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附件 99.1

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Intellia Therapeutics公布2024年第三季度财务业绩并重点介绍公司近期进展

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获得美国FDA的IND许可，启动nexiguran ziclumeran（nex-z）在遗传性转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性合并多发性神经病患者中的MAGNITUDE-2 3期试验；有望在年底前启动研究
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Nex-z治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病的MAGNITUDE3期研究继续进行强劲的患者入组，提前跟踪计划
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计划在即将到来的2024年美国心脏协会科学会议上展示正在进行的nex-z 1期研究的新临床数据
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NTLA-2002遗传性血管性水肿（HAE）HAELO 3期研究中的主动筛查患者
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报告了支持NTLA-2002成为功能性治疗HAE的潜力的2期研究的积极结果
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有望在年底前为NTLA-3001的1/2期研究中的第一位患者给药，这是一项体内治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的基因插入候选药物
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截至2024年第三季度，现金、现金等价物和有价证券约为9.45亿美元

马萨诸塞州剑桥，2024年11月7日– Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学，该公司今天公布了截至2024年9月30日的第三季度运营亮点和财务业绩。

“我们第三季度和最近一段时间的特点是，在推进我们基于CRISPR的基因编辑疗法的管道方面取得了显着进展，”Intellia总裁兼首席执行官、医学博士John Leonard表示：“一项关键成就是启动了HAELO 3期研究，我们相信这将证明我们在首次人体研究中看到的情况—— NTLA-2002的一次性治疗有可能成为遗传性血管性水肿的功能性治愈方法。此外，我们很高兴在正在进行的针对ATTR淀粉样变性合并心肌病患者的nex-z MAGNITUDE3期研究中继续保持强劲的入组步伐。继最近FDA批准NEX-Z在多发性神经病患者中的MAGNITUDE-2 3期研究的IND批准后，我们有望在未来几周内启动我们的第三期3期研究。我们期待着下周的AHA年会，届时我们将分享来自nex-z 1期研究的首个生物标志物和功能能力数据，并进一步巩固Intellia在开创医药新时代中的行业领先地位。”

 

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2024年第三季度及近期运营亮点

转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性

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Nexiguran ziclumeran（nex-z，又称NTLA-2001）：Nex-z是一项调查体内基于CRISPR的疗法旨在灭活TTR肝细胞中的基因，从而阻止转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白的产生，用于治疗ATTR淀粉样变性。Nex-z提供了阻止和逆转这种疾病的可能性，方法是在单次给药后推动TTRR蛋白的深度、持续和潜在的终生减少。Intellia与再生元制药合作领导nex-z的开发和商业化。
o
ATTR淀粉样变性合并心肌病（ATTR-CM）：
▪
关键的3期MAGNITUDE试验的注册进展迅速，并继续领先于公司的目标注册预测。
o
遗传性ATTR淀粉样变性合并多发性神经病（ATTRV-PN）：
▪
Intellia今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其NEX-Z研究性新药（IND）申请，以启动ATTRV-PN的MAGNITUDE-2关键3期试验。MAGNITUDE-2是一项国际、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估NEX-z在50例成人ATTRV-PN患者中的疗效和安全性。患者将以1：1的比例随机接受单次55毫克输注的nex-z或安慰剂。随机分配到安慰剂组的患者将有资格选择交叉接受nex-z。主要终点是第18个月的改良神经病变损伤评分+ 7（mNIS + 7）和第29天的血清TTR相对于基线的变化。mNIS + 7量表是一种经过验证的措施，专门用于评估和量化多发性神经病损害，包括肌肉无力、肌肉拉伸反射、感觉丧失和自主神经损害。该公司预计将在年底前在美国以外的站点启动MAGNITUDE-2研究的患者入组。
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即将发布的临床数据更新：
▪
Intellia将展示正在进行的1期研究的新数据 在11月16日星期六举行的2024年美国心脏协会（AHA）科学会议上的最新口头报告中。该报告将包括ATTR-CM患者的安全性、降低血清TTR以及疾病进展的生物标志物和功能能力数据。该公司将于11月16日星期六举办投资者网络直播，审查这些数据以及ATTRV-PN部门的数据。

 

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遗传性血管性水肿（HAE）

•
NTLA-2002：NTLA-2002是一个全资拥有、调查体内基于CRISPR的疗法旨在敲出KLKB1肝脏中的基因，目标是终生控制单次给药后的HAE发作。
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Intellia正在积极筛查HAELO 3期研究中的患者。10月，Intellia宣布启动HAELO，这是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估NTLA-2002在60名I型或II型HAE成人中的疗效和安全性。患者将按2：1随机接受单次50毫克输注NTLA-2002或安慰剂。随机分配到安慰剂组的患者将有资格在第28周选择交叉使用NTLA-2002。主要终点是第5周到第28周期间HAE发作次数的变化。
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今年10月，该公司公布了正在进行的1/2期研究的积极的2期数据，结果继续支持NTLA-2002成为功能性治愈HAE的潜力。在单剂量NTLA-2002后的16周初级观察期内，50毫克组的11名患者中有8名停止了任何发作。通过报告的随访，这8名患者继续无发作，无需进一步治疗。 NTLA-2002耐受性良好。最常见的不良事件（AEs）是头痛、乏力和鼻咽炎。没有出现严重的AEs，所有AEs不是1级就是2级。这些中期数据公布在新英格兰医学杂志并在马萨诸塞州波士顿举行的2024年美国过敏、哮喘与免疫学学院（ACAAI）科学会议上发表。

Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）-相关肺部疾病

•
NTLA-3001：NTLA-3001是一流的CRISPR介导体内靶向基因插入开发候选药物，用于AATD相关肺部疾病的治疗。它被设计为精确插入野生型塞尔维亚1基因，该基因编码α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白，具有在单次给药后将功能完备的AAT蛋白永久表达恢复至正常水平的潜力。这是Intellia首个全资拥有的基因插入项目。
-
Intellia预计将在年底前为NTLA-3001的1/2期研究中的首例患者给药。

In vivo平台扩展

•
Intellia正在通过部署新的编辑和交付创新技术，扩大其基于CRISPR的技术可以针对的疾病范围。这包括独立推进或与合作伙伴合作推进肝脏外五种不同组织的基因编辑计划。 这些研究和临床前项目针对的是起源于骨髓、大脑、

 

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肌肉、肺和眼，如果成功，可能会极大地扩大基于CRISPR的治疗的机会。

Ex vivo程序更新

•
Intellia正在推进多个项目，这些项目是全资拥有的，并与合作伙伴合作，利用其同种异体平台治疗免疫肿瘤学和自身免疫性疾病。该公司专有的同种异体细胞工程平台在临床前模型中避免了T细胞和NK细胞介导的排斥反应，这是其他研究性同种异体方法尚未解决的关键挑战。利用Intellia的同种异体平台设计的细胞疗法，结合编辑以增强细胞功能，为靶向血液肿瘤和实体瘤提供了一种新方法。

即将举行的活动

公司将在2024年第四季度参加以下活动：

•
2024年美国心脏协会（AHA）科学会议，11月16日– 18日，芝加哥

2024年第三季度财务业绩

•
现金头寸:截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为9.447亿美元，而截至2023年12月31日为10.00亿美元。减少的原因是用于资助运营的现金为3.35亿美元。公司的投资被公司“在市场上”（ATM）计划的1.769亿美元净股权收益、合作者的4700万美元偿还部分抵消，其中包括2024年4月收到的与公司与再生元制药的技术合作相关的一次性3000万美元付款、3720万美元的利息收入和650万美元的员工持股计划收益。 现金状况预计将为2026年末的运营提供资金。
•
协作收入:2024年第三季度的协作收入为910万美元，而2023年第三季度为1200万美元。减少290万美元的主要原因是与AvenCell许可和合作协议相关的收入减少。
•
研发费用:2024年第三季度的研发（R & D）费用为1.234亿美元，而2023年第三季度为1.137亿美元。970万美元的增长主要是由于我们的主导项目的推进。2024年第三季度计入研发费用的股票补偿费用为2420万美元。
•
G & A费用:2024年第三季度的一般和行政（G & A）费用为3050万美元，而2023年第三季度为2940万美元。110万美元的增长主要与基于股票的薪酬有关。2024年第三季度计入G & A费用的股票补偿费用为1540万美元。

 

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•
净亏损：2024年第三季度的净亏损为1.357亿美元，而2023年第三季度的净亏损为1.222亿美元。

电话会议讨论2024年第三季度业绩

该公司将于美国东部时间11月7日（星期四）上午8点召开电话会议，讨论这些结果。

加入电话：

•
美国呼叫者应拨打1-833-316-0545，国际呼叫者应拨打1-412-317-5726，大约在通话前五分钟。所有参与者应要求与Intellia Therapeutics电话会议连通。
•
电话同步网络直播请访问此链接。

将于美国东部时间11月7日下午12点开始，通过Intellia网站intelliatx.com上投资者与媒体部分的活动和演示页面重播电话会议。

关于Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学。该公司的体内项目使用CRISPR来实现直接在人体内精确编辑致病基因。Intellia的体外项目使用CRISPR来设计体外的人体细胞，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验，与其员工一起，正在帮助树立一类新药的标准。为了充分利用基因编辑的潜力，Intellia继续使用新颖的编辑和传递技术扩展其基于CRISPR平台的能力。在intelliatx.com了解更多信息，并关注我们@ intelliatx。

前瞻性陈述

本新闻稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）在1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于这些Intellia的信念和期望的明示或暗示的陈述，这些陈述涉及：其NTLA-2001（也称为nexiguran ziclumeran或“nex-z”）用于转甲状腺素蛋白（“ATTR”）淀粉样变性的临床项目、NTLA-2002用于治疗遗传性血管性水肿（“丨HAE”）的临床项目、以及NTLA-3001用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）相关的肺部疾病的临床试验申请（“CTA”）和研究性新药（“IND”）提交，包括数据发布、监管反馈、监管备案的预期时间，以及启动、入组、给药和完成如展示2024年nex-z 1期临床试验的额外数据，其快速入组3期MAGNITUDEE研究的能力，计划在年底启动3期试验MAGNITUDE-2，计划

