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附件 99.1

 

1 传奇生物公司介绍2025年6月

 

 

2免责声明本演示文稿由传奇生物技术公司(“传奇生物”或“公司”)仅供参考,并不包含与公司有关的所有相关信息。本演示文稿中讨论的正在调查的药剂和/或用途的安全性和有效性尚未确定,但先前从相关卫生当局收到的上市许可特别规定的范围除外。此外,对于研究药物和/或用途,公司无法保证卫生当局批准或此类药物和/或用途将在任何国家商业化。本演示文稿中包含的某些信息和在本演示文稿期间作出的口头陈述与研究、出版物、调查和从第三方来源以及传奇生物自己的内部估计和研究获得的其他数据有关或基于这些信息。虽然传奇生物相信这些第三方来源在本演示文稿发布之日是可靠的,但其并未独立核实,也不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。虽然传奇生物认为其内部研究是可靠的,但此类研究尚未得到任何独立来源的验证。本演示文稿中有关未来预期、计划和前景的陈述,以及有关非历史事实事项的任何其他陈述,构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。这些声明包括但不限于与传奇生物的战略和目标有关的声明;与CARVYKTI有关的声明®(ciltacabtagene autoleucel;cilta-cel),包括CARVYKTI患者人群®,传奇生物对CARVYKTI的预期®,包括对CARVYKTI的制造业预期®;以及关于CARVYKTI监管提交的声明®,与传奇生物实现营业利润的能力有关的报表;与传奇生物为其运营提供资金到2026年的能力以及传奇生物在2026年不包括未实现外汇损失的营业利润的预期实现情况有关的报表;向FDA提交此类文件的进展情况,EMA和其他监管部门;临床试验的预期结果和时间安排;传奇生物对推进其管道和产品组合的预期;以及传奇生物候选产品的潜在益处。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表述旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素,实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。传奇生物的预期可能受到(其中包括)新医药产品开发过程中涉及的不确定性;意外的临床试验结果,包括对现有临床数据或意外的新临床数据进行额外分析的结果;意外的监管行动或延误,包括要求提供额外的安全性和/或有效性数据或数据分析,或政府一般监管;由于我们的第三方合作伙伴采取的行动或未采取行动而导致的意外延误;因对传奇生物的专利或其他专有知识产权保护提出质疑而产生的不确定性,包括美国诉讼过程中涉及的不确定性;一般的竞争;政府、行业和一般产品的定价以及其他政治压力;以及传奇生物于2025年3月11日向美国证券交易委员会(SEC)提交的截至2024年12月31日止年度的20-F表格年度报告中“风险因素”部分讨论的其他因素以及传奇生物向SEC提交的其他文件。如果这些风险或不确定性中的一项或多项成为现实,或者基础假设被证明不正确,实际结果可能与本演示文稿中描述的预期、相信、估计或预期的结果存在重大差异。本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述仅在本演示文稿发布之日发表。无论由于新信息、未来事件或其他原因,传奇生物特别不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

 

 

311血液系统恶性肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病领域的管道项目传奇生物 –转变癌症护理1。截至2025年3月31日,CAR-T疗法革命的先行者和领导者2,600名员工450 +专注于具有端到端能力的研发Stand-Single合作伙伴关系强生和诺华$ 1.0B i n现金、现金等价物和定期存款1:LEGN

 

 

4 CARVYKTI®在治愈第一个也是唯一一个CAR-T细胞疗法的道路上被证明是领导者,在多发性骨髓瘤中展示了优于OS与SoC的优势> 6,500名患者接受了全球迄今为止最强的CAR-T上市,自上市以来NTS复合年增长率为79%行业领先1 CHMP2对纳入CARTITUDE-4 CARVYKTI的总体生存获益®label IMWG建议在bi-specifics31之前使用CAR-T疗法。CARVKYTI的净贸易销售复合年增长率为79%,而其他CAR-T发布自推出以来的复合年增长率< 50%。2.欧洲药品管理局人用医药产品委员会3。L.J. Costa等人“国际骨髓瘤工作组免疫治疗委员会关于测序免疫疗法治疗多发性骨髓瘤的建议。”白血病;https://doi.org/10.1038/s41375-024-02482-6

