宝马-20260331

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

______________________________________

表格 10-Q

______________________________________

（标记一）


☒			根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的季度报告

已结束的季度期间 2026年3月31日

或


☐			根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告

对于从到 .

委员会文件编号： 000-26727

______________________________________

BioMarin制药公司 .

（在其章程中指明的注册人的确切名称）

______________________________________


特拉华州			68-0397820
（国家或其他司法公司或组织）			（I.R.S.雇主识别号）

林达罗街770号	圣拉斐尔	加州	94901
（主要行政办公室地址）			（邮编）

( 415 ) 506-6700

（注册人的电话号码包括区号）

______________________________________

根据该法第12（b）节登记的证券：

各类名称

交易代码（s）

注册的各交易所名称

普通股，面值0.00 1美元

BMRN

纳斯达克全球精选市场

______________________________________

用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。有 ☒无☐

用复选标记表明注册人在过去12个月内（或要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。有 ☒无☐

通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。

大型加速披露公司

☒

加速披露公司

☐

非加速披露公司

☐

规模较小的报告公司

☐

新兴成长型公司

☐

若为新兴成长型公司，请勾选注册人是否选择不使用延长的过渡期，以符合《交易法》第13(a)条规定的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条。）是☐无 ☒

仅适用于企业发行人：

请注明发行人各类普通股的已发行股份数量，截至最后实际可行日期： 193,284,438 普通股，面值0.00 1美元，截至2026年4月23日已发行。

除非文意另有所指，本季度报告表格10-Q中提及“BioMarin”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们的”均指BioMarin Pharmaceutical Inc.，并在适当情况下指其全资子公司。

BioMarin®，BRINEURA®，加拉福德®, 库万®，NAGLAZYME®，PALYNZIQ®, 庞比利蒂®+OPFOLDA®, 罗卡维安®，VIMIZIM®和VOXZOGO®是我们的注册商标。阿度拉酶®是BioMarin/Genzyme LLC的注册商标。本报告中出现的所有其他品牌名称和服务标记、商标和其他商品名称均为其各自所有者的财产。

前瞻性陈述

这份表格10-Q的季度报告包含证券法定义的“前瞻性陈述”。其中许多陈述可以通过使用诸如“相信”、“预期”、“打算”、“预期”、“计划”、“可能”、“将”、“可能”、“将”、“项目”、“继续”、“估计”、“潜在”、“机会”或这些术语的否定版本以及其他类似表达方式来识别。您不应过分依赖这些类型的前瞻性陈述，这些陈述仅在作出之日起生效。这些前瞻性陈述是基于我们管理层基于管理层目前可获得的信息的信念和假设，应该结合我们未来可能发布的任何书面或口头前瞻性陈述以及我们已经做出和可能做出的其他警示性陈述来考虑。我们的实际结果或经验可能与前瞻性陈述存在显着差异。可能导致或促成这些差异的因素包括本季度报告表格10-Q第II部分第1A项中的“风险因素”中讨论的因素，以及本季度报告表格10-Q和我们于2026年2月26日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2025年12月31日止年度的表格10-K年度报告中其他地方提供的信息。在做出投资决定之前，你应该仔细考虑这些信息。

此外，我们在竞争非常激烈且瞬息万变的环境中运营。新的风险不时出现。我们的管理层不可能预测所有风险，我们也无法评估所有因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合在多大程度上可能导致实际结果与我们所做的任何前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。鉴于这些风险、不确定性和假设，本季度报告中关于表格10-Q讨论的前瞻性事件和情况可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预期或暗示存在重大不利差异。除法律要求外，我们不承担任何义务，在完成以表格10-Q提交本季度报告后，公开发布对这些前瞻性陈述的任何修订，以反映以后的事件或情况或意外事件的发生。

有关公司财务状况和经营业绩的讨论，应与本季度报告表格10-Q中包含的公司简明综合财务报表及其相关附注一并阅读。

风险因素汇总

以下是可能对我们的业务、财务状况、经营业绩、现金流或股价产生不利影响的主要风险的概要。以下所列风险的讨论，以及我们面临的其他风险，在题为“风险因素”的部分中进行了讨论第二部分，项目1a表格10-Q的本季度报告。

业务和运营风险

•我们的成功取决于我们管理增长和执行公司战略的能力。

•如果我们未能开发新产品和候选产品，或在收购、合资、许可或其他合作机会方面成功竞争，我们继续扩大产品管道的能力以及我们的增长和发展将受到损害。

•我们过去和将来可能寻求收购其他公司或业务，这可能会转移我们管理层的注意力，未能实现预期收益和/或使我们面临其他风险或困难。

•如果我们没有在我们宣布的时间范围内实现我们预计的发展目标或未能实现这些目标，我们的候选产品的商业化可能会被推迟或永远不会发生，我们管理层的信誉可能会受到不利影响，因此，我们的股价可能会下跌。

•如果我们未能在产品销售方面成功竞争，我们可能无法产生足够的销售额来收回与开发产品计划相关的费用或证明继续营销产品的合理性，我们的收入可能会受到不利影响。

•如果我们未能获得并保持第三方付款人对我们产品的适当覆盖和报销水平，我们产品的销售将受到不利影响，或者我们的产品可能没有商业上可行的市场。

•由于我们产品的目标患者群体相对较少，我们必须实现显著的市场份额，并保持我们的产品的高每位患者价格，以实现并保持盈利能力。

•疾病治疗方法的变化或我们的产品未能获得患者或医学界的认可，可能会对我们产品的需求产生负面影响，并对收入产生不利影响。

与Amicus收购相关的风险

•我们可能无法实现Amicus收购的预期收益或准确预测合并后公司的未来业绩。

•我们已经发生并预计将发生与Amicus收购相关的材料费用。

•我们可能无法实现Amicus收购带来的预期成本节约。

监管风险

•如果我们未能获得监管机构的批准来商业营销和销售我们的候选产品，或者如果我们的候选产品的批准被延迟，我们将无法从销售这些候选产品中获得收入，我们产生正现金流的潜力将被削弱，为我们的运营提供资金所需的资本将会增加。

•我们已获得监管批准的任何产品，或我们未来获得批准的任何产品，均受或将受制于美国食品药品监督管理局（FDA）、欧盟委员会（EC）、欧洲药品管理局（EMA）和其他类似国际监管机构的广泛持续监管要求，如果我们未能遵守监管要求或我们的产品遇到意外问题，我们可能会受到处罚，我们将无法从销售此类产品中获得收入，我们产生正现金流的潜力将减少，为我们的运营提供资金所需的资本将增加。

•要获得监管部门批准上市我们的产品，需要进行临床前研究和昂贵且漫长的临床试验，研究和试验的结果具有高度不确定性。同样，临床试验的初步、初步或中期数据应仔细和谨慎考虑，因为最终数据可能与初步、初步或中期数据存在重大差异，尤其是随着更多患者数据的可用。

•政府价格管制或定价监管的其他变化可能会限制我们能够对当前和未来产品收取的金额，这将对我们的收入和经营业绩产生不利影响。

•政府医疗改革可能会增加我们的成本，并对我们的收入和经营业绩产生不利影响。

财务和融资风险

•如果我们未能获得为我们的运营提供资金所需的资本，我们的财务业绩和财务状况将受到不利影响，我们将不得不推迟或终止我们的部分或全部产品开发计划。

•我们在过去和未来可能会产生大量债务，这可能会降低我们的业务灵活性、获得资本和/或增加我们的借贷成本，这可能会对我们的运营和财务业绩产生不利影响。

制造业风险

•如果我们未能遵守制造法规，我们的财务业绩和财务状况将受到不利影响。

•如果我们无法成功地为我们的候选产品开发和维护制造工艺，以可接受的成本生产足够的数量，我们可能无法支持临床试验或被迫终止一项计划，或者如果我们无法以可接受的成本生产足够数量的产品，我们可能无法满足商业需求、失去潜在收入、利润率下降或被迫终止一项计划。

•供应中断可能会扰乱我们的库存水平以及我们的产品和候选产品的可用性，并导致延迟获得对我们的候选产品的监管批准，或通过减少我们的收入而损害我们的业务。

与国际业务相关的风险

•我们开展了大量的业务，并在美国以外地区产生了相当大比例的销售额，这使我们面临额外的业务风险，这些风险可能会对我们的收入和经营业绩产生不利影响。

•我们的国际销售的很大一部分是基于特殊的准入计划，这些计划的变化可能会对我们在这些国家的产品销售和收入产生不利影响。

•我们的国际业务构成货币风险，可能对我们的经营业绩和净收入产生不利影响。

知识产权风险

•如果我们无法保护我们的知识产权，我们可能无法有效竞争或保住我们的市场份额。

•竞争对手和其他第三方开发的知识产权可能会限制我们的产品和候选产品的营销和商业化能力（如果获得批准）。

Biomarin Pharmaceutical Inc.


		页
第一部分。	财务资料	3
项目1。	财务报表	3
	截至二零二六年及二零二五年三月三十一日止三个月的综合全面收益（未经审核）简明综合报表	3
	截至2026年3月31日（未经审计）和2025年12月31日的简明合并资产负债表	4
	截至二零二六年三月三十一日止三个月及二零二五年三月三十一日止三个月简明合并股东权益报表（未经审核）	5
	截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的简明合并现金流量表（未经审计）	6
	简明综合财务报表附注（未经审核）	7
项目2。	管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析	19
项目3。	关于市场风险的定量和定性披露	30
项目4。	控制和程序	30

第二部分。	其他信息	31
项目1。	法律程序	31
项目1a。	风险因素	31
项目2。	未登记出售股本证券及所得款项用途	64
项目3。	优先证券违约	64
项目4。	矿山安全披露	64
项目5。	其他信息	64
项目6。	附件	65

签名		67

第一部分、财务信息

项目1。财务报表

Biomarin Pharmaceutical Inc.

综合收益简明合并报表

截至2026年3月31日及2025年3月31日止三个月

（单位：千，每股金额除外）

（未经审计）


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025
收入：
净产品收入		$	760,078	$	734,644
版税和其他收入		6,130		10,501
总收入		766,208		745,145
营业费用：
销售成本		194,999		151,558
研究与开发		178,796		158,731
销售，一般和行政		258,290		206,116
无形资产摊销		4,483		4,847

总营业费用		636,568		521,252
经营收入		129,640		223,893

利息收入		22,560		19,013
利息支出		( 14,958 )		( 2,863 )
其他收入（费用），净额		3,961		( 1,954 )
所得税前收入		141,203		238,089
准备金		35,676		52,403
净收入		$	105,527	$	185,686
每股收益，基本		$	0.55	$	0.97
每股收益，稀释		$	0.54	$	0.95
加权平均已发行普通股，基本		192,497		190,967
加权平均已发行普通股，稀释		197,671		196,474

综合收入		$	114,763	$	143,184

随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

Biomarin Pharmaceutical Inc.

简明合并资产负债表

2026年3月31日及2025年12月31日

（单位：千，股份金额除外）


	2026年3月31日		2025年12月31日丨
物业、厂房及设备	（未经审计）
当前资产：
现金及现金等价物	$	2,222,435	$	1,311,679
短期投资	—		248,930
应收账款，净额	903,914		908,214
存货	1,273,221		1,298,883
其他流动资产	205,500		185,784
流动资产总额	4,605,070		3,953,490
非流动资产：
长期投资	—		492,242
固定资产、工厂及设备，净值	958,071		952,508
无形资产，净值	204,662		213,837
商誉	196,199		196,199
递延所得税资产	1,500,598		1,508,697
受限现金等价物	850,000		—
其他资产	276,416		277,049
总资产	$	8,591,016	$	7,594,022
负债和股东权益
流动负债：
应付账款和应计负债	$	793,152	$	759,031


流动负债合计	793,152		759,031
非流动负债：
长期债务，净额	1,430,282		597,176

其他长期负债	155,475		150,816
负债总额	2,378,909		1,507,023
股东权益：
普通股，$ 0.001 面值： 500,000,000 股授权； 193,268,870 和 192,300,101 已发行和流通在外的股份，分别	193		192
额外实收资本	5,966,868		5,956,582
不合格递延补偿计划持有的公司普通股	( 10,450 )		( 10,508 )
累计其他综合损失	( 4,237 )		( 13,473 )
留存收益	259,733		154,206
股东权益合计	6,212,107		6,086,999
负债和股东权益合计	$	8,591,016	$	7,594,022

(1)2025年12月31日的余额来自公司于2026年2月26日向SEC提交的截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的经审计的合并财务报表。

随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

Biomarin Pharmaceutical Inc.

股东权益的简明合并报表

截至2026年3月31日及2025年3月31日止三个月

（单位：千）

（未经审计）


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025

普通股股份、期初余额(1)		192,300		190,761
股权激励计划下的发行		969		995
普通股股份，期末余额		193,269		191,756

股东权益总额、期初余额(1)		$	6,086,999	$	5,657,990
普通股：
期初余额(1)		192		191
股权激励计划下的发行，税后净额		1		1
期末余额		193		192
额外实收资本：
期初余额(1)		5,956,582		5,802,068
股权激励计划下的发行，税后净额		( 37,668 )		( 49,333 )
股票补偿		48,012		41,617
非合格递延补偿计划（NQDC）持有的普通股变动		( 58 )		( 50 )
期末余额		5,966,868		5,794,302
NQDC持有的公司普通股：
期初余额(1)		( 10,508 )		( 11,227 )
NQDC持有的普通股		58		50
期末余额		( 10,450 )		( 11,177 )
累计其他综合收益（亏损）：
期初余额(1)		( 13,473 )		61,653
其他综合收益（亏损）		9,236		( 42,502 )
期末余额		( 4,237 )		19,151
留存收益（累计赤字）
期初余额(1)		154,206		( 194,695 )
净收入		105,527		185,686
期末余额		259,733		( 9,009 )
股东权益合计，期末余额		$	6,212,107	$	5,793,459

(1) 三个月期间的期初余额来自公司于2026年2月26日向SEC提交的截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的经审计的合并财务报表。

随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

Biomarin Pharmaceutical Inc.

简明合并现金流量表

截至2026年3月31日及2025年3月31日止三个月

（单位：千）

（未经审计）


	三个月结束 3月31日，
	2026		2025
经营活动产生的现金流量：
净收入	$	105,527	$	185,686
调整以使经营活动产生的净收入与净现金保持一致：
折旧及摊销	16,411		22,069
非现金利息支出	6,086		660
投资折扣的增加	( 455 )		( 1,362 )
股票补偿	43,458		37,700

资产减值	—		2,967

递延所得税	9,220		28,429
未实现汇兑损失（收益）	6,710		( 10,026 )
其他	( 5,374 )		( 1,267 )
经营性资产负债变动情况：
应收账款，净额	( 7,159 )		( 57,590 )
存货	44,490		( 24,335 )
其他流动资产	( 11,551 )		( 6,327 )
其他资产	1,484		( 1,624 )
应付账款和应计负债	3,100		( 2,655 )
其他长期负债	8,704		2,069
经营活动所产生的现金净额	220,651		174,394
投资活动产生的现金流量：
购置物业、厂房及设备	( 20,923 )		( 16,768 )
投资的到期日和销售	767,277		77,804
购买投资	( 25,792 )		( 89,274 )



其他	4,966		—
投资活动提供（使用）的现金净额	725,528		( 28,238 )
融资活动产生的现金流量：

与净额结算股权奖励相关的已缴税款	( 28,180 )		( 38,779 )


发行债务所得款项	850,000		—


债务发行费用的支付	( 8,653 )		—
筹资活动提供（使用）的现金净额	813,167		( 38,779 )
汇率变动对现金的影响	1,410		( 1,416 )
现金、现金等价物和限制性现金等价物净增加	1,760,756		105,961
现金、现金等价物和限制性现金等价物：
期初	$	1,311,679	$	942,842
期末	$	3,072,435	$	1,048,803
补充现金流披露：

为所得税支付的现金	$	14,644	$	10,388
非现金投资和融资活动的补充现金流披露：
与固定资产相关的应付账款和应计负债	$	11,200	$	4,470
与无形资产相关的应付账款和应计负债	$	4,481	$	—

随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

Biomarin Pharmaceutical Inc.

简明合并财务报表附注（未经审计）

（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）

(1) 业务概览和重要会计政策

业务性质

BioMarin Pharmaceutical Inc.（公司或BioMarin）是一家全球领先的罕见病生物技术公司，专注于为患有基因定义疾病的人提供药物。这家总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔的公司成立于1997年，拥有久经考验的创新记录，拥有一系列商业疗法以及强大的临床和临床前管道。该公司采用独特的药物发现和开发方法，寻求通过追求对患者产生深远影响的类别定义药物来释放基因科学的全部潜力。

列报依据

这些简明合并财务报表是根据美国公认会计原则（U.S. GAAP）和美国证券交易委员会关于10-Q表格季度报告的规则和条例编制的，并不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表的所有信息和附注披露，尽管管理层认为，此处的披露足以确保所提供的信息不会产生误导。因此，简明综合财务报表应与公司10-K表格年度报告中包含的截至2025年12月31日止财政年度的综合财务报表及其附注一并阅读。简明综合财务报表包括公司及其全资附属公司的账目。所有公司间交易均已消除。截至2026年3月31日止三个月的业务结果并不一定表明截至2026年12月31日止财政年度或任何其他期间的预期结果。

管理层对截至以表格10-Q提交本季度报告之日止的公司活动进行了评估，并得出结论认为，在资产负债表日期之后和以表格10-Q提交本季度报告之前没有发生需要在简明综合财务报表中确认或披露的后续事件或交易，但附注中披露的交易除外1 3至这些简明合并财务报表。

估计数的使用

美国公认会计原则要求管理层做出影响简明合并财务报表和随附披露的金额的估计和假设。尽管这些估计是基于管理层对当前事件和公司未来可能采取的行动的最佳了解，但实际结果可能与这些估计不同。简明综合财务报表反映了管理层认为公平列报这些中期业绩所必需的所有正常、经常性调整。

重要会计政策

截至2026年3月31日止三个月，与附注1披露的重大会计政策相比，公司的重大会计政策并无变动–业务概况和重要会计政策至公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告所载的公司综合财务报表。

最近的会计公告

截至2026年3月31日止三个月，公司并无采纳新的会计公告或财务会计准则委员会（FASB）发布的新会计公告，与公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告的公司综合财务报表附注1所述的近期会计公告相比，公司认为对公司具有重要意义或潜在意义。

(2) 金融工具

截至2026年3月31日和2025年12月31日，所有有价证券均被归类为可供出售证券。

下表按重要投资类别列示截至呈列日期公司的现金、现金等价物、受限制现金等价物及可供出售证券：

Biomarin Pharmaceutical Inc.

简明合并财务报表附注（未经审计）-（续）

（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）


	2026年3月31日
	摊余成本		毛额未实现收益		毛额未实现损失		合计公允价值		现金及现金等价物		受限现金等价物
1级：
现金	$	352,248	$	—	$	—	$	352,248	$	352,248	$	—

2级：
货币市场工具	2,720,187		—		—		2,720,187		1,870,187		850,000






合计	$	3,072,435	$	—	$	—	$	3,072,435	$	2,222,435	$	850,000


	2025年12月31日
	摊余成本		毛额未实现收益		毛额未实现损失		合计公允价值		现金及现金等价物		短期适销对路证券(1)		长期适销对路证券(2)
1级：
现金	$	415,760	$	—	$	—	$	415,760	$	415,760	$	—	$	—

2级：
货币市场工具	895,919		—		—		895,919		895,919		—		—
公司债务证券	472,572		3,286		( 3 )		475,855		—		189,566		286,289
美国政府机构证券	206,018		1,197		( 1 )		207,214		—		59,115		148,099
资产支持证券	57,687		420		( 4 )		58,103		—		249		57,854


小计	1,632,196		4,903		( 8 )		1,637,091		895,919		248,930		492,242
合计	$	2,047,956	$	4,903	$	( 8 )	$	2,052,851	$	1,311,679	$	248,930	$	492,242

（一）公司截至2025年12月31日的短期有价证券到期日为一年或更少，并在2026年第一季度清算，为于2026年4月完成的对Amicus Therapeutics, Inc.（Amicus）的收购提供资金。

（二）公司截至2025年12月31日的长期有价证券到期日在一和五年，并于2026年第一季度清算，为2026年4月完成的Amicus收购提供资金。

受限制现金等价物，非流动

受限制的现金等价物包括以托管方式持有并被限制用于为收购Amicus的总对价的一部分提供资金的资金。参考说明13–后续事件有关Amicus收购的更多细节。

下表提供了公司简明综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金等价物的对账，这些现金、现金等价物和限制性现金等价物的总和与简明综合现金流量表中显示的相同金额的总和：


	3月31日， 2026
现金及现金等价物	$	2,222,435
受限现金等价物	850,000
现金、现金等价物和限制性现金等价物	$	3,072,435

Biomarin Pharmaceutical Inc.

未经审计简明合并财务报表附注

（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）

(3) 补充财务报表信息

库存包括以下内容：


	3月31日， 2026		12月31日， 2025
原材料	$	97,850	$	106,510
在制品	1,054,613		801,061
成品	120,758		391,312
总库存	$	1,273,221	$	1,298,883

物业、厂房及设备净额包括以下各项：


	3月31日， 2026		12月31日， 2025
物业、厂房及设备，毛额	$	2,052,351	$	2,026,813
累计折旧	( 1,094,280 )		( 1,074,305 )
不动产、厂房和设备共计，净额	$	958,071	$	952,508

截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的折旧费用，扣除资本化为库存的金额，为$ 8.8 百万美元 14.1 分别为百万。

无形资产，净额包括以下各项：


	3月31日， 2026		12月31日， 2025
使用寿命有限的无形资产	$	722,360	$	723,966
累计摊销	( 517,698 )		( 510,129 )
账面净值	$	204,662	$	213,837

应付账款和应计负债包括以下各项：


	3月31日， 2026		12月31日， 2025
应付账款和应计营业费用	$	395,469	$	312,768
应计补偿费用	152,609		219,422
应计应付回扣	177,657		166,925
外币外汇远期合约	31,679		31,007
应计利息	9,460		907
租赁负债	9,319		8,685
应计特许权使用费	6,656		7,968
应计所得税	3,010		3,667

其他	7,293		7,682
应付账款和应计负债合计	$	793,152	$	759,031

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（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）

(4) 公允价值计量

本公司根据附注所述政策以公允价值计量若干金融资产及负债1 –业务概览及重要会计政策至公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告所载的公司综合财务报表。

注中披露的公司固定利率债务以外的6–债务，有无截至2026年3月31日或2025年12月31日使用相同资产（第一级）活跃市场报价重新计量的金融资产或负债。该公司已无使用反映截至2026年3月31日或2025年12月31日的估计和假设（第3级）的不可观察输入值按经常性基础重新计量的金融资产或负债。

使用重大可观察输入值重新计量的第2级资产和负债包括以下各项，但衍生工具除外，这些在附注中讨论5–衍生工具与对冲策略:


	3月31日， 2026		12月31日， 2025
资产：
其他流动资产：
NQDC计划资产	$	4,055	$	3,765
其他资产：
NQDC计划资产	40,687		41,689

总资产	$	44,742	$	45,454
负债：
应付账款和应计负债：
NQDC计划负债	$	4,055	$	3,765


其他长期负债：
NQDC计划负债	40,687		41,689


负债总额	$	44,742	$	45,454

截至2026年3月31日的三个月内，没有级别之间的转移。

(5) 衍生工具和套期保值策略

公司使用外币外汇远期合约（远期合约）来防范以美元（USD）以外的货币（主要是欧元）计价的收入和运营费用导致的预测外币现金流量价值变化的影响。其中某些远期合约被指定为现金流量套期保值，期限长达两年 .公司亦订立远期合约，以管理与以美元以外货币计值的资产或负债头寸相关的外汇风险。这类远期合约被视为经济套期保值，不被指定为套期保值工具，期限长达三个月 .公司不会将衍生工具用于投机交易目的。公司在衍生品上面临交易对手信用风险。公司已建立并维持严格的交易对手信用准则，并与投资级别或更好的金融机构签订对冲协议，以尽量减少公司面临的潜在违约风险。根据这些协议，公司无需质押抵押品。

下表汇总了截至所述期间公司未偿还衍生品的总名义金额。


远期合约	3月31日， 2026		12月31日， 2025
指定为套期保值工具的衍生工具：
卖出	$	1,488,793	$	1,573,184
购买	$	346,573	$	385,499

未指定为套期保值工具的衍生工具：
卖出	$	424,423	$	356,285
购买	$	122,441	$	36,798

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简明合并财务报表附注（未经审计）-（续）

（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）

在公允价值层级中被划分为第2级的公司衍生工具的公允价值如下：


资产负债表位置	3月31日， 2026		12月31日， 2025
指定为套期保值工具的衍生工具：
衍生资产
其他流动资产	$	25,563	$	17,585
其他资产	7,665		5,591
小计	$	33,228	$	23,176

衍生负债
应付账款和应计负债	$	30,538	$	30,134
其他长期负债	6,902		9,905
小计	$	37,440	$	40,039

未指定为套期保值工具的衍生工具：
衍生资产
其他流动资产	$	1,830	$	2,479



衍生负债
应付账款和应计负债	$	1,141	$	873



衍生资产总额	$	35,058	$	25,655
衍生负债总额	$	38,581	$	40,912

有关公允价值计量的更多讨论，见附注1 –业务概况和重要会计政策至公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告所载的公司综合财务报表。

以下表格汇总了公司衍生工具的损益对呈列期间的简明综合全面收益表的影响。


	截至3月31日的三个月，
		2026		2025
指定为现金流量套期工具的衍生工具		现金流量套期保值收益（亏损）重新分类为收益

净产品收入		$	( 12,412 )	$	12,545
营业费用		$	3,601	$	( 2,606 )

不被指定为套期工具的衍生工具		收益中确认的收益（亏损）
营业费用		$	187	$	( 12,109 )

截至2026年3月31日，公司预计将重新分类未实现亏损$ 5.0 百万元从累计其他综合收益（AOCI）转为收益，因为预测的收入和运营费用交易发生在未来十二个月内。有关AOCI余额的更多讨论，见注7–累计其他综合收益.

