Krystal Biotech公布2025年第一季度业绩
财务和经营业绩
VYJUVEK在欧洲获批用于治疗DEB患者从出生
8820万美元的第一季度VYJUVEK收入和 自2023年第三季度推出以来为4.294亿美元
临床上第二个眼科项目-KB801治疗神经营养性角膜炎
2025年临床读数即将公布-CF、AATD、DEB的眼部并发症，和美学
资产负债表强劲，本季度末持有7.653亿美元现金和投资
匹兹堡，2025年5月6日（GLOBE NEWSWIRE）– Krystal Biotech, Inc.（“公司”）（纳斯达克股票代码：KRYS）今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了业务更新。
“我们很高兴在欧洲获得VYJUVEK的批准，随着今年晚些时候向日本的潜在扩张，我们在为世界各地的DEB患者提供深刻的长期利益的目标上继续取得巨大进展，”Krystal Biotech董事长兼首席执行官Krish S. Krishnan表示。“随着今天宣布我们的第二个临床阶段眼科项目、近期启动我们在有眼部病变的DEB患者中的注册研究，以及我们的罕见呼吸道疾病候选产品KB407和KB408即将发布的分子读数，我们正在推进一个广泛和扩展的管道，我们预计这将最终证明基于HSV-1的基因递送在肺、眼和皮肤中的力量，并且-最重要的是-为患者带来有意义的益处。”
VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt，或B-VEC）
用于治疗营养不良的大疱性表皮松解症（DEB）
•4月，欧盟委员会 批准VYJUVEK用于治疗存在VII型α 1链胶原蛋白突变的DEB患者伤口（COL7A1）基因，从出生开始。该公司有望于2025年年中在德国首次在欧洲推出。
•该公司2025年第一季度的VYJUVEK产品净收入为8820万美元。本季度毛利率为94%。
•截至4月，该公司已在美国获得超过540项VYJUVEK报销批准，并继续在全国范围内保持强大的准入，包括商业和医疗补助计划覆盖的97%生命的阳性准入确定。
•截至本季度末，患者在服药期间每周治疗的依从性仍然很高，为83%。
•公司继续期待日本药品和医疗器械机构（PMDA）在2025年下半年就其日本新药申请（JNDA）做出决定。
•4月，英国《皮肤病学杂志》发表了一个案例，强调了VYJUVEK在隐性DEB患者大鳞癌（SCC）手术切除后促进伤口持久愈合的成功。接受治疗的患者报告
他们超过100厘米的完全愈合2VYJUVEK治疗七周后的术后伤口。伤口愈合的益处是持久的，在术后四个月和十个月的临床检查中也观察到完全的伤口闭合。
•4月，公司VYJUVEK在DEB患者中的开放标签扩展（OLE）研究结果发表在《美国临床皮肤病学杂志》上。
呼吸科
KB407治疗囊性纤维化（CF）
•该公司继续招募CORAL-1的队列3，这是该公司的多中心剂量递增研究，在CF患者中评估KB407，无论其潜在基因型如何。该公司在1月份获得了囊性纤维化基金会治疗发展网络对研究方案的全面批准，并继续按计划在2025年中期为队列3患者进行中期分子数据读出。该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT标识符NCT05504837下找到。
KB408用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）肺部疾病
•公司继续招募队列2，并正在努力招募SERPENTINE-1的队列3，这是公司在患有PI的AATD成人患者中的开放标签、单剂量递增研究*ZZ还是个Pi*ZNull基因型。去年年底，该公司宣布成功塞尔维亚1作为SERPENTINE-1队列1和2的临时临床更新的一部分，基因递送和功能性α-1抗胰蛋白酶（AAT）表达达到治疗水平。吸入式KB408在两种测试剂量水平下都是安全且耐受性良好的。该公司预计将在今年晚些时候报告额外的队列2和3患者的分子结果。有关该研究的详细信息，请访问www.clinicaltrials.gov，网址为NCT标识符：NCT06049082。
眼科
KB803治疗DEB眼部并发症
•公司继续注册其正在进行的自然历史研究，以 前瞻性地收集DEB患者角膜擦伤频率的数据，并作为可能有资格参加公司注册性3期研究的患者的磨合期，该研究评估KB803对DEB眼部并发症的影响。该公司预计将在本月晚些时候对注册性KB803 3期IOLITE研究中的首例患者进行给药。
KB801用于治疗神经营养性角膜炎（NK）
•4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了该公司的研究性新药（IND）申请，以评估KB801，该公司的第二个临床阶段眼科项目，用于治疗NK。NK是一种罕见的退行性角膜疾病，由眼部神经损伤导致角膜上皮缺陷、溃疡和穿孔，估计患病率在10至50例/10万之间。KB801是使用该公司的新型复制缺陷、基于非整合HSV-1的载体开发的，旨在将两个转基因拷贝递送到角膜上皮作为滴眼液，以使局部神经
生长因子（NGF）的产生和角膜愈合。重组NGF滴眼液已被证明可显着改善角膜愈合，并在包括美国在内的全球多个司法管辖区被批准用于治疗NK，但重组蛋白的短半衰期导致快速从眼睛中清除，从而需要每天六次繁重的给药，并可能导致不理想的治疗结果。治疗过程中的眼痛也经常被报道。
