附件 99.1
Marinus制药将重点介绍ZTALMY的临床进展和商业上市准备情况®在投资者和分析师日的TSC
注册完成并有望在Q4上半年报告结节性硬化症复合体（TSC）的TrustTSC试验的顶线数据，NDA备案目标为2025年4月
TrustTSC保持6.2%的双盲停药率93%的患者继续开放标签延伸
完成Marinus 2期TSC试验并进入长期延长的患者在两年内的癫痫发作频率中位数减少56%（n = 9）
真实世界的索赔数据支持了TSC的重大未满足需求，大约26%的患者尝试过三种或更多抗癫痫药物但均失败
美国专利商标局就一项专利申请收到的许可通知，该专利申请声称加奈索酮口服滴定方案可治疗范围广泛的癫痫；该专利预计将很快获得授权，期限将持续到2042年9月
宾夕法尼亚州拉德诺– 2024年9月20日– Marinus Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：MRNS）是一家致力于开发治疗癫痫发作疾病的创新疗法的制药公司，今天将举办投资者和分析师日活动，并将深入回顾该公司对ZTALMY的发展计划®（加奈索酮）口服混悬液CV在结节性硬化症复合体（TSC）中的应用，预计将于2024年第四季度上半年进行3期TrustTSC试验的顶线数据读出。该活动于美国东部时间上午9点开始，可在此处通过网络直播观看。
Marinus董事长兼首席执行官Scott Braunstein医学博士表示：“今天，我们在准备报告全球3期TrustTSC试验的一线数据时，重点介绍了令人兴奋的临床和商业进展。”“我们的2期TSC试验患者新报告的数据显示，在长期延长随访期间，癫痫发作频率持续且不断降低。这些数据，加上TrustTSC试验中的低停药率和过渡到开放标签扩展的高比例患者，增加了我们的信心，即ZTALMY有潜力成为TSC难治性癫痫患者的有意义的治疗选择。”
" TSC患者由于其病情的复杂性而面临重大挑战，其特点通常是严重的神经系统表现，包括难治性癫痫发作和神经发育迟缓。尽管在治疗方面取得了进展，但对能够减少儿童和成人癫痫发作频率的疗法的需求仍有很大的未满足，”德克萨斯大学麦戈文医学院儿童和青少年神经病学部门研究主任、TrustTSC试验研究者、小儿神经退行性疾病治疗中心（CTPND）主任、医学博士Mary Kay Koenig博士说。
布劳恩斯坦博士补充说：“除了我们的临床势头，我们已经做好准备，准备在美国快速高效地在TSC上市，等待FDA批准，这是基于我们已建立的商业基础设施、从我们在CDD成功上市中获得的洞察力以及对市场的深刻理解。此外，我们很高兴地分享到，我们希望专利局能够授予加奈索酮新的知识产权，该知识产权涵盖TrustTSC试验中使用的滴定方案。凭借CDD和TSC约25亿美元的美国市场机会，我们相信，我们的差异化方法和加奈索酮独特的作用机制，加上预期的有利报销动态，可以实现更广泛的患者准入，并解决这些具有挑战性的治疗领域中关键的未满足需求。”
今天演讲的要点总结如下。
ZTALMY®
| · | 有望实现2024年全年ZTALMY净产品收入指引在33至3500万美元之间 |
| · | 几项专有市场研究的数据显示，患有难治性癫痫的结节性硬化症（TSC）患者的需求始终未得到满足，并表明鉴于疾病负担高和对新疗法的需求，付款人的覆盖范围可能很广 |
| · | 真实世界的索赔数据表明，大约26%的编码TSC患者尝试过三种或更多的抗癫痫药物但失败了，这支持了公司的可寻址患者群体假设，代表了一个有吸引力的商业机会 |
临床管线
结节性硬化症（TSC）
第3阶段TrustTSC试验
| · | 2024年第四季度上半年口服加奈索酮在TSC的全球3期TrustTSC试验的顶线数据保持在正轨上 |
| o | 入组（n = 129）于2024年5月完成，最后一次患者就诊时间为9月 |
| o | 该试验的设计功率为90%，可检测出与安慰剂在减少癫痫发作百分比方面的25%差异 |
| · | 全入组试验维持6.2%的低双盲停药率，约93%的患者继续开放标签延伸 |
| · | 目标于2025年4月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（NDA）并请求优先审评 |
第2阶段TSC试验：长期延期后续
| · | 新的长期延伸随访数据显示，在长达两年的时间内，接受加奈索酮治疗的患者的癫痫发作频率持续且不断降低 |
| · | 开放标签2期TSC试验入组的23例患者中有9例合格并进入长期延期；7例患者完成两年随访，2例患者在该时间内停药 |
| o | 患者（n = 9）两年内癫痫发作频率累计中位数降低56% |
| o | 患者（有可用数据的n = 6）在22-24个月期间癫痫发作频率的中位数减少了87% |
| · | 安全性发现与双盲阶段一致；分析时未出现新的安全性发现 |
| · | 2024年12月接受美国癫痫学会年会介绍的数据 |
其他罕见遗传性癫痫
