美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格10-Q
| (标记一) |
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| ☑根据第13或15(d)条提交季度报告 |
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| 《1934年证券交易法》 |
截至2025年3月31日止季度
或
| ☐根据第13或15(d)条提交的过渡报告 《1934年证券交易法》 |
||
|
为从_________到______________的过渡期 |
委员会文件编号:001-41905
木薯科学公司
(在其章程中指明的注册人的确切名称)
| 特拉华州 |
91-1911336 |
||
| (国家或其他司法 |
(I.R.S.雇主 |
||
| 公司或组织) |
识别号) |
6801 N. Capital of Texas Highway,Building 1;Suite 300,Austin,TX78731
(512) 501-2444
(注册人主要行政办公室的地址,包括邮政编码及
电话号码,包括区号)
根据该法第12(b)节登记的证券:
| 各类名称 |
交易 符号(s) |
注册的各交易所名称 |
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|
|
|
纳斯达克资本市场 |
用复选标记表明注册人(1)在过去12个月内(或要求注册人提交此类报告的较短期限内)是否已提交1934年证券交易法第13或15(d)条要求提交的所有报告,以及(2)在过去90天内是否已遵守此类提交要求。有☑没有☐
用复选标记表明注册人在过去12个月内(或要求注册人提交此类文件的较短期限内)是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章第232.405条)要求提交的每个交互式数据文件。有☑没有☐
通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。
| 大型加速文件管理器☐ |
加速归档程序☐ |
|
| 非加速披露公司☑ |
规模较小的报告公司☑ |
|
| 新兴成长型公司☐ |
如果是新兴成长型公司,请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13(a)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司(定义见《交易法》第12b-2条)。是☐否☑
注明截至最后实际可行日期发行人各类普通股的已发行股份数量。
| 普通股,面值0.00 1美元 |
|
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| 截至2025年5月5日在外流通股份 |
目 录
| 页码。 |
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| 第一部分。 |
财务资料 |
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| 项目1。 |
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| 项目2。 |
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| 项目3。 |
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| 项目4。 |
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| 第二部分。 |
其他信息 |
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| 项目1。 |
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| 项目1a |
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| 项目2。 |
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| 项目3。 |
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| 项目4。 |
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| 项目5。 |
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| 项目6。 |
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第一部分.财务信息
项目1。财务报表
简明合并资产负债表
(未经审计,单位:千,股份和面值数据除外)
| 2025年3月31日 |
2024年12月31日 |
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| 物业、厂房及设备 |
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| 当前资产: |
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| 现金及现金等价物 |
$ |
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$ |
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| 预付费用及其他流动资产 |
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| 流动资产总额 |
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| 物业及设备净额 |
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| 总资产 |
$ |
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$ |
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| 负债与股东权益 |
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| 流动负债: |
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| 应付账款和应计费用 |
$ |
|
$ |
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| 应计开发费用 |
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| 应计薪酬和福利 |
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| 其他流动负债 |
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| 流动负债合计 |
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| 其他非流动负债 |
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| 负债总额 |
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| 承付款项及或有事项(附注8、9及10) |
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| 股东权益: |
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| 优先股,面值0.00 1美元;授权10,000,000股,未发行和流通 |
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| 普通股,面值0.00 1美元;授权120,000,000股;分别于2025年3月31日和2024年12月31日已发行和流通的48,307,896股和48,203,179股 |
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| 额外实收资本 |
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| 累计赤字 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 股东权益总额 |
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| 负债总额和股东权益 |
$ |
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$ |
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见所附简明综合财务报表附注。
简明合并经营报表
(未经审计,单位:千,每股数据除外)
| 三个月结束 |
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| 3月31日, |
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| 2025 |
2024 |
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| 营业费用: |
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| 研究与开发 |
$ |
|
$ |
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| 一般和行政 |
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| 总营业费用 |
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| 经营亏损 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 利息收入 |
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| 其他收入(亏损),净额 |
( |
) |
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| 认股权证负债公允价值变动收益 |
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| 净收入(亏损) |
$ | ( |
) | $ |
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| 用于计算每股净收益(亏损)的股份,基本 |
|
|
||||||
| 每股净收益(亏损),基本 |
$ | ( |
) | $ |
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| 分子,稀释: |
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| 净收入(亏损) |
$ | ( |
) | $ |
|
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| 认股权证负债公允价值变动调整 |
|
( |
) | |||||
| 调整后的分子,稀释 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
| 用于计算每股净亏损的股份,摊薄 |
|
|
||||||
| 每股净亏损,摊薄 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
见所附简明综合财务报表附注。
股东权益的简明合并报表
(未经审计,单位:千,股份数据除外)
| 合计 |
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| 普通股 |
额外 |
累计 |
股东' |
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| 股份 |
票面价值 |
实收资本 |
赤字 |
股权 |
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| 2023年12月31日余额 |
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$ |
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$ |
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$ | ( |
) | $ |
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| 基于股票的补偿: |
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| 员工股票期权 |
— |
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| 非雇员股票期权 |
— |
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| 发行认股权证 |
— |
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( |
) |
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( |
) | |||||||||||||
| 根据行使认股权证发行普通股 |
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| 于认股权证获行使时终止确认认股权证负债 |
— |
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| 净收入 |