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（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）

(6) 债务

截至2026年3月31日，公司有未贴现本金总额$ 1.5 十亿。下文详述的票据产生每半年支付一次的利息。下表汇总了有关公司债务的信息：


	3月31日， 2026		12月31日， 2025
5.5 %于2034年2月到期的优先无抵押票据（即2034年票据）	$	850,000	$	—
未摊销折扣净额递延发行成本	( 17,407 )		—
2034年票据，净额	832,593		—

1.25 %于2027年5月到期的高级次级可换股票据（2027年票据）	$	600,000	$	600,000
未摊销折扣净额递延发行成本	( 2,311 )		( 2,824 )
2027年票据，净额	597,689		597,176

长期债务，净额	$	1,430,282	$	597,176

固定利率债务的公允价值(1):
2034年票据	$	839,239	$	—
2027年笔记	578,823		576,267
固定利率债务公允价值总额	$	1,418,062	$	576,267

（1）公司固定利率长期债务的公允价值以公开市场交易为基础，在公允价值等级中划分为第1级。有关公允价值计量的更多讨论，见附注1 –业务概况和重要会计政策至公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告所载的公司综合财务报表。

公司长期债务的利息支出包括：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025
息票利息支出		$	8,805	$	1,875
可换股票据折让累计		487		485
发债费用摊销		279		27
债务总利息支出		$	9,571	$	2,387

2034年票据

2026年2月，公司发行$ 850.0 百万本金总额 5.5 %到期日为2034年2月15日的优先无抵押票据，发行所得款项存入托管账户。2034年票据的利率为 5.5 年度%。利息每半年支付一次，于每年的2月15日和8月15日以现金形式支付，自2026年8月15日开始。此次发行的净收益为$ 832.3 百万。公司发生$ 17.7 百万的发行费用，这些费用被递延，将在2034年票据的存续期内摊销，并记为利息费用。

管理票据的契约包含惯常契约，除其他外，这些契约限制公司及其子公司产生额外债务、支付股息、进行某些其他限制性付款、产生以留置权担保的债务、处置资产、进行合并和合并或出售或转让其全部或几乎全部资产的能力。2034年票据的发售和销售未根据《证券法》或任何州证券法进行登记，仅向《证券法》第144A条规定的合格机构买家发售。

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（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）

有关公司于2024年8月签订的2027年票据和现有信贷融资的更多信息，请参见附注10-公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的公司综合财务报表的债务。

桥梁承诺

2025年12月，公司与某些贷款人订立了债务融资承诺函和相关费用函，据此，贷款人承诺向公司提供最多约$ 3.7 亿（桥梁承诺），形式为364天的高级担保过桥贷款融资（桥梁融资），其收益可用于收购Amicus。

与发行2034年票据有关，过桥承付款减至$ 2.8 十亿。因此，该公司确认了大约$ 5.3 截至2026年3月31日止三个月的承诺费百万元，在简明综合全面收益表中列为利息支出。截至2026年3月31日，约$ 17.5 百万承诺费递延计入简明合并资产负债表其他流动资产。参考说明 13 – 后续事件有关Amicus收购的更多细节。

(7) 累计其他综合收入

下表汇总了所列期间AOCI各组成部分的累计余额变化，包括本期其他综合收益和从AOCI中改叙的情况。


	截至2026年3月31日止三个月
	未实现收益（亏损）现金流量对冲		未实现收益（亏损）上可供出售债务证券		合计
截至2025年12月31日的AOCI余额	$	( 17,244 )	$	3,771	$	( 13,473 )
其他综合收益（亏损）前改叙	4,196		( 4,895 )		( 699 )
减：从AOCI重新分类的收益（亏损）	( 8,811 )		—		( 8,811 )
税收效应	—		1,124		1,124
本期其他综合收益（亏损）净额	13,007		( 3,771 )		9,236
截至2026年3月31日的AOCI余额	$	( 4,237 )	$	—	$	( 4,237 )


	截至2025年3月31日止三个月
	未实现收益（亏损）现金流量对冲		未实现收益（亏损）上可供出售债务证券		合计
截至2024年12月31日的AOCI余额	$	59,824	$	1,829	$	61,653
其他综合收益（亏损）前改叙	( 33,652 )		1,434		( 32,218 )
减：从AOCI重新分类的收益（亏损）	9,939		—		9,939
税收效应	—		( 345 )		( 345 )
本期其他综合收益（亏损）净额	( 43,591 )		1,089		( 42,502 )
截至2025年3月31日的AOCI余额	$	16,233	$	2,918	$	19,151

关于从阿拉伯石油国际组织改叙的更多讨论，见注5–衍生工具与对冲策略.

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(8) 分段信息

该公司的运营和管理为一该业务分部的收入来自与为患有严重和危及生命的罕见疾病和医疗状况的人开发和商业化创新疗法相关的活动。

该公司的商业组织负责在全球范围内营销其批准的产品。公司的研发（R & D）组织负责新候选产品的研究和发现，并支持潜在新产品的开发和注册工作。公司的技术运营小组负责生产制造工艺的开发、临床药物产品的供应以及公司商业产品的制造和分销。该公司还得到企业员工职能的支持。

公司首席执行官作为首席运营决策者（CODM），通过评估可用资源的整体水平以及如何以最佳方式分配资源以支持公司全公司的长期战略目标，对整个公司的运营进行管理和分配资源。在作出这一决定时，主要经营决策者将综合财务信息用于评估业绩、分配资源、设定激励薪酬目标以及规划和预测未来期间。

主要经营决策者为分配资源及评估公司业绩而使用的分部损益的主要衡量标准为综合综合收益综合报表所报告的综合收益净额。首席财务官的分析包括与预算结果的比较。向主要经营决策者提供的分部资产与简明综合资产负债表报告的资产一致，特别强调公司的可用流动资金，包括现金、现金等价物、投资、应收账款和存货。

下表包含分部收入、重大分部费用、分部衡量盈利能力的信息：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025
总收入		$	766,208	$	745,145
减：
销售成本		194,999		151,558
研发费用
研究和早期管道		87,291		90,470
后期临床项目		36,177		14,291
已上市产品		55,328		53,970
SG & A费用
S & M费用		124,927		102,531
G & A费用		133,363		103,585
其他分部费用，净额(1)		28,596		43,054
净收入		$	105,527	$	185,686

(1)其他分部费用，截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的净额包括无形资产摊销、利息收入和费用、其他收入（费用）和所得税费用。

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（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）

下表列出总收入，并按产品分列净产品收入。


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025

VOXZOGO		$	219,880	$	213,754

酶疗法：
VIMIZIM		210,204		188,346
NAGLAZYME		130,074		114,290
PALYNZIQ		89,558		93,269
布里努拉		47,104		40,362
阿度拉酶		36,742		48,977

库万		23,880		25,136
罗卡维安		2,636		10,510
净产品收入总额		760,078		734,644
版税和其他收入		6,130		10,501
总收入		$	766,208	$	745,145

公司认为产品净收入超过合并产品净收入10%的地区存在收入集中风险。公司的产品净收入集中在以下区域内，如果相关区域的销售出现困难，可能会对公司的收入和经营业绩产生重大不利影响。下表按地理区域对产品净收入总额进行了分类，这是基于患者所在地区的公司直接销售的商业产品，但ALDORAZYME除外，该产品由赛诺菲在全球范围内独家分销、营销和销售。


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025
美国		$	242,944	$	241,694
欧洲		218,836		229,578

拉丁美洲		108,164		88,282
世界其他地区		153,392		126,113
公司营销的产品净收入总额		723,336		685,667
赛诺菲销售的ALDURAZYME产品净收入		36,742		48,977
净产品收入总额		$	760,078	$	734,644

下表说明了在所述期间归属于公司最大客户的公司产品净收入总额的百分比。


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025
客户A		15	%	14	%
客户B		11		12
客户C		10		11

合计		36	%	37	%

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（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）

集中度信息

按合并基准，一名客户占 20 公司2026年3月31日应收账款余额较2025年12月31日的比例%，当时两个客户占 20 %和 10 应收账款余额的百分比，分别为。截至2026年3月31日和2025年12月31日，赛诺菲的应收账款余额包括$ 152.6 百万美元 148.0 万元，分别为未开票的应收账款，当该产品由赛诺菲进行销售时成为应付公司的款项。公司不要求客户提供抵押品，但会定期对客户的财务状况进行信用评估，并在某些情况下要求提前还款。

公司注意到，当前宏观经济环境中的情况，例如通货膨胀、利息和外币汇率变化、自然灾害、地缘政治不稳定、战争和军事冲突、新的或增加的关税的影响和不断升级的贸易紧张局势、监管不确定性以及供应链中断，可能会影响公司实现目标的能力。此外，该公司在面临经济波动和疲软的国家销售其产品。虽然公司历来向这些国家的客户收取应收款项，但当地经济和货币持续疲软或进一步恶化可能会导致这些国家的客户延迟付款或无法支付公司产品的款项。公司认为，根据对这些国家的每个基础账户的具体业务情况和收款预期的分析，截至2026年3月31日，与这些国家相关的可疑账户的备抵（如果有的话）是足够的。公司将继续监测这些情况，并将尝试酌情调整其业务流程，以减轻其业务面临的宏观经济风险。

(9) 股票补偿

该公司有股东批准的股权激励计划，规定向其雇员、高级职员和非雇员董事授予限制性股票单位（RSU）和股票期权以及其他形式的股权补偿。该公司还制定了员工股票购买计划（ESPP）。所有以股票为基础的补偿安排计入公司简明综合综合收益表的补偿费用如下：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025
销售成本		$	3,592	$	2,191
研究与开发		11,654		12,127
销售，一般和行政		28,212		23,382
股票补偿费用总额		$	43,458	$	37,700

(10) 重组

关于公司简化组织设计和战略举措的计划，公司承诺在2026年第一季度计划削减全球员工人数。预计这些削减将在2026年底基本完成。重组计划和战略举措包括遣散费$ 8.3 截至2026年3月31日止三个月的综合收益简明综合财务报表中计入销售、一般及行政的百万元。

截至2026年3月31日被记录d转至简明合并资产负债表上的应付账款和应计负债：


	遣散费和相关费用
截至2025年12月31日余额	$	3,180
遣散费	8,312

付款	( 205 )
截至2026年3月31日的余额	$	11,287

(11) 每股普通股收益

普通股的潜在可发行股份包括在行使未行使的员工股票期权奖励时可发行的股份、根据ESPP可发行的普通股、未归属的RSU和与公司可转换债务相关的或有发行普通股。

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（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）

下表列出了每股普通股基本和摊薄收益的计算方法（以千股为单位的普通股）：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025
分子：
净收入，基本		$	105,527	$	185,686
加：公司可转债的利息支出，税后净额		1,834		1,833
净收入，摊薄		$	107,361	$	187,519
分母：
加权平均已发行普通股，基本		192,497		190,967
稀释性证券的影响：
公司股权激励计划下可发行的普通股		809		1,142
根据公司可转换债券发行的普通股		4,365		4,365
加权平均已发行普通股，稀释		197,671		196,474
每股普通股收益，基本		$	0.55	$	0.97
每股普通股收益，摊薄		$	0.54	$	0.95

除了上表所列的权益工具外，下表列出了由于具有反稀释性而被排除在计算稀释每股普通股收益之外的潜在普通股股份（以千为单位）：


	三个月结束 3月31日，
		2026	2025
公司股权激励计划下可发行的普通股		13,803	11,686

(12) 承诺与或有事项

或有事项

公司不时涉及在其正常业务过程中产生的法律诉讼。通过诉讼或其他方式解决事项的过程具有内在的不确定性，这些事项的不利解决可能会对公司、经营业绩、财务状况或现金流量产生不利影响。公司的一般做法是在提供与法律事务相关的服务时支出法律费用，并在损失很可能发生且根据现有信息可合理估计时计提负债。公司对一个范围内的损失进行最佳估计计提；但是，如果该范围内没有任何估计优于任何其他估计，则计提该范围内的最低金额。负债在每个报告期间都会在已知更多信息时进行评估和细化。针对这些责任索赔的保险追偿的任何应收款在很可能实现追偿时记录为资产。

正如公司在截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中首次披露的那样，公司收到美国司法部（DOJ）的传票，要求公司出示有关VIMIZIM和NAGLAZYME的赞助测试计划的某些文件。该公司已针对传票出示了所要求的文件，并正在全力配合。公司无法就司法部的调查结果或此类调查可能对公司的业务和财务报表产生的影响（如果有的话）作出任何保证。

其他承诺

公司利用高校等机构的专家和实验室开展一定的研发活动。这些金额在提供服务时记录为研发费用。在正常业务过程中，公司订立各种确定的采购承诺，主要是为了采购活性药物成分、某些与库存相关的物品以及某些第三方研发服务、生产服务和设施建设服务。截至2026年3月31日，这类承付款估计为$ 593.6 百万，其中$ 327.8 百万预计将在2026年支付，因为基础商品和服务已收到。该公司还获得了第三方的技术许可，为此它需要在未来的销售中支付特许权使用费，但须遵守一定的年度最低标准。

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（单位：千美元，每股金额或另有披露除外）

(13) 随后发生的事件

2026年4月27日，该公司完成了此前宣布的对Amicus的收购，后者是一家公开交易的全球性生物技术公司，价格为$ 14.50 在全现金交易中的每股总股本价值约为$ 4.8 十亿。就收购而言，该公司还全额偿还了Amicus的所有未偿还贷款以及与此种偿还有关的利息和所有其他应付款项，金额约为$ 433.0 百万。预计此次收购将通过增加公司的商业组合来加强公司的 two 其现有针对溶酶体贮积病的药物组合的新疗法：GALAFOLD（migalastat），第一个用于法布里病的口服疗法，以及POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）+ OPFOLDA（miglustat），一种用于庞贝病的双组分疗法。就此次收购而言，该公司还获得了DMX-200的美国权利，DMX-200是一种潜在的first-in-class研究性小分子，用于治疗局灶性节段性肾小球硬化（FSGS），这是一种处于3期开发阶段的罕见致命肾脏疾病。

该交易通过手头现金和不可转换债券融资相结合的方式融资。就收购而言，该公司获得了高级担保定期贷款融资，金额为$ 2.8 十亿总本金和新的$ 600.0 百万高级有担保循环信贷额度。定期贷款融资和2026年循环融资项下的借款按管辖信贷协议（2026年信贷协议）规定的适用利率计息。2026年信贷协议包含惯常的肯定和否定契约，其中包括限制公司产生额外债务、创造留置权、进行投资、支付股息或进行其他限制性付款、处置资产以及与关联公司进行交易的能力的契约，在每种情况下均受2026年信贷协议中规定的例外情况的限制。在进入高级担保定期贷款融资后，剩余的过桥承诺从$ 2.8 十亿到零，公司认列约$ 17.5 截至2026年3月31日在简明合并资产负债表上递延的承诺费的百万。

此次收购的会计影响和对Amicus的运营结果将从2026年第二季度开始纳入公司的合并财务报表。本次收购的初始会计核算不完整，有待对收购的资产和承担的负债进行识别和计量。

项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析

以下关于我们的财务状况和经营业绩的讨论应与我们的简明综合财务报表及其相关附注一起阅读，这些报表包含在表格10-Q的本季度报告中。该讨论包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。在回顾下面的讨论时，您应该牢记可能影响我们业务的重大风险和不确定性。特别是，我们鼓励您查看本季度报告第10-Q表第II部分第1A项中“风险因素”中描述的风险和不确定性。这些风险和不确定性可能导致实际结果与本报告中包含的前瞻性陈述中预测的结果或过去的结果和趋势所暗示的结果存在显着差异。前瞻性陈述是指试图预测或预测我们业务、财务状况或经营业绩的未来发展的陈述。请参阅表格10-Q本季度报告开头标题为“前瞻性陈述”的部分。与本报告中的所有陈述一样，这些陈述仅在表格10-Q本季度报告日期（除非另有说明）发表，并且，除法律要求外，我们不承担根据未来发展更新或修改这些陈述的义务。我们的简明合并财务报表是根据美国（US）公认会计原则（U.S. GAAP）编制的，并以美元（USD）表示。

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析（续）

（单位：百万，另有披露者除外）

概述

我们是一家全球领先的罕见病生物技术公司，专注于为患有基因定义疾病的人提供药物。我们位于加利福尼亚州圣拉斐尔的公司成立于1997年，拥有久经考验的创新记录，拥有一系列商业疗法以及强大的临床和临床前管道。使用独特的药物发现和开发方法，我们寻求通过追求对患者产生深远影响的类别定义药物来释放基因科学的全部潜力。

截至2026年3月31日，我们的商业产品汇总如下：

商业产品

适应症

VOXZOGO（vosoritide）

软骨发育不全

酶疗法：

VIMIZIM（elosulfase α）

粘多糖贮积症（MPS）IVA

NAGLAZYME（硫酸镓）

MPS VI

PALYNZIQ（pegvaliase-pqpz）

苯丙酮尿症（PKU）

BRINEURA（cerliponase alfa）

Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 2（CLN2）

ALDuRAZYME（laronidase）

MPS I

KUVAN（sapropterin dihydrochloride）

北大

ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec）(1)

A型严重血友病

（1）2026年，我们宣布不再销售ROCTAVIAN。有关ROCTAVIAN的更多信息，请参阅我们截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告随附的合并财务报表附注19。

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析（续）

（单位：百万，另有披露者除外）

财务要点

我们运营结果的关键组成部分包括以下内容：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025
总收入		$	766.2	$	745.1
销售成本		$	195.0	$	151.6
研发（R & D）		$	178.8	$	158.7
销售、一般和行政（SG & A）		$	258.3	$	206.1


准备金		$	35.7	$	52.4
净收入		$	105.5	$	185.7

见"经营成果”下文将讨论我们在所述期间的结果。

与宏观经济环境相关的不确定性

当前宏观经济环境中的情况，例如通货膨胀、利息和外汇汇率变化、自然灾害、地缘政治不稳定、战争和军事冲突、新的或增加的关税的影响和不断升级的贸易紧张局势、监管不确定性以及供应链中断，可能会影响我们的全球收入来源和我们的整体业务运营。这种影响的程度和持续时间仍不确定，难以预测。我们正在积极监测和管理我们的应对措施，并评估对我们的经营业绩和财务状况以及我们业务发展的实际和潜在影响，这可能会进一步影响下文所述的发展、趋势和预期。见风险因素，“我们的业务受到宏观经济状况的影响。”在“风险因素”在第二部分，项目1a表格10-Q的本季度报告。

近期动态

我们继续发展我们的商业业务，并在2026年推进我们的候选产品管道。我们相信，我们的内部研究计划、合作伙伴关系和收购外部资产相结合，将使我们能够继续为患有严重和危及生命的罕见疾病和医疗状况的患者开发和商业化创新疗法。我们定期对研发项目进行战略投资组合评估，以确定我们认为哪一项最具有科学价值、商业成功机会和为股东创造潜在价值的组合。基于此类战略组合评估，某些不符合其进一步开发和商业化门槛的项目可能会被终止。

•2026年4月，我们以每股14.50美元的全现金交易完成了对Amicus Therapeutics, Inc.（Amicus）的收购，这是一家公开交易的全球性生物技术公司，股权总价值约为48亿美元。就此次收购而言，公司还以约4.33亿美元全额偿还了Amicus的所有未偿还贷款，以及与此项偿还有关的利息和所有其他应付款项。此次收购通过手头现金和不可转换债券融资相结合的方式融资。此次收购预计将加强我们的商业组合，在我们现有的针对溶酶体贮积病的药物组合中增加两种新疗法：GALAFOLD（migalastat），第一个口服治疗法布里病的药物，以及POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）+ OPFOLDA（miglustat），一种庞贝病的双组分疗法。就此次收购而言，我们现在还拥有DMX-200的美国权利，这是一种潜在的first-in-class研究性小分子，用于治疗局灶节段型肾小球硬化（FSGS），这是一种处于3期开发中的罕见致命肾脏疾病。此次收购的会计影响和对Amicus的运营结果将包含在我们从2026年第二季度开始的合并财务报表中。本次收购的初始会计核算不完整，有待对收购的资产和承担的负债进行识别和计量。见注 6和注意13请参阅我们随附的简明合并财务报表，以获取有关此次收购的更多信息。

•2026年4月，就Amicus收购而言，我们获得了本金总额为28亿美元的高级有担保定期贷款融资和新的6亿美元高级有担保循环信贷融资。在进入高级担保定期贷款融资后，剩余的过桥承诺从28亿美元降至零。2026年2月，我们发行了本金总额为8.50亿美元、于2034年到期的5.5%高级无抵押票据（2034票据），截至2026年3月31日，发行所得款项已存入托管账户。2034年票据和有担保定期贷款融资的收益被用于为2026年4月完成的Amicus收购交易的一部分提供资金。高级有担保循环信贷额度下未提取任何金额。更多信息见下文“财务状况、流动性和资本资源”。

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析（续）

（单位：百万，另有披露者除外）

•2026年4月，我们针对软骨发育不全的长效C型利钠肽（CNP）BMN333的注册启用2/3期研究中有首例患者入组。

•2026年4月，我们提交了美国补充新药申请（sNDA），全面批准VOXZOGO用于软骨发育不全。

•2026年3月，我们在肌肉营养不良协会（MDA）临床与科学大会上展示了BMN 351的初始1/2期数据，证明在6和9mg/kg剂量组的第25周活检中抗肌萎缩蛋白表达呈剂量依赖性增加。包括肌酸激酶下降在内的临床生物标志物表明，在第25周时间点之后，整体肌肉健康状况有所改善，与历史匹配对照相比，NSAA和6MWT的长期结果表明可以预防功能下降。

•2026年3月，我们宣布决定停止VOXZOGO治疗Turner综合征、SHOX缺乏症和Aggrecan（ACAN）缺乏症的2期试验的给药和入组。

•2026年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准PALYNZIQ用于12岁及以上患有苯丙酮尿症（PKU）的青少年。

见《风险因素》中“业务和经营风险”部分所述风险因素第二部分，项目1a表格10-Q的本季度报告。

经营成果

净产品收入

净产品收入包括以下方面：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
VOXZOGO		$	219.9	$	213.7	$	6.2

酶疗法：
VIMIZIM		210.2		188.3		21.9
NAGLAZYME		130.1		114.3		15.8
PALYNZIQ		89.6		93.3		(3.7)
布里努拉		47.1		40.4		6.7
阿度拉酶		36.7		49.0		(12.3)

库万		23.9		25.1		(1.2)
罗卡维安		2.6		10.5		(7.9)
净产品收入总额		$	760.1	$	734.6	$	25.5

净产品收入包括我们的商业产品产生的收入。在美国，我们的商业产品，除了PALYNZIQ和ALDURAZYME，一般销售给专业药房或终端用户，例如医院，它们充当零售商。PALYNZIQ在美国通过PALYNZIQ风险评估和缓解策略计划下的某些经过认证的专业药房进行分销，而ALDURAZYME由赛诺菲在全球范围内销售。在美国以外，我们的商业产品出售给授权分销商或直接出售给政府购买者或医院，后者充当最终用户。

与截至2025年3月31日的三个月相比，截至2026年3月31日的三个月产品收入净额增加的主要原因如下：

•VIMIZIM和NAGLZYME：销量较高，原因是在政府下大单的国家，主要来自中东和拉丁美洲国家的订单的时间安排；

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析（续）

（单位：百万美元，另有披露的除外）

•BRINEURA：销量增加，因新患者在所有地区开始治疗以及在政府下大单的国家的订单时机；和

•VOXZOGO：来自所有地区开始治疗的新患者的更高销量。

这些增长被以下因素部分抵消：

•ALDURAZYME：销量较低是由于对赛诺菲的订单履行时间；以及

•ROCTAVIAN：销量下降是由于我们在2026年第一季度宣布的产品自愿退出市场。

在某些国家，政府对我们的产品下达了大量的定期订单。我们预计，这些政府大订单的时间安排将继续不一致，这在过去已经造成，并可能继续在我们的收入中造成显着的期间变化。我们预计，在2026年4月完成对Amicus的收购后，未来12个月的总收入将增加。

关于VOXZOGO，另见风险因素“我们的成功取决于我们管理增长和执行公司战略的能力。”和“如果我们未能在产品销售方面成功竞争，我们可能无法产生足够的销售额来收回与开发产品计划相关的费用或证明继续营销产品的合理性，我们的收入可能会受到不利影响。”在“风险因素”中第二部分，项目1a有关可能影响我们业务和运营的风险因素的更多信息，请参阅本季度报告。

我们面临外币汇率变动的风险敞口，并使用外币兑换远期

合约，以对冲一定比例的外汇敞口，主要是欧元。某些货币不包括在我们的

对冲计划，例如阿根廷比索。关于被对冲货币和未对冲货币兑美元（USD）的波动带来的风险，详见《风险因素》中“我们的国际业务带来货币风险，可能对我们的经营业绩和净利润产生不利影响”中的风险因素第二部分，项目1a本季度报告以获取更多信息。下表显示了我们以美元和外币计价的产品净收入：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
以美元计价的销售额		$	362.7	$	358.3	$	4.4
以外币计价的销售		397.4		376.3		21.1
净产品收入总额		$	760.1	$	734.6	$	25.5


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
外币汇率对以美元以外货币计价的产品销售的有利（不利）影响		$	8.6	$	(13.6)	$	22.2

截至2026年3月31日止三个月的有利影响主要受到欧元和墨西哥比索走强的推动，但部分被阿根廷比索和日元走软所抵消。截至2025年3月31日止三个月的不利影响主要是由于巴西雷亚尔、欧元、哥伦比亚比索和阿根廷比索走弱。

销售成本和毛利率

销售成本包括原材料、人员和设施以及与制造我们的商业产品相关的其他成本。这些成本包括生产材料、我们制造设施的生产成本、第三方制造成本、技术转让无形资产摊销以及内部和外部最终配方和包装成本。销售成本还包括根据我们产品的销售情况应付给第三方的特许权使用费、闲置工厂成本和库存写入费用

下跌。

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析（续）

（单位：百万美元，另有披露的除外）

下表总结了我们的销售成本和毛利率：


	三个月结束 3月31日，
		2026			2025			改变
总收入		$	766.2		$	745.1		$	21.1
销售成本		$	195.0		$	151.6		$	43.4
毛利率		74.5		%	79.7		%	(5.2)		%

