Karyopharm报告2025年第一季度财务业绩并公布骨髓纤维化方面的新数据，这些数据进一步表明Selinexor可能导致有意义的脾脏体积减少、症状改善、血红蛋白稳定和疾病改变
– XPORT-MF-035试验在难以治疗的患者群体中的新的随机2期单药治疗数据进一步加强了对Selinexor与Ruxolitinib联合治疗JAKi-Na ï ve骨髓纤维化正在进行的3期SENTRY试验的潜力的信念–
–第3阶段SENTRY试验通过了计划的效用分析；试验约80%注册，目标注册预计在2025年6月/7月–
–对XPOVIO的需求®（selinexor）2025年第一季度较2024年第一季度增长5%；总收入为3000万美元；美国XPOVIO®产品净营收2110万美元受到产品退货准备金因过期80毫克和100毫克单位的非典型退货而增加500万美元的不利影响–
–重申2025年全年总收入指引1.40亿至1.55亿美元，包括美国XPOVIO净产品收入指引1.15亿至1.3亿美元–
–公司正在探索各种替代方案以延长现金跑道–
–电话会议定于美国东部时间今天下午4：30举行–
马萨诸塞州牛顿– 2025年5月12日– Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克：KPTI）是一家开创新型癌症疗法的商业阶段制药公司，今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并强调了关键临床开发计划的进展。
“我们很高兴我们在JAKi-Na ï ve骨髓纤维化患者中进行的3期SENTRY试验通过了预先指定的无效性分析，并按计划继续进行，没有任何修改。我们在难以治疗的骨髓纤维化患者中的新数据进一步加强了我们对这项试验的信念，我们在这些患者中观察到脾脏体积减少、症状改善、血红蛋白稳定以及使用selinexor单药疗法改变疾病的证据，解决了该疾病的所有四个特征，”Karyopharm总裁兼首席执行官Richard Paulson说。“我们从多项临床前和临床试验中观察到的结果继续表明，当与鲁索替尼联合用于JAKi-NA ï ve骨髓纤维化患者时，selinexor可能是相加的，如果不是协同的话。这种组合有可能成为骨髓纤维化患者急需的新护理标准。”
2025年第一季度亮点
XPOVIO商用性能
子宫内膜癌
•
继续招募患者参加selinexor作为维持性单一疗法的3期XPORT-EC-042试验，用于患有TP53野生型晚期或复发性子宫内膜癌。
2025年财务展望
根据目前的运营计划，Karyopharm预计2025年全年业绩如下：
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总收入将在1.40亿美元至1.55亿美元之间。总收入包括美国XPOVIO净产品收入以及从合作伙伴获得的许可、版税和里程碑收入。
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美国XPOVIO净产品营收将在1.15亿美元至1.3亿美元区间。
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研发和销售、一般和行政（SG & A）费用将在2.4亿美元至2.55亿美元之间，其中包括约2000万美元的估计非现金股票补偿费用。
•
该公司预计，其现有现金、现金等价物和投资，以及预计XPOVIO净产品销售产生的收入，以及许可协议产生的收入，将为其计划的运营提供资金，直至2026年第一季度初。1
1不包括偿还公司2025年10月到期的剩余优先可转换票据（2025年票据）本金总额2450万美元以及公司2028年到期的优先担保定期贷款项下的2500万美元最低流动性契约。考虑到2025年票据的偿还和最低流动性契约，Karyopharm预计其现金、现金等价物和投资将为其运营提供资金，直至2025年第四季度初。该公司正在探索各种替代方案以延长其现金跑道，这可能不会导致任何交易的完成。
2025年第一季度财务业绩
请注意：本新闻稿中的所有股份金额和每股金额均已调整，以反映我们于2025年2月25日实施的普通股15比1的反向分割。
总收入：2025年第一季度总收入为3000万美元，而2024年第一季度为3310万美元。
产品净收入：2025年第一季度产品净收入为2110万美元，而2024年第一季度为2600万美元。净产品收入减少是由于毛净额拨备增加，主要与2025年第一季度记录的非典型产品退货有关，导致产品退货准备金增加500万美元。
许可证和其他收入：2025年第一季度的许可证和其他收入为900万美元，而2024年第一季度的收入为710万美元。增加的原因是美纳里尼偿还发展相关费用的收入确认时间。
销售成本：2025年第一季度的销售成本为130万美元，而2024年第一季度的销售成本为190万美元。销售成本反映了销售的XPOVIO设备的成本以及销售给我们合作伙伴的产品的成本。
研发费用：2025年第一季度的研发费用为3460万美元，而2024年第一季度的研发费用为3540万美元。减少是由于人员成本减少，部分被与我们的骨髓纤维化试验相关的临床试验活动增加所抵消。
SG & A费用：2025年第一季度的SG & A费用为2740万美元，而2024年第一季度为2950万美元。减少的主要原因是实现了先前实施的成本削减举措。
利息收入：2025年第一季度的利息收入为1.0百万美元，而2024年第一季度的利息收入为2.2百万美元。利息收入减少是由于现金和投资余额环比减少。
利息支出：2025年第一季度的利息支出为1100万美元，而2024年第一季度的利息支出为590万美元。这一增长与2024年第二季度发行的定期贷款和可转换债券有关。
