查看原文
免责申明:同花顺翻译提供中文译文,我们力求但不保证数据的完全准确,翻译内容仅供参考!
EX-99.1 2 EarningsRelease-4may26ex991.htm EX-99.1 文件
附件 99.1
    

imagea.jpg



联系人:
投资者: 媒体:
崔西·麦卡蒂 马尔尼·科特尔
Biomarin Pharmaceutical Inc. Biomarin Pharmaceutical Inc.
(415) 455-7558 (650) 374-2803



BioMarin报告2026年第一季度财务和经营业绩
2026年第一季度总收入同比增长至7.66亿美元
将2026年全年总收入指引提高至38.25亿美元至39.25亿美元之间,代表中点20% Y/Y的加速增长率,反映了GalaFOLD的加入®和POMBILITI®+ OPFOLDA®到BioMarin的投资组合
电话会议和网络直播定于美国东部时间今天下午4:30举行

加利福尼亚州圣拉斐尔,2026年5月4日电—— BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)今天公布了截至2026年3月31日的第一季度财务业绩。
BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示:“随着对爱美医疗的收购完成,将GALAFOLD和POMBILITI + OPFOLDA添加到我们的商业组合中,使我们能够接触到患有法布里病和庞贝病的患者,并有意义地加强和加速我们的近中期增长率。”“我们预计,这些高增长资产将支撑我们在2026年迄今最强劲的财务表现。下个季度,我们期待根据我们利用全球规模扩大这些变革性疗法潜力的计划,向您更新Amicus整合的长期前景。凭借增长更快的商业投资组合,加上两个近期的第3阶段数据读数和预计未来几个季度正在进行的管道进展,我们处于有利地位,可以推动创新,创造股东价值,并改善全球患者的治疗结果。”
2026年业务和管道亮点
创新
2月,美国FDA批准PALYNZIQ®用于患有苯丙酮尿症(PKU)的12岁及以上青少年;预计欧盟将于2026年批准用于12岁及以上青少年。
今年3月,该公司在肌肉营养不良协会(MDA)临床与科学大会上展示了BMN 351的初始1/2期数据,证明在6和9mg/kg剂量组的第25周活检中抗肌萎缩蛋白表达呈剂量依赖性增加。包括肌酸激酶下降在内的临床生物标志物表明,在第25周时间点之后,整体肌肉健康状况有所改善,与历史匹配对照相比,NSAA和6MWT的长期结果表明可以预防功能下降。12mg/kg剂量组继续入组,预计年底数据更新。
4月,BioMarin公司的长效C型利钠肽(CNP)治疗软骨发育不全的BMN333的注册启用2/3期研究首例患者入组。这项研究的数据更新预计将于2027年进行。

1


4月公司提交美国补充新药申请(SNDA)全面批准VOXZOGO®用于软骨发育不全。该公司预计将在2026年第三季度收到SNDA受理通知。
5月,在儿科内分泌学会(PES)年会上,BioMarin报告了新的数据,证明了长期使用VOXZOGO治疗的益处,包括改善臂展、骨骼健康和生活质量。来自正在进行的长期延伸临床试验的数据显示,与自然历史数据相比,5岁后开始接受VOXZOGO治疗的儿童在六年后实现了+ 10.60cm的平均身高增长,在八年的治疗后实现了+ 13.59cm(两者均p < 0.0001)。
在第二季度,BioMarin预计将在1至12岁患有ENPP1缺陷的儿童中分享BMN 401 3期顶线数据。如果数据支持,预计将在2H'26提交监管文件,并可能在2027年推出首例疾病。
在第二季度,该公司预计将分享VOXZOGO治疗软骨发育不全的3期顶线数据。如果数据支持,预计2H'26将提交监管文件,并可能在2027年推出一流的产品。VOXZOGO在3岁以下患有软骨发育不全儿童中的2期研究的招募工作正在取得进展。
增长
提高了2026年全年总收入指引,将预期增长率同比加速至20%,这是由于BioMarin的商业组合中增加了用于法布里病的GALAFOLD和POMBILITI + OPFOLDA。
第一季度酶疗法收入同比增长6%,受VIMIZIM收入增长推动®,NAGLAZYME®,和BRINEURA®.PALYNZIQ第一季度持续的潜在患者需求是由18岁以下年龄组在2月份标签扩展后的注册人数增加和新开工推动的。随着患者需求的持续以及新的成人和青少年患者滴定维持剂量,PALYNZIQ的收入预计将随着时间的推移而增加。因此,预计PALYNZIQ 2026年全年收入将同比增长。
接受VOXZOGO治疗的儿童人数在第一季度同比增长超过20%。正如预期的那样,2025年第四季度的大额订单导致2026年第一季度的温和Y/Y增长3%。


