附件 99.1
IO Biotech宣布在Cylembio的关键3期试验中证明了无进展生存期的临床改善®加上KEYTRUDA®（pembrolizumab）治疗一线晚期黑色素瘤，但统计意义略有缺失
| • | 与帕博利珠单抗单药治疗的患者相比，接受Cylembio（imsapepimut和etimupepimut，佐剂）联合帕博利珠单抗治疗的患者在无进展生存期（PFS）方面取得了改善，HR = 0.77（CI 0.58-1.00），（p = 0.056），中位PFS（MPFS）分别为19.4个月vs. 11.0个月；主要终点的结果勉强错过了p ≤ 0.045的研究统计学意义阈值 |
| • | 在本研究中入组的既往未接受新辅助/辅助抗PD-1治疗的患者（n = 371）中，接受Cylembio加帕博利珠单抗治疗的患者实现了PFS、HR：0.74（CI 0.56-0.98）（名义p = 0.037）的改善，MPFS为24.8个月，对照组为11.0个月 |
| • | 几乎所有亚组的PFS都得到了改善，包括那些预后因素不佳的亚组 |
| • | 在cylembio加pembrolizumab治疗的PD-L1阴性肿瘤患者中观察到了深刻的效果，HR：0.54（CI 0.35-0.85）（标称p = 0.006），mPFS为16.6个月，对照组为3.0个月 |
| • | 在接受Cylembio加帕博利珠单抗（OS尚未成熟）治疗的患者中观察到总生存期（OS）改善的趋势，HR = 0.79（CI 0.57-1.10） |
| • | Cylembio加帕博利珠单抗耐受性良好，未观察到新的安全信号 |
| • | IO Biotech计划今年秋天与FDA会面，讨论潜在监管提交的数据和下一步行动 |
| • | 公司将于美国东部时间今天上午8：30召开电话会议，讨论这些结果 |
纽约州纽约市– 2025年8月11日：IO Biotech（纳斯达克：IOBT）今天宣布其研究性、免疫调节、现成的治疗性癌症疫苗Cylembio的关键3期试验的一线结果®（imsapepimut和etimupepimut，佐剂）。该试验评估了Cylembio联合默沙东的抗PD-1疗法KEYTRUDA®（pembrolizumab），对比pembrolizumab单独作为一线治疗407例不可切除或转移性（晚期）黑色素瘤患者。在该研究中，与单独使用pembrolizumab相比，cylembio加pembrolizumab在无进展生存期方面表现出临床改善，但在主要终点上略有遗漏统计学意义。
“在这项研究中，我们观察到接受Cylembio治疗的患者在无进展生存期和总生存期方面出现了非常令人鼓舞的改善，”IO Biotech总裁兼首席执行官Mai-Britt Zocca博士表示。“跨亚组一致观察到的临床效果的规模和持久性支持了我们对Cylembio及其作为晚期黑色素瘤患者治疗方法的潜力的信心。我们期待与FDA合作，根据这些数据确定获得批准的潜在途径。”
这项随机、开放标签研究在全球100多个地点招募了407名患者。患者接受cylembio联合pembrolizumab（n = 203）或单独使用pembrolizumab（n = 204）。主要终点是由盲法独立审查委员会根据RECIST V1.1评估的PFS。PFS曲线的早期和持续分离显示出改善，危险比为0.77 [ 95% CI：0.58-1.00；p = 0.056；显著性阈值p ≤ 0.045 ]。基于意向治疗分析，与单独使用帕博利珠单抗治疗的患者相比，使用Cylembio联合帕博利珠单抗治疗的研究患者实现了19.4个月的中位无进展生存期，而单独使用帕博利珠单抗治疗的患者为11.0个月。
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虽然尚未成熟，但也观察到总生存期改善的趋势[ HR 0.79（95% CI：0.57-1.10）]；该公司预计OS将在未来六到九个月内成熟。
