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附件 99.1

 

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投资者及媒体联系人:

塞缪尔·菲施

投资者关系和企业传播执行董事

邮箱:veruinvestor@verupharma.com

Veru报告2025财年第二季度财务业绩和临床项目进展

—预计在2025年第二季度进行的2b期质量研究的揭盲安全数据—

—预计于2025年第二季度进行的2b期扩展维护研究的顶线功效和安全性数据—

— 2b期质量研究阳性,Veru计划与FDA讨论3期临床方案的2期会议结束—

—公司将于美国东部时间今天上午8点主持电话会议和网络直播—

佛罗里达州迈阿密– 2025年5月8日– Veru Inc.(纳斯达克股票代码:VERU)是一家临床晚期生物制药公司,专注于开发用于治疗心脏代谢和炎症性疾病的创新药物,该公司今天公布了2025财年第二季度的财务业绩,并提供了其临床开发计划进展的最新情况。

“除了我们之前披露的来自enobosarm 2b期质量研究的稳健和令人兴奋的顶线疗效数据,我们现在期待本日历季度的近期公司催化剂,包括来自enobosarm 2b期质量研究的非盲安全性数据以及来自2b期扩展维护研究的顶线疗效和安全性数据。2b期扩展研究应该向我们展示当患者停止GLP-1受体激动剂治疗但仍使用enobosarm时会发生什么。Veru董事长、总裁兼首席执行官、医学博士Mitchell Steiner表示:“治疗目标是让患者有一个更健康的选择,可以选择停止GLP-1,而不必担心脂肪回收。”“我们还希望向FDA提交我们的第2阶段会议结束请求。我们预计,2期FDA会议结束将为3期临床项目提供监管上的明确性,应该会在2025年第三季度举行。”

阳性2b期质量临床研究:Enobosarm联合GLP-1 RA药物使体重减轻对脂肪减少更具组织选择性,同时保持瘦体重和身体机能。

2025年1月,公司公布了2b期质量临床研究的积极顶线结果,该研究是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量发现的临床试验,旨在评估依诺博沙姆3mg、依诺博沙姆6mg或安慰剂作为一种治疗方法的安全性和有效性,以增加接受索马鲁肽(Wegovy®)进行慢性体重管理。


顶线结果

在顶线疗效分析中,该试验达到了其预先指定的主要终点,在16周总瘦体重(瘦体重损失相对减少71%,p = 0.002)时,所有接受依诺博沙姆+索马鲁肽与安慰剂+索马鲁肽的患者均具有统计学意义和临床意义的益处。值得注意的是,enobosarm 3mg + semaglutide是最佳剂量,瘦肉质量损失的平均相对减少> 99%(p < 0.001)。瘦肉型肿块时Enobosarm 6mg + semaglutide剂量不优于Enobosarm 3mg + semaglutide剂量。

顶线次要终点

Enobosarm + semaglutide治疗导致与安慰剂+ semaglutide相比具有剂量依赖性的脂肪量损失更大,其中Enobosarm 6mg剂量在16周时与安慰剂+ semaglutide组相比,脂肪量相对损失大46%(p = 0.014)。尽管enobosarm + semaglutide显着保留了瘦体重,但enobosarm治疗导致的额外脂肪量损失能够取代保留的瘦体重,从而允许在16周时使用semaglutide实现类似的净平均体重减轻。相应地,总体重减轻的组织组成转向更大和选择性的脂肪减少与enobosarm治疗。安慰剂+索马鲁肽组由于瘦体重导致的总体重下降的中位百分比为32%,估计脂肪减少为68%。相比之下,在全依诺博沙姆+索马鲁肽组中,由于瘦体重而导致的总体重下降为9.4% vs估计脂肪损失为90.6%,而对于依诺博沙姆3mg +索马鲁肽组,则为0.9%瘦体重vs 99.1%估计脂肪损失。因此,与接受安慰剂+ semaglutide的受试者相比,enobosarm + semaglutide改善了身体成分的变化,导致更有选择性和更大的肥胖损失。