价值承诺
在第一季度,该公司获得了约37亿美元的不可转换债券融资,以支持对Amicus的收购,在整个资本结构中实现了有利的定价。
BioMarin在2026年第一季度产生了总计2.21亿美元的运营现金流。截至本季度末,现金总额约为20亿美元,持续增加的经营现金流预计将支持对创新和未来增长的持续投资。

2026年第一季度财务摘要
总收入2026年第一季度为7.66亿美元,与2025年同期相比增加了2100万美元,这主要是由于美国以外的大型政府订单的时间安排以及患者对酶疗法(ALDORAZYME®、BRINEURA、NAGLZYME、PALYNZIQ和VIMIZIM)以及所有地区启动VOXZOGO治疗的新患者。增长部分被ROCTAVIAN下降所抵消®收入归因于2026年第一季度宣布的产品自愿退出市场。

GAAP净收入2026年第一季度降至1.06亿美元,2025年同期为1.86亿美元。GAAP净收入减少的主要原因如下:
销售、一般和行政(SG & A)支出增加,主要是由于与持续支持企业举措和收购Amicus的交易前成本相关的管理成本增加,以及VOXZOGO、PALYNZIQ和VIMIZIM的销售和营销支出增加;
销售成本增加主要是由于扩大NAGLZYME制造能力的工艺资格认证活动不成功而产生的3100万美元费用;
2


更高的研发支出,以支持2025年第三季度收购的晚期临床项目BMN 401;
如上文所述,部分被收入增长所抵消。

非公认会计原则收入2026年第一季度降至1.49亿美元,2025年同期为2.21亿美元。非美国通用会计准则收入的减少主要是由于上述因素。

GAAP稀释每股收益(EPS)和Non-GAAP稀释每股收益2026年第一季度与2025年同期相比有所下降,主要反映了上述离散项目和更高的运营费用。与NAGLZYME活动相关的3100万美元销售成本费用使每股收益同比减少约0.12美元。此外,SG & A中记录的收盘前整合准备成本以及与Amicus交易相关的利息费用使每股收益减少了约0.07美元。
财务摘要(百万美元,每股数据除外,未经审计)
三个月结束
3月31日,
2026 2025 %变化
总收入 $766 $745 3%
按产品划分的产品净收入:
VOXZOGO $220 $214 3%
酶疗法:
VIMIZIM $210 $188 12%
NAGLAZYME 130 114 14%
帕林齐克 90 93 (3)%
布里努拉 47 40 18%
阿度拉酶 37 49 (24)%
酶疗法总收入 $514 $484 6%
库万®
$24 $25 (4)%
罗卡维安 $3 $11 (73)%
GAAP净收入
$106 $186 (43)%
非公认会计原则收入(1)
$149 $221 (33)%
GAAP营业利润率%(2)
16.9% 30.0%
非美国通用会计准则营业利润率%(1)
24.3% 35.7%
GAAP摊薄每股收益
$0.54 $0.95 (43)%
非公认会计原则摊薄每股收益(1)
$0.76 $1.13 (33)%

(1)请参阅从页面开始的非GAAP信息9本新闻稿对非美国通用会计准则收入、非美国通用会计准则营业利润率百分比和非美国通用会计准则稀释后每股收益的定义,以及与根据美国通用会计准则报告的可比信息的相关对账。
(2)GAAP营业利润率百分比由公司定义为GAAP营业收入除以总收入。

