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附件 99.1
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Prime Medicine报告2023年全年财务业绩并提供业务更新
--成熟为临床阶段公司;有望于2024年上半年提交PM359的IND申请或CTA,预计2025年获得初步数据--
--在核心重点领域推进更广泛的投资组合;预计将于2024年在首个肝脏和眼部疾病项目中启动IND扶持活动--
--在与Cystic Fibrosis Foundation签订治疗开发协议后,推进CF的Hotspot和PASSIGE ™ Prime Editors--
--完成1.61亿美元的扩大公开发行--
马萨诸塞州剑桥市,2024年3月1日– Prime Medicine, Inc.(纳斯达克:PRME)是一家致力于提供一类新型差异化一次性治疗性基因疗法的生物技术公司,该公司今天公布了截至2023年12月31日的全年财务业绩,并提供了业务更新。
“在2024年,我们预计将经历重大转变,成熟为一家临床阶段的公司,并为患者带来有史以来第一个基于Prime编辑的治疗候选药物。我们期待在未来几个月内提交我们的第一个IND或CTA,并开始我们在CGD方面的1期临床试验,CGD是一种严重、危及生命的疾病,我们认为它特别适合使用基于Prime编辑的方法进行治疗,”Prime Medicine总裁兼首席执行官Keith Gottesdiener医学博士表示。“与此同时,我们继续推进我们更广泛的管道,我们正在推进我们核心重点领域的项目:血液学和免疫学、肝、肺、眼和神经肌肉疾病。今年,我们希望将我们的首个肝脏和眼部疾病项目推进到支持IND的研究中,同时继续探索可以加速我们现有工作的商业发展机会,使我们能够追求更多的项目,并提供可以进一步推进Prime Editing的创新机会。随着时间的推移,我们相信Prime编辑平台的模块化将使我们能够迅速在当前努力的基础上再接再厉,在广泛的遗传和常见疾病领域释放机会,这些疾病共同影响着数百万人。”
最近的业务更新
慢性肉芽肿病(CGD)
2024年1月,Prime Medicine获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的PM359孤儿药认定。
囊性纤维化(CF)
2024年1月,Prime Medicine宣布,囊性纤维化基金会(CF Foundation)同意向公司提供高达1500万美元的资金,以支持用于治疗CF的Prime Editors的开发。这笔资金将允许Prime Medicine推进应用Prime编辑治疗CF的两种截然不同的策略:热点编辑和PASSIGE ™(Prime Assisted Site Specific Integrase Gene Editing)。
企业
2024年2月,美国专利商标局发布了Prime Medicine的第四项美国专利,第11912985号,“同时编辑靶点双搁浅核苷酸序列的两条链的方法和组合物”,该专利涵盖双瓣Prime编辑系统。
2024年2月,Prime Medicine完成了扩大承销的普通股公开发行,公开发行价格为每股6.25美元,并以每股预融资认股权证6.24 999美元的公开发行价格代替向某些投资者提供的普通股,购买普通股的预融资认股权证,以每股预融资认股权证的公开发行价格。在扣除承销折扣和佣金以及发行费用之前,Prime Medicine此次发行的总收益约为1.61亿美元。


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2024年1月,Prime Medicine宣布任命Allan Reine医学博士为公司首席财务官。Reine博士是一位经验丰富的财务主管,在生物技术行业拥有超过二十年的经验,他将负责公司的融资战略和投资者关系,并将监督所有的财务运作。
预期即将到来的里程碑
Prime Medicine期望通过以下活动和下一步措施来驱动Prime Medicine向前发展并支持该公司成熟为一家临床阶段的公司:
血液学和免疫学
2024年上半年CGD 1/2期研究开放研究性新药(IND)申请和/或临床试验申请(CTA),预计2025年初步临床数据。
推进屏蔽造血干细胞(HSC)和免疫治疗对(SCIP)技术,在HSC和免疫治疗中建立概念验证,并在2024年确定采用该方法的首个临床方案。
推进差异化CAR-T方案,利用PASSIGE技术,转化为先导优化。
肝脏:
继续推进三个肝脏项目的临床前研究,并在2024年启动至少一个肝脏项目的IND赋能活动,从而在2025年下半年或2026年上半年实现IND和/或CTA。
眼部:
提名视网膜色素变性/视紫红质(RHO)的开发候选者,并在2024年启动IND赋能活动。
神经肌肉:
继续推进弗里德赖希的共济失调,并在2024年推进另一个项目进入先导优化。
在大型动物研究中,于2024年建立腺相关病毒(AAV)递送平台和给药途径用于神经肌肉项目。
2023年全年财务业绩
研发(R & D)费用:截至2023年12月31日止年度的研发费用为1.479亿美元,而截至2022年12月31日止年度的研发费用为8670万美元。研发费用的增长是由公司CGD项目的IND赋能活动以及与公司管道和平台推进相关的费用推动的。
一般和行政(G & A)费用:截至2023年12月31日止年度的G & A费用为4340万美元,而截至2022年12月31日止年度的G & A费用为2980万美元。
净亏损:截至2023年12月31日止年度净亏损1.981亿美元,而截至2022年12月31日止年度净亏损1.218亿美元。增长的部分原因是公司与Myeloid Therapeutics,Inc.的和解产生的一次性费用。
现金头寸:截至2023年12月31日,现金、现金等价物、投资和限制性现金为1.352亿美元,而截至2022年12月31日为3.074亿美元。
关于Prime Medicine
Prime Medicine是一家领先的生物技术公司,致力于创造并向患者提供下一代基因编辑疗法。该公司正在部署其专有的Prime编辑平台,这是一种多功能、精确和高效的基因编辑技术,以开发一类新型的差异化一次性治疗基因疗法。旨在仅在基因内的正确位置进行正确编辑,同时最大限度地减少不需要的DNA


