附件 99.1
Precision生物科学报告2025年第三季度财务业绩并提供业务更新
| - | 肝会上的最新口头报告®2025年特写PBGENE-HBV治疗慢性乙型肝炎1期ELIMINATE-B试验多个队列的新数据 | ||||
| - | 开始在ELIMINATE-B试验的队列3中给药，计划在2026年初进行额外的数据读数 | ||||
| - | 预计2025年底PBGENE-DMD的研究性新药（IND）备案；预计2026年上半年杜氏肌营养不良症（DMD）患者的1期启动，预计2026年下半年获得初步数据 | ||||
| - | 在世界肌肉学会第30届国际年会上展示PBGENE-DMD最新海报 | ||||
| - | 预计到2027年下半年的现金跑道可实现PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的临床里程碑 | ||||
北卡罗来纳州达勒姆，2025年11月3日--Precision生物科学，Inc.（纳斯达克：DTIL），一家临床阶段基因编辑公司，利用其新的专有ARCUS®平台开发体内针对高未满足需求疾病的基因编辑疗法，今天公布了截至2025年9月30日的第三季度财务业绩，并提供了业务更新。
“在整个第三季度，我们在整个基因编辑管道中取得了强劲进展，并在国际消除HBV治愈联盟研讨会上报告了令人信服的PBGENE-HBV 1期安全性和有效性数据。我们还热切期待11月10日在AASLD上进行的最新口头报告，”Precision生物科学首席执行官Michael Amoroso表示。“今年迄今公布的PBGENE-HBV数据证明了其持久性活性和安全性，这使我们能够继续增加剂量，以寻求实现乙肝患者的完全治愈。怀着极大的兴奋，我们预计在2026年开始首次人体临床试验，我们的第二个项目，PBGENE-DMD用于DMD患者，继我们在2025年底提交目标IND之后。我们对独特的临床前数据感到非常鼓舞，这些数据显示，有可能恢复一种几乎全长的抗肌萎缩蛋白基因，这种基因是人体固有的，目标是随着时间的推移改善功能。”
全资投资组合
PBGENE-HBV（乙型肝炎病毒消除计划）： 10月14日，Precision宣布，它已被选中在即将举行的第75届美国肝病研究协会期间的肝脏会议2025上发表最新的口头报告。口头报告将展示来自正在进行的1期ELIMINATE-B试验的多个队列的新数据。
10月7日，Precision宣布ELIMINATE-B试验在美国的首个临床试验地点已正式启动。位于马萨诸塞州波士顿的麻萨诸塞州综合医院的站点目前正与多个全球临床试验站点一起积极招募慢性乙型肝炎患者。
9月12日，公司在德国柏林举行的第六届国际消除HBV联盟治愈研讨会上展示了PBGENE-HBV的1期ELIMINATE-B试验数据。迄今为止，PBGENE-HBV在队列1和队列2中均显示出良好的耐受性，他们分别接受了0.2mg/kg和0.4mg/kg的多剂量PBGENE-HBV。此外，PBGENE-HBV已证明在队列1的所有患者中HBSAG显着降低，其中队列1中的一名患者在初始剂量给药后七个月内实现了从基线持续降低HBSAG约50%的持久降低。鉴于队列1和2的安全性良好，数据监测委员会建议该公司继续对2025年第三季度发生的队列3进行给药。
9月8日，Precision宣布发行一款美国专利（第12,410，418号）由美国专利商标局（USPTO）标题为“对乙肝病毒基因组中的识别序列具有特异性的优化工程巨核酸酶。”专利中的物质权利要求的组成包括有效期为2042年3月.专利在欧洲和香港今年早些时候批准的索赔包括类似的事项索赔构成。
