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Voyager报告2025年第一季度财务和经营业绩

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-Tau沉默基因疗法VY1706将在ASGCT 2025上进行口头介绍；在单次静脉给药1.3e13vg/kg后，在NHPs的CNS中显示出高达73%的tau mRNA敲低-

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-最近在AD/PD上展示的关于VY7523和VY1706的Voyager数据™2025年继续支持tau成为阿尔茨海默病的下一个关键目标-

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马萨诸塞州列克星敦，2025年5月6日（GLOBE NEWSWIRE）--Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克：VYGR）是一家致力于利用遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司，今天公布了2025年第一季度的财务和经营业绩。

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“Voyager在2025年第一季度结束时拥有2.95亿美元的强劲现金头寸，我们预计这将为2027年中期提供跑道。这一跑道指导不包括来自现有合作伙伴关系的潜在里程碑付款，例如我们在2025-2026年期间可以从与神经分泌合作的FA和GBA1项目中获得高达3500万美元的收入，”Voyager首席执行官、医学博士、博士Alfred W. Sandrock, Jr.表示。“我们继续深思熟虑和战略性地推进我们的管道，包括我们针对阿尔茨海默病的两个全资拥有的tau靶向项目VY7523和VY1706，以及今年正在向IND推进的FA和GBA1项目。”

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2025年第一季度及近期亮点

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Neurocrine伙伴关系更新： 如果正在进行的GLP毒理学研究支持临床开发，Neurocrine将继续期待2025年提交用于弗里德赖希共济失调（FA）和GBA1基因治疗项目的研究性新药（IND）。GBA1项目将重点关注戈谢病和帕金森病。FA和GBA1项目的首次临床试验预计将于2026年启动，Voyager在此期间可能实现的与这些适应症相关的相关监管和临床里程碑总额为3500万美元。此外，Neurocrine针对未公开的目标，取消了两个发现阶段项目的优先级。联合指导委员会同意终止这些计划，以便将这些目标的权利归还给Voyager。停产不是出于任何安全考虑，也不会影响航海家的现金跑道指引。

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抗tau抗体VY7523用于AD的MAD进展试验：阿尔茨海默病（AD）的多次递增剂量（MAD）临床试验给药正在进行中。继续预计2026年下半年的初步tau正电子发射断层扫描（PET）数据。

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用于AD的高级tau沉默基因疗法VY1706：与美国食品药品监督管理局（FDA）完成了IND前互动。正在进行IND授权工作，以支持预计于2026年提交的美国IND和加拿大临床试验申请（CTA）。

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ASGCT 2025上接受介绍的多份摘要：Voyager将在即将举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上进行多场演讲，包括关于tau沉默基因疗法VY1706和Voyager

免疫逃避衣壳。其他特色数据包括关于Voyager用于AD的矢量化抗淀粉样蛋白抗体的首次小鼠数据，以及关于Voyager的静脉（IV）递送、血脑屏障（BBB）渗透衣壳的多次展示。在利用多种有效载荷的多项NHP研究中，这些衣壳的单次静脉注射3e13vg/kg剂量已转导黑质中高达98%的多巴胺能神经元、脊髓中高达94%的运动神经元、丘脑中高达66%的神经元、运动皮层中高达43%的神经元，以及广泛跨越大脑区域的87-99 %的星形胶质细胞。

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在AD/PD上展示了VY1706和VY7523数据™2025:tau沉默基因疗法VY1706和抗tau抗体VY7523数据亮相2025国际大会上阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病（AD/PD™2025).在一项NHP研究中，VY1706的单次静脉给药显着降低了tau mRNA（高达73%），在1.3e13vg/kg的单次静脉给药后具有广泛的大脑分布和30X肝脏去靶向化。另外，临床前小鼠数据显示，VY7523在P301S小鼠海马播种模型中特异性靶向病理形式的tau并减少tau传播。