— |
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| 2024年3月31日余额 |
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$ |
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$ |
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$ | ( |
) | $ |
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| 2024年12月31日余额 |
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$ |
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$ |
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$ | ( |
) | $ |
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| 基于股票的补偿: |
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| 员工股票期权 |
— |
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| 非雇员股票期权 |
— |
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| 根据行使股票期权发行普通股 |
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| 净亏损 |
— |
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( |
) | ( |
) | |||||||||||||
| 2025年3月31日余额 |
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$ |
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$ |
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$ | ( |
) | $ |
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见所附简明综合财务报表附注。
简明合并现金流量表
(未经审计,单位:千)
| 截至3月31日的三个月, |
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| 2025 |
2024 |
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| 经营活动产生的现金流量: |
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| 净收入(亏损) |
$ | ( |
) | $ |
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| 调整净亏损与经营活动使用的现金净额: |
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| 股票补偿 |
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| 认股权证负债公允价值变动收益 |
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( |
) | |||||
| 折旧及摊销 |
|
|
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| 经营性资产负债变动情况: |
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| 预付及其他流动资产 |
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( |
) | |||||
| 应付账款和应计费用 |
|
( |
) | |||||
| 应计开发费用 |
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( |
) | |||||
| 应计薪酬和福利 |
( |
) |
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| 其他负债 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 经营活动使用的现金净额 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 投资活动产生的现金流量: |
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| 购置不动产和设备 |
|
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| 投资活动所用现金净额 |
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| 筹资活动产生的现金流量: |
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| 行使普通股认股权证所得款项,扣除行使成本 |
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| 行使股票期权时发行普通股所得款项 |
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| 筹资活动提供的现金净额 |
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| 现金及现金等价物净增加(减少)额 |
( |
) |
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| 期初现金及现金等价物 |
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| 期末现金及现金等价物 |
$ |
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$ |
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| 补充现金流信息: |
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| 非现金筹资活动 |
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| 发行认股权证导致认股权证负债 |
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| 于认股权证获行使时终止确认认股权证负债 |
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( |
) | |||||
见所附简明综合财务报表附注。
简明综合财务报表附注
(未经审计)
注1。一般和流动性
木薯科学,Inc.及其全资子公司(统称“公司”)发现和开发可能为患者和医疗保健专业人员提供重大改进的专有医药候选产品。该公司通常将其发现和产品开发工作的重点放在神经系统疾病上。
随附的公司未经审计简明综合财务报表是根据中期财务信息在美国普遍接受的会计原则(“GAAP”)并根据表格10-Q季度报告的指示和S-X条例第10条编制的。所有公司间交易和余额已在合并中消除。因此,简明合并财务报表不包括GAAP要求的完整合并财务报表的所有信息和脚注。该公司管理层认为,所有调整,包括正常的经常性调整,被认为是公平列报所必需的,都已包括在内。截至2025年3月31日止三个月的经营业绩不一定代表任何其他中期期间或2025年的预期业绩。有关进一步资料,请参阅公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告所载的综合财务报表及其脚注。
流动性
该公司自成立以来产生了重大的净亏损和负现金流,因此在2025年3月31日出现了4.285亿美元的累计赤字。该公司预计未来的现金需求将非常可观。公司未来现金需求的数量和时间将取决于监管机构和市场对其候选产品的认可程度,以及公司用于研发、配制、制造、商业化和支持其产品的资源。公司可能会在未来通过公共或私人融资寻求额外资金,前提是此类资金可用且符合公司可接受的条件。无法保证将以优惠条件获得额外融资,或者根本无法获得。然而,管理层认为,目前的营运资金状况将足以满足公司至少未来12个月的营运资金需求。
注2。重要会计政策
估计数的使用
公司在按照公认会计原则编制简明综合财务报表时作出估计和假设。这些估计和假设影响在简明综合财务报表日期的资产和负债的呈报金额以及或有资产和负债的披露以及报告期间发生的呈报金额费用。公司持续评估其估计,包括与普通股认股权证负债、临床试验和制造协议相关的估计。实际结果可能与这些估计和假设不同。
现金及现金等价物与信用风险集中
公司投资于现金及现金等价物。本公司将原期限为三个月或以下的高流动性金融工具视为现金等价物。被视为现金等价物的高流动性投资包括货币市场账户和基金、存款证和美国国债。公司将现金及现金等价物存放于一家金融机构。
公允价值计量
公司对金融资产和负债按照公允价值计量和披露的权威指引认可金融工具。该指引定义了公允价值,建立了按照公认会计原则计量公允价值的框架,并扩大了有关公允价值计量的披露。该指引还建立了三层公允价值层次结构,优先考虑用于计量公允价值的输入值。这些层级包括:
| ● |
第1级包括活跃市场的报价。 |
| ● |
第2级包括重要的可观察输入值,例如相同或类似证券的报价,或其他可观察且可由类似证券的可观察市场数据证实的输入值。公司使用市场定价和从第三方供应商获得的其他可观察的市场投入。它在有投标价格的情况下使用投标价格来确定公允价值。本公司不存在公允价值以第2级输入值为基础的金融工具。 |
| ● |
第3级包括由很少或没有市场活动支持的不可观察的输入。本公司不存在公允价值以第3级输入值为基础的金融工具。 |
如果一项金融工具使用的输入值属于层次结构的不同级别,则该工具将根据对公允价值计算具有重要意义的最低级别输入值进行分类。现金及现金等价物的公允价值基于2025年3月31日和2024年12月31日的第1级投入。
普通股认股权证的公允价值为每份认股权证6.71美元,是在2024年1月3日分配时使用蒙特卡洛估值模型确定的,因为认股权证于2024年1月3日未在公开市场上交易。纳斯达克的认股权证交易于2024年1月4日开始。关于普通股认股权证第3级公允价值计量的量化信息如下:
| 每份认股权证行使价 |
$ |
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| 兑换率-每份认股权证的普通股 |
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| 普通股收盘价 |
$ |
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| 波动性 |
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% | ||
| 无风险利率 |
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% | ||
| 期权预期寿命(年) |
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| 股息收益率 |
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普通股认股权证在2024年5月2日后停止在纳斯达克交易,随后几乎没有市场活动。截至2024年5月7日,这些认股权证被推定为没有价值,因为它们是以每份认股权证0.00 1美元的名义付款赎回的。
业务板块
公司根据内部如何评估其业务部门或分部的经营业绩报告分部信息。公司经营局限于一个业务板块:新药研发和诊断。
公司的可报告分部反映了其主要经营决策者(“CODM”)分配资源和评估业绩的方式。公司CODM为总裁兼首席执行官。公司主要经营决策者为分配资源而采用的主要衡量标准是基于净亏损,该净亏损也在综合经营报表中报告为综合净亏损。分部资产的计量在资产负债表中以现金及现金等价物列报。
公司在本期没有产生任何产品收入,预计在可预见的未来将继续产生重大费用和经营亏损,因为我们推进我们的产品候选者通过开发和临床试验阶段。
因此,CODM使用现金预测模型来决定如何投资开发新药和诊断。对这类现金预测模型进行审查,以评估全实体的经营成果和业绩。净亏损用于监测预算与实际结果。监测预算与实际结果、该期间经营活动使用的现金净额和手头现金用于评估该分部的业绩。
下表按主要经营决策者定期审查的类别汇总费用(单位:千):
| 截至3月31日的三个月, |
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| 2025 |
2024 |
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| 营业费用 |
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| 研究与开发 |
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) | $ | ( |
) | ||
| 一般和行政 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 其他分部项目(a) |
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| 净收入(亏损) |
$ | ( |
) | $ |
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(a)其他分部项目包括利息收入、其他收入、净额及认股权证负债公允价值变动收益。
下表汇总了主要经营决策者定期审查的资产(单位:千):
| 2025年3月31日 |
2024年12月31日 |
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| 现金及现金等价物 |