3


前瞻性非GAAP财务信息
BioMarin没有为GAAP报告的财务指标(收入除外)或前瞻性非GAAP财务指标与最直接可比的GAAP报告财务指标的对账提供指导,因为该公司无法合理确定地预测其战略组合和业务运营模式审查导致的变化所产生的财务影响;未来潜在的资产减值;投资损益;以及其他不寻常的损益,而无需做出不合理的努力。这些项目是不确定的,取决于各种因素,可能会对指导期的GAAP报告结果产生重大影响。因此,所提供的任何对账都意味着一定程度的精确度,这可能会使投资者感到困惑或误导。

更新的2026年全年财务指引(百万,EPS金额除外)

更新的指南反映了从2026年4月27日开始的Amicus的关闭后贡献。
如前所述,收购Amicus预计将略微稀释2026年全年Non-GAAP摊薄后每股收益;历史上BioMarin Non-GAAP摊薄后每股收益指引保持不变。
对Amicus的收购将作为业务合并入账,这将导致影响未来期间GAAP业绩的无形摊销,并被排除在Non-GAAP业绩之外。BioMarin将继续在GAAP和Non-GAAP财务业绩中计入与Amicus融资相关的利息费用。指导意见可能会根据包括采购会计定稿在内的各种因素而发生变化。
该公司预计,2026年非公认会计准则摊薄后每股收益的约三分之二将在2026年下半年确认,这主要是由于预计收入的时间安排(2026年总收入的55%以上预计在2H)。预计Q2非GAAP摊薄EPS将略高于Q1。
项目
于2026年2月23日提供
2026年5月4日更新
总收入 $3,325 $3,425 $3,825
$3,925
酶疗法 $2,225 $2,275 $2,725
$2,775
VOXZOGO $975 $1,025 不变
其他收入(1)
$100 $125 不变
非公认会计原则摊薄每股收益(2)(3)(4)
$4.95 $5.15 $4.85 $5.05
(1)其他收入包括KUvan、ROCTAVIAN、版税。
(2)请参阅从页面开始的非GAAP信息9本新闻稿的非GAAP稀释每股收益的定义。
(3)Non-GAAP摊薄EPS指引假设约2亿股加权平均摊薄流通股。
(4)Non-GAAP摊薄EPS指引假设合并公司税率为22%,随着公司完成整合活动和采购会计,该税率可能会发生变化。




BioMarin将于美国东部时间今天(2026年5月4日,星期一)下午4:30召开电话会议和网络直播,讨论2026年第一季度财务业绩。可通过此链接或在BioMarin网站www.biomarin.com的投资者部分访问此活动。
美国/加拿大拨入号码:800-715-9871 重播拨入号码:800-770-2030
国际拨入号码:646-307-1963
重播国际拨入号码:609-800-9909
会议编号:3424435
会议编号:3424435
4


关于BioMarin
BioMarin是一家全球领先的罕见病生物技术公司,专注于为患有基因定义疾病的人提供药物。这家总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔的公司成立于1997年,拥有成熟的创新记录,拥有一系列商业疗法以及强大的临床和临床前管道。使用独特的药物发现和开发方法,我们寻求通过追求对患者产生深远影响的类别定义药物来释放基因科学的全部潜力。欲了解更多信息,请访问www.biomarin.com。

