附件 99.1
Opus Genetics公布财务业绩
2025年第三季度并提供公司最新情况
-来自OPGX-LCA5 1/2期试验的3个月儿科和18个月成人临床数据阳性支持恢复锥体介导视力的潜力-
-FDA RMAT会议的成功为OPGX-LCA5获得批准提供了加速监管途径的潜力-
-OPGX-BEST1基因治疗项目正在进行中，招募正在进行中，用于治疗BEST1疾病的1/2期试验-
-计划于2025年年底前提交补充新药申请，供
酚妥拉明眼药液0.75%治疗老花眼-
-最近的股票发行和非稀释性融资加强了资本状况
来自患者倡导团体-
北卡罗来纳州三角研究园– 2025年11月12日-Opus Genetics，Inc.（纳斯达克：IRD）（“公司”或“Opus Genetics”）是一家临床阶段的生物制药公司，开发基因疗法以恢复遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的视力和预防失明，该公司今天公布了截至2025年9月30日的第三季度财务业绩，并提供了公司最新情况。
Opus Genetics首席执行官George Magrath医学博士表示：“我们在推进我们的管道方面采取了关键步骤，包括我们最近的FDA会议上关于我们的LCA5项目的积极数据和成功结果，以及在我们的BEST1 1/2期临床试验中开始招募。”“我们期待着将这一势头延续到明年，届时我们预计会有多个项目的多个数据读数。我们最近完成的融资加强了现有股东和新的知名医疗保健投资者的大力支持，并为我们提供了财务资源，以加快获得多项批准的道路。”
管道更新
OPGX-LCA5 – Leber先天性黑毛症（LCA）的基因治疗
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2025年9月，在一项开放标签、1/2期临床试验中，报告了迄今为止接受治疗的六名参与者的阳性数据。在三个月内接受治疗的三名儿科参与者中观察到，在视锥介导的视力方面有很大的提高，并在多个视觉功能测量指标上有所改善。在三名成年参与者中，观察到了长达18个月的反应，这突出了治疗反应的潜在持久性。OPGX-LCA5具有良好的耐受性，迄今为止没有出现眼部严重不良事件或剂量限制性毒性。
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该公司计划将其正在进行的试验推进到第3阶段部分，该阶段预计在单臂、为期12个月的研究中招募最少8名参与者，采用适应性设计，该设计提供了终点和参与者数量的灵活性，反映出LCA5是一种具有紧急医疗需求的罕见疾病。
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第一个参与者被纳入研究的第3阶段部分的计划磨合期，以评估每个参与者的自然历史，作为他们自己的对照。
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OPGX-LCA5的给药预计将于2026年下半年在获得使用预期商业流程制造的经过验证的临床药物供应后进行，预计将在大约一年后获得一线临床数据。
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LCA5计划专题早安美国纪念世界失明宣传月。
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2025年8月，FDA受理公司OPGX-BEST1的研究性新药（IND）申请启动临床试验。
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该公司目前正在招募一项名为BIRD1的适应性、开放标签、剂量探索性1/2期试验的参与者，以评估视网膜下注射OPGX-BEST1在患有最佳卵巢状黄斑营养不良（BVMD）或常染色体隐性骨髓病（ARB）的参与者中的安全性和耐受性。
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初步数据预计将于2026年第一季度公布。
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OPGX-RDH12和OPGX-MERTK –在非稀释支持下推进
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与全球RDH12联盟的合作伙伴关系提供高达160万美元的非稀释性资金，以加速Leber先天性黑蒙（RDH12-LCA）的OPGX-RDH12的开发。
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从视网膜退化基金获得高达200万美元的非稀释性资金，用于推进OPGX-MERTK，针对由MER原癌基因酪氨酸激酶（MERTK）基因中的致病变异引起的视网膜色素变性。
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基于治疗老花眼的VEGA-3 3期试验的积极临床数据，Opus Genetics计划在2025年底之前向FDA提交sNDA。
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LYNX-3已完成全面招募，这是在中视、低对比度条件下有视觉障碍的角膜屈光参与者中进行的第二个关键3期试验，预计将于2026年上半年获得一线结果。
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该项目正在特别协议评估（SPA）下进行，并已获得FDA的快速通道指定。
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医学出版物和演讲
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同行评审发表LCA5第1/2期试验数据分子疗法：“基因增强后严重纤毛病视锥介导视力的恢复：LCA5-LCA的I/II期试验的一年结果，”由医学博士Tomas S. Aleman等人撰写。
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Eyecelerator在美国眼科学会（AAO）年会上发表题为“用于治疗罕见遗传性视网膜疾病的变革性基因疗法”的演讲。
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在mesa上的细胞和基因会议上的演讲标题为：“用于治疗罕见遗传性视网膜疾病的转化基因疗法。”
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美国视光学会年会上的海报展示题为：“LYNX-2：酚妥拉明眼科溶液在中视视力下降的角膜屈光手术后受试者中的关键3期试验。”
