附件 99.1
PTC Therapeutics提供公司更新
并报告2026年第一季度财务业绩
– 2026年第一季度总收入2.73亿美元，其中包括2.26亿美元的产品收入，支持2026年全年指引上调–
– Global Sephience™（sepiapterin）上市势头持续2026年第一季度营收1.25亿美元环比增长36% –
–对votoplam的PIVOT-HD扩展研究进行24个月的中期分析得出积极的顶线结果，支持正在进行的全球3期INVEST-HD研究和潜在的监管相互作用–
–根据FDA的反馈，将于2026年第三季度启动开放标签伐替喹酮注册研究–
新泽西州沃伦市，2026年5月7日– PTC Therapeutics，Inc.（NASDAQ：PTCT）今天公布了截至2026年3月31日的第一季度公司更新和财务业绩。
首席执行官Matthew B. Klein医学博士表示：“我们在2026年开局强劲，本季度收入表现出色，这支持了我们上调全年产品收入指引。”“随着更多国家为全球发射做出贡献，Sephience发射继续保持强劲势头，在美国和国际上的势头都在增长。”
主要企业更新
| ● | 2026年Q1总收入2.73亿美元，产品收入2.26亿美元 |
| ● | Sephience全球首发延续强劲势头 |
| o | 2026年Q1营收1.25亿美元，其中美国营收1.12亿美元，除美国外营收1300万美元，较2025年Q4增长36% |
| o | 全球共有1,244名接受商业治疗的患者a截至2026年3月31日 |
| o | 美国患者起始表持续强劲节奏，过去几个月每月约140例，本季度突破1500例大关 |
| o | 2026年Q1在日本进行首次商业销售，预计2026年年底收入将来自多达30个国家 |
| ● | 口服小分子剪接剂votoplam的PIVOT-HD长期延伸研究的24个月中期分析于2026年4月报告了积极的顶线结果 |
| o | 与自然历史队列相比，第2阶段参与者对CUHDRS的剂量依赖性获益，在10毫克剂量下疾病进展减慢52% |
| o | 持续良好的安全性和耐受性，没有与治疗相关的NFL峰值 |
| o | PTC和诺华将完成数据审查并就潜在的监管互动达成一致 |
| o | 调查结果支持正在进行的全球第三阶段投资-诺华领导的votoplam的高清研究 |
| o | 首例患者在3期INVEST-HD研究中给药，触发诺华在2026年Q2向PTC支付5000万美元的里程碑付款 |
| ● | 2026年4月与FDA举行C型会议，讨论伐替醌研究，以支持弗里德赖希共济失调项目的NDA重新提交 |
| o | 根据会议讨论和书面反馈，PTC预计将在2026年第三季度启动使用匹配的自然历史控制的开放标签研究 |
| o | 主要终点将是mFARS从基线到24个月的变化 |
2026年第一季度财务摘要
| ● | 2026年第一季度产品净收入和特许权使用费收入总额为2.724亿美元，而2025年第一季度为1.899亿美元。 |
| ● | 2026年第一季度，整个商业投资组合的产品净收入总额为2.256亿美元，而2025年第一季度为1.534亿美元，增长了47%。 |
| ● | Sephience 2026年第一季度净产品收入为1.246亿美元，与2025年第四季度相比增长36%。 |
| ● | Translarna™（ataluren）2026年第一季度的净产品收入为5900万美元，而2025年第一季度的净产品收入为8620万美元。Translarna 2026年第一季度营收包括来自巴西的一笔大额政府采购订单。 |
| ● | Emflaza®（DeFlazacort）2026年第一季度的净产品收入为2150万美元，而2025年第一季度的净产品收入为4780万美元，原因是持续的仿制药侵蚀。 |
| ● | 罗氏报告Evrysdi®（risdiplam）销售额约为4.64亿瑞士法郎，导致2026年第一季度PTC的特许权使用费收入为4680万美元，而2025年第一季度PTC的特许权使用费收入为3640万美元。 |
| ● | 基于美国通用会计准则（公认会计原则），2026年第一季度GAAP研发费用为1.009亿美元，而2025年第一季度为1.090亿美元。 |
| ● | 2026年第一季度非美国通用会计准则研发费用为8970万美元，不包括1110万美元的非现金、股票薪酬费用，而2025年第一季度为1.003亿美元，不包括870万美元的非现金、股票薪酬费用。 |
| ● | 2026年第一季度GAAP SG & A费用为8620万美元，2025年第一季度为8100万美元。 |
| ● | 2026年第一季度非GAAP SG & A费用为7390万美元，不包括1230万美元的非现金、股票薪酬费用，而2025年第一季度为7160万美元，不包括940万美元的非现金、股票薪酬费用。 |
| ● | 2026年第一季度净亏损为280万美元，而2025年第一季度的净收入为8.666亿美元。 |
| ● | 截至2026年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为18.925亿美元，而2025年12月31日为19.454亿美元。 |
| ● | 截至2026年3月31日，已发行和流通在外的股份为82,882，024。 |
PTC更新2026年全年财务指导
| ● | 产品总收入指引上调至7.5亿至8.5亿美元，预期总收入为10.8至11.8亿美元 |
| ● | GAAP研发和SG & A费用指引仍为7.75-8.15亿美元 |
| ● | 非GAAP研发和SG & A费用指引仍为6.8-7.2亿美元，不包括估计的9500万美元非现金、股票薪酬费用 |
非GAAP财务指标
在这份新闻稿中，PTC的财务业绩是根据GAAP并使用某些非GAAP财务指标提供的。特别是，非GAAP研发和SG & A费用财务指标不包括非现金、基于股票的薪酬费用。提供这些非GAAP财务指标是对根据GAAP报告的财务指标的补充，因为管理层在评估和确定运营趋势时使用了这些非GAAP财务指标。管理层认为，这些非公认会计准则财务指标通过为PTC的历史和预计经营业绩以及公司的未来前景提供更大的透明度，对投资者和PTC财务报表的其他用户很有用。非GAAP财务指标不能替代根据GAAP编制的财务指标。下表列出了非GAAP财务指标与其各自最接近的等效GAAP财务指标的数量调节。
Ptc Therapeutics, Inc.