其他收入：2025年第一季度的其他收入为1980万美元，原因是与2024年第二季度完成的再融资交易相关的经常性非现金公允价值重新计量。该公司在2024年第一季度没有实质性的其他收入。
净亏损：Karyopharm报告称，2025年第一季度净亏损为2350万美元，即每股基本股和稀释股2.77美元，而2024年第一季度净亏损为3740万美元，即每股基本股和稀释股4.85美元。净亏损包括2025年和2024年第一季度分别为360万美元和500万美元的非现金股票补偿费用。
现金状况：截至2025年3月31日，现金、现金等价物、限制性现金和投资总额为7030万美元，而截至2024年12月31日为1.091亿美元。
电话会议信息
Karyopharm将于美国东部时间今天（2025年5月12日）下午4：30召开电话会议，讨论2025年第一季度财务业绩、2025年财务前景并提供其他业务更新。要接入电话会议，请至少在开始时间前10分钟拨打（800）836-8184（本地）或（646）357-8785（国际），并要求加入Karyopharm治疗电话。电话会议的现场音频网络直播以及随附的幻灯片将在公司网站投资者部分的“活动和演示”下提供。活动结束约两小时后，将在公司网站上提供存档的网络广播。
关于XPOVIO®（selinexor）
XPOVIO是一种first-in-class口服Exportin 1（XPO1）抑制剂，也是Karyopharm的首个核输出（SINE）化合物选择性抑制剂，用于治疗癌症。XPOVIO通过选择性结合和抑制核输出蛋白XPO1发挥作用。XPOVIO在美国获得批准，由Karyopharm在多个肿瘤适应症中上市，包括：（i）与VELCADE联合使用®（硼替佐米）和地塞米松（XVD）在成人多发性骨髓瘤患者至少接受过一次既往治疗后；（ii）联合
地塞米松用于接受大量预处理的多发性骨髓瘤成人患者；以及（iii）在至少两线系统治疗后，在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者（包括滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL）中获得加速批准。XPOVIO®（又称NEXPOVIO®在某些国家）已在越来越多的前美国领土和国家，包括但不限于欧盟、英国、中国大陆、台湾、中国香港、澳大利亚、韩国、新加坡、以色列和加拿大，获得了各种适应症的监管批准。XPOVIO®/NEXPOVIO®在这些各自的前美国领土销售，由Karyopharm的合作伙伴：Antengene、美纳里尼、Neopharm和FORUS。Selinexor还在其他几项中后期临床试验中进行研究，涉及多个高未满足需求的癌症适应症，包括子宫内膜癌和骨髓纤维化。
欲了解更多关于Karyopharm产品或临床试验的信息，请联系医疗信息化部门：电话：+ 1（888）209-9326；邮箱：medicalinformation@karyopharm.com
XPOVIO®（selinexor）是一种处方药批准：
•
联合硼替佐米和地塞米松用于治疗至少接受过一种既往治疗（XVD）的多发性骨髓瘤成人患者。
•
与地塞米松联合用于治疗至少接受过四种既往治疗且其疾病对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体（XD）难治的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。
•
用于治疗成人复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，未另有规定，包括滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL，经至少两线全身治疗。该适应症根据应答率在加速审批下获批。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
选择重要安全信息
警告和注意事项
•
血小板减少症：在整个治疗过程中监测血小板计数。通过剂量中断和/或减少和支持性护理进行管理。
•
中性粒细胞减少症：在整个治疗过程中监测中性粒细胞计数。以剂量中断和/或减少和粒细胞集落刺激因子进行管理。
•
胃肠道毒性：可出现恶心、呕吐、腹泻、厌食、消瘦等症状。提供止吐预防。通过剂量中断和/或减少、止吐和支持性护理进行管理。
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低钠血症：在整个治疗过程中监测血清钠水平。并发高血糖和高血清副蛋白水平正确。管理与剂量中断，减少，或停止，和支持护理。
•
神经毒性：建议患者在神经毒性消退前，不要驾驶和从事危险职业或活动。优化补水状态和伴随用药，避免头晕或精神状态变化。
•
胚胎-胎儿毒性：会造成胎儿伤害。向有生育潜力的女性和有生育潜力的女性伴侣的男性建议对胎儿的潜在风险和使用有效避孕措施。
•
白内障：白内障可能发展或进展。白内障的治疗通常需要手术摘除白内障。
不良反应
•
接受XVD治疗的多发性骨髓瘤患者最常见的不良反应（≥ 20%）为乏力、恶心、食欲下降、腹泻、周围神经病变、上呼吸道感染、体重下降、白内障和呕吐。3-4级实验室异常（≥ 10%）为血小板减少、淋巴细胞减少、低磷血症、贫血、低钠血症和中性粒细胞减少。在波士顿试验中，6%的患者在最后一次治疗的30天内发生了致命的不良反应。52%的患者发生严重不良反应。不良反应导致的治疗中止率为19%。
•
接受XD治疗的多发性骨髓瘤患者最常见的不良反应（≥ 20%）为血小板减少、乏力、恶心、贫血、食欲下降、体重下降、腹泻、呕吐、低钠血症、中性粒细胞减少、白细胞减少、便秘、呼吸困难和上呼吸道感染。在storm试验中，有9%的患者发生了致命的不良反应。严重不良反应发生在58%的患者中。不良反应导致的治疗中断率为27%。