$ |
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$ |
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截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月,用于经营活动的现金净额分别为1130万美元和1910万美元。
股票补偿
公司就所有股票期权和其他以股份为基础的奖励的公允价值确认非现金费用。公司采用Black-Scholes期权估值模型计算股票期权的公允价值,采用单期权授予法和直线归属法。该模型需要输入主观假设,包括预期股价波动、预期寿命和每个奖励的估计没收。这些假设包括对未来市场状况的估计,这些估计本质上是不确定的,因此,取决于管理层的判断。对于所有授予的期权,它在每个相应股票期权的归属期(一般为两至四年)内以直线法将由此产生的公允价值确认为费用。
公司已授予在达到某些绩效标准时归属的基于股份的奖励(“绩效奖励”)。公司将绩效奖励的数量乘以授予日普通股的公允价值,以计算每个奖励的公允价值。它估计了每个奖项达到绩效标准的隐含服务期。公司在得出很可能达到绩效标准的结论时,将由此产生的公允价值确认为隐含服务期内的费用。它定期审查并酌情更新其对隐含服务期的估计和关于实现绩效标准的结论。绩效奖励归属和普通股在达到绩效标准时发行。
每股净收益(亏损)
每股普通股基本净收入(亏损)的计算方法是,将普通股股东可获得的净收入(亏损)除以该期间已发行普通股的加权平均数。每股普通股摊薄净收益(亏损)的计算方法是,使用库存股法,将普通股股东可获得的净收益(亏损)除以该期间已发行普通股和潜在摊薄证券的加权平均数。如果潜在稀释性证券的影响是反稀释的,则将其排除在稀释每股收益的计算之外。净亏损导致所有具有潜在稀释性的证券都具有反稀释性。具有潜在稀释性的证券包括已发行的普通股期权、认股权证和业绩奖励。公司净收益(亏损)与综合净收益(亏损)不存在差异。基本和稀释每股净亏损计算中的分子和分母如下(单位:千,每股净亏损数据除外):
| 三个月结束 |
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| 3月31日, |
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| 2025 |
2024 |
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| 分子,基本: |
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| 净收入(亏损) |
$ | ( |
) | $ |
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| 分母,基本: |
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| 加权平均已发行普通股 |
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| 每股净收益(亏损),基本 |
$ | ( |
) | $ |
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| 分子,稀释: |
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| 净收入(亏损) |
$ | ( |
) | $ |
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| 认股权证负债公允价值变动调整 |
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( |
) | |||||
| 调整后的分子,稀释 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
| 分母,稀释后: |
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| 加权平均已发行普通股 |
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| 普通股认股权证的稀释效应 |
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| 加权平均稀释性普通股 |
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| 每股净亏损,摊薄 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
| 不计入每股净亏损的稀释性普通股期权,摊 |
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| 不计入每股净亏损的稀释性业绩奖励,摊薄 |
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该公司将截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的普通股期权和未兑现的业绩奖励排除在每股净亏损的计算之外,稀释后,因为计入未兑现的期权和业绩奖励的影响本来是反稀释的。认股权证被包括在内,用于计算截至2024年3月31日止期间的每股净亏损(稀释后),假设每份认股权证可对一股半普通股行使。
认股权证负债
公司根据对认股权证特定条款的评估并根据财务会计准则委员会(“FASB”)会计准则编纂(“ASC”)480“区分负债与权益”(“ASC 480”)以及ASC 815“衍生工具和套期保值”(“ASC 815”)将认股权证作为权益分类或负债分类工具进行会计处理。评估考虑认股权证是否属于根据ASC 480的独立金融工具,是否满足根据ASC 480对负债的定义,以及认股权证是否符合ASC 815下权益分类的所有要求,包括认股权证是否与公司本身的股份挂钩,以及权益分类的其他条件。这项评估需要运用专业判断,是在认股权证发行时以及在认股权证未到期时截至随后每个季度期末日期进行的。
对于满足所有权益分类标准的已发行或修改后的认股权证,要求认股权证在发行时作为额外实收资本的组成部分入账。对于已发行或修改后的认股权证,不满足所有权益分类标准的,要求认股权证按发行日的初始公允价值入账,其后的每个资产负债表日。负债分类认股权证的估计公允价值变动在经营报表中确认为非现金损益。与发行归类为衍生负债的认股权证相关的成本在认股权证发行时计入操作。
截至2025年3月31日或2024年12月31日,没有未行使认股权证。
金融工具公允价值
金融工具包括应付账款、应计费用、应计开发费用和其他负债。某些金融工具的估计公允价值可使用现有市场信息或其他适当的估值方法确定。然而,在解释市场数据以制定公允价值估计时需要相当大的判断力;因此,估计数不一定表明在当前市场交易所可以实现或将支付的金额。使用不同的市场假设和/或估计方法的影响可能对估计的公允价值金额具有重大影响。应付账款、应计费用、应计开发费用和其他负债的账面金额按成本计算,由于这些工具的期限较短,接近公允价值。
研究合同、预付和应计费用
公司已与研究机构及其他第三方供应商订立多项研发合约。这些协议一般可以取消。相关款项在发生时记为研发费用。该公司记录估计正在进行的研究费用的预付款和应计费用。在评估预付费用和应计负债的充分性时,公司分析研究的进展包括事件的阶段或完成、收到的发票和合同成本。在确定任何报告期末的预付和应计余额时作出重大判断和估计。实际结果可能与公司的估计不同。公司的历史预付和应计估计与实际成本没有重大差异。
激励奖金计划
2020年,公司设立了2020年度现金激励奖金计划(“CIB计划”),对CIB计划参与者进行激励。CIB计划下的奖励作为ASC 718“以股票为基础的补偿”下的责任奖励入账。每个潜在的CIB计划奖励的公允价值将在授予日期发生后立即确定,并将在每个报告期重新计量。与CIB计划相关的补偿费用将在每个CIB计划奖励的预期达成期内确认,此时绩效条件(定义见下文)被认为很可能得到满足。有关CIB计划的进一步讨论,请参见附注9。
财产和设备
财产和设备按成本入账,扣除累计折旧。折旧在资产的估计可使用年限内以直线法入账。自有建筑物及相关改善的估计可使用年期分别为39年及约10年。租户改善按直线法在改善的可使用年限或相应租赁的剩余期限内摊销,以较短者为准。
当事件或情况变化表明资产的账面值可能无法收回时,对财产和设备进行减值审查。如果财产和设备被视为减值,则确认减值损失。
保险追偿
我们在发生损失事件时记录我们保单的收益,并且收益是可估计的并且很可能被追回。保险赔偿和收到的收益记录为一般和行政费用的减少。截至二零二五年三月三十一日止三个月内并无保险追偿。截至2024年3月31日的三个月内,记录的保险赔偿约为300万美元。
关联交易
2024年7月15日,我们的前总裁兼首席执行官辞去公司职务,自2024年9月13日(“生效日期”)起生效。根据他的雇佣协议条款,我们的前总裁兼首席执行官将收到相当于123万美元的遣散费,在生效日期后的十二个月内按比例支付。遣散费全数已于协议执行期间计入一般及行政开支,且于截至2025年3月31日或2024年3月31日止三个月并无确认与本协议有关的遣散费。
2024年7月16日,我们的前高级副总裁(SVP),Neuroscience同意辞去她在公司的工作,立即生效。我们的前高级副总裁,神经科学是我们前总裁兼首席执行官的配偶。根据离职协议,我们的前高级副总裁Neuroscience将收到相当于50万美元的遣散费,在12个月内按季度分期支付。遣散费全数于协议执行期间计入研发开支,且于截至2025年3月31日或2024年3月31日止三个月并无确认与本协议有关的遣散费。
包括在2025年3月31日和2024年12月31日应计薪酬和福利中的两名前高级官员的应计遣散费分别约为0.7美元和120万美元。
2024年7月16日,公司与公司前高级副总裁Neuroscience签订了为期一年的咨询协议。根据咨询协议的条款,顾问提供服务的目的是为科学研究提供信息和支持和/或获得政府对公司产品的批准。该公司同意为此类咨询服务支付每小时500美元的费用。截至2025年3月31日或2024年3月31日止三个月,公司未根据咨询协议产生任何费用。
所得税
公司采用资产负债法核算所得税。递延税项资产和负债是就现有资产和负债的财务报表账面值与其各自税基之间的差异所导致的估计未来税务后果确认的。递延税项余额经调整以反映基于现行已颁布税法的税率,该税率将在预期暂时性差异转回的年份生效。公司积累了反映净经营亏损和税收抵免结转的税收影响以及用于财务报告目的的资产和负债的账面金额与用于所得税目的的金额之间的暂时性差异的重大递延税项资产。某些递延所得税资产的变现取决于未来的收益。公司不确定任何未来收益的时间和金额。因此,公司以估值备抵抵抵销这些递延税项资产。
公司根据ASC 740“所得税”对不确定的税务头寸进行会计处理,明确了税务头寸不确定性的会计处理。这些规定要求在公司简明综合财务报表中确认税务状况的影响,前提是该状况很可能在税务机关根据该状况的技术优点进行审查后得以维持。与不确定的税务状况相关的任何利息和罚款将作为所得税费用的组成部分反映。
最近发布的会计公告
2024年11月,FASB发布ASU 2024-03,损益表—报告综合收益—费用分类披露(子主题220-40):损益表费用分类。该ASU包括要求实体将损益表上指定的费用项目分为基础组成部分的修订,包括员工薪酬、折旧和无形资产摊销(如适用)。需要对其余组件进行定性描述。中期和年度期间都需要这些强化披露。2025年1月,FASB随后发布ASU 2025-01,损益表—报告综合收益—费用分类披露(子主题220-40):澄清生效日期,以对ASU的生效日期进行澄清。新准则在预期基础上对2026年12月15日之后开始的财政年度生效,并可选择追溯适用,并在2027年12月15日之后开始的财政年度内的中期期间生效。允许提前收养。采用这一指导意见将导致公司被要求包括围绕损益表费用的强化披露。
2023年12月,FASB发布ASU 2023-09,所得税(主题740):所得税披露的改进。ASU要求实体在有效税率调节中披露特定类别以及满足数量门槛的调节项目。此外,ASU要求按司法管辖区对所得税费用和已支付的税款(扣除已收到的退款)进行额外披露。新准则在未来基础上对2024年12月15日之后开始的年度期间生效,并可选择追溯适用。允许提前收养。采纳该指引将导致公司被要求包括增强的所得税相关披露。
注3。预付费用及其他流动资产
截至2025年3月31日和2024年12月31日的预付费用和其他流动资产构成如下(单位:千):
| 3月31日, |
12月31日, |
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| 2025 |
2024 |
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| 预付保险 |
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| 合同研究组织及其他存款 |
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| 应收利息 |
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| 其他 |
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| 预付费用和其他流动资产合计 |
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合同研究组织和其他存款是指支付给供应商的现金超过所产生的费用。
注4。不动产及其他收入、费用
该公司在德克萨斯州奥斯汀拥有一座两栋大楼的办公大楼,其中一部分作为其公司总部。维护、实体设施、租赁、物业管理等与物业所有权相关的关键职责外包给专业的房地产管理人员。该办公综合体拥有约90,000平方英尺的可出租空间。截至2025年3月31日,公司占用了该物业约25%的股份,其余部分或出租或可出租给第三方。截至2025年3月31日,现有第三方租赁下的总租金收入预计在2025年总计为30万美元,2026年为40万美元,2027年为20万美元。
公司将楼宇运营和租赁的净收入记录为其他收入净额,因为租赁不是公司运营的核心。公司未占用空间的建筑折旧和摊销计入一般和管理费用。公司占用空间的建筑折旧和摊销在一般和管理费用以及研发费用之间分配。列报期间其他收入净额构成部分如下(单位:千):
| 三个月结束 |
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| 3月31日, |
