附件 99.1
Ionis报告2025年第三季度财务业绩并强调关键项目的进展
-TRYNGOLZA® 2025年第三季度产生了3200万美元的产品净销售额-
-DAWNZERA™（donidalorsen）发射到令人鼓舞的开始-
-Olezarsen在具有里程碑意义的3期研究中显着降低了严重高甘油三酯血症（SHTG）中的甘油三酯和急性胰腺炎事件；sNDA提交有望在年底前完成–
-积极的关键zilganersen结果亚历山大病位置Ionis将于2026年首次独立神经病学发布-
-在整个业务持续强劲的推动下增加2025年财务指导–
加利福尼亚州，卡尔斯巴德，2025年10月29日– 伊奥尼斯制药公司（纳斯达克：IONS）（“公司”）今天公布了财务业绩，并提供了截至2025年9月30日的第三季度的主要更新信息。
“第三季度对Ionis来说是一个分水岭，因为我们在推进我们的Ionis拥有的药物方面取得了重要进展。Ionis首席执行官Brett P. Monia博士表示：“目前正在进行两项独立发布，预计2026年还会有两项发布，我们正在实现我们的目标，即为有需要的人带来稳定的新药节奏。”“上个月，我们宣布了olezarsen治疗严重高甘油三酯血症和zilganersen治疗亚历山大病的开创性、积极的顶线3期结果，并计划在未来几个月提交监管文件。我们已获批准和处于后期阶段的产品组合继续提供——将Ionis定位为大幅增长，同时最重要的是，提供了深刻改善患有严重疾病的人的生活的机会。”
2025年第三季度财务业绩摘要(1):
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三个月结束
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九个月结束
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9月30日，
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9月30日，
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2025
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2024
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2025
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2024
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（金额以百万计）
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总收入
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$
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157
|
$
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134
|
$
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740
|
$
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479
|
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营业费用
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$
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317
|
$
|
282
|
$
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907
|
$
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843
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按非公认会计原则计算的营业费用
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$
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286
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$
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250
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$
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816
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$
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749
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经营亏损
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$
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(160
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)
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$
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(148
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)
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$
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(167
|
)
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$
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(364
|
)
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按非公认会计原则计算的经营亏损
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$
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(129
|
)
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$
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(116
|
)
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$
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(76