PBGENE-DMD（肌肉靶向切除程序）：10月10日，该公司在第30届世界肌肉协会年度国际大会会议上展示了最新的海报展示，强调通过增加抗肌萎缩蛋白表达和抗肌萎缩蛋白阳性细胞治疗PBGENE-DMD，随着时间的推移肌肉功能的持久改善。来自DMD小鼠模型的数据表明，在以高达1x10的剂量施用PBGENE-DMD后，在评估的所有肌肉中均检测到抗肌萎缩蛋白14vg/kg，与之前的时间点相比，在九个月时观察到的四头肌、腓肠肌、心脏和横膈膜的表达增加，导致显着和持续的功能性肌肉改善。在所有肌肉中都观察到抗肌萎缩蛋白阳性肌肉细胞的增加。在治疗后三个月、六个月和九个月，最大力输出比未治疗的DMD小鼠显着改善，突出了PBGENE-DMD结果的强大持久性。
Precision已完成最终毒理学研究，正在制造临床用品，预计将于2025年底提交IND申请。在等待IND批准之前，预计DMD患者的1期启动将在2026年上半年进行，初步数据预计将在2026年下半年发布。
合作伙伴体内基因编辑程序。
iECURE-OTC（基因插入计划）：由合作伙伴IECURE牵头，ECUR-506是ARCUS介导的体内靶向基因插入计划目前处于首次人体试验（OTC-HOPE）中，评估ECUR-506作为新生儿发病鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的潜在治疗方法。
最近几个有更新的ECUR-506临床数据的医学会议介绍包括：
第6届尿素循环障碍国际研讨会和第15届新陈代谢先天性错误国际大会，均于9月初在日本京都举行。10月，在医学会议上发表的演讲包括在西班牙塞维利亚举行的欧洲基因与细胞治疗学会年度大会，以及在马萨诸塞州波士顿举行的美国人类遗传学会年度会议。
这些数据展示建立在先前报告的临床结果的基础上，这些结果证明了第一个参与者在最低剂量水平（1.3x1013GC/kg）的ECUR-506，由研究方案定义。OTC-HOPE研究正在英国、美国、澳大利亚和西班牙进行，试验数据预计将于2026年上半年公布。
非核心前vivo节目：
Azer-Cel（azercabtagene zapreleucel同种异体CAR T治疗癌症）：Precision为肿瘤适应症开发azer-cel的临床阶段合作伙伴Imugene Limited于9月17日宣布第，其1b期临床试验评估azer-cel在复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中的额外疗效数据。更新后的数据显示，在接受azer-cel和IL-2治疗的7种完全缓解和6种部分缓解的患者中，包括几名持续缓解超过一年的患者，总体缓解率为81%。
10月28日，Imugene公布了其正在进行的azer-cel 1b期试验的CAR-NA ï ve适应症队列的首个疗效结果。在6名可评估的CAR-T ï ve患者中，5名（83%）获得了总体应答，其中3名（50%）获得了完全应答。第六例患者随访扫描结果待定。到目前为止，共有十名患者在这个CAR T ï ve队列中接受了治疗，更多结果将在患者随访时公布。这些初步结果包括几种罕见的淋巴瘤亚型，特别是Waldenstr ö m巨球蛋白血症（WM）、边缘区淋巴瘤（MZL）和原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。
Imugene正在十个美国站点和五个澳大利亚站点积极招募患者参加1b期azer-cel试验。Imugene已安排与美国食品和药物管理局（FDA）举行C类会议，讨论
azer-cel潜在的关键研究设计方案。决定与FDA开会讨论一项关键试验，这反映了迄今为止产生的积极、持久的临床数据，并增加了支持ARCUS平台的不断增长的临床数据集。2025年10月31日，Precision收到了来自Imugene的800万美元现金和股票里程碑付款。
公司更新：