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| 2025 |
2024 |
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| 租赁收入 |
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| 物业运营费用 |
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| 其他收入,净额 |
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公司在2025年3月31日和2024年12月31日分别计提了与该建筑物相关的总计10万美元和30万美元的财产税,计入其他流动负债。
注5。财产和设备
截至2025年3月31日和2024年12月31日的财产和设备构成部分净额如下(单位:千):
| 3月31日, |
12月31日, |
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| 2025 |
2024 |
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| 土地 |
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| 建筑物 |
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| 场地改善 |
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| 租户改善 |
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| 家具和设备 |
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| 在建工程 |
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| 其他 |
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| 财产和设备毛额 |
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| 累计折旧 |
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| 物业及设备净额 |
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截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月,物业和设备折旧费用分别为0.2百万美元和0.3百万美元。
注6。股东权益和股票补偿费用
普通股权证分配
关于2024年1月3日普通股认股权证的分配,见附注2和11。
市场普通股发行
2023年5月1日,公司签订了一项市场发售计划(“ATM”),根据2023年5月1日向美国证券交易委员会(“SEC”)提交的货架登记声明,不时出售总发行价高达2亿美元普通股的公司普通股股份。公司有义务支付最多为ATM下出售普通股总收益3%的佣金。然而,该公司不再是SEC定义的知名的经验丰富的发行人。因此,该公司没有资格根据其现有的S-3表格上的“自动”货架登记声明在ATM下出售证券,除非并且直到它提交了SEC宣布生效的新的S-3表格。
截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月内,ATM下没有普通股销售。
2025年股票期权与业绩奖励活动
截至2025年3月31日止三个月,公司股票期权计划项下未行使的股票期权和未归属业绩奖励变动如下:
| 股票期权 |
业绩奖 |
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| 截至2024年12月31日 |
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| 授予的期权 |
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| 已行使的期权 |
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| 被没收/取消的期权 |
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| 截至2025年3月31日 |
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截至2025年3月31日,每股未行使期权的加权平均行使价为22.95美元。由于未行使的期权在当前剩余的2.2年归属期内归属,公司预计将确认3180万美元的股票补偿费用。如果优秀绩效奖励归属,公司将在隐含服务期内确认基于股票的补偿费用10万美元。
截至2025年3月31日止三个月,共有225,209份股票期权获行使。行权的股票期权中,120,492份股票期权以净额结算满足行权价格,未收到现金收益。截至2025年3月31日的三个月内,公司因未净结算的期权获得的现金收益总额为90,000美元。
在2025年3月31日之后,有130万份股票期权授予公司高级职员和雇员,行使价约为每股1.44美元。股票期权自授予日起一年内分四期等额授予(每年25%),初始25%。
2025年股票薪酬费用
截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月期间,公司的股票补偿费用如下(单位:千):
| 三个月结束 |
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| 3月31日, |
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| 2025 |
2024 |
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| 研究与开发 |
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| 一般和行政 |
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| 股票补偿费用总额 |
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该公司在确定基于股票的补偿费用时估计每项奖励的没收。该公司在截至2025年3月31日的三个月中记录了80万美元的估计没收。截至2024年3月31日的三个月内,估计没有没收。
2018年股权激励计划
公司董事会(“董事会”)或董事会指定委员会负责管理公司于2022年5月修订的2018年综合激励计划(“2018年计划”),并根据2018年计划的条款确定授予的每份期权的条款和条件。公司员工、董事和顾问有资格根据2018年计划获得奖励,包括授予股票期权和绩效奖励。以股份为基础的奖励一般自授予日起满10年。2018年计划规定发行最多5,000,000股普通股,每股面值0.00 1美元,可根据2018年计划的规定进行调整。
当股票期权或业绩奖励在扣除行权价和税款后被行使时,发行的股票数量将减少等于奖励接受者所欠税款的股份数量,该股份数量将被注销。然后,公司使用其现金向税务机关支付由奖励接受者及其代表所欠的法定税金额。
注7。所得税
公司在截至2025年3月31日的三个月内没有计提所得税,因为公司预计2025年全年将出现应课税净亏损,任何收益将被估值备抵的增加所抵消。截至2024年3月31日止三个月,亦无所得税拨备。
注8。承诺
公司通过内部和合作项目相结合的方式开展产品研发项目,其中包括与大学、合同研究组织和临床研究地点的安排。公司与这些组织有可取消的合同安排。公司在这些合同下的义务主要基于所提供的服务。该公司还在2025年3月31日的预付费用和其他流动资产中记录了总额约120万美元的关于制造simufilam活性药物成分的不可撤销的承诺。公司依赖合同开发和制造组织来制造我们用于临床研究的所有材料。
于2025年2月26日,公司与耶鲁大学(“耶鲁”)订立许可协议(“许可协议”),据此,公司获授予耶鲁在某些专利和其他知识产权中的权益的全球独家权利,以及分许可的权利,这些权利可能对开发和商业化用于治疗结节性硬化症(“TSC”)相关癫痫和其他潜在适应症的西姆菲兰有用或必要。根据许可协议,公司已同意使用合理的商业努力来实施其为此类开发和商业化而设计的计划。作为根据许可协议获得的权利的交换,公司同意向耶鲁支付(i)象征性的前期许可费,(ii)在实现特定临床、监管和商业里程碑时支付的款项,总额最高可达450万美元,以及(iii)在与监管优先审查凭证相关的转让给第三方时(如果已签发),支付此类转让所收到的任何对价的中低两位数百分比。该公司还同意就许可产品的总净销售额向耶鲁支付分级特许权使用费,范围从中低个位数百分比不等,但须遵守分级的最低年度特许权使用费,范围从中低至数十万美元不等。
除非提前终止,否则许可协议将在逐个国家的基础上持续下去,直至(i)许可专利的最后有效权利要求到期或以其他方式失效之日,(ii)任何政府或监管排他期结束之日,以及(iii)许可产品在该国家首次销售之日起10年后的较晚日期。
注9。2020年度现金激励奖金计划
2020年8月,董事会批准了CIB计划。随后对CIB计划进行了修订,如下所述,于2025年3月6日。CIB计划是作为一项“有风险”的现金红利计划而设立的,该计划将根据公司市场估值(以市值或潜在合并对价衡量)的显着提升,同步奖励CIB计划参与者额外的现金补偿。该CIB计划被视为“处于风险中”,因为除非公司的市场估值显着增加并且CIB计划中规定的某些其他条件得到满足,否则CIB计划的参与者将不会获得现金红利。具体地说,除非(1)公司完成构成出售公司或其资产所有权的合并或收购交易(合并交易)或(2)董事会薪酬委员会(薪酬委员会)确定公司手头有足够的现金,(如CIB计划所定义),否则CIB计划参与者将不会获得任何现金红利。如果发生合并交易,CIB计划参与者将获得在CIB计划下分配的所有已赚取的现金红利。
因为对CIB计划要求有着与生俱来的酌情权和不确定性,公司得出的结论是,截至2025年3月31日,CIB计划的授予日尚未发生。
就CIB计划而言,公司的市场估值是根据(1)公司普通股在纳斯达克资本市场的收盘价乘以购买公司股份的已发行流通股和期权总数,或(2)在合并交易中应付给公司证券持有人的总对价确定的。这构成了适用会计准则下的市场条件。
CIB计划(经2025年3月6日修订)在公司市场估值每次大幅增长时都会触发潜在的现金红利,市值最高可达50亿美元(或合并对价最高可达80亿美元)。CIB计划规定了2亿至50亿美元市值(或80亿美元合并对价)之间的增量金额(每次增量,“估值里程碑”)。每个估值里程碑都会触发一个潜在的现金红利奖励,奖励金额在CIB计划中定义的预设金额。每个基于市值的估值里程碑必须达到并保持不少于连续20个交易日,CIB计划参与者才有资格获得潜在的现金红利奖励(“市值条件”)。
现金奖金的支付被推迟到(1)公司完成合并交易,或(2)薪酬委员会确定公司手头有足够的现金进行支付(每项,一个“业绩条件”),这两种情况都不可能发生。据此,即使公司的市值大幅增加,也可能永远不会向CIB计划参与者支付根据CIB计划奖励的现金红利。
CIB计划作为责任奖励入账。每项估值里程碑奖励的公允价值将在授予日期发生后确定,并将在每个报告期重新计量。与CIB计划相关的补偿费用将在每个估值里程碑的预期达成期内确认,此时绩效条件被认为很可能得到满足。
2020年10月,公司实现了第一个基于市值的估值里程碑。随后在2020年,薪酬委员会批准向所有CIB计划参与者发放总额为650万美元的潜在现金奖金(已考虑2023年3月的CIB计划修正案),但须在未来满足绩效条件的情况下进行。一旦薪酬委员会批准现金红利奖励,则不存在对CIB计划参与者的持续服务要求。
截至2021年12月31日止年度,公司实现了11个基于市值的额外估值里程碑。这11个里程碑在2021年的实现触发了公司对公司董事长、总裁兼首席执行官(假设此人担任所有三个此类职位)的7430万美元的非全权潜在公司义务(已考虑2023年3月的CIB计划修订),并取决于未来是否满足业绩条件。然而,由于没有发生授予日期,没有记录任何补偿费用,也没有支付任何款项,也没有认为很可能满足任何业绩条件。
截至2025年3月31日止三个月及截至2024年、2023年及2022年12月31日止年度均未实现估值里程碑。
2025年2月13日,薪酬委员会的结论是,对于2021年实现的11个估值里程碑,以及任何剩余的尚未实现的CIB计划估值里程碑,将不会授予任何酌情现金红利金额。因此,根据未来估值里程碑成就,唯一有资格获得现金红利金额的CIB计划参与者是董事长、总裁兼首席执行官(假设该人担任所有这三个职位),前提是,除与合并交易有关外,除非且直到美国食品药品监督管理局批准simufilam用于任何适应症,否则不会向该人支付红利。
如附注10所述,2025年1月24日,特拉华州衡平法院作出最终命令和判决,批准该规定并在有偏见的情况下驳回与CIB计划相关的诉讼。最终命令和判决要求公司按照规定进一步修订CIB计划,该计划已于2025年3月6日完成。2025年3月6日的修正案规定,一旦发生合并交易,董事长、总裁和首席执行官(假设该人担任所有这三个此类职位)将无权就任何市值条件获得任何付款,而是有权仅根据合并交易获得奖金。根据CIB计划,向董事长、总裁和首席执行官(假设此人担任所有三个职位)发放的现金奖金不受酌情分配的限制。目前没有人担任董事长、总裁和首席执行官这三个职位。
截至2025年3月31日及本季度报告在表格10-Q上提交之日,并无授权或向CIB计划下的参与者支付实际现金。
注10。或有事项
公司目前并不时可能成为,涉及诉讼或其他法律诉讼和索赔,包括美国政府调查、调查和提交给FDA的公民请愿书。此外,公司已收到并可能不时收到政府当局就日常业务过程中产生的事项提出的查询。这些诉讼的结果本质上是不确定的。无论结果如何,法律诉讼都会因为抗辩和和解费用、管理资源分流等因素对公司产生不利影响。目前,除下文所披露的情况外,无法评估其可能的结果或结果是否对公司具有重大意义。该公司认为,根据目前可获得的信息,其对法律事务的总拨备是足够的。
政府调查的最新情况
从2021年8月开始,公司收到了传票、民事调查要求(“CID”)以及来自司法部(“DOJ”)的其他文件和信息请求,以及来自SEC的文件请求,每一个都在寻求有关simufilam和/或SavaDX研发的公司信息和文件。该公司一直在针对这些传票、CID和信息请求提供文件和信息。