|
)
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$
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(270
|
)
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| (1) |
本新闻稿后面包含的GAAP与非GAAP基础的对账。
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1
近期财务亮点
| • |
收入在2025年第三季度增长17%，在截至2025年9月30日的九个月内与去年同期相比增长55%，这得益于TRYNGOLZA的持续成功推出和特许权使用费收入的增加。对年初至今的增长做出贡献，Ionis在2025年第二季度获得了2.8亿美元的Sapablursen全球授权给小野制药的预付款
|
| • |
运营费用在2025年第三季度增长14%，在截至2025年9月30日的九个月中与去年同期相比增长9%，主要是由于与TRYNGOLZA、DAWNZERA和WAINUA的商业化努力相关的投资
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| • |
增加2025年财务指引反映出年初至今和第四季度展望所经历的强劲整体收入表现，包括TRYNGOLZA收入的强劲势头：
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|
2025年全年指引
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上一篇
指导
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新的
指导
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总收入
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8.25亿-8.5亿美元
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8.75亿-9亿美元
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TRYNGOLZA 产品销售，净额
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7500-8000万美元
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8500-9500万美元
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按非公认会计原则计算的经营亏损
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3亿-3.25亿美元
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2.75亿-3亿美元
|
|
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现金、现金等价物和短期投资
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~20亿美元
|
> 21亿美元
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2025年第三季度财务业绩
“在2025年第三季度，我们实现了强劲的收入表现，TRYNGOLZA比上一季度增长近70%，这突出了这一点。由于这种实力和我们对第四季度的展望，我们再次提高了对2025年的财务指导，”Ionis首席财务官Elizabeth L. Hougen表示。"展望未来，我们预计2026年独立推出的治疗严重高甘油三酯血症的olezarsen和治疗亚历山大病的zilganersen将进一步加强我们的商业组合。我们预计，我们产品收入的增长加上额外的合作伙伴收入，将使Ionis在2028年实现现金流盈亏平衡，并在未来几年产生可观且可持续的正现金流。”
近期看点-全资医药
| • |
TRYNGOLZA®（olezarsen），第一个也是唯一一个FDA批准的用于治疗患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成年人的辅助饮食
|
| o |
在2025年第三季度产生了3200万美元的产品净销售额，这是其在市场上的第三个完整季度，比上一季度增长近70%，在截至2025年9月30日的九个月中产生了5700万美元
|
| o |
在欧盟（EU）批准作为成人患者饮食的辅助手段，用于治疗经基因确认的FCS；Sobi预计将于2025年第四季度推出
|
| • |
Olezarsen在SHTG的关键3期CORE和CORE2研究中证明了积极的顶线结果
|
| o |
Olezarsen显示，经安慰剂调整的空腹甘油三酯平均减少高达72%，急性胰腺炎事件减少高达85%，具有良好的安全性和耐受性，具有高度统计学意义
|
2
| o |
sNDA将于2025年底按计划提交，预计将于2026年第四季度获得批准
|
| o |
将于2025年11月8日在美国心脏协会大会上公布的详细数据，在一个最新的会议上
|
| • |
DAWNZERA™（donidalorsen）于2025年8月21日被FDA批准用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作
|
| o |
第一个也是唯一一个有可能提供持久疗效、良好的安全性和耐受性以及最长的可用给药间隔的RNA靶向预防性疗法，每四到八周通过自动注射器自我给药
|
| o |
美国发射正在进行中，开局令人鼓舞
|
| o |
目前在欧盟接受监管审查
|
| • |
Zilganersen在儿童和成人患有亚历山大病（AxD）的关键研究中证明了积极的结果，这是一种罕见的、进行性的、通常是致命的神经系统疾病，没有批准的疾病改善治疗方法
|
| o |
Zilganersen 50mg在10米步行试验（10MWT）评估的步态速度主要终点上表现出具有统计学意义和临床意义的稳定性，与第61周时的对照（平均差异33.3%）相比，具有良好的安全性和耐受性
|
| o |
这项针对患有亚历山大病的儿童和成人的关键研究的额外数据在2025年10月的儿童神经病学学会年会上公布
|
| o |
计划于2026年第一季度提交NDA，预计明年获得批准
|
| • |
ION582获得FDA突破性疗法认定，用于治疗Angelman综合征
|
| o |
3期REVEAL研究预计将于2026年全面入组
|
| o |
2期HALOS研究显示，在18个月的时间里，包括表达交流在内的多个功能测量与自然历史相比持续改善
|
近期亮点–合作药品
| • |
瓦伊努阿®（eplontersen）（欧盟WAINZUA）用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTRV-PN）成人多发性神经病的销售额为5900万美元和1.43亿美元，导致第三季度和截至2025年9月30日的九个月的特许权使用费收入分别为1300万美元和3300万美元
|
| o |
在包括欧盟在内的多个地区正在启动；正在进行更多提交，以在全球范围内扩大WAINUA准入
|
| • |
斯宾拉莎®（nusinersen）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的全球销售额分别为3.74亿美元和12亿美元，导致第三季度和截至2025年9月30日的九个月的特许权使用费收入分别为5600万美元和1.58亿美元