身体机能

通过爬楼梯测试测量身体机能。爬楼梯是日常生活中的一项活动,爬楼梯测试测量的是功能性肌肉力量、平衡性和敏捷性。通过爬楼梯测试测量的性能下降预测,老年患者出现行动不便、步态困难、跌倒和骨折、住院和死亡的风险更高。作为参考,根据Van Roie E. PLOS ONE14:e0210653,2019,随着老化,爬楼梯功率每年下降-1.38 %。

 

   

2b期质量临床试验是首个证明接受索马鲁肽GLP-1 RA的超重或肥胖的老年患者在身体功能下降的情况下加速失去瘦肉块的风险更高的人体研究。响应者分析使用超过10%的爬楼梯功率下降作为16周时的截止值进行,这意味着随着年龄的增长自然会出现大约7到8年的爬楼梯功率损失。在我们的研究中,瘦肉块的损失很重要,因为42.6%的服用安慰剂+索马鲁肽组的患者在16周时爬楼梯的力量身体功能至少下降了10%。

 

   

Enobosarm治疗保留了瘦肉块(肌肉),这转化为与单独接受索马鲁肽的受试者相比,临床上显着的爬楼梯身体功能下降的患者比例降低。与安慰剂+索马鲁肽组相比,全依诺博沙姆+索马鲁肽组失去至少10%爬楼梯力量的受试者比例有统计学意义和临床意义的平均相对减少54.4%(p = 0.0049)。在依诺博沙姆3mg +索马鲁肽中,与安慰剂+索马鲁肽组相比,爬楼梯功率较基线至少下降10%的患者比例相对降低了62.4%(p = 0.0066)。与安慰剂+索马鲁肽组相比,依诺博沙姆6mg +索马鲁肽中爬楼梯功率较基线至少下降10%的患者比例相对降低46.2%(p = 0.0505)。

 

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顶线结果结论

Enobosarm代表一种改善GLP-1 RA治疗导致组织选择性质量体重减轻的新药,即enobosarm + semaglutide改善了身体成分的变化,导致比单独接受安慰剂+ semaglutide的受试者更有选择性和更大的脂肪(脂肪量)损失。

2b期质量临床试验安全性

2b期质量研究的安全性数据仍然是盲目的,因为2b期扩展临床研究部分正在进行中。揭盲的2b期质量临床试验安全性将于本季度推出。然而,据该公司所知,与基于先前对enobosarm或GLP-1 RAs的研究的预期相比,迄今为止的汇总、盲法安全性数据尚未显示出任何显着差异。

第2b阶段扩展维护研究

在完成2b期质量临床试验的疗效剂量发现部分后,参与者继续进入2b期扩展试验,所有患者都已停止使用索马鲁肽治疗,但继续以盲法服用安慰剂、依诺博沙姆3mg或依诺博沙姆6mg,持续12周。2b期扩展临床试验正在评估enobosarm是否可以维持肌肉,并防止停止GLP-1 RA后通常发生的脂肪重新获得。2b期扩展临床研究的顶线疗效和安全性结果预计将在本季度公布。

监管下一步措施

由于2b期质量临床试验是一项积极的研究,我们计划要求结束与FDA的2期会议。在preIND FDA会议期间,FDA提供了关于enobosarm作为一种药物的监管路径的一般性评论,该药物可在减肥期间改善身体成分,包括对3期临床方案设计的投入。

作为前进的路径,我们计划提出一个类似于阳性2b期质量临床试验的3期临床方案。拟议的3期临床试验设计是一项双盲、安慰剂对照研究,对象是年龄大于或等于60岁、肥胖或超重且符合GLP-1 RA治疗条件的老年患者。GLP-1 RA可能是WEGOVY(索马鲁肽)和/或Zepbound®(tirzepatide)。患者将被随机分配到口服每日依诺博沙姆或匹配的安慰剂。所有受试者将在研究期间开始并接受GLP-1 RA。提议的主要目标将是在24周时通过爬楼梯测试测量enobosarm对身体功能的影响。拟议的关键次要目标将是评估依诺波沙姆在24周时对总瘦肉量、总脂肪量、HOMA-IR和血红蛋白A1c的影响。

