xfor-20250331

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

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表格 10-Q

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（标记一）


☒			根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的季度报告

已结束的季度期间 2025年3月31日

或


☐			根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告

为从_________到__________的过渡期

委员会文件编号： 001-38295

_____________________________________________________________________________________

X4制药公司 .

（在其章程中指明的注册人的确切名称）

_____________________________________________________________________________________


特拉华州（国家或其他司法公司或组织）			27-3181608 （I.R.S.雇主识别号）

北灯塔街61号 , 4楼波士顿 , 麻萨诸塞州（主要行政办公室地址）			02134 （邮编）

( 857 ) 529-8300

（注册人的电话号码，包括区号）

____________________________________________________________________________

根据该法第12（b）节登记的证券：

各类名称

交易代码（s）

注册的各交易所名称

普通股，每股面值0.00 1美元

XFOR

纳斯达克股票市场有限责任公司

用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。有否☐

用复选标记表明注册人在过去12个月内（或要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。有否☐

通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。

大型加速披露公司

☐

加速披露公司

☐

非加速披露公司

☒

较小的报告公司

☒

新兴成长型公司

☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节规定的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。有 ☐ 没有

截至2025年4月28日，注册人已 5,788,686 普通股，每股面值0.00 1美元，已发行。




	第一部分：财务信息
项目1。	财务报表	7
	简明合并资产负债表（未经审计）截至 2025年3月31日和2024年12月31日	7
	简明合并经营报表和综合收入（亏损 ) （未经审计）为截至2025年3月31日止三个月和2024	8
	简明合并报表股东权益（未经审计）为三已结束的月份三月 3 1 , 202 5 和202 4	9
	简明合并现金流量表（未经审计）T 三个已结束的月份三月 3 1 , 202 5 和202 4	10
	简明综合财务报表附注（未经审计）	11
项目2。	管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析	30
项目3。	关于市场风险的定量和定性披露	36
项目4。	控制和程序	36
	第二部分：其他信息
项目1。	法律程序	38
项目1a。	风险因素	38
项目2。	未登记的股权证券销售和收益使用	71
项目3。	高级证券违约	71
项目4。	矿山安全披露	71
项目5。	其他信息	71
项目6。	展览	72
签名		73

解释性说明

2025年4月28日，X4 Pharmaceuticals, Inc.（“公司”）对其普通股进行了1比30的反向股票分割（“反向股票分割”）。除非另有说明，本季度报告表格10-Q中对普通股份额和每股金额的所有提及均已追溯调整，以反映反向股票分割。

有关反向股票分割的说明，请参见简明综合财务报表附注13。

关于前瞻性陈述的警示性说明

这份10-Q表格季度报告包含经修订的1933年证券法第27A条（“证券法”）和经修订的1934年证券交易法第21E条（“交易法”）含义内的前瞻性陈述，这些陈述与未来事件或我们未来的运营或财务业绩有关。除历史事实陈述外，本季度报告10-Q表格中包含的所有陈述，包括关于我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理层目标的陈述，均为前瞻性陈述。这些陈述可以通过诸如“可能”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”或这些术语或其他类似术语的否定词来识别。我们的前瞻性陈述是基于对我们公司的一系列预期、假设、估计和预测，不是对未来业绩或业绩的保证，并且涉及重大风险和不确定性。我们可能实际上并没有实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期。实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。这些前瞻性陈述受制于许多已知和未知的风险、不确定性和假设，包括本报告中标题为“风险因素”一节和其他部分中描述的风险，除其他外，涉及:

•我们对XOLREMDI商业化的期望和目标®，已被批准用作口服、每日一次的疗法，以增加美国12岁及以上WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓松弛症）综合征患者的循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量，而XOLREMDI，我们批准用于商业销售的一个产品，我们几乎完全依赖于它来产生收入，面临未知的市场规模和增长潜力，我们迄今尚未从产品销售中产生重大收入，我们可能永远无法实现盈利；

•我们预计反向股票分割的预期效果将会发生，我们将能够重新符合纳斯达克的上市要求，这将对我们筹集资金的能力产生积极影响；

•我们目前和未来的临床前研究和临床试验的启动、时间安排、进展和结果以及相关的准备工作和试验结果可获得的期间，以及我们的研发计划；

•XOLREMDI或我们的任何候选产品可能带来的潜在益处，包括临床效用；

•我们获得和维持对我们现有产品XOLREMDI（mavorixafor）或我们未来可能开发的任何候选产品的监管批准的时间以及我们的能力，以及任何已批准候选产品标签中的任何相关限制、限制或警告；

•我们研究、开发、制造和商业化XOLREMDI或我们的候选产品的计划；

•我们为候选产品提交监管文件的时间，以及美国和其他外国的监管发展；

•XOLREMDI和我们的候选产品的市场规模和增长潜力（如果获得批准），以及XOLREMDI和我们的候选产品的市场接受率和程度，包括可能从付款人那里收到的报销；

•美国食品和药物管理局和欧盟委员会指定的好处，包括但不限于快速通道、孤儿和突破性疗法；

•我们的商业化、营销和制造能力和战略；

•我们吸引和留住合格员工和关键人员的能力；

•我们的竞争地位以及与我们的竞争对手或我们的行业有关的发展和预测；

•我们对我们获得和维护知识产权保护的能力的期望；

•现有或可能出现的竞争性疗法的成功；

•我们对未来运营、财务状况、收入、成本、费用、现金用途、资本需求或我们对额外融资的需求的估计和预期；

•我们计划对其他候选产品进行许可、收购、开发和商业化；

•法律法规的影响；

•我们计划确定与我们的商业目标一致的具有重大商业潜力的其他候选产品；

•我们筹集额外资本或实现足够收入以适当资助我们的业务和经营计划的能力以及我们持续经营的能力；

•我们的战略、前景、计划、期望或目标；和

•其他风险和不确定因素，包括本季度报告中标题为“风险因素”一节所列风险和不确定因素。

您应该参阅本季度报告中标题为“风险因素”的部分，以讨论可能导致我们的实际结果与我们的前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异的重要因素。由于这些因素，我们无法向您保证，本季度报告中的前瞻性陈述将被证明是准确的。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明是不准确的，那么不准确可能是重大的。鉴于这些前瞻性陈述中的重大不确定性，您不应将这些陈述视为我们或任何其他人的陈述或保证，即我们将在任何特定的时间范围内实现我们的目标和计划，或者根本不会。我们不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们在本季度报告日期之后的任何日期的观点。

与我们的业务相关的选定风险汇总

我们的业务面临重大风险和不确定性。如果实现以下任何风险，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到重大不利影响。你们应该仔细审查和考虑本季度报告第一部分第1A项中标题为“风险因素”的部分中对我们风险因素的充分讨论。一些更显着的风险包括以下方面：

•自我们成立以来，我们已经蒙受了重大损失，并且没有从产品销售中产生重大收入。我们无法预测我们是否或何时以及是否能够在支持我们的投资和目标所需的水平或时间上从XOLREMDI的销售中产生有意义的收入。我们产生收入和实现盈利的能力取决于我们成功将XOLREMDI商业化以及获得营销批准和商业化我们的候选产品（包括mavorixafor）或我们未来可能开发、许可或获得的其他候选产品的能力。即使我们能够成功获得这些候选产品的监管批准，我们也无法预测未来损失的程度，也不知道这些候选产品中的任何一个何时会为我们带来可观的收入，如果有的话。我们预计在可预见的未来将继续发生亏损，我们可能永远不会实现或保持盈利。

•我们的流动性状况对我们持续经营的能力产生了重大怀疑，我们将需要大量额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消任何产品开发计划或商业化努力。

•筹集额外资金可能会对我们的投资者造成稀释，限制我们的运营或要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。未来的债务义务可能使我们面临可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响的风险，并可能导致对我们的股东的进一步稀释。

•我们几乎完全依赖于我们的商业产品XOLREMDI的成功以及我们的开发候选产品mavorixafor，我们正在推进该产品用于其他慢性中性粒细胞减少性疾病的潜在治疗。我们无法确定我们将能够获得针对其他慢性中性粒细胞减少性疾病或任何其他候选产品的mavorixafor的监管批准或成功商业化。

•美国食品药品监督管理局（“FDA”）和类似的外国监管机构的监管审查和批准过程是漫长、耗时且本质上不可预测的，如果我们最终无法为我们的产品候选者获得监管批准，包括mavorixafor的额外适应症，我们的业务将受到重大损害。

•我们依赖与Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center和Georgetown University的许可协议来允许我们使用专利和专利申请。终止这些权利或未能遵守这些协议下的义务可能会严重损害我们的业务，并阻止我们开发或商业化我们的候选产品。

•临床试验结果可能无法支持我们的产品候选声明。

•我们可能无法及时在我们的临床试验中招募足够数量的患者，这可能会延迟或阻止我们的候选产品的临床试验。

•如果mavorixafor在WHIM综合征和其他慢性中性粒细胞减少性疾病中的商业机会比我们预期的要小，我们来自mavorixafor的潜在未来收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

•我们不时宣布或发布的临床试验的中期顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的可用而发生变化，并受到可能导致最终数据发生重大变化的审计和验证程序的约束。

•我们已获得监管批准的候选产品仍可能面临未来的开发和监管困难，任何已获批准的产品都将受到广泛的批准后监管要求的约束。此外，我们获得营销批准的任何候选产品都可能受到营销限制或退出市场，如果我们未能遵守监管要求或我们的产品遇到意外问题，我们可能会受到处罚。

•FDA等监管机构积极执行禁止推广标签外用途的法律法规。如果我们被发现或被指控不当推广标签外用途，我们可能会承担重大责任。

•FDA为我们的产品候选者指定的突破性疗法指定或快速通道指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，并且这些指定都不会增加我们获得这些指定的产品候选者获得上市批准的可能性。

•如果我们无法建立销售和营销能力或有选择地与第三方达成协议以销售和营销我们的产品或候选产品，我们可能无法成功地将我们已获批准的候选产品商业化。

•我们的候选产品可能永远不会在美国以外获得批准，这将限制我们的市场机会，并可能损害我们的业务。

•我们的商业产品可能会受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的影响，这将损害我们的业务。

•我们在大型临床或商业规模上制造候选产品的经验有限，并且没有制造设施。我们目前依赖单一的第三方制造商生产活性药物成分mavorixafor（“原料药”）和mavorixafor成品药胶囊的单一制造商。如果我们遇到与这些第三方的问题，mavorixafor的制造可能会被推迟，这可能会损害我们的运营结果。

•我们依赖第三方临床研究组织（“CRO”）开展我们的临床前研究和临床试验。如果这些CRO不能成功履行其合同义务或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到重大损害。

•我们供应链的中断可能会破坏我们产品的商业可用性。

•如果我们无法保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到损害。

•第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们业务的成功产生重大不利影响。

•我们未来的成功取决于我们留住高管的能力，以及在有技能的生物技术人员竞争环境中吸引、留住和激励关键人员的能力。

•我们的定期贷款包含限制，限制了我们经营业务的灵活性。

第一部分财务信息

项目1。财务报表。

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并资产负债表

（单位：千，股份和每股金额除外）

（未经审计）


	2025年3月31日		2024年12月31日
物业、厂房及设备
当前资产：
现金及现金等价物	$	40,257	$	55,699
应收账款	509		1,070
有价证券	46,694		46,361
研发奖励应收款	665		640
存货	3,089		2,817
预付费用及其他流动资产	4,483		5,588

流动资产总额	95,697		112,175
物业及设备净额	487		776
商誉	17,351		17,351
无形资产，净额	9,813		10,000
使用权资产	3,652		4,065
其他资产	3,013		2,080
总资产	$	130,013	$	146,447
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	11,115	$	8,621
应计费用（附注9）	12,611		23,005
递延收入	855		—
租赁负债的流动部分	1,303		1,251

流动负债合计	25,884		32,877
长期债务，包括增值，扣除贴现（附注10）	75,629		75,425
租赁负债	1,109		1,410
权证责任（注5）	2,925		13,755
递延收入	955		—
其他负债	567		831
负债总额	107,069		124,298
承付款项和或有事项（附注12）
股东权益：
优先股，$ 0.001 面值。 10,000,000 股份授权及无截至2025年3月31日和2024年12月31日已发行和流通在外的股份分别	—		—
普通股，$ 0.001 面值， 500,000,000 分别截至2025年3月31日和2024年12月31日授权的股份； 5,788,745 和 5,698,231 截至2025年3月31日和2024年12月31日已发行和流通在外的股份分别	6		6
额外实收资本	538,139		537,620
累计其他综合损失	( 128 )		( 122 )
累计赤字	( 515,073 )		( 515,355 )
股东权益合计	22,944		22,149
负债和股东权益合计	$	130,013	$	146,447

随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并经营报表和综合收益（亏损）

（单位：千，股份和每股金额除外）

（未经审计）


	截至3月31日的三个月，
		2025		2024
许可证和其他收入		$	27,865	$	—
产品收入，净额		942		—
总收入		28,807		—
成本和运营费用：
收益成本		4,716		—
研究与开发		18,513		19,854
销售，一般和行政		15,021		17,435
总运营费用		38,250		37,289
经营亏损		( 9,443 )		( 37,289 )
其他收入（费用），净额：
利息收入		1,025		1,066
利息支出		( 2,201 )		( 1,874 )
认股权证负债公允价值变动		10,830		( 13,755 )
其他收入，净额		105		105
其他收入（费用）合计，净额		9,759		( 14,458 )
所得税拨备前收入（亏损）		316		( 51,747 )
准备金		34		19
净收入（亏损）		$	282	$	( 51,766 )
每股净收益（亏损）：基本		$	0.04	$	( 7.77 )

已发行普通股加权平均股数：基本		6,840,035		6,666,386
每股净收益（亏损）：摊薄		$	0.04	$	( 7.77 )
已发行普通股加权平均股数：稀释		6,869,084		6,666,386

其他综合收益（亏损），税后净额：
净收入（亏损）		$	282	$	( 51,766 )
有价债务证券未实现净收益变动		( 6 )		( 36 )
综合收益（亏损）		$	276	$	( 51,802 )

随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。

X4 Pharmaceuticals, Inc.

股东权益的简明合并报表

（单位：千，股份金额除外）

（未经审计）


	普通股			额外实缴资本		累计其他综合亏损		累计赤字		合计股东' 股权
	股份	金额
2024年12月31日余额	5,698,231	$	6	$	537,620	$	( 122 )	$	( 515,355 )	$	22,149
限制性股票单位的归属	90,514	—		—		—		—		—
基于股票的补偿费用	—	—		519		—		—		519
有价证券未实现亏损	—	—		—		( 6 )		—		( 6 )
净收入	—	—		—		—		282		282
2025年3月31日余额	5,788,745	$	6	$	538,139	$	( 128 )	$	( 515,073 )	$	22,944


	普通股			额外实缴资本		累计其他综合亏损		累计赤字		合计股东权益
	股份	金额
2023年12月31日余额	5,581,153	$	6	$	529,117	$	( 119 )	$	( 477,905 )	$	51,099
限制性股票单位的归属	16,773	—		—		—		—		—
基于股票的补偿费用	—	—		1,739		—		—		1,739
有价证券未实现亏损	—	—		—		( 36 )		—		( 36 )
净亏损	—	—		—		—		( 51,766 )		( 51,766 )
2024年3月31日余额	5,597,926	$	6	$	530,856	$	( 155 )	$	( 529,671 )	$	1,036

随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并现金流量表

（单位：千）

（未经审计）


	截至3月31日的三个月，
	2025		2024
经营活动产生的现金流量：
净收入（亏损）	$	282	$	( 51,766 )
调整净收入（亏损）与经营活动所用现金净额的对账：
基于股票的补偿费用	519		1,739

折旧和摊销费用	476		62
非现金租赁费用	413		386
债务贴现的增加	225		254

认股权证负债公允价值变动	( 10,830 )		13,755
其他	( 173 )		( 117 )
经营性资产负债变动情况：
应收账款	561		—
存货	( 272 )		—
预付费用、其他流动和非流动资产及研发奖励应收款	201		1,062
应付账款	2,476		4
应计费用和其他长期负债	( 7,782 )		1,264
递延收入	1,810		—
租赁负债	( 274 )		( 240 )
经营活动使用的现金净额	( 12,368 )		( 33,597 )
投资活动产生的现金流量：
收购无形资产	( 3,000 )		—

购买有价证券	( 11,888 )		( 10,263 )
有价证券的销售和到期日	11,750		5,000
购置财产和设备	—		( 59 )
投资活动所用现金净额	( 3,138 )		( 5,322 )
筹资活动产生的现金流量：





筹资活动提供的现金净额	—		—
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响	72		( 59 )
现金、现金等价物和限制性现金净减少额	( 15,434 )		( 38,978 )
期初现金、现金等价物和限制性现金	56,475		100,248
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	41,041	$	61,270

随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

1. 业务性质和陈述依据

X4 Pharmaceuticals, Inc.（连同其附属公司，“公司”）是一家生物制药开发和商业化用于治疗免疫系统罕见疾病的新型疗法。我们已经成功开发了我们的第一个产品，mavorixafor，在它的第一个适应症。Mavorixafor是一种口服的、趋化因子受体CXCR4的小分子选择性拮抗剂。由于mavorixafor能够增加成熟、功能性白细胞从骨髓进入血液的动员，我们认为mavorixafor有可能使患有一系列免疫缺陷的人受益——这是一个主要由经常与限制治疗的不良事件相关的注射疗法服务的治疗市场。2024年4月29日，公司公告称，美国食品药品监督管理局（“FDA”）批准了公司mavorixafor的新药申请（“NDA”），该药物正在美国上市，商品名为XOLREMDI®，用于12岁及以上WHIM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染、骨髓松弛症）患者的口服、每日一次治疗，增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。XOLREMDI是美国首个获批治疗WHIM患者的药物

综合征。该公司于2024年5月推出XOLREMDI，目前正通过其X4商业团队在美国销售该药物。WHIM综合征是一种罕见的合并原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症。该公司已在美国推出用于治疗WHIM综合征的XOLREMDI，并已申请监管部门批准在美国以外地区商业化mavorixafor。美国在WHIM综合征适应症中批准XOLREMDI是mavorixafor的首个，mavorixafor是趋化因子受体CXCR4的口服生物可利用选择性拮抗剂，CXCR4是免疫细胞在全身运动的关键调节因子。由于mavorixafor能够增加从骨髓到血液中的白细胞的动员，该公司认为，除了WHIM综合征之外，mavorixafor还具有在多种免疫系统疾病中提供治疗益处的潜力。该公司已完成一项2期研究，评估mavorixafor作为单一疗法并与粒细胞集落刺激因子（“G-CSF”）联合用于某些慢性中性粒细胞减少（“CN”）疾病患者的安全性和有效性。这项为期六个月的2期研究结果显示，mavorixafor作为单一疗法和与G-CSF联合使用，通常具有良好的耐受性，并且能够持久地增加研究参与者的平均绝对中性粒细胞计数（“ANC”）。该公司正在积极招募mavorixafor全球关键的3期临床试验（4WARD研究）的参与者，该试验旨在评估口服每日一次mavorixafor联合或不联合G-CSF对正在经历反复和/或严重感染的先天性或后天原发性自身免疫和特发性慢性中性粒细胞减少症患者的疗效、安全性和耐受性。该公司总部位于马萨诸塞州的波士顿。

持续经营评估—公司已评估是否有若干条件和事件（综合考虑）对公司在简明综合财务报表发布之日后一年内持续经营的能力产生重大疑问。虽然公司拥有获批准的药品产品，但公司药品产品在未来12个月的许可和销售将不足以支付公司的运营费用。自成立以来，公司产生了重大的经营亏损和经营活动产生的负现金流，公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损和经营活动产生的负现金流。截至2025年3月31日，公司拥有$ 87.0 百万现金、现金等价物和短期有价证券，累计赤字$ 515.1 百万。截至2025年3月31日止三个月，公司净收益$ 0.3 万，用于经营活动的现金净额为$ 12.4 百万。

公司与海格投资公司（“Hercules”）根据经修订的第二份经修订和重述的贷款和担保协议（“Hercules贷款协议”）（“Hercules贷款协议”）订立了一项契约（“最低现金契约”），该契约要求公司保持最低水平的现金$ 15.0 百万，占大力神贷款协议项下未偿还借款的20%。公司还必须继续达成一项财务契约（“业绩契约”），其中包括保持过去六个月的产品净收入至少 55 %经公司董事会批准的预测。在以下情况下的任何期间内，该履行契约均获豁免：公司维持Hercules贷款协议中定义的合格现金，总额至少等于 75 大力神贷款协议或两者下未偿还贷款的百分比（a）公司保持市值（定义见大力神贷款协议）至少$ 450.0 百万及（b）公司维持合资格现金总额至少等于 45 未偿还贷款的百分比。基于其目前的经营计划，其中包括对产品销售的预期现金流入和经营费用的现金流出的估计，公司认为存在无法在该等简明综合财务报表发布之日起的12个月期间内满足业绩契约和最低现金契约的条件的风险。在这种情况下，Hercules可以加快公司未偿还贷款的本金支付，公司可能没有足够的现金、现金等价物和短期有价证券来清偿这些债务。据此，管理层得出结论，这一条件符合标准

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

对公司持续经营能力提出重大质疑。公司没有足够的财务资源，以支付自该等简明综合财务报表刊发日期后至少一年的预测经营成本。随附的简明综合财务报表不包括与记录资产金额的可收回性和分类或这种不确定性结果可能导致的负债金额和分类有关的任何调整。因此，简明综合财务报表的编制基础假设公司将持续经营，并考虑在日常业务过程中变现资产和清偿负债及承诺。

为缓解公司违反履约契约或最低现金契约的风险，公司将需要筹集额外资金，这无法保证，和/或修改履约契约和最低现金契约。此外，除非且直至公司在未来实现盈利，否则将需要额外的资金来为其运营提供资金。此类额外资本可以通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排或其他合作和战略联盟相结合的方式筹集。如果公司无法获得资金，可能会被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这将对其业务前景产生不利影响，或可能无法继续经营。

公司面临生物制药行业公司共有的风险，包括但不限于与进行临床前和临床研发、制造和供应用于临床和商业用途的产品和候选产品、获得和维持对公司产品和候选产品的监管批准以及定价和报销、市场认可、管理全球增长和运营费用、额外资本的可用性、竞争、获得和执行专利、股价波动、对合作关系和第三方服务提供商的依赖、对关键人员的依赖，以及不时的政府调查、诉讼、以及潜在的产品责任索赔。

合并原则—简明综合财务报表包括公司及其全资附属公司的账目，包括于奥地利维也纳注册成立的X4制药（奥地利）有限公司（“X4奥地利”）及X4 Therapeutics，Inc。所有公司间账目及交易均已消除。

反向拆股—2025年4月28日该公司对其普通股进行了1比30的反向股票分割（“反向股票分割”）。除非另有说明，本季度报告表格10-Q中所有提及普通股份额和每股金额的内容均已追溯调整，以反映反向股票分割。

未经审核中期简明综合财务报表—这些中期简明综合财务报表中列报的截至2024年12月31日的简明综合资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括美利坚合众国普遍接受的会计原则（“GAAP”）要求的所有披露。随附的简明综合财务报表未经审计。随附的未经审核中期简明综合财务报表由公司根据美国证券交易委员会（“SEC”）的中期财务报表规则和条例编制。因此，根据这些规则和条例，通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已被压缩或省略。然而，公司相信有关披露足以使所呈列的资料不具误导性。这些未经审计的中期简明综合财务报表应与公司于2025年3月26日向SEC提交的2024年年度报告中包含的截至2024年12月31日止年度的经审计财务报表及其附注一并阅读。管理层认为，所有调整，仅包括必要的正常经常性调整，都是为了公司简明财务状况、简明经营业绩、综合收益（亏损）和现金流量的公允报表。截至2025年3月31日止三个月的业务结果不一定表明2025年12月31日止年度可能预期的业务结果。

估计数的使用—按照美国公认会计原则（“GAAP”）编制公司简明综合财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响资产和负债的呈报金额、简明综合财务报表日期的或有资产和负债的披露以及报告期内呈报的费用金额。这些简明综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于研发费用的应计、运营和财务许可里程碑的应计（注3）、与产品收入相关的可变对价准备金的应计以及长期资产的减值或不存在减值，包括

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简明合并财务报表附注

（未经审计）

经营租赁使用权资产和商誉。公司的估计基于历史经验、已知趋势和它认为在当时情况下合理的其他特定市场或其他相关因素。当情况、事实和经验发生变化时，管理层会持续评估其估计。估计数的变化记录在它们为人所知的时期。截至该等简明综合财务报表刊发之日，公司并不知悉任何需要公司更新其估计、假设及判断或修订其资产或负债的账面价值的特定事件或情况。实际结果可能与这些估计不同，任何此类差异可能对公司的简明综合财务报表具有重大意义。

2. 重要会计政策概要

重要会计政策—公司于2025年3月26日向SEC提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告的经审计综合财务报表及其附注中披露了公司的重要会计政策。自该等合并财务报表日期起，公司的重大会计政策并无重大变动，但以下情况除外：

收入确认—该公司使用ASC主题606的指导记录收入，与客户订立合约的收入（“ASC 606”），经修订。在公司的主要候选产品的销售和营销获得FDA批准后，与其销售和分销相关的收入在ASC 606项下入账。公司在其客户获得对承诺的商品、服务或许可权利的控制权时确认收入，其金额反映了公司确定其预期为换取这些商品、服务或许可权利而获得的对价。为确定公司确定在ASC 606范围内的安排的收入确认，公司执行以下五个步骤：（1）识别客户并与客户签订合同；（2）识别合同中的履约义务；（3）确定交易价格，并根据潜在回报、回扣、折扣、下游费用以及未来里程碑实现的可能性产生的可变对价进行调整；（4）将交易价格分配给合同中的履约义务；（5）在公司履行履约义务时确认收入，这是在向客户交付成品、交付服务或交付许可权利时。

该公司目前将其产品销售给一家专业药房，该药房向美国的患者分配该公司的药物产品。公司在专业药房获得对承诺商品的控制权时记录收入，这种情况发生在某个时间点，通常是在交付给专业药房时。公司已得出结论，其在与专科药房客户的合同中以及为该类其他客户提供了一项履约义务：交付经适用监管机构批准销售和分销的药品产品。

