附件 99.1
Rallybio报告2024年第四季度和全年财务业绩并提供业务更新
— Sentinel参与者在RLYB212 2期临床试验中的关键数据读数预计将于2025年第二季度和2025年第三季度进行 ̶
–预计于2025年第二季度启动RLYB116确证性PK/PD研究，预计数据将于2025年第二季度—
—截至2024年12月31日，6550万美元的现金、现金等价物和有价证券为2026年下半年提供了跑道—
康涅狄格州纽黑文，2025年3月13日--Rallybio Corporation（纳斯达克：RLYB）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于将科学进步转化为用于患有毁灭性罕见疾病患者的变革性疗法，该公司今天公布了截至2024年12月31日的第四季度和全年财务业绩，并提供了公司近期发展的最新情况。
“我们对自己在2024年的强大执行力感到高兴，并期待着报告我们计划在2025年实现的里程碑，”Rallybio首席执行官、医学博士Stephen Uden表示。"我们的RLYB212 2期试验的给药正在进行中，我们的差异化C5抑制剂RLYB116有望在第二季度进入验证性药代动力学/药效学研究，我们潜在的同类最佳的用于低磷酸症患者的ENPP1抑制剂REV102正在2026年向1期推进。通过对这些计划的非凡执行和持续的财务纪律，我们激光专注于在2025年为Rallybio推动价值，并为公司在未来的持续增长和成功定位。"
近期业务亮点和即将到来的里程碑：
RLYB212计划
•2025年2月，Rallybio宣布，该哨点参与者在调查RLYB212在HPA-1a同种免疫以及胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）风险较高的孕妇中的2期试验中给药。孕中期的药代动力学（PK）和安全性数据预计在2025年第二季度发布，分娩时的PK和安全性数据预计在2025年第三季度发布。该公司于2024年10月获得监管部门批准开始2期试验，并于2024年11月启动筛查。
•截至2025年1月31日，超过14,300名孕妇在Rallybio的FNAIT自然史研究中接受了筛查，当时在美国和加拿大的站点完成了筛查。自然历史数据将继续在2期试验的子研究中收集，在该研究中，HPA-1a同种异体免疫和FNAIT风险较高但未接受RLYB212的参与者有资格入组。
•Rallybio预计将在2025年年中提供FNAIT自然史研究的中期数据，包括评估跨种族和族裔人群FNAIT风险频率的数据。
RLYB116计划
•2024年12月，Rallybio提交了生物标志物表征分析，表明RLYB116在1期多次递增剂量（MAD）研究中导致的补体抑制程度明显高于最初报道的程度，因此可能对治疗广泛的补体介导的疾病有效，包括阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、全身性重症肌无力（GMG）和抗磷脂综合征（APS）。
•Rallybio计划在2025年第二季度启动验证性临床药代动力学/药效学（PK/PD）研究，预计分别在2025年第三季度和第四季度从队列1和2中读出数据。
REV102计划
•Rallybio推进了REV102，这是一种ENPP1抑制剂，用于治疗低磷酸血症（HPP）患者，该药物正通过与Recursion Pharmaceuticals的合资企业进行开发。
•研究性新药申请（IND）授权研究正在进行中，以支持在2026年启动1期研究。
•预计在2025年下半年提交在后发性HPP临床前模型中评估REV102的数据。
RLYB332方案
•2024年12月，Rallybio在美国血液学会（ASH）年会上公布了RLYB332的临床前数据，该数据表明向人源化FCRNA小鼠单次静脉注射RLYB332对PD参数具有快速和持续的影响，包括血清铁、不饱和铁结合能力（UIBC）和转铁蛋白饱和度（TSAT），其影响大于比较分子产生的影响。
•相对于比较分子有利的PD数据支持RLYB332作为一种长效、潜在的同类最佳疗法，用于治疗铁超负荷疾病。
2024年第四季度和全年财务业绩
•收入：2024年第四季度的收入为3.8万美元，截至2024年12月31日止年度的收入为60万美元，而2023年同期没有收入。2024年第四季度和截至2024年12月31日止年度的收入均有所增长，这与Rallybio于2024年第二季度与强生签订合作协议以及确认与合作履约义务相关的收入有关。
•研发（R & D）费用：2024年第四季度研发费用为740万美元，2023年同期为1590万美元。截至2024年12月31日止年度的研发费用为4150万美元，而截至2023年12月31日止年度的研发费用为5350万美元。2024年第四季度和截至2024年12月31日止年度研发费用的减少主要是由于与RLYB212、RLYB116和其他项目候选人相关的开发成本减少，此外工资和人事相关成本减少，主要与劳动力减少有关。
•一般及行政（G & A）开支：2024年第四季度的G & A费用为430万美元，而2023年同期为520万美元。截至2024年12月31日止年度的G & A费用为1960万美元，而截至2023年12月31日止年度的G & A费用为2540万美元。2024年第四季度和截至2024年12月31日止年度的G & A费用均有所减少，这主要是由于其他一般和行政费用减少，包括咨询费、董事和高级职员保险费以及专业费用，此外工资和人事相关成本降低，这在很大程度上与2024年的劳动力减少和与2023年相比持续的员工人数减少有关。
•净亏损和每股普通股净亏损：Rallybio报告称，2024年第四季度净亏损为1100万美元，即每股普通股净亏损0.25美元，相比之下，净亏损为2020万美元，即
每股普通股0.50美元，2023年同期。截至2024年12月31日止年度净亏损5780万美元，即每股普通股1.33美元，而截至2023年12月31日止年度净亏损7460万美元，即每股普通股1.84美元。
•现金头寸：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为6550万美元。Rallybio预计，这些资金将足以支持到2026年下半年的运营。
关于Rallybio
Rallybio（NASDAQ：RLYB）是一家临床阶段的生物技术公司，其使命是为患有严重和罕见疾病的患者开发改变生活的疗法并将其商业化。Rallybio已经建立了一系列前景广阔的候选产品，旨在解决孕产妇胎儿健康、补体失调、血液学和代谢紊乱等领域中存在未满足医疗需求的疾病。该公司有两个临床阶段项目：用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）的抗HPA-1a抗体RLYB212和具有治疗几种补体失调疾病潜力的C5抑制剂RLYB116，以及临床前开发的额外项目。Rallybio总部位于康涅狄格州纽黑文。欲了解更多信息，请访问www.rallybio.com并继续关注我们领英和推特.