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截至2025年9月30日的第三季度财务业绩
现金头寸：截至2025年9月30日，Opus Genetics的现金和现金等价物为3080万美元。在本季度末之后，该公司通过注册直接发行股本证券筹集了约2300万美元的总收益。根据目前的运营计划，公司预计其现有现金资源将为2027年下半年的运营提供资金，不包括可赎回认股权证或未来里程碑付款的任何潜在收益。现有超过5000万美元的现金头寸预计将支持通过关键里程碑取得进展，包括BEST1项目的初始数据和运行关键的LCA5试验。
收入：2025年第三季度许可和协作收入总计310万美元，2024年同期为390万美元。这两个时期的收入都是由该公司与Viatris，Inc.（“Viatris”）的合作推动的，主要来自研发（研发）服务的报销。减少是由于PS研发服务降低。
一般和行政（G & A）费用：2025年第三季度的G & A费用为500万美元，而2024年同期为290万美元。增加的主要原因是法律和专利相关成本、工资和上市公司相关成本以及专业服务费增加。G & A费用包括2025年第三季度和2024年第三季度分别为60万美元和50万美元的股票薪酬。
研发（R & D）费用：2025年第三季度研发费用为640万美元，2024年同期为900万美元。减少的主要原因是APX 3330和PS的临床研究、制造和毒理学成本降低，部分被IRD项目费用增加所抵消。根据与Viatris的许可和合作协议，与PS相关的研发费用获得全额报销。研发费用包括2025年第三季度和2024年第三季度的20万美元股票薪酬。
净亏损：2025年第三季度净亏损为1750万美元，即每股基本和稀释股份（0.25）美元，而2024年第三季度净亏损为750万美元，即每股基本和稀释股份（0.29）美元。净亏损增加主要是由于与2025年3月公开发售和2025年3月私募发行的认股权证相关的认股权证和其他衍生负债的公允价值变动，基于普通股公允价值波动以及波动性、预期期限和利率的基本变化。
关于Opus Genetics
Opus Genetics是一家临床阶段的生物制药公司，开发基因疗法，以恢复遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的视力和预防失明。该公司正在开发持久、一次性的治疗方法，旨在解决严重视网膜疾病的潜在遗传原因。该公司的管道包括七个基于AAV的项目，分别是用于LCA5相关突变的OPGX-LCA5和用于BEST1相关视网膜变性的OPGX-BEST1，以及针对RHO、RDH12和MERTK的其他候选项目。Opus Genetics还在推进酚妥拉明眼科溶液0.75%，这是一种已获批准的用于药物诱导散瞳的小分子疗法，具有用于角膜屈光手术后老花眼和低光视觉障碍的后期开发的额外适应症。公司总部位于美国北卡罗来纳州研究三角园。欲了解更多信息，请访问www.opusgtx.com.
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。此类陈述包括但不限于与现金跑道、酚妥拉明眼科溶液0.75%、OPGX-LCA5、OPGX-BEST1、RDH12和早期项目的临床开发、临床前数据、未来计划相关的陈述，以及对我们的预期、我们的业务前景和我们的经营业绩，并受到许多因素和事件带来的某些风险和不确定性的影响，这些因素和事件可能导致我们的实际业务、前景和经营业绩与此类前瞻性陈述所预期的存在重大差异。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于我们截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告、我们随后的10-Q表格季度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”标题下描述的因素。告诫读者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日发表。这些前瞻性陈述基于我们目前的预期，涉及可能永远不会实现或可能被证明是不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异。在某些情况下，您可以通过以下词语来识别前瞻性陈述：“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“目标”、“可能”、“正在进行”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”或这些术语或其他类似术语的否定，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。我们不承担为反映随后可能出现的事件或情况而修改任何前瞻性陈述的义务。
联系人：
投资者
珍妮·柯宾
雷米·贝纳达
投资者关系咨询解决方案
ir@opusgtx.com
媒体
金佰利Ha
KKH顾问
917-291-5744
kimberly.ha@kkhadvisors.com
-财务表如下-
Opus Genetics，Inc。
简明合并资产负债表
（单位：千，股份金额和面值除外）
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截至
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9月30日，
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12月31日，
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2025
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2024
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物业、厂房及设备
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（未经审计）
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当前资产：
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现金及现金等价物
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$
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30,815