公司亦与第三方订立许可及供应协议（注3）。该协议的条款包含多项履约义务，其中包括a）许可证的交付，b）WHIM研发服务和c）CNN研发服务。根据这一安排向公司支付的款项包括不可退还的前期许可费用；监管和基于销售的里程碑付款以及未来产品销售的特许权使用费。

作为其合同安排的会计核算的一部分，公司作出重大判断，主要涉及在交付公司药品产品或许可权利时交易价格中包含的可变对价金额的估计。

•产品销售的可变对价通常包括对折扣、产品退货、根据公司与向最终患者提供医疗保险的这些付款人达成的协议应付给美国联邦和州付款人（例如Medicaid）的回扣的估计，以及对参加公司患者援助计划的患者的估计共同支付援助付款。这些可变支付被视为公司与客户交易价格的降低，并在公司产品交付给客户时使用预期价值法进行估计。

•许可协议中的考虑因素通常包括未来的监管里程碑付款、基于销售的里程碑付款以及未来产品销售的特许权使用费。公司已选择根据适用的实务变通办法将基于销售的里程碑付款和基于销售的特许权使用费排除在交易价格之外。因此，剩余的可变对价一般由未来的监管或运营里程碑付款组成，这些款项被考虑在安排开始时和每个报告期使用最有可能的金额法纳入交易价格。

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简明合并财务报表附注

（未经审计）

对于包含多项履约义务的安排，公司根据预计的相对独立售价，将交易价格分配给每项履约义务。公司估计独立销售价格，目的是确定如果定期独立销售此类物品，公司将以何种价格出售。

每个期间确认的净收入是指根据管理层的估计，确认的累计收入很可能不会发生重大转回的金额。在随后的每个报告期结束时，公司根据新信息和实际运营趋势重新评估这些估计，并在必要时调整这些可变对价估计。任何此类调整均按调整期间的累计追赶基础记录。

收入成本—收入成本包括药品成本，包括与XOLREMDI的制造、批次释放和分销相关的资本化内部直接和间接费用、与许可协议相关的无形资产摊销以及特许权使用费费用。收入成本还可能包括与过剩或过时的库存调整费用和异常制造成本相关的成本。

受限现金


（单位：千）	截至2025年3月31日		截至2024年12月31日


信用证担保：维也纳奥地利租赁	207		199
信用证担保：Boston and previous headquarter lease	577		577


计入其他资产的受限制现金总额	$	784	$	776

关于公司在马萨诸塞州和奥地利的设施的租赁协议，公司为各自房东的利益维持信用证，这些信用证由受限制的现金担保。根据公司的Hercules贷款协议，如附注10进一步说明，公司在任何时候都必须保持最低现金水平$ 15.0 百万元在一个或多个Hercules拥有第一优先担保权益的账户中，详见附注10。

下表提供了简明综合资产负债表内报告的现金、现金等价物和限制性现金与截至2025年3月31日和2024年12月31日公司简明综合现金流量表所示金额总和的对账：


（单位：千）	2025年3月31日		2024年12月31日
现金及现金等价物	$	40,257	$	55,699

受限制现金	784		776
现金、现金等价物和受限制现金总额	$	41,041	$	56,475

最近公布的会计准则尚未采用

2023年12月，FASB发布ASU2023-09，所得税（专题740）所得税披露的改进（“ASU 2023-09”）。ASU2023-09中的修订要求实体每年披露所得税率调节中的特定类别，如果调节项目的影响超过一定的阈值，则为调节项目提供额外信息。ASU 2023-09还要求更多与已缴所得税相关的分类披露。ASU 2023-09中的修订在公司2025年12月31日的合并财务报表中生效。尽管公司继续评估ASU2023-09的潜在影响，但公司预计采用ASU2023-09后不会对其合并财务报表产生重大影响。

2024年11月，FASB发布ASU2024-03，损益表费用分拆（专题220）（“ASU 2024-03”）要求公共企业实体在中期和年度报告期间的财务报表附注中披露有关特定费用类别的额外信息。ASU2024-03中的修订对2026年12月15日之后开始的年度报告期间和2027年12月15日之后开始的中期报告期间有效。ASU2024-03中的要求可以前瞻性地适用于在

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简明合并财务报表附注

（未经审计）

生效日期或追溯至财务报表中列报的任何或所有以前期间。公司继续评估ASU2024-03的影响。

3. 许可证和资金安排

研究与发展奖励计划

公司参与了奥地利政府提供的一项研发奖励计划，据此，公司有权获得奥地利政府对公司在奥地利的子公司所产生的一定比例的合格研发费用和资本支出的补偿。截至2025年3月31日，该方案下的应付款项为$ 0.7 万，该金额在简明合并资产负债表中计入应收研发奖励。截至2025年3月31日止三个月无由于该公司正在关闭维也纳工厂，因此记录了该计划的金额。截至2024年3月31日止三个月，公司录得$ 0.2 简明综合经营报表内与该计划相关的百万收入作为其他收入。

健赞协议

2014年7月，公司与Genzyme订立许可协议（“Genzyme协议”），据此，公司获得Genzyme拥有或控制的与CXCR4受体相关的某些专利和知识产权的独家许可，以开发和商业化含有许可化合物（包括但不限于mavorixafor）的产品，用于所有治疗、预防和诊断用途，但自体和同种异体人类干细胞治疗除外。根据健赞协议的条款，公司有义务以商业上合理的努力开发和商业化许可产品，用于美国和至少一个其他主要市场国家的领域。公司有权向第三方授予涵盖mavorixafor的许可权利的分许可。

根据Genzyme协议，公司有义务根据许可产品的某些监管和销售里程碑的实现情况支付里程碑付款。期间截至2025年3月31日止三个月，a$ 3.0 百万此前已累计的监管里程碑是在收到欧洲药品管理局（“EMA”）对公司上市许可申请（“MAA”）进行处理的验证后支付的。如附注8所述，这笔付款被记录为一项有固定寿命的无形资产。此外，由于在截至2025年3月31日止三个月，公司发生$ 4.5 百万根据Genzyme协议支付的特许权使用费。此类特许权使用费记为收入成本。

截至2025年3月31日，公司有义务在未来的里程碑付款总额不超过$ 10.0 百万，包括 $ 5.0 百万根据EMA的监管批准通知，公司的WHIM和一次性销售里程碑付款的MAA为$ 0.5 百万,$ 1.5 百万和$ 3.0 百万累计净卖出$ 50.0 百万,$ 150.0 百万和$ 300.0 百万，分别。截至2025年3月31日，公司计提$ 0.5 百万基于销售的里程碑作为有固定寿命的无形资产的组成部分，因为管理层得出的结论是，这一里程碑的实现是可能的。

公司还有义务根据公司根据协议商业化的许可产品的净销售额向Genzyme支付分级特许权使用费。在公司候选药物首次在美国销售时，公司产生了年度净销售额的特许权使用费，费率为 6 %，并将产生年度净销售额的特许权使用费，费率为 6 %最多$ 150.0 百万, 10 %年净销售额之间的部分$ 150.0 百万和$ 300.0 百万，和 12 %此后每年出售超过$ 300.0 百万.公司还发生了 15 %从分许可人收到的某些分许可付款的特许权使用费。

为每一种许可产品支付特许权使用费的义务在（i）涵盖该许可产品在该国的许可专利权到期、（ii）该国家的监管排他性到期和（iii）该许可产品在该国首次商业销售十年后的最晚一天逐个国家到期。特许权使用费将在特定情况下根据协议降低，包括在任何国家，如果公司被要求从任何第三方获得许可，公司的专利权可能侵犯第三方的专利权，如果许可产品未在该国的有效索赔范围内，或者如果仿制药产品的销售在该国达到某些门槛。如果公司根据Genzyme协议订立分许可，公司将有义务向Genzyme支付一定百分比的某些预付费用、维护费、里程碑付款和特许权使用费

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简明合并财务报表附注

（未经审计）

分许可人。根据健赞协议，公司将自行制造及供应，或与健赞或第三方订立制造或供应协议，以制造及供应许可化合物及每项许可产品的临床及商业供应。公司还负责与许可专利权的备案、起诉和维护相关的所有费用。

Genzyme协议将一直有效，直到所有许可产品在所有国家的特许权使用费期限届满。Genzyme协议可由任何一方在另一方发生重大违约且90天内仍未治愈的情况下提前至少90天通知终止，由任何一方因另一方无力偿债或破产而终止，如果公司对许可专利提出质疑，则由Genzyme立即终止，如果出现材料安全问题，则由公司立即终止。

Norgine协议

于2025年1月13日，公司与Norgine Pharma UK Limited（“Norgine”）订立许可及供应协议（“Norgine协议”），据此，Norgine获授予独家许可，以寻求监管批准，并在欧洲经济区、瑞士、英国、澳大利亚和新西兰（统称“领土”）的领域（定义见Norgine协议）内（在美国以XOLREMDI的名义）分销、营销和销售公司的产品mavorixafor（由公司在美国以XOLREMDI的名义销售），随后在该领土获得监管批准。此外，Norgine获得了为该领土生产mavorixafor的共同独家许可。公司保留mavorixafor在领土以外的所有权利和领土内的特定保留权利。Norgine可根据Norgine协议的条款向其关联公司和某些第三方授予分许可，但未经X4明确同意不得为某些国家分许可根据Norgine协议授予的商业权利。

根据Norgine协议的条款，公司收到一次性、不可退还的预付款 € 28.5 百万欧元和监管里程碑付款 0.5 百万。该公司最多可收到约欧元 20.6 百万欧元 20.0 百万欧元 185.0 分别达到某些监管、商业和销售里程碑后的百万，或欧元 225.6 合计百万。Norgine协议还包括对该领土未来的任何净销售额提高两位数的特许权使用费，最高可达20多岁。分层的特许权使用费将受到特许权使用费叠加的影响，如果适用的国家提供mavorixafor的通用版本，则将在逐个国家的基础上进行实质性减少。该公司和Norgine将在监管备案方面密切合作，X4将继续负责正在进行的全球关键3期4WARD临床试验，评估mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症和WHIM儿科研究的西坦成分中的作用。Norgine将负责所有市场准入和商业化活动。该公司还同意向Norgine生产和供应mavorixafor。Norgine应被要求向公司支付由公司制造成本加保证金所得的许可产品的供应价格在十几岁的低位。

根据各方提前终止Norgine协议的习惯权利，Norgine协议的期限在逐个国家的基础上持续到以下日期的较晚日期：（i）mavorixafor首次商业销售的第十（10）周年，（ii）mavorixafor的监管市场独占权到期或（iii）最后到期的许可专利在该国家到期。Norgine协议的期限应自动延长三年，除非任何一方至少在适用的协议终止日期前一年向另一方提供其不打算延长协议的书面通知。在自动续期的情况下，特许权使用费支付率降至个位数的特许权使用费。

4. 收入

产品收入，净额

截至2025年3月31日止三个月，公司录得净营收$ 0.9 万元用于销售公司产品。截至2024年3月31日止三个月，未录得净营收。

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简明合并财务报表附注

（未经审计）

下表汇总了截至2025年3月31日止三个月各产品储备账户的余额和活动情况。


（单位：千）	返利和折扣		共同支付援助		产品退货		合计
2024年12月31日期初余额	$	99	$	29	$	11	$	139
与截至2025年3月31日止三个月期间处理的销售相关收入相关的拨备	79		26		11		116
与前期处理的销售相关的收入相关的调整	( 16 )		6		—		( 10 )
该期间的贷项和付款	( 30 )		( 83 )		—		( 113 )
截至2025年3月31日的余额	$	132	$	( 22 )	$	22	$	132

向公司客户提供的合同折扣拨备记录为应收账款的减少。

共同支付援助款项、合同回扣和产品退货的准备金被归入应计费用。

下表提供了截至2025年3月31日止三个月的应收账款前滚情况。


（单位：千）	应收账款
2024年12月31日期初余额	$	1,070
药品销售应收账款增加	1,018
现金收款应收账款减少	( 1,579 )
截至2025年3月31日的余额	$	509

许可证及其他

截至2025年3月31日止三个月，公司订立Norgine协议。该公司分析了Norgine协议下要求的活动，得出结论认为该安排表明了供应商-客户关系，并将在ASC 606下进行会计处理。截至二零二五年三月三十一日止三个月，公司收到一次性、不可退还、预付款项€ 28.5 百万欧元和监管里程碑付款 0.5 万，其中包含交易价款。所有其他未来基于监管的里程碑付款，代表可变对价，已受到充分限制，因为这些尚不被认为是可能的。公司还在交易价格中排除了基于Norgine销售的单位的未来特许权使用费以及适用的实际权宜之计下的未来基于收入的累计里程碑付款。

根据Norgine协议，公司的承诺包括a）交付许可证，b）WHIM临床研究某些组成部分的研发服务，c）XOLREMDI用于CN的全球3期试验的研发服务，以及d）根据制造协议交付商业药物供应的选择权。公司对上述承诺进行了评估，确定商业药品供应的交付选择权以公允价值定价，因此不属于实质性权利或履约义务。交付制造供应的收入将在按合同约定的价格交付时入账。自Norgine协议开始时起，该许可就被视为功能性知识产权，与合同项下的其他承诺不同，因为Norgine可以自己或与其他现成的资源一起从许可中受益。每一项研发服务都被认为是不同的，因为客户可以从这些服务中受益，以及在协议开始时转让的许可。研发服务不会因知识产权处于开发后期而对合同开始时转让的初始知识产权进行修改或定制。因此，该公司确定了三项履约义务：a）许可证的交付，b）WHIM临床研究某些组成部分的研发服务，以及c）XOLREMDI用于CN的全球3期试验的研发服务。

公司分配的交易价格为$ 29.7 百万其中三个履约义务基于公司对每项可明确区分的履约义务的独立售价的最佳估计。公司在开始时为三项履约义务中的每一项制定了估计的独立销售价格，目的是确定如果要定期单独销售此类物品，公司将以何种价格出售。该公司主要根据预期未来现金流的概率加权现值制定了许可证的估计独立售价。在制定此类估计时，公司应用判断来确定预测

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简明合并财务报表附注

（未经审计）

营收，考虑了适用的市场条件和相关实体特定因素、成功概率、开发XOLREMDI所需时间和贴现率。公司根据第三方将为这些服务支付的金额制定研发服务的估计独立售价，其中考虑了履行这些服务所需的努力水平以及全职等效员工的成本和预期承诺的资源加上合理的保证金。

截至二零二五年三月三十一日止三个月，公司确认$ 27.6 百万用于交付许可证和$ 0.3 万用于研发服务。许可证履行义务在将许可证转让给Norgine时的某个时间点得到满足。由于Norgine可以开始使用该许可证并从中受益，许可证的控制权已于Norgine协议生效之日转移。对于研发履约义务，公司根据期间发生的成本相对于该义务的估计总成本，采用输入法随着时间的推移确认收入。管理层认为，这种方法是随着服务的履行而发生控制权转移时履行履约义务进展的最佳衡量标准。尚未确认为收入的已收款项在简明综合资产负债表中记录为递延收入，并将在履行履约义务时在剩余期间内确认。

下表汇总了交易价格分配给三个 Norgine协议中的履约义务基于协议开始时这些履约义务的估计独立售价的权重。


		交易价格的分配				确认收入
（千美元）	截至3月31日止三个月
履约义务：	2025					2024
许可证				$	27,639			$	27,639			$	—
研发服务：WHIM		312				17				—
研发服务：CNN		1,724				209				—
合计		$	29,675			$	27,865			$	—

截至2025年3月31日，与Norgine协议有关的递延收入为$ 1.8 百万，其中$ 0.9 百万是当前的。

5. 金融资产和负债的公允价值

以下表格提供了关于公司以经常性公允价值计量的金融资产和负债的信息，并说明了用于确定此类公允价值的公允价值等级：


	截至2025年3月31日的公允价值计量采用：
（单位：千）	1级		2级		3级		合计
资产：
现金等价物—货币市场基金	$	26,528	$	—	$	—	$	26,528
有价证券—美国国库券、美国国库券、联邦政府机构票据	—		46,694		—		46,694
	$	26,528	$	46,694	$	—	$	73,222
负债：
嵌入衍生负债	$	—	$	—	$	10	$	10
C类认股权证责任	—		—		2,925		2,925
	$	—	$	—	$	2,935	$	2,935

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）


	截至2024年12月31日的公允价值计量采用：
（单位：千）	1级		2级		3级		合计
资产：
现金等价物—货币市场基金	$	40,983	$	—	$	—	$	40,983
有价证券—美国国库券、美国国库券、联邦政府机构票据	—		46,361		—		46,361
	$	40,983	$	46,361	$	—	$	87,344
负债：
嵌入衍生负债	$	—	$	—	$	10	$	10
C类认股权证责任	—		—		13,755		13,755
	$	—	$	—	$	13,765	$	13,765

所有有价证券都被归类为短期投资，因为它们都在一年内到期，包括对美国国债、美国国库券和联邦政府机构票据的投资。每项投资的摊余成本，个别和合计，接近公允价值。公司评估了每份可销售证券的非临时性减值，并得出结论，截至2025年3月31日和2024年12月31日，没有可销售证券减值。

该公司的现金等价物包括投资于美国国债的货币市场基金。货币市场基金的估值基于相同资产在活跃市场中的报价，这代表了1级计量。

下表列出截至2025年3月31日的摊余成本、未实现损益和可供出售债务有价证券的账面金额：


（单位：千）	摊余成本		未实现总收益		未实现损失毛额		公允价值
美国国债	$	25,681	$	9	$	4	$	25,686
联邦政府机构证券	21,022		1		15		21,008
可供出售债务证券总额	$	46,703	$	10	$	19	$	46,694

下表列出截至2024年12月31日的摊余成本、未实现损益和可供出售债务有价证券的账面金额：


（单位：千）	摊余成本		未实现总收益		未实现损失毛额		公允价值
美国国债	$	18,928	$	5	$	3	$	18,930
联邦政府机构证券	27,436		9		14		27,431
可供出售债务证券总额	$	46,364	$	14	$	17	$	46,361

下表提供了使用第3级输入值确定公允价值的合计公允价值金融工具截至2025年3月31日止三个月的前滚情况：


（单位：千）	嵌入式衍生负债		C类权证责任		合计
截至2024年12月31日的余额	$	10	$	13,755	$	13,765

公允价值变动	—		( 10,830 )		( 10,830 )

截至2025年3月31日的余额	$	10	$	2,925	$	2,935

嵌入式衍生负债的估值— 与公司的Hercules贷款协议相关确认的嵌入衍生负债的公允价值是根据市场上无法观察到的重大投入确定的，该协议与发生违约事件时因Hercules而产生的额外费用相关，这代表了公允价值层次结构中的第3级计量。该嵌入衍生负债的公允价值，在其他非流动负债内列报

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

在简明综合资产负债表上，由公司在每个报告日根据第三方估值的部分结果进行估计，这些估值是根据贴现现金流模型编制的，该模型考虑了违约事件发生时赎回的时间和概率、违约事件发生时预付费用或或有利息的潜在金额以及公司经风险调整后的贴现率 17 %.截至2025年3月31日和2024年12月31日，这一衍生负债的公允价值为$ 10 千。

C类权证责任—2022年12月，公司发行C类认股权证，用于在公开发行中购买其普通股的股份。C类认股权证在简明综合资产负债表上作为负债入账，并在期末通过简明综合经营和综合收益（亏损）报表上的“认股权证和衍生负债的公允价值变动”调整为公允价值。

公司使用Black-Scholes期权定价模型计算C类认股权证的公允价值，输入如下：


	2025年3月31日		2024年12月31日
普通股价格	$ 7.08		$ 21.90
无风险利率	3.9	%	4.2	%
预期期限（年）	2.7		2.9
预期波动	123.3	%	117.5	%
预期股息率	—	%	—	%

6. 存货

库存包括以下内容：


（单位：千）	2025年3月31日		2024年12月31日
原材料	$	1,529	1,529
在制品	901		608
成品	659		680
总库存	$	3,089	$	2,817

7. 财产和设备

财产和设备，净额包括：


（单位：千）	2025年3月31日		2024年12月31日
租赁权改善	$	228	$	228
家具和固定装置	1,518		1,472
电脑设备	286		286
Software	24		24
实验室设备	669		669
	2,725		2,679
减：累计折旧	( 2,238 )		( 1,903 )
	$	487	$	776

与财产和设备有关的折旧费用约为$ 289 千和$ 62 截至二零二五年三月三十一日止三个月及二零二四年三月三十一日止三个月的证券变动月报表分别为千元。

8. 无形资产，净额

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

截至2025年3月31日，该公司的无限期无形资产净额，是由于就其药物产品所载知识产权的许可协议所支付或应计的某些里程碑付款的资本化而产生的，其中包括一笔总额为$ 10.5 百万，减去累计摊销$ 0.7 百万美元的净无形资产 9.8 百万.公司在保护知识产权的基础专利的剩余期限内将该无形资产摊销至收入成本，直至2038年。

截至2025年3月31日，未来五年及以后的摊销费用汇总如下（单位：千）：


年份	摊销费用
2025年（当年剩余时间）	$	563
2026	750
2027	750
2028	750
2029	750
此后	6,250
合计	$	9,813

该公司于2024年4月开始将其有限寿命的无形资产摊销至 14 -年期间基于XOLREMDI的预期专利独占期。摊销费用合计 $ 0.2 百万为截至2025年3月31日止三个月。有无截至2024年3月31日止三个月的摊销费用 .摊销费用在简明综合经营报表和综合收益（亏损）中作为收入成本的组成部分入账。

9. 应计费用

应计费用包括以下各项：


（单位：千）	3月31日， 2025		12月31日， 2024
应计职工薪酬和福利	$	4,830	13,053
应计外部研发费用	4,321		3,727
应计特许权使用费和里程碑付款.....。	61		3,092
应计专业费用	2,208		1,825

其他	1,191		1,308
	$	12,611	$	23,005

10. 长期负债

长期债务包括以下内容：


（单位：千）	3月31日， 2025		12月31日， 2024
长期债务本金金额	$	75,000	$	75,000
债务贴现，净增值	( 594 )		( 650 )
期末付款累计应计	1,223		1,075
长期负债	$	75,629	$	75,425

大力神贷款协议

公司与Hercules Capital, Inc.签订了一份贷款和担保协议（最近一次于2023年8月修订）（“Hercules贷款协议”）。大力神贷款协议规定了总额高达$ 107.5

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

万美元，据此，公司已借入总额为$ 75.0 百万定期贷款，代表截至2025年3月31日允许的最高借款。可获得额外借款，但须经贷款人全权酌情批准。

Hercules贷款协议下的借款按等于（i）中较大者的浮动利率计息 10.15 %或（二）华尔街日报最优惠利率加 3.15 %.如发生违约，直至该事件不再继续，适用于借款的利率将由 4.0 %.借款可在2027年7月1日（即贷款到期日）之前按月只付利息偿还。根据公司的选择，公司可以提前偿还全部但不少于全部未偿还借款，但提前偿还溢价为 1 %.此外，大力神贷款协议规定支付期末费用$ 2.8 百万加 3.5 在2023年8月最近一次修订后提取的贷款本金总额（如有）的百分比，应在到期或全额偿还Hercules贷款协议项下所有义务的较早者支付。Hercules贷款协议项下的借款以公司除知识产权（但包括付款权利和知识产权出售、许可或处分所得收益）以外的几乎所有个人财产和其他资产作抵押。

根据大力神贷款协议，公司已同意肯定和否定契诺。公司必须在Hercules拥有第一优先担保权益（“合格现金”）的一个或多个账户中保持现金、现金等价物或流动资产，其总额至少等于 20 大力神贷款协议项下未偿还贷款本金总额的百分比，等于$ 15.0 百万截至本简明综合财务报表刊发时止。公司还必须继续实现业绩契约，其中包括保持过去六个月的产品净收入至少 55 %经公司董事会批准的预测。在以下情况下的任何期间内，该履行契约均获豁免：

（i）公司维持大力神贷款协议所定义的合资格现金，总额至少等于 75 大力神贷款协议下未偿还贷款的百分比或

（ii.）两者（x.）公司维持市值（定义见Hercules贷款协议）至少$ 450.0 百万及（y.）公司维持合资格现金总额至少等于 45 未偿还贷款的百分比。

大力神贷款协议还限制了公司产生额外债务、支付股息、设押其知识产权或从事某些基本业务交易（例如合并或收购其他业务）的能力，但某些例外情况除外。

公司根据Hercules贷款协议确认利息费用如下：


（单位：千）	截至3月31日的三个月，
	2025		2024
总利息支出	$	2,201	$	1,874
非现金利息支出	$	204	$	254

大力神贷款协议截至2025年3月31日的年度实际利率为 11.7 %.有无截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月内根据Hercules贷款协议到期或支付的本金。

截至2025年3月31日，未来本金和应计期末付款$ 76.2 Hercules贷款协议下的百万将于2027年7月1日到期。


（单位：千），
截至12月31日的年度，	合计
2025	—
2026	—
2027	76,223
长期债务，包括期末付款	$	76,223

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

11. 租赁

公司在马萨诸塞州波士顿的设施有租赁协议，这是公司的主要行政办公室，在奥地利维也纳的设施有租赁协议，以前是公司的研发中心。没有与任何租赁协议相关的限制或财务契约。

波士顿租赁—公司租赁约 28,000 位于马萨诸塞州波士顿的办公空间（“波士顿租赁”），作为公司总部。基本租金付款约为$ 1.1 每年百万，加上一定的运营费用。波士顿租约的期限将持续到2026年11月，除非提前终止。公司有权续签波士顿租约，以获得额外五年按当时的有效市场租金率。截至2025年3月31日，公司尚未得出行使该续期选择权的结论。公司须以信用证形式维持保证金，金额为$ 0.6 百万为房东的利益。

维也纳奥地利租赁—公司拥有经营租赁约 1,200 奥地利维也纳的平方米实验室和办公空间（“维也纳租约”），于2021年2月开始，期限为七年 .维也纳租约的年度基本租金约为$ 282 千。截至2025年3月31日止三个月，公司批准了一项腾出租约并结束运营的计划。截至2025年3月31日，公司继续使用维也纳租赁，未发生租赁修订或终止。