|
3
收入
Ionis的收入包括以下方面：
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三个月结束
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九个月结束
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9月30日，
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9月30日，
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2025
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2024
|
2025
|
2024
|
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|
收入：
|
（金额以百万计）
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|
商业收入：
|
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|
产品销售额，净额：
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|
TRYNGOLZA销售额，净额
|
$
|
32
|
$
|
-
|
$
|
57
|
$
|
-
|
||||||||
|
产品销售总额，净额
|
32
|
-
|
57
|
-
|
||||||||||||
|
版税收入：
|
||||||||||||||||
|
SPINRAZA版税
|
56
|
57
|
158
|
152
|
||||||||||||
|
WAINUA版税
|
13
|
5
|
33
|
10
|
||||||||||||
|
其他特许权使用费
|
7
|
5
|
19
|
17
|
||||||||||||
|
总特许权使用费收入
|
76
|
67
|
210
|
179
|
||||||||||||
|
其他商业收入
|
8
|
9
|
27
|
28
|
||||||||||||
|
商业总收入
|
116
|
76
|
294
|
207
|
||||||||||||
|
研发收入：
|
||||||||||||||||
|
合作协议收入
|
31
|
45
|
414
|
237
|
||||||||||||
|
WAINUA联合开发收入
|
10
|
13
|
32
|
35
|
||||||||||||
|
研发总收入
|
41
|
58
|
446
|
272
|
||||||||||||
|
总收入
|
$
|
157
|
$
|
134
|
$
|
740
|
$
|
479
|
||||||||
与2024年同期相比，第三季度和截至2025年9月30日止九个月的商业收入分别增长53%和42%。这一增长主要是由TRYNGOLZA产品销售推动的。较高的特许权使用费收入也促进了同比增长。
该公司剩余的收入来自其研发合作下的项目，包括2025年第二季度向小野制药有限公司支付2.8亿美元的Sapablursen全球许可预付款，这反映了Ionis的管道和技术继续产生的价值。
营业费用
与2024年同期相比，第三季度和截至2025年9月30日止九个月的SG & A费用如预期增加，主要是由于TRYNGOLZA、DAWNZERA和WAINUA的推出。随着几项后期研究的结束，研发费用的减少部分抵消了这一增长。总体而言，这导致总运营费用同比小幅增长，符合预期。
资产负债表
4
网络广播和其他更新
管理层将于美国东部时间2025年10月29日星期三上午11：30召开电话会议和网络直播，讨论Ionis的2025年第三季度业绩。有意者可访问网络直播这里.同一地址将限时提供网络直播重播。要访问公司2025年第三季度收益幻灯片，请点击这里.
Ionis的上市药品
TRYNGOLZA的指示® （olezarsen）
TRYNGOLZA® （olezarsen）被美国食品和药物管理局批准作为饮食的辅助药物，用于降低患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成年人的甘油三酯。
重要安全信息
矛盾之处
TRYNGOLZA禁用于对TRYNGOLZA或TRYNGOLZA中任何辅料有严重超敏史的患者。出现了需要就医的超敏反应。
警告和注意事项
超敏反应
在接受TRYNGOLZA治疗的患者中报告了超敏反应（包括支气管痉挛、弥漫性红斑、面部肿胀、荨麻疹、寒战和肌痛的症状）。就超敏反应的体征和症状向患者提出建议，指导患者如出现超敏反应及时就医、停用TRYNGOLZA。
不良反应
最常见的不良反应（TRYNGOLZA治疗患者的发生率> 5%，比安慰剂高> 3%的频率）是注射部位反应、血小板计数下降和关节痛。
请看全处方信息为TRYNGOLZA。
DAWNZERA的指示TM（donidalorsen）
DAWNZERA™（Donidalorsen）获美国食品药品监督管理局批准用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。
重要安全信息
矛盾之处
DAWNZERA禁用于对多尼达洛森或DAWNZERA中的任何辅料有严重超敏反应史的患者，包括过敏反应。
警告和注意事项
超敏反应
据报道，在接受DAWNZERA治疗的患者中出现了过敏反应，包括过敏反应。如果出现严重超敏反应的体征和症状，应停用DAWNZERA并进行适当的治疗。
5
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥ 5%）为注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染、腹部不适。
请看全处方信息为DAWNZERA。
瓦伊努阿的指示®（eplontersen）
WAINUA注射液，皮下用药，45mg适应症为治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。
瓦伊努阿的重要安全信息® （eplontersen）
警告和注意事项
血清维生素A水平降低建议补充WAINUA导致血清维生素A水平下降。补充每日推荐的维生素A摄入量。如果出现提示维生素A缺乏的眼部症状，请将患者转介给眼科医生。
不良反应
最常见的不良反应（WAINUA治疗患者≥ 9%）是维生素A下降（15%）和呕吐（9%）。
请看链接到美国全处方信息为WAINUA。
有关SPINRAZA和QALSODY的更多信息，请访问https://www.spinraza.com/和https://www.qalsody.com/，分别。基于在接受QALSODY治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链（NFL）减少，QALSODY在加速批准下获得批准。持续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。
关于伊奥尼斯制药公司
三十年来，伊奥尼斯发明了为患有严重疾病的人带来更好未来的药物。Ionis目前在神经病学、心脏代谢疾病和选定的患者需求高的领域拥有已上市的药物和领先的管道。作为RNA靶向药物的先驱，Ionis除了推进基因编辑的新方法外，还继续推动RNA疗法的创新。对疾病生物学和行业领先技术的深刻理解推动了我们的工作，加上为患者提供改变生活的进步的热情和紧迫感。要了解有关Ionis的更多信息，请访问爱奥尼斯网并继续关注我们X（推特）, 领英和Instagram.
