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Fate Therapeutics报告2024年第三季度财务业绩和业务更新

FT819 1XX CAR T细胞候选产品1期自身免疫研究的初步临床数据将于24年4季度公布；第二治疗臂将FT819添加到无条件化疗的维持治疗中开启入组

FT522多适应症IND申请，用于FDA允许的B细胞介导的自身免疫性疾病的无条件治疗；B细胞淋巴瘤的初始1期临床数据将在ACR Convergence上展示

FT825/ONO-8250的初始低剂量队列在1期实体瘤研究中显示出良好的安全性；来自前三名患者的外周血显示CAR T细胞扩增并维持激活状态

3.31亿美元现金、现金等价物和预计运营跑道的投资
通过YE26

加利福尼亚州圣地亚哥– 2024年11月12日– Fate Therapeutics, Inc.（NASDAQ：FATE）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有癌症和自身免疫性疾病的患者带来一流的诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞免疫疗法管道，该公司今天公布了截至2024年9月30日的第三季度业务亮点和财务业绩。

“我们期待在ACR Convergence和ASH分享我们现成的FT819 CAR T细胞候选产品在系统性红斑狼疮中的初步1期临床数据。我们继续在追求B细胞介导的自身免疫性疾病患者的治疗差异化方面取得长足进步，正在进行患者登记，评估FT819使用无氟达拉滨调理以及作为无调理化疗的维持治疗的附加治疗的新治疗组，”Fate Therapeutics总裁兼首席执行官Scott Wolchko表示。“此外，我们对FDA允许我们的FT522 ADR武装CAR NK细胞候选产品在自身免疫中的1期研究设计感到非常满意，该产品旨在评估FT522的多个剂量，而无需针对一篮子B细胞介导的自身免疫性疾病进行预处理化疗。我们期待在ACR上初步了解FT522在B细胞淋巴瘤中的临床和转化数据。”

FT819 iPSC衍生1XX CAR T细胞方案

•
3名患者在1期自身免疫研究中使用无氟达拉滨调理治疗。正在进行的针对中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）患者的多中心、1期临床试验旨在评估FT819的安全性、药代动力学和抗B细胞活性，FT819是公司现成的CD8 α β + T细胞候选产品，将具有新型1XX共刺激结构域的CD19靶向嵌合抗原受体（CAR）纳入T细胞受体α常数（TRAC）基因座（NCT06308978）。前三名患者，均出现活动性狼疮

 

肾炎（LN）尽管接受了多种标准护理疗法的治疗，但仍接受了由苯达莫司汀单独或环磷酰胺单独组成的无氟达拉滨调理，随后在3.6亿个细胞中接受了单剂量的FT819（方案A）。这三名患者都仍在研究中，没有出现剂量限制性毒性（DLTs），也没有发生任何级别的细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应-细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或移植物抗宿主病（GVHD）的事件。该公司计划在12月7日至10日于加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国血液学会（ASH）年会上展示前三名患者的临床和转化数据。
•
首个SLE患者案例研究将在ACR Convergence上展示。正在进行的FT819 1期自身免疫研究中接受治疗的首位患者是一名27岁的女性，十多年前被诊断患有LN，她接受了无氟达拉滨的调理，随后在3.6亿个细胞中接受了单剂量的FT819。首例患者已完成六个月的随访，目前仍在研究中。该公司计划在11月16日至19日于华盛顿特区举行的美国风湿病学会（ACR）会聚上展示首位患者的临床和转化数据。
•
启动第二治疗臂将FT819加入维持治疗，无需调理。该公司修订了FT819 1期自身免疫研究的临床方案，将第二个治疗组（方案B）包括在内，以评估SLE患者单剂量FT819作为无条件化疗维持治疗的附加药物的安全性、药代动力学和抗B细胞活性。新的手臂以3.6亿个细胞的起始细胞剂量开放注册，并与方案A平行进行。