截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的租赁费用构成部分如下（单位：千）：


	截至3月31日的三个月，
租赁成本	2025			2024
固定经营租赁成本	$	487		$	489

租赁费用总额	$	487		$	489
其他信息

经营租赁产生的经营现金流出	$	348		$	344
加权-平均剩余租期—经营租赁	2.0			3.0
加权-平均折现率—经营租赁	11.5		%	11.5		%

截至2025年3月31日已开始的租赁协议项下到期的租赁负债到期情况如下（单位：千）：


租赁负债到期	运营中租约
2025年（本年度剩余时间）	$	1,054
2026	1,335
2027	282
2028	47


租赁付款总额	2,718
减：利息	( 306 )
截至2025年3月31日经营租赁负债总额	$	2,412

12. 承诺与或有事项

公司与合同研究组织（“CRO”）签订了协议，据此，公司和CRO正在进行临床试验。公司可根据此类协议的合同条款通过提供通知的方式终止这些协议，并将产生提前终止费用。该公司与CMO就用于临床试验的mavorixafor的生产和XOLREMDI的商业供应达成了协议。公司与生产用于公司临床和商业药物供应的批次原料药的CMO的协议中包含取消条款，该条款将要求公司在取消时支付高达全部合同金额的费用。截至2025年3月31日，公司拥有约$ 1.4 百万受取消条款约束的此类承诺的实施情况。

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

许可协议—有关公司许可协议的摘要，请参见附注3，这些协议承诺公司根据未来的运营事件承担或有里程碑和特许权使用费。

赔偿协议—在日常业务过程中，公司可能就某些事项向供应商、出租人、业务合作伙伴和其他方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，公司已与董事会成员及其执行人员订立赔偿协议，该协议将要求公司（其中包括）就他们作为董事或高级人员的身份或服务可能产生的某些责任作出赔偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能被要求支付的最大潜在金额在许多情况下是无限的。迄今为止，公司并未因此类赔偿义务而产生任何重大成本。公司目前并不知悉任何赔偿要求，并已无 t在截至2025年3月31日或2024年12月31日的简明合并财务报表中计提与此种债务有关的任何负债。

法律程序—本公司并非任何诉讼的当事人，亦没有为任何诉讼责任建立应急准备金。在每个报告日，公司根据涉及或有事项会计处理的权威指南的规定，评估潜在损失金额或潜在损失范围是否很可能和合理估计。公司在发生与任何法律诉讼相关的费用时支出费用。

13. 普通股、优先股和普通股认股权证

反向股票分割-—于2025年4月17日，公司举行特别会议（“特别会议”），投票批准对我们经修订的重述公司注册证书的修订（“公司注册证书”），将公司普通股的已发行股份合并为数量较少的已发行股份，比例不低于十五比一，且不超过三十比一，确切的比例将由董事会全权酌情在此范围内设定（“反向股票分割提案”）。反向拆股议案获公司股东特别大会通过。

2025年4月17日，董事会批准对公司普通股进行1比30的反向股票分割（“反向股票分割”）。2025年4月24日，公司提交了对其公司注册证书的修订，以实现反向股票分割，自美国东部时间2025年4月28日上午12：01起生效。由于反向股票分割，公司已发行或已发行普通股的每30股自动重新分类为一股有效发行、缴足股款且不可评估的新普通股，但须按下文所述的零碎股份处理，持有人无需采取任何行动。对公司股权激励计划授予和可供发行的普通股数量，以及公司股权激励计划项下公司已发行股票期权和其他权益证券行权或转换时的行权价格和可发行股份数量进行了比例调整。所有尚未发行的认股权证也根据其条款进行了调整，这导致（除其他外）认股权证条款的变化，对行使该认股权证时可发行的股份数量以及该认股权证的行使和赎回价格进行了相应的调整。反向股票分割后已发行普通股的股份仍全额支付且不可评估。反向股票分割不影响普通股的授权股数或普通股的面值。

没有就反向股票分割发行零碎股份。否则将有权获得零碎股份的股东自动有权获得现金来代替这种零碎股份。 2025年4月28日，该公司进行了1比30的反向股票分割。除非另有说明，本季度报告表格10-Q中对普通股份额和每股金额的所有提及均已追溯调整，以反映反向股票分割。

普通股—截至2025年3月31日，经修订和重述的公司重述的公司注册证书授权公司发行 500 百万股普通股，面值$ 0.001 每股。公司普通股持有人的投票权、股息权和清算权受制于可能发行的任何优先股持有人的权利、权力和优先权，并受其限制。每一股普通股赋予持有人一票投票权

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

关于提交公司股东表决的所有事项。普通股股东有权获得股息，这可能由董事会宣布，如果有的话。无截至目前已宣派或派付现金股利。

优先股—截至2025年3月31日，经修订的公司重述的公司注册证书授权公司发行 10 百万股$ 0.001 面值份额。截至2025年3月31日和2024年12月31日，无优先股发行在外。

认股权证及预筹认股权证—就公开和非公开出售其普通股的股份而言，公司已发行认股权证和预融资认股权证，这些认股权证可用于购买公司普通股的股份。所有尚未行使的认股权证和预融资认股权证目前均可行使，且没有价格重置规定。在这些公开和私募发行结束后，公司收到了约 99 预融资认股权证的行权价%，其剩余行权价等于或小于$ 0.30 每股。有无截至2025年3月31日止三个月的认股权证行使。

截至2025年3月31日，公司发行在外的认股权证和用于购买普通股股份的预融资认股权证包括：


发行日期	数量股份共同可发行股票	运动价格			到期日
2016年10月25日	171	$	593.40		2026年10月24日
2017年12月28日	3,863	$	593.40		2027年12月28日
2018年9月12日	674	$	593.40		2028年9月12日
2018年10月19日	667	$	593.40		2028年10月19日
2019年3月13日	166	$	593.40		2029年3月12日


2019年11月29日	41,665	$	360.00	(a)	不适用
2021年3月23日	1,665	$	261.00	(b)	不适用
2021年11月9日	66,934	$	149.40	（c）	不适用
2022年3月3日	25,555	$	54.00	（d）	不适用
2022年7月6日	442,541	$	32.850	（e）	不适用
2022年7月6日	1,469,159	$	32.850		2027年7月6日
2022年12月9日	1,071,248	$	45.00		2027年12月9日
2022年12月9日	226,665	$	33.00	（f）	不适用
2023年5月18日	275,437	$	45.60	（g）	不适用
	3,626,410

（a）2019年11月，公司收到$ 359.97 每份预融资认股权证，或$ 21.0 百万总收益。每个预先出资

认股权证可额外行使$ 0.03 根据预先出资的认股权证。

（b）2021年3月，公司收到$ 260.70 每份预融资认股权证，或$ 435 总收益千。每份预筹认股权证可额外行使$ 0.30 根据预先出资的认股权证。

（c）2021年11月，公司收到$ 149.10 每份预融资认股权证，或$ 10.0 百万总收益。每份预筹资金认股权证可额外行使$ 0.30 根据预先出资的认股权证。

（d）2022年3月，公司收到$ 53.70 每份预融资认股权证，或$ 1.4 百万总收益。每份预筹资金认股权证可额外行使$ 0.30 根据预先出资的认股权证。

（e）2022年7月，公司收到$ 32.82 每份预融资认股权证，或$ 14.5 百万总收益。每份预筹资金认股权证可额外行使$ 0.03 根据预先出资的认股权证。

（f）2022年12月，公司收到$ 32.97 每份预融资认股权证，或$ 7.5 百万总收益。每份预筹资金认股权证可额外行使$ 0.03 根据预先出资的认股权证。

（g）2023年5月，公司收到$ 45.57 每份预融资认股权证，或$ 12.6 百万总收益。每份预筹资金认股权证可额外行使$ 0.03 根据预先出资的认股权证。

X4 Pharmaceuticals, Inc.

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（未经审计）

14. 股票补偿

截至2025年3月31日，共有约 0.2 万股公司股权激励计划可供发行的普通股，包括 0.1 根据经修订和重述的2017年员工股票购买计划（“2017年ESPP”），仍有百万股普通股可供发行。

股票期权估值— 下表在加权平均基础上列出了Black-Scholes期权定价模型中用于确定授予的股票期权的授予日公允价值的假设：


	截至3月31日的三个月，
	2025		2024
无风险利率	4.3	%	4.1	%
预期期限（年）	6.1		6.1
预期波动	103.9	%	95.7	%
预期股息率	0	%	0	%

股票期权

下表汇总了公司截至2025年3月31日止三个月的股票期权活动：


	数量股份	加权平均运动价格		加权平均订约任期（年）	聚合内在价值（千）
截至2024年12月31日	393,415	$	57.12	8.6	$	269
已获批	12,625	17.22

被没收和过期	( 80,802 )	29.20			$	—
截至2025年3月31日	325,238	$	62.60	8.2	$	—
截至2025年3月31日可行使	120,307	$	116.87	7.0	$	—
截至2025年3月31日已归属及预期归属	278,236	$	68.03	8.1	$	—

期权的总内在价值计算为股票期权的行权价格与公司普通股公允价值之间的差额，以股票期权的行权价格较低为限。2025年和2024年没有期权被行使。截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月内授予的股票期权的加权平均授予日公允价值为$ 14.10 和$ 21.90 ，分别。

限制性股票单位—下表汇总了截至2025年3月31日止三个月的公司限制性股票单位活动：


			数量股份
截至2024年12月31日			198,995
已获批			248,252
既得			( 90,514 )
没收			( 28,761 )
截至2025年3月31日			327,972

截至二零二五年三月三十一日止三个月期间，公司批 0.2 以授予日公允价值$向员工发放百万个基于时间的限制性股票单位 13.50 每股。这些奖励归属于雇员为公司提供服务超过三年归属期。此外，在截至2025年3月31日的三个月内， 0.1 百万个基于绩效的限制性股票单位（“PRSU”）基于实现运营里程碑而归属。公司认为很可能实现与未偿还PRSU相关的剩余运营里程碑。基于股票的补偿费用已使用基于公允价值的加速归属模型就这些奖励确认

X4 Pharmaceuticals, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

截至授予日的奖励和管理层对实现可能的运营里程碑日期的最佳估计。公司在每个时期更新与实现运营里程碑的概率和时间相关的估计，直到授予或被没收。

基于股票的薪酬—截至2025年3月31日，与未归属股票期权和限制性股票单位相关的未确认补偿费用总额为$ 6.3 百万，预计将在加权平均期间内确认 2.5 年。

基于股票的补偿费用在简明综合经营报表和综合收益（亏损）中分类如下：


	截至3月31日的三个月，
（单位：千）	2025		2024
研发费用	$	259	$	783
销售、一般和管理费用	260		956
股票薪酬总额	$	519	$	1,739

股票增值权—于2022年11月7日及2024年2月13日（“授予日”），董事会薪酬委员会根据2017年计划批准向公司总裁兼首席执行官、首席财务官及公司若干其他行政人员授予股票增值权（“SAR”）的特别保留及确认授予。SAR的每SAR测量价格等于$ 54.00 和$ 27.63 ，分别为授予日公司普通股的每股收盘价，每次授予的SARS的最长期限为十年从各自的授予日期开始。除非董事会另有决定，否则SARs将在行使时以现金结算。结算价值将根据结算日公司普通股收盘价减去计量价格的差额乘以行使的SAR数量得出。特别行政区在授予日的第一、二、三个周年纪念日归属和可按等额年度分期行使，但受赠人在每个适用的归属日期（包括在内）之前仍是公司的雇员。

下表汇总了公司截至2025年3月31日止三个月的非典活动。截至二零二五年三月三十一日止三个月内，并无任何已批出、已行使没收的特别行政区。


			数量股份
截至2024年12月31日			347,068



截至2025年3月31日			347,068
截至2025年3月31日			168,023

15. 所得税

截至二零二五年三月三十一日及二零二四年三月三十一日止三个月录得的所得税拨备，主要与

公司的奥地利子公司。公司在截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的简明综合经营报表和综合收益（亏损）中没有记录美国联邦或州所得税拨备或福利。

公司继续针对所有剩余的递延税项净资产维持估值备抵。公司认为，由于公司预计将继续产生经营亏损，因此很有可能不会实现这些属性的未来税收优惠。任何递延税项资产的最终变现取决于公司是否有能力在结转期（如有）到期之前在适当的税收管辖区产生足够的未来应税收入。公司将持续监察全年的估值备抵评估。

X4 Pharmaceuticals, Inc.

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（未经审计）

16. 每股净收益（亏损）

每股基本及摊薄净收益（亏损）计算如下：


	截至3月31日的三个月，
（单位：千，份额和每股数据除外）	2025		2024
分子：


净收入（亏损）	$	282	$	( 51,766 )
分母：
已发行普通股加权平均股数—基本	6,840,035		6,666,386
每股净收益（亏损）—基本	$	0.04	$	( 7.77 )
稀释性证券的效力
基于时间的限制性股票单位	14,328		—

员工购股计划	14,721		—
稀释性潜在普通股	29,049		—
已发行普通股加权平均股数——稀释	6,869,084		6,666,386
每股净收益（亏损）—摊薄	$	0.04	$	( 7.77 )

截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月已发行普通股的基本和稀释加权平均股份包括预融资认股权证的加权平均影响，用于购买剩余未融资行使价低于或等于$ 0.30 每股。

截至2025年3月31日止三个月期间，公司录得净收益，已发行股票期权、限制性股票单位、员工股票购买计划股份和认股权证的摊薄影响采用库存股法计算，据此假设所有此类奖励均在期初行使。此类行使的假设收益，包括未确认的已发行股票期权和限制性股票单位的平均未确认股票补偿费用，被假定用于以该期间的平均价格购买已发行普通股。稀释证券的净份额影响被添加到加权平均已发行基本普通股中，以计算加权平均已稀释流通股。

截至2024年3月31日止三个月，公司录得净亏损，公司潜在摊薄证券包括已发行股票期权、员工股票购买计划股份、未归属限制性股票单位和购买普通股股份的认股权证。这些具有潜在稀释性的证券已被排除在稀释每股净亏损的计算之外，因为其影响将是减少每股净亏损，因此它们被视为“反稀释性的”。因此，用于计算归属于普通股股东的每股基本和摊薄净亏损的加权平均已发行普通股股数与本期相同。

公司在计算所示期间归属于普通股股东的稀释后每股净收益（亏损）时将以下潜在普通股股份排除在外，因为将其包括在内会产生反稀释效应：


	截至3月31日的三个月，
	2025	2024
购买普通股股票的期权	325,238	269,356
未归属的限制性股票单位	248,886	278,985
购买普通股股份的认股权证（不包括预融资认股权证，这些认股权证包含在已发行的基本股份中）	2,545,948	2,674,828
	3,120,072	3,223,169

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（未经审计）

17. 分段信息

该公司已将其首席运营决策者（“CODM”）定义为其首席执行官。主要经营决策者作为一个单一经营分部管理公司的营运，该分部包括其单一可呈报分部，以评估业绩及作出经营决策。该公司的重点是用于治疗罕见疾病的新型疗法的研究、开发和商业化。该公司的研究、开发和商业化努力主要集中在其先导分子mavorixafor，该产品正以商品名XOLREMDI在美国上市，用于12岁及以上WHIM综合征患者的口服、每日一次的治疗，以增加循环成熟的中性粒细胞和淋巴细胞的数量。主要经营决策者在评估分部业绩和资源分配时，使用公司的简明综合净收入（亏损）与预算相比监测实际结果。

该公司的收入来自向其在美国的专业药房客户销售XOLREMDI，以及来自mavorixafor在其他非美国领土的许可权利。公司认$ 0.9 百万来自其美国客户的收入和$ 27.9 截至2025年3月31日止三个月来自英国客户的收入百万。有无截至2024年3月31日止三个月确认的收入。

该分部的利润计量为净收入（亏损），包括截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的以下各项：


	截至3月31日的三个月，
（单位：千）	2025		2024
来自外部客户的收入	$	28,807	$	—
补偿费用，不包括基于股票的补偿、SARS补偿费用和遣散费	11,570		10,585
直接研发项目费用（X4P-001，mavorixafor）	8,412		10,666

其他分部项目（a）	8,543		30,515
净收入（亏损）（计量分部利润）	$	282	$	( 51,766 )

（a）其他分部项目主要包括收入成本、与销售、一般和行政部门的非补偿部门成本、研发内的某些未分配外部成本、基于股票的补偿费用、SARS补偿费用、遣散费、其他收入（费用），和所得税准备金。

主要经营决策者仅接收和审查有关合并层面的分部资产的信息。这些简明合并财务报表的其他地方包含了某些其他实体范围的披露。截至2025年3月31日，该公司单一经营部门的长期资产，包括财产和设备以及使用权资产为$ 4.1 百万，其中$ 2.8 百万美元 1.3 百万分别位于美国和奥地利。截至2024年12月31日，经营分部的长期资产为$ 4.8 百万，其中$ 3.2 百万美元 1.7 百万分别位于美国和奥地利。

第2项。管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

以下信息应与我们于2025年3月26日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表格年度报告（“年度报告”）中包含的本季度报告中的未经审计简明综合财务报表及其附注以及经审计的财务信息及其附注一并阅读。本讨论和分析包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。由于各种重要因素、风险和不确定性，我们的实际结果、业绩或经验可能与任何前瞻性陈述所表明的存在重大差异，这些因素、风险和不确定性包括但不限于本季度报告表格10-Q其他部分中“风险因素”下所述的那些因素。

概述

我们是一家生物制药公司，发现、开发和商业化用于治疗罕见疾病和治疗选择有限的疾病的新疗法，重点关注免疫系统功能障碍导致的疾病。2024年4月29日，我们宣布美国FDA批准了我们对mavorixafor的NDA，该药物正在美国以商品名XOLREMDI上市，用于12岁及以上WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、感染、骨髓松弛症）综合征患者的口服、每日一次的治疗，以增加循环成熟的中性粒细胞和淋巴细胞的数量。WHIM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染、骨髓松弛症）是一种罕见的合并原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少性疾病。在美国批准XOLREMDI并根据其罕见儿科疾病指定的同时，FDA授予我们一款PRV，此后不久我们将其出售给另一家药物赞助商。

XOLREMDI商业启动

我们目前正在执行我们在美国推出的用于WHIM综合征的XOLREMDI，包括通过我们与医生和罕见病患者倡导组织的合作以及我们的疾病意识运动，以进一步了解WHIM综合征，并教育患者和医生早期诊断的重要性和益处。我们已与第三方物流组织和一家专业药房达成协议，以支持XOLREMDI在美国的分销，减轻产品准入障碍，并提供一整套患者支持服务，帮助患者完成治疗旅程。我们于2025年初向EMA提交了一份MAA，寻求监管部门批准mavorixafor在欧盟商业化治疗WHIM综合征。此类MAA已于2025年1月通过EMA的处理验证。o2025年1月13日，我们宣布与Norgine Pharma UK（“Norgine”）签订许可和供应协议（“Norgine协议”），据此，Norgine被授予在欧洲经济区、瑞士、英国、澳大利亚和新西兰分销、营销和销售我们的药物产品的所有适应症的独家许可。2025年2月，我们宣布与Taiba Middle East FZ LLC（“Taiba Rare”）签订协议，在选定的中东和北非国家分销和商业化用于治疗WHIM综合征的XOLREMDI。我们将继续在可能能够有效利用我们的任何监管批准的地区探索更多潜在的商业和分销机会。

XOLREMDI在WHIM综合征适应症中的美国批准是mavorixafor的第一个，mavorixafor是一种口服活性、选择性的趋化因子受体CXCR4拮抗剂，它是免疫细胞在全身运动的关键调节因子。由于mavorixafor能够增加从骨髓到血液中的白细胞的动员，我们认为除了WHIM综合征之外，mavorixafor还有可能在多种免疫系统疾病中提供治疗益处。

慢性中性粒细胞减少症的2期临床研究

继mavorixafor单剂量在特发性、周期性和先天性慢性中性粒细胞减少症患者中的1b期临床研究取得积极结果后，我们完成并公布了一项2期临床研究的积极结果，该研究评估了每日一次口服mavorixafor联合或不联合注射粒细胞集落刺激因子（“G-CSF”）并发治疗的慢性给药在同一患者群体中的效果持久性、安全性和耐受性。

完成的为期六个月的研究结果表明，每日一次的口服mavorixafor作为单一疗法和与G-CSF联合使用时，通常具有良好的耐受性，并能持久地增加参与者的绝对中性粒细胞计数（“ANC”），这是美国唯一批准用于治疗严重慢性中性粒细胞减少症的疗法。此外，当与G-CSF联合测试时，mavorixafor治疗使医生能够大幅减少G-CSF剂量，同时保持正常的平均ANC水平。

慢性中性粒细胞减少症3期临床试验

我们继续推进我们的全球性、关键的3期临床试验，（“4WARD”研究），以评估口服、每日一次的mavorixafor（有或没有稳定剂量的G-CSF）在先天性、后天原发患者中的疗效、安全性和耐受性

自身免疫，或正在经历反复和/或严重感染的特发性慢性中性粒细胞减少症。这项为期52周的试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在招募150名参与者。我们相信，我们有望在2025年第三季度或第四季度完成4WARD研究的注册。

我们认为，成功开发和商业化mavorixafor，为被诊断患有某些免疫缺陷的个体提供新的治疗选择，有可能彻底改变目前的治疗格局，这主要是由注射和输注疗法提供服务。

2025年战略重组

2025年2月，我们对业务运营、员工队伍和资本支出实施了战略重组，以集中精力推进mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症患者，同时还优化了美国对XOLREMDI的推广（“2025战略重组”）。作为2025年战略重组的一部分，我们实施了员工人数净减少43人，约占员工总数的30%。战略重组活动包括（i）停止某些研究工作，（ii）关闭我们在奥地利维也纳的设施，（iii）暂停临床前候选药物项目，（iv）扩大美国商业现场团队并在我们的业务中发挥支持作用，以及（v）精简其他支出，以支持mavorixafor正在进行的针对更多慢性中性粒细胞减少症人群的临床开发。裁员在2025年第一季度基本完成。在2025年第一季度，我们产生了约250万美元的遣散费和其他与解雇员工相关的费用。我们预计2025年战略重组将使年度支出减少3000万至3500万美元，并相信我们将有足够的资金来支持到2026年上半年的运营。我们预计与2025年战略重组相关的成本估计以及年度支出的减少，其时间安排取决于多项假设，实际结果可能有所不同。

由于上述2025年战略重组所述行动可能发生或与之相关的事件，我们还可能产生目前未考虑的额外费用。

反向股票分割

于2025年4月17日，我们举行特别会议（“特别会议”），投票批准修订我们经修订的重述公司注册证书（“公司注册证书”），将我们普通股的已发行股份合并为数量较少的已发行股份，比例不低于15股中的1股，不超过30股中的1股，具体比例将由我们的董事会全权酌情在此范围内设定（“反向股票分割提案”）。反向股票分割提案在特别会议上获得我们股东的批准。

2025年4月17日，我们的董事会批准了对其普通股股份进行1比30的反向股票分割（“反向股票分割”）。于2025年4月24日，我们提交了对公司注册证书的修订，以实施反向股票分割，自2025年4月28日东部时间上午12：01起生效。由于反向股票分割，公司已发行或流通的普通股每30股自动重新分类为一股有效发行、缴足股款且不可评估的普通股新股，但须按下文所述的零碎股份处理，持有人无需采取任何行动。对公司股权激励计划授予和可供发行的普通股股票数量，以及公司股权激励计划项下公司已发行股票期权和其他权益证券行权或转换时的行权价格和可发行股票数量进行了比例调整。所有尚未行使的认股权证也根据其条款进行了调整，这导致（其中包括）认股权证条款的变化，即对行使该认股权证时可发行的股份数量以及该认股权证的行使和赎回价格进行了相应的调整。反向股票分割后已发行普通股的股份仍全额支付且不可评估。反向股票分割不影响普通股的授权股数或普通股的面值。

没有就反向股票分割发行零碎股份。否则有权获得零碎股份的股东将自动有权获得现金来代替这种零碎股份。

经营成果

截至二零二五年三月三十一日止三个月与二零二四年比较

下表汇总了我们截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的业务结果：


	截至3月31日的三个月，
（百万）	2025		2024		改变

收入	$	28.8	$	—	$	28.8
成本和运营费用：
收益成本	4.7		—		4.7
研究与开发	18.5		19.9		(1.4)
销售，一般和行政	15.0		17.4		(2.4)

总营业费用	38.2		37.3		0.9
运营收入（亏损）	(9.4)		(37.3)		27.9
其他收入（费用）合计，净额	9.7		(14.5)		24.2
所得税前收入（亏损）	0.3		(51.8)		52.1
准备金	—		—		—
净收入（亏损）	$	0.3	$	(51.8)	$	52.1

收入

许可证及其他

在2025年第一季度，我们签订了Norgine协议，根据该协议，Norgine获得了在欧洲经济区、瑞士、英国、澳大利亚和NE地区分销、营销和销售我们的产品mavorixafor的所有适应症的独家许可新西兰监管机构批准后。见简明综合财务报表附注4。根据Norgine协议的条款，我们收到了一笔预付款2850万欧元（2920万美元）在签署协议时收到了运营里程碑付款0.5百万欧元（0.4百万美元）.2025年第一季度没有向Norgine提供制造服务。

我们的履约义务包括交付许可证，这是在Norgine协议结束时交付的，根据制造协议交付商业药物供应，以及提供监管和研发服务。我们根据我们对每项可区分的履约义务的独立售价的最佳估计，在这些履约义务之间分配交易价格。我们在2025年第一季度确认了2760万美元用于交付许可证，以及30万美元用于提供监管和研发服务。我们在2024年第一季度没有许可证或其他收入。