•在临床前开发中，KB801被证明可以有效地转导角膜上皮细胞体外和体内导致持续的NGF生产在眼前。通过转导角膜上皮细胞产生和分泌NGF，KB801有可能显着降低患者的治疗负担，同时也能在眼前保持更一致的NGF水平。昨日，该公司展示了临床前安全性和有效性数据在视觉与眼科研究协会（ARVO）2025年年会上支持KB801的临床开发。
•公司预计将在本月晚些时候对EMERALD-1的首例患者进行给药，EMERALD-1是公司在中度至重度NK患者中评估KB801的随机、双盲、安慰剂对照、多中心1/2期研究。
肿瘤学
吸入式KB707治疗肺部实体瘤
•该公司的KYANITE-1研究正在招募中，这是一项1/2期开放标签、多中心、剂量递增和扩展研究，评估吸入式KB707作为单一疗法或联合疗法，用于肺部局部晚期或转移性实体瘤患者。临近去年底，公司公布了吸入KB707治疗的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）重度预处理患者单药治疗活性的早期临床证据，截至数据截止实现了27%的客观缓解率和73%的疾病控制率。该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT标识符NCT06228326下找到。
•KYANITE-1单药治疗队列的临床更新预计将在下个月的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。
瘤内KB707治疗可注射实体瘤
•该公司继续在局部晚期或转移性实体瘤恶性肿瘤患者中招募OPAL-1，这是一项评估肿瘤内KB707的1/2期开放标签、多中心、剂量递增和扩展研究，可作为单一疗法或联合疗法。该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT标识符NCT05970497下找到。
美学
KB301治疗d é collet é动态皱纹
•Jeune Aesthetics目前正在开发用于KB301先进临床开发的d é collet é专用照片数字刻度。Jeune Aesthetics预计将在规模上与FDA保持一致，并在2025年第四季度在一项多中心、随机、安慰剂对照的2期研究中招募第一个受试者，该研究评估KB301用于治疗d é collet é的动态皱纹。
KB304治疗皱纹
•2月，Jeune Aesthetics完成了PEARL-2的入组，PEARL-2是一项正在进行的、随机和安慰剂对照的1期 评价KB304治疗皱纹的研究。Jeune Aesthetics预计将在2025年下半年报告该研究的顶线结果。该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT标识符NCT06724900下找到。
皮肤科
KB105治疗板层鱼鳞病
•该公司预计将于2026年启动KB105 1/2期JADE-1试验的2期部分，评估KB105用于治疗儿科患者TGM1缺陷型板层鱼鳞病。
管道扩建
•该公司将于本周晚些时候在皮肤病学研究会（SID）2025年年会上展示临床前数据，内容涉及治疗Hailey-Hailey和Darier疾病的早期皮肤病学基因药物候选者。
截至2025年3月31日的季度财务业绩：
•截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资总额为7.653亿美元。
•截至2025年3月31日和2024年3月31日的季度，产品收入净额分别为8820万美元和4530万美元。
•销售商品成本共计500万美元和240万美元 分别截至2025年3月31日和2024年3月31日的季度业绩。
•截至2025年3月31日止季度的研发费用为1430万美元，其中包括250万美元的股票薪酬，而截至2024年3月31日止季度的研发费用为1100万美元，其中包括190万美元的股票薪酬。
•截至2025年3月31日的季度，销售、一般和管理费用为3270万美元，包括基于股票的薪酬为1100万美元，而截至2024年3月31日的季度，销售、一般和管理费用为2610万美元，包括基于股票的薪酬为740万美元。
•截至2025年3月31日的季度净收益为3570万美元，即每股普通股（基本）1.24美元和每股普通股（稀释后）1.20美元。截至2024年3月31日的季度净收益为90万美元，即每股普通股（基本）0.03美元和每股普通股（稀释后）0.03美元。
财务指导
| （百万美元） |
2025财年指导
|
|||||||
|
Non-GAAP研究与开发（“研发”）以及销售、一般和行政（“SG & A”）费用(1)
|
$150.0 - $175.0 | |||||||
（1）有关更多信息，请参阅下文的非GAAP财务指标部分。非GAAP合并研发和SG & A费用指引不包括基于股票的薪酬，因为我们目前无法自信地估计2025年全年基于股票的薪酬费用。因此，我们没有在上面提供预测的非GAAP与预测的GAAP合并研发和SG & A费用的对账。这可能会对前瞻性GAAP合并研发和SG & A费用的计算产生重大影响，因为它本质上是不确定的。
