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REGENXBIO报告2024年第三季度财务业绩和近期运营更新

 

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I/II期亲和力DUCHENNE的推进®RGX-202治疗杜氏肌营养不良的试验；关键试验启动和首个功能数据预计本月
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RGX-121的BLA提交已启动，预计将于2025年第一季度完成
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阳性II期数据支持视网膜下ABBV-RGX-314的双侧给药；数据与先前多项研究的数据一致，证明了良好的安全性和有效性
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ABBV-RGX-314治疗糖尿病视网膜病变的II期终会议加速至2024年第四季度，以支持2025年上半年启动全球关键项目
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美国东部时间今天下午4：30召开电话会议

 

马里兰州罗克维尔2024年11月6日电/美通社/--REGENXBIO Inc.（纳斯达克：RGNX）今天公布了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩和近期运营亮点。

 

“对于REGENXBIO来说，这是一个转折点年，因为我们正处于推进AFINITY DUCHENNE的风口浪尖上®到关键阶段，完成我们针对MPS II的第一个BLA，并在我们与艾伯维的全球眼部护理合作中进入第二个适应症的关键阶段，”REGENXBIO总裁兼首席执行官Curran M. Simpson表示。“我们在RGX-202方面取得的快速进展非常令人鼓舞，RGX-202继续展示了其成为Duchenne同类最佳基因疗法的潜力，我们近期为RGX-121提交的BLA申请对于需要治疗以解决MPS II的神经认知和全身影响的患者社区来说是一个重要的里程碑。最近在美国眼科学会会议上展示的同行眼部数据证明了ABBV-RGX-314作为一次性治疗双眼的湿性AMD患者长期保持视力的潜力。这些项目中的每一个都代表一次性治疗，有可能为需要新的更好选择的患者改变疾病轨迹和管理，我们期待在今年最后一个季度继续保持势头并实现重要的里程碑。”

 

方案亮点和里程碑

 

神经肌肉疾病：RGX-202是一种潜在的同类最佳基因疗法，旨在提供差异化的新型微肌营养不良蛋白基因，以改善Duchenne患者的功能和结果。

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在RGX-202的I/II期AFINITY DUCHENNE试验中，最后一名患者在4-11岁的剂量水平2（关键剂量）扩展队列中给药，第一名患者在1-3岁的队列中给药。4岁以下Duchenne患者无法获得基因治疗，REGENXBIO是美国唯一一家招募该年龄组患者的基因治疗赞助商。
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RGX-202的临床试验申请（CTA）已获得加拿大卫生部的授权。REGENXBIO预计将于2025年上半年在加拿大启动站点。
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REGENXBIO计划在本月分享完整的方案更新，包括关键试验设计和加速批准计划，以及AFINITY DUCHENNE试验的两个剂量水平的初始强度和功能评估数据。

 

视网膜疾病：与艾伯维合作开发的ABBV-RGX-314可能是治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）和糖尿病视网膜病变（DR）的一流疗法。

 

ABBV-RGX-314治疗DR（脉络膜上分娩）

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基于从第二阶段高度至今的积极中期业绩®试验，艾伯维和REGENXBIO加快了与美国食品和药物的计划中的第二阶段结束会议

 

Administration（FDA）预计本季度。该公司预计将于2025年上半年启动首个全球关键试验。
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ALTITUDE试验正在招募一组新的中心受累性糖尿病黄斑水肿（DME）患者。DME是一种威胁视力的DR并发症；全球估计有3400万人患有DME。患者将接受一次性、在办公室注射ABBV-RGX-314，剂量水平为4（1.5x10e12GC/眼），并伴有短疗程预防性类固醇滴眼液。

 