Ionis的前瞻性声明
本新闻稿包含有关Ionis的业务、财务指导以及我们商业药物的治疗和商业潜力、开发中的其他药物、技术以及我们对开发和监管里程碑的期望的前瞻性陈述。任何描述Ionis的目标、期望、财务或其他预测、意图或信念的声明都是前瞻性声明，应被视为风险声明。此类声明受到某些风险和不确定性的影响，包括在发现、开发和商业化可安全有效地用作人类治疗剂的药物的过程中所固有的风险和不确定性，以及在围绕此类药物建立业务的努力中所固有的风险和不确定性。Ionis的前瞻性陈述还涉及假设，如果这些假设从未实现或证明是正确的，可能会导致其结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。尽管Ionis的前瞻性陈述反映了其管理层的善意判断，但这些陈述仅基于Ionis目前已知的事实和因素。除法律要求外，我们不承担以任何理由更新任何前瞻性陈述的义务。因此，请注意不要依赖这些前瞻性陈述。与Ionis项目有关的这些风险和其他风险在Ionis截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告和最近的10-Q表格年度报告中有更详细的描述，这些报告已在美国证券交易委员会存档。这些文件和其他文件的副本可向公司索取。
6
在本新闻稿中，除非文意另有所指，否则“Ionis”、“公司”、“我们”、“我们的”和“我们”均指伊奥尼斯制药及其子公司。
爱奥尼斯®是伊奥尼斯制药公司 TRYNGOLZA的注册商标®是伊奥尼斯制药公司 DAWNZERA的注册商标TM是伊奥尼斯制药公司 AKCEA的商标TM是Akcea治疗公司 TEGSEDI的商标TM是Akcea治疗公司 WAYLIVRA的商标TM是Akcea治疗公司 SPINRAZA的商标®和QALSODY®是渤健的注册商标。瓦伊努阿®是阿斯利康集团公司的注册商标。
爱奥尼斯投资者联系人：
D. Wade Walke，Ph.D。
IR@ionis.com
760-603-2331
爱奥尼斯媒体联系人：
海莉·索弗
media@ionis.com
760-603-4679
7
选定的财务信息
简明合并经营报表
（百万，每股数据除外）
|
三个月结束
|
九个月结束
|
|||||||||||||||
|
9月30日，
|
9月30日，
|
|||||||||||||||
|
2025
|
2024
|
2025
|
2024
|
|||||||||||||
|
（未经审计）
|
||||||||||||||||
|
收入：
|
||||||||||||||||
|
商业收入：
|
||||||||||||||||
|
产品销售，净额
|
$
|
32
|
$
|
-
|
$
|
57
|
$
|
-
|
||||||||
|
版税收入
|
76
|
67
|
210
|
179
|
||||||||||||
|
其他商业收入
|
8
|
9
|
27
|
28
|
||||||||||||
|
商业总收入
|
116
|
76
|
294
|
207
|
||||||||||||
|
研发收入：
|
||||||||||||||||
|
合作协议收入
|
31
|
45
|
414
|
237
|
||||||||||||
|
WAINUA联合开发收入
|
10
|
13
|
32
|
35
|
||||||||||||
|
研发总收入
|
41
|
58
|
446
|
272
|
||||||||||||
|
总收入
|
157
|
134
|
740
|
479
|
||||||||||||
|
费用：
|
||||||||||||||||
|
销售成本
|
2
|
1
|
8
|
7
|
||||||||||||
|
研究、开发和专利
|
218
|
220
|
636
|
656
|
||||||||||||
|
销售，一般和行政
|
97
|
61
|
263
|
180
|
||||||||||||
|
总营业费用
|
317
|
282
|
907
|
843
|
||||||||||||
|
经营亏损
|
(160
|
)
|
(148
|
)
|
(167
|
)
|
(364
|
)
|
||||||||
|
其他收入（费用）：
|
||||||||||||||||
|
与出售未来特许权使用费相关的利息支出
|
(18
|
)
|
(19
|
)
|
(55
|
)
|
(55
|
)
|
||||||||
|
其他收入，净额
|
49
|
23
|
70
|
66
|
||||||||||||
|
所得税优惠前亏损
|
(129
|
)
|
(144
|
)
|
(152
|
)
|
(353
|
)
|