 

 

5多发性骨髓瘤血癌高未满足需求CI,置信区间;PI,蛋白酶体抑制剂;IMiD,免疫调节药物;MM,多发性骨髓瘤;OS,总生存期1。白血病和淋巴瘤学会:https://www.lls.org/sites/default/files/2024-09/PS80_factsbook_2024.pdf。于2025年1月访问。2.Globocan 2022世界概况介绍:世界。https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/population/900-世界-事实-sheet.pdf。于2025年1月访问。3.Gandhi UH,et al.白血病。2019;33:2266 - 75.第3位RD最常见的血癌占所有血液系统癌症的10% 1187,952例2022年全球新增2例抗CD38难治性患者多处难治MM中位OS < 12个月的不良存活结果,≥ 1个PI(s)和/或≥ 1个IMID(s)31.0 0.8 0.6 0.4 0.2 0.00 1020304050个月存活非三重耐火材料比例(n = 57)三重和四重耐火材料(n = 148)五重耐火材料(n = 70)p = 0.002每组中值OS 95% CL中值OS(月)(5.4 – 17.1)11.2非三重耐火材料(7.1 – 11.2)9.2三重和四重耐火材料(3.5 – 7.8)5.6五重耐火材料

 

 

6 Legend与J & J Global Collaboration Worldwide Collaboration and License Agreement to Develop and Commercialize Cilta-cel with J & J,the # 1 Global Multiple Myeloma Market Leader 50/50 United States Europe 50/50 Japan 50/50 working together to realize CARVYKTI’s $ 5B + potential

 

 

7 CARVYKTI®-首个CAR-T在MM中实现OS获益vs SOC肿瘤试验的Gold Standard • O ne-time输液显着延长总生存期和改善生活质量1 • CARVYKTI死亡风险降低45%®VS第i th l依那度胺-难治性MM患者SOC1 – 3后先前LOT 1 •安全性概况与先前分析一致1,2 CARVYKTI®显著改善OS vs SOC 11008060%存活M onths 40200036912151821242730333639424576.4% 63.8% HR(95% CI):0.55(0.39 – 0.79);p = 0.000930个月OS SOC CARVYKTI®中位随访33.6个月1。Mateos等人在来那度胺(Len)-难治性多发性骨髓瘤(MM)中使用ciltacabtagene Autoleucel(Cilta-cel)与标准护理(SoC)的总生存期(OS):3期CARTITUDE-4研究更新。国际骨髓瘤协会2024年年会。2024年9月。2.San-Miguel J,et al. N Engl J Med 2023;389:335-47。OS:总生存期;PFS:无进展生存期;SOC:护理标准;MM:多发性骨髓瘤;LOT:治疗线(s);MNT:运动和神经认知治疗-突发不良事件

 

 

8最大限度地发挥我们的CARVYKTI市场领导力

 

 

9数据来源:企业公开备案。CAR-T新标准推出CARVYKTI®-行业领先提前推出业绩前十二个季度表现优于历史CAR-T自推出以来的季度季度销售额(百万美元)050100150200250300350400Q1 Q2 Q3 Q4 Q5 Q6 Q7 Q8 Q9 Q10 Q11 Q12 Q13 Q13 Q14 Q15 Q16 Q17 Q18 Q19 Q19 Q20 CAR-T疗法的全球销售,按推出的季度(百万美元)Carvykti Kymriah Yescarta Tecartus Breyanzi Abecma 36926331713478103

 

 