产品收入，净额

截至2025年3月31日的三个月，我们的药品销售净收入为90万美元。上年同期无产品收入。我们在美国将我们批准的药物产品销售给一家专业药房，该药房将产品分配给由其医疗保健提供者开具我们的药物产品处方的患者。净收入包括用于分销商折扣的准备金、我们可能欠美国政府付款人的估计回扣、我们可能欠参加我们的患者援助计划的患者的未来共同支付援助付款以及潜在的产品退货。由于我们在美国销售我们的药物产品不到一年，我们的退货或下游回扣或共同支付援助付款的历史有限。因此，随着新信息的出现，我们预计将每季度调整这些估计。

收益成本

截至2025年3月31日止三个月，我们470万美元的收入成本主要包括摊销与我们的Genzyme许可协议相关的应计和已支付里程碑付款、根据我们的Genzyme许可协议到期的销售和基于分许可的特许权使用费相关的无形资产。营收成本还包括0.01亿美元的药品制造成本。上年同期无收入成本。

研发费用

研发费用主要包括与我们的候选产品的发现和开发相关的成本。研发成本包括员工工资及相关费用、临床前和临床开发费用、制造我们的药物产品以用于我们的临床前研究和临床试验的内部和第三方成本。研发费用还包括设施、折旧等费用；相关成本

遵守监管要求；并且在2024年第二季度FDA批准我们的药物产品在美国上市之前，根据第三方许可协议支付的款项被计入研发费用。


	截至3月31日的三个月，
	2025		2024		改变
（百万）
按候选产品划分的直接研发费用：
Mavorixafor（X4P-001）	$	8	$	11	$	(3)


未分配费用	10		9		1
研发费用总额	$	18	$	20	$	(2)

截至2025年3月31日的三个月内，研发费用较上年同期减少200万美元.减少的主要原因是临床前候选药物项目。

销售、一般和行政费用

销售、一般和管理费用主要包括销售和营销、行政、财务和行政职能人员的工资和相关成本，包括基于股票的薪酬。销售、一般和管理费用还包括直接和分配的设施相关成本以及法律、专利、咨询、投资者和公共关系、会计和审计服务的专业费用。

与上年同期相比，截至2025年3月31日的三个月内，销售、一般和管理费用减少了约200万美元。减少的主要原因是与以公允价值计量的未偿股票增值权（“SARS”）相关的补偿费用减少，以及上一年为准备我们的药物产品在美国的商业上市而产生的商业化启动成本减少。

其他收入（费用），净额


	截至3月31日的三个月，
	2025		2024		改变
（百万）
利息收入	$	1	$	1	$	—
利息支出	(2)		(2)		—
C类认股权证负债公允价值变动	11		(14)		25

其他收入（费用）合计，净额	$	10	$	(15)	$	25

截至2025年3月31日止三个月的其他收入（费用）净额与上年同期相比增加约2500万美元。截至2025年3月31日止三个月其他收入较上一期间增加d主要是由于我们的C类认股权证的公允价值变动导致本期确认的重大收益，这些认股权证按公允价值作为负债入账，而上一期则为亏损。这些C类认股权证将继续以公允价值计量，每个季度可能继续产生收益或亏损，直至行权。

准备金

截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的所得税拨备主要与我们的奥地利子公司有关。我们在截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的简明综合经营报表和综合收益（亏损）中没有记录美国联邦或州的所得税拨备或福利。

我们继续针对所有剩余的净递延税项资产维持估值备抵。我们认为，由于我们预计将继续产生经营亏损，我们更有可能不会实现这些属性的未来税收优惠。任何递延税项资产的最终实现取决于我们是否有能力在结转期（如果有的话）到期之前在适当的税务管辖区产生足够的未来应税收入。我们将继续监测全年的估价备抵评估。

流动性和资本资源

流动性来源

迄今为止，我们主要通过出售普通股、认股权证和预融资的收益为我们的运营提供资金

认股权证购买我们的优先股和我们的普通股，出售优先股，发行收益

贷款和担保协议项下的可转换债务和借款。

ATM销售协议—我们已订立受控股权发售SM销售协议（“ATM销售协议”），与某些投资银行（统称“销售代理”），根据该协议，我们可以通过一名或多名销售代理全权酌情要约和出售我们的普通股股份。迄今为止，根据ATM销售协议，我们已出售了约1430万美元的普通股，扣除发行成本。根据我们于2023年8月24日生效的S-3表格注册声明以及其中包含的相关ATM招股说明书，我们可能会发售和出售我们的普通股股票，总发行价格最高可达7500万美元。

公募和私募基金发行—在过去几年中，我们的运营资金主要来自通过公开发行和私募发行的普通股、认股权证和预融资认股权证的销售。

大力神贷款协议—我们与Hercules Capital, Inc.签订了一份不时修订的贷款和担保协议（“Hercules贷款协议”）。大力神贷款协议提供了高达1.075亿美元的定期贷款融资，根据该协议，我们迄今已借入总计7500万美元的定期贷款，这是截至2025年3月31日的最高借款额。该定期贷款工具允许提供高达3250万美元的额外部分，该部分资金将在获得Hercules Capital, Inc.（“Hercules”）全权酌情批准后提供。

持续经营—我们评估了是否有某些条件和事件（综合考虑）对我们在简明综合财务报表发布之日后一年内持续经营的能力产生重大怀疑。虽然我们有一个获批准的药物产品，但我们的药物产品在未来12个月的销售将不足以支付我们的运营费用。自成立以来，我们已经产生了重大的经营亏损和经营活动产生的负现金流，我们预计在可预见的未来将继续产生经营亏损和经营活动产生的负现金流。截至2025年3月31日，我们拥有8700万美元的现金、现金等价物和短期有价证券，累计赤字为5.151亿美元。截至2025年3月31日的三个月，用于经营活动的现金净额为1240万美元。

根据我们的Hercules贷款协议，我们有一个最低现金契约，要求我们保持最低现金水平为1500万美元，相当于Hercules贷款协议下未偿还借款的20%。此外，我们必须遵守业绩契约，其中包括保持过去六个月的产品净收益至少55%经我们董事会批准的预测。根据我们目前的运营计划，其中包括对来自我们产品的销售和许可的预期现金流入以及运营费用的现金流出的估计，我们认为存在风险，即我们将无法在这些综合财务报表发布之日起的12个月期间内满足业绩契约和最低现金契约的条件。在这种情况下，Hercules可能会加速我们未偿还贷款的本金支付，我们可能没有足够的现金、现金等价物和短期有价证券来清偿这些债务。据此，我们得出结论，这一条件符合对我们的持续经营能力提出实质性怀疑的标准。

为缓解我们违反履约契约和最低现金契约的风险，我们将需要筹集额外资本，这无法保证，和/或修改此类履约契约和最低现金契约。除非并且直到我们在未来实现盈利，否则我们将需要额外的资金来为我们的运营提供资金，这些资金可以通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排或其他合作和战略联盟的组合来筹集。如果我们无法获得资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这将对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。

现金流

下表汇总了我们在每个呈报期间的现金流量活动：


	截至3月31日的三个月，
	2025		2024
	（单位：千）
净收入（亏损）	$	0.3	$	(51.8)
调整净收益（亏损）与经营活动所用现金净额的对账	(9.4)		16.1
经营资产和负债变动	(3.3)		2.1
经营活动使用的现金净额	(12.4)		(33.6)
投资活动所用现金净额	(3.1)		(5.3)
筹资活动使用的现金净额	—		—
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响	0.1		(0.1)
现金、现金等价物和限制性现金净减少额	(15.4)		(39.0)
现金、现金等价物和限制性现金，期初	56.5		100.2
现金、现金等价物和限制性现金，期末	$	41.0	$	61.3

经营活动

截至2025年3月31日止三个月，经营活动使用的现金净额为1240万美元，主要来自约3820万美元的运营费用、约250万美元的遣散费和相关付款，以及610万美元用于支付我们的年度奖金，部分被3120万美元的许可和产品销售净收入以及营运资本的其他变化所抵消。截至2024年3月31日的三个月，用于经营活动的现金净额为3360万美元，主要是由于我们的净亏损5180万美元，调整后的非现金支出为1610万美元。

投资活动

截至2025年3月31日的三个月中，用于投资活动的现金为310万美元，其中包括对短期有价证券的净投资。在截至2024年3月31日的三个月中，用于投资活动的现金530万美元还包括对短期有价证券的投资。

融资活动

截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月，没有用于筹资活动的现金。

资金需求

根据我们截至2025年3月31日手头的现金、现金等价物和有价证券以及我们目前的运营计划，我们认为我们的现金、现金等价物和有价证券将至少在未来12个月内无法为运营提供资金。为了为运营提供资金并满足Hercules贷款协议中的最低现金契约，我们将被要求筹集额外资金，这可能是通过股权发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排或合作和战略联盟的组合。

在2025年期间，假设我们目前的运营预期没有变化，其中包括我们在2025年第一季度宣布的战略重组的影响，我们预计我们的运营费用将低于我们在2024年产生的运营费用，不包括出售非金融资产。由于与我们批准的药物产品的未来销售以及未来候选产品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计我们的资金需求的确切金额。我们的短期和长期资金需求将取决于并可能因许多因素而显着增加，包括：

•我们当前或未来候选产品的范围、数量、启动、进展、时间、成本、设计、持续时间、任何潜在的延迟，以及临床试验和非临床研究的结果，特别是我们的mavorixafor用于治疗慢性中性粒细胞减少症个体的3期临床试验；

•为满足FDA和类似外国监管机构制定的监管要求而进行的监管审查、批准或其他行动的结果、时间和成本，包括FDA或类似外国监管机构可能要求我们为我们的候选产品进行比我们目前预期的更多的研究；

•我们为候选产品获得营销批准的能力；

•提交、起诉、辩护和执行我们的专利权利要求以及涵盖我们的产品和候选产品的其他知识产权的费用，包括我们根据与Genzyme的许可协议条款从Genzyme许可的任何此类专利权利要求和知识产权；

•我们维护、扩大和捍卫我们知识产权组合范围的能力，包括为知识产权纠纷进行辩护的成本，包括第三方对我们或我们的产品或产品候选者提起的专利侵权诉讼；

•我们以优惠条件建立和维持许可、合作或类似安排的能力，以及我们是否以及在何种程度上保留任何新的许可、合作或类似安排下的开发或商业化责任；

•我们获得或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；

•收购、许可或投资业务、候选产品和技术的成本；

•相互竞争的技术和市场发展的影响；和

•作为一家上市公司运营的成本

大力神贷款协议

有关我们的Hercules贷款协议的完整描述，请参见我们简明综合财务报表附注的附注10。

关键会计政策和重大判断和估计

我们的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则编制的。编制我们的简明综合财务报表和相关披露要求我们作出估计和判断，这些估计和判断会影响资产、负债、成本和费用的报告金额，以及在我们的简明综合财务报表中披露或有资产和负债。我们的估计基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，其结果构成对从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值作出判断的基础。我们持续评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。

截至2025年3月31日止三个月期间，除在这些简明综合财务报表附注2中更新外，我们作为年度报告一部分的截至2024年12月31日止年度报告的关键会计政策没有重大变化。有关截至2025年3月31日止三个月的新会计公告或会计公告变更，另见“最近采用的会计公告”标题下的附注2。

较小的报告公司状况

根据《交易法》第12b-2条和S-K条例第10（f）（1）项的定义，我们是一家规模较小的报告公司（“SRC”）。只要（i）我们由非关联公司持有的有投票权和无投票权的普通股在我们第二财季的最后一个工作日衡量低于2.50亿美元，或者（ii）我们在最近完成的财年的年收入低于1.00亿美元，并且我们的投票根据我们第二财季最后一个工作日的数据，非关联公司持有的无投票权普通股不到7.00亿美元。

项目3。关于市场风险的定量和定性披露

作为SRC，我们不需要提供此项目要求的信息。

项目4控制和程序

评估披露控制和程序

管理层对我们的披露控制和程序的评估

我们维持披露控制和程序，旨在确保我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，并积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所要求的披露做出决定。

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2025年3月31日我们的披露控制和程序（定义见《交易法规则》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性，并得出结论，基于此类评估，我们的披露控制和程序截至2025年3月31日在合理保证水平上有效。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必然会运用其判断。

财务报告内部控制的变化

在截至2025年3月31日的三个月内，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

第二部分：其他信息

项目1。法律程序

我们可能会不时卷入法律诉讼或受制于在我们的日常业务过程中产生的索赔。我们目前不是任何重大法律诉讼的任何一方，我们不知道有任何我们认为可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响的针对我们的未决或威胁法律诉讼。

项目1a。风险因素

投资我们的证券涉及高度风险。在决定投资于我们的普通股之前，您应该仔细考虑有关这些风险的以下信息，以及本季度报告中表格10-Q其他地方出现的其他信息，包括我们未经审计的简明综合财务报表和相关附注。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景产生重大不利影响，或导致我们的实际结果与我们在本报告中所做的前瞻性陈述以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下降，您可能会损失全部或部分投资。我们无法向您保证，以下讨论的任何事件都不会发生。

风险因素表示为“*"，如果有的话，是从我们的年度报告中新增加的或已进行重大更新的

截至2024年12月31日止年度的10-K表格。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

自我们成立以来，我们已经蒙受了重大亏损，并且没有从产品销售中产生重大收入。我们预计在可预见的未来将继续发生亏损，我们可能永远不会实现或保持盈利。

我们是一家商业阶段的生物制药公司。对生物制药产品开发的投资具有高度投机性，因为这需要大量的前期资本支出，以及任何潜在的候选产品将无法证明足够的效果或可接受的安全性、获得监管批准、变得商业上可行或保持商业可行性的重大风险。自成立以来，我们已经蒙受了重大的经营亏损。截至2024年12月31日、2023年和2022年12月31日止年度，我们的净亏损分别为3750万美元、1.012亿美元和9390万美元，我们在这两个期间均产生了负的经营现金流。截至2025年3月31日，我们累计赤字5.151亿美元。迄今为止，我们迄今为止的运营资金主要来自出售普通股、认股权证和预融资认股权证的收益，用于购买我们的优先股和普通股、出售优先股、发行可转换债券的收益以及贷款和担保协议下的借款。我们有一个产品被批准用于商业销售，XOLREMDI，我们几乎完全依赖它来产生收入。XOLREMDI已在美国获批治疗WHIM综合征，面临未知的市场规模和增长潜力，我们迄今尚未从产品销售中产生可观的收入，我们可能永远无法实现盈利。

我们预计至少在未来几年将继续产生重大费用和经营亏损，因为我们为我们的候选产品进行额外的临床试验；继续发现和开发更多的候选产品；获得或许可其他候选产品和技术；维护、扩展和保护我们的知识产权组合；雇用更多的临床，科学和商业人员；建立商业制造来源并确保供应链能力，足以为我们可能获得监管批准的任何候选产品提供商业数量；为成功完成临床试验的任何候选产品寻求监管批准；进一步发展销售、营销和分销基础设施，以将XOLREMDI和我们可能获得监管批准的任何其他产品商业化；并增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和计划未来商业化努力的人员。我们可能会遇到可能对我们的业务产生不利影响的不可预见的费用、困难、并发症、延误和/或其他未知因素。我们未来净亏损的规模将部分取决于我们未来开支的增长速度以及我们产生收入的能力。

我们从运营中产生利润并在此后保持盈利的能力在很大程度上取决于：

•我们从XOLREMDI产生收入的能力；

•监管审查、批准和其他行动的结果和时间安排；

•我们以商业上合理的条款生产任何经批准的产品的能力；

•我们有能力为任何已获批准的产品维持有效的销售和营销组织或合适的第三方替代品；

•我们当前或潜在的未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、进展、持续时间、终点、成本、结果和时间，特别包括我们的mavorixafor用于治疗慢性中性粒细胞减少性疾病的3期临床试验的完成范围、进展、持续时间、终点、成本、结果和时间；

•我们筹集足够资金以支持候选产品的开发和潜在商业化的能力；

•我们营销我们批准的产品和为我们的候选产品获得营销批准的能力；

•我们获得或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；

•我们维护、扩大和捍卫我们知识产权组合范围的能力；

•我们追求的候选产品和项目的数量和特点；

•增聘临床、监管和科研人员；和

•与作为上市公司运营相关的额外法律、会计和其他费用。

尽管我们已经获得了营销批准，并且已经开始将我们的一个候选产品商业化，但我们可能永远不会产生足以从运营中产生利润的可观收入。即使我们确实从运营中产生了利润，我们也可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。我们未能从运营中产生利润并保持盈利将降低我们的价值，并可能削弱我们筹集资本、扩大业务、维持我们的研发努力、使我们的产品供应多样化或继续我们的运营的能力。我们的价值下降也可能导致你损失全部或部分投资。

我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知因素，这些因素可能会改变或延迟我们的计划。由于我们已经完成了mavorixafor的开发并在美国获得了上市许可，我们将需要从一家专注于研发的公司过渡到一家能够支持商业活动的公司。我们可能会遇到无法预料的费用、困难、复杂情况和延误，在这样的过渡中可能不会成功。

我们的运营计划和流动性状况将需要大量额外资金。我们的经常性亏损历史和

预期支出可能会对我们持续经营的能力产生重大怀疑。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消任何产品开发计划或商业化努力。

如果我们无法获得额外资金来支持我们目前的运营计划，我们可能会被迫推迟或缩小我们的开发计划范围和/或限制或停止我们的运营。

我们的运营从一开始就消耗了大量的现金。迄今为止，我们的运营资金主要来自出售普通股的收益、用于购买我们的优先股和普通股的认股权证和预融资认股权证、出售优先股、发行可转换债券的收益以及根据贷款和担保协议进行的借款。随着我们继续推进候选产品的临床开发，并为我们获得监管批准的任何候选产品的上市和商业化做准备，我们预计将继续产生研发费用。我们预计将产生与产品销售、营销、分销和制造相关的重大商业化费用。此外，我们预计将产生与作为上市公司运营相关的额外成本。

截至2025年3月31日，我们的现金和现金等价物为4030万美元，短期有价证券为4670万美元。虽然我们有一个获批准的药物产品，但我们的药物产品在未来12个月的销售将不足以支付我们的运营费用。我们持续经营的能力将要求我们获得额外的资金。如果我们无法获得足够的资金，我们的业务、前景、财务状况和经营业绩将受到重大不利影响，我们可能无法持续经营。我们将需要额外的资本来维持我们的运营，并在此后执行我们的业务计划，其中可能包括通过公共或私募股权或债务融资、第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟来筹集资金

和许可安排，或这些方法的任何组合。如果我们无法在需要时或以可接受的条件筹集资金，我们将被迫延迟、限制、减少、重组或终止我们的一个或多个候选产品的产品开发或未来商业化努力，或可能被迫减少、重组或终止我们的业务。如果我们无法持续经营，我们可能不得不清算我们的资产，并可能获得低于我们经审计的财务报表中这些资产的价值，投资者很可能会损失全部或部分投资。在我们自己的未来要求的季度评估中，我们可能会再次得出结论，对我们持续经营的能力存在重大疑问，我们的独立注册公共会计师事务所未来的报告也可能包含对我们持续经营的能力表示重大怀疑的陈述。如果我们寻求额外融资为我们未来的业务活动提供资金，并且对我们持续经营的能力存在重大疑问，投资者或其他融资来源可能不愿意以商业上合理的条款向我们提供额外资金，如果有的话。

尽管我们在2025年2月宣布，作为2025年重组的一部分，我们预计年度支出将减少约30 – 3500万美元，并相信这将提供足够的资金来支持2026年上半年的运营，但无法保证这些举措将取得成功或预期资金将充足，这可能会对我们未来的运营产生重大影响。

虽然我们过去曾成功筹集资本，但我们在未来期间筹集资本的能力并不确定。我们还将需要额外的资本，以满足我们与海格投资，Inc.和某些关联实体（“Hercules”）现有债务融资下的契约，该契约要求我们根据贷款和担保协议将现金的最低水平保持在超过我们未偿还借款的20%的水平，最近一次是在2023年8月与Hercules Capital, Inc.修订的（“Hercules贷款协议”），并受某些运营契约的约束。根据我们目前的现金流量预测，不包括额外的外部融资来源，我们预计，在这些综合财务报表发布后的至少未来12个月期间，我们将无法维持满足该契约所需的最低现金。另见标题为“我们的定期贷款包含限制我们经营业务的灵活性”下方。

要为我们未来的运营提供资金，我们将需要筹集额外的资本，这是不能保证的。我们不能确定是否会以可接受的条件获得额外资金，或者根本无法确定。如果我们无法在需要时或以足够数量或以我们可接受的条件筹集额外资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或我们的一个或多个候选产品或我们的一个或多个其他研发计划的任何未来商业化努力。此外，当我们需要获得额外融资时，这种额外的筹资努力可能会转移我们管理层对我们日常活动的注意力，这可能会对我们开发候选产品和将其商业化的能力产生不利影响。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景，我们的股东可能会损失他们对我们公司的全部或部分投资。

我们还可能被要求：

•在更早的阶段为我们当前或未来的一个或多个产品候选者寻找新的或额外的合作者，而不是在其他情况下是可取的，或者以比其他情况下可能获得的条件更不利的条件；或者

•以不利的条件放弃或许可我们对技术或产品候选者的权利，否则我们将寻求自己开发或商业化。

我们未来的资金需求，包括近期和长期，将取决于许多因素，包括但不限于：

•我们获得候选产品上市批准的能力，包括额外适应症的能力；

•我们与Norgine达成的独家许可和供应协议的成功，以及我们根据该协议可能收到的任何潜在监管和商业里程碑付款；

•我们当前或未来候选产品的范围、数量、启动、进展、时间、成本、设计、持续时间、任何潜在的延迟，以及临床试验和非临床研究的结果；

•我们开发或可能获得许可的候选产品和程序的数量和特点；

•提交、起诉、辩护和执行我们的专利权利要求以及涵盖我们的产品候选者的其他知识产权的费用，包括我们根据与Genzyme或其他第三方的许可协议条款从Genzyme获得许可的任何此类专利权利要求和知识产权；

•我们维持、扩大和捍卫我们知识产权组合范围的能力，包括为知识产权纠纷辩护的费用，包括第三方对我们或我们的产品候选者提起的专利侵权诉讼；

•就我们的候选产品而言，完成商业规模制造活动的成本和时间；

•在我们选择自行将产品商业化的地区，为我们可能获得监管批准的任何候选产品建立销售、营销和分销能力的成本；

•我们获得或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；

•收购、许可或投资业务、候选产品和技术的成本；

•我们需要和有能力雇用更多的管理和科学和医疗人员；

•我们的候选产品的市场接受度，只要任何产品被批准用于商业销售；

•相互竞争的技术和市场发展的影响；

•作为一家上市公司运营的成本；以及

•大流行病和突发公共卫生事件、地缘政治行动，包括战争和恐怖主义或包括地震、台风、洪水和火灾在内的自然灾害造成的业务中断。

筹集额外资金可能会对我们的投资者造成稀释，限制我们的运营或要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。未来的债务义务可能使我们面临可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响的风险，并可能导致对我们的股东的进一步稀释。

在此之前，如果有的话，由于我们可以产生可观的产品收入，我们希望通过公共或私募股权或债务融资、第三方融资、营销和分销安排，以及其他合作、战略联盟和许可安排，或这些方法的任何组合来满足我们的现金需求。除了我们与Lincoln Park Capital Fund LLC（“Lincoln Park”）的普通股购买协议，根据该协议，Lincoln Park有义务在某些限制和条件的限制下购买我们普通股股份总额中最多剩余的4700万美元，我们没有任何承诺的外部资金来源，并可能随时寻求筹集额外资金。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为我们普通股持有人的权利产生不利影响的优先权。债务融资（如果有的话）可能涉及包括限制或限制我们采取特定行动能力的契约的协议，例如产生额外债务、进行资本支出、宣布股息或其他分配、获取或许可知识产权以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响并可能导致对知识产权等额外资产设置留置权的其他经营限制。例如，我们的

与Hercules的债务融资包含最低限度的现金财务契约。如果我们在这种债务上违约，与Hercules或未来的贷方，我们可能会被要求质押额外的资产，或者贷方可以对当前的抵押品实施补救措施。

如果我们通过许可、合作或与第三方的类似安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研发计划或产品候选者的宝贵权利，或以对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或通过许可、合作或类似安排筹集额外资金，我们可能会被要求延迟、限制、减少、重组或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

有关无形资产公允价值的估计变动可能会对我们的经营业绩产生不利影响。

我们每年或更频繁地测试我们的商誉是否存在减值，如果情况变化或事件的发生表明存在减值。市场状况的任何重大变化，包括我们的股价持续下跌，表明账面价值减少，可能会在该变化被知晓的期间产生减值。例如，

截至2021年12月31日，我们的市值（以我们的普通股价格乘以已发行普通股的股份衡量）下降到低于我们的净资产价值，包括商誉。由于我们普通股的市场价格持续下跌，我们根据截至2021年12月31日的市值计量的单一报告单位的公允价值低于其账面价值，我们得出商誉减值的结论。因此，我们记录了980万美元的减值费用，以将截至2021年12月31日的商誉账面金额减少至1740万美元。虽然我们根据截至2024年12月31日的量化测试确定商誉没有减值，但未来我们普通股市值的下跌和额外的资金可能会导致记录额外的减值费用。

与开发我们的候选产品相关的风险

自成立以来，我们没有从产品销售中获得可观的收入，可能永远不会盈利。我们可能永远无法在支持我们的投资和目标所需的水平或时间上从XOLREMDI的销售中产生有意义的收入。

迄今为止，我们尚未从产品销售中产生可观的收入，也无法预测我们是否或何时能够在支持我们的投资和所需的水平或时间上从XOLREMDI的销售中产生有意义的收入

目标。我们产生收入和实现盈利的能力取决于我们成功将XOLREMDI商业化以及获得营销批准和商业化我们的候选产品（包括mavorixafor）或我们未来可能开发、许可或获得的其他候选产品的能力。即使我们能够成功获得这些候选产品的监管批准，我们也无法预测未来损失的程度，也不知道这些候选产品中的任何一个何时会为我们带来收入，如果有的话。我们从XOLREMDI、mavorixafor或我们当前或未来的任何候选产品中产生收入的能力还取决于许多其他因素，包括但不限于我们的能力：