前瞻性陈述
本新闻稿以及相关的电话会议和网络广播包含有关BioMarin Pharmaceutical Inc.(BioMarin)业务前景的前瞻性陈述,包括但不限于以下方面的陈述:未来财务业绩,包括对总收入的预期,在某些情况下,2026年全年、2026年第二季度和下半年以及未来期间的非公认会计准则稀释后每股收益和经营现金流,以及这些结果的潜在驱动因素,例如对BioMarin的酶疗法组合(包括PALYNZIQ和VOXZOGO)的预期需求和持续增长,以及收购爱美医疗的预期影响,Inc.(Amicus);收购Amicus的预期收益,包括将GALAFOLD和POMBILITI + OPFOLDA添加到BioMarin的产品组合中;BioMarin对创新和未来增长的投资计划;商业产品订单的时间安排;有关BioMarin候选产品和商业产品的开发、商业化和商业前景的计划和预期,包括与临床研究和试验以及产品批准相关的行动的前景和时间安排,例如研究启动、研究进展、数据读出、提交、备案、批准,和标签扩展;BioMarin商业产品和候选产品的预期收益和可用性;以及潜在的增长机会和趋势,包括与BioMarin候选产品和商业产品所针对的条件有关的总可寻址患者群体(TAPP)的假设和预期。

这些前瞻性陈述是预测,涉及风险和不确定性,因此实际结果可能与这些陈述存在重大差异。这些风险和不确定性包括,除其他外:BioMarin在其商业产品商业化方面的成功;BioMarin实现任何收购的预期收益的能力;BioMarin准确估计未来财务业绩的能力;宏观经济和其他外部因素对BioMarin运营的影响、监管不确定性、新的或增加的关税的影响、其他贸易保护措施以及不断升级的贸易紧张局势;地缘政治不稳定,战争和军事冲突;当前和计划中的临床前研究和临床试验的结果和时间以及这些试验数据的发布;BioMarin成功制造其商业产品和候选产品的能力;美国食品和药物管理局、欧洲药品管理局作出决定的内容和时间,欧盟委员会和其他监管机构,涉及每一种所述产品和候选产品;每一种产品的市场;BioMarin满足产品需求的能力;BioMarin商业产品的实际销售;以及BioMarin向美国证券交易委员会提交的文件中详述的那些因素,包括但不限于BioMarin截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中“风险因素”标题下包含的因素,因为这些因素可能会在随后的任何报告中更新。我们敦促投资者不要过分依赖前瞻性陈述,这些陈述仅在本文发布之日起生效。BioMarin没有义务,并明确表示不承担任何更新或更改任何前瞻性陈述的义务,无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

BioMarin®,VOXZOGO®,VIMIZIM®, NAGLAZYME®,PALYNZIQ®,BRINEURA®,KUvan®,罗卡维安®, 加拉福尔德®,和POMBILITI®+ OPFOLDA®是BioMarin Pharmaceutical Inc.或其关联公司的注册商标。阿度拉酶®是BioMarin/Genzyme LLC的注册商标。本新闻稿中出现的所有其他品牌名称和服务标记、商标和其他商品名称均为其各自所有者的财产。
5


Biomarin Pharmaceutical Inc.
简明合并损益表
截至2026年3月31日及2025年3月31日止三个月
(单位:千美元,每股金额除外)
(未经审计)

三个月结束
3月31日,
2026 2025
收入:
净产品收入 $ 760,078 $ 734,644
版税和其他收入 6,130 10,501
总收入 766,208 745,145
营业费用:
销售成本 194,999 151,558
研究与开发 178,796 158,731
销售,一般和行政 258,290 206,116
无形资产摊销 4,483 4,847
总营业费用 636,568 521,252
经营收入
129,640 223,893
利息收入 22,560 19,013
利息支出 (14,958) (2,863)
其他收入(费用),净额 3,961 (1,954)
所得税前收入
141,203 238,089
准备金 35,676 52,403
净收入
$ 105,527 $ 185,686
每股收益,基本
$ 0.55 $ 0.97
每股收益,稀释
$ 0.54 $ 0.95
加权平均已发行普通股,基本 192,497 190,967
加权平均已发行普通股,稀释 197,671 196,474