Mark Sulkowski，医学博士被任命为首席临床开发顾问：今年8月，约翰·霍普金斯大学医学院医学教授、著名的肝脏和传染病专家马克·苏尔科夫斯基（Mark Sulkowski）扩大了他与Precision的顾问角色。在新设立的首席临床开发顾问职位上，Sulkowski博士将与Precision的领导层和跨职能团队密切合作，为公司正在进行的PBGENE-HBV 1期临床试验以及后期试验的启动支持整个开发生命周期的临床战略。他的顾问角色将专注于优化临床试验，包括转化整合，以及使科学原理与监管目标保持一致。
截至2025年9月30日的季度财务业绩：
2025年7月，公司实施了运营效率，包括雇佣相关和其他费用削减，以减少年度运营费用并延长其预期的现金跑道。与2025年第二季度和2024年第三季度相比，公司在2025年第三季度实现了早期研究和一般&管理费用的减少，从而减少了公司的运营费用。
现金、现金等价物、受限制现金：截至2025年9月30日，Precision拥有约7120万美元的现金、现金等价物和限制性现金。基于其预期的现金跑道，Precision认为其资本充足，可以达到PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的重要里程碑。该公司预计，现有现金和现金等价物、来自CAR T交易的潜在近期现金，以及预期的运营效率、运营收益和Precision在市场上（ATM）设施的可用性，将把Precision的现金跑道延长到2027年下半年。
收入：截至2025年9月30日的季度总收入不到10万美元，而截至2024年9月30日的季度为60万美元。减少的主要原因是诺华协议下的可结算努力减少。
研发费用：截至2025年9月30日的季度，研发费用为1340万美元，而截至2024年9月30日的季度为1310万美元。这一增长主要是由于PBGENE-DMD项目的增加部分被PBGENE-HBV项目的减少所抵消，因为该项目在2024年底过渡到临床，而PBGENE-3243项目已暂停。
一般及行政开支：截至2025年9月30日的季度，一般和管理费用为730万美元，而截至2024年9月30日的季度为880万美元。减少的主要原因是与雇员有关的费用以及其他一般和行政费用。
净亏损：截至2025年9月30日的季度净亏损为2180万美元，或每股（基本和稀释后）（1.84美元）。截至2024年9月30日的季度净亏损为1640万美元或每股（基本和稀释后）2.25美元。
关于PBGENE-HBV，一种病毒消除计划
PBGENE-HBV是Precision的全资体内基因编辑程序正在一项全球首次人体临床试验中进行研究，该试验旨在成为慢性乙型肝炎感染的潜在治疗方法。PBGENE-HBV是第一个也是唯一一个进入临床的潜在有疗效的基因编辑程序，专门设计用于消除慢性乙型肝炎的根本原因，cccDNA，同时使整合的HBV DNA失活。ELIMINATE-B试验正在研究慢性乙型肝炎患者中多个递增剂量水平的PBGENE-HBV，每个剂量水平给药三个剂量。PBGENE-HBV已被FDA授予突破性治疗指定。
关于PBGENE-DMD，一种肌肉靶向切除程序
PBGENE-DMD是Precision用于治疗DMD的开发方案。DMD是一种遗传性疾病，由抗肌萎缩蛋白基因突变引起，阻止抗肌萎缩蛋白的产生，仅在美国就影响了大约15,000名患者。目前没有获得批准的疗法可以随着时间的推移推动持久和显着的功能改善。PBGENE-DMD旨在通过使用在单个AAV中递送的两种互补ARCUS核酸酶来切除抗肌萎缩蛋白基因的外显子45-55，从而改善超过60%的DMD患者的功能。这种方法的目的是在体内恢复一种接近全长的功能性抗肌萎缩蛋白，这种蛋白更接近于正常的抗肌萎缩蛋白，而不是合成的、截短的抗肌萎缩蛋白方法，其功能益处最小。PBGENE-DMD已获得美国FDA的罕见儿科疾病和孤儿药认定。
关于Precision生物科学，在c.