|
$
|
30,321
|
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应收账款
|
2,916
|
3,563
|
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|
合同资产和未开票应收款项（附注11）
|
1,364
|
2,209
|
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|
预付款项和其他流动资产
|
815
|
515
|
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|
短期投资
|
—
|
2
|
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|
流动资产总额
|
35,910
|
36,610
|
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|
物业及设备净额
|
212
|
252
|
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|
总资产
|
$
|
36,122
|
$
|
36,862
|
||||
|
负债和股东权益
|
||||||||
|
流动负债：
|
||||||||
|
应付账款
|
$
|
2,395
|
$
|
3,148
|
||||
|
应计费用和其他负债
|
5,367
|
8,147
|
||||||
|
认股权证负债
|
21,325
|
—
|
||||||
|
流动负债合计
|
29,087
|
11,295
|
||||||
|
长期资金协议，关联方
|
1,068
|
—
|
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|
负债总额
|
30,155
|
11,295
|
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|
承付款项和或有事项（附注4和附注10）
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|
A系列优先股，面值0.0001美元；截至2025年9月30日和2024年12月31日已指定14,146股；分别于2025年9月30日和2024年12月31日已发行和流通的零股和14,145.374股。
|
—
|
18,843
|
||||||
|
股东权益：
|
||||||||
|
优先股，面值0.0001美元；截至2025年9月30日和2024年12月31日授权的9,985，854股；截至2025年9月30日和2024年12月31日没有已发行和流通的股票。
|
—
|
—
|
||||||
|
普通股，面值0.0001美元；截至2025年9月30日和2024年12月31日授权的125,000，000股；分别于2025年9月30日和2024年12月31日已发行和流通的64,544，096股和31,574，657股。
|
6
|
3
|
||||||
|
额外实收资本
|
178,027
|
145,719
|
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|
累计赤字
|
(172,066
|
)
|
(138,998
|
)
|
||||
|
股东权益合计
|
5,967
|
6,724
|
||||||
|
总负债、A系列优先股和股东权益
|
$
|
36,122
|
$
|
36,862
|
||||
Opus Genetics，Inc。
综合亏损简明综合报表
（单位：千，股份和每股金额除外）
（未经审计）
|
止三个月
9月30日，
|
截至九个月
9月30日，
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|
2025
|
2024
|
2025
|
2024
|
|||||||||||||
|
许可和合作收入
|
$
|
3,079
|
$
|
3,867
|
$
|
10,331
|
$
|
6,690
|
||||||||
|
营业费用：
|
||||||||||||||||
|
一般和行政
|
4,981
|
2,894
|
17,093
|
10,918
|
||||||||||||
|
研究与开发
|
6,409
|
8,982
|
20,384
|
19,817
|
||||||||||||
|
总营业费用
|
11,390
|
11,876
|
37,477
|
30,735
|
||||||||||||
|
经营亏损
|
(8,311
|
)
|
(8,009
|
)
|
(27,146
|
)
|
(24,045
|
)
|
||||||||
|
认股权证及其他衍生负债的公允价值变动
|
(9,525
|
)
|
—
|
(5,803
|
)
|
—
|
||||||||||
|
融资成本
|
—
|
—
|
(1,337
|
)
|
—
|
|||||||||||
|
利息支出
|
(68
|
)
|
—
|
(68
|
)
|
—
|
||||||||||
|
其他收入，净额
|
450
|
483
|
1,286
|
1,648
|
||||||||||||
|
所得税前亏损
|
(17,454
|
)
|
(7,526
|
)
|
(33,068
|
)
|
(22,397
|
)
|
||||||||
|
所得税的福利（备抵）
|
—
|
—
|
—
|
—
|
||||||||||||
|
净亏损
|
(17,454
|
)
|
(7,526
|
)
|
(33,068
|
)
|
(22,397
|
)
|
||||||||
|
其他综合亏损，税后净额
|
—
|
—
|
—
|
—
|
||||||||||||
|
综合损失
|
$
|
(17,454
|
)
|
$
|
(7,526
|
)
|
$
|
(33,068
|
)
|
$
|
(22,397
|
)
|
||||
|
每股净亏损：
|
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|
基本和稀释
|
$
|
(0.25
|
)
|
$
|
(0.29
|
$
|
(0.59
|
)
|
$
|
(0.88
|
)
|
|||||
|
每股计算中使用的股数：
|
||||||||||||||||
|
基本和稀释
|
70,636,887
|
26,145,080
|
56,100,689
|
25,501,117
|
||||||||||||
资料来源：Opus Genetics，Inc。