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预期即将到来的里程碑

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2025年5月：Voyager将在ASGCT 2025上就基因治疗项目和平台进行多项数据展示

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2025年：预计与神经分泌合作的FA和GBA1项目一起提交IND

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2025 – 2026年：预计与来自多个第三方的tau靶向代理进行潜在的信息性数据读出

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2026年：预计将在神经分泌合作的FA和GBA1项目中启动临床试验

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2026年：美国IND和加拿大CTA申请预计将与VY1706进行AD

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H2 2026：VY7523用于AD的MAD临床试验中预期的初步tau PET成像数据

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2025年第一季度财务业绩

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合作收入： Voyager 2025年第一季度的协作收入为650万美元，而2024年同期为1950万美元。减少的主要原因是根据我们的神经分泌合作协议确认的收入减少。

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净亏损:2025年第一季度净亏损为3100万美元，而2024年同期净亏损为1130万美元。这一差异主要是由于上文讨论的协作收入减少，以及下文讨论的运营费用增加。

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研发费用：2025年第一季度的研发费用为3150万美元，而2024年同期为2710万美元。研发费用的增加主要是由于增加了与项目相关的支出，以支持我们正在推进的管道。

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G & A费用：2025年第一季度的一般和行政支出为960万美元，而2024年同期为860万美元。G & A费用增加的主要原因是与员工相关的成本增加，以及专业服务费增加。

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现金头寸：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.95亿美元，而截至2024年12月31日为3.32亿美元。由于年初的一次性付款，以及VY7523 MAD试验的启动活动，第一季度的现金使用高于典型情况。

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财务指导

Voyager致力于保持强劲的资产负债表，以支持其平台和管道的推进和增长。Voyager继续评估其在当前期间和未来期间的计划现金需求。我们预计，我们的现金、现金等价物和有价证券，以及预计将收到的用于补偿Neurocrine和诺华合作下的开发成本和利息收入的金额，将足以满足Voyager到2027年中期的计划运营费用和资本支出需求。

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Voyager 2025年第一季度财务和经营业绩新闻稿和SEC文件可在Voyager网站的投资者部分查阅，网址为https://ir.voyagertherapeutics.com/。该公司不打算在未来召开季度财务业绩电话会议。

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关于Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克：VYGR）是一家生物技术公司，致力于利用人类遗传学的力量来改变——并最终治愈——神经系统疾病的病程。我们的管道包括阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和中枢神经系统多种其他疾病的项目。我们的许多程序都是从我们的追踪器衍生而来的™AAV衣壳发现平台，我们已使用该平台生成新的衣壳并鉴定相关受体，以潜在地在静脉给药后通过基因药物实现高脑渗透。我们的一些项目是全资拥有的，有些正在与合作伙伴一起推进，包括Alexion、阿斯利康罕见病；诺华制药公司；和Neurocrine Biosciences, Inc. Biosciences，Inc.欲了解更多信息，请访问http://www.voyagertherapeutics.com。

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Voyager Therapeutics®是注册商标，TRACER™是一个商标，属于Voyager Therapeutics, Inc.

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，用于1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法下的安全港条款。使用“将”、“预期”、“预期”、“相信”、“预期”、“潜在”、“可能”或“继续”等词语以及其他类似表述旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager就Voyager推进其基于AAV的基因治疗项目和tau抗体项目的能力所做的所有声明，包括对Voyager为其潜在的开发候选者实现临床前和临床开发里程碑的期望，例如IND和CTA申请、启动临床试验、临床试验注册，以及临床数据的生成；靶向tau的抗体可能会影响阿尔茨海默病患者大脑中tau的积累，并且这种影响可能会在某些患者中提供临床上显着的益处；第三方临床数据可能会为Voyager的临床开发计划提供信息；Voyager在Neurocrine合作下推进基因治疗候选产品的能力，包括预期提交IND申请和Neurocrine在两个合作项目中启动临床试验；Voyager的预期财务结果，包括Voyager预计将收到合作伙伴的收入或报销付款；以及Voyager的现金跑道和产生足够现金资源以使其能够继续其业务和运营的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陈述均基于Voyager管理层的估计和假设，即尽管Voyager认为此类前瞻性陈述是合理的，但本质上是不确定的，并受到可能导致实际结果与