与截至2025年3月31日的三个月相比，截至2026年3月31日的三个月销售成本增加，毛利率下降，这主要是由于与扩大NAGLAZYME制造能力的不成功的工艺认证活动相关的3100万美元费用。

研究与开发

研发费用包括与候选产品的研发相关的成本以及与我们的商业产品相关的上市后研究承诺。研发费用主要包括临床前和临床研究、与制造临床产品相关的人员和原材料成本、质量控制和保证、其他研发活动、研发设施和监管成本。

我们将我们所有的研发活动和相关费用分为三类：（i）研究和早期管道，（ii）后期临床项目和（iii）上市产品如下：


类别						说明
研究和早期管道						通过完成2期临床试验，包括药物发现、毒理学、药代动力学和药物代谢和工艺开发，在大量支持早期研究的活动中产生的研发费用。
后期临床项目						在旨在导致主要在美国或欧盟注册现有产品的新产品或新适应症的3期临床项目中发生或相关的研发费用。
已上市产品						为支持我们授权主要在美国或欧盟销售的已上市产品而产生的研发费用。包括在获得监管批准后旨在收集产品安全性（其中某些可能是监管机构要求的）及其产品特性信息的临床试验，以及在获得美国或欧盟批准后在新市场获得产品监管批准的成本。

我们通过确定我们预计将在特定时期内进行的研发活动来管理我们的研发费用，然后根据科学数据、成功开发的可能性、市场潜力、可用的人力和资本资源以及其他类似的考虑因素对努力进行优先排序。我们不断审查我们的产品管线和候选产品的开发状态，并在必要时在我们认为最能支持我们业务未来增长的研发组合中重新分配资源。

我们不断评估与启动前或资格预审制造相关的成本的可收回性

活动，如果有的话，如果我们确定可收回性是可能的，则将与这些活动相关的成本资本化，并且

因此，未来的收入是可以预期的。如果相关候选产品的上市申请被适用

监管机构和候选产品未来收入的可能性变得不确定，相关的制造成本是

作为研发费用费用化。

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析（续）

（单位：百万美元，另有披露的除外）

研发费用包括以下内容：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
研究和早期管道		$	87.3	$	90.4	$	(3.1)
后期临床项目		36.2		14.3		21.9
已上市产品		55.3		54.0		1.3
研发费用总额		$	178.8	$	158.7	$	20.1

与截至2025年3月31日止三个月相比，截至2026年3月31日止三个月的研发费用增加主要是由于BMN401的支出增加，BMN401是在2025年第三季度收购的后期临床项目。

销售，一般和行政

销售和营销（S & M）费用主要包括我们销售团队的员工相关费用、品牌营销、患者支持团队以及与我们的候选产品相关的商业化前费用。一般和行政（G & A）费用主要包括公司支持和其他行政费用，包括与员工相关的费用。

SG & A费用包括以下内容：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
S & M		$	124.9	$	102.5	$	22.4
G & A		133.4		103.6		29.8
SG & A费用总额		$	258.3	$	206.1	$	52.2

S & M费用包括以下内容：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
酶疗法		$	63.3	$	48.6	$	14.7
VOXZOGO		44.3		34.5		9.8

其他		17.3		19.4		(2.1)
S & M费用总额		$	124.9	$	102.5	$	22.4

与截至2025年3月31日的三个月相比，截至2026年3月31日的三个月的S & M费用增加主要是由于与酶疗法和VOXZOGO的全球扩张相关的支出增加。

与截至2025年3月31日止三个月相比，截至2026年3月31日止三个月的G & A费用增加，主要是由于与持续支持公司举措相关的行政成本增加以及与收购Amicus相关的关闭前成本。

无形资产摊销

无形资产摊销情况如下：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
无形资产摊销		$	4.5	$	4.8	$	(0.3)

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析（续）

（单位：百万美元，另有披露的除外）

截至2026年3月31日止三个月的无形资产摊销较截至2025年3月31日止三个月相对持平。我们预计，在2026年4月完成的Amicus收购之后，无形资产摊销将在未来12个月内显着增加。

利息收入

我们将现金等价物和投资投资于美国政府证券和其他高信用质量债务证券，以限制违约和市场风险。


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
利息收入		$	22.6	$	19.0	$	3.6

截至二零二六年三月三十一日止三个月的利息收入较截至二零二五年三月三十一日止三个月增加，主要是由于现金、现金等价物及投资结余较高。截至2026年3月31日，2026年第一季度发行2034年票据的8.50亿美元收益以托管方式持有并投资于货币市场基金。我们预计，由于在2026年4月完成的Amicus收购后现金和投资余额减少，未来12个月的利息收入将减少。

利息费用

我们主要在长期债务上产生利息支出。列报期间的利息费用如下：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
利息支出		$	15.0	$	2.9	$	12.1

与截至2025年3月31日的三个月相比，截至2026年3月31日的三个月的利息支出增加，主要是由于在2026年2月发行了本金总额为8.50亿美元的2034年票据，以及在截至2026年3月31日的三个月内确认了530万美元的过桥承诺费。我们预计，由于与2026年4月完成的Amicus收购相关的融资，包括2026年4月发放的新定期贷款，未来12个月的利息支出将显着增加。见注6和注意13到我们随附的简明合并财务报表，以获取有关我们债务的更多信息。

其他收入（费用），净额

列报期间的其他收入（费用）净额如下：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
其他收入（费用），净额		$	4.0	$	(2.0)	$	6.0

与截至2025年3月31日止三个月相比，截至2026年3月31日止三个月的其他收入（费用）净额增加主要是由于出售我们的短期和长期投资为2026年4月完成的Amicus收购提供资金而产生的有价证券出售收益。

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析（续）

（单位：百万美元，另有披露的除外）

准备金

列报期间的所得税拨备如下：


	三个月结束 3月31日，
		2026		2025		改变
准备金		$	35.7	$	52.4	$	(16.7)

与截至2025年3月31日止三个月相比，截至2026年3月31日止三个月的所得税拨备减少主要是由于税前收入减少，部分被与基于股票的薪酬相关的更高的税收费用所抵消。

财务状况、流动性和资本资源

截至2026年3月31日和2025年12月31日，我们的现金、现金等价物、限制性现金等价物和投资如下：


	2026年3月31日		2025年12月31日		改变
现金及现金等价物	$	2,222.4	$	1,311.7	$	910.7
短期投资	—		248.9		(248.9)
长期投资	—		492.2		(492.2)
受限现金等价物	850.0		—		850.0
现金、现金等价物、限制性现金等价物和投资总额	$	3,072.4	$	2,052.8	$	1,019.6

我们认为，除了我们的现金、现金等价物和受限制的现金等价物以及外部融资之外，销售我们的商业产品所产生的现金将足以满足我们至少未来12个月的流动性需求，包括我们与Amicus收购相关的偿债承诺。我们相信，我们将通过经营活动现金流和可用现金的组合来满足更长期的预期未来现金需求和义务。如果我们无法满足流动性要求，我们将需要通过发行股权、债务或可转换证券、贷款或签订合作或其他协议来筹集额外资金。例如，我们可能需要额外融资，以资助偿还我们的未偿债务、未来里程碑付款和我们未来的运营，包括我们目前正在开发的产品和候选产品的商业化、临床前研究和临床试验，以及潜在的许可和收购。我们的融资替代方案的时机和组合可能会发生变化，这取决于许多因素，包括我们选择在我们的开发计划上花费多少，潜在的许可和对互补技术、产品和公司的收购，或者我们是否以现金清偿长期债务。此外，根据当时的市场情况、我们的流动性要求、合同限制和其他因素，我们也可能不时寻求通过现金购买和/或交换股本证券、在公开市场购买、私下协商交易或其他方式退休或购买我们未偿还的可转换债券。

我们注意到，当前宏观经济环境中的情况，例如通货膨胀、利息和外汇汇率变化、自然灾害、地缘政治不稳定、战争和军事冲突、新的或增加的关税的影响和不断升级的贸易紧张局势、监管不确定性以及供应链中断，可能会影响我们实现目标的能力。此外，我们在某些面临经济波动和疲软的国家销售我们的产品。虽然我们历来向这些国家的客户收取应收账款，但当地经济和货币持续疲软或进一步恶化可能会导致这些国家的客户无法支付我们的产品。我们将继续监测这些情况，并将酌情尝试调整我们的业务流程，以减轻我们业务面临的宏观经济风险。

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析（续）

（单位：百万美元，另有披露的除外）

我们的现金流总结如下：


	截至3月31日的三个月，
	2026		2025		改变

经营活动所产生的现金净额	$	220.7	$	174.4	$	46.3
投资活动提供（使用）的现金净额	$	725.5	$	(28.2)	$	753.7
筹资活动提供（使用）的现金净额	$	813.2	$	(38.8)	$	852.0

与2025年3月31日相比，截至2026年3月31日止三个月的经营活动提供的现金净额增加，主要是由于库存活动和从客户收到现金的时间减少，部分被净收入减少所抵消。

与2025年3月31日相比，截至2026年3月31日的三个月投资活动提供的现金净额增加，主要是由于可供出售（AFS）证券的净到期日增加。出售这些AFS证券的所有收益都以现金形式持有，随后用于为2026年4月完成的Amicus收购提供部分资金。

与2025年3月31日相比，截至2026年3月31日的三个月内，筹资活动提供的现金净额增加的主要原因是发行2034年票据的收益。截至2026年3月31日，2034年票据的收益由托管机构持有，随后用于为2026年4月完成的Amicus收购交易的一部分提供资金。

融资

我们截至2026年3月31日的15亿美元（未贴现）长期债务将因半年度现金利息支付以及本金偿还而影响我们的流动性。截至2026年3月31日，我们的债务包括将于2034年2月到期以现金偿还的5.5%高级无抵押票据，以及将于2027年到期的高级次级可转换票据，如果未被转换，将需要在2027年5月到期以现金偿还。

2025年12月，我们与某些贷方订立了债务融资承诺函和相关费用函，据此，贷方承诺以364天高级担保过桥贷款融资（Bridge Facility）的形式向公司提供高达约37亿美元的债务融资（桥梁承诺），其收益将可用于收购Amicus。与2026年2月发行2034年票据有关，过桥承诺从37亿美元减至28亿美元。

2026年4月，就Amicus收购而言，我们在高级有担保定期贷款B融资项下产生了20亿美元的债务，在高级有担保定期贷款A融资项下产生了8.00亿美元的债务（统称定期融资），并签订了6亿美元的高级有担保循环信贷融资（2026年循环融资，连同定期融资，2026年高级有担保信贷融资）。于进入定期设施后，余下的桥梁承诺减至零。定期贷款B工具于2033年4月到期，定期贷款A工具和2026年循环工具分别于2031年4月到期。定期融资和2026年循环融资下的借款按管辖2026年高级担保信贷融资的信贷协议（2026年信贷协议）规定的适用利率计息。2026年信贷协议包含惯常的肯定和否定契约，其中包括限制我们承担额外债务、建立留置权、进行投资、支付股息或进行其他限制性付款、处置资产以及与关联公司进行交易的能力的契约，在每种情况下均受2026年信贷协议中规定的例外情况的限制。

就收购Amicus而言，我们使用了约16亿美元的手头现金，连同2034年票据的净收益和定期融资下的借款，为约52亿美元的总现金对价提供资金。因此，我们的总债务从截至2026年3月31日的约15亿美元增加到约43亿美元，我们的物质现金需求大幅增加，包括2027年票据和2034年票据的半年期固定利率利息支付、定期融资的浮动利率利息支付以及预定的本金偿还。6亿美元的2026年循环贷款仍可用于营运资金和一般公司用途。

2024年8月，我们签订了一项无担保循环信贷融资（2024年循环融资），提供6亿美元的循环贷款承诺。2024年循环贷款旨在为持续的营运资金需求和其他一般公司用途提供资金。该信贷安排包含金融契约，包括最高总净杠杆率和最低利息覆盖率。2024年循环贷款将于2029年8月到期。截至2026年3月31日，2024年循环贷款项下没有未偿金额，我们遵守了所有契约。2026年4月，与加入2026年高级担保信贷便利有关，我们终止了2024年循环便利。

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析（续）

（单位：百万美元，另有披露的除外）

有关我们长期债务的更多信息，请参见附注6和注意13我们随附的简明综合财务报表和我们截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告随附的综合财务报表附注10。

材料现金需求

购买和租赁义务，以及未确认的税收优惠

截至2026年3月31日，我们的债务约为5.936亿美元，其中3.278亿美元预计将在2026年支付。我们的采购义务主要涉及在正常业务过程中为采购活性药物成分、某些库存相关物品、某些第三方研发服务、生产服务和设施建设服务而订立的坚定采购承诺。

截至2026年3月31日，我们的租赁承诺和未确认的税收优惠与我们截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告第II部分第7项中“财务状况、流动性和资本资源”中讨论的内容没有重大变化。

见注1 2请参阅我们随附的简明合并财务报表，以获取有关我们承诺的更多信息。

关键会计估计

在根据美国公认会计原则并根据美国证券交易委员会（SEC）颁布的规则和条例编制我们的简明合并财务报表时，我们做出的假设、判断和估计可能对我们的净收入/亏损产生重大影响，并影响某些资产、负债、收入和支出的报告金额以及相关披露。我们会持续评估我们的估计，并与董事会审计委员会讨论我们的关键会计政策和估计。我们的估计基于历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他假设。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计存在重大差异。从历史上看，我们与关键会计估计相关的假设、判断和估计与实际结果没有重大差异。

与我们于2026年2月26日向SEC提交的截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”中披露的内容相比，我们在截至2026年3月31日止三个月的关键会计估计没有重大变化。

最近的会计公告

见注1请参阅我们随附的简明合并财务报表，以了解对最近会计公告（如果有的话）的描述，以及我们对其对我们的经营业绩和财务状况的影响的预期。

项目3。关于市场风险的定量和定性披露

我们在截至2026年3月31日止三个月的市场风险与我们截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告第II部分第7A项所讨论的风险没有重大变化。

项目4。控制和程序

（a）控制和程序

在我们的管理层（包括我们的首席执行官和我们的首席财务官）的监督下并在其参与下，对截至本报告涵盖期间结束时我们的披露控制和程序（定义见经修订的1934年证券交易法（《交易法》）下的规则13a-15（e）和15d-15（e））的有效性进行了评估。

根据评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2026年3月31日，我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。

在设计和评估我们的披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现预期的控制目标提供合理保证，我们的管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。因此，我们的披露控制和程序旨在提供合理而非绝对的保证，以确保我们的披露控制系统的目标得到实现。

（b）财务报告内部控制的变化

除另有说明外，在我们最近完成的季度中，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，因为该术语在《交易法》规则13a-15（f）和15d-15（f）中定义，这些变化对我们对财务报告的内部控制产生了重大影响或合理可能产生重大影响。我们继续利用Treadway委员会（COSO2013）关于内部控制框架的赞助组织委员会。我们广泛依赖信息系统和技术来管理我们的业务，包括综合供应链运营，以及全球综合财务业绩。

2025年1月，我们开始在某些子公司部署新的全球企业资源规划（ERP）系统，以计划在2026年分阶段实施的方式取代现有的运营和财务系统。部署的最后阶段于2026年1月完成。ERP系统旨在准确维护我们的财务记录，支持集成供应链和其他运营功能，并及时向我们的管理团队提供与业务运营相关的信息。我们已根据需要更新了我们对财务报告的内部控制，以适应我们的财务管理流程因此次实施而产生的相关变化。随着实施后活动的开展，我们将继续对我们的某些流程和程序进行更改，我们将每季度评估这些更改是否对我们对财务报告的内部控制产生重大影响。

第二部分。其他信息

项目1。法律程序

没有。

项目1a。风险因素

投资我们的证券涉及高度风险。我们在一个动态和快速变化的行业中运营，涉及众多风险和不确定性。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。其他风险和不确定性，包括我们目前认为不重要的风险和不确定性，可能会损害我们的业务。如果下文讨论的任何风险实际发生，我们的业务、财务状况、经营业绩或现金流量可能会受到重大不利影响。这可能会导致我们的证券价值下降，您可能会损失全部或部分投资。

我们用星号做了标记（*）以下风险因素，包括对我们于2026年2月26日向SEC提交的截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的风险因素进行实质性更改或更新。

业务和运营风险

*我们的成功取决于我们管理增长和执行公司战略的能力。

我们继续推行我们在2024年宣布的企业战略，即专注于创新、增长和价值承诺，其中包括，除其他外，加速或停止某些项目，继续扩大我们的管道，更新我们的商业组织模式，以及成本转型。如果我们无法成功执行我们的战略，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到重大不利影响。

作为战略的一部分，我们正在继续推进VOXZOGO用于治疗软骨发育不全以外的疾病，包括软骨发育不全、特发性矮小症、Noonan综合征。与我们的大多数其他产品相比，VOXZOGO针对的患者群体更大，我们目前正在开发或未来可能许可或获得的候选产品可能是针对与我们历史上所针对的类似更大的患者群体。我们也在通过外部创新扩大我们的管道。2026年4月，我们收购了Amicus Therapeutics, Inc.（Amicus），以扩大我们的罕见病产品组合并使其多样化（Amicus收购）。此外，我们在2025年7月收购了Inozyme Pharma, Inc.（InoZyme）以加强我们的酶疗法组合，增加了一种晚期酶替代疗法BMN 401（前身为INZ-701）。为了继续开发我们的候选产品和营销具有更大市场的产品，我们将需要继续扩大我们的业务。为了有效管理扩张，我们需要继续发展和提高我们的研发能力、制造和质量能力、销售和营销能力、财务和行政系统以及全球运营的标准流程。我们的员工、财务资源、系统、程序或控制可能不足以支持我们的运营，并可能增加我们面临的监管、竞争和腐败风险，我们的管理层可能无法成功管理当前或未来的市场机会或我们与客户和其他第三方的关系。

此外，我们无法保证我们的企业战略将产生预期收益，并且与实施此类战略相关的成本可能高于预期。此类战略的执行也可能对我们的内部计划和举措以及我们招聘和留住有技能和有积极性的人员的能力产生不利影响。如果我们无法执行我们的公司战略或实现其预期收益，那么我们的业务、经营业绩和财务状况可能会受到重大不利影响。

如果我们未能开发新产品和候选产品，或在收购、合资、许可或其他合作机会方面成功竞争，我们继续扩大产品管道的能力以及我们的增长和发展将受到损害。

我们未来的增长和发展部分取决于我们从开发活动中成功开发新产品的能力。生物制药产品的开发非常昂贵和时间密集，涉及很大程度的风险。研发计划的结果本质上是不确定的，可能不会导致任何产品的商业化。

我们的竞争对手与我们竞争，以吸引组织进行收购、合资、许可安排或其他合作。迄今为止，我们的几个以前和现在的产品项目是通过收购获得的，我们以前和现在的几个产品项目是通过许可或合作安排开发的，例如ALDORAZYME、KUVAN和NAGLZYME。这些合作包括授权来自、以及其他

与、学术研究机构的关系。我们未来的成功将部分取决于我们是否有能力发现更多的机会，并成功地为这些机会达成合作或收购协议。如果我们的竞争对手成功地与学术研究机构达成合作安排或许可协议，那么我们将无法寻求那些特定的机会。因为这些机会每一个都是独一无二的，我们可能找不到替代品。几家制药和生物技术公司已经在遗传疾病领域站稳了脚跟。这些公司已经开始了许多药物开发计划，其中一些针对我们也在针对或未来可能针对的疾病，并且已经与学术研究机构达成了合作和许可安排，减少了可用机会的集合。

大学和公私研究机构也与我们竞争。虽然这些组织主要有教育或基础研究目标，但它们可能会开发专有技术并获得我们开发候选产品可能需要的专利。我们过去曾尝试并可能在未来尝试许可这种专有技术，如果可以的话。这些许可证可能无法以可接受的条款提供给我们，如果有的话。如果我们无法在收购、合资和其他合作机会方面成功竞争，我们开发新产品和继续扩大产品管道的能力可能会受到限制。

*我们过去和将来可能寻求收购其他公司或业务，这可能会转移我们管理层的注意力，无法实现预期收益和/或使我们面临其他风险或困难。

作为我们新的企业战略的一部分，我们已经收购、签订收购协议，并可能继续收购我们认为可以补充、扩大或增强我们的产品供应的公司或业务。例如，在2026年4月，我们收购了Amicus，以扩大和多样化我们的罕见病产品组合。此外，在2025年7月，我们完成了对InoZyme的收购，以加强我们与BMN 401的酶疗法组合，目前正在评估该产品用于治疗外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（ENPP1）缺乏症。我们的收购策略可能会转移管理层的注意力，并导致我们在识别、调查和寻求合适的收购方面产生各种费用，无论此类收购是否完成。

此外，一旦一项收购完成，将我们的业务实践和运营与所收购的业务整合，以便我们能够充分实现收购的预期收益，可能需要我们投入大量的管理注意力和资源。当前和未来收购的成功将部分取决于我们实现成功合并我们和被收购业务的运营所带来的预期收益的能力。我们可能会面临风险或遇到困难，成功地将收购的业务（例如Inozyme或Amicus）与我们的业务进行整合。这些困难可能导致无法实现我们预期的收入、在竞争非常激烈的制药领域可能难以取代的关键员工的流失、未能协调两家公司的企业文化、每家公司正在进行的业务中断或标准、控制、程序和政策不一致，从而对我们与供应商、合作伙伴、临床试验调查员或临床试验管理人员保持关系的能力产生不利影响。有关Amicus收购的额外风险，见本节“—与Amicus收购相关的风险”。

收购还可能导致稀释性发行股本证券、产生债务、或有负债、摊销费用、商誉减值和/或购买的长期资产以及重组费用，其中任何一项都可能对我们的经营业绩和财务状况产生不利影响。例如，我们在Amicus收购方面产生了大量债务。此外，收购的候选产品，如BMN 401，可能不会导致监管批准，可能无法按预期执行，可能不会成功，可能需要比最初预期大得多的资源和投资，或者可能不会产生我们预期的收入、收益或业务协同效应。因此，收购的预期收益可能无法在预期的时间范围内完全实现或根本无法实现，或者可能需要更长的时间才能实现或成本超过预期，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。

如果我们没有在我们宣布的时间范围内实现我们预计的发展目标或未能实现这些目标，我们的候选产品的商业化可能会被推迟或永远不会发生，我们管理层的信誉可能会受到不利影响，因此，我们的股价可能会下跌。

出于规划目的，我们估计各种科学、临床、监管和其他产品开发目标的完成时间，我们有时将其称为里程碑。这些里程碑可能包括开始或完成科学研究和临床试验以及提交监管文件。我们不时会公开宣布其中一些里程碑的预期时间。所有这些里程碑都是基于各种假设。与我们的估计相比，这些里程碑的实际时间可能会有很大差异，或者这些里程碑可能永远无法实现，在许多情况下是由于我们无法控制的原因。如果我们没有达到公开宣布的发展里程碑，我们产品的商业化可能会被推迟或永远不会发生，我们管理层的信誉可能会受到不利影响，因此，我们的股价可能会下跌。

*如果我们未能在产品销售方面成功竞争，我们可能无法产生足够的销售额来收回与开发产品计划相关的费用或证明继续营销产品的合理性，我们的收入可能会受到不利影响。

我们的竞争对手可能会开发、制造和销售比我们更有效或更便宜的产品。他们还可能以比我们更快的速度获得其产品的监管批准（包括那些具有孤儿药资格的产品，这可能会阻止我们在七年内完全营销我们的产品，以及可能阻止批准的其他监管排他性）或在我们之前将他们的产品商业化。关于VOXZOGO，我们面临着其他公司的竞争，这些公司已经开发并可能在未来开发用于治疗软骨发育不全的产品。随着我们将产品商业化，我们已经面临并可能继续面临来自其他制药公司的激烈竞争，其中一些公司可能在我们寻求治疗的社区拥有更广泛的资源和/或建立的关系。如果我们不能成功竞争，我们的收入将受到不利影响，我们可能无法产生足够的销售额来收回与开发产品计划相关的费用或证明继续营销产品是合理的。

我们还面临来自我们产品的通用版本的竞争。例如，KUVAN的通用版本已在全球多个国家上市，包括美国和欧盟（EU），这对我们从KUVAN获得的收入产生了不利影响，并将继续产生不利影响。推出我们产品的通用版本的竞争对手自主确定此类产品的价格，并确定他们将向购买或支付产品的各方提供的折扣或回扣类型。通用竞争通常会导致品牌产品的销售净价下降。在任何仿制药产品的介绍之后，为我们的品牌产品开出的处方中，很大比例的处方很可能会被该仿制药产品填满。美国的某些州法律允许，在某些情况下，在处方医生授权没有具体指示的情况下，在有仿制药版本可用时配药仿制药产品而不是品牌产品。我们预计，我们产品的仿制药版本的批准和推出以及与我们的产品竞争的品牌产品的批准和推出将继续产生负面影响，并可能对我们的产品销售以及我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。

如果我们未能获得并保持第三方付款人对我们产品的适当覆盖和报销水平，我们产品的销售将受到不利影响，或者我们的产品可能没有商业上可行的市场。

使用我们产品的患者的疗程费用昂贵。我们预计，大部分患者家庭将无法自己支付我们的治疗费用。对于我们的大多数产品，我们预计患者需要长时间的治疗，对于某些产品则需要患者的整个生命周期。没有第三方支付方的覆盖和报销，我们的产品就没有商业上可行的市场。此外，即使存在商业上可行的市场，如果报销水平低于我们的预期，我们的收入和毛利率将受到不利影响。

政府或私营医疗保险公司等第三方支付方会仔细审查并越来越多地挑战药品收费价格。私营公司的报销率因第三方付款人、保险计划和其他因素而有所不同。为我们的产品获得覆盖和充分的报销可能特别困难，因为通常与在医生监督下给药的药物相关的更高价格。国际市场上的报销制度因国家和地区而有很大差异，必须逐个国家获得报销批准。