Precision生物科学，Inc.是一家临床阶段基因编辑公司，致力于通过其新颖的专有ARCUS改善生活（DTIL）®与其他技术不同的基因组编辑平台，其切割方式、体积更小、结构更简单。关键能力和差异化特征可能使ARCUS核酸酶能够推动更多预期的、明确的治疗结果。使用ARCUS，该公司的管道由体内基因编辑候选药物旨在为最广泛的遗传和传染性疾病提供持久的治愈方法，而这些疾病并没有足够的治疗方法。欲了解更多关于Precision生物科学的信息，请访问www.precisionbiosciences.com。
ARCUS®平台正被用于开发体内用于复杂基因编辑的基因编辑疗法，包括基因插入（将DNA插入基因以引起表达/添加功能）、消除（去除基因组，例如在公司的PBGENE-HBV计划中的病毒DNA）和切除（通过在单个AAV中递送两个ARCUS核酸酶，例如在公司的DMD计划中）去除大部分缺陷基因。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的与历史事实无关的所有陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于关于ARCUS的关键优势及其关键能力和差异化特征的陈述；对PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的运营举措、战略、进一步发展或额外更新或数据发布时间的预期；在肝脏会议上最新的口头报告中的介绍®PBGENE-HBV治疗慢性乙型肝炎1期ELIMINATE-B试验前两组新数据2025，ELIMINATE-B试验中剂量给药和后续队列的时间安排，包括ELIMINATE-B试验队列3中的给药，计划在2026年初进行额外的数据读数；PBGENE-HBV的独特设计，以消除cCCDNA并以高特异性灭活整合的HBV DNA，可能导致完全治愈；PBGENE-HBV治疗肝炎的适用性和针对疾病根本原因；监管过程的预期时间安排，包括预计于2025年底提交PBGENE-DMD的研究性新药（IND）申请；预计于2026年启动PBGENE-DMD治疗DMD的1期临床试验，并预计在2026年2月收到PBGENE-DMD的初步临床数据；设计PBGENE-DMD以随着时间的推移改善功能并解决60%以上的DMD患者；PBGENE-DMD以一次性较低剂量AAV提供持久功能改善的潜力；安全性数据和PBGENE-HBV给药后建立的抗病毒活性；将ARCUS核酸酶临床前研究结果转化为人体临床研究；PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的临床前和临床开发和证明、潜在和预期的安全性、有效性、持久性和益处，以及我们的其他候选产品和合作伙伴正在开发的产品；围绕2025年末OTC-HOPE临床试验完成注册的预期和2026年上半年试验的数据；我们预期的现金跑道和延伸到2027年下半年的现金跑道的充分性使PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的临床里程碑得以实现。在某些情况下，您可以通过“目标”、“预期”、“方法”、“信念”、“相信”、“考虑”、“可以”、“设计”、“设计”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“看”、“可能”、“使命”、“计划”、“可能”、“潜力”、“预测”、“项目”、“追求”、“应该”、“努力”、“建议”、“目标”、“将”、“将”或其否定及类似的词语和表达方式。
前瞻性陈述基于管理层当前的预期、信念和假设以及我们目前可获得的信息。这些陈述既不是承诺也不是保证，涉及许多已知和未知的风险、不确定性和假设，由于各种重要因素，实际结果可能与前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于我们实现盈利的能力；我们获得足够资金以推进我们的项目的能力；与我们的资本要求、预期现金跑道、我们当前债务工具下的要求及其限制的影响相关的风险，包括我们因市场条件和/或我们的市值而筹集额外资金的能力；我们的运营费用以及我们预测这些费用将是多少的能力；我们有限的运营历史；我们花费资源的项目和候选产品的进展和成功；我们评估候选产品的安全性和有效性的能力有限或无法；其他基因组编辑技术可能比我们的ARCUS技术提供显着优势的风险；我们对ARCUS技术的依赖；启动、成本、时间、进展，实现研发活动和临床前和临床研究的里程碑和成果，包括临床试验和研究性新药申请；公众对基因组编辑技术及其应用的看法；基因组编辑、生物制药和生物技术领域的竞争；我们或我们的合作者或其他被许可人的识别能力，开发和商业化候选产品；针对我们或我们的合作者或与我们的技术和我们的候选产品相关的其他被许可人的未决和潜在的产品责任诉讼和处罚；适用于我们和我们的合作者或其他被许可人开发候选产品的美国和外国监管环境；我们或我们的合作者或其他被许可人将候选产品推进并成功设计、实施和完成的能力，临床试验；与我们的任何候选产品的开发或商业化相关的潜在制造问题；我们和我们的合作者以及其他被许可人招募患者的能力出现延迟或困难；我们宣布或发布的临时“顶线”和初始数据的变化；如果我们