附件 99.1
Rapport Therapeutics报告2025年第一季度财务情况并提供业务更新
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RAP-219在难治性局灶性癫痫患者中的2a期试验仍在进行中，预计将于2025年第三季度获得一线结果
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RAP-219双相躁狂症患者2a期试验仍有望于2025年第三季度开始，预计2027年上半年获得顶线结果
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公司将于2025年6月2日举办首届投资者和分析师日活动，其中包括管理团队和关键意见领袖的演讲Jacqueline French博士
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本季度末现金、现金等价物和短期投资为2.854亿美元，不包括限制性现金，预计将为2026年底的运营提供资金
马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州圣迭戈– 2025年5月8日– Rapport Therapeutics，Inc.（纳斯达克：RAPP）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发用于神经系统或精神疾病患者的小分子精准药物，今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了业务更新。
“2025年对Rapport来说是转型的一年，因为我们准备在难治性局灶性癫痫患者的2a期试验中提供RAP-219的初步概念验证数据，并通过启动我们的双相躁狂症试验来推进我们的产品管道战略。Rapport的第一季度证明了我们持续执行临床开发工作的能力，我们仍然相信，我们正走在实现我们的开发里程碑的轨道上。Rapport首席执行官Abraham N. Ceesay表示：“针对难治性局灶性癫痫患者的2a期试验的注册工作正在按计划进行，鉴于创新的试验设计及其在发展癫痫药物开发方面的潜力，我们观察到癫痫界对这些数据的兴奋程度正在增加。”“最近的PET和MAD-2试验结果进一步验证了TARP γ 8的神经解剖学特异性和RAP-219的良好耐受性特征。当与所看到的强大的临床前抗癫痫效果相结合时，这些发现加强了我们对RAP-219差异化精度特征的信心。”
业务亮点
RAP-219牵头计划
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PET数据显示癫痫相关脑区TARP γ 8的区域选择性表达。 今年1月，该公司公布了RAP-219的健康志愿者PET试验结果。数据显示，神经解剖学特异性是通过RAP-219对TARP γ 8的选择性靶向实现的，在与癫痫相关的大脑区域表达稳健，在后脑表达极少，而药物效应通常与不可容忍的不良事件相关。
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RAP-219在给药五天内实现了与最大程度的癫痫保护相关的受体占用。在人类PET试验的队列1中——使用与正在进行的难治性局灶性癫痫患者2a期试验相同的给药方案—— RAP-219达到并超过了临床前模型中与最大癫痫保护相关的受体占用水平，并且通常具有良好的耐受性。在早期的临床前研究中，RAP-219和其他TARP γ 8AMPA受体（AMPAR）阴性变构调节剂（NAM）在广泛的局灶性和广泛性癫痫发作模型（包括角膜点燃模型）中显示出强大的、剂量依赖性的抗癫痫疗效，在50 – 70%的受体占用率下观察到有效的效果，该范围被证明可以预测具有临床意义的结果。PET和MAD-2试验的数据证实，目标血浆浓度和相应的受体占用率在五天内实现。
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有利的耐受性现已在四个1期试验中报告。目前共进行了四项1期试验——一项单次递增剂量试验、两项多次递增剂量试验和一项PET试验（最终研究报告正在进行中）——有100名健康志愿者暴露于RAP-219。在这些试验中，RAP-219通常具有良好的耐受性，没有严重的不良事件（“SAE”），也没有大于2级的TEAEs。有三个治疗中止（3%）归因于治疗出现的不良事件。SAD或两项MAD试验均未报告有临床意义的实验室、心电图（ECG）或生命体征异常。在最终研究报告进行时，PET试验TEAEs与其他1期试验大体一致。
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在两项MAD试验中暴露于RAP-219的48名参与者中，最常见的TEAEs是头痛（n = 5）、窦性心动过速（n = 4），以及脑雾、失眠、大便不规则、口干、医疗器械部位反应（各n = 3）。在给予安慰剂的16名参与者中，最常见的TEAEs为腹痛、脑雾、便秘、咳嗽、食欲下降、头晕、医疗器械部位反应、二度房室传导阻滞（各n = 1）。