几乎所有亚组，包括那些预后因素较差的亚组，都实现了PFS的改善，与接受派姆单抗单药治疗的患者（n = 63）相比，接受Cylembio加派姆博利珠单抗治疗的PD-L1阴性肿瘤患者（n = 67）的疗效深远，HR：0.54（CI 0.35-0.85）（名义p = 0.006），MPFS分别为16.6个月vs. 3.0个月。此外，在对本研究中入组的既往未接受过抗PD-1治疗的患者（n = 371）进行的事后分析中，与接受帕博利珠单抗单药治疗的患者相比，接受Cylembio加帕博利珠单抗治疗的患者实现了PFS的改善，HR：0.74（CI 0.56-0.98）（名义p = 0.037），MPFS分别为24.8个月和11.0个月。
该组合耐受性良好，未观察到新的安全信号。注射部位反应是短暂的，在治疗时就解决了，这是联合组中最常报告的不良事件，56%接受Cylembio加pembrolizumab的患者报告了一个事件。
“在这项研究中，使用Cylembio联合派姆单抗治疗的患者实现了在晚期黑色素瘤3期临床研究中观察到的最长中位PFS，在PD-L1阴性人群中，患者实现了显着的16.6个月的中位TERM0，而单独使用派姆单抗治疗的患者为3.0个月，”Cedars Sinai附属公司Angeles Clinic and Research Institute临床研究和免疫治疗主任Omid Hamid医学博士说。“在包括PD-L1阴性患者在内的预后因素不佳的患者身上看到的显着益处不容忽视。鉴于Cylembio显着的安全性和观察到的强大临床效果，以及晚期黑色素瘤患者的需求未得到满足，如果获得批准，Cylembio有可能成为晚期黑色素瘤患者的新护理标准。”
“这些数据显示了一种治疗性癌症疫苗在转移性黑色素瘤患者中的潜力，”德国海德堡大学医院皮肤科和国家肿瘤疾病中心教授、3期试验的首席入组研究员、医学博士杰西卡·哈塞尔说。“我们很高兴能在这项研究中发挥如此重要的作用，并有能力为我们的患者提供一种研究性疗法，这种疗法可能会改善PFS，同时不会增加显着的全身毒性。”
“延缓进展和提高生存期是患者的最终治疗目标，虽然总生存期尚未成熟，但我们在OS中看到的曲线分离的趋势是令人鼓舞的，几乎所有亚组都有一致的PFS临床改善和OS趋势有利于联合用臂，没有新的安全信号或显着的额外全身毒性，”IO Biotech首席医疗官Qasim Ahmad医学博士说。“我们深切感谢患者参与这项研究，也感谢研究人员和研究协调员，他们的奉献精神和协作让我们离向有需要的患者提供新的治疗方案更近了一步。”
“自从在类似的患者群体中报告了我们的1/2期研究（MM1636）的积极结果以来，我们一直在热切地等待这些支持Cylembio联合抗PD-1在晚期黑色素瘤患者中的活性的结果，”Inge Marie Svane医学博士说，他是教授、哥本哈根大学医院国家癌症免疫治疗中心（CCIT）主任、Herlev和3期试验的首席研究员。“这些数据提供了证据，证明治疗性癌症疫苗可以提高转移性疾病患者的无进展生存期。”
基于这些结果，IO Biotech计划在今年秋天与美国（US）食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论数据的整体性，并确定下一步提交用于治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请（BLA）的步骤。此外，该公司计划在即将举行的医学会议上展示IOB-013研究的更详细结果。
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电话会议和网播信息
IO Biotech管理层将于美国东部时间今天上午8：30召开电话会议和网络直播，讨论这些临床数据结果。参与者可在此报名参加网络直播。此次网络直播及重播可通过IO Biotech的网站查询，网址为here。
关于开展IOB-013/KN-D18关键3期临床试验