政府当局和其他第三方付款人正在开发越来越复杂的方法来控制医疗保健成本，例如通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额。越来越多的第三方付款人要求制药公司向他们提供从标价中预先确定的折扣作为覆盖的条件，正在使用限制性处方集和首选药物清单来在竞争性类别中利用更大的折扣，并正在挑战医疗产品的收费价格。此外，美国第三方付款人对药品的承保范围和报销没有统一的政策要求，因此，药品的承保范围和报销可能因付款人而有很大差异。因此，覆盖范围确定过程往往是一个耗时且成本高昂的过程，这将要求我们分别向每个付款人提供使用我们产品的科学和临床支持，而不能保证覆盖范围和充分的报销将始终如一地应用或在第一审中获得。

我们不能确定我们商业化的任何产品的覆盖范围和报销是否可用，或者我们已经商业化的任何产品将继续可用，如果可以报销，报销水平将是多少。即使我们获得监管批准的一个或多个产品获得了有利的覆盖范围和报销地位，未来可能会根据新的立法、替代疗法的可用性及其定价、覆盖范围和第三方付款人的报销决定或其他因素实施不太有利的覆盖政策和报销率。覆盖范围和报销可能会影响我们获得营销批准的任何候选产品的需求或价格。如果无法获得覆盖和报销或只能在有限的水平上获得报销，我们可能无法成功地将我们获得营销批准的任何候选产品商业化或继续营销任何已经商业化的产品。

在欧盟和许多其他地区的报销必须在逐个国家的基础上进行谈判，在许多国家，在定价和/或报销获得批准之前，该产品不能商业推出。每个国家完成谈判进程的时间具有高度不确定性，在一些国家，我们预计将超过12个月。即使在谈判达成价格后，各国也经常要求或要求随着时间的推移降低价格和其他让步。

对于我们未来的产品，我们要等到我们准备好将产品推向市场，并且我们真正议定费率之后，才能知道报销费率是多少。如果我们无法为我们的产品获得足够高的报销率，它们可能在商业上不可行，或者我们未来的收入和毛利率可能会受到不利影响。

由于我们产品的目标患者群体相对较少，我们必须实现显著的市场份额，并保持我们的产品的高每位患者价格，以实现并保持盈利能力。

我们所有的产品都针对患者群体相对较少的疾病。因此，我们的每位患者价格必须相对较高，才能收回我们的开发和制造成本，实现并保持盈利能力。对于BRINEURA，特别是NAGLZYME和VIMIZIM，我们必须在世界范围内进行营销，以实现产品的显着市场渗透。此外，由于每个疾病人群中的潜在患者数量较少，不仅重要的是找到开始治疗的患者以实现产品的显着市场渗透，我们还需要能够在较长时间内维持这些患者的治疗。由于我们产品的预期治疗费用，我们可能无法以足够高的价格维持或获得足够的市场份额，以证明我们的产品开发努力和制造费用是合理的。

疾病治疗方法的变化或我们的产品未能获得患者或医学界的认可，可能会对我们产品的需求产生负面影响，并对收入产生不利影响。

即使我们的候选产品获得批准，如果医生选择不包括我们产品的疗程，这一决定将减少对我们产品的需求并对收入产生不利影响。例如，如果基因疗法被广泛用于治疗遗传性疾病，那么酶替代疗法，如ALDURAZYME、NAGLAZYME和VIMIZIM在MPS疾病中的使用可能会大大减少。治疗方法的改变可能是由于引入其他公司的产品或开发新技术或外科程序而引起的，这些技术可能不会与我们的直接竞争，但具有改变医生决定治疗疾病的方式的效果。

例如，关于基因疗法是否会获得公众或医学界的接受，我们面临着很大的不确定性。2025年10月，我们宣布计划寻求剥离ROCTAVIAN的选择，包括探索外包许可机会。随后在2025年12月，由于商业机会低于之前的预期，我们承诺实施一项自愿将ROCTAVIAN撤出市场的计划。根据这一战略决策，我们在2025年记录了约2.40亿美元的重组费用，包括库存注销、长期资产减值、遣散费和其他成本。

此外，如果由于我们的产品未能获得患者或医学界的认可或其他因素，我们没有准确预测需求或按照符合实际需求的水平生产产品，那么我们可能会遇到产品短缺，向与我们有不可撤销的产能保留协议的合同制造商支付费用，或建立可能需要注销的过剩库存，所有这些都可能对我们的经营业绩产生不利影响。

我们过去已订立及将来可能订立发牌安排，我们可能不会意识到该等发牌安排的好处。

我们过去曾与第三方订立及将来可能订立许可安排。我们可能无法实现证明特定许可合理的财务或战略利益，或者我们可能无法实现此类许可安排的利益。此外，许可安排对我们施加了各种尽职调查、里程碑和特许权使用费以及其他义务。如果我们未能遵守我们在任何当前或未来许可下的义务，我们的许可方可能有权终止这些许可协议，这可能会损害我们的业务前景、财务状况和经营业绩。此外，我们的许可协议的交易对手过去曾声称并可能在未来声称我们违反了许可协议，这可能会导致诉讼或其他纠纷，这可能会将管理层的注意力从我们的业务上转移开，并要求我们花费资源，以及可能不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的许可。任何此类情况都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。

与Amicus收购相关的风险

*我们可能无法实现Amicus收购的预期收益或准确预测合并后公司的未来业绩。

Amicus收购的成功将部分取决于我们实现成功合并我们和Amicus业务所带来的预期收益的能力。我们计划投入大量的管理注意力和资源来整合我们和Amicus的业务，以便我们能够充分实现Amicus收购的预期收益。这个

整合过程可能会对我们和Amicus的业务造成破坏，如果实施不力，可能会限制Amicus收购的预期收益的实现。此外，收购的Amicus业务，包括GALAFOLD和POMBILITI + OPFOLDA，可能不会成功，可能需要比最初预期更多的资源和投资，或者可能导致承担未知或有负债，这可能对我们或我们的经营业绩和我们的财务指导产生不利影响。

我们可能遇到的潜在困难包括以下方面：

•无法以允许我们在目前预期的时间范围内或根本无法实现Amicus收购的预期收益的方式成功合并我们和Amicus的业务；

•未能整合内部制度、方案和内部控制，或对爱美客的经营业绩采用与过去所采用的会计政策、假设或判断不同的会计政策、假设或判断；

•无法在目前预期的时间线上或根本无法成功获得GALAFOLD或POMBILITI + OPFOLDA在新市场的监管批准并继续商业化；

•信息技术与其他系统不能有效、高效地融合；

•作为交易尽职调查过程的一部分未被发现的问题或Amicus的意外负债或或有事项，包括根据适用法律或其他福利安排承担的雇用或遣散相关义务、供应商提出的索赔或欠供应商的金额或其他商业纠纷、网络事件和信息技术故障或延误、与数据隐私、数据本地化和个人身份信息处理相关的事项、与知识产权相关的索赔，包括Hatch-Waxman诉讼，以及其他未知或有负债；

•维护Amicus的重要许可、营销、其他商业关系；

•与管理合并后公司相关的复杂性；

•未能留住两家公司中任何一家可能难以取代的关键员工；

•每个公司正在进行的业务中断或服务、标准、控制、程序和政策不一致；

•与Amicus收购相关的潜在未知负债和意外增加的费用、延误或监管条件；和

•由于完成对Amicus的收购并整合我们和Amicus的业务导致管理层的注意力被转移，两家公司中的一家或两家公司都出现了业绩不足。

任何这些风险都可能对我们与合作伙伴、供应商、员工和其他商业关系保持关系的能力产生不利影响，或对我们未来的运营结果产生不利影响。因此，Amicus收购的预期收益可能无法实现或根本无法实现，或可能需要更长时间才能实现或成本高于预期，这可能会对我们的业务、财务状况产生不利影响，包括我们产生足够现金来偿还债务的能力，包括我们于2027年到期的1.25%高级次级可转换票据（2027年票据）、我们于2034年到期的5.5%高级无抵押票据（2034年票据，连同2027年票据、票据）以及根据2026年信贷协议（定义见下文）未偿还的任何贷款、经营业绩，增长前景和我们的财务指导，我们可能会被迫采取其他行动来履行我们的债务下的义务，这可能不会成功。此外，法律法规的变化可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生不利影响。此外，上述讨论的风险也可能对我们准确预测合并后公司的运营和财务业绩的能力产生不利影响，包括关键的财务指标和前景。如果我们无法准确预测并满足我们的财务指导，我们的股价可能会受到重大不利影响。

*我们已经发生并预计将发生与Amicus收购相关的材料费用。

我们已经发生并预计将发生与收购Amicus以及随后整合Amicus的业务、运营、做法、政策和程序有关的重大费用。这些额外费用可能对我们或我们的经营业绩产生不利影响。虽然我们假设会产生一定水平的交易和整合费用，但有许多我们无法控制的因素可能会影响整合费用的总额或时间。许多将要发生的费用，由于其性质，目前很难准确估计。

我们可能无法实现Amicus收购带来的预期成本节约。

我们预计因收购Amicus而获得的收益将部分取决于我们实现预期成本节约的能力，包括预期的运营协同效应和全球基础设施效率带来的成本节约。在收购Amicus后，我们相信，除其他事项外，我们将能够通过简化行政流程和协调两家公司的全球分销来节省我们的成本。

我们能否成功实现这些成本节约，以及实现这一点的时机，取决于许多因素。即使我们能够成功完成对Amicus的收购，这可能不会导致完全实现我们目前预期的成本节约，无论是在预期的时间范围内，还是根本没有。此外，我们无法向您保证，实现这些成本节约的成本不会高于我们的预期。因此，我们无法向您保证，任何预期的成本节约将会实现，或者我们的估计和假设将被证明是准确的。如果我们的成本节约低于我们的估计，或者我们的成本节约举措对我们的业务产生不利影响，或者比我们预计的成本更高或实施所需时间更长，或者如果我们的假设被证明不准确，我们的结果可能会低于我们的预期。

我们的实际财务状况和经营业绩可能与公开提交的未经审计的备考简明合并财务信息存在重大差异。

我们于2026年1月26日提交的关于表格8-K的当前报告中包含的未经审计的备考简明合并财务信息仅用于说明目的，如果在所示日期完成Amicus收购，可能与我们的实际财务状况或经营业绩存在重大差异。未经审计的备考简明合并财务信息来自我们和Amicus的经审计和未经审计的历史财务报表，并在Amicus收购和相关交易生效后对合并后公司作出了某些调整和假设。Amicus的资产和负债是根据各种初步估计，使用我们认为合理的假设，利用目前可获得的信息，以公允价值计量的。收购资产和承担负债的公允价值估计过程要求在确定适当的假设和估计时运用判断。随着获得更多信息和进行更多分析，这些估计数可能会被修订。未经审计的备考简明合并财务信息中的初步估计与最终收购会计之间的差异将会发生，并可能对未经审计的备考简明合并财务信息以及最终合并后公司的财务状况和未来经营业绩产生重大影响。

此外，编制未经审计的备考简明合并财务信息所使用的假设可能无法证明是准确的，其他因素可能会影响我们的财务状况或完成Amicus收购后的经营业绩。

监管风险

如果我们未能获得监管机构的批准来商业营销和销售我们的候选产品，或者如果我们的候选产品的批准被延迟，我们将无法从销售这些候选产品中获得收入，我们产生正现金流的潜力将被削弱，为我们的运营提供资金所需的资本将会增加。

我们必须获得监管部门的批准才能上市和销售我们的候选产品。例如，在美国，我们必须获得美国食品和药物管理局（FDA）对我们打算商业化的每个候选产品的批准，而在欧盟，我们必须获得欧盟委员会（EC）的批准，基于欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的意见。FDA和EC的批准程序通常是冗长且昂贵的，而且批准从来都不是确定的。要获得监管批准，我们必须首先通过临床前研究和临床试验证明我们的候选产品对目标适应症是安全有效的。临床前研究和临床开发是一个漫长、昂贵和不确定的过程。完成临床试验可能需要几年时间，在任何开发阶段都可能出现失败。所需时间长度根据候选产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途而有很大差异。临床前试验或临床试验的中期结果并不一定能预测最终结果，早期临床试验中可接受的结果可能不会在后期临床试验中重复。因此，我们无法保证我们将获得任何候选产品的监管批准。此外，无法保证一个监管机构批准我们的产品候选者之一将意味着其他机构也将批准相同的产品候选者。同样，在欧盟，批准候选产品的正面CHMP意见并不能保证EC会批准该候选产品。此外，监管机构可能会批准一个产品候选者的适应症少于或多于要求的有限适应症。此外，监管机构可能不会批准我们的候选产品成功商业化所必需或可取的标签声明。

与我们与FDA、EC和EMA的互动相比，我们与美国和欧盟以外的监管机构的互动较少。各国的批准程序各不相同，可能涉及额外的临床测试，获得批准所需的时间可能与获得FDA或EC批准所需的时间不同。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。FDA或EC的批准并不能确保

其他国家监管机构的批准，以及一个或多个非美国监管机构的批准并不能确保其他非美国国家监管机构或FDA或EC的批准。然而，在一个国家未能或延迟获得监管批准可能会对其他国家的监管过程产生负面影响。非美国监管批准程序可能包括与获得FDA或EC批准相关的所有风险。我们可能无法及时获得非美国监管机构的批准，如果有的话。我们可能无法申请监管批准，即使我们提交了申请，我们也可能无法获得必要的批准，以在任何市场将我们的候选产品商业化。

我们还依赖独立的第三方合同研究组织（CRO）来提交我们的一些非美国营销申请，虽然我们对我们委托给CRO的活动保持密切监督，但CRO为我们提供的服务的重要方面不受我们的直接控制。如果我们未能充分管理我们的CRO，如果CRO选择将我们项目的工作优先于其他项目，或者如果我们与CRO的关系存在任何争议或中断，我们的申请提交可能会延迟。

尽管FDA、EC和EMA有促进加速开发和加速批准程序的计划，但根据立法目标商定或法规授权的时间表可能会出现大幅延迟。因此，即使我们的任何申请获得指定，以促进加速开发和加速批准过程，与根据常规程序考虑批准的产品候选者相比，这些指定可能不会导致我们的产品候选者获得更快的审查或批准，并且无论如何，不能保证监管机构最终批准我们的产品候选者。此外，FDA、欧盟委员会、EMA和其他类似的国际监管机构对医药产品的批准程序拥有相当大的自由裁量权。这些监管机构可能不会同意，我们已经证明了必要的产品安全性和有效性水平，以保证获得批准，并且可能要求，并且在过去已经要求，额外的数据。如果我们的候选产品未能获得监管机构的批准，我们将无法营销和销售这些候选产品，这将对我们的业务和财务状况产生负面影响。

监管部门及其颁布的新要求和指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外或更大规模的研究，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释发生变化，延迟或阻止我们的候选产品的批准和商业化，或导致重大的批准后研究、限制或限制。例如，欧盟医药改革一般会导致欧盟的数据和市场独占性下降。

此外，我们的一些候选产品打算与医疗设备结合使用，例如注射器或其他输送系统。其中一些拟与医疗器械一起使用的产品在美国和欧盟可能被监管为“组合产品”，后者通常被定义为由两个或更多监管类别（例如，药物/器械、器械/生物、药物/生物）的成分组成的产品。在美国，组合产品的每个成分都受FDA为该类成分制定的要求的约束，无论是新药、生物制剂还是器械。为便利组合产品的上市前审查，FDA根据FDA对组合产品的主要作用模式的确定，指定其中心之一对整体产品的上市前审查和监管拥有主要管辖权。一个产品是组合产品还是两个单独监管的产品，由FDA逐案判定。在欧盟，医疗器械和医药产品是分开监管的，通过不同的立法文书。相关适用要求将根据药物-器械组合产品的类型而有所不同。例如，如果一种旨在管理某一医药产品的装置与该医药产品一起销售，其方式是它们形成一个单一的整体产品，专门用于给定的组合，并且不可重复使用，则该单一的整体产品作为医药产品进行监管。此外，欧盟医疗器械立法为医疗器械制定的相关一般安全性和性能要求（GSPR）适用于此类组合产品的器械组件。此外，我们的一些产品需要与一个体外伴随诊断。我们的候选产品也可能需要使用体外如果FDA确定伴随诊断对于安全有效地使用候选产品至关重要，则伴随诊断。FDA在批准治疗产品的同时，一般会要求批准或批准诊断，称为伴随诊断。大多数伴随诊断需要获得上市前批准申请的批准。在欧盟，伴随诊断被视为体外诊断医疗设备，并且必须符合适用的GSPR。为证明符合GSPR，伴随诊断必须经过通知机构的符合性评估。如果相关医药产品已经或正在通过医药产品授权集中程序授权，则通知机构将在其能够签发相关欧盟技术文件评估证书之前，被要求就相关医药产品的伴随诊断是否适合使用向EMA征求科学意见。对于已经或正在通过欧盟立法规定的任何其他途径进行授权的医药产品，通知机构必须征求欧盟成员国国家主管当局的意见。我们的候选产品旨在与单独监管的设备（例如伴随诊断）一起使用，或我们可能会寻求我们的产品与此类设备一起使用的扩大适应症，如果这些设备没有获得和/或保持其自身的监管批准、许可或认证，则可能不会获得批准或可能在获得批准方面被大幅延迟。如果药物或生物制品和器械的批准是在单一申请下寻求的，例如具有注射器或递送系统的药物，则审查过程的复杂性增加可能会延迟批准。FDA和欧盟的审查程序和相关标准很复杂，这也可能导致批准程序的延迟。此外，由于这些设备是由非关联第三方公司提供的，我们依赖于那些第三方公司的持续合作和努力，既要获得监管批准，又要维持自己的监管

合规。第三方公司未能协助审批过程或保持其自身的监管合规可能会延迟或阻止我们的候选产品的批准，或限制我们在产品获得批准后销售产品的能力。

在我们的产品和候选产品的开发和监管批准过程中，我们不时与FDA、EC、EMA和其他类似的国际监管机构就我们的开发计划进行讨论，包括讨论批准的监管要求。作为这些讨论的一部分，我们有时会在设计我们的临床项目时向全球各个监管机构寻求建议，但我们并不总是遵循这样的指导。这增加了不利监管行动的机会，但我们试图始终提供适当的科学证据来支持批准。此外，有时不同的监管机构会提供不同或相互冲突的建议。虽然我们试图协调从多个监管机构收到的建议，但这样做并不总是切合实际的。此外，当协调会显着延迟临床试验数据或在其他方面不合适时，我们可能会选择不协调相互矛盾的建议。如果我们无法有效和高效地解决和遵守FDA、EC、EMA和其他类似国际监管机构的询问和要求，我们的候选产品的批准可能会延迟，其价值可能会降低。

我们已获得监管批准的任何产品，或我们将在未来获得批准的任何产品，均受制于或将受制于FDA、EC、EMA和其他类似国际监管机构的广泛持续监管要求，如果我们未能遵守监管要求，或者如果我们的产品遇到意外问题，我们可能会受到处罚，我们将无法从销售此类产品中获得收入，我们产生正现金流的潜力将被削弱，并将增加为我们的运营提供资金所需的资本。

我们已上市的产品已获得监管部门的批准，可在美国、欧盟和某些其他国家进行商业营销和销售。我们已获得监管批准的任何产品，或我们未来获得监管批准的任何产品，连同该产品的制造工艺和实践、批准后临床研究、产品标签、广告和促销活动，均须遵守FDA、EC、EMA和/或其他类似的国际和国家监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与制造有关的现行良好生产规范（cGMP）要求、质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护、进出口要求和记录保存。

我们的产品受制于持续监管要求的一个例子是PALYNZIQ风险评估和缓解策略（REMS）计划。在美国，PALYNZIQ只能通过REMS项目获得，FDA要求该项目在使用该产品时降低过敏反应风险。我们REMS计划的显着要求包括以下内容：

•开药者必须通过参加REMS项目并完成培训获得认证；

•开药者须开自注射肾上腺素与PALYNZIQ；

•药店必须获得REMS项目认证，必须仅向有权接受的患者配发PALYNZIQ；

•患者必须参加REMS项目，并由经过认证的开药者接受过敏反应风险的教育，以确保他们了解使用PALYNZIQ治疗的风险和益处；以及

•患者在服用PALYNZIQ时必须随时有可自动注射的肾上腺素。

处方者、药房或患者未能参加我们的REMS计划或未能成功完成并遵守其要求，可能会导致FDA的监管行动或PALYNZIQ的销量下降。我们REMS计划下的限制和要求，以及未来这些限制和要求的潜在变化，使我们面临更多的风险和不确定性，其中任何一项都可能损害我们的业务。对REMS项目的要求可能会对药物的潜在市场和盈利能力产生重大影响。我们无法预测FDA是否会要求、寻求要求或最终要求对PALYNZIQ REMS计划进行修改或施加额外要求，或者FDA是否会允许对我们认为有必要的PALYNZIQ REMS计划进行修改。FDA要求或拒绝的任何修改都可能使我们在美国分销PALYNZIQ变得更加困难或成本更高，损害PALYNZIQ的安全性，破坏PALYNZIQ患者护理的连续性和/或对PALYNZIQ的销售产生负面影响。

此外，在欧盟，BRINEURA的上市许可是在“特殊情况”下授予的。因此，每年都会对BRINEURA的风险收益平衡进行审查，如果风险收益比不再有利，可能会撤回上市许可。未能继续显示对BRINEURA有利的风险收益平衡可能会导致撤回上市批准。

此外，与药物有关的促销信息，包括生物制剂，受到各种法律法规限制，必须与产品的批准标签和产品特性摘要中的信息一致。特别是，不得将产品推广用于未获得FDA或EC批准的用途，如

产品的批准标签。尽管FDA和其他类似的国际和国家监管机构没有对医生在医生的独立医学判断中做出的药物治疗选择进行监管，但它们确实限制了公司或其销售人员就未签发营销许可的产品的标签外用途进行的促销沟通。FDA等国家主管部门或国际监管部门积极执行禁止推广标签外使用的法律法规，被发现存在不当推广标签外使用行为的企业，可能会受到重大民事、刑事和行政处罚。因此，我们无法推广我们为未获批准的适应症或用途开发的任何产品。此外，在欧盟，禁止向公众推广处方药，因此我们仅限于向医疗保健专业人员推广我们的产品，这也受到限制。公共检察官、行业协会、医疗保健专业人员和其他主管部门以及包括竞争对手在内的公众密切审查任何产品在欧盟的广告和促销活动。

此外，如果我们的产品候选者之一的原始FDA批准是通过加速批准途径授予的，我们将被要求进行上市后验证性试验，以验证和描述临床获益以支持全面批准。上市后研究不成功或未能通过尽职调查完成此类研究可能会导致FDA撤回对候选产品的上市批准。例如，VOXZOGO在美国是在基于年化增长速度改善的加速批准下获得批准的。该适应症的持续批准可能取决于验证性研究中对临床益处的验证和描述。为了满足这一上市后的要求，我们打算使用我们正在进行的开放标签扩展研究，与可用的自然历史进行比较。此外，FDA和EC经常要求上市后的测试和监测，以监测产品的效果。FDA、EC和其他类似的国际监管机构可能会以完成此类上市后临床研究为条件批准我们的候选产品。这些上市后研究可能表明，一种产品会引起不良副作用，或者可能给患者带来风险。

在批准我们的任何产品、制造商或制造工艺之前未知的问题后发现，或未能遵守监管要求，可能会导致以下行为：

•发布关于相关产品的安全警报、新闻稿或其他含有警告的通讯；

•向医疗保健专业人员修改宣传材料或更正信息；

•对我们进行临床试验的能力的限制，包括对正在进行或计划进行的试验的全部或部分临床暂停；

•暂停或限制我们的运营，包括产品制造流程；

•对产品营销的限制；

•对产品分销的限制；

•开展上市后临床试验的要求；

•无标题或警示函或其他负面宣传；

•产品退出市场；

•暂停或撤回监管批准；

•拒绝或延迟批准未决申请或对我们提交的已批准申请的补充；

•召回产品；

•拒绝允许我司产品进出口；

•产品扣押；

•罚款、恢复原状或追缴利润或收入；

•禁制令；或

•施加民事或刑事处罚。

如果采取此类监管行动，我们的价值和经营业绩将受到不利影响。此外，如果FDA、EC或任何其他类似的国际监管机构撤回对产品的批准，我们将无法通过在相关司法管辖区销售该产品获得收入，我们产生正现金流的潜力将被削弱，并将增加为我们的运营提供资金所需的资本。因此，我们继续在合规的所有领域投入大量时间、金钱和精力，包括制造、生产、产品监督、上市后研究和质量控制。

要获得监管部门批准上市我们的产品，需要进行临床前研究和昂贵且漫长的临床试验，研究和试验的结果具有高度不确定性。同样，临床试验的初步、初步或中期数据应仔细和谨慎考虑，因为最终数据可能与初步、初步或中期数据存在重大差异，尤其是随着更多患者数据的可用。

作为药物开发过程的一部分，我们必须自费在实验室进行临床前研究，包括动物研究，以及针对每个候选产品的人体临床试验。监管部门要求的临床前研究和临床试验的数量因候选产品、正在开发的药物所针对的疾病或病症以及适用于特定药物的法规而异。一般来说，针对影响较大患者群体、不太严重或可通过替代策略治疗的疾病或状况的新药必须通过额外的临床前和临床试验和/或更高注册率的临床试验来验证。关于我们的早期候选产品，我们可能需要使用各种剂量和配方进行多项临床前研究，然后才能开始临床试验，这可能会导致我们的开发时间表延迟。此外，即使我们在临床前研究中获得了有利的结果，但在人类身上的结果可能会有明显的不同。在我们进行了临床前研究之后，我们必须证明我们的候选产品对于预期适应症和用于目标人类患者是安全和有效的，以便获得商业销售的监管批准。临床测试费用昂贵，可能需要很多年才能完成，其结果本质上是不确定的。临床试验过程中的任何时候都可能发生失败。我们的候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果，中期分析的有利数据并不能确保试验的最终结果将是有利的。我们不时发表并可能在未来发表或报告我们的临床试验的初步、初步或中期数据。来自我们临床试验的初步、初步或中期数据可能并不代表试验的最终结果，并面临随着患者入组的继续和/或更多患者数据的可用，一项或多项临床结果可能发生重大变化的风险。在这方面，这类数据可能显示出临床获益的初步证据，但随着患者继续被跟踪和更多的患者数据变得可用，存在任何治疗效果在患者中不持久和/或随着时间的推移而减少或完全停止的风险。初步、初步或临时数据也仍须遵守审计和核查程序，这可能导致最终数据与此类初步、初步或临时数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应仔细和谨慎地考虑初步、初步或中期数据。