1010 + 135%增长vs Q1’24 CARVYKTI®净贸易销售额(百万美元)美国OUS 245555701141401461401672583043180002312131620273151050100150200250300350400Q2 2022 Q3 2022 Q4 2022 Q1 2023 Q2 2023 Q3 2023 Q4 2023 Q4 2023 Q1 2024 Q2 2024 Q4 2024 Q1 2025 →美国环比增长5%主要受制造业表现推动和产能扩张•激活的美国治疗站点数量增加至114个•需求持续强劲,早期线路设置的利用率> 50% → OUS环比增长65%,主要受以下推动:•产能扩张•持续的推出实力,最近在英国、丹麦、以色列、西班牙和比利时推出持续的市场渗透,早期治疗线路的人口代表着持续增长的重要机会H10CARVYKTI®吸收量继续环比增长2同比增长15% 127%美国65% 219% OUS 10% 135%全球1。2025年第一季度对比2024年第一季度;2。2025年第一季度与2024年第一季度本演示文稿仅用于投资者关系目的-不用于产品宣传目的

 

 

11 CARTITUDE-2 1 CARTITUDE-5 2 CARTITUDE-6 3早期行研究改变治疗范式的另一个机会NCT04133636 •全球、多队列研究• cilta-cel在各种临床环境中的II期开放标签研究•积极的、入组的NCT04923893 •全球、随机、注册研究•在未计划ASCT作为初始治疗的NDMM患者中进行VRD后cilta-cel与VRD后RD维持的III期开放标签研究•入组完成NCT05257083 •全球、随机、注册研究• III期开放标签研究在符合移植条件的NDMM患者中比较DVRD后cilta-cel与DVRD后ASCT •入组ASCT、自体干细胞移植;DVRD、达雷妥单抗、硼替佐米、来那度胺、地塞米松;NDMM、新诊断多发性骨髓瘤;VRD、硼替佐米、来那度胺、地塞米松。1.Clinicaltrials.gov:NCT04133636。2.Clinicaltrials.gov:NCT04923893。3.Clinicaltrials.gov:NCT05257083。CARTITUDE-6是一项由欧盟绳索骨髓瘤网络赞助的合作研究。

 

 

12解锁重磅全球市场机遇多位骨髓瘤患者符合CAR-T治疗一线:~52k患者2L至4L:~80k患者5L +:~22k患者1。MHLW是日本的厚生劳动省。2.ANVISA是巴西卫生监管机构,Ag ê ncia Nacional de Vigil â ncia Sanit á ria。2L表示二线。4L表示第四行。5L +表示第五线及更远。亚太地区MHLW1批准4L + MM北美FDA批准2L + MM欧洲EC批准2L + MM南美ANVISA3批准2L + MM

 

 

13门诊管理:关键竞争优势•在门诊环境中广泛使用CARVYKTI是一个关键的差异化因素-独特的延迟CRS 1发病允许提供门诊管理选项,以最好地满足患者需求•患者和护理人员更愿意离开治疗环境,以获得更舒适的环境•为社区环境中增加的2L +患者群体支持医院基础设施•预计到2025年底,大多数CARVKYTI患者将在门诊环境中接受治疗1。CRS –细胞因子释放综合征2。ATC –授权治疗中心~48%~52%治疗设置量:美国门诊住院门诊治疗占CARVYKTI量的比例高达48%。美国115架ATCs 2

 

 

14全球制造业足迹扩大以满足不断增长的全球需求美国设施Raritan,NJ US/EU/JP/ROW Launch/Commercial Site for CARVYKTI®x GMP运营•预计将于2H25批准新的Raritan部分,NJ诺华CMO Site x临床生产于2024年7月开始并开始c商业生产1Q25欧盟设施比利时根特:Tech Lane Future Site for CARVYKTI®x临床生产于25年第一季度开始,•预计在25年第四季度进行商业生产,等待监管部门批准根特,比利时:CARVYKTI的Obelisc商业用地®x临床生产于2024年1月开始,c商业生产于2024年9月开始目前周转时间中位数为30天