的候选产品没有按预期工作或导致不良副作用；与适用的医疗保健、数据保护相关的风险，隐私和安全法规以及我们对这些法规的遵守情况；我们或我们的被许可人为我们的产品候选者获得孤儿药指定或快速通道指定或实现这些指定的预期收益的能力；我们或我们的合作者或其他被许可人获得和维持对我们的产品候选者的监管批准的能力，以及已批准的产品候选者标签中的任何相关限制、限制和/或警告；我们的任何产品候选者的市场接受率和程度；我们有效管理业务增长的能力；我们吸引、留住、并激励高管和人员；系统故障和安全漏洞的影响；保险费用和未投保责任的风险；税收规则的影响；任何大流行、流行病或传染病爆发的影响；我们现有的合作和其他许可协议的成功，以及我们达成新合作安排的能力；我们目前和未来与第三方（包括供应商和制造商）的关系以及对第三方的依赖；我们为我们的技术和我们的任何候选产品获得和维护知识产权保护的能力；与侵犯或盗用知识产权有关的潜在诉讼；自然和人为灾害、突发公共卫生事件和其他自然灾害事件的影响；持续通胀、供应链中断和主要央行政策行动的影响；市场和经济状况；与我们普通股所有权相关的风险，包括我们股价的波动；我们满足并维持我们的普通股在纳斯达克或其他公共证券交易所上市的要求的能力；以及我们截至2025年9月30日的季度期间的10-Q表格季度报告中“风险因素”标题下讨论的其他重要因素，因为我们向SEC提交的其他文件中可能会不时更新任何此类因素，这些文件可在SEC网站上查阅，网址为www.sec.gov和我们网站SEC文件下的投资者页面以及我们网站SEC文件下的投资者页面投资者.precisionbiosciences.com.
所有前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，除适用法律要求外，我们没有义务更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、变化的情况或其他原因。
Precision BioSciences, Inc.
运营报表
（单位：千，股份和每股金额除外）
| 截至9月30日止三个月， | |||||||||||
| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 收入 | $ | 13 | $ | 576 | |||||||
| 营业费用 | |||||||||||
| 研究与开发 | 13,352 | 13,084 | |||||||||
| 一般和行政 | 7,328 | 8,767 | |||||||||
| 总营业费用 | 20,680 | 21,851 | |||||||||
| 经营亏损 | (20,667) | (21,275) | |||||||||
| 其他（费用）收入： | |||||||||||
| 权益法投资损失 | (591) | (875) | |||||||||
| 其他公允价值调整变动（亏损）收益 | (3) | 571 | |||||||||
| 认股权证负债公允价值变动（亏损）收益 | (1,179) | 3,647 | |||||||||
| 利息支出 | (362) | (256) | |||||||||
| 利息收入 | 1,027 | 1,763 | |||||||||
| 处置资产收益 | 3 | — | |||||||||
| 其他（费用）收入合计 | (1,105) | 4,850 | |||||||||
| 经营亏损 | $ | (21,772) | $ | (16,425) | |||||||
| 净亏损 | $ | (21,772) | $ | (16,425) | |||||||
| 每股净亏损 | |||||||||||
| 基本 | $ | (1.84) | $ | (2.25) | |||||||
| 摊薄 | $ | (1.84) | $ | (2.25) | |||||||
| 已发行普通股加权平均股数 | |||||||||||
| 基本 | 11,818,145 | 7,287,173 | |||||||||
| 摊薄 | 11,818,145 | 7,287,173 | |||||||||
Precision BioSciences, Inc.
资产负债表数据
（单位：千，股份金额除外）
| 2025年9月30日 | 2024年12月31日 | ||||||||||
| 现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 71,212 | $ | 108,468 | |||||||
| 营运资金 | 36,709 | 80,009 | |||||||||
| 总资产 | 93,510 | 136,388 | |||||||||
| 负债总额 | 76,876 | 79,995 | |||||||||
| 股东权益总额 | $ | 16,634 | $ | 56,393 | |||||||
| 已发行普通股 | 12,082,665 | 8,202,715 | |||||||||
投资者及媒体联系人：
纳雷什·塔纳
投资者关系副总裁
Naresh.Tanna@precisionbiosciences.com