尽管通过临床前研究和初步临床试验取得了进展，或者尽管有与中期分析相关的有利数据，但候选产品可能无法显示所需的安全性和有效性特征。尽管在早期的试验中取得了可喜的结果，但由于缺乏疗效或不利的安全性特征，生物制药行业的一些公司在高级临床试验中遭受了重大挫折。此外，如上所述，我们并不总是遵循监管机构的建议或遵守他们关于我们临床项目设计的所有要求。在这些情况下，我们可能会选择与监管机构建议不一致的开发方案，这可能会限制我们进行临床试验的司法管辖区和/或对我们在不遵循监管建议的司法管辖区获得批准的能力产生不利影响。

不良或不确定的临床结果可能会阻止我们获得产品候选者的监管批准。可能导致我们的临床试验延迟或终止的其他因素包括：

•患者入组缓慢或不足；

•临床站点缓慢招募、完成必要的机构审批；

•预算限制或临床试验费用高得令人望而却步；

•证明疗效所需的治疗时间更长；

•候选产品供应不足；

•治疗患者的不良医学事件或副作用，包括免疫反应；

•正在测试的候选产品缺乏有效性；

•与我们的候选产品治疗相同适应症的竞争性疗法的可用性；

•关于追加临床试验或临床前研究的监管请求；

•良好临床实践（GCP）标准偏差；以及

•与临床试验合作伙伴的纠纷或中断我们与临床试验合作伙伴的关系，包括CRO、临床实验室、临床站点和主要研究者。

政府价格管制或定价监管的其他变化可能会限制我们能够对当前和未来产品收取的金额，这将对我们的收入和经营业绩产生不利影响。

我们预计，在我们销售产品的所有市场中，定价、覆盖范围和报销可能会受到越来越多的限制。医疗保健成本不断上涨，导致医疗保健行业降低成本的压力加大。特别是，制药公司的药品定价多年来一直受到审查，并继续受到美国国内外激烈的政治和公众辩论。政府和私人第三方支付者提出了医疗改革和降低成本的建议。美国提出了多项联邦和州提案，以控制医疗费用，包括药物治疗费用。具体而言，美国国会进行了几次调查，提出了一些法案，并颁布了立法，除其他外，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者项目之间的关系，并改革政府的药品项目报销方法。此外，国会和

行政部门已各自表示，将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。在一些国际市场上，政府控制定价，会影响药品的盈利能力。当前的政府法规和未来可能出台的有关医疗保健的立法可能会影响第三方付款人对医疗的覆盖范围和报销，这可能会使我们的产品在商业上不可行，或者可能会对我们未来的收入和毛利率产生不利影响。

国际业务通常也受到广泛的价格和市场监管，有许多关于额外成本控制措施的提议，包括直接或间接施加额外价格控制或强制降价或降低我们知识产权组合的价值的提议。作为这些成本控制措施的一部分，一些国家已经实施并继续提议限制我们产品的年销售量的收入上限。其中一些上限大大低于某些国家的实际需求，如果有关收入上限的趋势持续下去，我们未来的收入和毛利率可能会受到不利影响。例如，在欧盟，政府通过其定价和报销规则以及对国家医疗保健系统的控制来影响医药产品的价格，这些系统为消费者提供了这些产品的大部分成本。欧盟成员国可以自由限制其国家医疗保险系统提供报销的医药产品范围，并控制供人类使用的医药产品的价格。一些司法管辖区实行正面和负面清单制度，在这种制度下，只有在政府同意报销价格后，产品才能上市。欧盟成员国可以批准该医药产品的特定价格，也可以采取直接或间接控制将该医药产品投放市场的公司的盈利能力的制度，包括基于数量的安排、上限和参考定价机制。其他欧盟成员国允许企业固定自己的药品价格，但对企业利润进行监控。总体上，医疗保健成本，特别是处方药的下行压力变得非常大。医药产品可能面临国外对医药产品实行价格管制的低价产品的竞争，也可能与国外进口产品竞争。此外，无法保证第三方付款人会认为产品在医学上是合理的，对于特定的适应症是必要的，或者是具有成本效益的。也无法保证即使有保险范围，也将确定适当的报销水平，或者第三方付款人的报销政策不会对我们的业务产生不利影响。

我们无法预测我们的业务可能在多大程度上受到这些或其他潜在的未来立法或监管发展的影响。然而，未来的价格管制或定价监管的其他变化或与我们的产品定价或药品定价相关的负面宣传一般可能会限制我们能够对我们当前和未来的产品收取的金额或我们的销售量，这将对我们的收入和经营业绩产生不利影响。

政府医疗改革可能会增加我们的成本，并对我们的收入和经营业绩产生不利影响。

我们的行业受到高度监管，法律的变化可能会对我们的业务、运营或财务业绩产生不利影响。在美国，已经并将继续采取多项立法举措来控制医疗保健费用。在美国，有几次国会调查，提出并颁布了联邦和州立法和行政行动，除其他外，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者项目之间的关系，降低医疗保险下的药品成本，以及改革政府对药品的项目报销方法。医疗保险和其他政府项目报销的任何减少都可能导致私人付款人支付的类似减少。例如，经2010年《医疗保健和教育和解法案》（统称为PPACA）修订的2010年《患者保护和负担得起的医疗法案》扩大了美国境内的医疗保健覆盖范围，主要是通过对雇主和个人实施医疗保险授权以及扩大医疗补助计划。法律的几条规定影响了我们，增加了我们的某些成本。自颁布以来，对PPACA的某些方面提出了行政、司法和国会方面的挑战。尽管到目前为止，PPACA总体上得到了支持，但尚不清楚对法律的持续挑战可能会对PPACA和我们的业务产生何种影响。此外，自PPACA颁布以来，还通过了其他立法变更。其中一些变化导致医疗保险和其他医疗保健资金的额外减少，这可能对我们的客户以及相应地对我们的财务运营产生重大不利影响。

几项医疗改革举措最终在2022年8月颁布了《通胀削减法案》（IRA），除其他外，该法案从2025年开始，通过大幅降低参保人最高自付费用并要求制造商通过新设立的制造商折扣计划补贴D部分参保人对低于自付费用限额的品牌药品的处方费用的10%，以及一旦达到自付费用限额后的20%，消除了Medicare D部分下的覆盖缺口。爱尔兰共和军还要求美国卫生与公众服务部（HHS）就CMS根据医疗保险B部分和D部分报销的每年法定数量的药物和生物制剂的销售价格进行谈判。谈判价格不得超过法定上限价格。只有获批至少七年的高支出单一来源药物（生物制剂为11年）才能被CMS选中进行谈判，谈判价格在选择年度后两年生效。对于2026年，谈判价格生效的第一年，康哲药业在2023年选择了10个高成本的医保D部分产品，2024年开始谈判，每个产品的谈判最高公平价格已经公布。此外，康哲药业选择并公布了将于2027年生效的15种额外医疗保险D部分药物的谈判最高公平价格。对于2028年，CMS选择了额外的15种药物，包括Medicare D部分涵盖的药物，以及首次根据Medicare B部分支付的2029年及以后的药物。

年，将选择20个B部分或D部分药物。爱尔兰共和军还对医疗保险B部分和D部分药物征收回扣，这些药物的价格涨幅高于通货膨胀率。2024年，CMS敲定了医疗保险B部分和D部分通货膨胀回扣的规定。爱尔兰共和军允许HHS部长在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。随着这些计划的实施，HHS已经并将继续发布和更新指导意见。未能遵守IRA的制造商可能会受到各种处罚，包括民事罚款。爱尔兰共和军的条款从2023年开始逐步生效，尽管它们可能会受到法律挑战。因此，虽然不清楚IRA将如何实施，但它可能会对制药行业产生重大影响。

此外，现任美国总统政府正在推行政策，以减少包括FDA和CMS在内的政府间包括在HHS以及相关机构的监管和支出。例如，2025年5月12日，美国总统特朗普发布行政命令，除其他事项外，要求HHS在30天内建立并传达给药品制造商最惠国（MFN）价格目标，旨在使美国患者的药品价格与相对发达国家的药品价格保持一致。如果在最惠国待遇定价方面没有取得重大进展，该行政命令要求HHS提出一项规则制定以实施最惠国待遇定价。2025年12月23日，康哲药业发布拟议法规，在医疗保险和医疗补助创新中心下，分别建立医疗保险B部分和D部分下的两个强制性最惠国示范模式。如果这些规则或其他最惠国待遇定价规则最终确定，它们很可能会降低至少一些药物在美国的价格，如果它们也在比较国销售的话。即使我们不在这些国家销售药物，如果我们的药物与由于最惠国价格倡议而降价的药物竞争，我们也会受到间接影响。

在美国州一级，立法机构也越来越多地颁布法律和实施旨在控制医药产品定价的法规，包括价格或患者报销限制、价格和价格上涨披露和报告要求、折扣、限制某些产品准入和营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。此外，地区医疗保健当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些医药产品以及哪些供应商将被纳入其处方药和其他医疗保健计划。

同样，在许多欧盟成员国，立法者和其他政策制定者继续提出并实施包含医疗保健成本的措施，以应对欧盟对医疗保健成本的日益关注。其中某些变化可能会对我们将能够对我们的商业产品和任何候选产品收取的价格或政府和私人第三方付款人可为这些产品提供的补偿金额施加限制，可能会增加制药公司的税收义务，或者可能会促进就我们的产品引入仿制药竞争。此外，越来越多的欧盟成员国和其他非美国国家将在其他国家建立的医药产品的价格作为“参考价”，以帮助确定该产品在本国境内的价格。如果我们的一种产品在参考价格国家的价格大幅下降，可能会影响该产品在其他国家的价格。因此，我们的产品在一些国家的价格下降趋势可能会导致其他地方出现类似的下降趋势，这将对我们的收入和经营业绩产生重大不利影响。此外，一些欧盟成员国可能要求完成额外的研究，将特定候选医药产品的成本效益与目前可用的疗法进行比较。这一健康技术评估（HTA）过程目前受单个欧盟成员国的国家法律管辖，是根据该过程对单个国家的国家医疗保健系统中使用特定医药产品的公共健康影响、治疗影响以及经济和社会影响进行评估的程序。关于特定医药产品的HTA结果通常会影响单个欧盟成员国的主管当局授予这些医药产品的定价和报销状态。2022年，欧盟通过了HTA法规，意在促进欧盟成员国在评估新医药产品方面的合作。HTA条例于2025年1月生效，导致欧盟定价下行压力加大。

我们预计，未来可能在美国或国外采取的IRA、PPACA和其他医疗改革措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们的客户可能因我们的产品而获得的报销带来额外的下行压力。政府和私人第三方付款人对付款金额的法律强制价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、经营业绩、财务状况和前景。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们产生收入、实现盈利或将我们的产品商业化。

如果我们未能获得或维持我们某些产品的孤儿药独占权，我们的竞争对手可能会获得批准销售相同的药物以治疗相同的情况，我们的收入将减少。

作为我们业务战略的一部分，我们已经开发并可能在未来开发一些可能有资格获得FDA和欧盟孤儿药指定的药物。根据《孤儿药法案》，如果一种产品旨在治疗一种罕见疾病或病症，定义为美国患者群体少于20万，或者是一种在美国影响超过20万人的病症，并且没有合理预期该药物的开发成本将从在美国的销售中收回，FDA可以将其指定为孤儿药。在欧盟，根据（EC）第141/2000号条例（孤儿条例），由（EC）第847/2000号条例实施，如果申办者能够证明：（1）该药物旨在用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱状况，则可获得孤儿药指定

在提出申请时影响不超过欧盟万分之五的人，或，（2）打算在欧盟诊断、预防或治疗危及生命、严重衰弱或严重和慢性疾病，并且如果没有孤儿身份产生的激励，在欧盟销售该药物不太可能产生足够的回报来证明必要的投资是合理的。在这两种情况下，申请人必须证明不存在已在欧盟获得授权的有关病症的令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者，如果存在这种方法，该药物将对受该病症影响的人有重大益处。

在美国，首先获得FDA批准的针对特定罕见疾病的指定孤儿药的公司，将获得在指定条件下使用该药物的营销独占权，为期七年。如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物，则可能会失去孤儿药独家营销权。此外，如果发现第二种药物在临床上优于第一种药物，FDA可能会在孤儿药独占期内批准另一种药物。根据欧盟现行规则，批准的治疗适应症的十年市场独占期（根据第1901/2006号条例，符合商定的儿科调查计划（PIP）的孤儿药可延长至十二年），在此期间，欧共体和欧盟成员国不能接受另一项上市许可（MA）申请或接受针对同一适应症延长同类医药产品现有授权的申请，且不得授予MA。如果：（i）申请人可以证明第二种医药产品，尽管类似于已获授权的孤儿药产品更安全、更有效或在临床上优于已获授权的孤儿药产品；（ii）第一种孤儿药产品的MA持有人给予其同意；或（iii）如果该孤儿药产品的MA持有人无法提供足够数量。对于与不相似的产品相关的相同治疗适应症，也可以授予MA。此外，如果在第五年年底，可以根据现有证据证明不再满足其被指定为孤儿药的标准，例如如果原始孤儿药产品已变得足够有利可图，无法证明维持市场独占性是正当的，则市场独占期可减至六年。此外，预计由于欧盟医药立法一揽子计划的改革，这些期限将会缩短。2025年12月11日，欧洲议会和欧洲理事会就提议修订包括孤儿产品在内的与医药产品有关的几项欧洲立法文书达成政治协议。除其他外，此次修订将修改监管排他性的期限。特别是，监管数据保护期（在此期间其他公司无法访问产品数据）将长达八年，另外还有一年的市场保护期（在此期间不能销售仿制药或生物仿制药产品），紧随MA之后。医药企业在一定条件下将有资格获得额外的市场保护期，合并监管保护期的上限为十一年。针对目前没有可用药物治疗的疾病的孤儿药产品（“突破性孤儿药产品”）将受益于长达十一年的市场独占权。这些规则，如果被欧洲议会和欧洲理事会正式批准成为法律，可能会对我们的产品产生不利影响。

此外，由于我们的一些产品的专利保护范围和范围有限，孤儿药指定以及由此产生的监管排他性对于我们有资格获得孤儿药指定的产品尤其重要。对于符合条件的产品，我们计划依赖《孤儿药法》和/或《孤儿条例》（如适用）规定的独占期来保持竞争地位。如果我们的产品没有获得广泛的专利保护，我们的产品没有获得孤儿药指定和相关的监管独占权，或者如果一个竞争产品被确定为，例如，“临床上优于”我们任何获得孤儿药独占权的产品，那么我们的竞争对手可能会销售相同的药物来治疗相同的情况，我们的收入将会减少。

即使我们已经为我们的某些候选产品获得了孤儿药指定，即使我们为我们未来的候选产品获得了孤儿药指定，由于与开发生物制药产品相关的不确定性，我们可能不会第一个获得任何特定孤儿适应症的上市批准，这意味着我们可能无法获得孤儿药监管独占权，也可能被阻止批准某些候选产品，直到竞争对手产品的孤儿药独占期到期。此外，就某些生物制剂而言，设计用于治疗相同罕见疾病或病症的候选产品之间的相似性如何可能影响此类候选产品的孤儿药监管独占权，可能存在一些不确定性。对于生物制剂，FDA确定一种药物是同一种药物还是不同的药物将基于产品的主要分子结构特征。此外，即使我们获得了一个产品的孤儿药独占权，该独占权也可能无法有效保护该产品免受竞争，因为不同的药物可以被批准用于相同的条件，并且同一药物可以被批准用于不同的条件，并可能在孤儿适应症中被用于标签外。FDA还可以狭义地解释“条件”一词，这可能允许在排他性期间进行间接竞争。即使在一种孤儿药获得批准并授予孤儿药独占权后，如果FDA通过对患者护理做出重大贡献，以更大的安全性或有效性的方式得出结论，认为后一种药物在临床上具有优越性，那么FDA也可以随后批准相同的药物用于相同的条件。此外，孤儿药认定既不会缩短药物的开发时间或监管审评时间，也不会在监管审评或审批过程中给予药物任何优势。

我们可能会面临来自通过简化监管途径批准的生物仿制药的竞争。

我们的ALDURAZYME、BRINEURA、NAGLAZYME、PALYNZIQ和VIMIZIM产品由FDA根据《联邦食品、药品和化妆品法案》和《公共卫生服务法》（PHS法案）作为生物制剂进行监管。生物制剂在美国上市前需要提交生物制剂许可申请（BLA）并获得FDA的许可。2009年《生物制品价格竞争和创新法案》（BPCIA）根据《小灵通法案》为被证明与FDA许可的生物制品具有“生物仿制药”或“可互换”的生物制品的简称许可创建了监管途径。类似的删节MA工艺可用于欧盟的生物仿制药产品。在欧盟，生物仿制药通常被定义为与另一种已获批准的生物药相似的生物药。要求生物仿制药的开发人员以尽可能最佳的方式证明，尽管所有生物药物都具有固有的自然变异性，但他们的生物药在物理化学和生物学方面与参考药物高度相似；并且任何观察到的差异在其对安全性和有效性的潜在影响方面都有正当理由。

我们在美国根据BLA批准的产品，在欧盟的上市许可申请（MAAs），或在其他国家的类似监管批准申请，以及我们未来可能批准的产品候选者，可以成为生物仿制药上市申请的参考产品。FDA一直在改变证明生物相似性的要求，这可能会使引用我们产品的生物仿制药更容易获得许可。在美国，如果一种后续生物制剂的申办者能够证明可以预期该生物类似物产品在任何特定患者中产生与该参考产品相同的临床结果，并且对于不止一次给药的产品，在安全性方面进行转换或在参考产品和生物类似物产品之间交替或转换的功效减弱的风险不大于维持该患者在该参考产品上的风险，则该后续生物制剂可能被视为可与该参考产品互换并自动替代。在美国，可互换性的标准也在发生变化，以使生物仿制药更容易证明可互换性。即使BPCIA为参考产品规定了12年的数据独占期，这种数据独占性仅阻止了依赖于作为参考产品的产品的生物仿制药的许可；它不会阻止相同产品针对不寻求依赖于参考产品数据的相同或不同适应症的许可。在欧盟，含有一种新活性物质的医药产品目前受益于八年的数据独占权，在此期间，监管机构可能不会接受引用该产品数据的生物仿制药申请，以及另外两年的市场独占权，在此期间，可能会提交生物仿制药申请，并且可能会引用参考产品的数据，但生物仿制药产品可能不会投放市场。如果在最初的八年中，一项临床获益明显优于现有疗法的新治疗适应症获得批准，则两年期限可延长至三年。

由于竞争加剧和定价压力，参照我们任何产品的生物仿制药产品的批准可能会对我们产品的销售以及我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。

FDA、EMA、其他类似监管机构和其他政府机构的中断，包括一些机构的劳动力减少和/或资金不足，可能会阻碍这些机构和机构雇用和留住关键领导和其他人员的能力，或以其他方式阻止这些机构和机构履行我们业务运营可能依赖的正常职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。

监管当局和政府机构因资金水平变化、政府关闭、重组、减少效力或法定、监管和政策变化而出现的中断可能会影响他们雇用和留住关键人员以及履行其支持我们业务的正常职能的能力。例如，美国现任政府最近实施或提议的政策，包括大幅削减FDA的劳动力，这可能会影响FDA的审查过程，并阻碍FDA及时审查和批准我们的产品候选者的监管提交的能力。此外，我们运营所依赖的其他监管机构和政府机构的资金，包括那些资助研发活动的机构，都受制于政治预算过程，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。

政府关闭也可能影响监管机构和政府机构正常运作和支持我们运营的能力。例如，美国联邦政府自1980年以来多次停摆，包括最近从2025年10月1日开始持续到2025年11月12日的停摆。在停工期间，某些监管机构和机构，例如FDA，不得不让关键人员休假，并停止关键活动。如果政府长期关闭，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。

财务和融资风险

*如果我们未能获得为我们的运营提供资金所需的资本，我们的财务业绩和财务状况将受到不利影响，我们将不得不推迟或终止我们的部分或全部产品开发计划。

截至2026年3月31日，我们的现金和现金等价物总额为22亿美元，限制性现金等价物为8.50亿美元，债务债务为15亿美元（未贴现），其中包括票据。2026年4月，我们发生了20亿美元的

高级有担保定期贷款B融资（定期贷款B融资）项下的债务和高级有担保定期贷款A融资（定期贷款A融资，连同定期贷款B融资，定期融资）项下的8.00亿美元债务，并订立了一项6.00亿美元的高级有担保循环信贷融资（循环融资，连同定期融资，2026年高级有担保信贷融资。2027年票据，如果不转换，将被要求在2027年5月到期时以现金偿还。我们将需要现金，不仅用于支付票据的持续到期利息以及根据管辖2026年优先担保信贷融资的信贷协议（2026年信贷协议），而且还用于偿还与2027年票据（如果未转换）、2034年票据以及根据2026年信贷协议未偿还的任何贷款（定义见其中）相关的本金金额。

我们可能需要额外融资，为偿还票据和贷款、未来里程碑付款和我们未来的运营提供资金，包括我们目前正在开发的产品和候选产品的商业化、临床前研究和临床试验，以及潜在的许可和收购。由于多种因素，我们可能无法筹集额外的融资，包括我们的财务状况、我们的产品计划状况以及金融市场的总体状况。如果我们未能筹集到任何必要的额外融资，我们可能不得不推迟或终止我们的部分或全部产品开发计划，我们的财务状况和经营业绩将受到不利影响。

我们预计，在可预见的未来，我们将继续为我们的运营投入大量资本。我们将需要多少资金取决于许多因素，包括：

•我们成功营销、保护和销售我们产品的能力；

•开发商业制造工艺，包括质量体系，以及建立或获得制造能力所需的时间和成本，我们的临床前研究和临床试验（包括研究和材料制造）的进展和成功；

•我们的临床前研究和临床试验的时间、数量、规模和范围；

•我们未来的战略投资和/或收购计划；

•获得监管批准所需的时间和成本以及监管部门可能要求的上市后研究费用；

•我们开展的研究项目的进展；

•对我们现有的合作、许可和其他商业关系或我们可能建立的任何新的合作、许可和其他商业关系所做的任何更改或新的发展；

•赛诺菲持续成功地将ALDURAZYME商业化的能力；以及

•未来我们的可转债是否转换为普通股。

此外，我们的固定费用，如租金、许可证付款、利息开支和其他合同承诺是可观的，并可能在未来增加。这些固定费用可能会增加，因为我们可能会进入：

•额外许可和合作协议；

•产品制造的额外合同；和

•额外的融资便利或安排。

如果我们无法满足流动性要求，我们将需要从股权或债务证券、贷款或合作协议中筹集额外资金。出售额外的股本和/或与股票挂钩的证券将导致我们的股东受到额外稀释。此外，可能无法以我们满意的金额或条件或根本无法获得额外融资。这可能会导致我们的研究延迟、减少或终止，这可能会损害我们的业务。

*我们过去和未来可能会产生大量债务，这可能会降低我们的业务灵活性、获得资本和/或增加我们的借贷成本，这可能会对我们的运营和财务业绩产生不利影响。

截至2026年3月31日，我们的债务本金金额为15亿美元（未贴现），所有这些债务均在票据项下未偿还。2024年8月，我们与作为行政代理人的花旗银行（Citibank，N.A.）及其其他贷款方签订了一份无担保信贷协议（2024年信贷协议），提供了6亿美元的循环贷款承诺（2024年信贷安排）。截至2026年3月31日，2024年信贷安排下没有未偿金额。2024年信贷安排于2026年4月终止。2026年4月，我们签订了2026年信贷协议，提供了20亿美元的定期贷款B融资、8亿美元的定期贷款A融资和6亿美元的循环融资。我们的债务可能：

•限制我们为营运资金、资本支出、收购或其他一般商业目的借入额外资金的能力；

•限制我们使用现金流或为未来营运资金、资本支出、收购或其他一般商业目的获得额外融资的能力；

•要求我们将运营现金流的很大一部分用于支付偿债费用；

•限制我们对业务和行业变化进行规划或做出反应的灵活性；

•与杠杆率较低的竞争对手相比，我们处于竞争劣势；以及

•增加我们面对不利经济和行业状况影响的脆弱性。

此外，管理我们2034年票据和2026年信贷协议的契约包含，以及我们可能产生的任何未来债务可能包含限制我们在其他债务下经营业务、筹集资金或付款的能力的财务和/或其他限制性契约。如果我们未能遵守这些契约或在到期时根据我们的债务支付款项，那么我们将在该债务下违约，这反过来可能导致该债务和我们的其他债务立即全额支付。如果我们在2026年信贷协议或管理我们票据的契约下发生违约，则该协议下的未偿还借款可能立即到期应付，循环融资贷款人可能拒绝允许在循环融资下进行额外借款，或者可能导致根据管理我们当前或未来债务的协议（包括适用的2026年信贷协议和管理票据的契约）发生违约

*此外，我们为债务再融资的能力将取决于资本市场和我们此时的财务状况。

截至2026年3月31日，我们的未偿债务包括2027年票据，如果不转换，将需要在2027年5月到期时以现金偿还，以及2034年票据，将需要在2034年2月到期时以现金偿还。虽然我们可以寻求获得额外的第三方融资，以在票据到期时以现金支付任何到期金额，但我们无法确定此类第三方融资是否会以商业上合理的条款提供，如果有的话。如果没有提前偿还，我们的定期贷款B融资下的未偿还贷款将需要在2033年4月到期时以现金偿还，我们的定期贷款A融资和循环融资下的未偿还贷款将需要在2031年4月到期时以现金偿还。

制造业风险

*如果我们未能遵守制造法规，我们的财务业绩和财务状况将受到不利影响。

在我们的产品商业化之前，监管机构必须批准营销申请，以确定由我们或我们的合同制造商运营的符合cGMP要求的授权制造设施。此外，我们的药品制造设施在产品批准前后不断受到FDA和其他类似的欧盟及其他国家和国际监管机构的定期和不事先宣布的监管检查，以监测和确保符合cGMP和其他法规。我们在美国的制造工厂获得了PALYNZIQ、ALDURAZYME、BRINEURA、NAGLAZYME、VIMIZIM和VOXZOGO的制造许可。我们在爱尔兰科克Shanbally的制造工厂获得了VIMIZIM和BRINEURA的制造许可，以及VOXZOGO和PALYNZIQ的包装业务。此外，我们的第三方制造商涉及制造我们的产品的设施也得到了各监管部门的检查和批准。虽然我们不参与我们的合同制造商的日常运营，但我们最终有责任确保我们的产品按照cGMP法规生产。