ABBV-RGX-314治疗湿性AMD（视网膜下给药）

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大气领域招生步入正轨®和上升™关键试验和这些试验预计将支持在2026年上半年向FDA和欧洲药品管理局提交全球监管文件。
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评估ABBV-RGX-314在双侧湿性AMD患者视网膜下给药的II期同行眼子研究的阳性数据最近在美国眼科学会年会上公布。截至2024年9月11日，ABBV-RGX-314在接受治疗的同侧眼内耐受性良好，无药物相关严重不良事件，未观察到眼内炎症病例。在给药后九个月，患者的抗VEGF治疗负担降低了97%，视力和解剖结构保持不变。这些结果支持ABBV-RGX-314在预期的商业发布中治疗双侧疾病的潜力。

 

ABBV-RGX-314治疗湿性AMD（脉络膜上分娩）

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基于有利的安全性并为计划中的关键项目评估剂量水平，第二阶段AAVIATE®试验正在招募一个新的队列，以评估ABBV-RGX-314的剂量水平4（1.5x10e12GC/眼）。该队列中的患者还将接受短疗程预防性类固醇滴眼液。在剂量水平3下，接受ABBV-RGX-314的患者显示年化注射率降低了80%，50%的患者在六个月时保持无注射状态。患者还表现出稳定的最佳矫正视力和中心视网膜厚度。

 

神经退行性疾病：RGX-121是MPS II潜在的first-in-class治疗。

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REGENXBIO于2024年第三季度使用加速批准途径启动了RGX-121的滚动BLA提交。BLA提交预计将于2025年第一季度完成。
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RGX-121有望成为获批用于MPS II的潜在首个基因疗法和一次性疗法。RGX-121的批准可能会导致在2025年收到优先审查凭证。

 

财务业绩

现金状况：截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为2.786亿美元，而截至2023年12月31日为3.141亿美元。减少的主要原因是截至2024年9月30日的九个月期间用于为经营活动提供资金的现金，部分被2024年3月完成的公司普通股和预融资认股权证的后续公开发行所获得的总净收益1.311亿美元所抵消。

 

收入：截至2024年9月30日止三个月的收入为2420万美元，而截至2023年9月30日止三个月的收入为2890万美元。减少的主要原因是Zolgensma特许权使用费收入，从2023年第三季度的2840万美元减少到2024年第三季度的2390万美元。

 

研发费用：截至2024年9月30日止三个月的研发费用为5440万美元，而截至2023年9月30日止三个月的研发费用为5820万美元。减少的主要原因是人员相关成本和早期研发活动降低，ABBV-RGX-314和RGX-202的临床试验费用增加部分抵消。

 

一般和行政费用：截至2024年9月30日止三个月的一般和行政费用为1940万美元，而截至2023年9月30日止三个月的一般和行政费用为2310万美元。减少的主要原因是专业服务费用和其他公司间接费用。

 

 

净亏损：截至2024年9月30日止三个月净亏损为5960万美元，合每股基本及摊薄净亏损1.17美元，而截至2023年9月30日止三个月净亏损为6190万美元，合每股基本及摊薄净亏损1.41美元。

 

财务指引

REGENXBIO预计，截至2024年9月30日，其现金、现金等价物和有价证券余额为2.786亿美元，将为其2026年的运营提供资金。该现金跑道指导基于公司当前的运营计划，不包括可能从合作伙伴或被许可方收到的任何重大付款对实现开发或监管里程碑，或对产品候选者的批准或商业化的影响。

 

电话会议

与此公告相关，REGENXBIO将于美国东部时间下午4：30举办电话会议和网络直播。听众可以通过这个链接注册网络直播。希望参加问答环节的分析师请使用此链接。电话会议结束大约两小时后，该公司的投资者网站将提供网络直播的重播。建议拟参加人员在开始时间15分钟前参加。

 

 

关于REGENXBIO Inc。

REGENXBIO是一家领先的临床阶段生物技术公司，寻求通过基因疗法的治疗潜力来改善生活。REGENXBIO自2009年创立以来，率先开发了一类创新的基因治疗药物AAV Therapeutics。REGENXBIO正在推进一系列用于罕见和视网膜疾病的AAV疗法，包括用于治疗Duchenne的RGX-202、与AbbVie合作开发的用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV-RGX-314，以及用于治疗MPS II的RGX-121。数千名患者接受了REGENXBIO的AAV治疗平台的治疗，包括诺华的ZOLGENSMA®适用于患有脊髓性肌萎缩症的儿童。AAV Therapeutics被设计为一次性治疗，有可能改变为数百万人提供医疗保健的方式。欲了解更多信息，请访问www.regenxbio.com。