•成功完成开发活动，包括所有必要的非临床研究和临床试验；

•完成并向FDA提交新药申请，并获得有商业市场的适应症的监管批准；

•完成并向外国监管机构提交营销申请，并获得监管机构的批准；

•为我们的产品设定并获得一个商业上可行的价格；

•以可接受的成本水平获得我们产品的商业数量；

•进一步发展一个能够在我们保留商业化权利的市场上为我们打算自行销售的产品进行销售、营销和分销的商业组织；

•寻找合适的合作者，帮助我们在其他市场营销、销售和分销我们批准的产品；和

•从第三方，包括政府，付款人那里获得覆盖范围和足够的补偿。

此外，由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，包括我们的候选产品可能无法通过开发推进或证明其预期用途的安全性和有效性，FDA或任何其他监管机构可能要求额外的临床试验或非临床研究。我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利能力，如果FDA或任何其他监管机构要求将此类额外的临床试验或非临床研究作为申请和批准过程或批准后过程的一部分，如果我们成功实现监管批准，则此类费用可能会增加超出我们的预期。即使我们能够成功完成上述开发和监管审查，如果这些产品获得批准，我们预计将产生与商业化相关的重大成本。

即使我们能够通过销售我们的产品产生有意义的收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金来继续运营。如果我们未能实现盈利或无法持续保持盈利，那么我们可能无法按计划水平继续运营，并被迫减少运营。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。我们未能成为并保持盈利将降低公司价值，并可能损害我们筹集资金、维持我们的发现和临床前开发努力、扩大我们的业务或继续我们的运营的能力，并可能要求我们筹集额外资金，这可能会稀释您的所有权权益。我们的价值下降也可能导致你损失全部或部分投资。

如果mavorixafor在WHIM综合征和其他慢性中性粒细胞减少症中的商业机会比我们预期的要小，我们未来从mavorixafor用于治疗任何这些疾病的潜在收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

如果我们的任何目标适应症的商业机会规模小于我们的预期，我们可能无法实现盈利和增长。我们的主要临床候选药物mavorixafor已被FDA批准用于口服、

每日一次的疗法，以增加12岁及以上WHIM患者循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量，正在开发为一种口服、每日一次的疗法，用于潜在治疗其他慢性中性粒细胞减少症

紊乱。我们目前只知道几个小的可用的WHIM综合征患者登记，我们依靠各种估计和假设来估计可寻址的WHIM综合征人群。基于对医生进行的一项广泛的在线调查，以验证当前的流行率估计，以及使用人工智能进行的额外研究，该调查询问了一个包含超过3亿份匿名患者记录的数据库，这些记录跨越了10年的保险索赔，我们估计美国有多达3700名确诊和未确诊的WHIM患者，其中许多人以前未确诊。如果我们的任何目标适应症（包括WHIM综合征）的商业机会比我们预期的要小，无论是因为我们对可寻址患者群体的估计被证明是不正确的还是由于其他原因，我们来自mavorixafor的潜在未来收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

成功识别WHIM综合征和其他慢性中性粒细胞减少性疾病患者对我们的成长和盈利能力至关重要。我们对患有WHIM综合征（或其其他潜在的原发性免疫缺陷）和慢性中性粒细胞减少性疾病的人数的预测基于多种来源，包括科学文献中的第三方估计和分析，可能被证明是不正确的。此外，可能会出现新的信息，改变我们对这些疾病的流行率或每种疾病的候选患者人数的估计。确定患者接受治疗的努力处于早期阶段，我们无法准确预测可能接受治疗的患者人数。此外，我们适应症的可寻址患者群体可能有限或可能不适合使用mavorixafor治疗，新患者可能越来越难以识别或获得，这将对我们的运营结果和我们的业务产生不利影响。

我们几乎完全依赖于我们的商业产品XOLREMDI的成功，该产品已在美国被批准用于12岁及以上的WHIM综合征患者，以及我们正在开发的主要候选产品mavorixafor，用于其他慢性中性粒细胞减少性疾病的潜在治疗。我们无法确定我们将能够获得mavorixafor的监管批准或成功商业化，用于治疗除WHIM以外的慢性中性粒细胞减少性疾病，或任何其他候选产品。

我们的业务几乎完全依赖于mavorixafor的成功临床开发、监管批准和商业化。我们目前只有一种产品在售，XOLREMDI，可能永远无法开发出更多可上市的药物产品。我们的候选产品的临床试验是，我们的候选产品的制造和营销将受到美国和我们打算测试的其他国家的政府当局的广泛和严格的审查和监管，如果获得批准，将营销任何候选产品。在获得任何候选产品商业销售的监管批准之前，我们必须成功地达到一些关键的发展里程碑，包括：

•开发将具有良好耐受性、安全和有效的剂量；

•完成开发和扩大规模，以允许以商业数量和可接受的成本生产我们的候选产品；

•通过关键性临床试验证明每个候选产品对预期适应症在患者中是安全有效的；

•建立商业制造能力或与第三方制造商进行安排；和

•为我们的候选产品获得并维护专利和商业秘密保护以及非专利独占权。

任何单个候选产品实现这些开发里程碑所需的时间都是漫长且不确定的，我们可能无法成功完成这些里程碑，用于mavorixafor或我们可能开发的任何其他候选产品的额外适应症。我们也可能无法完成我们其他程序的设计或制定。我们可能无法完成任何证明安全性和有效性以及具有商业上合理的治疗和储存期的其他候选产品的开发。如果我们无法完成mavorixafor或我们可能开发的任何其他候选产品的额外适应症的开发，我们将无法商业化并从中获得收入。

我们可能会与其他疗法联合开发mavorixafor，以及潜在的未来候选产品，这可能会使我们面临额外的风险。

我们可能会开发mavorixafor，并可能开发未来的候选产品，与一种或多种目前已获批准的疗法相结合。即使XOLREMDI获得了上市批准，我们仍将继续面临FDA或美国以外的类似监管机构可能会撤销对与我们的候选产品联合使用的疗法的批准，或者这些现有疗法可能会出现安全性、有效性、制造或供应问题的风险。联合疗法通常用于治疗疾病，如果我们开发任何我们的

与其他药物联合使用的候选产品。这可能会导致我们自己的产品被从市场上移除，或者在商业上不那么成功。

我们还可能评估mavorixafor或任何其他未来候选产品与一种或多种尚未被FDA或美国以外类似监管机构批准上市的癌症疗法的结合。我们将无法营销和销售mavorixafor或我们开发的任何候选产品与任何最终未获得营销批准的此类未经批准的疗法联合使用。

如果FDA或美国以外的类似监管机构不批准这些其他药物或撤销其对我们选择与mavorixafor或我们开发的任何候选产品联合评估的药物的批准，或者出现安全性、有效性、制造或供应问题，我们可能无法获得mavorixafor或我们开发的任何候选产品的批准或销售。

FDA、SEC和其他政府机构因资金短缺或全球健康问题造成的中断，以及特朗普政府的举措和裁员以及这些可能如何影响FDA的重大不确定性，其法律、法规、政策和指导的实施及其人员，可能会阻碍他们雇用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务及时开发或商业化，或以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。*

FDA审查和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、全球健康问题、雇用和留住关键人员以及接受支付用户费用的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来有所波动。此外，美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构的政府资助，包括那些资助研发活动的机构，都受制于政治进程，而政治进程本质上是不稳定和不可预测的。目前，美国联邦机构正在根据一项将于2025年9月30日到期的持续决议开展工作。如果不向联邦机构拨款额外资金，我们与面向美国市场的产品开发活动相关的业务运营可能会受到影响。

FDA和其他机构的中断，包括领导层的大幅离职、人员裁减和政策变化，也可能会减缓新药获得必要的政府机构审查和/或批准的必要时间，这将对我们的业务产生不利影响。FDA人员配置的变化和削减可能会导致FDA的响应能力或其审查研究性新药或IND、提交或申请、发布法规或指导、或及时或根本实施或执行监管要求的能力出现延迟。例如，在过去几年中，美国政府多次关闭，某些监管机构，如FDA和SEC，不得不让关键的政府雇员休假，并停止关键活动。2025年，FDA一直受到减员和重组的影响。政府长期关闭或领导层、人事和/或政策发生重大变化，或机构活动发生重大变化（包括由于全球健康问题或地缘政治因素），可能会严重影响FDA或其他监管机构开展定期检查、审查或其他监管活动的能力。此外，长时间的停工可能会严重影响FDA及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响，包括临床搁置的IND或延迟新药批准。此外，在我们作为一家上市公司的运营中，未来的政府关闭可能会影响我们进入公共市场和获得必要资本的能力，以便适当地资本化并继续我们的运营。

随着特朗普政府在2025年实施的变革，特朗普政府是否以及如何寻求修改或修订FDA和其他对我们的候选产品和我们获得批准的任何产品具有管辖权的监管机构的要求和政策存在很大的不确定性。当我们在产品候选者的开发和批准过程中，这种不确定性可能会带来新的挑战和/或机遇。迄今为止，其中一些努力表现为人员削减和可能影响FDA雇用和留住关键人员的能力的措施，这可能导致我们从FDA获得关于我们正在开发的产品候选者的指导以及在未来获得必要的监管批准的能力出现延误或受到限制。关于未来的活动仍存在普遍的不确定性。特朗普政府可能会发布或颁布对我们产生不利影响的行政命令、法规、政策或指导，或创造一个更具挑战性或成本更高的环境，以寻求开发新的治疗产品。或者，州政府可能会试图以对我们的运营不利的方式，通过改变自己的监管框架来应对或应对联邦层面的变化。如果我们因特朗普政府而受到未来政府命令、法规、政策或指导的负面影响，可能会对我们和我们的业务产生重大不利影响。

FDA和类似的外国监管机构的监管审查和批准过程是漫长、耗时且本质上不可预测的，如果我们最终无法获得产品候选者的监管批准，包括mavorixafor的额外适应症，我们的业务将受到重大损害。

在我们收到FDA的NDA批准之前，我们不得在美国销售mavorixafor或任何其他候选产品，或在我们收到这些国家或司法管辖区的必要批准之前，不得在任何外国销售mavorixafor或任何其他候选产品，例如从欧盟委员会批准在欧盟的上市许可申请。我们未来提交的NDA可能会收到FDA拒绝提交的回复，即使由FDA提交，我们也可能会收到完整的回复信，而不是商业营销的批准。此外，FDA可能会要求我们进行额外的临床试验和/或非临床研究，以支持潜在的批准。成功完成临床试验并获得NDA批准是一个复杂、漫长、昂贵且不确定的过程，FDA或类似的外国监管机构可能会出于多种原因推迟、限制或拒绝批准mavorixafor用于治疗其他适应症，其中包括：

•不同意我们临床试验的设计或实施和充分性；

•未能证明mavorixafor或任何其他候选产品对其拟议适应症的安全性和有效性，并且；

•mavorixafor或任何其他候选产品的任何临床和其他益处超过其安全风险；

•制造或控制过程中的缺陷或我们与之签订临床和商业供应合同的第三方制造设施未能遵守当前的cGMP；

•从mavorixafor或任何其他候选产品的临床试验中收集到的数据不足，或批准要求的变化使其非临床和临床数据不足以支持提交NDA或获得监管批准；或者

•可用于治疗目标患者群体的临床实践或批准的产品的变化可能会对我们正在为mavorixafor或我们的其他候选产品寻求的适应症产生影响。

FDA或类似的外国监管机构也可能需要更多信息，包括支持批准的额外非临床或临床数据，这可能会延迟或阻止我们的商业化计划的批准，或导致我们放弃开发计划。如果我们当前或未来的候选产品获得监管批准，这些候选产品可能会被批准用于比我们要求的更少或更多的有限适应症，此类批准可能取决于昂贵的上市后临床试验的表现，或者我们可能不会被允许包括此类候选产品成功商业化所必需或可取的标签声明。

我们依赖与Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center和Georgetown University的许可协议来允许我们使用专利和专利申请。终止这些权利或未能遵守这些协议下的义务可能会严重损害我们的业务，并阻止我们开发或商业化我们的候选产品。

我们与Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center和Georgetown University签订了许可协议，根据这些协议，我们获得了对我们的业务很重要的专利和专利申请的权利。我们依赖这些许可协议，以便能够使用对我们的业务具有重要意义的各种专有技术，包括涵盖我们的候选产品的某些专利和专利申请，包括mavorixafor。我们使用这些专利和专利申请以及使用这些许可专利中主张的发明的权利取决于我们的许可协议条款的延续和遵守。

我们与Genzyme的许可协议对我们规定了各种尽职调查、付款和其他义务，包括截至2025年3月31日向Genzyme（i）支付总额高达1000万美元的未来里程碑付款的义务，取决于我们在许可产品方面实现了某些后期监管和销售里程碑（ii）我们有义务根据我们根据协议商业化的许可产品的净销售额向Genzyme支付分级特许权使用费；（iii）我们有义务向Genzyme支付一定比例的我们或我们的关联公司收到的现金付款，作为根据Genzyme授予我们的许可授予分许可的对价。

如果我们未能遵守我们在Genzyme许可协议下的任何义务，或者我们面临破产，Genzyme可能有权终止许可协议，在这种情况下，我们将无法销售许可涵盖的任何候选产品。

在2014年7月之前，我们没有控制根据Genzyme许可协议授权给我们的专利和专利申请的起诉、维护或提交，或这些专利和专利申请的执行针对

第三方侵权。因此，这些专利和专利申请不是由我们或我们的律师起草的，在我们于2014年7月执行Genzyme许可协议之前，我们没有控制或对这些专利和专利申请的起诉有任何投入。根据与Genzyme的许可协议条款，自2014年7月起，我们控制了对授权给我们的专利和专利申请的起诉、维护和备案的控制权，以及对这些专利和专利申请的强制执行以对抗第三方的侵权行为。然而，我们不能确定，如果我们对这些专利和专利申请的起草和起诉拥有控制权，我们可能会对这些专利和专利申请的起草和起诉给予同样程度的关注。我们也无法确定，授权给我们的专利和专利申请的起草或起诉是否已按照适用的法律法规进行，或将导致有效和可执行的专利。

根据我们与Beth Israel Deaconess Medical Center的许可协议，我们为许可协议授予的权利支付了一笔一次性的前期费用。该许可协议对我们施加了各种义务，包括要求定期向Beth Israel Deaconess Medical Center提供进度报告，并保持特定水平的保险。Beth Israel Deaconess Medical Center可能会因我们未付款、无力偿债或重大义务违约而终止协议。提前90天书面通知，我们有权以任何理由终止协议。

我们与Georgetown的许可协议对我们规定了各种勤勉、付款和其他义务，包括我们有义务向Georgetown支付总额高达80万美元的里程碑付款，这取决于我们在许可产品方面实现了某些销售里程碑，就某些事件定期提交报告，并保持惯常的保险水平。Georgetown可能会因我们未付款、无力偿债、未能维持保险或重大义务违约而终止协议。我们有权在提前60天书面通知后以任何理由终止协议。

根据我们与Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center和/或Georgetown University的任何许可协议，可能会就受此类许可协议约束的知识产权产生争议，包括：

•根据适用的许可协议授予的权利范围及其他与解释相关的问题；

•我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了不受适用许可协议约束的知识产权；

•我们在使用适用的许可协议项下的许可技术开发和商业化产品和技术方面的勤勉义务，包括将满足这些勤勉义务的努力程度和具体活动；和

•因我们和我们的合作者共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权。

如果我们已许可的知识产权纠纷阻止或损害我们以可接受的条款维持我们的任何许可协议的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的产品或产品候选者和技术。

临床试验结果可能无法支持我们的产品候选声明。

即使我们的临床试验按计划完成，我们也无法确定他们的结果将支持我们的候选产品的安全性和/或有效性，FDA或外国政府当局将同意我们关于此类结果的结论，或者FDA或外国政府当局将不要求额外的临床试验。临床前试验和早期临床试验的成功并不能保证后期临床试验的成功和后期临床试验的结果往往不会复制前期临床试验和临床前试验的结果。临床试验结果可能无法证明我们的候选产品对人类是安全的，对预期适应症是有效的。这一失败可能导致我们放弃一个候选产品，并可能推迟其他候选产品的开发。我们的临床试验的任何延迟或终止将延迟或阻止我们提交上市申请（NDA和/或MAA），并最终延迟或阻止我们获得批准并将我们的候选产品商业化并产生产品收入的能力。有关某些临床试验的信息，包括结果（阳性或阴性）将根据各国的临床试验注册政策予以公开。竞争对手可以利用这些公开的信息来获得有关开发计划进展的知识。

产品开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。延迟或未能完成我们的任何临床试验可能会导致延迟提交我们的营销批准申请，并危及我们潜在获得批准和从销售我们的产品中产生收入的能力。

要获得商业化任何候选产品所需的批准，我们必须通过广泛的临床试验证明我们的候选产品在人体中是安全和有效的。临床测试费用昂贵，可能需要很多年才能

完整，其结果本质上是不确定的。我们可能无法建立适用的监管机构认为具有临床意义的临床终点，临床试验可能会在测试的任何阶段失败。临床数据通常容易受到不同解释和分析的影响，许多认为其候选产品在临床试验中表现令人满意的公司仍然未能获得其候选产品的上市批准。

此外，我们目前或未来的临床试验可能会出现延误，包括我们的mavorixafor用于治疗慢性中性粒细胞减少性疾病的3期临床试验。例如，由于新冠疫情大流行，我们在mavorixafor治疗WHIM综合征的临床试验中经历了临床试验站点启动延迟和患者入组变慢的情况。临床试验可能因多种原因被推迟、暂停或终止，包括：

•延迟或未能就我们能够执行的试验设计与FDA或类似的外国监管机构达成协议；

•延迟或未能获得开始试验的授权或无法遵守监管机构就临床试验的范围或设计施加的条件；

•无法、延迟或未能识别和维持足够数量的试验场所，其中许多可能已经在从事竞争性临床试验项目；

•延迟或未能招募和招收合适的受试者参加试验；

•延迟或未能让受试者完成试验或返回治疗后随访；

•临床场所和研究者偏离试验方案、未按监管要求开展试验或退出试验；

•延迟或未能与潜在CRO和临床试验场所就可接受的条款达成协议，其条款可进行广泛谈判，并且在不同CRO和试验场所之间可能存在显着差异；

•延迟或未能获得机构审评委员会（“IRB”）批准在每个地点进行临床试验；

•数据安全监测委员会（“DSMB”）的任何负面或模棱两可的调查结果导致的延误；

•结果模棱两可或负面；

•FDA、类似的外国监管机构的决定，或DSMB出于安全问题或任何其他原因建议随时暂停或终止临床试验；

•用于非临床研究或临床试验的药品产品供应不足；

•缺乏足够的资金来继续产品开发计划；

•影响我们临床试验的启动、患者入组、开发和运营的外部业务中断，包括突发公共卫生事件和地缘政治冲突，例如乌克兰或加沙的战争；或者

•政府法规或要求的变化。

任何延迟完成或未能完成我们的临床试验将增加我们的成本，减缓我们的候选产品开发和批准过程，并危及我们开始产品销售和产生收入的能力。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素也可能最终导致我们的产品候选者被拒绝获得监管批准。

候选产品可能会引起不良副作用，可能会延迟或阻止其上市批准，限制已批准标签的商业形象，或在上市批准后导致重大负面后果，如果有的话，包括退出上市。

由我们可能开发或获得的任何候选产品引起的不良副作用可能导致我们或FDA或其他监管机构中断、延迟或停止我们的临床试验，并可能导致更具限制性的标签或FDA或其他监管机构延迟或拒绝此类候选产品的上市批准。我们的临床试验结果可能揭示出这些或其他副作用的高度和不可接受的严重性和普遍性。在这种情况下，我们的试验可能会被暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可能会命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的产品候选者用于任何或所有目标适应症。此外，任何与药物相关的副作用都可能

影响患者招募或入组患者完成试验的能力或导致潜在的产品责任索赔。任何这些事件都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。

此外，就其性质而言，临床试验利用了潜在患者群体的样本。由于患者数量有限，我们的候选产品的罕见和严重副作用可能只有在暴露于候选产品的患者数量明显更多时才会被发现。对于XOLREMDI和未来获得上市批准的任何其他候选产品，如果我们或其他人在此类批准后发现此类候选产品（或任何其他类似药物）引起的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：

•监管部门可撤回或限制对这类候选产品的审批；

•监管部门可要求增加标注说明，如“盒装”警告或禁忌语；

•我们可能会被要求制定一份药物指南，概述此类副作用的风险，以分发给患者；

•我们可能被要求改变此类候选产品的分发或给药方式、进行额外的临床试验或改变候选产品的标签；

•监管机构可能会要求制定风险评估和缓解策略来降低风险，其中可能包括用药指南、医生沟通计划或确保安全使用的要素，例如限制分发方法、患者登记和其他风险最小化工具；

•我们可能会受到监管调查和政府执法行动；

•我们可能会在此类候选产品获得批准后决定将其从市场上移除；

•我们可能会因对接触或服用我们的候选产品的个人造成的伤害而被起诉并承担责任；和

•我们的声誉可能会受到影响。

我们认为，任何这些事件都可能阻止我们实现或保持市场对受影响产品或候选产品的认可，并可能大幅增加我们的产品或候选产品商业化的成本，并显着影响我们成功将我们的产品或候选产品商业化并产生收入的能力。

我们可能无法及时在我们的临床试验中招募足够数量的患者，这可能会延迟或阻止我们的候选产品的临床试验。

确定和合格的患者参加我们的产品候选者的临床试验对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间取决于我们在测试我们的候选产品时可以招募、招募和留住患者的速度，并且我们对我们的临床试验中可以招募患者的速度做出了某些假设。我们临床试验的时间部分取决于我们招募患者参与测试mavorixaFor和我们可能开发的任何其他当前或未来候选产品的速度，以及完成所需的随访期。例如，由于新冠疫情，我们之前在一些临床试验中经历了较慢的注册速度。

如果我们不能确定患者参加我们的临床试验，或者如果患者出于任何原因不愿意参加我们的临床试验，包括如果患者选择参加类似患者群体的竞争性临床试验，招募患者、进行研究和获得mavorixafor以及我们可能开发的任何其他当前或未来产品候选者的监管批准的时间表可能会延迟。这些延迟可能会导致成本增加、延迟推进我们当前或未来的候选产品、延迟测试我们的候选产品的有效性或完全终止临床试验。

我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者具有在试验中实现多样性所需或期望的特征的患者，以及时完成我们当前和未来的临床试验。特别是，我们目前正在评估mavorixafor用于治疗慢性中性粒细胞减少性疾病，这是一种罕见的疾病，可用于临床试验的患者群体有限。我们临床试验的资格标准将进一步限制可用的试验参与者池。如果我们在招募足够数量的患者以按计划进行我们的临床试验方面遇到困难，我们可能会被迫推迟、限制或终止我们的候选产品正在进行或计划进行的临床试验，这将延迟我们从任何这些候选产品获得批准和产生产品收入的能力。

早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。

我们的候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。对早期的、通常规模较小的、暗示某些受试者存在积极趋势的试验的结果进行解读，需要谨慎。招募更多受试者的后期临床试验结果可能无法显示所需的安全性和有效性结果，或无法与同一候选产品的早期试验结果保持一致。出现不一致可能有多种原因，包括试验设计、试验终点（或探索性研究中缺乏试验终点）、受试者群体、受试者人数、受试者选择标准、试验持续时间、药物剂量和配方的差异或早期试验中缺乏统计力量。

从临床前和临床活动中获得的数据会受到不同的解释，这可能会延迟、限制或阻止监管批准。此外，由于许多因素，我们可能会遇到监管延迟或拒绝，包括由于我们的候选产品开发期间监管政策的变化。任何此类延误都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生负面影响。

我们不时宣布或发布的临床试验的中期顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的可用而发生变化，并受到可能导致最终数据发生重大变化的审计和验证程序的约束。

我们可能会不时公布我们临床试验的中期顶线或初步数据。随着患者入组的继续和更多患者数据的可用，临床试验的中期数据可能会面临一项或多项临床结果可能发生重大变化的风险。初步或顶线数据也仍受审计和核查程序的约束，这可能导致最终数据与我们之前发布的初步数据存在重大差异。初步或顶线数据可能包括，例如，关于参加临床试验的患者的一小部分的数据，此类初步数据不应被视为一种指示、信念或保证，参加此类临床试验的其他患者将获得类似的结果，或将保持此类患者的初步结果。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待中期和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致我们普通股的交易价格大幅波动。

与我们的候选产品的营销和商业化相关的风险

我们已获得监管批准的候选产品仍可能面临未来的开发和监管困难，任何已获批准的产品将受到广泛的批准后监管要求的约束。此外，我们的批准产品XOLREMDI和任何未来批准的产品可能会受到营销限制或退出市场，如果我们未能遵守监管要求或我们的产品遇到意外问题，我们可能会受到处罚。

任何获得监管批准的候选产品都将受到FDA和类似的外国监管机构的广泛持续要求的约束，这些监管机构管理制造、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、安全监督、进口、出口、广告、促销、记录保存和报告安全和其他上市后信息。任何产品的安全性和功效在获得批准后将继续受到FDA和类似的外国监管机构的密切监测。如果FDA或类似的外国监管机构在批准我们的任何候选产品后意识到新的安全信息，这些监管机构可能会要求更改标签，或者FDA可能会要求建立风险评估缓解策略（“REMS”），对我们产品的指定用途或营销施加重大限制，或者对可能代价高昂的批准后研究或上市后监测施加持续要求。根据国家的不同，每季度、每六个月和每年都需要进度报告，如果发生严重不良事件，则更频繁。

我们的获批产品XOLREMDI和我们未来获得上市批准的候选产品将受到FDA和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、cGMP要求、质量保证和相应的记录和文件维护以及有关向医生分发样本和记录保存的要求。我们的候选产品的上市批准可能会受到产品可能上市的指定用途的限制或其他批准条件的限制，或包含对昂贵的上市后测试和监督的要求，以监测药物的安全性或有效性。FDA对药品批准后营销推广进行严格规范，确保仅针对批准的适应症、按照批准的标签规定上市。

此外，药品制造商及其设施受到FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合cGMP法规。如果监管机构发现我们的产品存在以前未知的问题，例如严重程度或频率未预料到的不良事件，或生产该产品的设施存在问题，监管机构可能会对该产品、制造设施或我们施加限制，包括要求召回或从市场撤出该产品或暂停生产。如果我们，我们的产品或