3期临床试验在治疗24周结束后,计划继续测量总瘦体重、总体重、爬楼梯、总脂肪量、骨矿物质密度、HOMA-IR和血红蛋白A1c长达68周,以获取enobosarm改善对身体成分的长期益处,从而更大程度地减少肥胖或脂肪,减轻体重,并保持瘦体重和骨骼。

新型修饰释放口服Enobosarm制剂步入正轨可用于3期临床研究和商业化

Veru目前正在为enobosarm开发一种新型的、可申请专利的修饰释放口服制剂。实际配方、药代动力学释放曲线、制造方法将是未来专利申请的主题。如果发布,新的修饰释放口服依诺博沙姆制剂专利的到期时间预计为2045。新的enobosarm制剂已完成动物试验,预计将在2025年上半年进行1期生物利用度临床试验。预计这一新型修饰释放口服依诺波沙姆制剂将可用于3期临床研究和商业化。

 

3


动脉粥样硬化炎症方案

Veru已针对新型口服宽广抗炎剂sabizabulin制定了药物开发策略,并正在探索其用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的临床开发可能性。

关于动脉粥样硬化冠状动脉疾病

动脉粥样硬化性冠状动脉疾病(CAD)仍然是世界范围内的主要死亡原因。炎症和高胆固醇共同导致动脉粥样硬化性心血管疾病。然而,冠状动脉疾病的发病机制和进展似乎很大程度上是由动脉壁中含有胆固醇的动脉粥样斑块引起的炎症驱动的。即使采用最大限度降低胆固醇的疗法,仍然存在主要且基本上未得到治疗的残留炎症风险。意识到可能需要联合使用积极的降脂和抑制炎症的疗法来进一步降低动脉粥样硬化风险,这引发了人们对可以降低CAD患者动脉粥样硬化事件风险的抗炎药物的寻找。

一种古老的药物,秋水仙碱,抑制微管蛋白聚合破坏微管,从而产生广泛的抗炎活性。最近的随机对照试验评估了低剂量秋水仙碱治疗炎症以减少主要不良心血管事件的作用,结果很有希望,表明心血管风险显着降低。秋水仙碱在CAD稳定的患者中将主要的心血管不良事件降低了31%,在近期心肌梗死后的患者中降低了23%。这种益处的幅度比在当代的降脂药物试验中观察到的更大,这些药物包括与前蛋白转化酶枯草蛋白酶/可新9型(PCSK-9)抑制剂的试验。这些试验的数据促使FDA于2023年6月批准秋水仙碱作为首个用于减少已确诊的动脉粥样硬化性心血管疾病成人心血管事件的抗炎药物。

然而,虽然秋水仙碱可能是FDA批准的第一个治疗动脉粥样硬化炎症的药物,但不幸的是,秋水仙碱存在重大的安全问题,可能会限制其预期的广泛使用。秋水仙碱与包括几乎所有他汀类药物(HMG-CoA还原酶抑制剂)在内的常用心血管药物具有很高的药物-药物相互作用潜力。相比之下,Veru的sabizabulin是一种新的分子实体,针对β-微管蛋白上的秋水仙碱结合位点的小分子。与秋水仙碱一样,沙比扎布林抑制微管聚合,并已证明能够减少在动脉粥样硬化性CAD的起始和进展中发挥作用的最重要的炎症介质。与秋水仙碱相比,沙比扎布林具有稳定的药代动力学和较低的药物-药物相互作用潜力;因此,沙比扎布林作为与他汀类药物联合治疗的次要疗法可能更安全地给药,以减轻炎症,以减缓动脉粥样硬化性心血管疾病的进展或促进其消退。来自体外和体内炎症研究的总体临床前数据表明,沙比扎布林治疗抑制了所有测试的细胞因子和趋化因子。在2期和3期肺部炎症的新冠临床研究中,沙比扎布林已显示出广泛的抗炎活性。该安全数据库包含266名来自先前沙比扎布林临床开发项目的给药患者。