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的“前瞻性陈述”。这些陈述表达了一种信念、期望或意图，通常附有传达预计的未来事件或结果的词语，例如“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“假设”、“设计”、“打算”、“预期”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“寻求”、“应该”、“将”或通过这些词语的变体或类似的表达方式。这些前瞻性陈述包括与REGENXBIO未来运营、临床试验、成本和现金流等相关的陈述。REGENXBIO的这些前瞻性陈述基于REGENXBIO当前的预期和假设，以及REGENXBIO根据其经验和对历史趋势、当前状况和预期未来发展的看法所做的分析，以及REGENXBIO认为在当时情况下适当的其他因素。然而，实际结果和发展是否会符合REGENXBIO的预期和预测受到许多风险和不确定性的影响，包括REGENXBIO、其被许可人及其合作伙伴进行的临床试验的注册、开始和完成的时间以及成功的时间，REGENXBIO及其开发合作伙伴进行的临床前研究的开始和完成的时间以及成功的时间，艾伯维支付的时间或可能性，任何优先审评凭证的货币化，新产品的及时开发和推出，获得和维持产品候选者的监管批准的能力，为候选产品和技术获得和维护知识产权保护的能力、REGENXBIO经营所在业务和市场的趋势和挑战、候选产品潜在市场的规模和增长以及为这些市场服务的能力、候选产品的接受率和程度，以及其他因素，其中许多因素超出了REGENXBIO的控制范围。请参阅REGENXBIO截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中的“风险因素”和“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”部分，以及可比

 

REGENXBIO季度报告中关于表格10-Q和其他文件的“风险因素”部分，这些文件已提交给美国证券交易委员会（SEC），可在SEC网站WWW.SEC.GOV上查阅。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均受到此处包含或提及的警示性陈述的明确限定。预期的实际结果或发展可能无法实现，或者，即使实质性实现，也可能不会对REGENXBIO或其业务或运营产生预期的后果或影响。此类陈述并非对未来业绩的保证，实际结果或发展可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。告诫读者不要过分依赖这份新闻稿中包含的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。除法律要求外，REGENXBIO不承担任何义务，特别是拒绝承担任何义务，更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

 

Zolgensma®是诺华制药公司的注册商标。本文引用的所有其他商标均为REGENXBIO的注册商标。
 

 

 

 

 

 

Regenxbio Inc.

合并资产负债表

（未经审计）

（单位：千）

 

 

 

2024年9月30日

 

 

2023年12月31日

 

物业、厂房及设备

 

 

 

 

 

 

流动资产

 

 

 

 

 

 

现金及现金等价物

 

$

56,617

 

 

$

34,522

 

有价证券

 

 

198,843

 

 

 

240,736

 

应收账款，净额

 

 

23,604

 

 

 

24,790

 

预付费用

 

 

11,002

 

 

 

14,520

 

其他流动资产

 

 

23,330

 

 

 

20,403

 

流动资产总额

 

 

313,396

 

 

 

334,971

 

有价证券

 

 

23,108

 

 

 

38,871

 

应收账款

 

 

404

 

 

 

701

 

物业及设备净额

 

 

120,551

 

 

 

132,103

 

经营租赁使用权资产

 

 

55,293

 

 

 

60,487

 

受限制现金

 

 

2,030

 

 

 

2,030

 

其他资产

 

 

4,332

 

 

 

4,807

 

总资产

 

$

519,114

 

 

$

573,970

 

负债和股东权益

 

 

 

 

 

 

流动负债

 

 

 

 

 

 

应付账款

 

$

19,522

 

 

$

22,786

 

应计费用和其他流动负债

 