产品候选者或我们的产品或产品候选者的制造设施未能遵守cGMP和其他适用的监管要求，FDA可能（其中包括）：

•发出警示函；

•要求修改宣传材料或要求我们向医疗保健从业者提供更正信息；

•要求我们订立一项同意令，其中可能包括征收各种罚款、报销检查费用、具体行动所需的到期日期以及对不遵守规定的处罚；

•寻求强制令或处以民事或刑事处罚或罚款；

•暂停或撤销监管审批；

•暂停任何正在进行的临床试验；

•拒绝批准未决申请或对我们提交的申请的补充；

•暂停运营或对运营施加限制，包括成本高昂的新制造要求；或者

•扣押、扣押产品，拒绝允许产品进出口，或要求我方发起产品召回。

发生上述任何事件或处罚，或监管机构或其他政府实体的任何其他制裁，可能会抑制我们将产品商业化和产生收入的能力。

FDA等监管机构积极执行禁止推广标签外用途的法律法规。如果我们被发现或被指控不当推广标签外用途，我们可能会承担重大责任。

FDA和其他监管机构对可能出现的关于药品的宣传声明进行了严格监管。这些规定包括直接面向消费者的广告、行业主办的科教活动、涉及互联网的促销活动和标签外促销的标准和限制。FDA授予的任何监管批准仅限于FDA认为药物安全有效的那些适应症和患者群体。

虽然美国的医生可能会选择并通常被允许为产品标签中未描述的用途以及与临床试验测试和监管机构批准的用途不同的用途开具产品处方，但我们推广我们的任何产品的能力将仅限于FDA或此类其他监管机构特别批准的那些适应症和人群，如果我们被发现推广了此类标签外用途，我们可能会承担重大责任。例如，联邦政府对涉嫌不当促销的公司征收巨额民事和刑事罚款，在某些情况下还要求公司签订公司诚信协议或实施永久禁令，根据这些禁令，特定的促销行为将被改变或限制。如果我们不能成功地管理我们产品的推广，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。

我们的商业成功取决于我们批准的产品或产品候选者（如果获得批准）在医院、医生、患者和医疗保健支付者中获得显着的市场认可。

我们批准的产品可能无法在医院、医生、医疗保健支付者、患者和医学界中获得市场认可。我们未来获得批准的任何已获批准的产品或产品候选者的市场接受程度取决于多个因素，包括：

•临床试验证明的此类候选产品的有效性和安全性；

•候选产品获批的临床适应症；

•候选产品被医院、医生和患者接受为安全有效的治疗方法，特别是mavorixafor和我们的其他候选产品将自己确立为我们所追求的适应症的新护理标准的能力；

•与相对成本相比，我们的产品和候选产品相对于替代疗法的潜在和感知优势；

•与我们的产品或候选产品（包括mavorixafor）相关的任何副作用的流行率和严重程度；

•我们以具有竞争力的价格提供任何经批准的产品进行销售的能力；

•我们的产品以及有竞争力的产品的市场导入时机；

•我们的定价，以及第三方付款人和政府当局的覆盖范围和充分报销的可用性；

•相对便利和易于管理；和

•我们的销售和营销工作的有效性以及我们未来潜在合作者的有效性。

在将我们的产品或候选产品列入医院或保险处方集方面可能会有延迟，或者对新批准的药物在商业化早期阶段可能获得的覆盖范围进行限制。如果我们的产品或任何获得批准的候选产品未能在医院、医生、患者或医疗保健支付者中获得市场认可，我们将无法产生重大收入，这将对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

如果我们无法保持有效的销售和营销能力或有选择地与第三方达成协议以销售和营销我们的产品或候选产品，我们可能无法成功地将我们已获批准的候选产品商业化。

虽然我们已经建立了销售或营销基础设施，但作为一个组织，我们在医药产品的销售、营销或分销方面没有经验。为了使我们保留销售和营销责任的已批准产品取得商业成功，我们将继续建立一个专注的销售和营销基础设施，以便在美国销售XOLREMDI。尽管我们的管理团队以前有过此类努力的经验，但无法保证我们将在建立这些业务方面取得成功。如果我们无法建立和保持足够的销售、营销和分销能力，我们可能无法产生产品收入，也可能无法盈利。我们还将与许多目前拥有广泛且资金充足的销售和营销业务的公司展开竞争。如果我们的任何候选产品获得批准，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。

建立我们自己的销售和营销能力以及与第三方达成履行这些服务的安排都存在风险，例如我们在2025年1月与Norgine签订的独家许可和供应协议。例如，招聘和培训销售人员既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售人员并建立营销能力的候选产品的商业发布由于任何原因被延迟或没有发生，我们将过早或不必要地承担这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能保留或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资就会损失。

可能阻碍我们自行将候选产品商业化的努力的因素包括：

•我们无法招聘和留住足够数量的有效销售和营销人员；

•销售人员无法获得医生服务或对足够数量的医生进行关于开任何未来产品的好处的教育；和

•与创建独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和费用。

如果我们与第三方订立安排以执行销售、营销和分销服务，我们的产品收入或这些产品收入对我们的盈利能力可能低于我们营销和销售我们自己开发的任何产品的情况。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售和营销我们的产品或候选产品的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们没有成功地建立销售和营销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们将无法成功地将我们的产品或候选产品商业化。

我们面临巨大的竞争，这可能导致其他人在我们之前发现、开发或商业化产品，或者比我们更成功。

新药产品的开发和商业化竞争激烈。我们面临与我们目前的候选产品相关的竞争，并将面临与我们未来可能寻求开发或商业化的任何候选产品相关的竞争，这些竞争来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司。其中一些具有竞争力的产品和疗法基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则基于完全不同的方法。潜在竞争者还包括学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护并建立研究、开发、制造和商业化合作安排的公共和私营研究组织。

我们已获得FDA批准mavorixafor用作口服、每日一次的疗法，以增加12岁及以上WHIM综合征患者循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量，并正在开发mavorixafor用于其他慢性中性粒细胞减少疾病的潜在用途。我们了解其他正在研发与mavorixafor处于相似研发阶段的CXCR4抑制剂的公司，包括BioLineRx、NOXxon、Upsher-Smith、Polyphor和Glycomimetics。据我们所知，似乎没有任何竞争对手正在开发针对WHIM综合征或慢性中性粒细胞减少症疾病的项目。关于慢性中性粒细胞减少症，非格司亭注射液（G-CSF）和两种生物仿制药（Zarxio和Nivestym）获得FDA批准，可降低有症状的先天性中性粒细胞减少症、周期性中性粒细胞减少症或特发性中性粒细胞减少症患者发生严重中性粒细胞减少症（例如，“发热”、感染”、口咽溃疡）后效应的发生率和持续时间.

在许多疾病中，这些药物被联合给药以增强疗效。目前批准的药物疗法中有一些是品牌化的，受专利保护，另一些则以仿制药的形式提供。这些获批的药物中有许多是成熟的疗法，被医生、患者和第三方付款人广泛接受。保险公司和其他第三方支付方也可能会鼓励使用仿制药产品。我们预计，如果我们的任何候选产品获得批准，它们的定价将比具有竞争力的仿制药产品显着溢价。这可能使我们难以实现将我们的候选产品与现有疗法结合使用或用我们的候选产品取代现有疗法的业务战略。

我们的竞争对手可能会开发出比我们正在开发的任何产品更有效、安全性更好、更方便或成本更低的产品，或者会使我们的候选产品过时或失去竞争力。我们的竞争对手也可能比我们获得候选产品的批准更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的营销批准，这可能导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。

我们的许多竞争对手在研发、制造、临床前测试、开展临床试验、获得监管批准和销售批准产品方面拥有比我们大得多的财务资源和专业知识。制药和生物技术行业的并购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手之间。较小的和其他处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方可能会在招募和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场所和临床试验的患者登记以及获得与我们的项目互补或必要的技术方面与我们竞争。

即使我们已经从FDA获得了我们的一个候选产品的批准，我们可能永远不会在美国以外的地区获得我们的候选产品的批准，这将限制我们的市场机会并可能损害我们的业务。

FDA在美国批准候选产品并不能确保该候选产品获得其他国家或司法管辖区监管机构的批准，外国监管机构的批准也不能确保获得其他外国监管机构或FDA的批准。在一国进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。即使FDA批准了候选产品的上市许可，类似的外国监管机构也必须批准该候选产品在这些国家的制造和营销。各司法管辖区的批准程序各不相同，可能涉及不同于美国的要求和行政审查期，并且比美国的要求和审查期更繁重，包括额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家，候选产品必须获得报销批准，才能获准在该国销售。在某些情况下，我们打算对任何候选产品收取的价格，也需要经过批准。根据EMA的意见从欧盟委员会获得欧盟未来任何候选产品的批准将是一个漫长且昂贵的过程。即使某一候选产品获得批准，FDA或欧盟委员会（视情况而定）也可能会限制该药物可能上市的适应症，要求在药物标签上进行广泛的警告，或者要求将昂贵且耗时的额外临床试验或报告作为批准的条件。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止在某些国家推出任何未来的候选产品。

重大的政治、贸易、监管发展、经济衰退、通货膨胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机、地缘政治事件，例如乌克兰和加沙的战争以及我们无法控制的其他情况，可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。*

重大的政治、贸易或监管发展，例如源于美国联邦行政管理变化的发展，很难预测，可能会对我们产生重大不利影响。同样，影响地缘政治格局的美国联邦政策变化可能会引发我们无法控制的情况，从而可能对我们的业务运营产生负面影响。2017年，美国国会和特朗普政府对美国政策进行了实质性修改，其中包括全面的企业和个人税收改革。此外，特朗普政府呼吁对美国贸易、医疗保健、移民和政府监管政策做出重大改变。随着2021年初向拜登政府的过渡，美国政策发生了变化，自2025年特朗普政府开始以来，美国的政策变化实施速度很快，并且可能会有更多变化。美国国会、特朗普政府或任何新一届政府实施的美国政策变化已经影响并可能在未来影响，其中包括美国和全球经济、国际贸易关系、失业、移民、医疗保健、税收、美国监管环境、通胀等领域。美国最近对几乎所有对美进口商品全面征收10%的关税，并大幅提高适用于许多国家进口商品的所谓对等关税。2025年4月9日，美国宣布暂时暂停其适用于多个国家的对等关税，同时增加适用的关税

到从中国进口。特朗普政府威胁将继续广泛征收关税，这可能会导致与美国有贸易往来的国家采取相应的惩罚行动。从历史上看，关税导致贸易和政治紧张局势加剧。为应对关税，其他国家已对美国商品实施报复性关税。贸易政策导致的政治紧张局势可能会减少主要国际经济体之间的贸易额、投资、技术交流和其他经济活动，从而对全球经济状况和全球金融市场的稳定产生重大不利影响。政治、贸易、监管和经济状况的任何变化，包括美国的贸易政策，都可能对我们的财务状况或经营业绩产生重大不利影响。除非我们知道有哪些政策变化，这些政策变化是否受到质疑并随后得到法院系统的支持，以及这些变化如何长期影响我们的业务和竞争对手的业务，否则我们不会知道，总体而言，我们是否会从中受益或受到负面影响。

此外，在最近的关税之外，包括信贷和金融市场在内的全球经济经历了极端波动和中断，其中包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下降、供应链短缺、通货膨胀率上升、利率上升以及经济稳定性的不确定性等。例如，新冠疫情导致普遍失业、经济放缓和资本市场极度波动。美国联邦储备委员会近期多次加息，以回应对通胀的担忧，并可能再次加息。更高的利率，加上政府支出减少和金融市场波动，可能会增加经济的不确定性。如果股票和信贷市场恶化，包括由于政治动荡或战争，例如乌克兰或加沙的战争，可能会使任何必要的债务或股权融资更难以及时或以优惠条件获得，成本更高或更具稀释性。通货膨胀率上升可能会增加我们的成本，包括劳动力和员工福利成本，从而对我们产生不利影响。

如果我们寻求批准在美国境外将我们的候选产品商业化，与国际业务相关的各种风险可能会损害我们的业务。

如果我们寻求在美国以外地区批准我们的候选产品，我们预计我们将在商业化方面面临额外风险，包括：

•国外对疗法审批的不同监管要求；

•减少对知识产权的保护；

•关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化；

•经济疲软，包括通货膨胀，或特定外国经济体和市场的政治不稳定；

•在国外居住或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；

•外汇波动，这可能导致运营费用增加和收入减少，以及在另一个国家开展业务所发生的其他义务；

•外国报销、定价和保险制度；

•劳动力动荡比美国更普遍的国家的劳动力不确定性；

•任何影响国外原材料供应或制造能力的事件导致的生产短缺；和

•地缘政治行动导致的业务中断，包括战争和恐怖主义，或自然灾害和公共卫生流行病。

我们或我们的合作者可能不会寻求，或者可能会寻求但从未获得监管批准，以在美国以外或任何特定国家或地区销售我们的产品，包括XOLREMDI或产品候选者。为了在美国以外的地区销售任何产品，我们或我们的合作者必须建立并遵守其他国家众多且各不相同的安全性、功效和其他监管要求。各国的批准程序各不相同，可能涉及额外的非临床研究或临床试验、与对照的制造和分析测试相关的额外工作，以及额外的行政审查期。在其他国家获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间不同。在一个国家的上市批准并不能确保在另一个国家的上市批准，但是在一个国家未能或延迟获得上市批准可能会对其他国家的监管过程产生负面影响。其他国家的上市批准程序可能涉及上述关于美国FDA批准的所有风险以及其他风险。特别是，在美国以外的许多国家，产品必须获得定价和报销批准才能商业化。获得这一批准可能需要额外的研究和数据，并可能导致在这些国家将产品推向市场的重大延误，鉴于所需投资的市场机会或水平，从商业角度来看，这种投资可能没有理由。即使我们或我们的合作者生成了我们或我们的合作者认为可能足以在美国以外的地区或国家提交我们的任何产品或产品候选者的监管批准申请的数据和信息，相关监管机构可能会发现我们或我们的合作者不符合批准的要求，或者即使我们的申请获得批准，我们也可能有重大的事后批准义务。

我们之前在这些领域没有经验。此外，我们需要遵守欧洲内外许多个别国家规定的复杂监管、税收、劳工和其他法律要求。许多生物制药公司发现自己的产品在国外营销的过程非常具有挑战性。在获得监管批准或开始营销（如果获得批准）方面的任何挫折或延迟，对于我们的

美国以外的国家或地区的候选产品，我们或我们的合作者已决定由其制造

开展业务的商业意识可能会对我们的业务和前景产生重大不利影响。

我们商业化的任何产品都可能受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的影响，这将损害我们的业务。

各国关于新药产品上市审批、定价、覆盖范围和报销的法律法规差异很大。当前和未来的立法可能会以可能涉及额外成本并导致延迟获得批准的方式显着改变批准要求。一些国家要求批准一种药物的销售价格，然后才能上市。在许多国家，定价审查期是在获得上市或产品许可批准后开始的，在一些市场，处方药定价仍然受到持续的政府控制，即使在获得初步批准之后也是如此。因此，我们可能会受到价格法规的约束，从而推迟我们对产品的商业发布，可能会持续很长时间，并对我们在该国销售该产品所能产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回对XOLREMDI或未来候选产品的投资的能力，即使这些候选产品获得营销批准。

我们成功将XOLREMDI或未来候选产品商业化的能力部分取决于政府卫生行政部门、私营健康保险公司和其他组织对这些产品和相关治疗的覆盖范围和充分报销的程度。政府当局和其他第三方支付方，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物，并确定报销水平。美国和欧盟医疗行业及其他地区的一个主要趋势是成本控制。

政府当局和其他第三方支付方试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司从标价中提供预先确定的折扣，并对医疗产品的收费价格提出质疑。我们无法确定XOLREMDI或我们商业化的任何其他产品的覆盖范围和报销是否可用，如果覆盖范围和报销可用，则报销水平。报销可能会影响我们获得营销批准的任何候选产品的需求或价格。XOLREMDI获得并保持足够的报销可能特别困难，因为通常与针对较小患者群体的药物相关的价格较高。此外，第三方支付方可能会对价格较高的药物的报销提出严格要求，任何竞争性产品的推出都可能对最初收取的价格造成下行压力。如果无法获得报销或仅在有限程度上获得报销，我们可能无法成功地将XOLREMDI或我们获得营销批准的任何未来候选产品商业化。即使获得了有利的覆盖面和报销状态，未来也可能实施不太有利的覆盖面政策和报销率。

新批准的药物在获得承保范围和报销方面可能存在重大延误，承保范围可能比适用的监管机构批准该药物的用途更为有限。此外，获得承保和报销资格并不意味着将在所有情况下或以涵盖我们成本的费率支付任何药物，包括研究、开发、知识产权、制造、销售和分销费用。新药的临时报销水平，如果适用，也可能不足以支付我们的费用，也可能不会成为永久性的。

报销率可能会根据药物的使用和使用该药物的临床环境而有所不同，可能会基于已经为低成本药物设定的报销水平，并且可能会并入其他服务的现有付款中。药品的净价格可能会因政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣以及未来放宽目前限制从可能以低于美国的价格销售的国家进口药品的法律而降低。在美国，第三方支付者在制定自己的报销政策时往往依赖于医疗保险覆盖政策和支付限制。在欧盟，参考定价制度和其他措施可能导致成本遏制和价格下降。我们无法迅速从政府资助和私人付款人那里获得XOLREMDI（mavorixafor）或任何未来批准的候选产品的覆盖范围和适当的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集开发更多候选产品和将产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生重大不利影响。

美国以外的政府倾向于实施严格的价格管制，这可能会对我们的收入产生不利影响，如果有的话。

在一些国家，特别是欧盟国家，处方药的定价受到政府管制。在这些国家，在收到产品的上市批准后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间。在一些国家获得报销或定价批准，我们可能会

要求进行一项临床试验，将我们的候选产品的成本效益与其他可用疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销或范围或金额受到限制，或者定价定在不令人满意的水平，我们的业务可能会受到损害，可能是重大的。

针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何候选产品的商业化。

我们面临与在人体临床试验中测试我们的候选产品相关的产品责任风险的固有风险，并且将面临我们可能开发的任何产品的商业销售方面的更大风险。如果我们不能成功地为我们的候选产品或产品造成伤害的索赔进行抗辩，我们可能会承担重大责任。无论案情或最终结果如何，赔偿责任索赔都可能导致：

•减少我们管理层的资源以追求我们的业务战略；

•对我们可能开发的任何产品的需求减少；

•损害我们的声誉和重大负面媒体关注；

•临床试验参与者的退出；

•为任何相关诉讼辩护的重大费用；

•向试验参与者或患者提供大量金钱奖励；

•收入损失；

•保险费用增加；和

•无法将我们可能开发的任何产品商业化。

虽然我们维持临床试验保险的覆盖范围，但可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。我们预计，随着我们继续临床试验或开始任何产品的商业化，我们将需要增加我们的保险范围。保险范围越来越昂贵。我们可能无法以合理的成本或足以满足可能产生的任何责任的金额获得或维持保险范围。

与政府监管相关的风险

我们与客户和第三方付款人的关系受适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律法规的约束，这可能使我们面临重大处罚，包括行政、民事和刑事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收益减少。

我们有一个经过批准的、商业化的产品，我们受到联邦政府以及我们开展业务所在司法管辖区的各州和外国政府的额外医疗保健法定和监管要求和强制执行。医疗保健提供者和第三方付款人将在我们获得营销批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们目前和未来与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们研究、营销、销售和分销XOLREMDI或我们未来获得营销批准的任何候选产品的业务或财务安排和关系。这些法律法规可能会普遍限制或禁止范围广泛的定价、折扣、营销和促销、结构和佣金、某些客户激励计划和其他业务安排。受这些法律约束的活动还涉及不当使用临床试验患者招募过程中收到的信息。请参阅这份截至2024年12月31日财政年度的10-K表格年度报告中题为“商业–政府监管–其他医疗保健法律和合规要求”的部分。

努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律法规涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合当前或未来涉及适用的欺诈和滥用的法规、法规或判例法或其他医疗保健法律法规。如果我们的运营被发现违反任何这些法律或可能适用于它的任何其他政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、排除在政府资助的医疗保健计划（如医疗保险和医疗补助）之外、额外的报告要求和/或监督，如果我们成为公司诚信协议或类似协议的约束对象，以解决有关不遵守这些法律以及我们的业务被削减或重组的指控。如果我们希望与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政处罚，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。

当前和未来的立法可能会增加我们获得我们的产品或候选产品的营销批准和商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。

在美国和一些外国司法管辖区，出现了一些有关医疗保健系统的立法和监管变化以及拟议的变化，这些变化可能会阻止或延迟产品候选者的上市批准，限制

批准后活动，并影响我们以盈利方式销售我们未来获得营销批准的任何批准产品或产品候选者的能力。

我们无法预测未来可能会采取哪些医疗改革举措。然而，我们预计，ACA，以及未来可能采取的其他医改措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们可能收到的任何已获批准产品的价格造成额外的下行压力。这些法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的额外削减。医疗保险或其他政府项目支付的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们产生收入、实现盈利或将我们的产品商业化。

已提出立法和监管建议，扩大审批后要求，限制医药产品的销售和促销活动。我们无法确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指导或解释是否会发生变化，或者这些变化可能对我们的运营产生什么影响。此外，美国国会加强对FDA审批程序的审查，可能会大大延迟或阻止我们未来候选产品的上市批准，并使我们受到更严格的产品标签和上市后条件等要求。此外，美国最高法院2024年6月作出的推翻既定判例法的决定，尊重监管机构对模棱两可的法定语言的解释，这为美国政府的法规、政策和决定可能在多大程度上受到越来越多的法律挑战、延误和/或变化带来了不确定性。

请参阅这份截至2024年12月31日财政年度的10-K表格年度报告中题为“商业–政府监管–药品覆盖、定价和报销”和“商业–政府监管–医疗改革”的章节。

我们受制于反腐败法律，以及出口管制法、海关法、制裁法和其他管理我们业务的法律。如果我们未能遵守这些法律，我们可能会受到民事或刑事处罚、其他补救措施和法律费用，这可能会对其业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。

我们的运营受反腐败法律的约束，包括《反海外腐败法》（“FCPA”）和适用于我们开展业务和未来可能开展业务的国家的其他反腐败法律。FCPA和这些其他法律一般禁止我们、我们的官员和雇员以及中间人向政府官员或其他人行贿、被贿赂或进行其他被禁止的付款，以获得或保留业务或获得某些其他业务优势。我们未来可能会在潜在违反《反海外腐败法》风险很高的司法管辖区开展业务，并可能参与与第三方的合作和关系，这些第三方的行为可能会使我们根据《反海外腐败法》或当地反腐败法律承担责任。此外，我们无法预测其国际业务可能受到的未来监管要求的性质、范围或影响，也无法预测现有法律可能被管理或解释的方式。

我们还受制于管理我们国际业务的其他法律法规，包括美国政府和欧盟或英国当局管理的法规，包括适用的出口管制法规、对国家和个人的经济制裁、海关要求和货币兑换法规，我们统称为贸易管制法。

无法保证我们将完全有效地确保我们遵守所有适用的反腐败法律，包括《反腐败公约》或其他法律要求，包括贸易管制法。如果我们不遵守FCPA和其他反腐败法律或贸易管制法律，我们可能会受到刑事和民事处罚、非法所得和其他制裁和补救措施以及法律费用，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和流动性产生不利影响。同样，美国或其他当局对任何可能违反《反海外腐败法》、其他反腐败法或贸易管制法的行为进行的任何调查也可能对我们的声誉、业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。

与我们对第三方的依赖相关的风险

我们在大型临床或商业规模上制造我们的产品或候选产品的经验有限，并且没有制造设施。我们目前依赖单一的第三方制造商生产mavorixafor的活性药物成分（“API”），以及mavorixafor成品药胶囊的单一制造商。如果我们遇到与这些第三方的问题，mavorixafor的制造可能会被推迟，这可能会损害我们的运营结果。

为了满足我们对临床用品的预计需求，通过监管批准和商业制造来支持我们的开发活动，我们目前合作的制造商将需要增加其频率和/或规模

生产或我们将需要寻找额外或替代制造商。如果我们使用的当前制造商无法满足需求，或者在其他情况下我们遇到他们的任何问题，我们尚未获得替代供应商。如果出现此类问题并且我们无法安排替代的第三方制造来源，我们无法找到能够复制现有制造方法的替代第三方或我们无法以商业上合理的条款或及时这样做，我们可能无法完成我们的候选产品的开发，或营销或分销它们。

依赖第三方制造商会带来风险，如果我们自己制造我们的产品或候选产品，我们将不会受到这些风险的影响，包括依赖第三方进行监管合规和质量保证，由于我们无法控制的因素（包括未能合成和制造我们的候选产品或我们最终可能按照我们的规格商业化的任何产品），第三方可能会违反制造协议，以及第三方根据其自身的业务优先事项终止或不续签协议的可能性，在一个代价高昂或对我们造成损害的时刻。此外，FDA和其他监管机构要求我们的产品或我们最终可能商业化的产品候选者必须按照cGMP和类似的国外标准生产。药品生产企业和其他参与批准药品生产、销售的实体，需在FDA和部分国家机关登记设立，并定期接受符合cGMP要求的飞行检查。制造商和供应链中的其他各方还必须满足分销链要求，并建立电子、可互操作的系统，用于产品跟踪和追踪，以及通知FDA假冒、转移、被盗和故意掺假的产品或其他不适合在美国分销的产品。制造工艺的变更受到严格监管，通常需要事先获得FDA或其他监管机构的批准才能实施。FDA的要求还要求对任何偏离cGMP的情况进行调查和更正，并对我们和我们可能决定使用的任何第三方制造商提出报告和文件要求。相应地，生产企业必须继续在生产和质量控制领域花费时间、金钱和精力，以保持cGMP合规。我们的第三方制造商未能遵守cGMP或未能扩大制造工艺，包括未能及时交付足够数量的候选产品或产品（如果它们获得批准），可能会导致我们的任何候选产品的延迟或未能获得监管批准。此外，这种失败可能是FDA发出警告信、撤回对先前授予我们的候选产品的批准或采取其他监管或法律行动的依据，包括召回或扣押、全部或部分暂停生产、暂停正在进行的临床试验、拒绝批准未决申请或补充申请、扣留产品、拒绝允许进口或出口产品、禁令或施加民事和刑事处罚。