公司决定探索这一重大心脏代谢适应症,是基于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的重大未满足医疗需求、全球市场机会大、目前临床和安全性为266名患者的沙比扎布林数据库、鉴于沙比扎布林药物的作用机制与秋水仙碱相似、知识产权地位强、且与公司对心脏代谢疾病的关注一致。此外,该公司认为,sabizabulin可能会在一项小的2期剂量发现概念验证研究中进行评估,以评估患者冠状动脉粥样硬化的进展,该研究使用冠状动脉CT血管造影成像测量的冠状动脉斑块体积和成分作为主要终点。如果公司决定进行2期临床研究,公司计划与科罗拉多州奥罗拉的科罗拉多预防中心和加利福尼亚州托伦斯的伦德奎斯特研究所合作。

 

4


Veru于2024年12月26日与FDA心脏病和肾脏科药物评估和研究中心举行了IND前会议。讨论的适应症是在有冠状动脉疾病病史的患者中使用沙比扎布林来减缓动脉粥样硬化疾病的进展或促进其消退。FDA同意基于疾病病理生理学仍有未满足的医疗需求,并同意以冠状动脉CT血管造影成像为主要终点的小型2期研究的一般设计。FDA还要求该公司进行慢性非临床毒理学动物研究,以支持沙比扎布林用于该适应症的慢性使用。慢性非临床毒理学研究预计将完成,并计划在2026年上半年之前提交拟议适应症的新IND。Veru目前有足够的药物物质来供应拟议的2期临床研究。

第二季度财务摘要:2025财年与2024财年

 

   

研发费用从300万美元增至390万美元

 

   

销售、一般和管理费用从590万美元降至520万美元

 

   

持续经营业务的经营亏损从890万美元减至810万美元

 

   

持续经营净亏损减少至790万美元,合每股0.05美元,相比之下为870万美元,合每股0.06美元

 

   

净亏损减少至790万美元,合每股0.05美元,相比之下,净亏损为1000万美元,合每股0.07美元

年初至今财务摘要:2025财年vs 2024财年

 

   

研发费用从460万美元增至960万美元

 

   

销售、一般和管理费用从1260万美元降至1040万美元

 

   

持续经营业务的经营亏损从1630万美元增至1840万美元

 

   

持续经营业务净亏损减少至970万美元,合每股0.07美元,相比之下为1640万美元,合每股0.13美元

 

   

净亏损减少至1680万美元,合每股0.12美元,相比之下,净亏损为1830万美元,合每股0.15美元

资产负债表信息

 

   

截至2025年3月31日,现金、现金等价物和限制性现金为2000万美元,而截至2024年9月30日为2490万美元

活动详情

音频网络广播可在公司网站www.verupharma.com的主页和投资者页面下访问。要通过电话加入电话会议,请拨打1-800-341-1602(国内)或1-412-902-6706(国际)并要求加入Veru Inc.电话。该音频网络广播的存档版本将可在公司网站上重播大约三个月。美国东部时间下午12:00左右可拨打电话1-877-344-7529(国内)或1-412-317-0088(国际),密码768 2749,电话重播一周。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义的“前瞻性陈述”,包括但不限于有关是否以及何时提供来自依诺伯沙姆2b期质量研究的揭盲安全性数据以及来自2b期扩展维护研究的顶线有效性和安全性数据以及是否该数据将与先前披露的顶线结果一致,或改变从先前披露的顶线数据得出的任何结论;公司是否以及何时将提供2b期质量研究或2b期扩展维护研究的全部数据,以及在什么论坛上;2b期扩展研究是否将成功达到其任何终点,包括此类研究是否会显示enobosarm可能有助于防止脂肪重新获得;公司是否以及何时与FDA举行第二阶段结束会议以及任何此类会议的结果;enobosarm的2b期质量研究结果是否会在未来任何第三阶段进行相同或任何程度的复制

 