综合业务报表
（单位：千，份额和每股数据除外）
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截至3月31日的三个月， |
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2026 |
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2025 |
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收入： |
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净产品收入 |
$ |
225,573 |
|
$ |
153,426 |
|
协作和许可收入 |
|
143 |
|
986,231 |
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|
版税收入 |
|
46,835 |
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36,439 |
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总收入 |
272,551 |
|
1,176,096 |
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||
营业费用： |
|
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产品、协作和许可销售成本，不包括收购的无形资产摊销 |
28,028 |
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12,862 |
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收购无形资产的摊销 |
11,581 |
|
3,798 |
|
||
研发（1） |
100,873 |
|
108,973 |
|
||
销售，一般和行政（2） |
86,183 |
|
80,961 |
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||
或有对价公允价值变动 |
- |
|
(800) |
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||
有形资产减值和交易损失，净额 |
|
927 |
|
|
77 |
|
总营业费用 |
227,592 |
|
205,871 |
|
||
经营收入 |
44,959 |
|
970,225 |
|
||
利息支出，净额 |
(49,030) |
|
(34,092) |
|
||
其他收入（费用），净额 |
1,609 |
|
(6,305) |
|
||
所得税费用前（亏损）收入 |
(2,462) |
|
929,828 |
|
||
所得税费用 |
(347) |
|
(63,266) |
|
||
归属于普通股股东的净（亏损）收入 |
$ |
(2,809) |
|
$ |
866,562 |
|
|
|
|
|
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||
加权平均流通股： |
|
|
|
|
||
基本（股） |
82,521,023 |
|
78,115,836 |
|
||
稀释（股份） |
82,521,023 |
|
|
86,385,922 |
|
|
每股净（亏损）收益—基本（美元/股） |
$ |
(0.03) |
|
$ |
11.09 |
|
每股净（亏损）收益——摊薄（美元/股） |
$ |
(0.03) |
|
$ |
10.04 |
|
|
|
|
|
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||
（一）研发对账 |
|
|
|
|
||
GAAP研发 |
$ |
100,873 |
|
$ |
108,973 |
|
减：股份补偿费用 |
11,129 |
|
8,663 |
|
||
Non-GAAP研发 |
$ |
89,744 |
|
$ |
100,310 |
|
|
|
|
|
|
||
（二）销售、一般和行政和解 |
|
|
|
|
||
GAAP销售、一般和行政 |
$ |
86,183 |
|
$ |
80,961 |
|
减：股份补偿费用 |
12,292 |
|
9,397 |
|
||
Non-GAAP销售、一般和行政 |
$ |
73,891 |
|
$ |
71,564 |
|
|
|
|
|
|
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Ptc Therapeutics, Inc.
合并资产负债表摘要
（单位：千，共享数据除外）
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3月31日， |
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2025年12月31日 |
||
现金、现金等价物和有价证券 |
$ |
1,892,463 |
|
$ |
1,945,371 |
总资产 |
$ |
2,869,104 |
|
$ |
2,898,767 |
|
|
|
|
|
|
总债务 |
$ |
286,937 |
|
$ |
286,631 |
递延收入总额 |
|
498 |
|
|
2,040 |
出售未来特许权使用费的总负债 |
|
2,327,230 |
|
|
2,308,366 |
负债总额 |
$ |
3,049,569 |
|
$ |
3,104,080 |
|
|
|
|
|
|
股东赤字总额（2026年3月31日和2025年12月31日已发行和流通普通股分别为82,882，024和81,474，366股） |
$ |
(180,465) |
|
$ |
(205,313) |
总负债和股东赤字 |
$ |
2,869,104 |
|
$ |
2,898,767 |
|
|
|
|
|
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GAAP与Non-GAAP的对账
预计2026年全年研发和SG & A费用
（百万）
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范围低端 |
|
范围高端 |
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预计GAAP研发和SG & A费用 |
$ |
775 |
|
$ |
815 |
减：预计非现金、基于股票的补偿费用 |
95 |
|
95 |
||
预计的非GAAP研发和SG & A费用 |
$ |
680 |
|
$ |
720 |
|
|
|
|
|
|