2024年9月26日,公司宣布已与SEC达成和解,解决SEC对公司披露的有关其simufilam治疗阿尔茨海默病的2b期临床试验(“2b期研究”)及相关事项的调查。SEC还同意与该公司的两名前高级雇员达成和解。根据这些和解协议,美国德克萨斯州西区地方法院于2024年10月18日就SEC对该公司及其两名前高级雇员提出的投诉作出最终同意判决。该公司既没有承认也没有否认投诉的指控。SEC的投诉称,公司有关2b期研究的某些披露违反了某些联邦证券法和SEC规则,包括基于疏忽的披露违反了经修订的1933年《证券法》(“证券法”)第17(a)(2)和17(a)(3)条,以及经修订的1934年《证券交易法》(“交易法”)下的记录保存和报告要求。该投诉称,该公司的SEC报告和其他有关2b期研究的公开声明疏忽地包含了具有重大误导性的陈述和遗漏。SEC对该公司两名前雇员的指控与这些雇员在此类披露中的角色有关。根据和解协议,公司同意针对未来违反《证券法》第17(a)条、《交易法》第13(a)(1)条和《交易法》第12b-20、13a-1、13a-11和13a-13条的行为发出永久禁令。此外,该公司于2024年11月支付了4000万美元的民事罚款。
公司继续与DOJ就文件和信息请求进行合作,包括与DOJ于2024年6月28日宣布的对Hoau-Yan Wang博士的起诉书中指控的行为有关的请求。公司无法预测正在进行的事项的结果或影响,包括政府当局是否可能对公司或其他人采取执法行动。然而,公司目前并不预期司法部将对公司提出刑事指控或寻求刑事解决。
证券集体诉讼和股东衍生诉讼
在2021年8月27日至2021年10月26日期间,提出了四项推定的集体诉讼,指控公司和某些指定官员违反了联邦证券法。这些投诉依赖于提交给FDA的Citizen请愿书中包含的指控,并声称被告就simufilam所做的各种陈述具有重大的虚假和误导性。公民请愿书随后均被FDA驳回。这些诉讼是在美国德克萨斯州西区地方法院提起的。这些投诉代表一类所谓的购买者寻求未指明的补偿性损害赔偿和其他救济。
2022年6月30日,一名联邦法官将四起集体诉讼合并为一个案件,并任命了一名首席原告和一名首席律师。首席原告于2022年8月18日代表公司证券的推定购买者类别在2020年9月14日至2022年7月26日期间提交了一份合并修正申诉。2023年5月11日,法院在不带任何偏见的情况下驳回了原告对被告Nadav Friedmann的诉讼请求,他是医学博士、我们的前首席医疗官和公司董事,现已死亡,但以其他方式驳回了被告的驳回动议。被告于2023年7月3日提交了对合并修正申诉的答复。2024年2月22日,原告提出动议,要求补充诉状,将推定的集体诉讼期延长至2023年10月12日。法院于2024年6月12日批准了该动议,原告于2024年6月13日提交了补充申诉。2024年11月13日,原告提出第二项补充申诉的动议。2024年3月13日,原告提出集体认证动议。2025年2月25日,法院在不影响原告的集体认证动议的情况下驳回了该动议,解释称,对未决动议的裁决,特别包括原告补充其申诉的第二项动议,可能会影响集体认证的处置。
2021年11月4日,一项据称代表公司的相关股东派生诉讼在美国德克萨斯州西区地方法院提起,根据美国证券法和州信托责任法对某些指定官员和公司董事会成员提出索赔。该投诉依赖于提交给FDA(随后被FDA否认)的Citizen请愿书中的指控。该诉状称,除其他外,个别被告使公司作出重大虚假和误导性陈述,从而使公司面临未指明的损害赔偿和证券法责任,这违反了美国证券法,也违反了他们对公司的受托责任。派生案件寻求(其中包括)代表公司追讨因个别被告被指控的不法行为而产生的未指明的补偿性损害赔偿。虽然该派生案件的原告并不针对公司寻求救济,但公司对个别被告负有一定的赔偿义务。在2021年11月4日至2023年6月20日期间,又有四起股东派生诉讼被提起,指控的索赔基本相似,两起在美国德克萨斯州西区地方法院,一起在德克萨斯州州法院(特拉维斯县地方法院),一起在特拉华州衡平法院。2022年7月5日,德州西区的三项行动合并为一项行动。上述所有行动目前都被搁置,以待上述综合证券行动的进一步发展。2023年11月9日,美国德克萨斯州西区地方法院提起了另一项指控基本相似索赔的股东派生诉讼。该案当事人预计,它将被合并到现有的合并联邦法院股东派生诉讼中。
2024年2月2日,据称代表公司提起了一项推定的集体诉讼,指控公司和某些指定官员违反了联邦证券法。该投诉依赖于2023年10月12日的一篇文章,该文章描述了一份据称泄露的报告,该报告称该公司在纽约城市大学的一名科学合作者涉嫌科学不端行为。诉状称,被告就simufilam所作的各种陈述被这一条造成了实质性的虚假和误导。该诉讼已在美国伊利诺伊州北区地方法院提起。该诉状代表2022年8月18日至2023年10月12日期间公司证券的一类所谓购买者寻求未指明的补偿性损害赔偿和其他救济。2024年5月28日,伊利诺伊州北区将这一行动转移至德克萨斯州西区。
从2024年3月18日开始,据称代表公司在美国伊利诺伊州北区地区法院提起了两项相关的股东派生诉讼,根据美国证券法和州信托责任法对某些指定官员和公司董事会成员提出索赔。这些投诉依赖于2023年10月12日的一篇文章,该文章描述了一份据称泄露的报告,该报告称该公司在纽约城市大学的一名科学合作者涉嫌科学不端行为。投诉指称,除其他外,个别被告使公司作出重大虚假和误导性陈述,从而使公司面临未指明的损害赔偿和证券法责任,这违反了美国证券法,也违反了他们对公司的受托责任。衍生案件寻求(其中包括)代表公司追讨因个别被告被指控的不法行为而产生的未指明的补偿性损害赔偿。虽然这些衍生案件的原告不向公司寻求救济,但公司对个别被告负有一定的赔偿义务。2024年9月6日,这两个案件被合并并搁置,等待2024年2月2日最初在伊利诺伊州北区提起的股东集体诉讼的进一步发展。
公司打算对这些诉讼进行有力的抗辩。
2024年12月13日,据称代表公司提起了一项推定的集体诉讼,指控公司和某些指定官员违反了联邦证券法。诉状称,被告关于simufilam的各种陈述因公司于2024年11月25日发布的RETHINK-ALZ 3期临床试验的顶线结果而被揭露存在重大虚假和误导性。该诉讼已在美国德克萨斯州西区地方法院提起。该诉状代表在2024年2月7日至2024年11月24日期间公司证券的一类所谓购买者寻求未指明的补偿性损害赔偿和其他救济。公司认为出现不利结果的可能性不大,然而,公司有可能蒙受损失是合理的。公司目前无法合理估计潜在损失金额或范围。
2022年8月19日,据称代表公司向特拉华州衡平法院提起股东派生诉讼,根据州信托责任法对公司董事会的某些指定官员和成员提出索赔。诉状称,除其他外,个别被告于2020年8月批准CIB计划,违反了其受托责任。这些投诉寻求未指明的补偿性损害赔偿和其他救济。2023年1月6日,原告提交了一份修改后的诉状。被告于2023年3月10日对修正申诉提出部分答复,并于2023年3月14日动议部分驳回修正申诉。
于2024年5月28日,双方订立和解、妥协及解除协议(「协议」)以解决该行动。有关规定及其证物,包括拟议的集体诉讼和衍生诉讼未决和解通知(“通知”)和[拟议]关于通知和和解听证会的排期令(“排期令”),已于2024年5月28日在特拉华州衡平法院提交。
2024年6月26日,特拉华州衡平法院进入排期令,其中包括批准通知。特拉华州衡平法院于2024年9月9日举行和解听证会。2025年1月24日,特拉华州衡平法院作出最终命令和判决,批准该规定并在有偏见的情况下驳回诉讼。根据最终命令,公司于2025年2月支付了100万美元的律师费和开支,于2024年12月31日记入应付账款和其他应计费用。
反SLAPP诉讼
2024年8月6日,向纽约南区地区法院提起诉讼,该法院经修订并由介入原告加入,对公司和公司负有某些赔偿义务的两名前高级职员提出索赔,包括根据纽约反SLAPP法提出的索赔。经修订的控诉和介入中的控诉寻求与公司对原告提起的诽谤诉讼有关的费用和损害赔偿,随后被公司自愿且不影响驳回。公司拟积极抗诉。
诉讼或有事项
关于正在进行的诉讼,公司为潜在的和解预留了300万美元。公司认为出现不利结果的可能性是合理可能的,并已计提该金额作为对潜在损失的最佳估计。公司所涉诉讼的最终结果可能与预留金额存在差异,可能产生额外损失。
注11。认股权证股息分配
2024年1月3日,公司以认股权证的形式向公司普通股记录持有人进行分配,以购买普通股股份。截至2023年12月22日收盘时,公司普通股的每位记录持有人每10股普通股获得四份认股权证(任何零碎认股权证向下取整),从而发行了约1690万份认股权证。
每份认股权证都有权让持有人以每份认股权证33.00美元的行权价购买一股半普通股(任何零碎股份向下取整),费用由持有人单独承担并独家选择。认股权证行使时支付普通股股份的款项必须以现金支付。
2024年4月15日,公司宣布将于2024年5月7日(“赎回日”)赎回所有未行使的认股权证。赎回价格等于每份认股权证0.01美元的1/10。认股权证可于2024年1月3日开始的任何时间行使,直至赎回日之前的营业日。目前没有剩余的未偿还认股权证。
这些认股权证受制于木薯科学公司、ComputerShare Inc.和ComputerShare Trust Company,N.A.于2024年1月3日在向美国证券交易委员会提交的8-K表格当前报告中提交的日期为2024年1月3日的认股权证协议(包括认股权证形式)的条款和条件。认股权证与公司普通股在纳斯达克资本市场分别上市交易,股票代码为“SAVAW”。
自2024年1月3日至2024年3月31日,共有约674,000份认股权证被行使,导致公司所得款项净额约为2,230万美元。截至2024年3月31日,公司在行使认股权证期间发行了约100万股普通股。
在2024年3月31日之后至赎回日,总共行使了约315万份认股权证,为公司带来了约1.04亿美元的总收益。公司自2024年3月31日起至赎回日期间,通过行使认股权证发行了约470万股普通股。
2024年认股权证分配的总收益总计约1.263亿美元,来自以每股22.00美元发行约570万股普通股。扣除行使费用和佣金后,认股权证分配的总收益净额约为1.236亿美元。
在第一笔2000万美元的总收益之后,公司有义务向公司的财务顾问支付认股权证分配的认股权证行使普通股股份销售总收益的2.5%的佣金。截至赎回日,认股权证行使的总成本约为270万美元。
在2024年1月3日分发认股权证时,在运营报表中将认股权证分配的成本总计约537,000美元记录为一般和管理费用。
根据ASC 480和ASC 815,未行使的认股权证被归类为负债,这要求认股权证在2024年1月3日及其后的每个报告期以初始公允价值计量,公允价值变动在我们的综合经营报表中确认为非现金损益。截至2024年9月30日,没有未行使认股权证。
在2024年1月3日的普通股认股权证分配至赎回日期间,公司普通股认股权证负债和未行使认股权证的变化如下(单位:千):
| 普通股认股权证数量 |
普通股权证责任 |
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| 2024年1月3日普通股认股权证分派 |
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$ |
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| 认股权证获行使 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 认股权证负债公允价值变动收益 |
— | ( |
) | |||||
| 2024年3月31日余额 |
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||||||
| 认股权证获行使 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 认股权证负债公允价值变动收益 |
— | ( |
) | |||||
| 赎回普通股认股权证 |
( |
) | — | |||||
| 截至2024年6月30日的余额 |
$ | |||||||
| 截至2024年9月30日的余额 |
$ | |||||||
| 截至2024年12月31日的余额 |
$ | |||||||
于2025年3月31日,并无未行使认股权证。
注13。重组活动
2025年1月7日,公司宣布裁员10人,减幅达33%(“裁员”)。该公司于2025年1月7日向受影响的员工传达了裁员信息。
该公司在裁员方面产生了约40万美元的一次性成本,主要与遣散费有关。公司裁员完成,关联成本和现金支付,于2025年第一季度完成。
本讨论和分析应与木薯科学公司(“公司”、“我们”、“我们”或“我们的”)的简明综合财务报表及本季度报告表格10-Q其他部分所载的附注一并阅读。经营业绩并不一定代表未来期间可能发生的结果。
前瞻性声明和通知
这份表格10-Q的季度报告包含某些被视为前瞻性陈述的陈述。前瞻性陈述涉及预期、信念、预测、未来计划和战略、预期事件或趋势以及涉及非历史事实事项的类似表述。在某些情况下,您可以通过“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“应该”、“将”和“将”或这些术语或其他类似术语的否定词来识别前瞻性陈述。
这些前瞻性陈述基于我们对未来业绩的信念、假设和预期,并考虑了我们目前可获得的所有信息。前瞻性陈述涉及风险和不确定性,我们的实际结果和事件发生的时间可能与前瞻性陈述中讨论的结果有很大不同。此类前瞻性陈述的例子包括但不限于有关以下方面的陈述:
| ● |
simufilam的安全性特征或治疗益处(如有); |
|
| ● |
我们有能力开展与结节性硬化症复合体(“TSC”)癫痫相关的西姆菲兰的计划临床前研究 | |
| ● | 我们启动、开展或分析针对中枢神经系统疾病(包括TSC相关癫痫)的候选产品的额外临床和非临床研究的能力; | |
| ● | 我们有能力成功履行我们与Yale签订的许可协议项下的义务,为此我们承担了全球开发和商业化用于治疗TSC相关癫痫的simufilam的所有责任; | |
| ● | 我们在阿尔茨海默病之外扩大西姆菲兰治疗适应症的计划或能力; | |
| ● | 我们依赖第三方承包商进行我们所有的临床和非临床试验并进行药物供应,或他们按时或按预算这样做的能力; | |
| ● | 围绕非随机对照试验的任何研究的数据解释的限制; | |
| ● |
临床前发现对我们开发候选产品能力的影响; | |
| ● |
对我们临床前或早期临床研究结果的解读,例如1期和2期研究; |
|
| ● |
我们计划进一步开发我们的研究性基于血液的诊断产品候选者SavaDX; | |
| ● | 我们的候选产品的安全性、有效性或潜在的治疗益处; | |
| ● | 我们在临床研究中使用探索性‘仅供研究使用’的非安全性相关生物标志物; | |
| ● |
我们申请并获得监管机构批准我们的产品候选者的能力; |
|
| ● |
如果获得批准,我们建立基础设施以将任何候选产品商业化的战略和能力; |
|
| ● |
如果获得批准并商业化,我们的候选产品未来的潜在收入; |
|
| ● |
我们的候选产品的市场接受度,如果获得批准并商业化; |
|
| ● |
如果获得批准并商业化,我们的候选产品的定价和报销; |