5


研究;计划中的enobosarm作为身体成分药物的3期研究或任何其他3期研究的预期成本、时间、患者群体、设计、终点和结果;公司和FDA是否会就enobosarm作为身体成分药物的3期项目达成一致,是否有任何此类项目将能够由公司资助;enobosarm的修饰释放形成是否将成功开发,是否以及何时开始制剂的1期研究,此类制剂是否将具有与当前制剂相同的有效性,以及此类修饰释放制剂是否以及何时可用于任何计划或未来的临床研究,包括任何依诺博司曼的3期项目;公司是否能够在计划的3期研究或其他3期研究中及时或以具有成本效益的方式获得足够的GLP-1 RA药物;FDA是否会要求不止一项依诺博司曼作为身体成分药物的3期研究;依诺博司曼是否会增强减肥或保存肌肉,或满足任何未满足的需求,肥胖患者,以及它是否会在任何计划中或其他3期研究中增强体重减轻,或者如果获得批准,在临床实践中;与2b期质量研究相比,使用依诺博斯姆治疗更长时间的患者是否会比单独使用索马鲁肽有更大的肥胖减退或更大的体重减轻;依诺博斯姆是否以及何时将被FDA批准为身体成分药物;是否以及何时将开发sabizabulin用于动脉粥样硬化性冠状动脉疾病适应症(“CAD”),以及sabizabulin是否会提供更安全的,秋水仙碱的有效替代品;是否会在任何此类未来CAD适应症中重复有关萨必霉素抗炎作用的先前数据;完成TOX研究和提交CAD适应症中萨必霉素的IND的时间;“预期”、“相信”、“可能”、“预期”、“打算”、“可能”、“机会”、“计划”、“预测”、“潜在”、“估计”、“应该”、“将”、“将”和类似表达旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于公司当前的计划和战略,反映了公司当前对与其业务相关的风险和不确定性的评估,并在本新闻稿发布之日作出。公司不承担因新信息或未来事件、发展或情况而更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。此类前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性和假设的影响,如果任何此类风险或不确定性成为现实,或者任何假设被证明不正确,我们的实际结果可能与此类陈述明示或暗示的结果存在重大差异。可能导致实际结果与此类前瞻性陈述所设想的结果存在重大差异的因素包括但不限于:公司产品组合的开发和临床研究结果可能不成功或不足以满足适用的监管标准或保证继续开发;公司与FDA就公司计划临床研究的研究设计要求达成一致的能力,包括针对作为身体成分药物的enobosarm的3期计划以及需要进行的3期研究的数量及其成本;临床试验和研究的时间和结果的潜在延迟,包括由于无法在临床研究中招募足够数量的受试者或无法按照计划的时间表招募受试者;为计划的临床开发以及公司的其他运营提供资金的能力;向FDA或任何其他监管机构提交任何文件的时间以及FDA或任何其他监管机构做出的任何决定;FDA或其他政府机构的中断对我们的业务产生负面影响的可能性;公司的任何产品,如果获得批准,可能不会在商业上取得成功;公司在需要时以可接受的条件获得足够融资以资助开发和运营的能力;对公司任何产品或候选产品的需求、市场接受度和竞争;拥有更大资源和能力以及新的竞争性产品批准和/或引入的新的或现有竞争对手;监管实践或政策的变化或政府驱动的医疗改革努力,包括定价压力和保险范围和报销变化;公司保护和执行其知识产权的能力;诉讼的成本和其他影响, 包括产品责任索赔和证券诉讼;公司识别、成功谈判并完成合适的收购或其他战略举措的能力;公司成功整合收购的业务、技术或产品的能力;以及公司新闻稿、股东通讯和证券交易委员会文件中不时详述的其他风险,包括公司截至2024年9月30日止年度的10-K表格,以及随后的10-Q表格季度报告。这些文件可在我们网站www.verupharma.com/investors的“SEC文件”部分查阅。

 

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Wegovy®是诺和诺德 A/S的注册商标。

Zepbound®是礼来公司的注册商标。

财务时间表如下

 

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Veru Inc.