 

 

15美国和欧盟CARVYKTI®供应概况1H22 2H22 1H23 2H23 1H24 2H24 1H25 2H25 1H26 2H26 1H27 2H27 202820292030剂量发射设施扩建/工艺优化Raritan槽位提升Obelisc临床+商业在线Tech Lane在线CMO在线Raritan物理扩展设施开足马力•目标在2025年将商业供应翻倍,以实现:• 2025年退出10,000剂年化剂• 2027年退出20,000剂年化剂•在Tech Lane设施启动商业生产,目标是2025年2H •预计2025年2H Raritan设施的新路段批准即将迎来里程碑

 

 

16立足领导地位202220232024适应症扩展深化社区渗透准备1L使用正在进行的数据重新定义MM中的治疗预期4L +批准2L +批准继续市场领先20252026自2022年以来在MM治疗范式中确立地位广泛的真实世界数据预计在即将举行的重大医学会议上的新数据第一且仅批准BCMA靶向疗法在2L + MM全球市场可用性•美国(2L +)•加拿大(2L +)•欧洲(2L +)•巴西(2L +)•预计会有更多的全球提交重要市场机会>全球有资格获得CAR-T IMWG推荐的150,000名MM患者国际骨髓瘤工作组建议在双特异性T细胞接合剂之前对同时为1 CARVYKTI合理候选者的患者进行CAR-T治疗®领先潜在竞争> 4年1。L.J. Costa等人“国际骨髓瘤工作组免疫治疗委员会关于测序免疫疗法治疗多发性骨髓瘤的建议。”白血病;https://doi.org/10.1038/s41375-024-02482-6

 

 

17座建筑下一代CAR-T方案

 

 

18*与杨森的IN协作,强生旗下药企。↓ 1期研究者-启动试验。↓ IND申请已获美国FDA批准。#取决于与诺华制药公司的独家许可协议。被调查的药剂和/或用途的安全性和有效性尚未确定。无法保证这些代理将获得卫生当局的批准或在任何国家可用于被调查的用途。A.此外,由于一些项目仍处于保密状态,某些候选人可能不会被列入这份名单。适应症:ALL:急性淋巴细胞白血病;LCNEC:大细胞神经内分泌癌;MM:多发性骨髓瘤;NDMM:新诊断的多发性骨髓瘤;NHL:非霍奇金淋巴瘤;RRMM:复发或难治性多发性m髓瘤;SCLC:小细胞肺癌靶点:BCMA:B-细胞成熟抗原;DLL3:delta样配体3;GCC:鸟酰环化酶C;GPRC5D:G-蛋白偶联受体,C家族,第5组,D成员自体疗法BCMA导向自体疗法第2阶段第3阶段传奇-2 † RRMM NCT03090659 CARTIFAN-1*RRMM NCT03758417 CARTITUDE-1*RRMM NCT03548207 CARTITUDE-2*MM NCT04133636 CARTITUDE-4*RRMM 1-3先前行NCT04181827 CARTITUDE-5*NDMM移植未打算NCT04923893 CARTITUDE-6*NDMM移植合格NCT05257083 Ciltacabtagene Autoleucel临床研究第1阶段临床前第1阶段NHL ↓/ALL ↓(CD19 x CD20 x CD22)Gastric & PANCREATIC ↓(CLAUDIN 18.2)SCLC & LCNEC ↓ #(DLL3)COLORECTAL ↓(GCC)额外管道资产异基因疗法MM ↓(BCMA)CAR-γ δ T NHL ↓(CD19 X CD20)CAR-γ δ T NHL ↓(CD20)CAR-α β T MM ↓(BCMA)CAR-NK MM ↓(CD19 X GPRC5D),(GPRC5D)autoimmune ↓(CD19 X CD20 X CD22)autoimmune(CD19 X BCMA)Our pipeline in vivo therapies NHL ↓(CD19 X CD20)