FT825/ONO-8250 iPSC衍生CAR T细胞方案

•
初始1期临床数据在2024年SITC上公布。在与小野制药（Ono）的合作下，该公司正在开展一项多中心、1期研究，以评估FT825/ONO-8250（一种靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的多重工程化CAR T细胞候选产品）在晚期实体瘤（NCT06241456）患者中的安全性、药代动力学和活性。在2024癌症免疫治疗学会（SITC）39第年会上，该公司展示了三名接受过大量预处理的患者的初步临床数据，这些患者之前都接受过包括HER2靶向治疗在内的至少五种既往治疗线的治疗。每名患者在第一个剂量水平为1亿个细胞时给予条件化疗和单剂量FT825/ONO-8250。截至2024年10月25日的数据截止日期，FT825/ONO-8250显示出良好的安全性，没有DLT，也没有任何等级的CRS、ICANS或GVHD事件。此外，在治疗后第8天，观察到峰值CAR T细胞扩增，来自患者外周血的FT825/ONO-8250的表型显示为激活状态（表现为高水平的颗粒酶B表达和CAR表达的维持），没有衰竭的迹象（表现为低水平的PD-1和TIM3表达）。目前正在以3亿个细胞作为单一疗法的第二剂量水平和1亿个细胞联合表皮生长因子受体（EGFR）靶向单克隆抗体疗法的第一剂量水平进行入组。
•
新的临床前数据证明了新型H的癌症选择性2CasMAB-2车。FT825/ONO-8250结合了七种细胞功能的合成控制，包括一种新型的癌症选择性H2CasMAB-2 CAR，在临床前研究中，与曲妥珠单抗相比，它对表达HER2的癌细胞表现出相似的效力和更大的特异性。在SITC上展示的新的临床前数据证明了在这两种情况下都具有有效的HER2特异性抗肿瘤活性体外和体内有限溶细胞的设置

 

靶向HER2 +正常细胞。FT825/ONO-8250的肿瘤选择性归因于其掺入了新的HER2靶向抗原结合域，该结合域来源于癌症特异性单抗H2CasMAB-2（Kaneko et al.，2024），与曲妥珠单抗相比，被证明可以区别和优先识别HER2的局部错误折叠的HER2和p95截短变异株。

FT522 iPSC衍生CAR NK细胞程序

•
BCL 1期研究的初步临床数据将在ACR Convergence上展示。FT522是该公司现成的、靶向CD19的CAR NK细胞候选产品，也是其首个采用Alloimmune Defense Receptor（ADR）技术的产品，该技术旨在减少或消除对接受细胞疗法的患者进行调理化疗的需要。在其正在进行的FT522在复发/难治性B细胞淋巴瘤（BCL）患者中的多中心、1期临床试验（NCT05950334）中，该公司目前正在招募患者参加第二个三剂量组，每剂次有条件化疗的细胞为9亿个（方案A），在第一个三剂量组中，每剂次没有条件化疗的细胞为3亿个（方案B）。在1期研究中没有报告任何DLT，也没有任何等级的CRS、ICANS或GVHD的事件。该公司计划在ACR Convergence展示1期BCL研究的初步临床和转化数据。
•
FDA允许的自身免疫1期篮子研究的IND申请。美国食品和药物管理局（FDA）已允许该公司的研究性新药（IND）申请评估FT522在一篮子B细胞介导的自身免疫性疾病中的安全性、药代动力学和活性。该1期研究旨在治疗多剂量FT522患者，而无需作为利妥昔单抗诱导疗法（方案A）的附加以及作为与利妥昔单抗（方案B）联合的维持疗法的附加。剂量升级预计将从每剂9亿个细胞开始。该公司此前展示了使用来自未匹配SLE供体的外周血单个核细胞（PBMC）进行的新型再挑战试验的临床前数据，表明FT522独特地驱动了快速和深度的CD19 + B细胞耗竭，保持了功能持久性，并消除了同种异体反应性T细胞，表明FT522具有在存在未匹配的宿主免疫系统时有效发挥功能的潜力。