前瞻性陈述
本新闻稿包含基于我们管理层的信念和假设以及当前可用信息的前瞻性陈述。除本新闻稿中包含的历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，前瞻性陈述可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表达等术语来识别，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于有关RLYB212 2期试验的哨点参与者的初步PK和安全性数据披露时间、提出或披露FNAIT自然史研究的中期数据以及此类披露的时间、RLYB212是否将是FNAIT的有效治疗方法、启动RLYB116验证性PK/PD研究的时间以及数据可用的日期，包括队列1和2的数据，RLYB116是否将有效治疗广泛的补体介导的疾病，REV102的IND赋能活动的启动时点，以及后发HPP临床前模型中数据的时点。本新闻稿中的前瞻性陈述仅为预测，主要基于管理层当前对管理层认为可能影响Rallybio的业务、财务状况和经营业绩的未来事件和财务趋势的预期和预测。这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，受制于许多已知和未知的风险、不确定性和假设，包括但不限于我们成功启动和进行我们计划的临床试验的能力，包括RLYB116验证性PK/PD研究，以及RLYB212的2期试验，并在我们预期的时间表上完成此类临床试验并获得结果，或者根本没有，我们的现金资源是否足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，以及我们是否将成功筹集额外资金，我们建立战略合作伙伴关系或其他安排的能力、来自其他生物技术和制药公司的竞争，以及Rallybio提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中描述的风险和不确定性，包括Rallybio截至2024年9月30日期间的10-Q表格季度报告，以及随后提交给SEC的文件。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，未来的实际结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中预测的存在重大差异。除适用法律要求外，我们没有义务公开更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、变化的情况或其他原因。
财务表
拉力比奥公司
精选简明合并财务资料
简明综合经营报表及综合亏损
（未经审计）
| 截至3个月 12月31日， |
截至本年度 12月31日， |
||||||||||||||||||||||
| （单位：千，股份和每股金额除外） | 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||
| 收入： | |||||||||||||||||||||||
| 协作和许可收入 | $ | 38 | $ | — | $ | 636 | $ | — | |||||||||||||||
| 总收入 | 38 | — | 636 | — | |||||||||||||||||||
| 营业费用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 7,385 | 15,924 | 41,507 | 53,544 | |||||||||||||||||||
| 一般和行政 | 4,261 | 5,188 | 19,625 | 25,388 | |||||||||||||||||||
| 总营业费用 | 11,646 | 21,112 | 61,132 | 78,932 | |||||||||||||||||||
| 经营亏损 | (11,608) | (21,112) | (60,496) | (78,932) | |||||||||||||||||||
| 其他收入： | |||||||||||||||||||||||
| 利息收入 | 811 | 1,448 | 4,216 | 6,147 | |||||||||||||||||||
| 其他收益 | 183 | 35 | 744 | 262 | |||||||||||||||||||
| 其他收入总额，净额 | 994 | 1,483 | 4,960 | 6,409 | |||||||||||||||||||
| 合营企业亏损之权益前亏损 | (10,614) | (19,629) | (55,536) | (72,523) | |||||||||||||||||||
| 投资合营企业亏损 | 430 | 613 | 2,239 | 2,041 | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (11,044) | $ | (20,242) | $ | (57,775) | $ | (74,564) | |||||||||||||||
| 基本和稀释后每股普通股净亏损 | $ | (0.25) | $ | (0.50) | $ | (1.33) | $ | (1.84) | |||||||||||||||
| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 | 44,660,619 | 40,639,567 | 43,544,824 | 40,447,388 | |||||||||||||||||||
|
其他综合（亏损）收益：
|
|||||||||||||||||||||||
|
有价证券未实现（亏损）收益净额
|
(101) | 223 | 53 | 229 | |||||||||||||||||||
|
其他综合（亏损）收益
|
(101) | 223 | 53 | 229 | |||||||||||||||||||
| 综合损失 | $ | (11,145) | $ | (20,019) | $ | (57,722) | $ | (74,335) | |||||||||||||||
简明合并资产负债表
（未经审计）
| 12月31日， 2024 |
12月31日， 2023 |
||||||||||
| （单位：千） | |||||||||||
| 现金、现金等价物和有价证券 | $ | 65,511 | $ | 109,929 | |||||||
| 总资产 | 68,108 | 115,620 | |||||||||
| 负债总额 | 6,454 | 9,436 | |||||||||
| 股东权益总额 | 61,654 | 106,184 | |||||||||
投资者联系人
萨曼莎·特蕾西
Rallybio Corporation
（475）47-RALLY（转282）
Investors@rallybio.com
Kevin Lui
精密AQ
(212) 698-8691
Kevin.Lui@precisionaq.com
媒体联系人
media@rallybio.com