|
| ● |
保护的效用,或我们知识产权的充分性; |
|
| ● |
我们可能会选择追求的治疗领域的潜在竞争对手或竞争产品; | |
| ● |
我们需要不时筹集新的资金来为我们的运营提供资金,以及宏观经济状况对我们有效筹集资金能力的影响; |
| ● |
我们使用多个第三方供应商和合作者,包括一个临床研究组织(“CRO”),对我们的主要候选产品进行临床和非临床研究; |
|
| ● |
关于商业秘密、技术创新、许可协议和某些业务职能外包的期望; |
|
| ● |
由于意外的成本超支、不完善的预测、活动范围扩大或其他原因,我们的费用或已发生的成本以超出预算金额的实质性金额增加; |
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| ● |
我们的财务或经营业绩波动; |
|
| ● |
我们的经营亏损、预期的经营和资本支出以及法律费用; |
|
| ● |
关于根据股权薪酬奖励向员工或董事发行普通股、期权或其他股权的预期,扣除就业税; |
| ● |
开发和维护我们的内部信息系统和基础设施; |
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| ● | 我们将信息系统和基础设施中不良网络安全事件的可能性和影响降至最低的能力; | |
| ● |
我们吸引和留住人员的能力; |
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| ● |
美国和我们经营所在的其他司法管辖区现有或正在出现的法规和监管发展; |
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| ● |
我们对我们业务的适当规模和范围的期望; |
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| ● |
我们的现金资源足以继续为我们的运营提供资金; |
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| ● |
未来与第三方就我们的候选产品商业化达成的潜在协议; |
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| ● |
我们关于费用、损失应急准备金、资本要求和额外融资需求的估计的准确性; |
|
| ● |
用于我们关于基于股票的薪酬的披露的假设和估计; |
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| ● |
未决或未来诉讼或其他法律诉讼和索赔的费用、时间和结果,包括美国政府的调查;和 |
|
| ● |
针对我们或我们的前雇员或合作者提出的指控可能引起的诉讼、索赔或其他不确定性。 |
还请参阅我们截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告中题为“风险因素”的部分,因为这些风险因素可能会在我们提交给美国证券交易委员会(“SEC”)的报告中定期进一步修订、更新或修改,以获得有关这些风险和影响我们的其他风险的更多信息。
我们提醒您不要过分依赖前瞻性陈述,因为我们未来的结果可能与它们明示或暗示的结果存在重大差异。除法律规定外,我们不承诺更新与本季度报告中表格10-Q所讨论事项有关的任何书面或口头前瞻性陈述。
这份表格10-Q的季度报告也可能包含从我们的独立顾问收到的统计数据和药物信息,或基于行业出版物或其他公开信息。我们没有独立核实这些数据和信息来源所包含的数据的准确性或完整性。因此,我们对这些数据和信息的准确性或完整性不作任何陈述。请注意,不要过度重视此类数据和信息。
我们在神经退行性疾病方面的研究项目历来受益于美国国立卫生研究院(“NIH”)的科学和财政支持。表格10-Q的季度报告内容完全由我们负责,并不一定代表美国国立卫生研究院、卫生与公众服务部或美国政府的任何其他机构,或我们的任何供应商、合作者或不相关的第三方的任何官方观点。
我们所有在研医药资产均为研究候选产品。这些药物没有被任何司法管辖区的任何监管机构批准用于任何医学适应症,其安全性、有效性或其他理想属性(如果有的话)也没有在任何患者群体中确立。因此,我们的候选产品均未在世界任何地方获得批准或可供销售。
我们早期临床试验的临床结果可能不代表后期或更大规模临床试验的未来结果,也不能确保监管批准。请注意,后续结果可能存在重大差异。
概述
木薯科学,Inc.是一家临床阶段的生物技术公司,总部位于德克萨斯州奥斯汀。我们的使命是检测和治疗中枢神经系统疾病,例如结节性硬化症(“TSC”)相关癫痫。我们的新科学是基于影响大脑中一种关键蛋白质的活性,用于患有某些中枢神经系统疾病的患者,例如TSC。我们的主要治疗候选药物simufilam在2024年之前的两项3期临床研究中正在对拟议的阿尔茨海默病治疗进行临床评估,当时所有正在进行的simufilam治疗阿尔茨海默病的临床试验都已停止。2025年3月25日,我们宣布决定逐步取消公司的阿尔茨海默病开发计划,我们预计该计划将在2025年第二季度末完成。
我们将创新技术与神经生物学的新见解相结合,以开发针对中枢神经系统疾病的新解决方案,例如与TSC相关的癫痫。我们的战略是利用我们独特的科学/临床平台开发用于治疗中枢神经系统疾病的first-in-class项目。此外,我们正处于探索潜在的人工智能(“AI”)能力和相关数据分析的早期阶段,以提高我们业务的生产力和效率、加强研发活动以及提高统计分析能力为目标。
我们目前有两个正在开发的生物制药资产:
| ● | 我们的主要治疗候选产品,名为simufilam,是一种正在研究用于治疗TSC相关癫痫的专有小分子口服治疗药物;和 |
|
| ● | 一种名为SavaDX的研究性诊断候选产品是一种新型生物标志物测定方法,正在研究用于从少量血液样本中检测阿尔茨海默病的存在。 |
Simufilam是在内部发现和设计的,其特点是我们的学术合作者在大约2008年至今进行的研究活动中。
Simufilam靶向TSC等中枢神经系统疾病患者大脑中的一种名为丝蛋白A(“FLNA”)的蛋白质。我们和我们的合作者发表的研究表明,FLNA表达或构象的变化与癫痫发作、神经元异常以及某些情况和疾病中的神经炎症有关。例如,已发表的临床前研究表明,TSC患者中FLNA的过度表达可能与神经元异常和癫痫发作活动有关。2025年2月26日,我们与耶鲁大学签订了一份许可协议(“许可协议”),以支持我们开发和商业化用于治疗TSC相关癫痫的simufilam。
我们在美国、欧洲、澳大利亚、以色列和加拿大独家拥有专利,涵盖我们的药物simufilam的物质组成。我们在美国、欧洲和日本单独拥有专利,涵盖我们的药物simufilam的某些使用方法。我们在美国、欧洲、日本、中国、加拿大和澳大利亚单独拥有涵盖simufilam诊断资产的未决专利申请。我们仅拥有涵盖美国、欧洲、日本、中国和加拿大其他诊断资产的未决专利申请。我们没有义务就上述任何专利和专利申请向任何第三方支付任何专利使用费。在美国,我们关于simufilam、其固体形式以及simufilam用于阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的专利保护包括九项已发布的美国专利,期限从2029年到2040年不等,但须遵守此类专利可能获得的任何专利延期。美国的每一份申请都有相应的外国申请。
关于结节性硬化症(TSC)
TSC是一种遗传性疾病,由TSC1或TSC2基因突变引起。根据结节性硬化症联盟(“TSCA”)的数据,TSC估计将影响大约每6,000例活产中的1例,美国约有50,000人受到影响,全球超过100万人受到影响。TSC的临床症状多种多样,可影响器官系统,在大脑、眼睛、心脏、肾脏、皮肤和肺部发展出非恶性肿瘤。TSC的相关神经精神表现,如智力障碍、孤独症谱系障碍、焦虑、攻击性、注意力缺陷多动障碍和睡眠障碍,会显着影响生活质量。癫痫在TSC中很常见,发生在TSC联盟自然历史数据库中登记的84%的患者中,发病通常发生在他们出生后的第一年。尽管使用了多种抗癫痫药物,但仍有大约60%的TSC患者患有难治性癫痫。TSC相关癫痫与不良结果相关,并增加认知缺陷的风险。
辛米非仑治疗结节性硬化症的临床前研究
在耶鲁大学进行的临床前研究表明,simufilam(然后是PTI-125)可能有效降低TSC相关的癫痫发作活动。耶鲁大学Angelique Bordey博士进行的一项研究于2014年发表在同行评审期刊《Neuron》上,该研究发现,TSC患者的脑组织中,以及被基因改造为TSC模型的小鼠脑组织中,存在FLNA和神经元异常的过度表达。研究进一步发现,小鼠体内FLNA表达的基因正常化可以预防神经元异常。论文《MEK-ERK1/2-依赖性FLNA过表达促进不依赖mTOR(Neuron。2014年10月1日。PMID:25277454),由Zhang L、Bartley CM、Gong X、Hsieh LS、Lin TV和Feliciano DM合著。
Bordey博士后来进行的一项研究于2020年发表在同行评审期刊Science Translational Medicine上,同样发现局灶性皮质发育不良II型(FCDII)患者脑组织中的FLNA和神经元异常升高,这是一种与TSC具有相似特征的遗传疾病,也存在于基因改造为TSC和FCDII模型的小鼠的大脑中。该研究表明,通过基因敲低使小鼠FLNA表达正常化,既限制了神经元异常,又降低了小鼠癫痫发作的频率。这篇2020年的论文,Filamin A抑制可降低局灶性皮质畸形小鼠模型中的癫痫活动(Sci Transl Med. 2020年2月19日。PMID:32076941),由Zhang L、Huang T、Teaw S、Nguyen LH、Hsieh LS、Gong X和公司前员工Lindsay Burns合著。
在这项2020年的研究中,Bordey博士和她的同事还研究了simufilam在被改变为TSC和FCDII模型的小鼠中的治疗效果。研究表明,使用simufilam治疗可限制小鼠模型中的神经元异常并降低癫痫发作活动,其水平与FLNA表达的基因敲低相似。然而,用西姆菲兰治疗不会影响小鼠大脑中FLNA的水平。
虽然耶鲁大学这些研究的数据很有希望,但了解它们的真正意义还需要额外的探索。
我们打算与TSCA和其他研究人员合作开展探索性临床前研究,以更好地了解simufilam作为治疗TSC相关癫痫发作的潜力。根据这些研究的结果,并与Bordey博士的工作一起考虑,公司将评估是否存在足够的支持,以支持一项关于simufilam治疗TSC相关癫痫的概念验证临床试验的研究性新药(“IND”)申请。Bordey博士于2025年5月1日加入公司,担任神经科学高级副总裁,同时继续在耶鲁大学医学院兼职担任终身学术职务。
与耶鲁的许可协议
2025年2月26日,我们与Yale签订了许可协议,据此,我们被授予Yale在某些专利和其他知识产权中的权益的全球独家权利,并有权再许可,这些权利可能对开发和商业化用于治疗TSC相关癫痫和其他潜在适应症的simufilam有用或必要。根据许可协议,我们已同意使用合理的商业努力来实施为此类开发和商业化而设计的计划。
作为根据许可协议获得的权利的交换,我们同意向耶鲁支付(i)象征性的前期许可费,(ii)在实现特定的临床、监管和商业里程碑时支付的款项,总额最高可达450万美元,以及(iii)在向第三方转让监管优先审查凭证时(如果已签发),支付此类转让所收到的任何对价的中低两位数百分比。我们还同意就许可产品的总净销售额向耶鲁支付分级版税,从低到中个位数百分比不等,但须遵守分级的最低年度版税支付,从低到中数十万美元不等。
除非提前终止,否则许可协议将在逐个国家的基础上持续下去,直至(i)许可专利的最后有效权利要求到期或以其他方式失效之日,(ii)任何政府或监管独占期结束之日,以及(iii)许可产品在该国家首次销售之日起10年后的较晚日期。我们可以在以下情况下终止许可协议:(i)根据我们的选择,在向耶鲁发出特定的提前通知后,以及(ii)如果耶鲁严重违反许可协议且未在特定时间范围内得到纠正。耶鲁可能会在特定情况下终止许可协议,包括如果我们(i)未能根据许可协议支付任何到期款项并且未能在特定时间范围内纠正此类未付款,(ii)违反许可协议但未在特定时间范围内得到纠正,(iii)对任何债权人的重大义务违约,除非在特定时间范围内得到纠正,(iv)未能获得或维持许可协议要求的保险,(v)对耶鲁提出或协助专利质疑(或如果分被许可人这样做)。此外,许可协议将在涉及我们的某些破产和无力偿债事件发生时自动终止。
许可协议包括惯常的保密、报告和检查以及赔偿条款。
阿尔茨海默病临床试验(停售)
我们在轻中度阿尔茨海默病患者中进行了两项口服西姆菲兰的随机安慰剂对照3期临床试验。我们的第一个3期研究,称为RETHINK-ALZ,旨在评估simufilam 100mg片剂与安慰剂在52周内的安全性和有效性(NCT04994483)。我们的第二个3期研究,称为REFOCUS-ALZ,旨在评估口服simufilam 100mg和50mg片剂与安慰剂在76周内的安全性和有效性(NCT05026177)。
2024年11月25日,我们宣布simufilam治疗轻中度阿尔茨海默病的3期RETHINK-ALZ研究的顶线结果未达到预先指定的共同主要、次要和探索性生物标志物终点。共同主要终点是第52周从基线到双盲治疗期结束的认知和功能变化,通过ADAS-COG12和ADCS-ADL量表评估,比较西木非仑和安慰剂。Simufilam继续表现出总体良好的安全性。
鉴于3期RETHINK-ALZ研究的顶线结果,公司还终止了3期REFOCUS-ALZ研究和开放标签扩展研究。
2025年3月25日,我们宣布simufilam治疗轻中度阿尔茨海默病的3期REFOCUS-ALZ研究的顶线结果未达到预先指定的共同主要、次要和探索性生物标志物终点。共同主要终点是第76周从基线到双盲治疗期结束时的认知和功能变化,通过ADAS-COG12和ADCS-ADL量表评估,比较simufilam和安慰剂。REFOCUS-ALZ招募了1,125名患者,并于2024年11月25日停用,此前有报道称,一项为期52周的3期研究RETHINK-ALZ未达到其共同主要终点。参加REFOCUS-ALZ的大部分受试者在试验终止前完成了最后的研究访问。Simufilam继续表现出总体良好的安全性。
继发布顶线RETHINK-ALZ和REFOCUS-ALZ结果后,公司宣布决定逐步淘汰公司的阿尔茨海默病开发计划,我们预计该计划将在2025年第二季度末完成。
领导层更新
若干高管离职
2025年4月15日,医学博士James W. Kupiec通知公司其退休意向,并提出辞去公司首席医疗官职务,自2025年5月9日起生效。
委任首席营运主任及修订及重述若干行政人员雇佣协议
2025年4月18日,我们之前的高级副总裁兼总法律顾问R. Christopher Cook被任命为公司首席运营和法务官。
风险是药物开发过程的基础