我们目前的制造商和任何未来的制造商可能无法以成本或数量或及时的方式制造我们的产品或候选产品，以制造商业上成功的产品。如果我们成功地将我们的任何候选产品商业化，我们可能会被要求建立大规模的商业制造能力。此外，随着我们药物开发管线的增加和成熟，我们将对临床研究和商业制造能力有更大的需求。我们在商业规模上制造医药产品的经验有限，其中一些制造商将需要增加其生产规模，以满足我们对商业制造的预计需求，其满足可能无法及时满足。

我们依靠第三方CRO来进行我们的临床前研究和临床试验。如果这些CRO不能成功履行其合同职责或在预期期限内完成，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到重大损害。

我们一直依赖并计划继续依赖第三方合同研究组织（CRO）和临床数据管理组织来监测和管理我们正在进行的临床前和临床项目的数据。尽管我们只控制他们活动的某些方面，但我们有责任确保我们的每一项研究都是按照适用的协议以及法律、监管和科学标准进行的，我们对CRO的依赖并不能免除我们的监管责任。我们还依赖第三方根据良好实验室规范（或GLP）要求和1966年《实验动物福利法》的要求（如适用）开展我们的临床前研究。我们、我们的CRO和我们的临床试验场所都被要求遵守法规和当前的良好临床实践，或GCP，以及类似的国外要求，以确保患者的健康、安全和权利在临床试验中得到保护，并确保数据完整性。监管部门通过对审判主办人和审判场所的定期检查，确保符合GCP要求。如果我们、我们的任何CRO或我们的临床试验场所未能遵守适用的GCP要求，我们的临床试验或特定场所产生的临床数据可能会被视为不可靠，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。

我们的CRO不是我们的雇员，除了根据我们与此类CRO的协议可向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否为我们正在进行的临床和临床前项目投入足够的时间和资源。如果CRO没有成功履行其合同义务或达到预期的时间表，或者如果临床的质量或准确性

由于未能遵守我们的临床方案、监管要求或其他原因，他们获得的数据受到损害，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管批准或成功商业化我们的候选产品。因此，我们的运营结果和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们产生收入的能力可能会被推迟。

我们供应链的中断可能会延迟我们产品的商业销售。

我们供应商关系的任何重大中断都可能损害我们的业务。我们目前依赖mavorixafor的单一来源供应商，以及mavorixafor成品胶囊的单一供应商。如果这些单一来源供应商中的任何一个在其制造工厂遭受重大自然或人为灾难，在确定合格的替代供应商之前，我们将无法以商业规模生产mavorixafor。尽管存在替代供应来源，但拥有必要的制造和监管专业知识和设施的第三方供应商数量有限，而且可能成本高昂，需要花费大量时间来安排替代供应商。为正在进行的临床研究提供产品或产品候选者或其关键材料的任何重大延迟都可能大大延迟我们的临床研究、产品测试和我们的产品候选者的潜在监管批准的完成。如果我们或我们的制造商在监管机构批准我们的候选产品后无法购买这些关键材料，我们的候选产品的商业发布将被推迟，这将削弱我们通过销售我们的候选产品产生收入的能力。

我们的员工、主要调查人员、CRO、CMO和顾问可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。

我们面临的风险是，我们的员工、主要调查员、CRO、CMO和顾问可能会从事欺诈行为或其他非法活动。这些方的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规或类似外国监管机构的类似法规、不向FDA或类似外国监管机构提供准确信息、不遵守我们制定的制造标准、不遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规以及类似外国监管机构制定和执行的类似法律法规、不准确报告财务信息或数据或不向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止范围广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。员工或第三方的不当行为还可能涉及对临床试验过程中获得的信息的不当使用，这可能会导致监管制裁和对我们声誉的严重损害。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为检测和防止这种活动而采取的预防措施，例如员工培训，可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或因未能遵守此类法律或法规而产生的其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功捍卫自己或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务和经营业绩产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。

我们已经建立，并可能寻求在未来有选择地建立合作，如果我们无法以商业上合理的条款建立它们，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。

我们的药物开发计划和候选产品的潜在商业化将需要大量额外现金来资助费用。对于我们的一些候选产品，我们可能会决定与制药和生物技术公司合作，以开发这些候选产品并实现潜在的商业化。

我们在寻找合适的合作者方面面临着巨大的竞争。我们是否就合作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作者资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作者对若干因素的评估。这些因素可能包括临床试验的设计或结果、FDA或美国以外类似监管机构批准的可能性、受试者候选产品的潜在市场、制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性、竞争产品的潜力、我们对技术所有权的不确定性的存在，如果对此类所有权提出质疑而不考虑挑战的优点以及一般的行业和市场条件，则可能存在这种不确定性。合作者还可以考虑针对可能可供合作的类似适应症的替代候选产品，以及这种合作是否可能比与我们的合作对我们的候选产品更具吸引力。

我们可能依赖这样的合作来开发和商业化我们的候选产品。如果这些合作不成功，我们可能无法利用候选产品的市场潜力。

我们拥有并可能在未来有选择地寻求第三方合作者，以开发和商业化我们的候选产品。我们可能参与任何合作安排的合作者包括大中型制药公司、区域和国家制药公司以及生物技术公司。如果我们与任何第三方达成任何此类安排，我们将可能对我们的合作者用于我们的候选产品的开发或商业化的资源数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中获得收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力，例如Norgine协议和与Taiba Rare的协议。

涉及我们的候选产品的合作给我们带来了许多风险，包括：

•合作者在确定他们将应用于这些合作的努力和资源方面拥有很大的自由裁量权；

•合作者可能不会追求我们的候选产品的开发和商业化，或者可能会根据临床试验结果、合作者战略重点或可用资金的变化或外部因素（例如转移资源或创造相互竞争的优先事项的收购）选择不继续或更新开发或商业化项目；

•合作者可能会延迟临床试验、为临床试验计划提供不足的资金、停止临床试验或放弃候选产品、重复或进行新的临床试验或要求候选产品的新配方进行临床试验；

•如果合作者认为竞争产品更有可能成功开发或可以在比我们更具经济吸引力的条件下商业化，则合作者可以独立开发或与第三方开发与我们的候选产品或产品直接或间接竞争的产品；

•对一个或多个候选产品或产品拥有营销和分销权的合作者不得承诺为此类药物的营销和分销提供足够的资源；

•合作者可能无法适当维护或捍卫我们的知识产权，或可能以引发诉讼的方式使用我们的专有信息，这可能会危及或使我们的专有信息无效，或使我们面临潜在的诉讼；

•合作者与我们之间可能会出现纠纷，导致我们的候选产品或产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或导致代价高昂的诉讼或仲裁，从而转移管理层的注意力和资源；

•如果我们发生控制权变更，在我们合作中确定的情况下，我们可能会失去某些宝贵的权利；

•合作可能会被终止，如果终止，可能会导致需要额外的资金来寻求适用的候选产品的进一步开发或商业化；和

•合作协议可能不会以最有效的方式或根本不会导致产品或候选产品的开发或商业化。此外，如果我们未来的合作者要参与业务合并，在这种合作下继续追求和强调我们的产品开发或商业化计划可能会被推迟、减少或终止。

与我们的知识产权相关的风险

美国法院最近的法律和裁决使得我们很难预测专利将如何在我们的行业中发布或执行。

美国和其他国家的专利法或专利法解释的变化可能会对我们保护我们的技术和执行我们的知识产权的能力产生重大影响。

过去十年，专利法和美国专利商标局（“USPTO”）的规则发生了无数变化，这可能会对我们保护我们的技术和执行我们的知识产权的能力产生重大影响。例如，2011年签署成为法律的《莱希-史密斯美国发明法》（简称“友邦保险”），包括从“先发明”制度过渡到“先申请”制度，并改变了对已发布专利的质疑方式。允许第三方对新颁发的专利提出质疑的某些变化，例如当事人间审查程序的制度，于2012年9月16日生效。在这些诉讼中对专利提出质疑所需的举证责任低于地区法院诉讼，生物制剂和制药行业的专利已使用这些新的授权后挑战成功地受到质疑。此外，美国最高法院近年来对几起专利案件作出裁决，要么缩小特定情况下可获得的专利保护范围，要么削弱特定情况下专利所有者的权利。取决于美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，与友邦保险相关的专利法的这些实质性变化可能会进一步削弱我们获得新专利或执行我们现有专利和我们未来可能获得的专利的能力，所有这些都可能损害我们的业务。

此外，从事生物制剂和药品开发和商业化的公司的专利地位尤其不确定。我们无法向您保证，我们为我们的技术和产品寻求专利保护的努力不会受到上述变化、地区法院案件的未来裁决或变化的负面影响

美国专利商标局发布的指导意见或程序。我们无法完全预测最高法院的裁决可能会对生命科学公司未来获得或执行与其产品和技术相关的专利的能力产生什么影响。

此外，尽管最高法院在Myriad中裁定，天然存在的DNA的分离片段不是符合专利资格的标的物，但某些第三方可能会声称我们可能进行的活动侵犯了其他与基因相关的专利权利要求，我们可能认为有必要通过主张不侵权和/或无效的立场来为自己针对这些权利要求进行辩护，或者付费以获得对这些权利要求的许可。在上述任何一种情况下或在涉及第三方知识产权的其他情况下，如果我们对专利侵权索赔的抗辩不成功，我们可能会被迫支付损害赔偿或受到禁止我们使用专利标的的禁令。这样的结果可能会损害我们的业务。

如果我们无法保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到损害。

我们依赖于我们保护专有技术的能力。我们依赖商业秘密、专利、版权和商标法，以及与员工和第三方的保密、许可和其他协议，所有这些都只提供有限的保护。

我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家就我们的专有技术和产品获得和维持专利保护的能力。如果我们有权根据我们的许可协议这样做，我们寻求通过在美国和国外提交与我们的新技术和产品相关的专利申请来保护我们的专有地位，这些对我们的业务很重要。

生物技术和制药公司的专利地位一般具有高度不确定性，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是很多诉讼的对象。因此，我们的专利，包括第三方许可给我们的那些专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有很大的不确定性。

我们为监管和保护我们的专有权利而采取的措施可能不足以阻止在美国境内外盗用我们的专有信息或侵犯我们的知识产权。根据我们目前已发布的任何专利已授予的权利以及根据未来已发布的专利可能授予的权利可能无法为我们提供我们正在寻求的专有保护或竞争优势。如果我们无法获得并维持对我们的技术和产品的专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够充分，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或优于我们的技术和产品，我们成功将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到不利影响。

关于专利权，我们不知道我们的任何产品或产品候选者的任何未决专利申请是否会导致颁发保护我们的技术或产品的专利，或有效阻止他人将竞争性技术和产品商业化。我们的待决申请不能针对实践在此类申请中声称的技术的第三方强制执行，除非并且直到从此类申请中发出专利。此外，审查过程可能要求我们或我们的许可人缩小权利要求，这可能会限制可能获得的专利保护范围。尽管我们与Genzyme的许可协议包括多项独家许可给我们的已发布专利，但专利的发布对于其发明人、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有或已从第三方获得许可的已发布专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。此类挑战可能会导致失去专利保护、缩小此类专利的权利要求，或此类专利无效或不可执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力，或限制我们的技术和产品的专利保护期限。保护免受未经授权使用我们的专利技术、商标和其他知识产权是昂贵、困难的，在某些情况下可能是不可能的。在某些情况下，可能很难或不可能发现第三方侵犯或盗用我们的知识产权，即使与已发布的专利权利要求有关，而证明任何此类侵权可能更加困难。

我们可能被要求为获得我们的知识产权而产生大量费用，我们无法确保我们将为我们的候选产品获得有意义的专利保护。

专利起诉过程昂贵且耗时，我们可能无法以合理成本或及时提交和起诉所有必要或可取的专利申请。此外，也有可能在我们的开发和商业化活动过程中做出的进一步发明在被公开披露之前，我们无法识别其可专利的方面，从而无法获得对其的专利保护。此外，鉴于新候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护此类候选产品的专利可能会在此类候选产品商业化之前或之后不久到期。我们希望寻求延长专利条款，只要这些条款在我们正在起诉专利的任何国家都可以获得。这包括在美国根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法案》，该法案允许将专利期限延长至多五年。

涵盖获批准产品的许可商业营销或使用为首次许可商业营销或使用的专利的有效期届满，且该专利的剩余期限不超过14年。然而，适用当局，包括美国的FDA，以及其他国家的任何同等监管当局，可能不同意我们对是否有此类延期的评估，并可能拒绝授予我们的专利延期，或者可能授予比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能能够通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和临床试验方面的投资，并比其他情况下更早地推出他们的产品。美国和其他国家的专利法或专利法解释的变化可能会降低我们的专利价值或缩小我们的专利保护范围。外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，这些外国法律也可能会发生变化。科学文献中发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要到提交后18个月才会公布，或者在某些情况下根本不会公布。因此，我们无法确定我们或我们的许可人是第一个做出我们拥有或许可的专利或未决专利申请中声称的发明的人，或者我们或我们的许可人是第一个申请此类发明的专利保护的人。

获得和维持我们的专利保护取决于遵守政府专利机构施加的各种程序、文件、费用支付和其他要求，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或消除。

任何已发布专利的定期维护费将在专利的整个生命周期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利机构。美国专利商标局和各外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守多项程序性、跟单、费用支付等要求。虽然不经意的失误在许多情况下可以根据适用规则通过支付滞纳金或其他方式来治愈，但也存在不遵守可导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区专利权部分或全部丧失的情况。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于未在规定时限内对官方行为作出回应、未支付费用以及未适当合法化和提交正式文件。如果我们或我们的许可人未能维持涵盖我们的候选产品的专利和专利申请，我们的竞争对手可能会进入市场，这将对我们的业务产生重大不利影响。

专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。

专利的寿命有限。在美国，如果所有维持费都及时支付，专利的自然到期时间一般是从其最早的美国非临时申请日算起的20年。可能有各种扩展，但专利的寿命，以及它提供的保护，是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利期限到期，我们可能会面临来自竞争性产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。鉴于新候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护此类候选产品的专利可能会在此类候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。

我们可能会卷入保护或强制执行我们的知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

除了可能就针对其提出的侵权索赔提起诉讼外，我们可能会成为其他专利诉讼和其他程序的一方，包括当事人间审查程序、授权后审查程序、美国专利商标局宣布的衍生程序和外国的类似程序，涉及与我们当前或未来的技术或产品候选者或产品有关的知识产权。任何专利诉讼或其他程序给我们带来的成本，即使以有利于我们的方式解决，也可能是巨大的。我们的一些竞争对手可能能够比我们更有效地承受这类诉讼或诉讼的成本，因为他们的财务资源要大得多。专利诉讼和其他诉讼程序也可能会消耗大量的管理时间。专利诉讼或其他程序的发起和继续产生的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。

竞争对手可能侵犯或以其他方式侵犯我们的知识产权，包括可能颁发给我们或由我们授权的专利。因此，我们可能会被要求提出索赔，以努力阻止第三方侵权或未经授权的使用。任何此类索赔都可能引发这些当事人对我们提出反诉，包括声称我们侵犯了他们的专利或其他知识产权的索赔。这可能非常昂贵，特别是对我们这样规模的公司而言，而且非常耗时，而且即使我们成功了，我们可能收到的任何金钱损害赔偿或其他补救措施也可能没有商业价值。此外，在侵权诉讼中，法院可能会裁定我们主张的知识产权无效或不可执行，或者可能会以我们的知识产权不涵盖其技术为由拒绝阻止对方使用争议技术。任何诉讼或辩护程序中的不利裁定都可能使我们

知识产权面临被无效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法发布的风险。

如果我们的专利或其他知识产权的广度或实力受到损害或威胁，可能允许第三方将我们的技术或产品商业化或导致我们无法在不侵犯第三方知识产权的情况下将我们的技术和产品商业化。此外，第三方可能会被劝阻不要与我们合作。

美国专利商标局或其外国对应方提起的干涉或派生程序可能是确定与我们的专利申请有关的发明优先权所必需的，我们也可能卷入美国专利商标局或其外国对应方之前的其他程序，例如复审程序。由于制药领域的实质性竞争，这类诉讼的数量可能会增加。这可能会延迟对我们未决专利申请的起诉，或影响我们可能获得的任何未来专利的有效性和可执行性。此外，任何此类诉讼、提交或程序都可能对我们产生不利影响，即使成功，也可能导致大量成本和分散我们管理层的注意力。

此外，由于知识产权诉讼所需的大量发现，存在我们的一些机密信息可能因在这类诉讼期间披露而受到损害的风险。此外，与我们经营所在领域相关的知识产权法仍在不断发展，因此，我们行业中的专利和其他知识产权地位可能会发生变化，并且往往是不确定的。我们可能不会在任何这些诉讼或其他保护我们技术的努力中胜诉，并且所判的损害赔偿或其他补救措施，如果有的话，可能没有商业价值。在这类诉讼过程中，可能会有公开宣布听讯、动议或其他临时程序或发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，我们普通股的市场价格可能会受到重大损害。

如果我们未能遵守我们从第三方许可知识产权所依据的协议中的义务，或者我们与许可方的业务关系受到其他方面的干扰，我们可能会失去对我们的业务很重要的知识产权。

我们是几个许可协议的缔约方，可能需要从其他人那里获得额外的许可，以推进我们的研发活动或允许我们目前的候选产品以及我们未来可能确定和追求的任何产品的商业化。我们目前的许可协议对我们施加，并且我们预计未来的许可协议将对我们施加各种开发、勤勉、商业化和其他义务。尽管我们做出了努力，但我们的许可人可能会得出结论，我们已严重违反了我们在此类许可协议下的义务，因此可能会终止许可协议，从而消除或限制我们开发和商业化这些许可协议涵盖的产品和技术的能力。如果这些内部许可被终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手或其他第三方可能会获得寻求与我们相同的产品的监管批准和营销的自由，我们可能会被要求停止我们的候选产品的开发和商业化。上述任何情况都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

此外，可能会出现与受许可协议约束的知识产权有关的争议，包括：

•许可协议项下授予的权利范围及其他解释相关问题；

•我们的候选产品、技术和工艺在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可人的知识产权；

•我们合作开发关系下的专利和其他权利的再许可；

•我们在许可协议下的勤勉义务以及哪些活动满足了这些勤勉义务；

•由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的发明人和所有权；和

•专利技术的发明优先权。

此外，我们目前从第三方许可知识产权或技术的协议很复杂，这类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。解决可能出现的任何合同解释分歧可能会缩小我们认为我们对相关知识产权或技术的权利范围，或增加我们认为我们在相关协议下的财务或其他义务，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，如果我们已获得许可的知识产权纠纷阻止或损害我们以商业上可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

有时，我们可能需要依赖专有技术的许可，这可能难以或昂贵地获得，或者我们可能会失去某些可能难以取代的许可。

我们可能需要获得第三方持有的专利和其他专有权利的许可，以开发、制造和销售我们的候选产品。如果我们无法及时以商业上合理的条款获得这些许可并维持这些

许可，我们对候选产品进行商业营销的能力可能会受到抑制或阻止，这可能对我们的业务、经营业绩、财务状况和现金流产生重大不利影响。

第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们业务的成功产生重大不利影响。

我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售我们的候选产品的能力，以及在不侵犯第三方专有权利的情况下使用我们的专有技术的能力。我们可能成为未来与我们的产品和技术有关的知识产权对抗程序或诉讼的一方，或受到威胁，包括在美国专利商标局、非美国异议程序和德国无效程序之前的干扰和各种授权后程序。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利对我们提出侵权索赔。

由于任何此类侵权索赔，或为了避免潜在索赔，我们可能会选择或被迫向第三方寻求知识产权许可。这些许可证可能无法以可接受的条件获得，或者根本无法获得。即使我们能够获得许可，许可可能会迫使我们支付许可费或特许权使用费或两者兼而有之，而授予我们的权利可能是非排他性的，这意味着我们的竞争对手也可以获得相同知识产权的许可。最终，如果由于实际或威胁的侵权索赔，我们无法以可接受的条款获得相关知识产权的许可，我们可能会被阻止将候选产品或技术商业化或被迫停止我们业务运营的某些方面。此外，如果我们试图修改候选产品或技术，或开发替代方法或产品以回应侵权索赔或避免潜在索赔，我们可能会产生大量成本，遇到产品介绍延迟或销售中断。最终，这种努力可能不会成功。

对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们可能确定的候选产品的能力。为这些索赔辩护，无论其价值如何，都将涉及大量诉讼费用，并将大大转移我们业务的员工资源。如果对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付大量的损害赔偿，包括三倍的损害赔偿和故意侵权的律师费、支付版税、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。

向我们提出索赔的当事人可能能够比我们更有效地承担复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有大得多的资源。此外，由于知识产权诉讼或行政诉讼所需的大量发现，存在我们的一些机密信息可能因披露而受到损害的风险。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或以其他方式对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。

知识产权诉讼可能导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。

与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序，无论是否有根据，都是不可预测的，而且通常是昂贵和耗时的，并且可能会从我们的核心业务中转移大量资源，包括分散我们的技术和管理人员对其正常职责的注意力。此外，由于知识产权诉讼所需的大量发现，存在我们的一些机密信息可能因在这类诉讼期间披露而受到损害的风险。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能对我们的普通股价格产生重大不利影响，并对我们筹集额外资金的能力产生负面影响。此类诉讼或诉讼可能会大幅增加我们的经营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。

我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行这类诉讼或诉讼。我们的一些竞争对手可能能够比我们更有效地承受这类诉讼或诉讼的成本，因为他们拥有更多的财务资源以及更成熟和发达的知识产权组合。因此，尽管我们作出了努力，但我们可能无法阻止第三方侵犯或盗用或成功挑战我们的知识产权。专利诉讼或其他程序的发起和继续产生的不确定性可能对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。

我们的商业秘密难以保护，如果我们无法保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。

除了为我们的一些技术和产品候选者寻求专利外，我们还依赖商业秘密，包括

未获得专利的专有技术、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护这些商业秘密，部分是通过与有权获取这些商业秘密的各方，例如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方，签订保密和保密协议。我们还与我们的员工和顾问签订保密、不竞争、不招揽和发明转让协议，这些协议规定他们有义务将他们在为我们工作的过程中开发的任何发明转让给我们。然而，我们不能保证我们已经与可能拥有或已经获得我们商业秘密的每一方执行了这些协议，或者我们执行的协议将提供足够的保护。尽管做出了这些努力，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法就此类违约获得足够的补救措施。因此，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们向我们提出的索赔进行辩护，以确定我们视为我们知识产权的所有权。监控未经授权的披露是困难的，我们不知道我们为防止此类披露而遵循的程序是否足够或将足够。强制执行当事人非法披露或盗用商业秘密的主张，难度大、费用高、耗时长，结局难料。此外，美国境内外的一些法院可能不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们作为商业秘密保护的任何技术或信息是由竞争对手合法获得或自主开发的，我们将无权阻止他们利用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或由竞争对手自主开发，我们的竞争地位将受到损害。

我们可能会被指称我们的雇员错误地使用或披露了其前雇主所谓的商业秘密。

我们的员工，包括我们的高级管理层成员，以前曾受雇于其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。所有这些个人，包括我们高级管理层的每一位成员，都签署了与此类先前雇用有关的所有权、不披露和不竞争协议。尽管我们努力确保我们的员工不会在他们的工作中为我们使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到声称我们或这些员工使用或披露了任何此类员工的前雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息的索赔。我们不知道与这些事项或与我们的高级管理层的协议有关的任何威胁或未决索赔，但在未来的诉讼中可能需要针对此类索赔进行抗辩。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱损失外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地为此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致大量成本，并分散管理层的注意力。

我们可能无法在全世界保护我们的知识产权。

在世界各地为我们所有候选产品申请、起诉和捍卫专利的成本将高得令人望而却步。总的来说，我们已在以下司法管辖区寻求对我们的知识产权的专利保护：美国、加拿大、中国、日本以及通过欧洲专利局在欧洲范围内的国家。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，并进一步，可能会将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会在我们没有任何已发布专利的司法管辖区与我们的产品竞争，而我们的专利权利要求或其他知识产权可能无法有效或足以阻止它们如此竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权时遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度不赞成强制执行专利和其他知识产权保护，特别是与生物制药有关的知识产权保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或普遍侵犯我们的专有权利的竞争产品的营销。在外国司法管辖区执行我们的专利权的程序可能会导致大量成本，并转移我们对业务其他方面的努力和注意力。

又如，近年来欧洲专利法的复杂性和不确定性有所增加。在欧洲，新的单一制专利制度可能会在2023年底引入，这将对欧洲专利产生重大影响，包括在引入这种制度之前授予的专利。在单一性专利制度下，欧洲的申请在获得专利后很快将拥有成为单一性专利的选择权，该专利将受单一性专利法院（“UPC”）的管辖。由于UPC是新的法院制度，没有法院的先例，增加了任何诉讼的不确定性。在《UPC》实施之前授予的专利将有选择退出UPC管辖范围并在UPC国家保留为国家专利的选择权。仍在UPC管辖范围内的专利将可能容易受到单一基于UPC的撤销挑战的攻击，如果成功，可能会使该专利在所有作为UPC签署国的国家无效。我们无法确切预测任何潜在变化的长期影响。

与我们的业务运营、员工事务和管理增长相关的风险

我们未来的成功取决于我们留住高管的能力，以及在有技能的生物技术人员竞争环境中吸引、留住和激励关键人员的能力。

由于我们业务的专业化科学和管理性质，我们在很大程度上依赖我们的能力来吸引和留住合格的科学、技术和管理人员。我们还高度依赖目前管理团队中的成员，包括我们的首席执行官Paula Ragan博士。失去这些人提供的服务将对实现我们的目标产生不利影响。这些人可以随时离开我们的工作岗位，因为他们是“随意”的员工。有效的继任规划对我们的长期成功也很重要。未能确保有效的知识转移和涉及关键员工的平稳过渡可能会阻碍我们的战略规划和执行。虽然我们预计，如果我们整合新任命的官员和管理人员，我们将参与一个有序的过渡过程，但我们面临着与管理层过渡相关的各种风险和不确定性，包括将管理层的注意力从业务问题上转移，未能留住其他关键人员，或失去机构知识。此外，失去我们的任何执行官、其他关键员工以及其他科学和医学顾问的服务，以及无法找到合适的替代者，可能会导致产品开发的延迟，并损害我们的业务。