6


Biomarin Pharmaceutical Inc.
简明合并资产负债表
2026年3月31日及2025年3月31日
(单位:千美元,每股金额除外)
(未经审计)
2026年3月31日 2025年12月31日
物业、厂房及设备
当前资产:
现金及现金等价物 $ 2,222,435 $ 1,311,679
短期投资 248,930
应收账款,净额 903,914 908,214
存货 1,273,221 1,298,883
其他流动资产 205,500 185,784
流动资产总额 4,605,070 3,953,490
非流动资产:
长期投资 492,242
固定资产、工厂及设备,净值 958,071 952,508
无形资产,净值 204,662 213,837
商誉 196,199 196,199
递延所得税资产 1,500,598 1,508,697
受限现金等价物
850,000
其他资产 276,416 277,049
总资产 $ 8,591,016 $ 7,594,022
负债和股东权益
流动负债:
应付账款和应计负债 $ 793,152 $ 759,031
流动负债合计 793,152 759,031
非流动负债:
长期债务,净额 1,430,282 597,176
其他长期负债 155,475 150,816
负债总额 2,378,909 1,507,023
股东权益:
普通股,面值0.00 1美元:授权500,000,000股;已发行和流通股分别为193,268,870股和192,300,101股
193 192
额外实收资本 5,966,868 5,956,582
不合格递延补偿计划持有的公司普通股 (10,450) (10,508)
累计其他综合收益(亏损) (4,237) (13,473)
留存收益
259,733 154,206
股东权益合计 6,212,107 6,086,999
负债和股东权益合计 $ 8,591,016 $ 7,594,022

7


Biomarin Pharmaceutical Inc.
简明合并现金流量表
截至2026年3月31日及2025年3月31日止三个月
(单位:千美元)
(未经审计)

截至3月31日的三个月,
2026 2025
经营活动产生的现金流量:
净收入 $ 105,527 $ 185,686
调整以使经营活动产生的净收入与净现金保持一致:
折旧及摊销 16,411 22,069
非现金利息支出 6,086 660
投资折扣的增加 (455) (1,362)
股票补偿 43,458 37,700
资产减值 2,967
递延所得税 9,220 28,429
未实现汇兑损失(收益) 6,710 (10,026)
其他 (5,374) (1,267)
经营性资产负债变动情况:
应收账款,净额 (7,159) (57,590)
存货 44,490 (24,335)
其他流动资产 (11,551) (6,327)
其他资产 1,484 (1,624)
应付账款和应计负债 3,100 (2,655)
其他长期负债 8,704 2,069
经营活动所产生的现金净额 220,651 174,394
投资活动产生的现金流量:
购置物业、厂房及设备 (20,923) (16,768)
投资的到期日和销售 767,277 77,804
购买投资 (25,792) (89,274)
其他 4,966
投资活动提供(使用)的现金净额 725,528 (28,238)
融资活动产生的现金流量:
与净额结算股权奖励相关的已缴税款 (28,180) (38,779)
发行债务所得款项 850,000
债务发行费用的支付 (8,653)
筹资活动提供(使用)的现金净额 813,167 (38,779)
汇率变动对现金的影响 1,410 (1,416)
现金、现金等价物和限制性现金等价物净增加 1,760,756 105,961
现金、现金等价物和限制性现金等价物:
期初 $ 1,311,679 $ 942,842
期末 $ 3,072,435 $ 1,048,803