局灶性癫痫
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2a期顶线业绩预计在2025年第三季度公布。该试验仍在进行中，该公司预计将于2025年第三季度公布其针对难治性局灶性癫痫患者的2a期试验的顶线结果。
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Encore在2025年美国神经病学学会（AAN）年会上的演讲突出了该公司正在进行的RAP-219的研发。
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降低长发作频率预测临床癫痫发生频率有意义变化的最优切点.使用数据进行了事后分析
来自Neuropace长期研究数据库中符合正在进行的RAP-219 2a期试验入组标准的难治性局灶性癫痫患者。使用受体操作员特征（ROC）分析，分析证实，无论启动何种抗癫痫药物，LE频率降低30%是与临床意义（≥ 50%）临床癫痫发作减少相关的最佳切点，揭示了长发作和临床癫痫发作频率之间的线性关系。
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选择性TARP γ 8阴性变构调节剂在临床前癫痫模型中的抗癫痫作用.RAP-219在戊烯曲唑（PTZ）和角膜点燃临床前癫痫发作模型中提供了有效的、剂量依赖性的抗癫痫发作效果，在70%受体占用率和RAP-219平均血浆浓度为7 ng/mL时观察到了最大的保护作用。
双相情感障碍
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RAP-219挺进双相躁狂症诊所。针对双相躁狂症患者的2a期试验仍有望在2025年第三季度启动，预计将在2027年上半年获得一线结果。
外周神经性疼痛
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糖尿病外周神经性疼痛（DPNP）的2a期试验计划正在敲定。预计将于2025年更新在DPNP启动试验的时间表。2024年第四季度，DPNP中RAP-219提交给FDA的IND被置于临床搁置状态，FDA要求提供更多信息和方案设计修正。
企业更新
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Jeffrey Sevigny博士被任命为首席医疗官。今年3月，Sevigny博士加入Rapport，担任首席医疗官（CMO）。Sevigny博士最近在礼来的全资子公司Prevail Therapeutics担任首席医疗官，并在礼来担任神经科学高级副总裁，Sevigny博士是一位医生兼科学家，在转化和临床药物开发方面拥有超过15年的领导经验。他的经验涵盖了整个开发领域——从发现到后期临床试验和监管批准——并且凭借在投资组合开发和建立高绩效组织方面的良好记录，他为Rapport带来了深厚的战略和运营经验。
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定于6月举行的投资者和分析师日.Rapport计划于2025年6月2日星期一举办首届投资者和分析师日活动。高管演讲将伴随着与领先的癫痫KOL的炉边谈话，杰奎琳·A·法文，M.D. Dr. French是纽约大学朗格尼综合癫痫中心的神经病学教授，是纽约大学朗格尼综合癫痫中心的创始人和主任癫痫研究联盟.她是RAP-219 2a期试验的首席研究员。
2025年第一季度财务业绩
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净亏损：2025年第一季度净亏损2410万美元，上年同期净亏损2270万美元。
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研发（R & D）费用：2025年第一季度研发费用为1960万美元，上年同期为1250万美元。研发费用的增长主要是由与临床开发相关的运营成本和支持公司整体管道进展的成本推动的。
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一般和行政（G & A）费用：2025年第一季度G & A费用为750万美元，上年同期为460万美元。一般和行政费用的增加主要是由于与业务增长相关的成本，以及为满足作为上市公司运营的要求而产生的成本。
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现金头寸：公司第一季度末现金、现金等价物和短期投资为2.854亿美元，截至2024年12月31日为3.053亿美元。减少的主要原因是2025年第一季度经营活动现金流出。
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现金跑道：公司预计，截至2025年3月31日的现金、现金等价物和短期投资将使公司能够为2026年底之前的运营费用和资本支出需求提供资金。