2024年第三季度财务业绩

•
现金和投资头寸：截至2024年9月30日，现金、现金等价物和投资为3.305亿美元。
•
总收入：2024年第三季度的收入为310万美元，该收入来自与Ono合作的针对未公开的实体瘤抗原的第二个合作候选药物的临床前开发活动。
•
营业费用总额：2024年第三季度的总运营费用为5550万美元，其中包括3470万美元的研发费用以及2080万美元的一般和管理费用。这些金额包括1180万美元的非现金股票补偿费用。
•
流通股：截至2024年9月30日，已发行普通股为1.139亿股，已发行预融资认股权证为390万股，已发行优先股为280万股。每股优先股可转换为五股普通股。

 

 

关于Fate Therapeutics的iPSC产品平台

人类诱导多能干细胞（iPSC）具有独特的无限自我更新和分化潜能的双重特性，可转化为机体的所有细胞类型。该公司专有的iPSC产品平台将人类iPSC的多重工程与单细胞选择相结合，以创建克隆主控iPSC系。类似于用于大规模生产单克隆抗体等生物制药药物产品的母细胞系，该公司利用其克隆母细胞系iPSC作为起始细胞源来制造工程化细胞产品，这些产品定义明确且成分均匀，可以储存在库存中以备不时之需，可以与其他疗法联合给药，并可能覆盖广泛的患者群体。因此，该公司的平台经过独特设计，可以克服与使用患者或供体来源的细胞制造细胞疗法相关的众多限制。Fate Therapeutics的iPSC产品平台得到超过500项已授权专利和500项未决专利申请的知识产权组合的支持。

关于Fate Therapeutics, Inc.

Fate Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有癌症和自身免疫性疾病的患者带来一流的诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞免疫疗法管道。利用其专有的iPSC产品平台，该公司在创建多路复用工程的iPSC母线以及在现成的iPSC衍生细胞产品的制造和临床开发方面建立了领先地位。该公司的管线包括iPSC衍生的自然杀伤（NK）细胞和T细胞候选产品，这些产品经过选择性设计，结合了细胞功能的新型合成控制，旨在向患者提供多种治疗机制。Fate Therapeutics总部位于加利福尼亚州的圣地亚哥。欲了解更多信息，请访问www.fatetherapeutics.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括有关公司运营结果、财务状况、预期运营费用和现金跑道、现金和现金等价物是否足以为其运营提供资金的陈述，以及有关公司候选产品、临床研究和临床前研发计划的推进和计划、公司对其候选产品的临床调查的进展、计划和时间表的陈述，包括启动和继续注册公司的临床试验，在公司候选产品正在进行的临床试验中启动额外的临床试验和额外的剂量组，公司临床试验数据的可用性，公司研发计划和候选产品的治疗和市场潜力，公司的临床和产品开发战略，以及公司对进展和时间表的预期，以及与小野合作的目标、计划和目标。本新闻稿中的这些和任何其他前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：公司的研发计划和候选产品，包括那些正在临床研究中的候选产品，可能无法证明必要的安全性、有效性或其他属性以保证进一步开发或获得监管批准的风险，在公司候选产品的先前研究中观察到的结果，包括临床前研究和临床试验，将无法在正在进行或未来观察到的风险

 

涉及这些候选产品的研究、公司候选产品的制造或任何临床试验的启动和进行或招募患者的延迟或困难的风险、公司可能因各种原因（包括监管机构可能对启动或进行临床试验施加的要求、公司候选产品正在开发的治疗、监管或竞争格局的变化）而停止或延迟其任何候选产品的临床前或临床开发的风险，将产生或以其他方式支持监管批准的数据数量和类型、公司正在进行和计划中的临床试验中患者入组和继续的困难或延迟、制造或供应公司候选产品用于临床测试的困难、未能证明候选产品具有必要的安全性、有效性或其他值得进一步开发的属性，以及在临床前或临床开发过程中可能观察到的任何不良事件或其他负面结果）、其候选产品可能无法产生治疗益处或可能导致其他意外不良影响的风险，公司可能不遵守与小野合作协议项下的义务并以其他方式维持其合作协议的风险，公司在其合作项下收到的研究经费和里程碑付款可能少于预期的风险，以及公司可能产生金额高于预期的运营费用的风险。有关其他风险和不确定性，以及其他重要因素的讨论，其中任何一项都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅公司定期向美国证券交易委员会提交的文件中详述的风险和不确定性，包括但不限于公司最近提交的定期报告，以及不时在公司新闻稿和其他投资者通讯中详述的风险和不确定性。Fate Therapeutics在本新闻稿中提供截至该日期的信息，并且不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务。