8


非公认会计原则信息
本新闻稿中介绍的结果包括GAAP信息和Non-GAAP信息。该公司将非GAAP收入定义为GAAP净收入(亏损),不包括无形资产摊销、基于股票的补偿费用,以及在某些时期内的某些其他特定项目,如适用时详述如下。该公司还包括对调节项目的估计税收影响进行的非公认会计原则调整。Non-GAAP研发费用和Non-GAAP SG & A费用由公司分别定义为GAAP研发费用和GAAP SG & A费用,不包括基于股票的薪酬费用,以及在某些期间,某些其他特定项目,如适用时详述如下。非美国通用会计准则营业利润率百分比该公司定义为GAAP运营收入(亏损),不包括无形资产摊销、基于股票的补偿费用以及在某些时期的某些其他特定项目,除以GAAP总收入。该公司将非美国通用会计准则稀释后的每股收益定义为非美国通用会计准则收入除以非美国通用会计准则加权平均稀释后流通股。非美国通用会计准则加权平均稀释流通股被公司定义为GAAP加权平均稀释流通股,调整后包括根据公司股权计划可发行的任何普通股或在非美国通用会计准则下具有稀释性期间的可转换债务。
BioMarin在内部定期使用GAAP和Non-GAAP结果和预期来评估其财务经营业绩,并评估与其主要业务活动相关的关键业务决策:创新生物疗法的发现、开发、制造、营销和销售。BioMarin还在内部使用Non-GAAP Income来理解、管理和评估其业务并做出经营决策,高管的薪酬部分基于这一衡量标准。由于这些非GAAP指标是BioMarin的重要内部衡量指标,该公司认为,将这些信息与BioMarin的GAAP信息一起提供,可以增强投资者和分析师有意义地比较公司不同时期的业绩及其前瞻性指导的能力,并确定公司主要业务的经营趋势。
非GAAP财务指标不应被孤立地考虑,也不应被视为可替代、或优于可比GAAP指标,应与根据GAAP编制的合并财务信息一起阅读。投资者应注意,非GAAP信息不是根据任何一套全面的会计规则或原则编制的,也不反映根据GAAP确定的与公司经营业绩相关的所有金额。投资者还应注意,这些非GAAP财务指标没有GAAP规定的标准化含义,因此,它们对投资者的有用性是有限制的。此外,未来可能会不时有其他项目被公司排除在非公认会计准则财务指标之外;同样,公司可能会在未来停止排除其历史上为非公认会计准则财务指标而排除的项目。由于定义非标准化,BioMarin在本新闻稿和随附表格中使用的Non-GAAP财务衡量标准的计算方式可能与其他公司使用的类似标题的衡量标准不同,因此可能无法直接进行比较。
下表列出了报告的GAAP与非GAAP调整后财务信息的对账情况:
9



GAAP报告信息与非GAAP信息的对账(1)
(单位:百万美元,每股数据除外)
(未经审计)
三个月结束
3月31日,
2026 2025
GAAP报告的净收入 $ 106  $ 186 
调整
基于股票的补偿费用-COS 4 2
股票报酬费用-研发 12 12
基于股票的补偿费用-SG & A 28 23
无形资产摊销 4 5
遣散费(2)
8
投资损失(3)
3
调整的所得税影响 (13) (10)
非公认会计原则收入 $ 149 $ 221


三个月结束
3月31日,
2026 2025
研发 SG & A 研发 SG & A
GAAP费用 $ 179  $ 258  $ 159  $ 206 
调整
基于股票的补偿费用 (12) (28) (12) (23)
遣散费(2)
(8)
非公认会计原则费用 $ 167 $ 222 $ 147 $ 183


三个月结束
3月31日,
2026 占GAAP总收入的百分比 2025 占GAAP总收入的百分比
GAAP运营收入 $ 130  16.9  % $ 224  30.0  %
调整
基于股票的补偿费用 44 5.7 37 5.0
无形资产摊销 4 0.5 5 0.7
遣散费(2)
8 1.0
非公认会计准则运营收入 $ 186 24.3 % $ 266 35.7 %

10


三个月结束
3月31日,
2026 2025
GAAP摊薄每股收益 $ 0.54  $ 0.95 
调整
基于股票的补偿费用 0.22 0.19
无形资产摊销 0.02 0.03
遣散费(2)
0.04
投资损失(3)
0.02
调整的所得税影响 (0.07) (0.05)
非公认会计原则摊薄每股收益(4)
$ 0.76 $ 1.13
    
(1)某些金额可能因四舍五入而不相加或重新计算。
(2)这些金额包含在SG & A中,代表与公司2026年第一季度简化组织设计和战略举措的计划相关的遣散费。
(3)指2025年第一季度计入其他收入(费用)净额的非流通股本证券减值损失。
(4)截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月,GAAP和Non-GAAP加权平均稀释后流通股分别为1.977亿股和1.965亿股。

11