附件 99.1

Protara治疗宣布积极的中期业绩，证明了在该领域的持久响应
正在进行的TARA-002在NMIBC患者中的2期Advanced-2试验

纽约，2025年4月26日-Protara Therapeutics, Inc.（纳斯达克：TARA）是一家临床阶段公司，致力于开发用于治疗癌症和罕见疾病的转化疗法，该公司今天宣布了其正在进行的2期开放标签ADVANCED-2试验的更新结果，该试验评估了该公司的研究性细胞疗法TARA-002在患有原位癌或CIS（± TA/T1）的高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的应用，这些患者是卡介苗-Gu é rin（BCG）-无反应或BCG-Na ï ve。这一结果将于今天在拉斯维加斯举行的美国泌尿外科协会2025年年会上的互动海报会议上亮相。

泌尿外科协会高级治疗中心主任、ADVANCED-2研究研究者Tom Jayram医学博士表示：“对于高风险NMIBC患者来说，除了根治性膀胱切除术之外，几乎没有什么有效和持久的疗法可用，我们知道这对患者来说是相当难以忍受的。”“TARA-002在其2期试验中显示出令人印象深刻的功效、安全性和12个月的耐用性。在临床中，我们看到TARA-002变得很容易融入工作流程，对患者或工作人员来说没有重大障碍。这种临床活性和易用性的结合让我对TARA-002在临床实践中产生有意义的影响感到乐观。”

中期业绩

卡介苗无反应队列

卡介苗无反应数据集共包括五名患者，所有患者均为六个月和九个月可评估，其中三人截至2025年4月16日数据截止时为12个月可评估。

BCG-Na ï ve队列

截至2025年4月16日数据截止，BCG-Na ï ve数据集共包括21名患者，其中16名在6个月时可评估，8名在9个月时可评估，7名在12个月时可评估。

安全

根据研究研究者的评估，大多数不良事件为1级和短暂性，没有3级或更高级别的治疗相关不良事件（TRAE）。没有患者因TRAE而停止治疗。最常见的不良事件符合细菌免疫强化的典型反应，例如流感样症状。最常见的泌尿症状反映的是尿路仪器作用，如膀胱痉挛、烧灼感、尿路感染等。大多数膀胱刺激在给药后不久或几小时到几天内就消失了。

“今天分享的持久结果继续支持我们的信念，即TARA-002有可能对NMIBC患者的生活产生有意义的改变，”Protara治疗首席执行官Jesse Shefferman表示。“值得注意的是，我们对在注册性BCG-无反应队列以及BCG-Na ï ve队列中观察到的具有竞争力的12个月CRR率感到特别满意。我们期待着继续推进这一重要试验，因为我们正在努力实现为患者带来变革性疗法的使命。”

该公司继续预计将在2025年底之前提交一份中期更新报告，其中包含大约25名六个月可评估的卡介苗无反应患者的结果。

电话会议和网络直播

Protara将于美国东部时间2025年4月28日（星期一）上午8：30召开电话会议和网络直播，讨论数据。在这里注册成为参与者即可访问实时通话。登记后，与会者将收到电话会议拨入信息。可通过访问公司网站的活动和演示部分：https://ir.protaratx.com访问该活动的网络直播。网络直播将在演示后的有限时间内存档。

关于Advanced-2

ADVANCED-2（NCT05951179）是一项2期开放标签试验，用于评估NMIBC原位癌或CIS（± TA/T1）患者的膀胱内TARA-002，这些患者是卡介苗-Gu é rin（BCG）-无反应（n ≈ 100）和BCG-Na ï ve（n = 31）。卡介苗无反应队列的设计符合美国食品和药物管理局《2024年卡介苗无反应非肌肉浸润性膀胱癌：开发用于治疗的药物和生物制品，行业指导草案》的注册要求。

关于TARA-002

TARA-002是一种正在开发中的研究性细胞疗法，用于治疗NMIBC和LMs，美国食品和药物管理局已为此授予罕见儿科疾病指定。TARA-002是从与OK-432相同的基因上不同的A群化脓性链球菌的主细胞库中开发出来的，OK-432是一种广泛的免疫增强剂，上市时名为Picibanil®在日本由中外制药株式会社Protara成功展示了TARA-002和OK-432之间的制造可比性。

在施用TARA-002时，假设囊肿或肿瘤内的先天和适应性免疫细胞被激活，并产生促炎反应，释放细胞因子如肿瘤坏死因子（TNF）-α、干扰素（IFN）-γ IL-6、IL-10、IL-12。TARA-002还直接杀伤肿瘤细胞，通过诱导免疫原性细胞死亡引发宿主免疫反应，进一步增强抗肿瘤免疫反应。

关于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）

膀胱癌是美国第6大最常见的癌症，NMIBC约占膀胱癌诊断的80%。美国每年约有6.5万名患者被诊断患有NMIBC。NMIBC是在膀胱内表面排列的组织中发现的尚未扩散到膀胱肌肉的癌症。

关于Protara Therapeutics, Inc.

Protara是一家临床阶段的生物技术公司，致力于推进癌症和罕见病患者的转化疗法。Protara的产品组合包括其主要候选药物TARA-002，这是一种正在开发的研究性细胞疗法，用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）和淋巴畸形（LMs）。该公司正在一项针对NMIBC原位癌（CIS）患者的正在进行的2期试验中评估TARA-002，这些患者对Calmette-Gu é rin芽孢杆菌（BCG）的治疗没有反应或很天真，以及一项针对患有LM的儿科患者的2期试验。此外，Protara正在开发IV氯化胆碱，这是一种研究性磷脂底物替代品，用于接受肠外营养的患者，否则无法通过口服或肠内途径满足其胆碱需求。欲了解更多信息，请访问www.protaratx.com。

前瞻性陈述

本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。在某些情况下，Protara可能会使用诸如“预测”、“相信”、“潜在”、“提议”、“继续”、“设计”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”或其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达方式来识别这些前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于关于Protara的意图、信念、预测、前景、分析或当前预期的陈述，其中包括：Protara的商业战略，包括其产品候选者的开发计划以及有关现有或未来临床试验的时间或结果的计划（包括到2025年底报告来自大约25名6个月可评估的卡介苗无反应患者的数据）；与与美国食品和药物管理局（FDA）互动的预期相关的声明；Protara的财务状况；关于Protara产品候选者的预期安全性或有效性的声明；以及Protara对今年剩余时间和未来期间的展望。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。导致前瞻性陈述不确定性的因素包括：Protara财务指导可能不如预期的风险，以及与以下相关的风险和不确定性：Protara的发展计划，包括启动和完成非临床研究和临床试验以及向FDA和其他监管机构提交所需文件的时间；一般市场情况；竞争格局的变化；Protara的战略和商业计划的变化；Protara获得足够融资为其战略计划和商业化努力提供资金的能力；必须以超出预期的方式或时间使用现金；市场波动对现金储备的影响；未能吸引和留住管理层和关键人员；一般美国和外国、经济、行业、市场、监管、政治或公共卫生状况；以及与Protara业务和总体财务状况相关的风险和不确定性，包括Protara向美国证券交易委员会提交的文件和报告中在“风险因素”标题下和其他地方更全面描述的风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在作出之日发表，并基于管理层截至该日期的假设和估计。Protara不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于收到新信息、未来事件的发生或其他原因，除非法律要求。

公司联系人：

贾斯汀·奥马利
Protara治疗
Justine.OMalley@protaratx.com
646-817-2836