| · | 提出在一系列发育性和癫痫性脑病（包括Lennox-Gastaut综合征）中扩大ZTALMY开发的战略，临床试验将于2025年下半年开始，等待TSC一线数据 |
| · | 2025年第四季度靶向提交新型口服加奈索酮前药研究性新药申请 |
一般业务和财务更新
| · | 2024年全年指引保持不变，预计ZTALMY产品净收入在33至3500万美元之间，销售、一般、行政和研发费用合计约为1.35至1.4亿美元，其中包括约2000万美元的股票补偿费用 |
| · | 该公司预计，截至2024年6月30日的现金和现金等价物为6470万美元，将足以满足公司到2025年第二季度的运营费用和资本支出需求 |
| · | 公司持续进行投资，扩大CDKL5缺乏症适应症全球上市和潜在TSC扩产所需的ZTALMY制造产能 |
| · | 以美国TSC启动后18个月内的公司总盈利能力为目标 |
关于Marinus制药
Marinus是一家商业阶段的制药公司，致力于开发用于癫痫发作疾病的创新疗法。公司产品ZTALMY®（ganaxolone）口服混悬剂CV，是一种FDA批准的处方药，于2022年在美国推出。欲了解更多信息，请访问www.marinuspharma.com，并在Facebook、LinkedIn和X上关注我们。
前瞻性陈述
就本新闻稿中包含的陈述不是对有关Marinus的历史事实的描述而言，它们是前瞻性陈述，反映了管理层根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款做出的当前信念和期望。诸如“可能”、“将”、“预期”、“预期”、“估计”、“打算”、“相信”等词语以及类似表述（以及引用未来事件、条件或情况的其他词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述示例包括，除其他外，我们预计Q4上半年在TSC报告TrustTSC试验的顶线数据，并于2025年4月有针对性地提交NDA申请；我们预计专利局将授予涵盖TrustTSC试验中使用的滴定方案的加奈索酮新的知识产权；我们的净产品收入指引；我们的预期由于TSC顶线数据悬而未决，我们将启动额外的临床试验；我们计划在2025年第四季度提交新型口服加奈索酮前药的研究性新药申请；我们的2024年全年指导和相关财务预测；我们预期的现金跑道；我们预期的盈利时间表；以及关于我们的商业和临床战略、开发计划和时间表以及其他未来事件的其他声明。
本新闻稿中的前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致我们的临床开发计划、未来结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的存在显着差异。此类风险和不确定性包括（其中包括）ZTALMY产生的意外市场接受度、付款人覆盖范围或未来处方和收入；定价和报销过程可能非常耗时，并可能延迟ZTALMY在一个或多个欧洲国家的商业化；我们依赖Orion根据独家合作协议在欧洲将ZTALMY商业化；FDA或其他监管机构对我们的产品采取的意外行动；使用ZTALMY治疗的竞争条件和意外不良事件或患者结果，与设计、入组、完成相关的不确定性和延迟，和临床试验结果；意外的成本和费用；公司的现金和现金等价物可能不足以支持其运营计划的预期时间；我们在规定的时间范围内遵守FDA关于额外上市后研究的要求的能力；我们其他候选产品的监管备案时间；临床试验结果可能不支持监管批准或在特定适应症中的进一步开发或根本不支持；FDA或EMA的行动或建议可能会影响设计、启动、时间安排，临床试验的继续和/或进展或导致需要额外的临床试验；公司候选产品的市场规模和增长潜力，以及公司为这些市场提供服务的能力；公司对费用、未来收入、资本要求以及额外融资的可用性和必要性的预期、预测和估计；延迟，我们的候选产品的制造和供应中断或失败；公司获得额外资金以支持其临床开发和商业项目的能力；公司保护其知识产权的能力；以及新冠肺炎大流行对我们的业务、医学界、监管机构和全球经济的影响。这份清单并非详尽无遗，我们的定期报告中描述了这些风险和其他风险，包括我们的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告和8-K表格当前报告，这些报告已提交给美国证券交易委员会或提交给美国证券交易委员会，可在www.sec.gov上查阅。我们在本新闻稿中所作的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。我们不承担在本新闻稿发布之日之后更新前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
投资者
索尼娅·威格尔
首席人事和投资者关系官
Marinus Pharmaceuticals, Inc.
sweigle@marinuspharma.com
媒体
莫莉·卡梅隆
企业传播与投资者关系总监
Marinus Pharmaceuticals, Inc.
mcameron@marinuspharma.com