 

 

19自体异基因体内血液系统恶性肿瘤实体瘤s自身免疫性疾病我们的差异化研发方法潜在的同类最佳专有技术平台和端到端能力装甲战略实体瘤多重装甲CAR-T战略克服实体瘤治疗挑战异体治疗的多样化平台多样化异体平台,包括非基因编辑通用CAR-T和NK抗体筛选&工程内部抗体生成和CAR-T特异性功能筛选技术抗体筛选平台结合域选择和构建设计临床前验证概念核心技术产品平台疾病领域CAR-T NK-T

 

 

20体内递送下一代方法现成CAR-T体内CAR-T疗法通过直接输注直接在体内重编程免疫细胞,无需离体细胞工程和制造•更好的CAR-T细胞适应性•现成疗法•无需淋巴耗竭•可扩展制造的离体CAR-T体内CAR-T非靶向病毒工程细胞是药物产品工程病毒是药物产品

 

 

21 Legend与诺华合作Legend与诺华签署了一项独家全球许可协议,以推进某些DLL3靶向CAR-T疗法,包括LB2102,一种小细胞肺癌的研究疗法。

 

 

22小细胞肺癌一大未被满足的医疗需求美国:发病率约为3.5万1肺癌是美国确诊人数第二多的癌症1,也是男性和女性癌症死亡的主要原因,占所有癌症死亡人数的~20% 1占所有肺癌确诊人数的~15% 1,3名SCLC患者中有2人在确诊时出现广泛分期疾病2小细胞肺癌1。美国癌症协会,肺癌关键统计数据。https://www.cancer.org/cancer/types/lung-cancer/about/key-statistics.html 2。美国癌症协会,小细胞肺癌分期。https://www.cancer.org/cancer/types/lung-cancer/detection-diagnosis-staging/staging-sclc.html

 

 

23 LB2102:Legend A rmored CAR-T靶向DLL-3用于小细胞肺癌靶点• DLL-3,一种很有前途的靶点,在SCLC(~80%阳性)和其他神经内分泌肿瘤中具有普遍和同质表达•在正常组织中最低甚至没有表达临床前和临床开发策略•在sc和肺原位异种移植模型中的体内耐受性良好•美国IND于2022年11月21日获得批准•孤儿药指定于6月21日获得FDA授予,2023 •美国临床试验四地积极招募CAR Armor MoA/Scientific Rationale •具有h igh亲和力和特异性的串联人源化粘合剂•一种克服抑制性TME以促进CAR-T细胞扩增、持久性和浸润的盔甲

 

 

24 LB1908(LCAR-C18S):传奇CAR-T靶向CLDN18.2用于胃癌、食管癌和胰腺癌靶点• Claudins(CLDN)是一个紧密连接蛋白家族1-CLDN18.2在胃癌和胰腺癌中表达2临床开发策略• POC在IIT实现,入组43名患者•美国IND于2022年6月1日获得批准• 11月22日FDA授予孤儿药指定,2022 •美国临床试验正在六个地点积极招募MoA/Scientific Rationale • LB1908通过专有VHH抗体靶向CLDN 18.2 •对密切相关的CLDN 18.11 Zhang J,et al. Chin J Cancer Res.2020 Apr;32(2):263-70具有高选择性。2 Sahin U,et al. Clin Cancer Res.2008 Dec 1;14(23):7624-34

 

 

25*诺华制药公司即将迎来预期的传奇里程碑商业•需求增加并加深对社区的渗透•门诊项目扩展• OS标签更新临床•CART中的顶线数据-5 •推进管道项目,将两个项目推进到IND使能•其他临床开发里程碑,可能来自GC和DLL的1期数据-3个项目•费城研发地点开放制造•美国-Raritan扩建在2H25完成并获得批准•比利时– Tech Lane启动商业化生产

 

 

26是被证明的龙头锻造治愈之路。

 

 

27谢谢