我们从事新药发现和开发的业务。我们的研发活动时间长、复杂、成本高、风险程度高。我们普通股的持有者应该仔细阅读我们关于10-K表格的2024年年度报告以及随后提交给SEC的所有季度和当前报告,包括标题为“风险因素”的重要披露。因为风险是药物发现和开发过程的根本,请注意不要投资我们的公开交易证券,除非您准备承受您所投资资金的全部损失。
我们的科学方法不一样
我们的科学方法是通过靶向一种叫做FLNA的支架蛋白来治疗中枢神经系统疾病。结合现有研究,我们认为FLNA是治疗TSC相关癫痫药物开发的一个有前景的靶点。
我们赞助的研究已经确定了一系列高亲和力、小分子靶向FLNA,作为潜在治疗中枢神经系统疾病如TSC相关癫痫的手段。这一小分子家族,包括我们的主要小分子(口服)治疗候选产品simufilam,是内部设计的,由我们的学术合作者进行了表征。
我们的科学是建立在影响大脑中一种关键蛋白质的基础上的
蛋白质对于细胞功能至关重要,因为它们几乎参与了每一个生物学过程。如果蛋白质功能受损,健康后果可能是毁灭性的。当疾病改变关键蛋白质的形状和/或功能时,多个下游过程可能会受到损害。恢复形状和/或功能是临床医学公认的治疗策略。
FLNA是一种在大脑中发现的支架蛋白。健康的支架蛋白将多种蛋白质聚集在一起,协调它们的相互作用。我们的候选产品simufilam靶向FLNA,并试图防止这种关键蛋白在TSC等疾病中的异常功能。
我们认为,西姆菲兰可能提供了一个机会,可以潜在地减少TSC患者的癫痫发作。在小鼠模型中的临床前研究表明,simufilam以类似于基因正常化FLNA水平的方式降低癫痫发作活动并限制神经元异常,但不会降低大脑中FLNA的水平。
将我们的科学扩展到其他适应症
我们可能会利用我们在神经变性和神经炎症方面的科学见解以及分子生物学、生物化学和影像学方面的先进工具,将我们的科学扩展到其他疾病,最初的重点是中枢神经系统疾病。新的适应症和新药开发方法可能会补充或取代我们目前的重点优先事项。
我们打算与TSCA和其他研究人员合作开展探索性临床前研究,以更好地了解simufilam作为治疗TSC相关癫痫发作的潜力。根据该等额外研究的结果,连同临床前学术研究一并考虑,公司将评估是否有关于西姆菲兰治疗TSC相关癫痫的概念验证临床试验的IND申请支持。
REFOCUS-ALZ(停产)
我们关于阿尔茨海默病的第二个3期研究,称为REFOCUS-ALZ,旨在评估口服simufilam 100 mg和50 mg在76周内的安全性和有效性(NCT05026177)。REFOCUS-ALZ 3期研究的详细信息包括:
| ► |
大约1100名患者被随机分配到这项研究中。 |
| ► |
患者随机(1:1:1)服用西姆菲兰100mg片、50mg片,或每日两次配比安慰剂。 |
| ► |
在试验提前结束前完成试验的患者接受了76周的治疗。 |
| ► |
共同主要疗效终点是ADAS-COG12(一种认知量表)和ADCS-ADL(一种功能量表)中相对于基线的变化,每一项都是阿尔茨海默病试验中的标准心理测量评估工具。 |
|
| ► | 次要疗效终点是iADRS相对于基线的变化,iADRS是一种综合工具,结合了ADAS-COG12和ADCS-ADL的评分。 | |
| ► | 与RETHINK-ALZ试验一样,其他次要终点包括NPI、MMSE、CDR-SB和ZBI相对于基线的变化。 |
| ► |
其他次要终点包括涉及数量有限的患者和研究地点的子研究,以检查以下领域的基线变化: ●阿尔茨海默病病理、神经变性和神经炎症的血浆生物标志物(P-tau217,神经丝轻链,称为NFL,胶质纤维酸性蛋白,称为GFAP,Total Tau); ●阿尔茨海默病病理、神经变性和神经炎症的脑脊液(CSF)生物标志物; ●脑容量——海马、脑室和全脑——通过磁共振成像(MRI);和 ●通过正电子发射形貌(PET)成像在大脑中进行淀粉样蛋白和tau沉积 |
| ► |
未对疗效进行中期分析。 |
公司于2025年3月25日公布了REFOCUS-ALZ的顶线业绩,并决定逐步取消公司的阿尔茨海默病开发计划,该计划预计将于2025年第二季度末完成。
REFOCUS-ALZ研究结果摘要:
主要端点数据
| 共同主要终点 |
Simufilam 100毫克BID |
Simufilam 50毫克BID |
安慰剂投标 |
德尔塔 |
P值 |
| 共同主要终点 |
|||||
| N = 372 |
N = 376 |
N = 372 |
|||
| ADAS-COG12(± SE) |
4.97 (± 0.46) |
4.70 (± 0.46) |
0.27 (± 0.63) |
P = 0.67 |
|
| 5.26 (± 0.46) |
4.70 (± 0.46) |
0.56 (± 0.63) |
P = 0.37 |
||
| N = 373 |
N = 376 |
N = 373 |
|||
| ADCS-ADL(± SE) |
- 6.27 (± 0.57) |
- 5.32 (± 0.57) |
- 0.95 (± 0.79) |
P = 0.23 |
|
| - 6.43 (± 0.57) |
- 5.32 (± 0.57) |
- 1.10 (± 0.79) |
P = 0.16 |
||
| *基于意向治疗人群 BID =每日两次 ADAS-COG12 =阿尔茨海默病评估量表–认知分量表(数字越低代表认知障碍越少) ADCS-ADL =阿尔茨海默病合作研究–日常生活活动(数字越高代表功能障碍越少) |
|||||
安全数据:
下表提供了患者人口统计和安全性数据的高级摘要。Simufilam继续表现出总体良好的安全性。
| Simufilam和安慰剂的指标 |
Simufilam 100毫克BID |
Simufilam 50毫克BID |
安慰剂投标 |
| 基线* |
|||
| N = 374 |
N = 376 |
N = 375 |
|
| 年龄,均值(SD),以年为单位 |
73.6 ± 8.2 |
74.5 ± 7.6 |
73.7 ± 7.9 |
| 性别,n(%)女性 |
208 (55.6%) |
207 (55.1%) |
214 (57.1%) |
| MMSE评分(第.%,) |
|||
| 21-27 |
240 (64.2%) |
242 (64.4%) |
235 (62.7%) |
| 16-20 |
134 (35.8%) |
134 (35.6%) |
138 (36.8%) |
| 种族/族裔 |
|||
| 白 |
326 (87.2%) |
326 (86.7%) |
313 (83.5%) |
| 黑色 |
17 (4.5%) |
23 (6.1%) |
21 (5.6%) |
| 亚洲人 |
28 (7.5%) |
21 (5.6%) |
32 (8.5%) |
| 其他 |
3 (0.8%) |
6 (1.6%) |
9 (2.4%) |
| 安全** |
|||
| N = 374 |
N = 376 |
N = 373 |
|
| 任何不良事件(AES) |
286 (76.5%) |
288 (76.6%) |
282 (75.6%) |
| 严重AEs |
43 (11.5%) |
61 (16.2%) |
45 (12.1%) |
| 死亡 |
2 (0.5%) |
6 (1.6%) |
3 (0.8%) |
| 导致研究中止的AEs |
32 (8.6%) |
34 (9.0%) |
17 (4.6%) |
| 最常见AEs ≥ 5.0% |
|||
| 1:新冠疫情 |
45 (12.0%) |
49 (13.0%) |
40 (10.7%) |
| 2:尿路感染 |
32 (8.6%) |
41 (10.9%) |
34 (9.1%) |
| 3:下跌 |
32 (8.6%) |
43 (11.4%) |
51 (13.7%) |
| 4:头晕 |
26 (7.0%) |
11 (2.9%) |
23 (6.2%) |
| 5:腹泻 |
14 (3.7%) |
19 (5.1%) |
15 (4.0%) |
| *基于意向治疗人群 BID =每日两次 AD =阿尔茨海默病 MMSE =迷你精神状态检查 |
|||
SavaDX
我们的研究候选产品,名为SavaDx,是一个早期项目,专注于从少量血液样本中检测阿尔茨海默病的存在。出于业务、技术和人员原因,我们继续优先开发我们的新型候选药物simufilam,而不是我们的新型诊断候选药物SavaDX。SavaDX是一种仅供研究使用的、非安全相关的探索性生物标志物。与SavaDX相关的开发活动在我们的研究预算中所占比例不到1%。
SavaDX的调控途径最终可能包括正式的分析验证研究和临床研究,这些研究支持各种健康和患病患者群体中的敏感性、特异性和其他变量的证据。我们没有进行这类研究,也不期望在2025年进行这类研究。
SavaDX目前被设计为一种基于抗体的检测系统,用于改变的丝蛋白A(“FLNA”)。我们正在与第三方合作,评估使用质谱检测FLNA的方法,即不使用抗体。这些评估正在进行中。
我们拥有我们发展计划的全球权利
我们在美国和其他国家拥有知识产权,包括专利、专利申请、技术、商业秘密和专有技术。保护我们拥有或许可的专利、外观设计、商标和其他专有权利对我们的成功和竞争地位至关重要。我们认为对我们的专利和其他知识产权的整体保护具有实质性价值,并采取行动保护这些权利不受侵犯。
除其他方法外,我们寻求通过就我们的技术和产品及其用途提交和起诉美国和外国专利和专利申请来保护我们的技术。我们专利战略的重点是为我们的开发计划保护、维护和/或许可技术的知识产权。
Simufilam是在内部发现和设计的,其特点是我们的学术合作者在大约2008年至今进行的研究活动中。SavaDx正在与外部合作者进行内部开发。我们在美国、欧洲、澳大利亚、以色列和加拿大独家拥有专利,涵盖我们的药物simufilam的物质组成。我们在美国、欧洲和日本单独拥有专利,涵盖我们的药物simufilam的某些使用方法。我们在美国、欧洲、日本、中国、加拿大和澳大利亚单独拥有涵盖simufilam诊断资产的未决专利申请。我们仅拥有涵盖美国、欧洲、日本、中国和加拿大其他诊断资产的未决专利申请。我们没有义务就上述任何专利和专利申请向任何第三方支付任何专利使用费。在美国,我们关于simufilam、其固体形式以及simufilam用于阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的专利保护包括九项已发布的美国专利,期限从2029年到2040年不等,但须遵守此类专利可能获得的任何专利延期。美国的每一份申请都有相应的外国申请。我们还可能在其他司法管辖区寻求额外的知识产权保护,或与任何潜在的扩展到其他适应症有关,包括其他中枢神经系统疾病,例如与TSC相关的癫痫,在每种情况下,根据公司的整体战略发展计划。
2025年2月26日,我们与Yale签订了许可协议,据此,我们被授予对Yale在某些专利和其他知识产权中的权益的全球独家权利,以及分许可的权利,这些权利可能对开发和商业化用于治疗TSC相关癫痫和其他潜在适应症的simufilam有用或必要。
财务概览
我们还没有从产品销售中获得任何收入。截至2025年3月31日,我们的累计赤字为4.285亿美元。这些损失主要来自与研发活动有关的成本、工资和其他与人员有关的成本以及一般公司费用。研发活动包括临床和临床前试验的费用以及与我们的候选产品相关的临床用品。工资和其他与人事相关的成本包括与股票期权相关的基于股票的薪酬以及授予员工和非员工的其他股权奖励。由于我们的产品候选者的临床试验注册率、临床前活动的时间安排以及我们对临床用品的需求,我们的经营业绩可能会在不同时期出现大幅波动。
我们预计未来几年将继续在我们的运营中使用大量现金资源。我们对经营活动和资本支出的现金需求在未来可能会增加,因为我们:
| ● |
为我们的候选产品进行临床前和临床研究,包括用于TSC相关癫痫的西姆菲兰; | |
| ● | 完成逐步淘汰我们的阿尔茨海默病开发计划; | |
| ● |
为我们的候选产品寻求监管批准; |
|
| ● |
开发、制定、制造和商业化我们的候选产品; |
|
| ● |
实施额外的内部系统,发展新的基础设施; |
|
| ● |
收购或许可其他产品或技术,或扩大使用我们的技术; |
|
| ● |
维护、捍卫和扩大我们的知识产权范围;和 |
|
| ● |
花费与法律诉讼和索赔相关的资源,包括美国政府的调查。 |
产品收入将取决于我们获得监管批准并成功营销我们的候选产品的能力。如果我们的开发努力导致监管机构批准并成功商业化我们的候选产品,我们预计将通过直接销售我们的药物产生收入和/或者,如果我们将我们的药物许可给未来的合作者,则通过收取许可费和销售许可产品的特许权使用费来产生收入。我们通过内部和协作计划相结合的方式开展我们的研发计划。我们依赖与大学、某些合作者、合同开发和制造组织(“CDMO”)、CRO和临床研究场所的安排来进行我们产品开发工作的很大一部分。
我们基本上把所有的研发工作都集中在西姆菲兰的开发上。我们的研究性诊断候选产品SavaDX的研发费用在所述期间的总研发费用中所占比例不到1%。下表汇总了按类别划分的研发工作费用(以千为单位):
| 三个月结束 |
||||||||
| 3月31日, |
||||||||
| 2025 |
2024 |
|||||||
| 临床试验 |
$ | 8,095 | $ | 11,292 | ||||
| 临床前项目 |
715 | 1,132 | ||||||
| 化学、制造和控制成本(“CMC成本”) |
383 | 795 | ||||||
| 人事相关 |
1,725 | 1,645 | ||||||
| 股票补偿 |
2,372 | 973 | ||||||
| 其他 |
376 | 396 | ||||||
| $ | 13,666 | $ | 16,233 | |||||
临床试验费用包括我们CRO的费用。CMC成本包括与我们的合同开发和制造组织相关的成本。研发费用包括补偿、承包商费用和用品以及设施等分配的共同成本。
估计我们的候选产品完成临床开发的日期,以及完成开发的成本,将具有高度的投机性和主观性。医药产品的研究、开发和商业化需要大量的时间。单独开发一种新药的临床研究部分通常跨越数年。由于我们的阿尔茨海默病项目停止,我们预计2025年的研发费用将比2024年有所下降。预计这一减少将被探索TSC相关癫痫适应症的成本以及更高的股票补偿费用部分抵消。我们希望根据我们对从当前研发活动中获得的数据的审查,重新评估我们未来的研发计划。我们未来研发活动的成本和速度是相互关联的,随时可能发生变化。
关键会计估计
对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于我们的简明合并财务报表,这些报表是根据美国公认会计原则编制的。编制这些简明综合财务报表要求我们作出估计和假设,这些估计和假设会影响在简明综合财务报表日期呈报的资产和负债金额以及或有资产和负债的披露,以及呈报的费用和报告期内发生的净亏损。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素,其结果构成对从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下,实际结果可能与这些估计不同。