电话会议
该公司将于美国东部时间2025年5月6日上午8：30举办投资者网络直播。
投资者和广大市民可通过以下网址进行网络直播：
https://www.webcaster4.com/webcast/page/3018/52291
对于那些无法收听现场电话会议的人，将在公司网站www.krystalbio.com的投资者部分提供30天的重播。
关于 VYJUVEK
VYJUVEK是一种非侵入性、局部、可重剂量的基因疗法，旨在提供两个拷贝的COL7A1直接应用于DEB伤口时的基因。VYJUVEK旨在通过为患者的皮肤细胞提供制造正常COL7蛋白的模板，在分子水平上治疗DEB，从而解决根本的致病机制。VYJUVEK在美国和欧洲获得批准。
美国指数
VYJUVEK是一种基于疱疹-单纯性病毒1型（HSV-1）载体的基因疗法，适用于治疗6个月及以上的营养不良性大疱性表皮松解症患者的伤口，其突变（s）在胶原蛋白VII型α 1链（COL7A1）基因。
重要安全信息
不良反应
最常见的药物不良反应（发生率> 5%）为瘙痒、发冷、发红、出疹、咳嗽、流涕。这些并不是VYJUVEK可能出现的所有副作用。致电您的医疗保健提供者，寻求有关副作用的医疗建议。
要报告疑似不良反应，请致电1-844-557-9782联系Krystal Biotech，或致电1-800-FDA-1088或http://www.fda.gov/medwatch联系FDA。
禁忌
没有。
警告和注意事项
VYJUVEK凝胶必须由医疗保健提供者应用。
治疗后，患者和护理人员要注意24小时不接触治疗过的伤口和敷料。
换伤口敷料时要洗手，戴好防护手套。用杀毒剂对第一次换药时的绷带进行消毒，并将消毒后的绷带放在单独密封的生活垃圾塑料袋中处理。将后续使用过的敷料用密封塑料袋处理在生活垃圾中。
患者应避免接触或抓挠伤口部位或伤口敷料。
发生意外接触时，用清水冲洗至少15分钟。
欲了解更多信息，请查看完整的美国处方信息。
关于Krystal Biotech, Inc.
Krystal Biotech, Inc.（NASDAQ：KRYS）是一家完全整合、处于商业阶段的全球性生物技术公司，专注于基因药物的发现、开发和商业化，以治疗具有高度未满足医疗需求的疾病。VYJUVEK®，公司首个商业化产品，是有史以来首个可重剂量基因疗法，也是首个获得FDA和EMA批准用于治疗营养不良大疱性表皮松解症的基因药物。该公司正在快速推进呼吸科、肿瘤科、皮肤科、眼科和美容科的研究基因药物的强大临床前和临床管道。Krystal Biotech的总部位于宾夕法尼亚州的匹兹堡。欲了解更多信息，请访问http://www.krystalbio.com，并在LinkedIn和X（原推特）上关注@ krystalBiotech。
关于Jeune Aesthetics，Inc。
Jeune Aesthetics，Inc.是Krystal Biotech, Inc.的全资子公司，是一家生物技术公司，它利用经过临床验证的基因递送平台开发产品，从根本上解决——并逆转——衰老和/或受损皮肤的生物学问题。欲知详情，请登录http://www.jeuneinc.com。
前瞻性陈述
本新闻稿中有关Krystal Biotech，Inc.或Jeune Aesthetics，Inc.的未来期望、计划和前景的任何陈述，包括有关VYJUVEK在美国的商业启动的陈述；VYJUVEK在欧盟的商业启动的陈述，包括对2025年年中在德国首次在欧洲发射；B-VEC在日本的潜在上市许可，包括监管批准的时间；关于报告公司KB407临床试验的队列3的中期分子数据的时间；关于报告公司KB408临床试验的队列2和队列3的结果的时间；本月晚些时候在注册性KB803 3期IOLITE研究中给第一位患者给药； 神经营养角膜炎的估计患病率；KB801显着降低患者治疗负担的潜力，同时也能保持眼前更一致的NGF水平；关于EMERALD-1首例患者给药的时机，该公司的随机、双盲、安慰剂对照、多中心1/2期研究评估KB801在中度至重度NK患者中的应用；规模发展的时机选择和第一门学科的招生评估KB301的随机、安慰剂对照2期研究；报告来自Jeune Aesthetics的KB304研究的一线结果的时机；KB105第1/2期研究第2阶段部分的启动时间；公司基于HSV-1的基因递送平台的潜力；和其他包含“预期”、“相信”等字样的声明，
“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜力”、“可能”、“将”、“将”、“可能”、“应该”、“继续”以及类似表述构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异，包括：与临床试验和上市批准申请的监管审查相关的不确定性；VYJUVEK或候选产品的可用性或商业潜力；以及公司在美国证券交易委员会备案的年度和季度报告中“风险因素”标题下列出的其他重要因素。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点。该公司预计，后续事件和发展将导致其观点发生变化。然而，尽管公司可能会选择在未来某个时候更新这些前瞻性陈述，但它明确表示不承担这样做的任何义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本新闻稿发布日期之后的任何日期的观点。