由于用于制造我们的产品和候选产品的过程的复杂性，我们可能无法继续以具有成本效益的方式通过或最初通过联邦、国家或国际监管检查。出于同样的原因，我们产品的任何潜在第三方制造商或我们的候选产品可能无法以具有成本效益的方式遵守cGMP法规，并且可能无法最初或继续通过联邦、国家或国际监管检查。我们过去和将来可能面临扩大制造能力的困难，这已经并可能导致成本增加和利润率下降。

如果我们或与我们签约的第三方制造商无法遵守制造法规，我们可能会受到延迟批准我们的候选产品、警告或无标题的信件、罚款、意外的合规费用、召回或扣押我们的产品、全部或部分暂停生产和/或强制执行行动（包括禁令）以及刑事或民事起诉。这些可能的制裁将对我们的财务业绩和财务状况产生不利影响。

如果我们无法成功地为我们的候选产品开发和维护制造工艺，以可接受的成本生产足够的数量，我们可能无法支持临床试验或被迫终止一项计划，或者如果我们无法以可接受的成本生产足够数量的产品，我们可能无法满足商业需求、失去潜在收入、利润率下降或被迫终止一项计划。

由于制造我们的候选产品和产品的复杂性，我们可能无法制造足够的数量。我们无法以可接受的成本生产足够的候选产品，这可能会导致开发计划的延迟或终止。关于我们的商业投资组合，我们可能无法以商业上可行的工艺或足够大的规模以支持其各自的商业市场或以可接受的利润率成功制造我们的产品。此外，我们过去经历过并可能在未来经历超过我们预测的强劲需求和供应限制。如果我们的制造能力无法满足需求，我们可能会失去与我们的产品相关的潜在收入或对我们的开发计划产生不利影响。

开发商业上可行的制造工艺通常很难实现，而且通常非常昂贵，可能需要较长的时间。制造工艺（包括制造细胞系）、设备或设施（包括将制造从我们的一个设施转移到我们的另一个设施或第三方设施，或从第三方设施转移到我们的一个设施）的变化可能要求我们完成临床试验，以获得任何制造修改的监管批准。

此外，我们可能需要通过额外类型的分析和功能测试证明制造变更后生产的生物制品与实施变更前生产的产品之间的产品可比性，或者可能需要完成额外的非临床或临床研究。如果我们与未经验证的工艺签订制造服务合同，我们的承包商将受到同样的不确定性、高标准和监管控制，因此如果需要进一步的工艺开发，可能会遇到困难。

即使是发达的制造工艺也会遇到困难。制造过程中可能会因多种原因出现问题，包括人为错误、机械故障、原材料和细胞库问题、内部信息技术系统故障以及其他无法始终预防或预期的事件。许多过程包括生物系统，与化学合成相比，这增加了显着的复杂性。我们预计，不时与生物科技行业预期一致，某些生产批次将无法生产出符合我们的质量控制放行验收标准的产品。迄今为止，我们所有产品程序的历史失败率都在我们的预期之内，这是基于行业规范的。如果故障率大幅增加，我们可能会经历成本增加、收入损失、客户关系受损、调查原因的时间和费用，以及根据原因，其他批次或产品的类似损失。如果在产品投放市场前未发现问题，还可能产生召回和产品责任成本。

为了在我们的时间和成本参数范围内生产产品，我们必须继续在我们预期的成功率和产量预期范围内生产产品。由于我们制造过程的复杂性，我们可能很难或不可能确定任何特定批次故障的原因，我们必须针对任何故障及时有效地采取纠正措施。

我们目前依赖第三方进行我们每一项产品的部分制造。如果这些制造商不愿意或无法履行其合同义务或满足合同义务之外或超过合同义务的需求，我们可能无法满足这些产品的需求或根本无法销售这些产品，我们可能会失去潜在的收入。此外，在预定时间或最佳时间是否有合适的合同制造能力并不确定。

此外，我们的制造过程使我们受到各种联邦、州、超国家、国家和地方法律法规的约束，这些法律法规管理使用、产生、制造、储存、处理和处置因使用这些材料和废物而产生的危险材料和废物。我们在遵守这些法律法规方面产生了巨大的成本。

供应中断可能会扰乱我们的库存水平以及我们的产品和候选产品的可用性，并导致延迟获得对我们的候选产品的监管批准，或通过减少我们的收入而损害我们的业务。

我们依赖关键原材料的单一来源供应商和数量有限的制造设施来制造我们的成品和候选产品。许多因素可能导致我们的产品和候选产品的供应或制造中断，包括：

•我们的合同制造商生产的时间、调度和优先顺序或我们的合同制造商违反我们的协议；

•劳动中断；

•我们制造业来源的变化；

•发货的时间和交付；

•我们未能及时根据需要找到并获得替代供应商和制造商；

•战争、恐怖主义和其他暴力导致的地缘政治不稳定；以及

•影响原材料成本和供应的条件，包括通货膨胀。

如果我们的供应商或制造商之一未能或拒绝及时或根本不向我们提供必要的原材料或成品或候选产品，将需要大量的时间和费用才能使新的供应商或制造商获得资格。我们可能无法以可接受的条款和合理的价格从新的供应商或制造商获得活性成分或成品，或者根本无法获得。

成品供应的任何中断都可能阻碍我们分销成品以满足商业需求的能力，并对我们的财务业绩和财务状况产生不利影响。

就我们的候选产品而言，生产产品是进行临床试验所必需的，成功的注册批次是申请批准商业营销和销售候选产品所必需的。延迟获得临床材料或注册批次可能会对我们的临床试验产生不利影响，并延迟对我们的产品候选者的监管批准。

如果我们与赛诺菲的制造、营销和销售协议被终止，我们可能会被阻止继续将ALDURAZYME商业化，或者我们成功将ALDURAZYME商业化的能力将被延迟或削弱。

任何一方均可出于特定原因终止赛诺菲与我们之间有关ALDORAZYME的制造、营销和销售协议（MMS协议），包括如果另一方严重违反MMS协议、经历了MMS协议中定义的控制权变更、或已宣布破产并且也违反了MMS协议。虽然我们目前没有违反彩信协议，但未来存在任何一方可能违反彩信协议的风险。任何一方也可因任何原因在提前一年书面通知后终止彩信协议。

如果彩信协议因违约而终止，违约方将把其在BioMarin/Genzyme LLC的权益转让给非违约方，非违约方将就违约方在ALDURAZYME和BioMarin/Genzyme LLC的权益支付指定的买断金额。如果我们是违约方，我们将失去对ALDURAZYME以及相关知识产权和监管批准的权利。如果彩信协议无故终止，非终止方将有权在一年内行使选择权，以指定的买断金额买断终止方在ALDORAZYME和BioMarin/Genzyme LLC中的权益。如果不行使这一选择权，ALDURAZYME的所有权利将被出售，BioMarin/Genzyme LLC将被解散。如果上述非终止方未行使买断选择权而终止，则ALDORAZYME的所有权利和所有权将出售给出价最高的人，所得款项将由赛诺菲和我们按照我们在BioMarin/Genzyme LLC中的百分比权益进行分割。

如果彩信协议因另一方宣布破产而被任何一方终止，终止方将有义务买断另一方，并将独家获得ALDURAZYME的所有权利。如果一方因另一方发生控制权变更而终止彩信协议，终止方应通知另一方即受要约人，其打算以终止方自行决定设定的规定金额买断受要约人在ALDORAZYME和BioMarin/Genzyme LLC中的权益。受要约人随后必须要么接受这一要约，要么同意以相同条款购买终止方在ALDURAZYME和BioMarin/Genzyme LLC的权益。买断另一方的一方将拥有ALDURAZYME的全球独家权利。我们与赛诺菲之间经修订及重述的合作协议将于彩信协议终止生效日期自动终止，且不得独立于彩信协议终止。

如果我们有义务或被赋予选择权，买断赛诺菲在ALDURAZYME和BioMarin/Genzyme LLC的权益，从而获得ALDURAZYME的独家权利，我们可能没有足够的资金这样做，我们可能无法获得这样做的融资。如果我们未能买断赛诺菲的权益，我们可能会失去对ALDURAZYME以及相关知识产权和监管批准的任何权利主张。然后，我们将被有效地禁止开发和商业化ALDURAZYME。如果发生这种情况，不仅我们的产品收入会减少，我们的股价也会下滑。

与国际业务相关的风险

*我们开展了大量的业务，并在美国以外地区产生了相当大比例的销售额，这使我们面临额外的业务风险，这些风险可能会对我们的收入和经营业绩产生不利影响。

我们产品的很大一部分销售额来自美国以外的国家，我们预计国际市场将继续对未来获批的任何产品的销售具有重要意义。我们在加拿大和几个欧洲、中东、亚洲和拉丁美洲国家都有业务。我们预计，未来我们将继续扩大我们的国际业务。国际业务固有地使我们面临许多风险和不确定性，包括：

•管理国际业务所固有的复杂性和成本增加；

•多样化的监管和合规要求，以及那些可能限制我们制造、营销和销售产品能力的要求的变化；

•地缘政治紧张或冲突，经济不稳定；

•美国以外一些国家对知识产权的保护力度减弱；

•新的或增加的关税、其他贸易保护措施（如进口或出口许可要求）以及不断升级的贸易紧张局势的影响；

•人员配置和国际业务管理困难；

•不同的劳动法规和商业惯例；

•我们产品的平行贸易，例如将我们的产品，无论是合法还是非法，从我们产品以较低价格出售的国家进口到产品以较高价格出售的国家；

•税法变更或解释产生的潜在负面后果；

•国际医疗报销政策和方案的变化；

•付款周期变长、应收账款回收困难、外币汇率波动风险和非美国政府可能实施的货币管制等金融风险；

•与维护可能属于《反海外腐败法》（《反海外腐败法》）范围内的销售和分销商及服务提供商活动的准确信息和控制相关的监管和合规风险；和

•与数据保护以及商业和个人信息的隐私和安全相关的快速发展的全球法律法规。

这些因素中的任何一个都可能单独或作为一个整体，对我们的业务和经营业绩产生重大不利影响。例如，俄罗斯入侵乌克兰以及对乌克兰基础设施和医疗保健系统的相关影响，严重影响了我们向乌克兰患者提供治疗的能力。美国和其他国家针对俄罗斯和白俄罗斯对乌克兰的袭击发布的制裁措施以及俄罗斯发布的相关反制裁措施，使我们在俄罗斯开展业务变得非常困难，并可能对我们销售我们的产品和/或从俄罗斯和白俄罗斯的客户收取应收账款的能力产生重大不利影响。此外，中东持续的冲突，包括美国和伊朗之间的冲突，带来了额外的地缘政治不稳定和不确定性。我们在中东有业务，这场冲突已经并可能继续扰乱我们的商业运营和供应链，这可能对我们销售产品和/或从该地区客户收取应收账款的能力产生重大不利影响。

随着我们不断扩大现有的国际业务，我们可能会遇到新的风险。例如，当我们专注于在新的地理区域建立我们的国际销售和分销网络时，我们必须继续发展与合格的当地分销商和贸易公司的关系。如果我们不能成功地发展和维护这些关系，我们可能无法在这些地理区域增加销售。这些或其他类似风险可能会对我们的收入和盈利能力产生不利影响。

我们的国际销售的很大一部分是基于特殊的准入计划，这些计划的变化可能会对我们在这些国家的产品销售和收入产生不利影响。

我们通过在建立这些项目之前不需要获得监管批准的市场中的早期访问、特殊访问或“指定患者销售”计划，在新推出的产品的初始国际销售中占据很大一部分。例如，自该产品推出以来，我们的VOXZOGO国际销售的很大一部分是通过此类计划进行的，但已经或正在被正式批准在患者人数足以申请的国家进行国家报销。具体方案因国家而异。通常，启动此类方案必须获得特别批准，在某些情况下，必须为每个患者获得特别批准。批准通常需要向拟供应产品的国家主管部门提出申请或附带医疗需求证据的诉讼。

这些计划在一些国家没有很好地定义，并受制于要求、资金水平、未满足的医疗需求和我们产品所治疗疾病的分类的变化。对这些计划的任何改变都可能对我们在这些国家销售产品的能力产生不利影响，并推迟销售。如果这些项目不是由各自的政府资助，那么可能没有足够的资金来支付所有患者的费用。此外，各国政府已经并可能继续采取非官方措施限制购买我们的产品，包括最初拒绝为购买者提供保险、推迟订单、要求额外的国内测试以及拒绝或花费过长时间批准通关。任何此类行动都可能严重延迟或减少我们从这些国家获得的收入。

如果没有特殊的准入计划，我们将需要寻求全面的产品批准或官方报销，以便在某些司法管辖区商业营销和销售我们的产品。这可能是一个昂贵且耗时的过程，可能会使我们的产品受到额外的价格控制。由于一些国家的患者人数如此之少，寻求、获得和维持完整的产品批准或官方报销可能在经济上不可行，因此在这些国家的销售将永久减少或被淘汰。由于所有这些原因，如果我们目前正在使用的特殊访问程序被取消或限制，我们的收入可能会受到不利影响。

*我们的国际业务构成货币风险，可能对我们的经营业绩和净收入产生不利影响。

我们收入和收益的很大一部分且不断增长，以及我们大量的国际资产和负债，都受到外汇汇率变化的影响。由于我们以多种外币运营，包括欧元、巴西雷亚尔、日元、加元、阿根廷比索、哥伦比亚比索、墨西哥比索、英镑和其他几种货币，这些货币相对于美元（USD）的变化在过去和未来可能会影响我们的收入和支出。如果美元兑另一种货币走弱（就像2025年兑欧元的情况一样），假设所有其他变量保持不变，我们的收入将会增加，对收益产生积极影响，我们的总体费用将会增加，对收益产生负面影响。相反，如果美元兑另一种货币走强（就像2022年许多货币的情况一样），假设所有其他变量保持不变，我们的收入将减少，对收益产生负面影响，我们的总体费用将减少，对收益产生积极影响。此外，由于我们的财务报表以美元报告，美元与其他货币之间的货币汇率变化已经并将继续对我们的经营业绩产生影响。因此，外汇汇率的重大变化可能会影响我们的业绩和我们的财务指导。

我们实施货币对冲意在减少我们对某些外币汇率变化的风险敞口。然而，我们的对冲策略可能不会成功，我们的任何未对冲外汇敞口，包括与Amicus有关的敞口，而Amicus历来没有从事任何外汇对冲活动，将继续受到市场波动的影响。这些风险可能对我们的业务、财务状况和经营业绩造成重大不利影响，并可能导致我们普通股的市场价值下降。

美国的出口管制和经济制裁可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。此外，遵守此类监管要求可能会增加我们的成本，并对我们销售产品和从客户那里收取现金的能力产生负面影响。

我们的产品受美国出口管制法律法规的约束，包括美国出口管理条例和美国财政部外国资产管制办公室（OFAC）管理的各种经济和贸易制裁条例。我们的产品和解决方案的出口必须遵守这些法律法规。对这些法律法规或此类法律所针对的国家、政府、个人或活动的更改，可能会导致我们产品的使用减少，或阻碍我们向现有或潜在客户出口或销售我们的产品的能力，这可能会对我们的经营业绩、财务状况或战略目标产生不利影响。例如，美国和其他司法管辖区针对入侵乌克兰对俄罗斯和白俄罗斯发布的制裁措施，使我们在俄罗斯开展业务变得非常困难，并可能对我们销售产品和/或从俄罗斯和白俄罗斯客户收取应收账款的能力产生重大不利影响。此外，如果我们不遵守这些法律法规，我们可能会受到重大的民事或刑事处罚，包括可能丧失出口或进口特权和罚款。

我们依靠OFAC的一般许可来销售我们的药品，供伊朗的医院和诊所最终用户最终使用。使用这一OFAC通用许可证要求我们在所售产品、最终用户限制和付款要求方面遵守严格的条件。虽然我们相信我们保持遵守一般许可要求，但无法保证一般许可不会被撤销，一般许可将在未来更新或我们将继续遵守一般许可。违反OFAC通用许可可能会导致巨额罚款、制裁、民事或刑事处罚、竞争或声誉损害、诉讼或监管行动以及可能对我们的经营业绩、财务状况或战略目标产生不利影响的其他后果。

此外，美国的出口管制和经济制裁可能会使在某些国家的经营变得更加困难和昂贵。例如，我们可能无法找到愿意以具有成本效益的方式促进我们的产品销售和从此类销售中收取现金的分销商或金融机构，如果有的话。

未能遵守适用的反腐败立法可能会导致罚款、刑事处罚，并对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们被要求遵守我们经营所在司法管辖区的反腐败和反贿赂法律，包括美国的《反海外腐败法》和我们开展业务的其他国家的其他类似法律。我们在一些国家开展业务，这些国家公认存在腐败问题，并增加了腐败行为的风险。我们还定期与许多国家的政府监管机构互动，包括那些被认为腐败风险较高的国家，以确保

监管部门批准生产和分销我们的产品。我们所受的反腐败和反贿赂法律一般禁止个人、实体及其中间人为影响官方决策或获得或保留商业和/或其他利益的目的，直接或间接向非美国政府官员或其他人作出、提供、提供、承诺或授权提供不当付款。这些法律还要求我们制作和保存准确和公平地反映我们的交易的账簿和记录，并设计和维护适当的内部会计控制系统。作为我们业务的一部分，我们与国有商业企业打交道，就适用的反腐败法律而言，这些企业的雇员和代表可能被视为非美国政府官员。

尽管我们采取了旨在确保我们、我们的员工和第三方代理遵守此类法律的政策和程序，但无法保证此类政策或程序将在任何时候有效发挥作用，或保护我们免于因我们的员工、合作伙伴和其他第三方就我们的业务采取的行动而根据这些或其他法律承担责任。如果我们不遵守有关与政府实体和/或官员开展业务的反腐败法律和其他法律（包括当地法律），我们可能会受到刑事和民事处罚以及其他补救措施，这可能会损害我们的业务、财务状况、经营业绩、现金流和前景。对与我们相关的任何实际或涉嫌违反此类法律或政策的行为进行调查可能会损害我们的业务、财务状况、经营业绩、现金流和前景。

此外，对公司赞助的患者援助计划的审查有所加强，包括保险费和共同支付援助计划以及向提供此类援助的第三方独立慈善机构的捐款。各国政府还加强了对报销支持产品、临床教育项目和宣传演讲项目的审查。如果我们、我们的第三方代理人或捐赠接受者被视为未能遵守任何这些领域的法律、法规或政府指导，我们可能会受到刑事或民事制裁。竞争对手的任何类似违规行为也可能对我们的行业声誉产生负面影响，并增加对我们的业务和产品的审查。

我们面临来自美国以外的政府拥有或赞助客户的信用风险，这可能会对我们的经营业绩产生不利影响。

由于政府资助和报销做法，我们向美国以外各国政府拥有或支持的客户销售产品会受到重大付款延迟的影响。由于我们有应收账款未偿的平均时间长度，这已经并可能继续导致未偿销售天数增加。如果这些政府的报销做法发生重大变化，或者如果政府资金无法获得，我们可能无法从这些客户那里收取应付给我们的金额，我们的经营业绩将受到不利影响。

*全球贸易问题以及贸易政策和出口法规的变化和不确定性，包括进出口许可证要求、贸易制裁、关税和国际贸易争端，可能会对我们的业务和运营产生不利影响，并降低我们的产品和服务相对于本地和全球竞争对手的竞争力。

我们在全球经济中运营，我们的业务依赖于全球供应链，以开发、制造和分销我们的医药产品，并推进我们的临床前和临床开发项目。基于美国和我们开展业务的国家之间的复杂关系，存在固有的风险，即政治、外交和国家安全因素可能导致全球贸易限制以及贸易政策和出口法规的变化，从而可能对我们的业务和运营产生不利影响。当前的国际贸易和监管环境受到持续存在的重大不确定性的影响。

美国与其他司法管辖区之间持续的贸易紧张局势导致多轮关税和预期关税影响药品和药物成分，包括成品药品、制造设备和相关用品。这样的关税可能会大幅增加我们在某些产品上的成本。美国商务部工业和安全局已启动调查，以确定在美国境外生产的药品成分，包括制成品是否构成国家安全风险，是否应征收额外关税。在那次调查之后，总统宣布了一项公告，将对专利医药产品和相关医药成分征收100%的关税。我们正在继续评估该公告对我们业务的潜在影响。与消费品不同，药品面临独特的监管限制，这使得快速供应链调整特别困难且成本高昂。由于我们在爱尔兰为我们的某些产品进行制造和包装业务，同时也在世界各地聘请合同制造商，因此我们的产品进口到美国需要缴纳关税。尽管美国最高法院最近作出裁决，宣布根据《国际紧急经济权力法》征收的关税无效，但关税的幅度和影响是不确定的，并受到多种因素的影响，包括额外关税的生效日期和持续时间，未来关税的数量、范围和性质的变化，包括由于诉讼或其他挑战，其他国家可能针对美国征收的关税征收的任何报复性关税以及可能出现的任何缓解行动。贸易限制和出口规定，或增加关税和额外税收，包括任何报复性措施，可能会对需求产生负面影响，增加我们的供应链复杂性和制造成本，降低利润率，降低我们产品的竞争力，或限制我们的能力

销售产品、提供服务或购买必要的设备和用品，其中任何一项或全部可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响。此外，动态和不可预测的关税和贸易格局给我们的运营带来了巨大的不确定性和重大的规划挑战，并使我们关于制造设施、供应链优化和研发地点的长期投资决策复杂化。

当前或未来的关税可能导致研发费用增加，包括与原料药、原材料、实验室设备以及研究材料和组件相关的成本增加。影响临床试验所需材料进口的贸易限制可能会导致我们的开发时间表延迟。与在贸易关系更有利的地区运营的公司相比，增加的开发成本和延长的开发时间可能会使我们处于竞争劣势，并可能降低投资者的信心，并对我们的业务、经营业绩、财务状况和增长前景产生负面影响。

已宣布或未来关税的复杂性也可能增加我们或我们的客户或供应商可能在美国或外国司法管辖区因遵守贸易法规而受到民事或刑事执法行动的风险。外国政府还可能采取非关税措施，例如采购优惠或非正式的抑制措施，以与美国实体接触、从美国实体采购或投资，这可能会限制我们的国际竞争能力，并吸引非美国投资、员工、客户和供应商。外国政府还可能对美国实体采取其他报复行动，例如知识产权保护减少、执法行动增加或监管审批延迟，这可能导致国际法律和运营风险加剧。如果外国政府对美国实体征收关税或采取其他报复措施，我们将增加的成本转嫁给这些外国司法管辖区的客户的能力可能会受到药品定价和报销系统结构以及在这些国家实施任何此类关税的方式的限制。此外，美国和其他政府已经实施并可能继续实施额外制裁，例如贸易限制或贸易壁垒，这可能会限制我们直接或间接在某些国家或缔约方开展业务，并可能给我们的业务带来额外成本和复杂性。

美国与其他国家之间的贸易争端、关税、限制措施和其他政治紧张局势也可能加剧不利的宏观经济状况，包括通胀压力、外汇波动、金融市场不稳定以及经济衰退或低迷。当前或未来关税和贸易限制的最终影响仍不确定，并可能对我们的业务、财务状况和前景产生重大不利影响。尽管我们积极监测这些风险，但任何长期的经济衰退、贸易紧张局势升级或国际社会对美国公司的看法恶化都可能对我们的业务、进入资本市场或其他融资来源的能力、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。此外，关税和其他贸易发展已经并可能继续加剧与本报告其他部分所述其他风险因素相关的风险。

知识产权风险

如果我们无法保护我们的知识产权，我们可能无法有效竞争或保住我们的市场份额。

在适当的情况下，我们会为我们技术的某些方面寻求专利保护。我们正在研发的一些产品可能无法获得专利保护。如果我们必须花费大量时间和金钱来保护或执行我们的专利，围绕他人持有的专利或许可进行设计，可能会为了大笔费用、专利或他人持有的其他所有权，我们的业务和财务前景可能会受到损害。

生物制药产品的专利地位复杂且不确定。我们的一些产品和候选产品的专利保护范围和程度特别不确定，因为我们的一些候选产品的关键信息已经在公共领域存在多年。发布这些信息可能会阻止我们获得或执行与我们的产品和候选产品相关的专利，包括但不限于物质组成专利，这些专利通常被认为提供了最强的专利保护。

我们拥有或拥有与我们的产品相关的许可专利和专利申请。然而，这些专利和专利申请并不能确保保护我们的知识产权，原因有很多，包括但不限于以下几点：

•关于未决专利申请，除非且直至实际发布，否则这些申请的保护价值无法确定。我们不知道我们的专利申请是否会导致已发布的专利。

•专利期限有限，期限届满。

•强制执行专利是昂贵的，可能会占用我们管理的大量时间。管理层将花费更少的时间和资源开发产品，这可能会增加我们的运营费用并推迟产品计划。

•获得专利可能不会提供太多的实际保护，如果有的话。例如，如果我们收到的专利范围很窄，那么竞争对手将更容易设计出不侵犯我们专利的产品。

•对美国某些专利法进行改革的2011年莱希-史密斯美国发明法案可能会带来额外的不确定性。其中的重大变化包括从“先发明”制度转向“先申请”制度，以及实施新程序，允许竞争对手在获得授权后在美国专利商标局对我们的专利提出质疑。

此外，我们已经并可能在未来进行诉讼、行政挑战或其他类型的诉讼，以保护我们的专利和知识产权。这类诉讼往往旷日持久且代价高昂，结果难以预测，其中可能包括为报复而对我们发起防御性诉讼。