截至2025年3月31日止三个月,我们的关键会计估计与我们于2025年3月3日向SEC提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”中所述的那些没有重大变化。
经营业绩–截至2025年3月31日及2024年3月31日止三个月
研发费用
研发费用主要包括与我们的候选产品相关的药物开发工作成本,包括:
| ● |
临床试验, |
|
| ● |
临床前检测, |
|
| ● |
临床用品和相关的配方和设计费用,以及 |
|
| ● |
赔偿和其他与人员有关的费用。 |
截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月,研发费用分别为1370万美元和1620万美元。这16%的下降主要是由于2024年第四季度开始的阿尔茨海默病临床试验停止。由于2024年第三季度授予的新奖励导致基于股票的薪酬费用增加140万美元,部分抵消了这一减少。
我们预计,一旦阿尔茨海默病项目的终止完成,研发费用将在未来期间减少,预计到2025年第二季度末。
一般和行政费用
一般和行政费用包括人员成本、分配费用和外部专业服务的其他费用,包括法律、人力资源、审计和会计服务。人事成本包括工资、奖金、福利和基于股票的薪酬。分配的费用主要包括我们公司在德克萨斯州奥斯汀拥有的办公综合体的设施成本。出租但未被公司占用的办公场所的折旧及摊销计入一般及行政开支。公司所占办公面积的折旧和摊销在一般及行政费用和研发费用之间分配。我们还产生与作为上市公司运营相关的费用,包括额外的法律费用、与遵守SEC和纳斯达克的规则和条例相关的费用、额外的保险和审计费用、投资者关系活动、上市公司合规费用以及其他管理费用和专业服务。
截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月期间,一般和行政费用分别为1090万美元和370万美元。增加的主要原因是法律相关费用,其中包括截至2025年3月31日止三个月的300万美元估计应计损失。法律费用被上一年期间的300万美元保险赔偿部分抵消,而截至2025年3月31日的三个月则为零。由于2024年授予的新奖励,基于股票的薪酬支出也增加了150万美元。
由于专业费用和与正在进行的诉讼相关的成本,我们预计2025年的一般和行政费用将保持在历史高位。此外,由于2023年和2024年授予的新奖励,基于股票的补偿费用将显着高于历史水平。
利息收入
截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的利息收入分别为130万美元和180万美元。利息收入减少主要是由于2025年的利率低于2024年。
我们预计,随着我们在运营中使用现金并意识到较低利率环境的影响,未来几个季度的利息收入将减少。
认股权证公允价值变动
截至二零二五年三月三十一日止三个月,公司并无发行在外的普通股认股权证或认股权证公允价值变动。截至2024年3月31日的三个月,认股权证的公允价值变动为43.0百万美元。
2024年的变动是由于我们的负债分类认股权证的公允价值变动收益从2024年1月3日的分配到2024年3月31日。公允价值变动主要是由于2024年3月31日公开市场交易中普通股认股权证的收盘价较分配时蒙特卡洛模拟确定的公允价值有所下降。
其他收入,净额
我们将在我们拥有的建筑物中向第三方出租办公空间的相关活动记录为其他收入净额,因为租赁不是公司运营的核心。截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的其他收入(亏损)净额分别为(0.1)百万美元和0.2百万美元。我们在截至2025年3月31日的三个月录得其他亏损,原因是2025年的空置率高于去年同期。我们预计其他损失将在未来期间增加,因为更高的空置率预计将进一步降低租金收入。
办公大楼的折旧和摊销计入一般和行政及研发费用,因此不反映在其他收入净额中。
流动性和资本资源
自成立以来,我们主要通过公开和私募股票发行、根据合作协议收到的付款以及我们的现金和现金等价物余额赚取的利息为我们的运营提供资金。我们打算继续利用我们的资本资源为研发活动、资本支出、营运资金需求和其他一般公司用途提供资金。截至2025年3月31日,现金和现金等价物为1.173亿美元。
2024年普通股权证分配
2024年1月3日,我们向截至2023年12月22日收盘时登记在册的普通股持有人分配了约1690万份认股权证,以购买我们的普通股。
每份认股权证都有权让持有人以每份认股权证33.00美元的行权价购买一股半普通股(任何零碎股份向下取整),费用由持有人单独承担并独家选择。
2024年4月15日,公司宣布将于2024年5月7日(“赎回日”)赎回所有未行使认股权证。赎回价格等于每份认股权证0.01美元的1/10。认股权证可于2024年1月3日开始的任何时间行使,直至赎回日之前的营业日。
自2024年1月3日至2024年3月31日,共有约674,000份认股权证被行使,导致公司所得款项净额约为2,230万美元。截至2024年3月31日,公司在行使认股权证期间发行了约100万股普通股。
在2024年3月31日之后至赎回日,总共行使了约315万份认股权证,为公司带来了约1.04亿美元的总收益。公司自2024年3月31日起至赎回日期间,通过行使认股权证发行了约470万股普通股。
2024年认股权证分配的总收益总计约1.263亿美元,来自以每股22.00美元发行约570万股普通股。扣除行使费用和佣金后,认股权证分配的总收益净额约为1.236亿美元。
在第一笔2000万美元的总收益之后,公司有义务向公司的财务顾问支付认股权证分配的认股权证行使普通股股份销售总收益的2.5%的佣金。截至赎回日,认股权证行使的总成本约为270万美元。
2020年度现金激励奖金计划义务
有关2020年现金奖励奖金计划的信息载于本季度报告第I部分第1项表格10-Q中的“简明综合财务报表附注”附注10。
截至2025年3月31日,或截至本季度报告表格10-Q的归档日期,未授权或向CIB计划下的参与者支付现金。
现金的使用
截至2025年3月31日的三个月,用于经营活动的现金净额为1130万美元,主要原因是净亏损2340万美元。这一变化被应计开发费用增加160万美元、预付和其他流动资产减少510万美元以及基于股票的补偿费用的非现金调整520万美元部分抵消。
截至2024年3月31日的三个月,用于经营活动的现金净额为1910万美元,主要来自净收入2500万美元和基于股票的补偿费用230万美元,但被认股权证公允价值变动4300万美元、应付账款和应计费用减少100万美元、应计开发费用减少120万美元以及预付和其他流动资产减少130万美元所抵消。
截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月,没有用于投资活动的现金净额。
截至2025年3月31日的三个月期间,融资活动提供的现金净额为行使股票期权所得收益10万美元。
截至2024年3月31日的三个月期间,融资活动提供的现金净额为行使认股权证所得款项净额2220万美元。
物业及租赁
我们在德克萨斯州奥斯汀拥有一座办公大楼,其中一部分作为我们的公司总部。维护、实体设施、租赁、物业管理等与物业所有权相关的关键职责外包给专业的房地产管理人员。该办公综合体面积约为90000平方英尺,可供出租。截至2024年12月31日,我们占用了该物业约25%的股份,其余部分要么已出租,要么可出租给第三方。大多数租户租约将于2024年到期。我们预计2025年租赁活动将录得净亏损,因为较高的空置率预计将显着降低租金收入。
其他承诺
截至2025年3月31日,我们的累计赤字为4.285亿美元。我们预计未来我们的现金需求将非常可观。我们未来现金需求的数量和时间将取决于监管和市场对我们候选药物的接受程度、我们用于研发、配制、制造、商业化和支持我们的产品的资源以及其他企业需求。我们相信,我们目前的现金和现金等价物将足以为我们至少未来12个月的运营提供资金。我们可能会在未来通过公共或私人融资寻求额外的未来资金,前提是此类资金可用且符合我们可接受的条件。然而,无法保证将以优惠条件获得额外融资,或者根本无法获得。
作为一个较小的报告公司,根据条例S-K第305(e)项,我们不需要提供本项目3所要求的信息。
评估披露控制和程序。我们的管理层在我们的首席执行官和我们的首席财务官的参与下,评估了截至本季度报告所涵盖的10-Q表格期末我们的披露控制和程序的有效性。基于此评估,我们的首席执行官(作为首席执行官)和我们的首席财务官(作为首席财务官)得出结论,我们的披露控制和程序是有效的,以确保我们根据经修订的1934年证券交易法(“交易法”)提交或提交的报告中要求我们披露的信息,在SEC规则和表格规定的时间段内记录、处理、汇总和报告,并且这些信息被积累并酌情传达给管理层,以便及时就所需披露做出决定。
管理层认识到,任何控制和程序,无论设计和操作得多么好,都只能为实现其目标提供合理保证,管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必然运用其判断。根据对截至2025年3月31日我们的披露控制和程序的评估,我们的首席执行官和首席财务官得出结论,截至该日期,我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化。在截至2025年3月31日的三个月内,我们对财务报告的内部控制(定义见《交易法》第13a-15(f)条)没有发生对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
第二部分–其他信息
我们正在,并且不时地,我们可能会卷入诉讼或其他法律诉讼和索赔,包括美国政府的调查、调查和提交给FDA的公民请愿书。此外,我们已收到并可能不时收到政府当局就日常业务过程中产生的事项提出的查询。这些诉讼的结果本质上是不确定的。无论结果如何,由于辩护和和解费用、管理资源的分流以及其他因素,法律诉讼都可能对我们产生不利影响。目前,除我们简明综合财务报表附注10中表格10-Q的季度报告中披露的情况外,无法对其可能的结果或结果是否对我们具有重大意义作出评估,标题为“或有事项”。我们认为,根据目前可获得的信息,我们对法律事务的总规定是足够的。有关我们的法律诉讼的更多信息包含在“或有事项”说明中。
有关我们当前风险的更多信息,请参阅我们关于10-K表格的2024年年度报告第一部分第1A项中的“风险因素”。与我们在10-K表格年度报告中披露的风险因素相比,我们的风险因素没有重大变化。我们在2024年10-K表格年度报告中描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
没有。
没有。
不适用。
在截至2025年3月31日的季度中,我们的董事或高级职员(定义见《交易法》第16a-1(f)条)均未通知我们采用或终止“规则10b5-1交易安排”或“非规则10b5-1交易安排”,这些术语在条例S-K第408项中定义。
以下证物已随本报告归档:
| 由 |
|||||||||
| 参考 |
|||||||||
| 附件 |
说明 |
备案 |
附件 |
已备案 |
|||||
| 没有。 |
表格 |
日期 |
没有。 |
特此 |
|||||
| 3.1 |
10-Q |
7/29/2005 |
3.1 |
||||||
| 3.2 |
8-K |
5/8/2017 |
3.1 |
||||||
| 3.3 |
10-K |
3/29/2019 |
3.3 |
||||||
| 3.4 |
8-K |
9/13/2023 |
3.4 |
||||||
| 10.1* | 木薯科学,Inc.与Eric J. Schoen于2025年4月18日签订的经修订和重述的雇佣协议 | 8-K | 4/21/2025 | 10.3 | |||||
| 10.2* | 木薯科学,Inc.与R. Christopher Cook于2025年4月18日签订的经修订和重述的雇佣协议 | 8-K | 4/21/2025 | 10.2 | |||||
| 10.4* | 木薯科学公司 2020年度现金激励奖金计划(2025年3月6日修订重述) | 8-K | 3/11/25 | 10.1 | |||||
| 10.5† | 木薯科学公司与耶鲁大学于2025年2月26日签订的许可协议。 | 8-K | 2/27/25 | 10.1 | |||||
| 31.1 |
X |
||||||||
| 31.2 |
X |
||||||||
| 32.1+ |
根据18 U.S.C.第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证,该认证是根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的。 |
X |
|||||||
| 101.INS |
内联XBRL实例文档-(即时文档不会出现在交互式数据文件中,因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中)。 |
X |
|||||||
| 101.SCH |
内联XBRL分类法扩展架构文档。 |
X |
|||||||
| 101.CAL |
内联XBRL分类法扩展计算linkbase文档。 |
X |
|||||||
| 101.DEF |
内联XBRL分类学扩展定义linkbase文档。 |
X |
|||||||
| 101.LAB |
内联XBRL分类法扩展标记linkbase文档。 |
X |
|||||||
| 101.PRE |
内联XBRL分类学扩展演示linkbase文档。 |
X |
|||||||
| 104. |
封面页交互式数据文件–(格式为内联XBRL,包含在附件 101中)。 |
X |
|||||||
*管理合同、补偿性计划或安排。
丨本展品的某些部分(以“[***]”)已根据S-K条例第601(b)(10)(iv)项被省略,因为它既不重要,也是注册人视为私人或机密的信息类型。
+本协议中附件 32.1中提供的证明被视为随附于本季度报告的10-Q表格,根据1934年《交易法》第18条的规定,不会被视为“提交”。此类认证不会被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》或《交易法》提交的任何文件中,除非公司具体通过引用将其并入。
根据1934年《证券交易法》的要求,注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。
| 木薯科学公司 |
|
| (注册人) |
|
| Richard J. Barry |
|
| Richard J. Barry, |
|
| 总裁兼首席执行官 |
|
| 日期:2025年5月8日 |
(首席执行官) |
| Eric J. Schoen |
|
| Eric J. Schoen, |
|
| 首席财务官 |
|
| 日期:2025年5月8日 | (首席财务会计干事) |