IOB-013/KN-D18（ClinicalTrials.gov：NCT05155254）是一项评估Cylembio的开放标签、随机3期关键临床试验®联合默沙东的抗PD-1疗法，KEYTRUDA®（pembrolizumab）对比pembrolizumab单独用于既往未治疗、不可切除或转移性（晚期）黑色素瘤患者。该试验的入组工作已于2023年12月完成，共有407名患者入组，来自美国、欧洲、澳大利亚、土耳其、以色列和南非的100多个中心。该研究的主要终点是无进展生存期。次要终点包括总缓解率、总生存期、持久客观缓解率、完全缓解率、缓解持续时间、完全缓解时间、疾病控制率以及不良事件和严重不良事件的发生率（安全性和耐受性）。血液和肿瘤组织中的生物标志物也将被评估为探索性终点。该公司在2025年第三季度报告了这项试验的顶线结果。IO Biotech赞助3期试验，默沙东供应帕博利珠单抗。
关于cylembio®
塞伦比奥®（imsapepimut和etimupepimut，佐剂）是一种在研的、免疫调节的、现成的治疗性癌症候选疫苗，旨在通过刺激T细胞对吲哚胺2,3-双加氧酶1（IDO1）阳性和/或程序性死亡配体1（PD-L1）阳性细胞的激活和扩增，在肿瘤微环境（TME）中杀死肿瘤细胞和免疫抑制细胞。该公司目前正在进行一项关键的3期试验（IOB-013/KN-D18；NCT05155254），研究Cylembio与默沙东的抗PD-1疗法KEYTRUDA的联合使用®（pembrolizumab）与单独使用pembrolizumab在晚期黑色素瘤患者中的对比，一项研究Cylembio联合pembrolizumab作为晚期实体瘤患者一线治疗的2期篮子试验（IOB-022/KN-D38；NCT05077709），以及一项研究Cylembio联合pembrolizumab作为实体瘤患者新辅助/辅助治疗的2期篮子试验（IOB-032/PN-E40；NCT05280314）。到2023年12月，3期试验的注册工作迅速完成，该试验的顶线结果于2025年第三季度报告。两项正在进行的公司赞助的2期临床试验的注册现已完成。
该临床试验由IO Biotech赞助，与供应帕博利珠单抗的默沙东合作进行。IO Biotech对Cylembio进行全球商业权利维护。
塞伦比奥®是IO Biotech控股子公司IO Biotech APS的注册商标。
KEYTRUDA®是美国新泽西州拉威市默克制药公司Sharp & Dohme LLC（美国和加拿大以外地区称为MSD）旗下公司默沙东 Sharp & Dohme LLC的注册商标。
关于IO Biotech
IO Biotech是一家临床阶段的生物制药公司，基于其T-win开发新型、免疫调节、现成的治疗性癌症疫苗®平台。T-win平台基于一种新的癌症疫苗方法，旨在激活T细胞以同时靶向肿瘤细胞和肿瘤微环境中的免疫抑制细胞。IO Biotech正在推进其主要的癌症候选疫苗Cylembio®，在临床试验中，并通过临床前开发增加候选管线。IO Biotech总部位于丹麦哥本哈根，美国总部位于纽约州纽约市。
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前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述。前瞻性陈述，包括关于与FDA沟通的时间或结果、提交BLA、启动Cylembio的陈述，以及关于其他当前或未来临床试验、其进展、注册或结果、或公司财务状况或现金跑道的陈述，均基于IO Biotech当前的假设和对未来事件和趋势的预期，这些事件和趋势会影响或可能影响其业务、战略、运营或财务业绩，由于存在众多风险和不确定性，实际结果和其他事件可能与此类陈述中明示或暗示的存在重大差异。前瞻性陈述本质上受到风险和不确定性的影响，其中一些风险和不确定性无法预测或量化。因为前瞻性陈述本质上受到风险和不确定性的影响，你不应该依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。这些前瞻性陈述仅在本文发布之日起生效，不应被过度依赖。除法律要求的范围外，IO Biotech不承担更新这些声明的义务，无论是由于任何新信息、未来发展或其他原因。
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