非GAAP财务指标
本新闻稿包含前瞻性的综合研发和SG & A费用指导，这些指导不是美国公认会计原则要求的，也不是按照美国公认会计原则提出的，不应被视为替代研发和SG & A费用或根据公认会计原则得出的任何其他业绩衡量标准。该公司将非GAAP合并研发和SG & A费用定义为GAAP合并研发和SG & A费用，不包括基于股票的薪酬。该公司提醒投资者，根据其对非GAAP合并研发和SG & A费用的定义提出的金额可能无法与竞争对手披露的类似衡量标准进行比较，因为并非所有公司都以相同的方式计算这一非GAAP财务衡量标准。公司提出这一非公认会计准则财务指标，是因为它认为这一指标是一项重要的补充措施，并认为证券分析师、投资者和其他利益相关方在评估公司所处行业的公司时经常使用该指标。管理层认为，将这种前瞻性的非GAAP财务指标作为比较公司持续经营业绩的合理基础，可以增强投资者对公司业绩的理解。管理层将这一非公认会计准则财务指标用于规划目的，包括编制公司内部年度运营预算和财务预测；评估公司运营战略的绩效和有效性；以及评估公司扩展业务的能力。这种非GAAP财务指标作为一种分析工具存在局限性，不应被孤立地考虑，或作为公司合并财务报表中根据GAAP列报的研发和SG & A费用或其他财务报表数据的替代或替代。公司没有提供预测的非GAAP合并研发和SG & A费用与预测的GAAP合并研发和SG & A费用的量化调节，因为公司无法在不做出不合理努力的情况下，有信心地计算调节项目，即基于股票的补偿费用。该项目可能会对前瞻性GAAP合并研发和SG & A费用的计算产生重大影响，该项目本质上是不确定的，取决于各种因素，其中一些因素超出了公司的控制范围。
联系方式
投资者和媒体：
St é phane Paquette，博士
Krystal Biotech
spaquette@krystalbio.com
简明合并资产负债表数据：
| 3月31日， 2025 |
12月31日， 2024 |
||||||||||
| （单位：千） | （未经审计） | ||||||||||
| 资产负债表数据： | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 308,770 | $ | 344,865 | |||||||
| 短期投资 | 308,076 | 252,652 | |||||||||
| 长期投资 | 148,472 | 152,114 | |||||||||
| 总资产 | 1,074,416 | 1,055,838 | |||||||||
| 负债总额 | 89,742 | 109,458 | |||||||||
| 股东权益合计 | $ | 984,674 | $ | 946,380 | |||||||
简明合并经营报表：
| 截至3月31日的三个月， | |||||||||||||||||
| 2025 | 2024 | 改变 | |||||||||||||||
| （单位：千，每股数据除外） | （未经审计） | ||||||||||||||||
| 收入 | |||||||||||||||||
|
产品收入，净额
|
$ | 88,183 | $ | 45,250 | $ | 42,933 | |||||||||||
| 费用 | |||||||||||||||||
| 销货成本 | 5,028 | 2,419 | 2,609 | ||||||||||||||
| 研究与开发 | 14,255 | 10,957 | 3,298 | ||||||||||||||
| 销售、一般和行政 | 32,723 | 26,058 | 6,665 | ||||||||||||||
|
诉讼和解
|
— | 12,500 | (12,500) | ||||||||||||||
| 总营业费用 | 52,006 | 51,934 | 72 | ||||||||||||||
| 运营收入（亏损） | 36,177 | (6,684) | 42,861 | ||||||||||||||
| 其他收益 | |||||||||||||||||
| 利息和其他收入，净额 | 7,420 | 7,616 | (196) | ||||||||||||||
| 所得税前收入 | 43,597 | 932 | 42,665 | ||||||||||||||
|
所得税费用
|
(7,864) | — | (7,864) | ||||||||||||||
| 净收入 | $ | 35,733 | $ | 932 | $ | 34,801 | |||||||||||
| 每股普通股净收入： | |||||||||||||||||
| 基本 | $ | 1.24 | $ | 0.03 | |||||||||||||
| 摊薄 | $ | 1.20 | $ | 0.03 | |||||||||||||
| 加权平均已发行普通股： | |||||||||||||||||
| 基本 | 28,815 | 28,295 | |||||||||||||||
| 摊薄 | 29,871 | 29,291 | |||||||||||||||