||||||||
|
所得税优惠
|
-
|
4
|
-
|
3
|
||||||||||||
|
净亏损
|
$
|
(129
|
)
|
$
|
(140
|
)
|
$
|
(152
|
)
|
$
|
(350
|
)
|
||||
|
每股基本及摊薄净亏损
|
$
|
(0.80
|
)
|
$
|
(0.95
|
)
|
$
|
(0.95
|
)
|
$
|
(2.38
|
)
|
||||
|
用于计算每股基本及摊薄净亏损的股份
|
160
|
149
|
159
|
147
|
||||||||||||
8
伊奥尼斯制药公司
GAAP与非GAAP基础的对账：
简明合并营业费用、经营亏损、净亏损
（百万）
|
三个月结束
9月30日，
|
九个月结束
9月30日，
|
|||||||||||||||
|
2025
|
2024
|
2025
|
2024
|
|||||||||||||
|
（未经审计）
|
||||||||||||||||
|
根据公认会计原则报告的研究、开发和专利费用
|
$
|
218
|
$
|
220
|
$
|
636
|
$
|
656
|
||||||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(21
|
)
|
(22
|
)
|
(61
|
)
|
(67
|
)
|
||||||||
|
Non-GAAP研究、开发和专利费用
|
$
|
197
|
$
|
198
|
$
|
575
|
$
|
589
|
||||||||
|
|
||||||||||||||||
|
根据公认会计原则报告的销售、一般和管理费用
|
$
|
97
|
$
|
61
|
$
|
263
|
$
|
180
|
||||||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(10
|
)
|
(10
|
)
|
(29
|
)
|
(26
|
)
|
||||||||
|
非美国通用会计准则销售、一般和管理费用
|
$
|
87
|
$
|
51
|
$
|
234
|
$
|
154
|
||||||||
|
|
||||||||||||||||
|
按公认会计原则报告的营业费用
|
$
|
317
|
$
|
282
|
$
|
907
|
$
|
843
|
||||||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(31
|
)
|
(32
|
)
|
(91
|
)
|
(94
|
)
|
||||||||
|
非公认会计准则运营费用
|
$
|
286
|
$
|
250
|
$
|
816
|
$
|
749
|
||||||||
|
|
||||||||||||||||
|
根据公认会计原则报告的运营亏损
|
$
|
(160
|
)
|
$
|
(148
|
)
|
$
|
(167
|
)
|
$
|
(364
|
)
|
||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(31
|
)
|
(32
|
)
|
(91
|
)
|
(94
|
)
|
||||||||
|
非公认会计准则运营亏损
|
$
|
(129
|
)
|
$
|
(116
|
)
|
$
|
(76
|
)
|
$
|
(270
|
)
|
||||
|
|
||||||||||||||||
|
按公认会计原则报告的净亏损
|
$
|
(129
|
)
|
$
|
(140
|
)
|
$
|
(152
|
)
|
$
|
(350
|
)
|
||||
|
不包括与股权奖励和相关税收影响相关的补偿费用
|
(31
|
)
|
(32
|
)
|
(91
|
)
|
(94
|
)
|
||||||||
|
非美国通用会计准则净亏损
|
$
|
(98
|
)
|
$
|
(108
|
)
|
$
|
(61
|
)
|
$
|
(256
|
)
|
||||
GAAP与非GAAP基础的对账
如本新闻稿中的精选财务信息所示，非美国通用会计准则运营费用、非美国通用会计准则运营亏损和非美国通用会计准则净亏损从美国通用会计准则进行了调整，以排除与股权奖励相关的补偿费用以及相关的税收影响。与股权奖励相关的补偿费用为非现金。这些措施是作为补充信息提供的，不能替代根据公认会计原则计算的财务措施。Ionis报告这些非公认会计原则结果是为了更好地使财务报表用户能够评估和比较其历史业绩并预测其未来的经营业绩和现金流。此外，Ionis非GAAP业绩的表述与Ionis管理层内部评估其运营业绩的方式是一致的。
9
