附件 99.1
Cabaletta Bio报告2022年第四季度和全年财务业绩并提供最新业务
–公司预计CABA-201（一种含4-1BB的全人源CD19-CAR T细胞疗法）将于2023年上半年获得研究性新药（IND）批准，并有可能在2024年上半年产生初步临床数据 –
费城，2023年3月16日—— Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：CABA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为自身免疫性疾病患者开发和推出首个治疗性靶向细胞疗法。该公司今天公布了截至2022年12月31日的第四季度和全年财务业绩，并提供了业务更新。
Cabaletta首席执行官兼联合创始人、医学博士Steven Nichtberger表示：“随着CABA-201在未来几个月内获得FDA的批准，我们相信，我们为自身免疫患者专门设计的候选产品、我们在高效的自身免疫细胞疗法临床试验设计方面的经验、及时实施复杂的自身免疫细胞疗法试验，以及我们与医学博士格奥尔格·谢特的独家转化研究合作伙伴关系，为患有多种自身免疫性疾病的患者提供了可能带来变革的结果。”“与此同时，我们继续在临床阶段CAART遗留候选产品的管道上取得进展，为DesCAARTes的联合子研究提供1个月的安全性和持久性数据™DSG3-CAART的试验预计在2023年上半年进行，MusCAARTes的招募工作™MuSK-CAART的试验正在进行中。展望未来，我们有能力推进我们以自身免疫为重点的产品线，以满足有严重未满足需求的患者，并实现多个即将到来的价值创造里程碑。”
最近的业务亮点和即将到来的里程碑
用于自身免疫的嵌合抗原受体T细胞（CARTA）策略
CABA-201：具有嵌合抗原受体的自体工程化T细胞，含有全人类CD19结合剂和4-1BB共刺激结构域，作为一种潜在的治疗广泛的自身免疫性疾病的方法，其中B细胞有助于疾病的发生和/或维持。
| • | 公布新开发候选药物CABA-201，一种用于自身免疫性疾病的含有CD19-CAR的4-1BB的T细胞疗法候选产品：2022年10月11日，Cabaletta公布了CABA-201，这是一种新设计的细胞疗法候选药物，其中包括南京IASO生物治疗有限公司独家授权的全人类CD19粘合剂。根据IASO的公开信息，在一项由研究者发起的试验中，该结合剂已在一项具有4-1BB共刺激结构域的双CD19xCD22 CAR T候选药物中对大约20名癌症患者进行了临床评估。我们相信，IASO报告的这些患者的耐受性数据支持自身免疫性疾病患者的临床发展。 |
| • | 与医学博士Georg Schett建立了独家转化研究合作伙伴关系，后者是应用CD19靶向细胞疗法治疗自身免疫性疾病的先驱和全球领导者：Schett博士是具有里程碑意义的出版物的资深作者，这些出版物展示了CD19靶向细胞疗法在自身免疫中的潜力，可以重置免疫系统，使疾病长期缓解。2022年9月出版的《自然医学》杂志报道，中重度、难治性、系统性红斑狼疮（SLE）患者中，有五分之五的患者在SLE相关治疗的后续治疗中得到了完全缓解。2023年2月，一份发表在《柳叶刀风湿病学》上的报告显示，一名难治性肌炎（抗合成酶综合征亚型）患者在三个月内接受相同的治疗方案后，临床反应迅速而显著，并且在六个月的随访期内持续存在。在所有患者中，新的、幼稚的B细胞在CAR T输注后2至5个月内重新聚集，没有证据表明疾病复发或在重新聚集后出现自身抗体。 |
| • | 调查新药申请批准预计在2023年上半年，初步临床数据预计在2024年上半年，前提是我们的IND被FDA及时批准：Cabaletta预计将在2023年上半年获得美国食品和药物管理局（FDA）对其主要候选产品CABA-201的IND申请的批准。在获得FDA批准之前，Cabaletta计划启动CABA-201的临床评估，并预计在2024年上半年获得初步临床数据。 |
嵌合自身抗体受体T（CAART）细胞策略
DSG3-CAART：Desmoglein 3嵌合自身抗体受体T（DSG3-CAART）细胞作为治疗黏膜寻常型天疱疮（mPV）的潜在方法。
| • | 在DesCAARTes的组合子研究中取得进展™试验：在2022年9月和2022年10月，Cabaletta提供了更新的DSG3-CAART数据，为优先安排该队列在联合子研究（25亿个细胞与静脉注射免疫球蛋白[ IVIg ]和环磷酰胺联合）中的注册提供了理由，目的是解决细胞因子和自身抗体对CAART活性的可能影响。Cabaletta预计在2023年上半年报告联合子研究的1个月安全性和持久性数据，并在2023年下半年报告联合子研究的6个月数据。 |
MuSK-CAART：肌特异性激酶（MuSK）嵌合自身抗体受体T（MuSK-CAART）细胞作为治疗MuSK相关重症肌无力患者的潜在方法。
