
精选财务信息
简明运营报表
（单位：千，份额和每股数据除外）
| 三个月结束 9月30日， |
九个月结束 9月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 营业费用： |
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| 研究与开发 |
11,347 | 5,488 | 25,625 | 15,389 | ||||||||||||
| 一般和行政 |
3,863 | 2,637 | 10,599 | 7,420 | ||||||||||||
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| 总营业费用 |
15,210 | 8,125 | 36,294 | 22,809 | ||||||||||||
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| 经营亏损 |
(15,210 | ) | (8,125 | ) | (36,294 | ) | (22,809 | ) | ||||||||
| 其他收入，净额 |
1,148 | 301 | 2,728 | 834 | ||||||||||||
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| 所得税前亏损 |
(14,062 | ) | (7,824 | ) | (33,566 | ) | (21,975 | ) | ||||||||
| 所得税费用 |
— | — | (1 | ) | (1 | ) | ||||||||||
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| 净亏损 |
$ | (14,062 | ) | $ | (7,824 | ) | $ | (33,567 | ) | $ | (21,976 | ) | ||||
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| 其他综合损失： |
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| 短期投资未实现收益，净额 |
207 | — | 120 | — | ||||||||||||
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| 综合损失 |
(13,855 | ) | (7,824 | ) | (33,447 | ) | (21,976 | ) | ||||||||
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| 每股净亏损，基本及摊薄 |
$ | (0.21 | ) | $ | (0.40 | ) | $ | (0.63 | ) | $ | (1.19 | ) | ||||
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| 用于计算基本和稀释每股净亏损的加权平均股份： |
65,471,132 | 19,628,815 | 53,272,582 | 18,535,209 | ||||||||||||
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| 9月30日， 2024 |
12月31日， 2023 |
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| 现金、现金等价物和短期投资 |
$ | 87,309 | $ | 23,767 | ||||
| 总资产 |
93,763 | 30,750 | ||||||
| 定期贷款，减发债成本 |
— | 1,334 | ||||||
| 股东权益 |
86,805 | 21,187 | ||||||