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附件 99.1 |
Acer Therapeutics公布ACER-801（Osanetant）2a期试验的顶线结果
ACER-801安全且耐受性良好，但在绝经后妇女潮热频率或严重程度方面未实现统计学上的显著降低
马萨诸塞州牛顿– 2023年3月17日– Acer Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：ACER）是一家专注于收购、开发和商业化治疗严重、罕见和危及生命的疾病的药物的制药公司，该公司今天宣布，其2a期概念验证临床试验的主要结果显示，ACER-801（奥沙尼坦）作为与更年期相关的中度至重度血管舒缩症状（VMS）的潜在治疗药物，ACER-801在评估ACER-801降低绝经后女性潮热频率或严重程度的能力时，它是安全且耐受性良好的，但没有达到统计学意义。
因此，宏碁暂停了ACER-801计划，直到宏碁对完整的数据集进行彻底的审查。同时，宏碁继续专注于为其OLPRUVA ™（苯基丁酸钠）口服混悬剂的商业上市做准备，用于治疗尿素循环障碍（UCDs），包括氨基甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）或精氨丁二酸合成酶（AS）的缺陷，以及正在进行的EDSIVO ™（celiprolol）治疗血管性Ehlers-Danlos综合征（vEDS）的关键3期临床评估，用于确诊的III型胶原（COL3A1）突变患者，每种情况都取决于2023年第二季度初以后是否有额外资金可用。
宏碁首席执行官兼FounderChris Schelling表示：“鉴于之前产生的大量非临床和临床证据，2a期试验未能达到其治疗VMS的疗效目标，我们感到惊讶和失望。”“我们打算对所有临床试验数据——包括尚未分析的药动学数据——进行全面分析，这将为我们推进该项目提供信息，包括我们在前列腺癌和创伤后应激障碍方面的合作。”我们要感谢参与这一临床试验的患者、研究人员和合作伙伴。我们将继续致力于我们的使命，为服务不足和被忽视的罕见和危及生命的疾病患者提供变革性治疗，并将继续集中我们的资源，为我们的FDA批准产品OLPRUVA ™上市做准备，该产品用于治疗涉及CPS、OTC或AS缺陷的UCD的口服混悬剂，以及我们的EDSIVO ™治疗vEDS的关键3期临床试验。”
关于ACER-801（osanetant）
ACER-801（osanetant）是一种正在研究中的非激素、神经激肽3受体（NK3R）拮抗剂，用于治疗血管舒缩症状（VMS）、前列腺癌和创伤后应激障碍（PTSD）患者。2018年12月，宏碁与赛诺菲签订独家授权协议，获得ACER-
801（osanetant）。在2a期研究中，49名40岁至65岁的绝经后妇女出现中度至重度潮热，被随机分为1：1：1：1，在14天的治疗期内接受每日两次50毫克、100毫克、200毫克ACER-801或安慰剂，然后进行14天的安全性随访评估。主要终点是安全性和药代动力学，疗效与安慰剂相比是次要终点。
关于Acer Therapeutics
宏碁是一家制药公司，专注于收购、开发和商业化治疗严重罕见和危及生命的疾病，有重大未满足的医疗需求。在美国，OLPRUVA ™（苯基丁酸钠）被批准用于治疗尿素循环紊乱（UCDs），涉及氨基甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）或精氨丁二酸合成酶（AS）的缺陷。宏碁还在推进一系列用于罕见和威胁生命的疾病的研究候选产品，包括：OLPRUVA ™（苯基丁酸钠），用于治疗各种疾病，包括枫糖浆尿病（MSUD）；ACER-801（奥沙奈坦），用于治疗血管舒缩症状（VMS）、创伤后应激障碍（PTSD）和前列腺癌；以及EDSIVO ™（celiprolol），用于治疗确诊为III型胶原蛋白（COL3A1）突变的患者的血管Ehlers-Danlos综合征（vEDS）。欲了解更多信息，请访问www.acertx.com。
宏碁目前认为，其现有的现金和现金等价物将足以满足2023年第二季度初的预期运营和资本需求。宏碁将需要额外的资金，在美国将OLPRUVA ™用于口服混悬剂的商业化，用于治疗某些涉及CPS、OTC或AS缺陷的UCD患者，以及完成开发并寻求获得宏碁其他候选产品的上市许可，如果获得批准，将这些其他候选产品商业化。无法保证宏碁能够在可接受的时间和条件下获得所需资本，或者根本无法保证。这方面的失败可能迫使宏碁推迟、限制、减少或终止其产品开发、其他业务或商业化努力，或暂停或重组其业务。
宏碁前瞻性声明
这份新闻稿包含“前瞻性陈述”，其中涉及重大风险和不确定性，以达到1995年《私人证券诉讼改革法案》提供的安全港的目的。除历史事实外，本新闻稿中的所有陈述均为前瞻性陈述。此类声明的例子包括但不限于关于ACER-801继续开发用于治疗VMS或其他适应症、EDSIVO ™继续开发以及OLPRUVA ™上市准备的声明。我们的管道产品（包括ACER-801）正在调查中，其安全性和有效性尚未确定，也无法保证我们正在开发的任何研究产品将获得卫生当局的批准，或可用于被调查的用途。我们可能无法真正实现这些计划、实现这些意图或达到前瞻性陈述中披露的期望或预测，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。此类声明基于管理层当前的预期，涉及风险和
不确定性。实际结果和业绩可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异，原因有很多，包括但不限于为我们的管道产品开发计划、商业化努力和一般公司运营提供资金的可得性，以及与药物开发和监管审批程序相关的风险，包括监管行动的时间和要求。我们不打算或有义务更新这些前瞻性陈述，以反映作出这些陈述之日之后发生的事件或情况。您应该查看我们在提交给美国证券交易委员会的文件中所做的其他披露，包括我们的10-K表格年度报告和10-Q表格季度报告。您可以在http://www.sec.gov免费查阅这些文件。
公司和投资者关系联系人
Acer Therapeutics Inc.
jdenike@acertx.com
+1-844-902-6100
尼克·科朗杰洛
吉尔马丁集团
nick@gilmartinIR.com
+1-332-895-3226