| • | 首次启动人类MusCAARTes™审判：2022年11月，Cabaletta发起MusCAARTes™MuSK-CAART在MuSK自身抗体阳性MG患者中的试验。从DesCAARTes产生的见解™试验，通过（i）在5亿个细胞的剂量下启动（而在DesCAARTes中为2000万个细胞），加速了研究设计™），（二）采用“2 + 4”剂量计划，以及（三）及早实施组合方法。该试验是一项开放标签研究，包括加速剂量递增阶段，然后是最后选定剂量的队列扩展阶段。该公司预计将报告MusCAARTes组合队列的6个月数据™2024年上半年审判。 |
| • | 支持IND申请和MusCAARTes的临床前数据™试验设计发表在Nature Biotechnology：2023年1月，Nature Biotechnology发表了临床前数据，证明MuSK-CAART在消耗MuSK-specific B细胞方面具有与CD19-CAR T细胞相似的功效，并在可溶性抗MuSK抗体存在的情况下保持细胞溶解活性。这些数据有助于该公司为最近启动的第一阶段MusCAARTes的IND申请™MuSK-CAART的临床研究。这些数据是由Cabaletta Bio和宾夕法尼亚大学教授Aimee Payne，医学博士，Cabaletta Bio共同创始人和科学顾问委员会共同主席之间的赞助研究协议开发的。 |
公司亮点
| • | 从超额认购发行中筹集了3260万美元的净收益：2022年12月，Cabaletta完成了一次预融资认股权证的公开发行，以每股预融资认股权证5.5 1999美元的价格购买6213,776股普通股，以每股5.52美元的价格购买126,815股普通股。扣除承销折扣、佣金和公司应付的发行费用后，此次发行的净收益约为3260万美元。 |
即将发生的事件
Cabaletta将参加即将于2023年4月17日至20日举行的第22届Needham虚拟医疗会议。
2022年第四季度及全年财务业绩
| • | 截至2022年12月31日止三个月和截至2022年12月31日止全年的研发费用分别为1240万美元和3930万美元，而截至2021年12月31日止三个月和截至2021年12月31日止全年的研发费用分别为990万美元和3250万美元。 |
| • | 截至2022年12月31日止三个月和截至2022年12月31日止全年的一般和管理费用分别为390万美元和1480万美元，而截至2021年12月31日止三个月和截至2021年12月31日止全年的一般和管理费用分别为400万美元和1380万美元。 |
| • | 截至2022年12月31日，Cabaletta的现金、现金等价物和投资为1.065亿美元，而截至2021年12月31日为1.222亿美元。 |
公司预计，截至2022年12月31日，其现金、现金等价物和投资将使其能够为2025年第一季度的运营计划提供资金。
关于Cabaletta Bio
Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发工程化的T细胞疗法，这些疗法有可能为自身免疫性疾病患者提供深度和持久的治疗。CABA™该平台包含两种策略：CARTA（用于自身免疫的嵌合抗原受体T细胞）策略，以CABA-201（一种含4-1BB的CD19-CAR T）作为主要候选产品；CAART（嵌合自身抗体受体T细胞）策略，具有多个临床阶段候选产品，包括用于黏膜寻常型天疱疮的DSG3-CAART和用于MuSK重症肌无力的MuSK-CAART。不断扩大的CABA™该平台可能为患有多种自身免疫性疾病的患者提供潜在的治疗方法。Cabaletta Bio的总部位于宾夕法尼亚州的费城。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的Cabaletta Bio的“前瞻性陈述”，包括但不限于对以下方面的预期的明示或暗示陈述：Cabaletta发展其自身免疫产品线的能力；利用与医学博士Georg Schett的转化研究合作伙伴关系以及与IASO Bio的独家许可协议所产生的潜在利益的能力；该公司的商业计划和目标；其CABA-201的IND批准的时间、CABA-201的临床评估的启动以及CABA-201的初步临床数据的生成；关于预期重要性的陈述，以及发布时间、安全性和持久性数据以及组合队列数据；关于其开发项目的监管申报的声明，包括此类监管申报的计划时间和此类监管机构的潜在审查；对Cabaletta Bio可能改善mPV、MG或其他自身免疫性疾病患者预后的预期；其DesCAARTes的进展和结果™1期试验和MusCAARTes™1期试验，包括Cabaletta招募必要数量的患者、以预期方式给每个给药队列给药和推进试验的能力；加速Cabaletta的管道和为患者开发有意义的疗法的能力，包括与学术和行业合作伙伴合作，以及在其开发项目上优化此类合作的能力；资本、费用、未来累积赤字和未来其他财务结果的使用；为2025年第一季度的运营提供资金的能力；以及Cabaletta高管成员对公司运营和进展的预期贡献。