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修饰,Prime Editors有潜力修复几乎所有类型的基因突变,并在许多不同的组织、器官和细胞类型中发挥作用。综合起来,Prime Editing的多功能基因编辑能力可以在数千个潜在适应症中释放机会。
Prime Medicine目前正在围绕核心重点领域推进多元化的研究性治疗项目组合:血液学和免疫学、肝、肺、眼和神经肌肉。在每个核心领域,Prime Medicine最初的重点是具有快速、直接治疗患者路径的遗传疾病,而那些具有高未满足的疾病目前不需要使用其他基因编辑方法进行寻址。随着时间的推移,该公司打算最大限度地发挥Prime Editing广泛和多功能的治疗潜力,以扩展到其最初管道中的遗传疾病之外,可能包括免疫性疾病、癌症、传染病,以及针对共同影响数百万人的常见疾病中的遗传风险因素。欲了解更多信息,请访问www.primemedicine.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述,包括但不限于有关Prime Medicine的信念和期望的默示和明示陈述:其研发计划、临床前研究和未来临床试验的启动、时间、进展和结果,以及相关数据的发布;预期成熟为临床阶段公司并为患者带来有史以来第一个基于Prime编辑的治疗候选药物;跨核心重点领域推进其更广泛的管道;探索可以加速现有工作及其好处的业务发展机会;Prime编辑平台的模块化及其好处;支持公司成熟为临床阶段公司的某些活动和下一步措施,包括开放IND和/或CTA申请、临床数据预期、建立概念验证、将项目推进到先导优化、推进临床前研究和启动IND支持活动、提名开发候选药物,并建立交付平台和行政溃败;对Prime编辑技术的广度及其业务、程序和技术战略计划的实施的期望;以及Prime编辑在数千个潜在适应症中释放机会的潜力。“可能”、“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“相信”、“预期”、“估计”、“寻求”、“预测”、“未来”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标”和类似词语或表达旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念,并受到许多风险、不确定性和重要因素的影响,这些风险、不确定性和因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所明示或暗示的存在重大差异,包括但不限于与以下相关的风险:与IND或CTA备案和进入临床试验相关的不确定性;对潜在候选产品的临床前和IND授权研究的授权、启动和开展以及其他开发要求,包括与开放IND和获得监管批准相关的不确定性;与新技术的开发和优化、临床前研究的结果或与未来研究相关的临床研究不能预测未来结果相关的风险;Prime Medicine能够为涵盖其Prime编辑技术的知识产权建立和维护的保护范围;Prime Medicine识别和签订未来许可协议和合作的能力;以及一般经济、行业和市场状况,包括利率上升、通货膨胀以及影响金融服务业的不利发展。这些以及其他风险和不确定性在Prime Medicine最近的10-K表格年度报告中标题为“风险因素”的部分中有更详细的描述,以及随后向证券交易委员会提交的任何文件。此外,任何前瞻性陈述仅代表Prime Medicine截至今天的观点,不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。根据适用法律规定的任何义务,Prime Medicine明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务。不对任何此类前瞻性陈述的准确性作出任何陈述或保证(明示或暗示)。
© 2024 Prime Medicine, Inc.版权所有。PRIME MEDICINE、Prime Medicine徽标和PASSIGE是Prime Medicine, Inc. Medicine,Inc.的商标。此处提及的所有其他商标均为其各自所有者的财产。


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投资者联系方式
汉娜·德雷谢维奇
Stern Investor Relations,Inc。
212-362-1200
hannah.deresiewicz@sternir.com

媒体联系人
丹·布德威克,1AB
dan@1ABmedia.com


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简明合并资产负债表数据
(未经审计)
12月31日,
(单位:千) 2023 2022
现金、现金等价物和投资 $ 121,665 $ 293,921
总资产 $ 193,851 $ 360,314
负债总额 $ 60,780 $ 44,044
股东权益合计 $ 133,071 $ 316,270


简明合并经营报表
(未经审计)
截至12月31日止年度,
(单位:千,股份和每股金额除外) 2023 2022
营业费用:
研究与开发 $ 147,905 $ 86,725
结算付款—关联方 13,500
一般和行政 43,387 29,819
总营业费用 204,792 116,544
经营亏损 (204,792) (116,544)
其他收入(费用):
短期投资公允价值变动—关联方 (2,382) (8,128)
其他收入,净额 8,762 1,903
其他收入(费用)总额,净额 6,380 (6,225)
所得税前净亏损 (198,412) (122,769)
受益于所得税 279 948
净亏损 (198,133) (121,821)
优先股累计股息 (20,193)
归属于普通股股东的净亏损 $ (198,133) $ (142,014)
归属于普通股股东的每股净亏损,基本和稀释 $ (2.18) $ (4.19)
加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 90,969,327 33,891,264