•
DLBCL患者最常见的不良反应（发生率≥ 20%），不包括实验室异常，为乏力、恶心、腹泻、食欲下降、体重下降、便秘、呕吐、发热。3-4级实验室异常（≥ 15%）为血小板减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、贫血、低钠血症。在SADAL试验中，3.7%的患者在30天内发生致命不良反应，5%的患者在最后一次治疗的60天内发生；最常见的致命不良反应是感染（4.5%的患者）。46%的患者发生严重不良反应；最常见的严重不良反应是感染（21%的患者）。17%的患者发生不良反应导致的停药。
在特定人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
如需更多产品信息，包括完整的处方信息，请访问www.XPOVIO.com。
要报告可疑的不良反应，请致电1-888-209-9326联系Karyopharm Therapeutics Inc.或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
关于Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克：KPTI）是一家商业阶段的制药公司，其对开创新型癌症疗法的奉献精神，其动力来自于对癌症患者非凡力量和勇气的信念。自成立以来，Karyopharm在解决核输出失调这一致癌的基本机制的口服化合物方面一直处于行业领先地位。Karyopharm的先导化合物和first-in-class，口服exportin 1（XPO1）抑制剂，XPOVIO®（selinexor），在美国获批，由公司在三个肿瘤适应症上市。它还在越来越多的美国以外地区和国家获得了各种适应症的监管批准，包括欧洲和英国（作为NEXPOVIO®）和中国。Karyopharm拥有专注的管道，针对多种高未满足需求癌症的适应症，包括多发性骨髓瘤、子宫内膜癌、骨髓纤维化和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。欲了解有关我们的人员、科学和管道的更多信息，请访问www.karyopharm.com，并在LinkedIn和X上关注我们@Karyopharm。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括：Karyopharm对其2025年总收入、2025年美国产品净收入以及2025年研发和SG & A费用的指导；预期的现金跑道；对商业化努力的预期；selinexor治疗多发性骨髓瘤、子宫内膜癌、骨髓纤维化、弥漫性大B细胞淋巴瘤和其他疾病患者的能力；以及对selinexor的临床开发计划和潜在监管提交的预期。此类陈述受制于许多重要因素、风险和不确定性，其中许多超出了Karyopharm的控制范围，可能导致实际事件或结果与Karyopharm当前的预期存在重大差异。例如，无法保证Karyopharm将成功地将XPOVIO商业化，也无法保证Karyopharm的任何候选药物，包括selinexor，将成功地完成必要的临床开发阶段，或者将继续开发Karyopharm的任何候选药物。此外，无法保证Karyopharm候选药物组合的开发或商业化的任何积极进展将导致股价升值。管理层的预期，因此，本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他因素相关的风险和不确定性的影响，这些因素包括：XPOVIO在商业市场上的采用、将XPOVIO或任何获得监管批准的Karyopharm候选药物商业化所涉及的时间和成本；获得并保留XPOVIO或任何获得监管批准的Karyopharm候选药物的监管批准的能力；Karyopharm的临床试验和临床前试验结果，包括对现有数据和从正在进行和未来的试验中收到的新数据的后续分析；美国食品药品监督管理局和其他监管机构、临床试验场所的调查审查委员会和出版物审查机构做出的决定的内容和时间安排，包括有关额外临床试验的需要；Karyopharm或其感兴趣的第三方合作者或继任者全面履行其在适用协议下各自义务的能力以及该等协议未来潜在的财务影响；Karyopharm在其临床试验中招募患者的能力；计划外现金需求和支出；对Karyopharm的持续经营能力存在重大疑问；Karyopharm的竞争对手对候选药物的开发或监管批准，用于Karyopharm目前正在商业化或开发的产品或候选产品；新冠肺炎大流行或任何未来大流行对TERM3的业务、经营业绩和财务状况的直接或间接影响；以及Karyopharm为其任何产品或候选产品获得、维护和执行专利及其他知识产权保护的能力。这些风险和其他风险在Karyopharm于2025年2月19日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中的“风险因素”标题下进行了描述，在Karyopharm未来可能向SEC提交的其他文件中也进行了描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，除法律要求外，Karyopharm明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的任何义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
XPOVIO®和NEXPOVIO®是Karyopharm Therapeutics Inc.的注册商标
Karyopharm Therapeutics Inc.