简明合并资产负债表

(未经审计)

 

     3月31日,      9月30日,  
     2025      2024  

现金、现金等价物和限制性现金

   $ 20,018,392      $ 24,916,285  

预付费用及其他流动资产

     1,359,372        1,547,928  

已终止经营业务的流动资产

     —         8,759,011  
  

 

 

    

 

 

 

流动资产总额

     21,377,764        35,223,224  

物业及设备净额

     422,712        481,372  

经营租赁使用权资产

     3,002,939        3,250,623  

商誉

     6,878,932        6,878,932  

其他资产

     989,596        989,596  

已终止经营业务的长期资产

     —         13,595,025  
  

 

 

    

 

 

 

总资产

   $ 32,671,943      $ 60,418,772  
  

 

 

    

 

 

 

应付账款

   $ 2,205,474      $ 2,259,668  

应计研发费用

     196,918        120,448  

应计赔偿

     1,986,800        4,494,278  

应计费用和其他流动负债

     1,230,128        1,286,207  

剩余特许权使用费协议负债,短期部分

     —         1,025,837  

已终止经营业务的流动负债

     —         2,681,530  
  

 

 

    

 

 

 

流动负债合计

     5,619,320        11,867,968  

剩余特许权使用费协议负债,长期部分

     —         8,850,792  

经营租赁负债,长期部分

     2,640,965        2,905,309  

其他负债

     3,364,425        4,477,991  
  

 

 

    

 

 

 

负债总额

     11,624,710        28,102,060  

股东权益合计

     21,047,233        32,316,712  
  

 

 

    

 

 

 

负债和股东权益合计

   $ 32,671,943      $ 60,418,772  
  

 

 

    

 

 

 

 

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Veru Inc.

简明合并经营报表

(未经审计)

 

     三个月结束     六个月结束  
     3月31日,     3月31日,  
     2025     2024     2025     2024  

营业费用:

        

研究与开发

   $ 3,932,102     $ 2,985,118     $ 9,648,932     $ 4,643,693  

销售,一般和行政

     5,164,433       5,903,673       10,391,546       12,555,296  
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

总营业费用

     9,096,535       8,888,791       20,040,478       17,198,989  

出售ENTADFI的收益®物业、厂房及设备

     974,303             1,669,519       918,372  
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

经营亏损

     (8,122,232 )     (8,888,791 )     (18,370,959 )     (16,280,617 )

营业外收入(费用):

        

债务清偿收益

                 8,624,778        

其他营业外收入(费用),净额

     269,839       185,692       83,885       (89,864 )
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

营业外收入总额(费用)

     269,839       185,692       8,708,663       (89,864 )
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

持续经营净亏损

     (7,852,393 )     (8,703,099 )     (9,662,296 )     (16,370,481 )

已终止经营业务净亏损,税后净额

     (49,226 )     (1,322,849 )     (7,184,670 )     (1,931,448 )
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

净亏损

   $ (7,901,619 )   $ (10,025,948 )   $ (16,846,966 )   $ (18,301,929 )
  

 

 

   

 

 

   

 

 

   

 

 

 

每股基本和稀释已发行普通股的持续经营净亏损

   $ (0.05 )   $ (0.06 )   $ (0.07 )   $ (0.13 )

每股基本和稀释已发行普通股的已终止经营业务净亏损

   $ (0.00 )   $ (0.01 )   $ (0.05 )   $ (0.02 )

每股基本和稀释已发行普通股净亏损

   $ (0.05 )   $ (0.07 )   $ (0.12 )   $ (0.15 )

基本和稀释加权平均已发行普通股

     146,386,142       146,381,186       146,385,019       123,366,486  

 

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Veru Inc.

简明合并现金流量表

(未经审计)

 

     六个月结束  
     3月31日,  
     2025     2024  

净亏损

   $ (16,846,966 )   $ (18,301,929 )

调整净亏损与经营活动使用的现金净额

     2,525,640       8,086,492  

经营资产和负债变动

     (4,748,124 )     (1,454,993 )
  

 

 

   

 

 

 

经营活动使用的现金净额

     (19,069,450 )     (11,670,430 )

投资活动提供(使用)的现金净额

     18,393,168       (40,656 )

筹资活动提供的(用于)现金净额

     (4,221,611 )     36,823,630  
  

 

 

   

 

 

 

现金、现金等价物、限制性现金净(减少)增加额

     (4,897,893 )     25,112,544  

期初现金

     24,916,285       9,625,494  
  

 

 

   

 

 

 

期末现金

   $ 20,018,392     $ 34,738,038  
  

 

 

   

 

 

 

 

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