伊奥尼斯制药公司
简明合并资产负债表
（百万）
|
9月30日，
|
12月31日，
|
|||||||
|
2025
|
2024
|
|||||||
|
（未经审计）
|
||||||||
|
资产：
|
||||||||
|
现金、现金等价物和短期投资
|
$
|
2,240
|
$
|
2,298
|
||||
|
应收合同
|
25
|
92
|
||||||
|
其他流动资产
|
254
|
230
|
||||||
|
固定资产、工厂及设备，净值
|
106
|
94
|
||||||
|
使用权资产
|
242
|
162
|
||||||
|
其他资产
|
166
|
127
|
||||||
|
总资产
|
$
|
3,033
|
$
|
3,003
|
||||
|
负债和股东权益：
|
||||||||
|
递延合同收入的当期部分
|
$
|
77
|
$
|
79
|
||||
|
0%可转换优先票据，净–当前
|
631
|
-
|
||||||
|
其他流动负债
|
195
|
229
|
||||||
|
1.75%可转换优先票据，净额
|
567
|
565
|
||||||
|
0%可转换优先票据，净额
|
-
|
629
|
||||||
|
与出售未来特许权使用费相关的负债，净额
|
545
|
542
|
||||||
|
长期租赁负债
|
263
|
162
|
||||||
|
长期债务，减去流动部分
|
29
|
52
|
||||||
|
长期递延合同收入
|
108
|
157
|
||||||
|
股东权益合计
|
618
|
588
|
||||||
|
负债和股东权益合计
|
$
|
3,033
|
$
|
3,003
|
||||
10
2025年和2026年关键价值驱动事件(1)
|
新品发布
|
|||||
|
程序
|
适应症
|
2025
|
2026
|
||
|
DAWNZERA（美国）
|
HAE
|
已实现
|
|||
|
TRYNGOLZA（美国）
|
FCS
|
已实现
|
|||
|
WAINZUA（欧盟）
|
ATTRV-PN
|
已实现
|
|||
|
Olezarsen（美国）
|
SHTG
|
•
|
|||
|
Zilganersen（美国）
|
亚历山大病
|
•
|
|||
|
监管行动
|
|||||||
|
程序
|
适应症
|
监管行动
|
2025
|
2026
|
|||
|
多尼达洛森
|
HAE
|
美国批准决定
|
已实现
|
||||
|
欧盟批准决定
|
•
|
||||||
|
TRYNGOLZA
|
FCS
|
欧盟批准决定
|
已实现
|
||||
|
Olezarsen
|
SHTG
|
美国提交
|
•
|
||||
|
美国批准决定
|
•
|
||||||
|
Zilganersen
|
亚历山大病
|
美国提交
|
•
|
||||
|
美国批准决定
|
•
|
||||||
|
努西内森
（更高剂量）
|
SMA
|
美国和欧盟提交的文件
|
已实现
|
||||
|
美国批准决定
|
重新申报流程
在轨道上
|
||||||
|
WAINZUA
|
ATTRV-PN
|
欧盟批准决定
|
已实现
|
||||
|
佩拉卡森
|
LP（a）-CVD
|
美国提交
|
•
|
||||
|
Bepirovirsen
|
HBV
|
监管提交（s）
|
•
|
||||
|
监管决定（s）
|
•
|
||||||
|
关键3期临床事件
|
|||||||
|
程序
|
适应症
|
事件
|
2025
|
2026
|
|||
|
Olezarsen
|
SHTG
|
CORE、CORE2数据
|
已实现
|
||||
|
精华数据
|
已实现
|
||||||
|
Zilganersen
|
亚历山大病
|
第3阶段数据
|
已实现
|
||||
|
ION582
|
安杰曼综合征
|
第3阶段研究开始
|
已实现
|
||||
|
第3期入学完成
|
•
|
||||||
|
佩拉卡森
|
LP（a）-CVD
|
LP（a）HORIZON数据
|
•
|
||||
|
Bepirovirsen
|
HBV
|
B井数据
|
•
|
||||
|
埃普隆特森
|
ATTR-CM
|
CARDIO-TTRANSForm数据
|
•
|
||||
|
Sefaxersen
|
伊根
|
IMAGINATION数据
|
•
|
||||
|
乌勒夫纳森
|
FUS-ALS
|
聚变数据
|
•
|
||||
| (1) |
基于当前假设并可能发生变化的择时预期。
|
| • |
表示预计在相应年份实现里程碑。
|
# # #
11