BridgeBio报告Encaleret在常染色体显性低钙血症1型患者中的阳性3期顶线结果

-encaleret用于ADH1患者的CALIBRATE研究达到了所有预先指定的主要和关键次要疗效终点

-主要终点达到，76%的参与者在第24周时给予encaleret使血清和尿钙均达到各自的目标范围，而在第4周接受常规治疗时这一比例为4%（p < 0.0001）

-在一项关键的二次分析中，91%的参与者在第24周获得了高于参考范围下限的完整PTH，而在第4周接受常规治疗时，这一比例为7%（p < 0.0001）

-Encaleret耐受性良好，没有与研究药物相关的停药

-计划在2026年上半年提交NDA以支持全面批准

-BridgeBio计划于2026年启动encaleret在慢性甲状旁腺功能减退症和儿科ADH1中的注册研究

加利福尼亚州帕洛阿尔托– 2025年10月29日–专注于遗传疾病的新型生物制药公司BridgeBio Pharma，Inc.（纳斯达克：BBIO）（“BridgeBio”或“公司”）今天公布了积极的顶线业绩CALIBRATE，其关于encaleret在常染色体显性低钙血症1型（ADH1）中的全球3期研究。BridgeBio将于美国东部时间2025年10月29日上午8点召开投资者电话会议，讨论这些结果。

CALIBRATE旨在研究encaleret的有效性和安全性，encaleret是一种研究性、口服给药的钙感应受体（CaSR）负变构调节剂。主要终点定义为随机接受encaleret治疗的参与者在各自目标范围内同时达到血清钙（8.3-10.7mg/dL）和尿钙（男性< 300mg/天，女性< 250mg/天）的比例，76%的接受encaleret治疗的参与者（45人中的34人）达到了主要终点，而这些相同的参与者（45人中的2人）在接受常规治疗时达到了4%（p值< 0.0001）。

“具有里程碑意义的校准研究的显着结果代表了ADH1患者向前迈出的重要一步，”麻省总医院内分泌科主任、医学博士迈克尔·曼施塔特（Michael Mannstadt）说。“与常规补钙和活性维生素D疗法不同，encaleret不仅增加并维持了血钙和内源性甲状旁腺激素（PTH），还减少并维持了尿钙在正常范围。钙和矿物质稳态的持续且具有临床意义的改善表明，它有可能成为这一患者群体的重要新护理标准。”

“ADH1是甲状旁腺功能减退症最常见的遗传原因之一，代表了该病的一种独特形式，以及我们所服务的HPA中的一个独特社区。ADH1患者经常面临日常管理低血钙和高尿钙的挑战，这可能导致癫痫发作、破伤风、心律紊乱、脑钙化、肾结石以及肾脏损伤或衰竭。BridgeBio的CALIBRATE 3期结果很有希望，为ADH1患者、包括那些尚未确诊的患者提供了靶向治疗的潜力，”甲状旁腺功能减退症协会（HPA）执行主任Patty Keating说。

Calibrate研究以2：1的比例招募了70名患有ADH1的成年人，并随机分配了67名参与者（encaleret：标准护理）。将encaleret与标准护理进行比较的预先指定的关键二次分析包括对参与者同时达到目标白蛋白校正血清和尿钙的比例进行的组间比较（p < 0.0001），以及高于参考范围下限的完整PTH的比较（p < 0.0001）。临床试验的其他结果包括：

67名随机参与者中有65名（97%）选择继续进行正在进行的长期延长研究。

BridgeBio附属公司Calcilytix的首席医疗官Scott H. Adler医学博士表示：“我们向患者、他们的护理人员、研究人员和研究人员表示最深切的感谢，他们使这项开创性的校准研究成为可能，并继续为ADH1的这项关键研究做出贡献。”Calcilytix是一家专注于开发encaleret的BridgeBio附属公司。“我们对这项登记研究的有力和积极的结果感到非常鼓舞，这突显出encaleret有可能有意义地改善ADH1患者的生活。我们期待与卫生当局密切合作，尽快将encaleret带给患者。”