 

48,642

 

 

 

49,703

 

递延收入

 

 

144

 

 

 

148

 

经营租赁负债

 

 

7,720

 

 

 

7,068

 

与出售未来特许权使用费相关的负债

 

 

26,697

 

 

 

50,567

 

流动负债合计

 

 

102,725

 

 

 

130,272

 

经营租赁负债

 

 

76,342

 

 

 

82,222

 

与出售未来特许权使用费相关的负债

 

 

35,052

 

 

 

43,485

 

其他负债

 

 

3,579

 

 

 

6,249

 

负债总额

 

 

217,698

 

 

 

262,228

 

股东权益

 

 

 

 

 

 

优先股；没有已发行和流通在外的股票
截至2024年9月30日和2023年12月31日

 

 

—

 

 

 

—

 

普通股；已发行49,534股和44,046股
截至2024年9月30日和
分别于2023年12月31日

 

 

5

 

 

 

4

 

额外实收资本

 

 

1,182,956

 

 

 

1,021,214

 

累计其他综合损失

 

 

(582

)

 

 

(4,429

)

累计赤字

 

 

(880,963

)

 

 

(705,047

)

股东权益合计

 

 

301,416

 

 

 

311,742

 

负债和股东权益合计

 

$

519,114

 

 

$

573,970

 

 

 

Regenxbio Inc.

合并经营报表和综合亏损

（未经审计）

（单位：千，每股数据除外）

 

 

三个月

 

 

九个月

 

 

截至9月30日，

 

 

截至9月30日，

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

收入

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

许可和版税收入

$

24,197

 

 

$

28,914

 

 

$

62,114

 

 

$

68,029

 

总收入

 

24,197

 

 

 

28,914

 

 

 

62,114

 

 

 

68,029

 

营业费用

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

收入成本

 

12,387

 

 

 

12,388

 

 

 

27,249

 

 

 

25,975

 

研究与开发

 

54,429

 

 

 

58,183

 

 

 

158,142

 

 

 

176,585

 

一般和行政

 

19,422

 

 

 

23,083

 

 

 

56,568

 

 

 

69,415

 

长期资产减值

 

—

 

 

 

—

 

 

 

2,101

 

 

 

—

 

其他经营费用

 

37

 

 

 

220

 

 

 

32

 

 

 

279

 

总营业费用

 

86,275

 

 

 

93,874

 

 

 

244,092

 

 

 

272,254

 

经营亏损

 

(62,078

)

 

 

(64,960

)

 

 

(181,978

)

 

 

(204,225

)

其他收入（费用）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

许可利息收入

 

25

 

 

 

56

 

 

 

91

 

 

 

166

 

投资收益

 

3,276

 

 

 

4,660

 

 

 

9,213

 

 

 

8,953

 

利息支出

 

(820

)

 

 

(1,624

)

 

 

(3,242

)

 

 

(5,499

)

其他收入合计

 

2,481

 

 

 

3,092

 

 

 

6,062

 

 

 

3,620

 

净亏损

$

(59,597

)

 

$

(61,868

)

 

$

(175,916

)

 

$

(200,605

)

其他综合收益

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可供出售证券的未实现收益，净额

 

1,684

 

 

 

2,685

 

 

 

3,847

 

 

 

7,988

 

其他综合收益合计

 

1,684

 

 

 

2,685

 

 

 

3,847

 

 

 

7,988

 

综合损失

$

(57,913

)

 

$

(59,183

)

 

$

(172,069

)

 

$

(192,617

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

每股净亏损，基本及摊薄

$

(1.17

)

 

$

(1.41

)

 

$

(3.59

)

 

$

(4.60

)

加权平均已发行普通股、基本股和稀释股

 

50,800

 

 

 

43,945

 

 

 

49,051

 

 

 

43,644

 

 

###

 

联系人：

 

达纳 Cormack

企业通讯

Dcormack@regenxbio.com

 

乔治·麦克杜格尔
投资者关系
IR@regenxbio.com