 

 

简明综合经营报表及综合亏损

（单位：千，份额和每股数据除外）

（未经审计）

 

 

 

三个月结束

 

 

九个月结束

 

 

 

9月30日，

 

 

9月30日，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

 

 

 

 

 

协作收入

 

$

3,074

 

 

$

1,944

 

 

$

11,771

 

 

$

61,857

 

营业费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与开发

 

 

34,650

 

 

 

34,275

 

 

 

101,392

 

 

 

140,780

 

一般和行政

 

 

20,801

 

 

 

18,948

 

 

 

58,907

 

 

 

63,513

 

总营业费用

 

 

55,451

 

 

 

53,223

 

 

 

160,299

 

 

 

204,293

 

经营亏损

 

$

(52,377

)

 

$

(51,279

)

 

$

(148,528

)

 

$

(142,436

)

其他收入（费用）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

4,438

 

 

 

4,697

 

 

 

13,414

 

 

 

12,772

 

股价增值里程碑公允价值变动

 

 

(13

)

 

 

1,049

 

 

 

149

 

 

 

3,160

 

其他收益

 

 

274

 

 

 

363

 

 

 

856

 

 

 

9,698

 

其他收入总额，净额

 

 

4,699

 

 

 

6,109

 

 

 

14,419

 

 

 

25,630

 

净亏损

 

$

(47,678

)

 

$

(45,170

)

 

$

(134,109

)

 

$

(116,806

)

其他综合收益：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可供出售证券的未实现收益，净额

 

 

1,257

 

 

 

88

 

 

 

820

 

 

 

1,355

 

综合损失

 

$

(46,421

)

 

$

(45,082

)

 

$

(133,289

)

 

$

(115,451

)

每股普通股净亏损，基本和稀释

 

$

(0.40

)

 

$

(0.46

)

 

$

(1.19

)

 

$

(1.19

)

加权–平均普通股用于
计算每股基本和摊薄净亏损

 

 

117,769,161

 

 

 

98,568,012

 

 

 

112,305,430

 

 

 

98,342,898

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

简明合并资产负债表

（单位：千）

（未经审计）

 

 

 

9月30日，

 

 

12月31日，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

 

 

 

 

 

物业、厂房及设备

 

 

 

 

 

 

当前资产：

 

 

 

 

 

 

现金及现金等价物

 

$

37,909

 

 

$

41,870

 

应收账款

 

 

4,127

 

 

 

1,826

 

短期投资

 

 

259,014

 

 

 

273,305

 

预付费用及其他流动资产

 

 

9,244

 

 

 

14,539

 

流动资产总额

 

$

310,294

 

 

$

331,540

 

长期投资

 

 

33,607

 

 

 

980

 

经营租赁使用权资产

 

 

58,441

 

 

 

61,675

 

其他长期资产

 

 

92,628

 

 

 

112,022

 

总资产

 

$

494,970

 

 

$

506,217

 

 

 

 

 

 

 

 

负债和股东权益

 

 

 

 

 

 

流动负债：

 

 

 

 

 

 

应付账款和应计费用

 

$

29,929

 

 

$

32,233

 

递延收入

 

 

600

 

 

 

685

 

经营租赁负债，流动部分

 

 

6,893

 

 

 

6,176

 

流动负债合计

 

$

37,422

 

 

$

39,094

 

CIRM裁决责任

 

 

1,940

 

 

 

—

 

经营租赁负债，扣除当期部分

 

 

92,085

 

 

 

97,360

 

股价升值里程碑

 

 

1,197

 

 

 

1,346

 

股东权益

 

 

362,326

 

 

 

368,417

 

负债和股东权益合计

 

$

494,970

 

 

$

506,217

 

 

 

 

 

 

 

 

 

联系人：

克里斯蒂娜·塔尔塔利亚
精密AQ
212.362.1200
christina.tartaglia@precisionaq.com