我们的成功将取决于我们留住管理团队和其他关键员工的能力，以及未来吸引和留住合格人员的能力。失去我们高级管理层的某些成员或关键员工的服务可能会阻止或延迟我们战略目标的实施和完成，或将管理层的注意力转移到寻求合格的替代者上。制药领域的合格人员竞争激烈，我们无法保证能够留住现有人员或吸引和留住业务发展所必需的新的合格人员或招聘合适的替代人员。

我们业务最近的重组变化可能会增加吸引和留住合格人员的难度。我们不能保证我们将实现我们的目标，或者我们的行动将为我们的业务带来预期收益。

我们将需要扩大我们组织的规模，我们可能会在管理这种规模缩小方面遇到困难。

截至2024年12月31日，我们有143名全职员工。2025年2月，我们对业务运营、劳动力和资本支出实施了战略重组，以集中精力推进mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症患者，同时还优化了其在美国对XOLREMDI的推广（“2025重组”）。作为2025年重组的一部分，我们实施了员工人数净减少43人，约占员工总数的30%。战略重组活动包括（i）停止研究工作，（ii）关闭公司在奥地利维也纳的设施，（iii）暂停临床前候选药物项目，（iv）扩大美国商业现场团队和整个公司的支持角色，以及（v）精简其他支出，以支持mavorixafor针对更多慢性中性粒细胞减少症患者的持续临床开发。裁员在2025年第一季度基本完成。随着我们暂停开发并将商业化计划和战略向后扩展，我们可能缺乏足够的管理、运营、开发、销售、营销、财务和其他资源。我们现有的管理、人员和系统，在2025年重组之后，可能不足以支持未来的运营。

制药行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响，这可能会使我们的技术和产品过时或失去竞争力。

制药行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响，这可能会使我们的某些产品过时或失去竞争力。在肿瘤适应症的治疗药物开发中尤其如此，新产品和产品组合正在迅速开发，从而改变了患者的治疗模式。无法保证我们的候选产品将是最好的，具有最好的安全性，是第一个上市的，或者是最经济的制造或使用。引入竞争性疗法作为我们候选产品的替代品可能会大大降低这些开发项目的价值或成功将这些候选产品商业化的机会，这可能对我们的长期财务成功产生重大不利影响。

我们将与美国和国际上的公司竞争，包括主要的制药和化学公司、专门的CRO、研发公司、大学和其他研究机构。我们的许多竞争对手比我们拥有更大的财务资源以及销售和营销能力，在医药产品的临床测试和人体临床试验方面拥有更丰富的经验，在获得FDA和其他监管批准方面拥有更丰富的经验。此外，我们的一些竞争对手可能有更低的开发和制造成本。

我们的内部信息技术系统和基础设施，或我们的承包商、顾问或其他第三方的系统和基础设施，可能会受到网络攻击，或数据泄露、妥协或其他安全事件的影响，这可能会导致额外成本、收入损失、重大责任、损害我们的声誉以及中断我们的开发计划和运营。

我们严重依赖信息技术，该技术的任何故障、不足、中断或安全失效或数据丢失，包括任何网络安全事件，都可能危及与我们业务相关的敏感信息，阻止我们

访问关键信息或使我们承担可能损害我们有效经营业务的能力并对我们的业务和声誉产生不利影响的责任。

在我们的日常业务过程中，我们、我们的合同研究机构和我们所依赖的其他第三方收集和存储敏感数据，包括受法律保护的患者健康信息、关于我们员工的个人身份信息、知识产权和专有商业信息。我们利用现场系统管理和维护我们的应用程序和数据。这些应用程序和数据包含各种各样的关键业务信息，包括研发信息以及业务和财务信息。这些关键信息的安全处理、存储、维护和传输对我们的运营和业务战略至关重要。

此外，尽管实施了安全措施，我们的内部计算机系统和与我们签约的第三方的系统仍容易受到网络攻击、计算机病毒、漏洞、未经授权的访问、因员工失误或渎职或其他干扰造成的中断，或自然灾害、恐怖主义、战争和电信以及电力故障造成的损害。与我们行业的其他公司一样，我们和我们的第三方供应商已经经历并将继续经历与我们的信息技术系统和基础设施相关的网络安全威胁和事件。

此外，我们实施了一种工作模式，使我们几乎所有的员工都能够定期远程工作，这可能使我们更容易受到网络攻击。任何此类事件都可能危及我们的网络，存储在那里的信息可能会被未经授权的各方访问、公开披露、丢失或被盗。我们已采取措施，旨在检测和应对此类安全事件以及违反隐私和安全授权的行为。任何此类访问、披露或其他信息丢失都可能导致法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律规定的责任、政府执法行动和监管处罚。未经授权的访问、丢失或传播也可能扰乱我们的运营，包括我们进行研究、开发和商业化活动、处理和准备公司财务信息、管理我们业务的各种销售、一般和行政方面并损害我们声誉的能力，此外还可能需要大量资源支出来补救，其中任何一项都可能对我们的业务产生不利影响。临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显着增加我们恢复或复制数据的成本。此外，无法保证我们会迅速发现任何此类中断或安全漏洞，如果有的话。如果任何中断或安全漏洞将导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们的开发和商业化努力可能会被推迟，我们可能会被要求通过诉讼和监管调查和执法行动通知受影响的利益相关者（包括受影响的个人、监管机构和投资者）可能导致重大责任的情况，包括根据州（例如，州违规通知和消费者保护法）、联邦（例如，经2009年《健康信息技术促进经济和临床健康法案》（“HITECH”）修订的HIPAA），和国际法（例如GDPR）。

我们的合同可能不包含责任限制，即使有，也无法保证我们合同中的责任限制足以保护我们免受与我们的隐私和数据安全义务相关的责任、损害或索赔。此外，尽管我们保有网络责任保险，但该保险可能无法为与任何经历过的网络安全事件或数据泄露相关的潜在责任提供足够的保障。

我们使用净经营亏损抵消未来应税收入的能力可能受到某些限制。

我们的净营业亏损（“NOL”）结转可能会到期未使用，并且由于其期限有限或由于美国税法的限制，无法用于抵消未来的税收负债。截至2024年12月31日，我们的美国联邦和州NOL分别为3.729亿美元和3.742亿美元。根据适用的美国税法，我们在截至2017年12月31日或之前的纳税年度产生的NOL仅允许结转20年。根据《税法》，经CARES法案修改，我们在2017年12月31日之后结束的纳税年度产生的联邦NOL可能会无限期结转，但联邦NOL的可扣除性，特别是对于2020年12月31日之后开始的纳税年度，可能会受到限制。目前尚不确定各州是否以及在多大程度上遵守《税法》和《CARES法》。

经修订的1986年《国内税收法》第382条（“第382条”）包含限制发生所有权变更的公司利用其净经营亏损（“NOL”）和截至此类所有权变更之日存在的税收抵免的能力的规则。根据规则，这种所有权变更一般是在三年滚动期间内，公司股票超过50%的所有权发生的任何变更。该规则的运作方式一般侧重于被规则视为直接或间接拥有一家公司5%或以上股票的股东之间的所有权变更，以及该公司新发行股票引起的任何所有权变更。我们已经完成了一项第382节的研究，该研究确定了所有权变更，这些变更将限制我们NOL结转的未来使用。有关这些限制的进一步讨论，请参阅我们关于表格10-K的年度报告附注16。第382条定义的未来所有权变更可能会进一步限制每年可用于抵消未来应税收入的NOL结转金额。

我们的定期贷款包含限制，限制了我们经营业务的灵活性。

我们的Hercules贷款协议由我们几乎所有资产的留置权担保，不包括知识产权。这笔贷款包含限制我们从事特定类型交易的能力的各种契约。这些盟约限制了我们的能力，除其他外：

•出售、转让、出租或处置某些资产；

•产生债务；

•对某些资产设押或允许留置权；

•进行某些投资；

•进行某些限制性付款，包括支付我们普通股的股息，或回购或进行分配；和

•与关联公司进行某些交易。

如上所述，Hercules贷款协议还要求我们根据Hercules贷款协议保持至少超过我们未偿还借款的20%的现金水平，并受制于某些运营契约。

与我们普通股所有权相关的风险

我们目前不符合纳斯达克持续上市的要求。如果我们无法重新遵守纳斯达克的上市要求，我们的证券可能会被退市，这可能会影响我们普通股的市场价格和流动性，并降低我们筹集资金的能力。*

2024年8月13日，我们收到了一封来自纳斯达克股票市场有限责任公司（“纳斯达克”）上市资格工作人员的信函，信中显示，根据我们普通股过去连续30个工作日的收盘买入价，我们不再符合纳斯达克上市规则5550（a）（2），该规则要求上市公司保持至少1.00美元/股的最低买入价。

根据纳斯达克的上市规则，我们有180个日历天，或者直到2025年2月10日，才能重新符合最低投标价格要求。2025年2月2日，我们向纳斯达克提交了一封信函，要求额外延长180天的合规期。在这封信中，根据纳斯达克的规则，我们注意到我们打算在此类额外合规期内通过在必要时进行反向股票分割来弥补这一缺陷。我们获得了额外的180天时间来重新获得合规（“合规日期”）。

2025年3月24日，我们提交了一份最终代理，寻求股东批准在任何时候以不低于一比十五和不超过一比三十的比例对我们普通股的流通股进行反向股票分割，具体比例由董事会自行决定在此范围内确定，无需进一步的股东批准（“提案”）。我们于2025年4月17日召开股东特别大会对该议案进行表决，该议案获得股东通过。董事会批准了1-30的反向股票分割，于2025年4月28日生效。

如果在合规日期之前的任何时间，我们的普通股至少连续十个工作日的收盘买入价至少为每股1.00美元，纳斯达克将向我们提供书面通知，表明我们遵守了最低买入价要求。如果我们无法在合规日期之前重新恢复合规，纳斯达克将提供书面通知，告知我们的普通股将被退市，并将立即被暂停从纳斯达克上市。届时，我们可以根据适用的《纳斯达克上市规则》规定的程序，就退市决定向听证小组提出上诉，但在上诉待决期间，我们的股票将在场外交易（OTC）市场交易。但是，无法保证，如果我们就纳斯达克的此类退市决定向专家组提出上诉，那么此类上诉将会成功。如果我们未能重新遵守纳斯达克的持续上市标准并且我们的上诉不成功，纳斯达克将提供通知，告知我们的普通股将被退市。

无法保证我们将成功地维持我们的普通股在纳斯达克全球市场的上市，无法保证反向股票分割的预期效果将会发生，也无法保证我们将能够重新符合纳斯达克的上市要求。如果我们未能满足继续在纳斯达克上市的要求，我们可能会面临重大不利后果，包括：（1）我们的证券的市场报价有限；（2）我们证券的流动性降低；（3）如果我们的股票在未能满足此类要求时尚未被确定为“仙股”，则确定我们的股票为“仙股”，这将要求交易我们证券的经纪商遵守更严格的规则，可能导致我们的证券在二级交易市场的交易活动水平降低；（4）对我们的新闻和分析师报道数量有限；（5）未来发行额外证券或获得额外融资的能力下降。

我们的股价一直而且很可能会继续大幅波动和波动。

我们普通股的市场价格一直并可能继续受到重大波动的影响。制药、生物技术和其他生命科学公司的证券市场价格历来特别不稳定。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：

•我们的能力或我们的合作者开发候选产品和进行临床试验以证明此类候选产品安全有效的能力；

•我们的能力或我们的合作者获得产品候选者监管批准的能力，以及延迟或未能获得此类批准；

•我们的任何候选产品未能证明安全性和有效性、获得监管批准并取得商业成功；

•未能维持我们现有的第三方许可、制造和供应协议；

•我们或我们的许可人未能起诉、维护或执行我们的知识产权；

•适用于我们当前或未来候选产品的法律或法规的变化；

•无法获得足够的候选产品供应或无法以可接受的价格这样做；

•监管部门的不利决定；

•竞争对手推出新产品或竞争产品；

•未能达到或超过我们可能向公众提供的财务和发展预测；

•公众、立法机构、监管机构和投资界对医药行业的看法；

•关于我们或我们的竞争对手的重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺的公告；

•与所有权相关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得知识产权保护的能力；

•关键人员的新增或离任；

•重大诉讼，包括知识产权或股东诉讼；

•我们关于我们的业务、财务状况和/或运营的重大发展的公告；

•如果证券或行业分析师没有发布关于我们的研究或报告，或者他们对我们的业务和股票发表了负面或误导性的意见；

•同类公司市场估值变化；

•美国和国外的一般宏观经济、政治和市场状况以及金融市场的总体波动；

•未来出售我们的普通股或我们的股东；

•我们普通股的交易量；

•与我们的市场有关的一般负面宣传，包括与其他产品和此类市场的潜在产品有关的负面宣传；

•医疗保健付费体系结构变化；

•我们财务业绩的期间波动；和

•本“风险因素”部分及本年度报告其他部分所述的其他因素

此外，一般在股票市场交易的公司经历了价格和数量的极端波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例，这导致许多公司的股价下降，尽管其基础业务模式或前景没有发生根本变化。广泛的市场和行业因素，包括潜在恶化的经济状况和其他不利影响，可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响，无论我们的实际经营业绩如何。过去，随着公司证券市场价格的波动时期，股东往往会对这些公司提起集体诉讼证券诉讼。如果提起此类诉讼，可能会导致大量成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和声誉。

“细价股”规则可能会使买卖我们的证券变得困难，这可能会降低我们股票的流动性，并使投资者更难买卖我们的证券。

我们的证券交易受SEC“仙股”规则的约束，预计在可预见的未来，我们的证券交易将继续受仙股规则的约束。美国证交会通过的规定一般将低价股定义为市场价格低于每股5.00美元的任何股权证券，但有某些例外情况。这些规则要求，任何向先前客户和合格投资者以外的人推荐我们的证券的经纪自营商，必须在出售之前为购买者做出特别的书面适当性确定，并收到购买者的执行交易的书面协议。除非有例外情况，否则法规要求在任何涉及便士股票的交易之前交付一份披露时间表，解释便士股票市场以及与便士股票市场交易相关的风险。此外，经纪自营商必须披露应付给经纪自营商和注册代表的佣金以及他们提供的证券的当前报价。这些要求给经纪自营商带来的额外负担可能会阻止经纪自营商推荐我们的证券交易，这可能会严重限制我们证券的流动性，从而对我们证券的市场价格产生不利影响。

如果证券分析师不发布关于我们业务的研究或报告，或者他们发布对我们股票的负面评价，我们股票的价格可能会下降。

我们普通股的交易市场将部分受到行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。股票研究分析师可能会选择不提供我们普通股的研究覆盖，而这种缺乏研究覆盖可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。如果我们确实有股票研究分析师覆盖，我们将无法控制分析师或其报告中包含的内容和观点。如果一位或多位股票研究分析师下调我们的股票评级或发布其他不利的评论或研究，我们普通股的价格可能会下跌。如果一名或多名股票研究分析师停止对我们的覆盖或未能定期发布关于我们的报告，对我们普通股的需求可能会减少，进而可能导致我们的股价或交易量下降。

我们预计，在可预见的未来，我们将不会派发任何现金股息。

目前的预期是，我们将保留未来的收益，为我们业务的发展和增长提供资金。此外，我们的债务协议条款使我们无法支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是您唯一的收益来源（如果有的话）。根据我们与Hercules的现有贷款和担保协议，我们被禁止宣布或支付任何现金股息。

在公开市场上出售大量我们的普通股可能会导致我们的股价下跌。

在公开市场上出售大量我们的普通股，或者认为这些出售可能会发生，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股本证券筹集资金的能力。我们无法预测销售，特别是我们的董事、执行官和重要股东的销售，可能对我们普通股的现行市场价格产生的影响。

此外，我们已在表格S-8上提交登记声明，登记根据我们的股权激励计划发行或保留未来发行的期权或其他股权奖励的普通股发行。根据这些登记声明登记的股票可在公开市场上出售，但须遵守归属安排和行使期权，以及我们的关联公司的规则144。

如果我们未能保持有效的财务报告内部控制系统，我们可能无法准确报告我们的财务业绩或防止欺诈。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的交易价格。

我们须遵守经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）、2002年《萨班斯-奥克斯利法案》以及纳斯达克股票市场（“纳斯达克”）的规则和条例的报告要求。根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404节（“第404节”），我们需要对我们的财务报告内部控制进行系统和流程评估和测试，以便我们的管理层能够在本年度报告中报告我们的财务报告内部控制的有效性。

有效的财务报告内部控制对于我们提供可靠的财务报告是必要的，并且连同适当的披露控制和程序，旨在防止欺诈。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在实施过程中遇到的困难，都可能导致我们未能履行我们的报告义务。此外，我们在需要时就第404节进行的任何测试，或我们的独立注册会计师事务所在需要时进行的任何后续测试，都可能揭示我们对财务报告的内部控制中的缺陷，这些缺陷被认为是重大缺陷或重大弱点，或者可能需要对我们的合并财务报表进行前瞻性或追溯性更改，或确定需要进一步关注或改进的其他领域。较差的内部控制也可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能对我们普通股的交易价格产生负面影响。

根据第404节，我们必须从本年度报告开始，由我们的管理层提供一份关于我们对财务报告的内部控制的报告。然而，虽然我们仍然是非加速申报人，但我们将不会被要求包括由我们的独立注册公共会计师事务所出具的关于财务报告内部控制的鉴证报告。当我们不再是一家规模较小的报告公司并且不再符合非加速申报人的资格时，我们将被要求承担大量额外的专业费用和内部成本，以扩展我们的会计和财务职能，以便包括此类鉴证报告。

我们将来可能会发现我们的内部财务和会计控制和程序系统中的弱点，这些弱点可能导致我们的合并财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会防止或发现所有的错误和所有的欺诈。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，只能提供合理的，而不是绝对的，保证控制系统的目标将得到满足。因为固有的局限性在所有

控制系统，任何对控制的评估都不能绝对保证不会发生由于错误或欺诈造成的错报或所有控制问题和欺诈事件都会被发现。如果我们发现我们的内部控制存在一个或多个重大缺陷，投资者可能会对我们的合并财务报表的可靠性失去信心，我们股票的市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克、SEC或其他监管机构的制裁或调查。

我们是一家“较小的报告公司”，无法预测适用于较小报告公司的减少的报告要求是否会降低我们的证券对投资者的吸引力。

根据《交易法》，截至2024年6月30日，我们是一家“规模较小的报告公司”。如果（i）非关联公司持有的我们的普通股市值低于2.5亿美元或（ii）在最近完成的财政年度我们的年收入低于1亿美元，非关联公司持有的我们的普通股市值低于7亿美元，我们可能会继续成为一家规模较小的报告公司。作为一家较小的报告公司，我们可能依赖于较小的报告公司可以获得的某些披露要求的豁免，包括不被要求遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404节的审计师证明要求，以及在我们的定期报告和代理声明中减少有关高管薪酬的披露义务。只要我们仍然是一家规模较小的报告公司，我们就被允许并打算依赖于某些披露和其他要求的豁免，这些豁免适用于不属于规模较小的报告公司的其他上市公司。

我们无法预测投资者是否会发现我们的证券吸引力下降，因为我们可能依赖适用于较小报告公司的豁免和减少的披露义务。如果一些投资者因此发现我们的证券不那么有吸引力，我们的普通股可能会有一个不太活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。

我们可能会卷入证券集体诉讼或股东派生诉讼，这可能会转移管理层的注意力并损害我们的业务，保险范围可能不足以支付所有成本和损害。

过去，证券集体诉讼或股东派生诉讼往往伴随着某些重大业务交易，例如出售业务部门或宣布合并。这种风险对我们尤其相关，因为生物制药公司近年来经历了显着的股价波动。我们以后可能会卷入这类诉讼。诉讼的结果必然是不确定的，我们可能被迫在这类诉讼的辩护中花费大量资源，我们可能无法胜诉。监控和防范法律行动对我们的管理层来说是耗时的，并且有损于管理层将我们的内部资源充分集中于我们的业务活动的能力。此外，我们可能会因任何此类诉讼而产生大量法律费用和成本。我们没有为与任何此类潜在诉讼相关的任何潜在责任建立任何准备金。我们有可能在未来招致判决或达成金钱损失索赔的和解。我们目前维持对其中一些潜在负债的保险覆盖。其他潜在责任可能不在保险范围内，保险人可能会对承保范围产生争议或保险金额可能不足以承保已判损害赔偿。此外，某些类型的损害可能不在保险范围内，所有或某些形式的责任的保险范围可能在未来变得无法获得或昂贵得令人望而却步。就一项或多项法律事务或诉讼作出不利于我们利益的决定，可能会导致支付重大损害赔偿，或可能支付罚款，并可能对我们的声誉、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们的公司章程文件和特拉华州法律中的规定可能会使对我们公司的收购变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。

我们的公司章程和章程中的规定可能会阻止、延迟或阻止我们公司的合并、收购或其他股东可能认为有利的控制权变更，包括您可能会以其他方式获得您的股份溢价的交易。这些规定还可能限制投资者未来可能愿意为我们的普通股股份支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会挫败或阻止我们的股东更换或罢免我们现有管理层的任何尝试，因为这会使股东更难更换我们的董事会成员。除其他外，这些规定：

•建立分类董事会，使董事会成员不是全部一次性选出；

•允许我们的董事授权人数只能通过董事会决议变更；

•限制股东将董事从董事会中除名的方式；

•对可在股东大会和董事会提名上采取行动的股东提案建立预先通知要求；

•要求股东行动必须在正式召开的股东大会上进行，并禁止我们的股东以书面同意的方式采取行动；

•限制谁可以召集股东大会；

•授权董事会在未经股东批准的情况下发行优先股，这可能被用来制定股东权利计划，或所谓的“毒丸”，这将有助于稀释潜在敌意收购者的股票所有权，有效防止未经董事会批准的收购；和

•要求获得至少75%投票权的持有人的批准，我们的所有股东将有权投票修改或废除我们章程或细则的某些条款。

此外，由于我们在特拉华州注册成立，我们受《特拉华州一般公司法》第203条的规定管辖，该条禁止拥有我们已发行有表决权股票超过15%的人在该人获得我们已发行有表决权股票超过15%的交易之日后的三年内与公司合并或合并，除非合并或合并以规定方式获得批准。

我们的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院将是公司与我们的股东之间几乎所有纠纷的专属法院，这可能会限制我们的股东就与公司或我们的董事、高级职员、雇员或股东之间的纠纷获得有利的司法法院的能力。

我们的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院是代表公司提起的任何派生诉讼或程序、任何声称违反我们的董事、高级职员、其他雇员或股东对公司或我们的股东所承担的信托义务的诉讼、任何根据特拉华州一般公司法产生的对公司提出索赔的诉讼或《特拉华州一般公司法》授予特拉华州衡平法院管辖权的诉讼的专属法院，或根据我们的公司注册证书或章程或受内部事务原则管辖的任何主张索赔的诉讼。这一规定可能会限制股东就与公司或我们的董事、高级职员、雇员或股东之间的纠纷向其认为有利的司法法院提起索赔的能力，这可能会阻止针对公司和我们的董事、高级职员、雇员或股东的此类诉讼。

或者，如果法院认定我们的公司注册证书中的这一规定在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响.

项目2。未登记的股权证券销售和所得款项用途

没有。

项目3。高级证券违约

没有。

项目4。矿山安全披露

不适用。

项目5。其他信息

规则10b5-1交易计划

截至二零二五年三月三十一日止三个月期间，公司的董事或高级人员概无采纳、实质修改或终止任何旨在满足规则10b5-1（c）或任何非规则10b5-1交易安排的肯定抗辩条件的买卖公司证券的合同、指示或书面计划。

项目6。展览

以引用方式并入：

附件
没有。

附件说明

表格

附件编号

备案日期

档案编号。

3.1

经修订的重订公司注册证书，截至2022年9月1日。

8-K

3.1

09/01/2022

001-38295

3.2

X4 Pharmaceuticals, Inc.重述的公司注册证书的修订证书

8-K

3.1

04/24/2025

001-38295

3.3

经修订及重述的公司章程

8-K

3.2

11/20/2017

001-38295

4.1

普通股证书的格式

8-K

4.1

3/13/2019

001-38295

10.16*

经修订及重订的非雇员董事薪酬政策，日期为2024年2月13日

31.1*

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行干事进行认证。

31.2*

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官进行认证。

32.1**

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行干事和首席财务干事进行认证。

101.INS*

内联XBRL实例文档

101.SCH*

内联XBRL分类法扩展架构文档

101.CAL*

内联XBRL分类法扩展计算linkbase文档

101.DEF*

内联XBRL分类学扩展定义linkbase文档

101.LAB*

内联XBRL分类法扩展标签Linkbase文档

101.PRE*

内联XBRL分类法扩展演示linkbase文档

104

封面页交互式数据文件（格式为内联XBRL，包含在附件 101中）

*随此归档

**作为本季度报告随附的表格10-Q 32.1所附的附件证明不被视为已向美国证券交易委员会提交，也不应通过引用并入公司根据经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》提交的任何文件中，无论是在表格10-Q的本季度报告日期之前还是之后提交的，无论此类文件中包含的任何一般公司注册语言如何。

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。


	X4 Pharmaceuticals, Inc.
日期：2025年5月1日	签名：	/s/Paula Ragan，博士。
		Paula Ragan，博士。总裁兼首席执行官（首席执行官）


日期：2025年5月1日	签名：	/s/Adam S. Mostafa
		Adam S. Mostafa 首席财务官兼司库（首席财务和会计官）


特拉华州（国家或其他司法公司或组织）			27-3181608 （I.R.S.雇主识别号）

北灯塔街61号 , 4楼波士顿 , 麻萨诸塞州（主要行政办公室地址）			02134 （邮编）