 

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在2024年对NTLA-2002的全球关键3期研究中的第一位患者进行给药，其在2024年对NTLA-3001 1期研究中的第一位患者进行给药的能力，NTLA-2001通过在单次给药后驱动TTR蛋白的深度、持续和潜在的终生降低来阻止和逆转疾病的潜力，NTLA-2002作为一种功能性治愈HAE患者的潜力，并证明在单次给药后可终生控制HAE发作，以及NTLA-3001在单次给药后将功能性α-1抗胰蛋白酶蛋白永久表达恢复到正常水平的潜力；扩大其CRISPR/Cas9技术和相关新技术，包括推进骨髓、脑、肌肉、肺和眼睛等肝脏以外组织的基因编辑程序，以及这些程序显着扩大基于CRISPR的治疗机会的潜力；其利用其同种异体平台推进多个离体程序的能力，该平台旨在避免T细胞和NK细胞介导的排斥，用于治疗免疫肿瘤学和自身免疫性疾病，并将其同种异体平台与编辑相结合，以增强细胞功能并提供针对血液和实体瘤的新方法；其推进更多体内和体外开发候选者的能力以及推进此类开发候选者并发布与此类技术和开发候选者相关的数据的时间预期；其优化合作对其开发计划影响的能力，包括但不限于与再生元制药公司（“再生元制药”）的合作及其针对ATTR淀粉样变性的共同开发计划；及其作为一家公司的成长性以及对其资本使用的预期，费用、未来累计赤字和财务业绩，包括其为2026年末的运营提供资金的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与Intellia保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与Intellia与第三方（包括其合同制造商、合作者、许可人和被许可人）的关系相关的风险；与其许可人保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与其产品候选者的临床前和临床研究的授权、启动和进行以及其他开发要求相关的不确定性，包括与监管机构批准进行临床试验相关的不确定性；与成功开发和商业化任何一种或多种Intellia候选产品的能力相关的风险；与临床前研究或临床研究结果不能预测与未来研究相关的未来结果相关的风险；临床研究结果不会是积极的风险；由于监管反馈或其他发展而导致计划中的临床试验可能延迟的相关风险；以及与Intellia与再生元制药的合作相关的风险，或其其他合作不继续或不成功。有关这些以及其他风险和不确定性，以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅Intellia最近一期报告中题为“风险因素”的部分

 

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10-K表格的年度报告，以及对Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件中潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，包括其关于10-Q表格的季度报告。本新闻稿中的所有信息截至发布之日，除非法律要求，否则Intellia不承担更新这些信息的义务。

Intellia Therapeutics, Inc.

合并经营报表（未经审计）

（金额以千为单位，每股数据除外）

 

 

 

 

 

截至9月30日的三个月，

 

 

截至9月30日的九个月，

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

协作收入

$

9,111

 

 

$

11,992

 

 

$

45,003

 

 

$

38,192

 

营业费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与开发

 

123,380

 

 

 

113,696

 

 

 

349,434

 

 

 

326,088

 

 

一般和行政

 

30,501

 

 

 

29,403

 

 

 

93,385

 

 

 

87,503

 

 

 

总营业费用

 

153,881

 

 

 

143,099

 

 

 

442,819

 

 

 

413,591

 

经营亏损

 

(144,770

)

 

 

(131,107

)

 

 

(397,816

)

 

 

(375,399

)

其他收入（费用），净额：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

12,122

 

 

 

12,740

 

 

 

37,176

 

 

 

37,373

 

 

投资公允价值变动，净额

 

(3,064

)

 

 

-

 

 

 

(29,483

)

 

 

-

 

 

权益法投资损失

 

-

 

 

 

(3,857

)

 

 

-

 

 

 

(10,905

)

 

或有对价公允价值变动

 

-

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

(100

)

 

 

其他收入总额，净额

 

9,058

 

 

 

8,883

 

 

 

7,693

 

 

 

26,368

 

净亏损

$

(135,712

)

 

$

(122,224

)

 

$

(390,123

)

 

$

(349,031

)

每股净亏损，基本及摊薄

$

(1.34

)

 

$

(1.38

)

 

$

(3.99

)

 

$

(3.96

)

加权平均流通股、基本股和稀释股

 

101,002

 

 

 

88,645

 

 

 

97,842

 

 

 

88,204

 

Intellia Therapeutics, Inc.

合并资产负债表数据（未经审计）

（金额以千为单位）

 

 

2024年9月30日

 

 

2023年12月31日

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

944,681

 

 

$

1,012,087

 

总资产

 

 

1,173,351

 

 

 

1,300,977

 

负债总额

 

 

210,736

 

 

 

250,808

 

股东权益合计

 

 

962,615

 

 

 

1,050,169

 

 

Intellia联系人：

投资者：

李丽娜
投资者关系和企业传播高级总监
lina.li@intelliatx.com

 

媒体：
马特·克伦森

十桥通讯

media@intelliatx.com

mcrenson@tenbridgecommunications.com

 

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