公司拟于2026年上半年向FDA提交新药申请（NDA），随后向EMA提交上市许可申请。此外，BridgeBio计划于2026年第一季度启动encaleret在儿科ADH1中的注册试验，并于2026年启动encaleret在成人慢性甲状旁腺功能减退症中的3期研究。

¹常规治疗的要求定义为口服钙> 600毫克/天和/或在第3阶段的活性维生素D。

网播信息

BridgeBio将于美国东部时间2025年10月29日上午8点举办投资者电话会议和同步网络直播，讨论encaleret在ADH1患者中的3期校准研究结果。可从BridgeBio网站的活动日历页面访问网络广播的链接，网址为https://investor.bridgebio.com/.电话会议和网络直播的重播将在公司网站上存档，并将在活动结束后至少30天内提供。

关于Encaleret

Encaleret是一种正在研究中的口服小分子，用于治疗ADH1，旨在选择性地负调节钙感应受体，在其源头靶向ADH1。Encaleret已获得美国FDA的快速通道指定以及美国、欧盟和日本的孤儿药指定。

关于BridgeBio Pharma股份有限公司。

BridgeBio Pharma（BridgeBio Pharma，Inc.）是一家新型生物制药公司，成立的目的是发现、创造、测试并提供变革性药物，以治疗患有遗传性疾病的患者。BridgeBio的开发项目范围从早期科学到高级临床试验。BridgeBio成立于2015年，其由经验丰富的药物发现者、开发者和创新者组成的团队致力于应用基因医学的进步，以最快的速度帮助患者。欲了解更多信息，请访问Bridgebio.com并继续关注我们领英,X， 脸书,Instagram，和YouTube.

BridgeBio Pharma，Inc.前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，在经修订的1933年《证券法》第27A条（《证券法》）和经修订的1934年《证券交易法》第21E条（《交易法》）的含义内被视为前瞻性的陈述，这些陈述通常通过使用诸如“预期”、“相信”、“继续”、“估计”、“预期”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“仍然”、“寻求”、“应该”、“将”等词语来识别。以及此类词语或类似表达的变体，或这些术语或其他类似术语的否定旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都必然包含这些识别词语。我们打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所载前瞻性陈述的安全港条款。这些前瞻性陈述，包括与encaleret在ADH1患者中的3期顶线结果、encaleret的疗效、安全性以及临床和治疗潜力有关的明示和暗示陈述，我们计划在2026年上半年向FDA提交encaleret的新药申请，并向EMA申请上市许可申请；我们计划在2026年启动encaleret在慢性甲状旁腺功能减退症和儿科ADH1中的注册研究，以及Mannstadt博士的引述中关于encaleret对患者的潜在临床益处的陈述，Keating女士和Adler博士，反映了我们目前对我们的计划、意图、期望和战略的看法，这些看法是基于我们目前可获得的信息和我们所做的假设。尽管我们认为这些前瞻性陈述中反映或建议的我们的计划、意图、期望和战略是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望或战略将会实现或实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于来自我们的临床前研究和临床试验的初始和正在进行的数据不代表最终数据，我们的候选产品旨在治疗的目标患者群体的潜在规模没有预期的那么大，正在进行和计划中的临床试验的设计和成功，未来的监管备案、批准和/或销售，尽管与FDA或其他监管机构进行了持续和未来的互动，以讨论我们的产品候选者注册的潜在途径，但FDA或此类其他监管机构不同意我们的监管批准策略、我们申报文件的组成部分，例如临床试验设计、行为和方法，或提交的数据的充分性，我们合作的持续成功，我们获得额外资金的能力，包括通过比股权融资更少稀释的资本来源，我们股价的潜在波动，当前宏观经济和地缘政治事件的影响，包括乌克兰、以色列和加沙地带敌对行动带来的情况变化、通货膨胀率上升和利率变化、对企业运营和预期的影响，以及我们最近的10-K表格年度报告的风险因素部分以及公司随后向美国证券交易委员会提交的其他文件中列出的风险。除适用法律要求外，我们不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

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