航海家期待的那些。此类风险和不确定性包括（其中包括）监管机构的预期和决定；Voyager临床前和临床研究的时间、启动、进行和结果；临床试验数据的可用性；合作下候选产品的可用性或商业潜力；Voyager候选产品的成功；Voyager合作伙伴履行与Voyager合作协议义务的意愿和能力；Voyager技术平台的持续开发，包括Voyager的TRACER平台及其非病毒发现平台；Voyager的科学方法和程序开发进展，以及关键研究组件的供应受限和成本增加；第三方开发可能与Voyager的TRACER衣壳发现平台具有竞争力的衣壳识别平台；Voyager创建和保护与TRACER衣壳发现平台、平台识别的衣壳以及Voyager管道项目的开发候选者相关的知识产权的能力；Voyager收到计划报销、开发或商业化里程碑、期权行使的可能性或时间，以及Voyager现有许可或合作协议项下的其他付款；Voyager以Voyager和第三方可接受的条款与其他方谈判并完成许可或合作协议的能力；Voyager保留经济利益的第三方合作伙伴控制的项目的成功；吸引和留住有才华的董事、员工和承包商的能力；以及Voyager的现金资源是否足以为其运营提供资金并追求其公司目标。

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这些声明还受到Voyager最近提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中描述的一些重大风险和不确定性的影响。新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，任何前瞻性陈述仅以其发表之日为准。Voyager不承担公开更新或修改此信息或任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。

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联系人

Trista Morrison，NACD.DC，tmorrison@vygr.com

投资者：Sarah McCabe，smccabe@jpa.com

媒体：布鲁克·申金，brooke@scientpr.com

精选财务信息

（美元金额以千为单位，每股数据除外）

（未经审计）

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GAAP与非GAAP财务指标

Voyager的财务报表是根据美国公认会计原则（GAAP）编制的，代表向美国证券交易委员会报告的收入和支出。Voyager在本新闻稿中提供了某些未按照公认会计原则编制的财务信息，包括净合作收入和净研发费用，其中不包括神经分泌生物科学（Neurocrine）和诺华制药公司（Novartis）就我们根据合作协议进行临床前开发活动所产生的费用进行报销的影响。管理层使用这些非公认会计准则衡量标准来评估公司的经营业绩，以便对其业务趋势进行有意义的期间比较和分析。管理层认为，此类非公认会计准则衡量标准在比较当前业绩和前期业绩方面很重要，对投资者和财务分析师评估公司经营业绩很有用。非GAAP财务指标不需要统一应用，不经过审计，也不应孤立考虑。非GAAP衡量标准让投资者和金融分析师更好地了解我们的净收入和净研发费用，而不会受到神经分泌成本的转嫁影响。此处提供的非GAAP财务信息应与根据GAAP提供的财务信息一起考虑，而不是作为替代。我们鼓励投资者审查这些非公认会计原则措施与下文列出的最直接可比的公认会计原则财务措施的对账情况。

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注1：根据公司与Neurocrine和Novartis的现有合作协议，Neurocrine和Novartis已同意根据联合指导委员会商定的工作计划和预算，负责公司为某些合作项目开展临床前开发活动所产生的所有费用。期间提供的可报销研发服务计入公司综合经营报表中的合作收入和研发费用。在截至2025年3月31日的三个月中，我们发生了160万美元的可报销研发服务，记录在合作收入和研发费用中。在截至2024年3月31日的三个月中，我们产生了320万美元的可报销研发服务，记录在合作收入和研发费用中。