关于RAP-219
RAP-219是一种临床阶段的AMPA受体（AMPAR）阴性变构调节剂（NAM），旨在通过选择性靶向与神经元AMPAR相关的受体相关蛋白（RAP）TARP γ 8来实现神经解剖学特异性。AMPARs广泛分布于中枢神经系统，而TARP γ 8仅在离散区域表达，包括海马区和新皮层，局灶性癫痫往往起源于这些区域。相比之下，TARP γ 8在后脑中的表达极少，药物效应通常与不可容忍的不良事件相关。通过这种精确的方法，该公司认为，与传统的神经科学药物相比，RAP-219具有提供差异化特征的潜力。由于AMPA生物学在各种神经系统疾病中的作用以及TARP γ 8的选择性靶向，该公司认为RAP-219具有Pipelin-in-a产品潜力，并正在评估该化合物作为局灶性癫痫、双相情感障碍和周围神经病理性疼痛患者的转化治疗方法。
有关Rapport Therapeutics的其他信息的可用性
Rapport Therapeutics使用并打算继续使用其投资者关系网站和LinkedIn（Rapport Therapeutics）作为披露重大非公开信息和遵守FD条例规定的披露义务的手段。因此，投资者除了关注公司的新闻稿、SEC文件、公开电话会议、演示文稿和网络广播外，还应关注公司的投资者关系网站和LinkedIn。公司网站或社交媒体的内容不应被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》提交的任何文件中。
关于Rapport Therapeutics
Rapport Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发用于神经系统或精神疾病患者的小分子精准药物。该公司的创始人已经取得了与大脑中受体相关蛋白（RAP）功能相关的开创性发现。他们的研究结果构成了Rapport的RAP技术平台的基础，该平台能够采用差异化的方法来生成具有
有潜力克服常规神经学药物发现的许多限制。Rapport的精准神经科学管道包括该公司的主要研究药物RAP-219，该药物旨在通过选择性靶向仅在大脑离散区域表达的RAP来实现神经解剖学特异性。该公司目前正在寻求RAP-219作为难治性局灶性癫痫、双相躁狂症和糖尿病周围神经病理性疼痛的潜在治疗方法。其他临床前和后期发现阶段项目也在进行中，包括针对慢性疼痛和听力障碍。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条含义内的“前瞻性陈述”。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”和类似表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的明示或暗示的陈述：RAP-219用于治疗耐药性局灶性癫痫、周围神经病理性疼痛和躁郁症的临床开发，包括我们正在进行和计划进行的临床试验的启动、时间安排、进展和结果；公司解决与FDA临床搁置的能力；RAP-219的潜在活性和耐受性；Rapport的RAP技术平台的潜力；以及对Rapport使用资本、费用和财务业绩的预期，包括其到2026年底的现金跑道。
前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受到可能对Rapport的业务、经营业绩、财务状况和股票价值产生负面影响的风险和不确定性的影响。可能导致实际结果与当前预期结果存在重大差异的因素包括：与公司研发活动相关的风险；Rapport执行其战略的能力，包括在预期时间线上获得必要的监管批准（如果有的话）；与临床前和临床开发活动相关的不确定性；公司依赖第三方进行临床试验、制造其候选产品以及开发和商业化其候选产品（如果获得批准）；Rapport的吸引能力，整合和留住关键人员；与公司财务状况相关的风险，以及为完成开发活动和将候选产品商业化而需要大量额外资金（如果获得批准）；与美国食品药品监督管理局和类似的外国监管机构的监管发展和批准程序相关的风险；与建立和维护Rapport的知识产权保护相关的风险；与Rapport候选产品的竞争格局相关的风险；以及“风险因素”中描述的其他风险，在该公司的10-K表格年度报告中，以及最近的10-Q表格季度报告中，以及在Rapport随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表Rapport截至今天的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。Rapport明确表示不承担任何义务或承诺公开发布对此处包含的任何前瞻性陈述的任何更新或修订，以反映其预期的任何变化或任何此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化，除非法律要求，并声称保护1995年《私人证券诉讼改革法案》中包含的前瞻性陈述的安全港。
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