我们的现任和前任雇员、顾问或承包商可能会无意或故意向竞争对手披露商业秘密。与专利诉讼一样，强制执行他人非法获得并正在使用我们的商业秘密的主张既昂贵又耗时，需要大量资源，而且结果不可预测。此外，美国以外的法院有时也不太愿意保护商业机密。此外，如果我们的员工、顾问或承包商使用生成人工智能（AI）技术来开发我们的专有技术和化合物，可能会影响我们获得或成功捍卫某些知识产权的能力。此外，我们的竞争对手可能会独立开发同等的知识、方法和专有技术，在这种情况下，我们将无法对这些竞争对手强制执行我们的商业秘密权。

在欧盟，我们向EMA提交的与我们的临床试验相关的材料，传统上被视为机密、专有信息，例如研究方案、有关制造方法和控制的信息以及中间数据分析，现在需要公开披露。此外，在我们的MAAs中提交给EMA的临床试验数据也可向公众提供。我们只被允许从公开披露的商业机密信息中进行编辑，这一标准被狭义地解释，并取决于欧盟监管机构的解释和最终决定。欧盟法规已经并将继续导致EMA公开披露我们与最近完成和未来的临床试验以及MAA提交相关的某些专有信息。公开披露此类开发信息可能会在许多方面对我们的业务产生不利影响，例如，导致披露我们开发产品的保密方法，阻止我们获得创新的知识产权保护，要求我们分配大量资源以防止其他公司侵犯我们的知识产权，增加根据适用的数据隐私法规处理临床试验健康数据的复杂性，增加对我们的候选产品和产品的审查，并使竞争对手能够使用我们的临床试验信息和数据来获得他们自己产品的批准。

竞争对手或其他第三方过去和将来可能以多种方式干扰我们的专利进程。竞争对手或其他第三方可能会声称，他们对我们的专利拥有所有权权益，他们在我们之前发明了要求保护的发明，或者他们在我们之前就要求保护的发明提交了专利申请。竞争对手或其他第三方也可能声称我们侵犯了他们的专利，因此我们无法实践我们的技术。例如，竞争对手或其他第三方也可以通过向专利审查员或法院证明发明不是原创的、不是新颖的或显而易见的方式对我们的专利提出异议。在诉讼中，任何这样的一方都可以声称，由于多种原因，我们已发布的专利无效或无法执行。如果法院同意，我们将无法执行该专利。此外，后续制造商，包括仿制药和生物类似药制造商，可能会使用诉讼和监管手段来获得我们产品的仿制药、生物类似药或其他后续版本的批准，尽管我们已提交专利或专利申请。

如果我们无法保护我们的知识产权，第三方可能会开发竞争产品，这可能会对我们的收入和总体财务业绩产生不利影响。

竞争对手和其他第三方开发的知识产权可能会限制我们的产品和候选产品的营销和商业化能力（如果获得批准）。

与我们类似，竞争对手和其他第三方不断为其技术寻求知识产权保护。我们的几个产品和开发项目专注于治疗领域，这些领域多年来一直是第三方广泛研究和开发的主题。由于我们技术领域的知识产权数量，我们无法确定我们没有侵犯竞争对手或其他第三方的知识产权或我们不会侵犯竞争对手或未来授予或创建的其他第三方的知识产权。例如，如果专利持有人认为我们的产品侵犯了其专利，即使我们的技术获得了专利保护，专利持有人也可能会起诉我们。如果其他人声称我们侵犯了他们的知识产权，我们将面临一系列问题，包括以下几个方面：

•为诉讼辩护需要大量的高管资源，而且费用可能非常昂贵。

•如果法院判定我们的产品侵犯了竞争对手的知识产权，我们可能需要支付巨额赔偿金。

•关于专利，除了要求我们支付实质性损害赔偿外，法院可能会禁止我们制造、销售、提议销售、进口或使用我们的产品，除非专利持有人将专利许可给我们。专利持有人不需要授予我们许可。如果有许可证，可能无法在商业上获得

合理的条款。例如，我们可能需要为我们的专利和专利申请支付大量的专利使用费或授予交叉许可。

•我们可能需要重新设计我们的产品，这样它就不会侵犯他人的知识产权。

•重新设计我们的产品，使其不侵犯他人的知识产权，这可能是不可能的，或者可能需要大量的资金和时间。

我们也可能在政府组织、医院、大学或其他教育机构开展的研究中提供支持和合作。这些研究合作伙伴可能不愿意授予我们从这些合作中获得的技术或产品的任何独家权利。例如，根据仅适用于联邦资助研究产生的发明专利的《拜耳-多尔法案》，美国商务部可能允许政府将处方药专利的“进军”权利作为控制价格的手段。

如果我们没有获得所需的许可或权利，我们可能会在我们试图围绕其他专利进行设计时遇到产品开发工作的延迟，或者可能会被禁止制造、使用、进口、提议销售或销售需要这些许可或权利的产品。还存在与其他方合作开发的技术或产品的权利可能产生争议的风险。如果我们无法解决此类纠纷并获得我们需要的许可或权利，我们可能无法开发或营销我们的产品。

与我司证券所有权相关的风险

我们的股价过去和将来可能会波动，投资我们的股票可能会遭受价值下跌。

我们的股价一直而且将来可能会波动。我们的估值和股价可能与当前或历史收益、资产价值、账面价值或基于股票价值常规衡量的许多其他标准没有有意义的关系。我们普通股的市场价格出现波动，未来可能出现波动，原因包括：

•我们产品的产品销售和盈利能力；

•制造、供应或分销我们的候选产品和产品；

•我们的候选产品通过监管程序取得的进展，以及我们成功将任何获得监管批准的此类产品商业化的能力；

•我们或竞争对手的临床试验结果、技术创新或新产品的公告；

•战略交易，包括收购产品、业务或其他资产；

•来自当前和未来竞争对手的仿制药竞争；

•在美国和非美国国家影响我们的候选产品、我们的产品或竞争对手的候选产品和产品的政府监管行动；

•有关专利权或专有权的发展或争议；

•新兴成长及医药市场板块的一般市况及波动；

•美国或国外的经济状况；

•关于美国或制药行业的负面宣传；

•医疗保健支付体系结构变化；

•我们或我们行业内的其他人经历的网络安全事件；

•美国、欧盟或世界其他地区的广泛市场波动；

•新的或增加的关税和不断升级的贸易紧张局势的影响；

•我们的经营业绩的实际或预期波动，包括由于某些国家的政府对我们的产品的大额定期订单的时间安排；

•证券分析师对公司评估或财务估计的变更；

•激进投资者可能对我们构成威胁或发起的某些行动；

•行业、金融分析师或投资者对我们或我们的竞争对手的公开声明的反应；和

•我们、我们的重要股东或我们的管理层或董事会成员出售我们的股票。

再者，近期股票市场出现极端的价量波动，影响并持续影响多家公司权益类证券的市场价格。在某些情况下，这些波动与这些公司的经营业绩无关或不成比例。过去，经历过股票市场价格波动的公司，都曾遭遇过证券集体诉讼。例如，在2020年9月，在发布关于ROCTAVIAN的监管更新的公告后，我们的股价大幅下跌后，我们和我们的某些管理人员在一项推定的集体诉讼中被起诉，指控其涉嫌做出重大虚假或误导性陈述，违反了联邦证券法。我们也可能是未来这类诉讼的新增对象。针对我们的证券诉讼可能会导致大量成本，并转移我们管理层对其他业务关注的时间和注意力，这可能会损害我们的业务。

此外，我们的股价可能受到我们无法控制的因素的重大不利影响，例如全球金融市场的中断或经济中生物技术部门的负面趋势，即使我们的业务运营良好。

2027年票据的转换将稀释现有股东的所有权权益，包括此前已转换2027年票据的持有人，或可能以其他方式压低我们普通股的价格。

2027年票据的部分或全部转换将稀释现有股东的所有权权益。在公开市场上出售此类转换后可发行的普通股可能会对我们普通股的现行市场价格产生不利影响。此外，2027年票据的存在可能会鼓励市场参与者卖空，因为2027年票据的转换可能被用来满足空头头寸，或者预期2027年票据转换为我们普通股的股份可能会压低我们普通股的价格。

2027年票据的根本改变回购特征和2034年票据的控制权变更回购特征可能会延迟或阻止以其他方式有利的企图接管我们。

2027年票据的条款要求我们在发生根本性变化（定义见管辖2027年票据的契约）时提出回购2027年票据，而2034年票据的条款要求我们在控制权发生变化（定义见管辖2034年票据的契约）时提出回购2034年票据。这可能会产生延迟或阻止对我们的收购的效果，否则这将有利于我们的股东或票据投资者。

我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会使对我们有利的收购变得更加困难，这可能对我们的股东有利。

我们在特拉华州注册成立。特拉华州法律的某些反收购条款和我们目前有效的章程文件可能会使我们的控制权变更变得更加困难，即使控制权变更对股东有利。我们的反收购条款包括我们重述的公司注册证书和经修订和重述的章程中的条款，规定股东大会只能由我们的董事长召集，首席独立董事或我们董事会的大多数成员，并且股东不得采取书面同意的行动，并要求希望提名任何人参加我们董事会的选举或就我们的股东会议将进行的业务提出任何建议的股东在任何此类会议之前的特定时间内以适当的形式提交给我们的秘书。此外，我们的董事会有权发行优先股，并决定这些股票的条款，而无需我们的股东采取任何进一步行动。我们普通股持有者的权利受制于可能发行的任何优先股持有者的权利。发行优先股可能会使第三方更难获得我们大多数已发行的有投票权股票。特拉华州法律还禁止公司与持有其股本15%或以上的任何持有人进行业务合并，直到持有人持有该股票三年，除非除其他可能性外，我们的董事会批准该交易。我们的董事会可能会使用这些规定来防止对我们的管理和控制发生变化。此外，根据适用的特拉华州法律，我们的董事会可能会在未来采取额外的反收购措施。

我们修订和重述的章程指定特拉华州衡平法院和美国联邦地区法院为裁决某些纠纷的专属论坛，这可能会限制我们的股东为与我们或我们的董事、管理人员或员工的纠纷获得有利的司法论坛的能力。

我们经修订和重述的章程规定，特拉华州衡平法院是特拉华州成文法或普通法规定的以下类型诉讼或程序的唯一和排他性法院：

•代表我们提起的任何衍生索赔或诉讼因由；

•BioMarin的任何现任或前任董事、高级管理人员或其他雇员因违反对我们或我们的股东的信托义务而提出的任何索赔或诉讼因由；

•根据特拉华州一般公司法的任何规定对我们或我们的任何现任或前任董事、高级职员或其他雇员提出的任何索赔或诉讼因由，我们重述的证书

公司注册成立或我们经修订和重述的章程；寻求解释、应用、强制执行或确定我们经重述的公司注册证书或我们经修订和重述的章程的有效性的任何索赔或诉讼因由；

•特拉华州一般公司法授予特拉华州衡平法院管辖权的任何索赔或诉讼因由；和

•针对我们或我们的任何现任或前任董事、高级职员或其他受内部事务原则管辖的雇员的任何索赔或诉讼因由。

这项排他性诉讼地条款不适用于为执行经修订的1933年《证券法》、《交易法》或美国联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔而提起的诉讼。此外，我们修订和重申的章程规定，美国联邦地区法院将是解决任何声称根据《证券法》产生的诉讼因由的投诉的唯一论坛。

虽然特拉华州法院已确定此类选择法院地条款在表面上是有效的，但股东仍可寻求在专属法院地条款中指定的场所以外的场所提出索赔。在这种情况下，我们希望大力主张我们修订和重述的章程的专属法院地条款的有效性和可执行性。这可能需要与在其他法域解决此类行动相关的大量额外费用，并且无法保证这些规定将由这些其他法域的法院强制执行。

这些专属诉讼地条款可能会限制股东在其认为有利于与我们或我们的董事、高级职员或其他雇员发生纠纷的司法诉讼地提出索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级职员和其他雇员的诉讼。如果法院在诉讼中裁定我们的专属法院地条款中的任何一项不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决争议相关的进一步重大额外费用，所有这些都可能严重损害我们的业务。我们经修订和重述的章程进一步规定，任何个人或实体获得我们股本股份的任何权益，将被视为已通知并同意此类规定的规定。

一般风险因素

我们依赖于我们的关键人员以及我们吸引和留住合格员工的能力。

我们未来的增长和成功将在很大程度上取决于我们吸引、留住、管理和激励员工的持续能力，以及我们整合因收购或业务合并而加入我们的员工的能力。失去大部分员工或任何高级管理层成员的服务或无法雇用或留住合格人员可能会对我们执行业务计划的能力产生不利影响，并损害我们的经营业绩。

由于我们业务的专业性，我们在很大程度上依赖于我们吸引和留住合格的科学、技术和管理人员的能力。特别是，如果我们没有适当的继任计划，或者如果我们不能及时招聘合适的替代人员，我们失去一名或多名高级管理人员可能对我们不利。虽然我们的高级管理人员与我们签订了雇佣协议，但这些协议并不能保证他们未来将继续受雇于我们。此外，在许多情况下，这些协议并不限制我们的高级管理人员在终止雇佣后与我们竞争的能力。我们的管理团队、组织结构和公司战略的变化可能会引起现有员工的留任和士气担忧，并可能产生运营风险。

医药领域合格人才竞争激烈，可招聘的合格潜在员工数量有限。由于人才竞争激烈，我们可能无法继续吸引和留住业务发展所需的合格人员或招聘合适的替代人员。此外，我们无法确定这样做的补偿成本不会对我们的经营业绩产生不利影响，我们可能无法以足够快的速度雇用和培训员工以满足我们的需求。我们过去和将来可能会宣布裁减全球员工，这可能会导致员工流失，超出我们预期的裁员规模，并对员工士气产生不利影响，转移管理层的注意力，并对我们作为雇主的声誉产生不利影响，进而可能使我们在未来更难雇用员工。如果我们未能留住员工并有效管理我们的招聘需求，我们的效率、满足预测的能力、员工士气、生产力以及我们的战略计划的成功都可能受到影响，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。

颁布的新税法或法规，或对我们或我们的客户作出不利解释、修改或适用的现有税法和法规，可能对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。

新的税法或法规可能随时颁布，现有的税法或法规可能会以对我们或我们的客户不利的方式进行解释、修改或适用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。例如，2025年颁布的被称为One Big Beautiful Bill（OBBB）法案的立法，连同之前的美国联邦税改立法，对美国对商业实体的税收进行了许多重大修改，其中包括，在特定情况下征收最低税和消费税，改变国际业务所得收入的税收，改变研发支出的扣除和摊销，以及

商业利息可抵扣的限制。对于2024年12月31日之后开始的纳税年度，OBBB法案恢复了发生年度的国内研发费用的税收减免，根据先前的立法，这些费用被要求资本化，随后在五年内摊销。OBBB法案没有改变在美国境外进行的研发活动所产生的费用的税务处理，这些费用继续被要求资本化并在15年内摊销。我们正在评估这项和OBBB法案下的其他变化可能对我们的业务产生的潜在影响。美国国税局和其他税务当局未来对任何立法的指导可能会影响我们，这类立法的某些方面可能会在随后的立法中被废除或修改，或在未来几年日落。此外，不确定各州是否以及在多大程度上遵守联邦税法。未来的任何税收立法都可能增加我们在美国的税收支出，并可能对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。

此外，我们开展业务的司法管辖区的税法可能会发生变化，包括经济合作与发展组织（OECD）正在牵头的税基侵蚀和利润转移（BEPS）项目，以及OECD或欧共体牵头的其他举措。例如，代表包括美国在内的成员国和我们开展业务的其他国家组成的联盟的经合组织，正在致力于实施通常被称为“BEPS 2.0”的提案，这些提案已经（并预计将继续）对国际税收制度做出重要改变。除其他措施外，这些提议包括对过去四年中至少有两年合并收入至少达到7.5亿欧元的某些跨国企业征收15%的最低有效税率。我们开展业务的一些国家已经颁布或正在颁布第二支柱规则的核心要素（预计未来将颁布更多规定）。经合组织已经发布（预计将继续发布）行政指导，提供与实施第二支柱提案相关的过渡和安全港规则。例如，2026年1月5日，经合组织公布了一项拟议的“并肩”安排的细节，除其他外，为总部位于某些符合条件的司法管辖区的跨国集团提供额外的安全港，其中包括美国，基于适用的门槛，我们属于支柱二规则的范围，但目前预计此类规则不会对我们的有效税率产生重大不利影响。不同国家的税务当局存在意见冲突的情况并不少见，例如，除其他外，在转让定价目的适用公平交易标准的方式方面，或在知识产权估值方面。如果税务机关成功质疑我们的转让价格不反映公平交易，他们可能会要求我们调整我们的转让价格，从而重新分配我们的收入以反映这些修订后的转让价格，从而导致更高的纳税义务。此外，如果收入重新分配的国家不同意重新分配，则该国和收入分配到的另一个国家都可能对相同的收入征税，从而可能导致双重征税。如果税务机关将收入分配给更高的税收管辖区，使我们的收入受到双重征税或评估利息和罚款，这将增加我们的综合纳税义务，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和现金流量产生不利影响。我们将继续监测事态发展，并正在评估第二支柱规则的潜在影响，包括对我们的有效税率的影响，并考虑我们是否有资格获得相关安全港规则（包括根据拟议的“并排”安排）。

我们使用净经营亏损抵消未来应税收入的能力可能受到某些限制。

根据经修订的1986年《国内税收法》（《国内税收法》）的规定，我们所有权的变更可能会限制未来每年可用于抵消应税收入的变更前净营业亏损结转（NOL）的金额。美国《国内税收法》第382条对公司使用NOL抵消应税收入的能力施加了限制，如果一个或多个股东或各拥有至少5%公司股票的股东群体在滚动三年期间内将其总所有权（按价值计算）比其最低所有权百分比增加超过50个百分点。类似的规则可能适用于州和外国税法。因此，我们所有权的变化可能会限制我们使用NOL的能力。在将NOL用于联邦、州或外国目的方面的后续法定或监管变化，例如暂停使用NOL或对结转NOL的扣除限制，或其他不可预见的原因，可能会导致我们现有的NOL到期或无法以其他方式抵消未来的所得税负债。由于这些原因，我们可能无法利用NOL的材料部分。

如果我们被发现违反医疗保健法，我们可能会被要求支付罚款，受到监管机构或政府实体的审查，或被暂停参与政府医疗保健计划，这可能会对我们的业务、声誉、财务状况和经营业绩产生不利影响。

我们受制于美国和国际上的各种医疗保健法律法规，包括反回扣法、虚假索赔法、数据隐私和安全法，以及与确保合规相关的法律。在美国，联邦反回扣法规规定，任何个人或实体，包括制药公司，故意和故意直接或间接提供、索取、支付或接受任何报酬，以换取或诱导转介业务，包括购买、订购或开具特定药物的处方，根据联邦医疗保健计划，例如医疗保险和医疗补助计划，可以为此支付费用，这是非法的。根据联邦反回扣法规和相关法规，如果某些安排符合法定例外或监管安全港，则被视为不违反联邦反回扣法规。然而，例外和安全港的范围很窄，涉及不旨在诱导处方、购买或建议的报酬的做法，如果不符合例外或安全港的条件，可能会受到审查。尽管我们寻求遵守这些安全港，但我们的做法可能并非在所有情况下都符合安全港保护免受反回扣责任的所有标准。许多州通过了类似于联邦反回扣法规的法律，其中一些法律适用于转诊患者

医疗保健服务由任何来源报销，而不仅仅是政府支付者。正如我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中首次披露的那样，我们收到了美国司法部的传票，要求我们出示有关我们赞助的与VIMIZIM和NAGLAZYME相关的测试计划的某些文件。我们已针对传票出示了文件，并在全力配合，但无法保证此类赞助的测试计划，或我们的其他运营或计划，不会被发现违反此类法律。

联邦和州虚假索赔法，包括《民事虚假索赔法》和《民事货币处罚法》，禁止任何个人或实体故意提出或促使提出向联邦政府付款的虚假索赔，或故意作出或促使作出虚假陈述以支付虚假索赔，或故意作出、使用或促使作出或使用虚假记录或陈述以避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务。此外，某些营销行为，包括标签外促销，也可能违反虚假索赔法。

根据1996年《健康保险可携带性和责任法案》（HIPAA），除其他外，我们还被禁止故意和故意执行一项计划，以欺骗任何医疗福利计划，包括私人付款人，或故意和故意伪造、隐瞒或掩盖重要事实，或就医疗福利、项目或服务的交付或支付作出任何重大虚假、虚构或欺诈性声明。

此外，联邦和州的医疗保健立法加强了美国的这些法律，例如，PPACA，除其他外，修订了联邦反回扣法规和刑事医疗欺诈法规的意图要求。个人或实体不再需要实际了解这些法规或违反这些法规的具体意图才能实施违反。此外，PPACA规定，政府可以断言，包括因违反联邦反回扣法规而产生的物品或服务在内的索赔构成《民事虚假索赔法》的虚假或欺诈性索赔。

经《健康信息技术促进经济和临床健康法》及其实施条例修订的HIPAA还对某些类型的个人和实体规定了保护个人可识别健康信息的隐私、完整性、可用性、安全性和传输方面的义务，包括强制性合同条款。许多州和非美国法律也对健康信息的隐私和安全进行管理。它们之间的差异往往很大，而且往往不会被HIPAA抢先，从而使合规工作复杂化。全球数据保护格局正在迅速演变，在可预见的未来，实施标准和执法实践很可能仍然存在不确定性。在美国，各州隐私法律法规对健康信息和其他不受HIPAA约束的敏感个人信息的使用和披露提出了限制性要求。例如，加州颁布了《加州消费者隐私法》（CCPA），与《加州隐私权法案》（CPRA）一起，要求处理加州居民个人数据的涵盖企业披露其数据收集、使用和共享做法。此外，CCPA为加州居民提供了数据隐私权（包括选择不出售个人数据的能力），对涵盖的企业提出了新的运营要求，并规定了对违规行为的民事处罚，以及预计会增加数据泄露诉讼的数据泄露行为的私人诉讼权。除其他外，CPRA赋予加州居民限制使用某些敏感个人数据的能力，建立对个人数据保留的限制，扩大受CCPA私人诉讼权约束的数据泄露类型，并成立一个新的加州隐私保护机构来实施和执行新法律。

美国和某些非美国国家也通过了影响合规的实质性新法律法规，这可能要求我们修改与医疗保健从业者的业务实践。例如，在美国，PPACA通过《医师支付阳光法案》，要求某些药品、生物制品和医疗供应制造商收集并向CMS报告有关向医生（定义为包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊医）、其他医疗保健专业人员（如医生助理和护士执业人员）和教学医院的付款或价值转移的信息，以及这些医生及其直系亲属在上一个日历年度持有的投资和所有权权益。此外，还出现了国家对支付给医生的费用监管力度加大的趋势。某些州和/或地方司法管辖区要求实施合规计划、遵守监察长办公室药品制造商合规计划指南和《美国药品研究和制造商（PhRMA）与医疗保健专业人员互动守则》、注册药品销售代表和/或跟踪和报告向医生赠送的礼物、补偿和其他报酬、营销支出和药品定价。同样，在许多非美国国家，人们越来越关注制药公司与医疗保健从业者之间的关系。最近颁布的非美国立法规定了向这些专业人士支付的款项、礼物和福利的报告义务。在美国以外，制药公司与医疗保健专业人员之间的互动也受到严格的法律管辖，例如欧洲国家的国家反贿赂法、国家阳光规则、法规、行业自律行为准则和医生的职业行为准则。不断变化的监管环境以及实施系统以遵守具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区的需要增加了维持合规的成本，以及我们可能违反一项或多项要求并受到罚款或制裁的可能性。

由于上述医疗保健法律的广泛性、现有的法定和监管例外情况以及安全港的狭窄性以及执法当局在执行此类法律时更加注重，我们的业务活动可能会受到一项或多项此类法律的质疑。如果我们被发现违反了这些法律之一，我们可能会受到

受到重大刑事、民事或行政制裁，包括损害赔偿、罚款、非法所得、监禁、合同损害、声誉损害、公开谴责、利润和未来收益减少、额外的报告要求和监督，如果我们成为公司诚信协议或类似协议的约束对象，以解决有关不遵守这些法律、限制我们的业务以及禁止、暂停或排除参与政府医疗保健计划的指控，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。

我们，以及与我们合作的第三方，受制于严格且不断发展的美国和外国法律、法规和规则、合同义务、行业标准、政策以及与数据隐私和安全相关的其他义务。我们或与我们合作的第三方实际或被认为未能遵守此类义务可能会导致监管调查或行动、诉讼、罚款和处罚、我们的业务运营中断、声誉损害、收入或利润损失，以及其他不利的业务后果。

在日常业务过程中，我们收集、接收、存储、处理、生成、使用、转移、披露、使其可访问、保护、保护、处置、传输和共享（统称为处理）个人数据和其他敏感信息，包括专有和机密的商业数据、商业秘密、知识产权、我们收集的与临床试验有关的试验参与者的数据、敏感的第三方数据、商业计划、交易、财务信息和我们的患者访问管理团队收集的医疗信息（统称为敏感数据）。我们的数据处理活动使我们承担某些数据隐私和安全义务，例如各种法律、法规、指南、行业标准、外部和内部隐私和安全政策、合同要求，以及与数据隐私和安全相关的其他义务。

在美国，联邦、州和地方政府颁布了许多数据隐私和安全法，包括数据泄露通知法、个人数据隐私法、消费者保护法（例如《联邦贸易委员会法》第5节），以及其他类似的法律（例如窃听法）。例如，经HITECH修订的HIPAA对个人可识别健康信息的隐私、安全和传输提出了具体要求。此外，美国多个州颁布了全面的隐私法，对涵盖的企业规定了某些义务，包括在隐私通知中提供具体披露，并向居民提供有关其个人数据的某些权利。在适用的情况下，这些权利可能包括访问、更正或删除某些个人数据的权利，以及选择退出某些数据处理活动的权利，例如定向广告、分析和自动决策。行使这些权利可能会影响我们的业务和提供产品和服务的能力。某些州还对处理包括敏感信息在内的某些个人数据提出了更严格的要求，例如进行数据隐私影响评估。这些州法律允许对不遵守规定的行为处以法定罚款。例如，CCPA适用于身为加州居民的消费者、企业代表和雇员的个人数据，并要求企业在隐私通知和尊重加州居民行使某些隐私权的请求中提供具体披露。CCPA规定了对故意违规行为的罚款，并允许受某些数据泄露影响的私人诉讼当事人追回重大的法定损害赔偿。尽管一些美国综合隐私法豁免了一些在临床试验背景下处理的数据，但这些法律可能会增加合规成本，并增加我们可能维护的关于加州居民的其他个人数据的潜在责任。其他几个州，以及联邦和地方两级都在考虑类似的法律，我们预计未来会有更多的司法管辖区通过类似的法律。