简明合并经营报表
（未经审计）
（单位：千，每股金额除外）
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三个月结束
3月31日， |
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2025 |
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2024 |
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收入： |
|
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|
产品收入，净额 |
|
$ |
21,054 |
|
|
$ |
26,006 |
|
许可证和其他收入 |
|
|
8,961 |
|
|
|
7,120 |
|
总收入 |
|
|
30,015 |
|
|
|
33,126 |
|
营业费用： |
|
|
|
|
|
|
销售成本 |
|
|
1,301 |
|
|
|
1,911 |
|
研究与开发 |
|
|
34,618 |
|
|
|
35,425 |
|
销售，一般和行政 |
|
|
27,352 |
|
|
|
29,549 |
|
总营业费用 |
|
|
63,271 |
|
|
|
66,885 |
|
经营亏损 |
|
|
(33,256 |
) |
|
|
(33,759 |
) |
其他收入（费用）： |
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|
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|
利息收入 |
|
|
1,000 |
|
|
|
2,156 |
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利息支出 |
|
|
(10,994 |
) |
|
|
(5,884 |
) |
其他收入，净额 |
|
|
19,824 |
|
|
|
196 |
|
其他收入（费用）合计，净额 |
|
|
9,830 |
|
|
|
(3,532 |
) |
所得税前亏损 |
|
|
(23,426 |
) |
|
|
(37,291 |
) |
所得税拨备 |
|
|
(36 |
) |
|
|
(71 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(23,462 |
) |
|
$ |
(37,362 |
) |
每股基本及摊薄净亏损 |
|
$ |
(2.77 |
) |
|
$ |
(4.85 |
) |
已发行普通股加权平均数
计算每股基本和摊薄净亏损 |
|
|
8,470 |
|
|
|
7,700 |
|
|
|
|
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|
Karyopharm Therapeutics Inc.
简明合并资产负债表
（未经审计）
（单位：千）
|
|
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3月31日，
2025 |
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|
12月31日，
2024 |
|
物业、厂房及设备 |
|
|
|
|
|
现金、现金等价物和投资 |
$ |
69,941 |
|
|
$ |
108,712 |
|
受限制现金 |
|
340 |
|
|
|
338 |
|
应收账款 |
|
35,243 |
|
|
|
30,766 |
|
其他资产 |
|
22,187 |
|
|
|
24,602 |
|
总资产 |
$ |
127,711 |
|
|
$ |
164,418 |
|
负债和股东赤字 |
|
|
|
|
|
2025年到期的可转换优先票据 |
$ |
24,459 |
|
|
$ |
24,426 |
|
2029年到期的可转换优先票据 |
|
59,635 |
|
|
|
68,345 |
|
高级担保定期贷款 |
|
95,197 |
|
|
|
94,603 |
|
递延特许权使用费义务 |
|
73,499 |
|
|
|
73,499 |
|
其他负债 |
|
80,805 |
|
|
|
89,562 |
|
负债总额 |
|
333,595 |
|
|
|
350,435 |
|
股东赤字总额 |
|
(205,884 |
) |
|
|
(186,017 |
) |
负债总额和股东赤字；2025年3月31日和2024年12月31日已发行和流通的股份分别为8,568股和8,413股 |
$ |
127,711 |
|
|
$ |
164,418 |
|
联系方式：
布伦丹·斯特朗
投资者关系和企业传播高级副总裁
617.762.2661
brendan.strong@karyopharm.com