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与监管备案和潜在批准相关的风险；生物活性或持久性的迹象可能无法为长期结果提供信息的风险；Cabaletta在DSG3-CAART的临床前研究和临床试验中证明足够证据证明其安全性、有效性和耐受性的能力，MuSK-CAART和CABA-201；在最近的《自然医学》和《柳叶刀》风湿病学出版物中使用类似设计的结构观察到的结果不能表明我们希望通过CABA-201实现的结果的风险；与临床试验场地激活或入组率低于预期有关的风险；与临床研究期间观察到的意外安全性或有效性数据有关的风险；与市场和经济环境波动有关的风险；与影响Cabaletta开展业务或开展业务的国家或地区的公共卫生流行病的影响有关的风险，如新冠疫情；Cabaletta保留和认可孤儿药指定和快速通道指定为其候选产品提供的激励措施的能力，如适用；与Cabaletta保护和维护其知识产权地位的能力有关的风险；与Cabaletta的合作伙伴和制造伙伴建立和维持成功关系有关的风险；与启动和进行研究以及对其候选产品的其他开发要求有关的不确定性；Cabaletta的任何一个或多个候选产品无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究或临床研究的初步或中期结果无法预测与未来研究相关的未来结果的风险。有关这些及其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，请参阅Cabaletta最近的10-K表格年度报告中题为“风险因素”的部分，以及Cabaletta提交给美国证券交易委员会的其他文件中关于潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息截至发布之日，除非法律要求，Cabaletta不承担更新此信息的义务。
Cabaletta Bio, Inc.
选定的财务数据
（未经审计；以千为单位，股票和每股数据除外）
业务说明
| 截至12月31日的三个月， | 截至12月31日， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 未经审计 | ||||||||||||||||
| 营业费用： |
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| 研究与开发 |
12,400 | 9,919 | 39,300 | 32,494 | ||||||||||||
| 一般和行政 |
3,902 | 3,974 | 14,839 | 13,819 | ||||||||||||
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| 总营业费用 |
16,302 | 13,893 | 54,139 | 46,313 | ||||||||||||
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| 业务损失 |
(16,302 | ) | (13,893 | ) | (54,139 | ) | (46,313 | ) | ||||||||
| 其他收益 |
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| 利息收入 |
610 | 5 | 1,164 | 24 | ||||||||||||
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| 净损失 |
(15,692 | ) | (13,888 | ) | (52,975 | ) | (46,289 | ) | ||||||||
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| 每股有表决权和无表决权股份的净亏损，基本和稀释 |
$ | (0.52 | ) | $ | (0.49 | ) | $ | (1.81 | ) | $ | (1.80 | ) | ||||
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选定的资产负债表数据
| 12月31日， | ||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 未经审计 | ||||||||
| 现金、现金等价物和投资 |
$ | 106,547 | $ | 122,222 | ||||
| 总资产 |
116,968 | 126,336 | ||||||
| 负债总额 |
12,448 | 8,380 | ||||||
| 股东权益总额 |
104,520 | 117,956 | ||||||
联系人：
Anup Marda
首席财务官
投资者@ cabalettabio.com
莎拉·麦凯布
斯特恩投资者关系公司。
212-362-1200
sarah.mccabe@sternir.com