在美国以外，越来越多的法律、法规和行业标准可能会规范数据隐私和安全。例如，欧盟《通用数据保护条例》（EU GDPR）、英国《GDPR》（UK GDPR）（统称GDPR）、巴西《通用数据保护法》（Lei Geral de Prote çã o de Dados Pessoais，简称LGPD）（第13709/2018号法）、中国《个人信息保护法》（PIPL）对处理个人数据提出了严格要求。例如，根据GDPR，企业可能面临数据处理和其他纠正行动的临时或最终禁令；欧盟GDPR下最高2000万欧元的罚款/英国GDPR下的1750万英镑或全球年收入的4%，以较高者为准；或与处理个人数据有关的私人诉讼，这些诉讼由类别的数据主体或经法律授权代表其利益的消费者保护组织提起。

此外，由于数据本地化要求或跨境数据流动的限制，我们可能无法将个人数据从欧洲和其他司法管辖区转移到美国或其他国家。欧洲和其他司法管辖区已颁布法律，要求数据本地化或限制向其他国家转移个人数据。特别是，欧洲经济区（EEA）和英国已大幅限制向美国和其他其认为隐私法不足的国家转移个人数据。已采用的其他司法管辖区可能会采用类似的严格的数据本地化和跨境数据转移法律。尽管目前有各种机制可能被用于将个人数据从欧洲经济区和英国合法转移到美国，例如欧洲经济区标准合同条款、英国的国际数据转移协议/增编、欧盟-美国数据隐私框架及其英国扩展（允许向自我证明合规并参与该框架的相关美国组织进行转移），但这些机制受到法律挑战，无法保证我们能够满足或依赖这些措施合法地将个人数据转移到美国。如果我们没有合法的方式将个人数据从欧洲经济区、英国或其他司法管辖区转移到美国，或者如果合法合规转移的要求过于繁重，我们可能会面临重大的不利后果，包括限制我们在欧洲和其他地方开展临床试验活动的能力、我们的业务中断或退化、需要以重大费用将我们的部分或全部业务或数据处理活动转移到其他司法管辖区（例如欧洲）、监管行动的风险增加、巨额罚款和处罚，无法传输数据并与合作伙伴、供应商和其他第三方合作，以及禁止我们处理或传输

经营我们业务所需的个人数据。由于涉嫌违反GDPR的跨境数据传输限制，一些欧洲监管机构已下令某些公司暂停或永久停止向欧洲以外的接收者传输某些个人数据。此外，向欧洲经济区以外的接收者和/或英国向其他司法管辖区，特别是向美国转移个人数据的公司，将受到监管机构个人诉讼当事人和激进组织更严格的审查。

此外，美国司法部发布了一项规则，题为《防止有关国家或覆盖人员访问美国敏感个人数据和政府相关数据》，该规则对涉及有关国家（例如中国、俄罗斯、伊朗）的某些数据交易以及可能影响某些商业活动的人员（例如供应商约定、数据销售或共享、某些个人的雇用以及投资者协议）施加了额外限制。违反该规则可能会导致重大的民事和刑事罚款和处罚。无论数据是匿名化、键码化、假名化、去识别化还是加密，该规则都适用，这对像我们这样的公司提出了特别的挑战，并可能影响我们与某些交易或协议相关的数据传输能力。

我们受制于监管消费者健康数据隐私的新法律，包括生殖、性取向和性别认同隐私权，这些权利为消费者提供了与其健康数据相关的某些权利，并创建了私人诉讼权，允许个人就违规行为提起诉讼。

我们的员工和人员，以及与我们共事、使用或可能在未来使用的第三方，生成AI技术来执行其工作，以及在生成AI技术中披露和使用个人数据受制于各种隐私法和其他隐私义务。各国政府已经通过并可能会通过更多的法律来规范生成人工智能。我们使用这项技术可能会导致额外的合规成本、监管调查和行动以及诉讼。如果这些因素限制或以其他方式损害我们对生成人工智能的有效使用，可能会降低我们的业务效率并导致竞争劣势。

除了数据隐私和安全法，我们在合同上受行业集团采用的行业标准的约束，未来可能会成为额外的此类义务的约束。我们还受到与数据隐私和安全相关的其他合同义务的约束，我们遵守这些义务的努力可能不会成功。我们发布有关数据隐私和安全的隐私政策、营销材料和其他声明，例如与遵守某些认证或自律原则相关的声明。世界各地的监管机构正在越来越多地审查这些声明，如果发现这些政策、材料或声明有缺陷、缺乏透明度、欺骗性、不公平、误导或歪曲我们的做法，我们可能会受到监管机构的调查、执法行动或其他不良后果。

与数据隐私和安全（以及消费者的数据隐私期望）相关的义务正在迅速发生变化，变得日益严格，并产生了不确定性。此外，这些义务可能会受到不同的适用和解释的影响，这些适用和解释可能不一致或在各法域之间发生冲突。准备和遵守这些义务需要我们投入大量资源，并且可能需要对我们的服务、信息技术、系统和做法以及代表我们处理个人数据的任何第三方的服务、信息技术、系统和做法进行更改。

我们有时可能会在遵守我们的数据隐私和安全义务的努力中失败（或被视为失败）。此外，尽管我们做出了努力，但我们的人员或与我们合作的第三方可能无法遵守这些义务，这可能会对我们的业务运营产生负面影响。如果我们或与我们合作的第三方未能或被认为未能解决或遵守适用的数据隐私和安全义务，我们可能会面临重大后果，包括但不限于：政府执法行动（例如调查、罚款、处罚、审计、检查等）；诉讼（包括集体诉讼索赔）和大规模仲裁要求；额外的报告要求和/或监督；禁止或限制处理个人数据；以及销毁或不使用个人数据的命令。尤其是，原告越来越积极地向公司提出与隐私相关的索赔，包括集体索赔。其中一些索赔允许根据每次违规情况追回法定损害赔偿，如果可行，则可能带来巨大的法定损害赔偿，具体取决于数据量和违规次数。任何这些事件都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，包括但不限于客户流失；无法处理个人数据或在某些司法管辖区运营；我们的业务运营（包括临床试验）中断或停止；开发或商业化我们的产品的能力有限；花费时间和资源为任何索赔或调查进行辩护；负面宣传；或我们的业务模式或运营发生重大变化。

如果对我们提起产品责任诉讼成功，我们可能会承担重大责任。

我们暴露于人体药品的测试、制造和营销中固有的潜在产品责任风险。我们目前为我们产品的商业销售和我们产品候选者的临床试验的产品责任诉讼投保。医药企业必须根据对潜在责任的估计，平衡保险成本与保障水平。从历史上看，与医药产品责任诉讼相关的潜在责任一直无法预测。尽管我们认为，我们目前的保险是对我们潜在责任的合理估计，并且代表了与保险成本相比，保险水平在商业上的合理平衡

保险，我们可能会因我们的产品和候选产品的临床试验和商业使用而受到索赔，我们的保险范围可能不够充分，如果对我们提起任何产品责任诉讼，我们可能无法避免重大责任。如果我们是成功的产品责任索赔的对象，超出了我们获得的任何保险范围的限制，我们可能会产生大量费用，这将对我们的收益产生不利影响，并需要承诺本可用于我们的产品计划的开发和商业化的资本资源。

在欧盟，通过了关于缺陷产品责任的新规则，并于2024年12月生效。这些规则适用于截至2026年12月9日投放市场或投入使用的产品，旨在使某些受害者更容易就某些缺陷产品提出损害索赔，例如通过减轻他们的举证责任。

我们以及与我们合作的第三方严重依赖信息技术系统，该技术的任何故障、不足、中断或安全漏洞，包括任何网络安全事件，都可能损害我们有效经营业务的能力，并对我们的业务、声誉、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们非常依赖我们的信息技术系统，包括企业资源规划（ERP）、生产管理和其他信息系统，以有效管理和维护我们的运营、库存和内部报告，向客户制造和运送产品并及时为他们开具发票。

此外，我们的技术系统，包括我们的云技术，继续在数量和复杂性上增加，使它们可能容易受到崩溃、网络攻击和其他破坏。与实施新的或升级的技术系统或与维护或充分支持现有系统相关的潜在问题或中断可能会扰乱或降低，并且在过去曾扰乱或降低我们的运营效率，并使我们面临更大的安全漏洞风险。导致我们的ERP系统、生产管理或其他系统无法有效运行或与其他系统集成的网络安全事件，或导致这些系统或我们供应链中任何第三方或我们以其他方式依赖的那些系统的安全漏洞或其他未经授权的访问或不可用的事件，过去已经发生，并可能影响我们未来管理和维护我们的运营、库存和内部报告的能力，并导致产品履行延迟和我们的运营效率降低。特别是，我们已经实施了新的全球ERP系统的某些模块，并将继续实施新系统的其他组件，这些组件已经取代并将继续取代传统的运营和财务系统。新ERP系统的准备和实施已经要求并将继续要求对资本和人力资源进行大量投资。如果我们在实施过程中继续遇到延误或成本超支，或者ERP系统或相关流程变更没有产生我们预期的收益，我们的运营结果可能会受到不利影响。新ERP系统的潜在故障或缺陷可能对我们成功和高效运营的能力构成风险，未能就新ERP系统实施适当的内部控制可能导致系统产生不准确或不可靠的信息。新ERP系统或相关内部控制的设计或实施，或遗留信息技术系统的性能方面的任何中断、延迟或缺陷，都可能导致比我们承担的成本高得多的潜在风险，并对我们有效履行合同义务、及时提交相关政府报告、运营和管理我们的业务或以其他方式影响我们的控制环境的能力产生不利影响。任何这些后果都可能对我们的经营业绩和财务状况产生不利影响。

作为我们业务的一部分，我们收集、存储和传输大量机密信息、专有数据、知识产权和个人数据。我们的技术系统中处理和存储的信息和数据，以及我们的研究合作者、CRO、合同制造商、供应商、分销商或我们经营业务所依赖的其他第三方的信息和数据，可能容易受到丢失、损坏、拒绝服务、未经授权的访问或盗用的影响。安全事件可能是由于我们的员工、承包商或其他有权访问我们网络的人进行未经授权或无意的活动（或缺乏活动）或未经授权的活动，例如恶意软件、黑客攻击、商业电子邮件泄露、网络钓鱼和其他社会工程攻击（包括深度伪造，这可能越来越难以识别为伪造）、勒索软件或其他网络攻击。特别是，严重的勒索软件攻击正变得日益普遍，并可能导致我们的运营、提供产品或服务的能力、敏感数据和收入的损失、声誉损害以及资金被挪用的重大中断。勒索付款可能会缓解勒索软件攻击的负面影响，但我们可能不愿意或无法进行此类付款，原因是，例如，适用的法律或法规禁止此类付款。远程工作给我们的信息技术系统和数据带来了更大的风险，因为我们的员工在我们的场所或网络之外使用网络连接、计算机和设备，包括在家中工作、在运输途中和公共场所工作。

未来或过去的商业交易（例如收购或整合）可能使我们面临额外的网络安全风险和漏洞，因为我们的系统可能会受到被收购或整合实体的系统和技术中存在的漏洞的负面影响。此外，我们可能会发现在对这些被收购或整合的实体进行尽职调查时没有发现的安全问题，并且可能难以将公司整合到我们的信息技术环境和安全计划中。

虽然我们已采取措施保护我们的信息系统和存储在这些系统中的数据以及与我们合作的第三方的数据，但我们的努力可能不会成功。检测、调查、缓解、遏制和补救安全事件也可能是困难的和/或代价高昂的。我们这样做的努力可能不会成功。我们或与我们合作的第三方为检测、调查、缓解、遏制和补救安全事件而采取的行动可能会导致中断、数据丢失以及我们的业务中断。

我们依赖第三方运营关键业务系统，以在各种情况下处理敏感信息，包括但不限于基于云的基础设施、数据中心设施、加密和认证技术、员工电子邮件、临床试验功能、制造合作伙伴和其他功能。我们对这些第三方的信息安全实践进行监测的能力是有限的，这些第三方可能没有适当的信息安全措施。如果与我们合作的第三方遇到安全事件或其他中断，我们可能会遇到不利后果。虽然如果与我们合作的第三方未能履行其对我们的隐私或安全相关义务，我们可能有权获得损害赔偿，但任何裁决可能不足以涵盖我们的损害赔偿，或者我们可能无法收回此类裁决。在我们的网络和系统遭到妥协后，威胁行为者也可能获得对其他网络和系统的访问权限。例如，威胁行为者可能会利用对我们环境某一部分的初步妥协来获得对我们环境其他部分的访问权限，或者利用对我们网络或系统的妥协来获得对与我们合作的第三方的网络或系统的访问权限，例如通过网络钓鱼或供应链攻击。

我们采取旨在检测、缓解和修复信息系统（例如我们的硬件和/或软件，包括与我们合作的第三方的硬件和/或软件）中的漏洞的措施。然而，我们没有、将来也可能不会发现和修复所有这些漏洞，包括及时发现和修复这些漏洞。此外，我们在制定和部署旨在解决已确定的漏洞的补救措施和修补程序方面已经并可能在未来经历延误。漏洞可能会被利用，并导致安全事件。

任何先前已查明或类似的威胁在过去和将来可能造成安全事故或其他中断，而过去和将来可能导致未经授权、非法或意外获得、修改、破坏、丢失、更改、加密、披露或访问我们的敏感信息或我们的信息技术系统，或与我们合作的第三方的信息技术系统。我们已经经历并可能继续经历安全事件，尽管据我们所知，迄今为止我们没有经历任何实质性事件或中断。如果发生如此重大的事件，可能会导致我们的开发计划和商业运营的重大中断，包括由于我们的商业秘密、个人数据或其他专有或敏感信息的丢失、腐败或未经授权的披露。此外，这些网络安全事件可能导致我们的员工、临床试验患者和其他人的个人信息（包括敏感个人信息）被公开披露并导致索要赎金或其他形式的勒索。此类攻击，包括网络钓鱼攻击和盗用或破坏机密或专有信息或破坏企业IT系统的企图，其复杂程度不断提高，由具有广泛动机（包括工业间谍活动）和专业知识的团体和个人进行，包括有组织犯罪集团、“黑客活动家”、民族国家和其他方面。此外，我们调查和缓解网络安全事件的成本可能很高。例如，临床试验数据的丢失可能会导致我们的产品开发或监管批准工作的延迟，并显着增加我们恢复或复制数据的成本。任何导致未经授权访问、使用或披露个人数据的安全漏洞可能要求我们根据隐私和安全法律法规或其他义务通知个人、政府当局、信用报告机构或其他各方。这种安全妥协可能会损害我们的声誉，削弱对我们信息安全措施的信心，并导致监管审查。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或系统丢失或损坏，或机密、专有或个人信息的不当披露，我们可能会面临损失、强制执行措施、处罚、罚款、赔偿索赔、诉讼和潜在民事或刑事责任的风险，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

并非我们所有的合同都包含责任限制，即使在有责任限制的情况下，也无法保证我们合同中的责任限制足以保护我们免受与我们的数据隐私和安全义务相关的责任、损害或索赔。我们无法确定我们的保险范围是否足够或足以保护我们免受或减轻因我们的隐私和安全做法而产生的责任，此类保险将继续以商业上合理的条款提供或根本不提供，或者此类保险将支付未来的索赔。

除了经历安全事件外，第三方可能从公共来源、数据经纪人或其他手段收集、收集或推断关于我们的敏感信息，这些手段揭示了关于我们组织的竞争敏感细节，并可能被用来破坏我们的竞争优势或市场地位。

对我们构成威胁或开始的激进投资者行动已经并可能在未来导致我们产生大量成本，转移管理层的注意力和资源，导致我们业务战略方向的不确定性，并对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。

我们一直，并且可能在未来，受制于激进投资者发起的活动。例如，在2023年12月，我们与Elliott Investment Management L.P.、Elliott Associates，L.P.和Elliott International，L.P.签订了合作协议，该协议根据协议条款于2024年12月到期。我们可能无法成功参与

尽管我们努力与所有投资者保持建设性和持续的沟通，但在未来与一个或多个投资者进行建设性的交流。激进投资者不时采取的导致行动已经并可能在未来与我们的战略方向发生冲突，转移我们董事会、管理层和员工的注意力，代价高昂且耗时，并扰乱我们业务和运营的势头，以及我们执行战略计划的能力。这些类型的行动还可能对我们的业务或战略的未来方向造成感知到的不确定性，这可能会被我们的竞争对手利用，并可能使吸引和留住合格人员变得更加困难，并可能影响我们与投资者、供应商、客户和其他第三方的关系。这些类型的行动也可能影响市场价格和我们普通股的波动性。此外，由于激进投资者的行动，我们可能会选择发起或可能成为诉讼的对象，这将进一步分散我们的董事会、高级管理层和员工的注意力，并可能要求我们承担大量额外成本。

如果自然灾害、恐怖或犯罪活动或其他不可预见的事件对我们的设施或我们的第三方制造商和供应商的设施造成重大损害或严重扰乱我们或我们的第三方制造商和供应商的运营，我们可能无法满足对我们产品的需求并失去潜在收入、利润率下降或被迫终止一项计划。

地震、野火或其他灾难性灾难的发生可能会对我们的设施和设备、或我们的第三方制造商或单一来源供应商的设施和设备造成损害，这可能会严重损害我们或我们的第三方制造商制造我们的产品和候选产品的能力。我们位于加利福尼亚州诺瓦托的Galli Drive工厂目前是我们唯一的ALDURAZYME、NAGLAZYME、VOXZOGO和PALYNZIQ制造工厂，是VIMIZIM的两个制造工厂之一。该设施位于旧金山湾区，靠近已知的地震断裂带，容易受到地震的重大破坏。我们，与我们签约的第三方制造商和我们的原材料单一来源供应商，其中包括我们的许多关键原材料，也容易受到其他类型灾害的损害，包括火灾、爆炸、洪水和类似事件。如果发生任何灾难，或任何恐怖或犯罪活动对我们的设施或我们的第三方制造商和供应商的设施造成重大损害，我们制造我们的产品或制造我们的产品的能力可能会受到严重或潜在的完全损害，我们的商业化努力和收入可能会受到严重损害。

此外，其他不可预见的事件，例如停电，可能会严重扰乱我们或第三方制造商和供应商的运营，这可能导致我们的设施受损和产品制造的重大延误，并对我们的商业运营和收入产生不利影响。我们持有的保险、我们维护的库存和我们的风险缓解计划可能不足以覆盖我们因灾害或其他业务中断而造成的损失。

我们的业务受到宏观经济状况的影响。

各种宏观经济因素可能会对我们的业务以及我们的经营业绩和财务状况产生不利影响，包括通货膨胀、利率或外汇汇率的变化、自然灾害、战争、恐怖主义和其他暴力造成的地缘政治不稳定、关税和不断升级的贸易紧张局势、潜在的全球公共卫生威胁的影响以及总体经济状况和不确定性，包括全球金融市场当前和未来状况以及股票和债务市场的波动和混乱造成的影响。通货膨胀（例如最近在美国和其他地方观察到的情况）增加了我们的业务成本，并且可能在未来变得更加显着。由于政府对医疗保健提供者的产品进行报销的过程，将价格上涨转嫁给我们的客户可能是不可行的。利率、信贷市场的流动性和资本市场的波动性也可能影响我们的投资价值和我们清算投资以为我们的运营提供资金的能力。我们购买或订立各种金融工具和交易，包括商业票据投资、向企业、机构和政府提供信贷以及套期保值合同。如果这些工具的任何发行人或交易对手违约，可能会大幅降低交易价值，并对我们的现金流产生不利影响。

我们在面临经济波动和疲软的国家销售我们的产品。虽然我们历来向这些国家的客户收取应收款项，但当地经济和货币持续疲软或进一步恶化可能会导致这些国家的客户无法支付我们的产品。此外，如果这些国家中的一个或多个无法购买我们的产品，我们的收入将受到不利影响。

利率和进入信贷市场的能力也可能对我们的客户/分销商购买、支付和有效分销我们的产品的能力产生不利影响，这可能会限制我们获得生产我们的疗法所需的足够材料和供应的能力。同样，这些宏观经济因素可能会影响我们的合同制造商、单一来源或单一来源供应商继续经营或以其他方式制造或供应产品的能力。它们中的任何一个未能保持持续经营可能会影响我们制造产品的能力。

此外，任何大流行病或其他全球公共卫生威胁对我们业务和运营的所有方面的影响以及这种影响的持续时间都是高度不确定和难以预测的。例如，全球大流行可能导致全球金融市场严重中断，这可能会降低我们获得资本的能力，并可能对我们的流动性和

我们的普通股和票据的流动性和市场稳定性。此外，未来全球公共卫生威胁导致的经济衰退、进一步的市场调整或萧条可能会对我们的业务以及我们的普通股和票据的价值产生重大不利影响。

如果宏观经济状况继续对我们的业务和财务业绩产生不利影响，它们也可能会加剧本风险因素部分中描述的许多其他风险，例如与我们在美国境外进行大量销售和运营有关的风险、外汇汇率变化的风险、我们需要产生足够的现金流来偿还债务并为我们的运营提供资金以及我们股价的波动。

项目2。未登记出售股本证券及所得款项用途

没有。

项目3。优先证券违约

没有。

项目4。矿山安全披露

不适用。

项目5。其他信息

规则10b5-1交易计划

在截至2026年3月31日的三个月内，我们的董事和高级管理人员（定义见《交易法》第16a-1（f）条）没有通过或终止任何“规则10b5-1交易安排”或“非规则10b5-1交易安排”，这些术语在S-K条例第408项中定义。

项目6。展品


附件编号						说明

2.1						合并协议和计划，日期为2025年5月16日，由Inozyme Pharma, Inc.、BioMarin Pharmaceutical Inc.和Incline Merger Sub，Inc.签署并在其之间达成，此前于2025年5月16日向SEC提交了文件 ,作为公司当前8-K表格报告的附件 2.1，该报告以引用方式并入本文。
2.2						BioMarin Pharmaceutical Inc.、爱美医疗，Inc.和Lynx Merger Sub 1，Inc.于2025年12月19日签署的合并协议和计划。，此前于2025年12月19日向SEC提交 ,作为附件 2.1至公司 ’s 表格8-K的当前报告（档案编号000-26727），以引用方式并入本文 .
3.1						BioMarin Pharmaceutical Inc.的重述公司注册证书，此前于2017年6月12日向SEC提交 ,作为公司当前8-K表格报告（文件编号000-26727）的附件 3.2，该报告以引用方式并入本文。
3.2						BioMarin Pharmaceutical Inc.的修订和重述章程，此前已于 2月26日 , 202 6 如附件 3。2 对公司的年度表格报告 10 -K（文件编号000-26727），通过引用将其并入本文。
4.1						契约，日期为2026年2月12日，由BioMarin Pharmaceutical Inc.与U.S. Bank Trust Company，National Association，作为受托人，此前于2026年2月12日向SEC提交了文件，作为公司当前8-K表格报告（文件编号000-26727）的附件 4.1，该报告以引用方式并入本文。
4.2						全球票据的形式，此前于2026年2月12日向SEC提交，作为提交的义齿的附件 A包括在内作为公司当前8-K表格报告（文件编号000-26727）的附件 4.1，该报告以引用方式并入本文。
4.3						补充义齿，日期截至 4月27日，2026年，b y和中间 Biomarin Pharmaceutical Inc.，其若干担保人当事人和美国银行信托公司，全国协会，此前向美国证券交易委员会提交了 4月27日，2026，作为公司当前8-K表格报告（文件编号000-26727）的附件 4.1，该报告以引用方式并入本文。
10.1						C redit协议，日期为 2026年4月27日，由BioMarin Pharmaceutical Inc.（作为借款人）、Citibank，N.A.（作为行政代理人和抵押品代理人）以及作为其当事方的贷款人和发行银行 ,此前于2026年4月27日向SEC提交，作为附件 10 . 1至公司当前关于表格8-K的报告（文件编号000-26727），该报告通过引用并入本文。
31.1*						根据经修订的1934年《证券交易法》第13a-14（a）/15d-14（a）条对首席执行官进行认证。
31.2*						根据经修订的1934年证券交易法第13a-14（a）/15d-14（a）条对首席财务官进行认证。
32.1*+						根据18 U.S.C.第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证，该认证是根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的。本认证随本报告一起提供，除2002年《萨班斯-奥克斯利法案》要求的范围外，不得被视为为经修订的1934年《证券交易法》第18条的目的而提交。
101.INS						XBRL实例文档-实例文档不会出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中。
101.SCH*						内嵌XBRL分类法扩展架构，内嵌linkbase文档
101.CAL*						内联XBRL分类学扩展计算文档
101.DEF*						内联XBRL分类学扩展定义linkbase
101.LAB*						内联XBRL分类法扩展标签Linkbase文档
101.PRE*						内联XBRL分类学扩展演示文稿链接文档
104						内联XBRL文档中嵌入了公司截至2026年3月31日止季度的10-Q表格季度报告中封面的XBRL标签。

链接

*随此提交

+根据18 U.S.C.第1350条（根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过）作为表10-Q的季度报告随附的作为附件 32.1的证明，不应被视为注册人为经修订的1934年《证券交易法》第18条的目的“提交”，并且不应通过引用并入注册人根据经修订的1933年《证券法》提交的任何文件中，无论任何此类文件中包含的任何一般合并语言。

本报告作为附件 101附件的是XBRL（可扩展业务报告语言）格式的文件：

（一）截至2026年3月31日和2025年12月31日的简明综合资产负债表，（二）截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的简明综合全面收益表，（三）截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的简明综合股东权益表，（四）简明综合报表

截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的现金流量，以及（v）简明综合财务报表附注。

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。

Biomarin Pharmaceutical Inc.

日期：2026年5月5日

由

/s/布赖恩·R·穆勒

Brian R. Mueller

财务执行副总裁兼首席财务官

（首席财务官）